베니테크바이오파마(BNTC, Benitec Biopharma Inc. )는 임상시험 중간 결과를 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 19일, 베니테크바이오파마는 텍사스주 댈러스에서 열리는 2025 근육위축증 협회 임상 및 과학 회의에서 발표될 BB-301 1b/2a 연구의 중간 임상 시험 데이터를 발표하는 보도자료를 발표했다.보도자료의 사본은 본 문서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.이 보도자료는 본 문서의 7.01 항목에 따라 제공된다.2025 근육위축증 협회 임상 및 과학 회의에서 발표될 중간 임상 연구 업데이트는 BB-301로 치료받은 첫 번째, 두 번째, 세 번째 피험자의 12개월 및 3개월 후 결과를 상세히 설명할 예정이다.발표 중에 설명될 주요 방사선학적 효능 지표에는 삼킴 효율성 및 삼킴 효과성을 평가하기 위한 비디오 투시 삼킴 연구(VFSS) 평가가 포함된다.피험자 보고 효능 지표에는 시드니 삼킴 설문지(SSQ)를 통한 총 삼킴 증상 부담의 연속 평가가 포함된다.첫 번째 피험자는 BB-301 투여 12개월 후 삼킴 기능에서 임상적으로 유의미한 개선을 보였으며, 두 번째 피험자는 총 삼킴 증상 부담의 유의미한 감소와 함께 임상적으로 정상적인 삼킴 프로필을 달성했다.세 번째 피험자는 BB-301 투여 3개월 후 삼킴 기능에서 임상적으로 유의미한 개선을 보였다.베니테크바이오파마의 CEO인 제렐 A. 뱅크스는 "BB-301 임상 개발 프로그램에 대한 피험자와 그 가족의 특별한 헌신에 매우 감사드린다. BB-301로 치료받은 첫 세 피험자에서 관찰된 임상적으로 유의미한 개선에 대해 매우 고무적이다"라고 말했다.OPMD는 40-60세의 환자에게 나타나는 드문 유전성 퇴행성 근육 질환으로, 97%의 환자가 심각한 삼킴 장애를 겪는다. 현재 OPMD에 대한 효과적인 약물 치료는 없다.BB-301은 OPMD의 삼킴 증상을 개선하기 위해 설계된 새로운 유전자 치료제로, 1b/2a 단계의 개방형 용량 증가 연구에서 안전성과 임상적 활성을 평
밍크쎄라퓨틱스(INKT, MiNK Therapeutics, Inc. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 밍크쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출했다.이 보고서는 회사의 재무 상태와 운영 결과를 공정하게 제시하고 있으며, 모든 관련 법규를 준수하고 있음을 인증한다.회사는 iNKT 세포 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 암 및 면역 매개 질환을 치료하기 위해 혁신적인 치료법을 개발하고 있다.iNKT 세포는 지속적인 기억 반응과 자연 살해 세포의 빠른 세포 사멸 능력을 결합한 독특한 T 세포 집단이다.회사의 주요 제품 후보인 agenT-797은 오프 더 셀프(allogeneic) iNKT 세포 치료제로, 현재 여러 임상 시험에서 진행 중이다.2024년 12월 31일 기준으로 회사는 1억 4,420만 달러의 누적 적자를 기록했으며, 현금 및 현금성 자산은 460만 달러이다.회사는 향후 몇 년간 손실이 지속될 것으로 예상하고 있으며, 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보인다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 총 자산은 572만 달러이며, 총 부채는 1억 3,400만 달러에 달한다.회사는 또한 2024년 1월 17일에 1:10 비율의 주식 분할을 실행했으며, 이는 주식의 유통 가치를 회복하기 위한 조치로 보인다.회사는 향후 임상 시험과 제품 개발을 위해 추가 자금을 확보하기 위한 다양한 전략을 모색하고 있으며, 전략적 파트너십 및 협력 기회를 통해 자금을 조달할 계획이다.회사의 경영진은 내부 통제 및 재무 보고의 효과성을 평가하고 있으며, 이 보고서의 제출을 통해 모든 관련 법규를 준수하고 있음을 확인했다.회사는 향후 임상 시험에서의 성공 여부에 따라 재무 성과가 크게 달라질 수 있으며, 현재 진행 중인 임상 시험의 결과가 긍정적이지 않을 경우, 제품 후보의 상용화에 어려움을 겪을 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를
올레마파마슈티컬스(OLMA, Olema Pharmaceuticals, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 및 운영 결과를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 올레마파마슈티컬스는 2024년 12월 31일로 종료된 연도의 재무 결과를 발표했다.올레마는 유방암 및 그 외 질환을 위한 표적 치료제의 발견, 개발 및 상용화에 집중하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.2024년은 올레마에게 생산적인 해였으며, 긍정적인 모멘텀으로 연말을 마감했다.올레마는 노바티스와의 새로운 임상 시험 협력 및 공급 계약을 발표하고, 약 2억 5천만 달러를 고품질 장기 투자자들과의 주식 사모 배치를 통해 조달했다.또한, SABCS에서 리보시클립과의 병용 요법에 대한 설득력 있는 데이터를 발표하고, OP-3136에 대한 FDA의 임상 시험 신청 승인을 받았다.연말 전에 OP-3136 1상 연구에 환자 등록을 시작했다.올레마는 2025년 동안 우수한 실행에 집중할 계획이다.2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 4억 3천 410만 달러였다.2024년 4분기 및 연간 순손실은 각각 3천 360만 달러와 1억 2천 950만 달러로, 2023년 같은 기간의 2천 680만 달러와 9천 670만 달러에 비해 증가했다.4분기 순손실의 증가는 주로 팔라제스트란의 후기 단계 임상 시험, OP-3136의 발전, 시장성 있는 증권에서 발생한 이자 수익 감소로 인한 임상 개발 및 연구 활동에 대한 지출 증가와 관련이 있다.GAAP 기준 연구 및 개발(R&D) 비용은 2024년 4분기와 연간 각각 3천 230만 달러와 1억 2천 450만 달러였으며, 2023년 같은 기간의 2천 590만 달러와 8천 610만 달러에 비해 증가했다.R&D 비용의 증가는 팔라제스트란의 후기 단계 임상 시험을 통해 진행되는 임상 운영 및 개발 관련 활동에 대한 지출 증가와 관련이 있다.GAAP 기준 일반 관리(G&A) 비용은 2024년 4분기와 연간 각각 450만 달
압사이(ABSI, Absci Corp )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 압사이는 2025년 3월 18일, 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.2024년 4분기 동안 수익은 70만 달러로, 2023년 같은 기간의 30만 달러에 비해 증가했다.연구 및 개발 비용은 1,840만 달러로, 2023년 4분기의 1,230만 달러에 비해 증가했다.이는 ABS-101의 IND 승인 연구와 관련된 직접 비용 증가와 주식 보상 비용 증가에 기인한다.판매, 일반 및 관리 비용은 880만 달러로, 2023년 4분기의 930만 달러에 비해 감소했다.순손실은 2,900만 달러로, 2023년 4분기의 2,350만 달러에 비해 증가했다.2024년 전체 수익은 450만 달러로, 2023년의 570만 달러에 비해 감소했다.연구 및 개발 비용은 6,390만 달러로, 2023년의 4,810만 달러에 비해 증가했다.판매, 일반 및 관리 비용은 3,620만 달러로, 2023년의 3,780만 달러에 비해 감소했다.전체 순손실은 1억 310만 달러로, 2023년의 1억 1,060만 달러에 비해 감소했다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산, 단기 투자 총액은 1억 1,240만 달러로, 2024년 9월 30일의 1억 2,710만 달러에 비해 감소했다.압사이는 2025년 1분기 중 ABS-101의 임상 시험을 시작할 계획이다.ABS-201은 안드로겐 탈모증 치료를 위한 후보 물질로 개발되고 있으며, 2024년 12월에 개발 후보로 지명됐다.ABS-301과 ABS-501은 AI를 활용하여 설계된 새로운 프로그램으로, 각각 면역항암제와 HER2 치료제에 대한 가능성을 가지고 있다.압사이는 2025년 상반기 중 ABS-101의 임상 시험을 시작할 예정이다.압사이는 현재의 현금 및 단기 투자로 2027년 상반기까지 운영을 지속할 수 있을 것으로 예상하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한
코야쎄라퓨틱스(COYA, Coya Therapeutics, Inc. )는 연례 보고서 10-K를 제출했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 코야쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 제출했다.이 보고서는 회사의 재무 상태와 운영 결과를 포함하고 있으며, 2024년과 2023년의 재무제표를 포함한다.코야쎄라퓨틱스는 임상 단계의 생명공학 회사로, 규제 T 세포(Tregs)의 기능을 향상시키기 위한 독점적인 새로운 치료법 개발에 집중하고 있다.Tregs는 염증 반응을 억제하는 CD4+CD25high hFOXP3+ 세포의 하위 집단으로, 자가면역 및 염증 반응을 조절하고 포유류에서 자기 내성을 유지하는 데 필수적이다.회사는 Treg 기능 장애를 목표로 하는 치료법 개발에 주력하고 있으며, COYA 302라는 주요 자산을 보유하고 있다.COYA 302는 저용량 인터루킨-2(COYA 301)와 면역조절 약물 CTLA4-Ig의 조합으로, 신경퇴행성 질환에 대한 지속적이고 내구성 있는 효과를 제공할 가능성이 있다.2024년 동안 회사의 순손실은 1,490만 달러였으며, 2023년에는 800만 달러였다.2024년 12월 31일 기준으로 누적 적자는 4,070만 달러에 달한다.회사는 운영 비용을 충당하기 위해 추가 자본을 조달해야 하며, 향후 임상 시험 및 제품 개발을 위해 상당한 자본이 필요하다.또한, 회사는 2025년 2분기 내에 COYA 302의 ALS 치료를 위한 임상 시험 IND를 제출할 계획이다.이 보고서는 SEC에 제출된 여러 문서와 함께 제공되며, 투자자들은 회사의 웹사이트를 통해 추가 정보를 확인할 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
어큐어엑스파마슈티컬스(ACXP, Acurx Pharmaceuticals, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 실적을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 어큐어엑스파마슈티컬스는 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 전체 연도의 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.2024년 4분기 주요 내용은 다음과 같다.2024년 10월, 어큐어엑스파마슈티컬스는 로스앤젤레스에서 열린 ID Week에서 전시를 진행했으며, 이곳에서 휴스턴 대학교 약학대학의 Garey 박사와 Eubank 박사가 ibezapolstat의 임상 2b 시험에서 vancomycin과 비교하여 유사한 임상 치료율과 안전성 프로필을 보여주는 과학 포스터를 발표했다.이전에 보고된 바와 같이, CDI 환자를 대상으로 한 임상 2 시험(Ph2a 및 Ph2b)의 전체 관찰된 임상 치료율은 96%였으며, ibezapolstat 치료를 받은 환자 중 100%가 치료 종료 후 1개월 동안 재발하지 않았다.또한, ibezapolstat 환자 중 5명은 치료 종료 후 3개월 동안 감염 재발이 없었다.ibezapolstat 치료를 받은 환자들은 vancomycin 치료를 받은 환자들보다 대변 내 1차 담즙산 농도가 감소하고 2차 담즙산과 1차 담즙산의 비율이 높았다.Garey 박사는 "이러한 흥미로운 결과는 ibezapolstat의 두 가지 특성을 보여준다. 첫째, 장내 유익한 세균군의 보존과 회복이 C. difficile의 재식민지화에 대한 저항력을 제공한다. 둘째, 이러한 데이터는 처음으로 발표된 것으로, ibezapolstat 치료를 받은 환자에서 1차 담즙산을 2차 담즙산으로 대사하는 유익한 세균이 지속적으로 존재함을 나타내며, 이는 CDI 재발을 예방하는 중요한 메커니즘을 제공한다."2024년 11월, 어큐어엑스파마슈티컬스는 Peggy Lillis 재단의 첫 번째 CDI 과학 심포지엄에 후원 및 참여하고 ibezapolstat의 Ph2b 임상 데이터 업데이트를
알루미스(ALMS, ALUMIS INC. )는 합병 제안을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 알루미스와 ACELYRIN이 2025년 2월 6일에 발표된 합병 제안에 대한 업데이트된 프레젠테이션을 공개했다.이 프레젠테이션의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 보고서에 포함된 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 수정된 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다.합병 제안에 대한 프레젠테이션은 연방 증권법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 이러한 진술은 알루미스와 ACELYRIN의 경영진의 현재 계획, 추정 및 기대를 바탕으로 한다.이러한 진술은 다양한 위험과 불확실성에 따라 실제 결과가 크게 달라질 수 있다.합병 계약에 따라 발행될 알루미스의 보통주, 합병 제안의 예상 승인 일정, 거래 완료의 다양한 조건을 고려한 당사자들의 거래 완료 능력, 합병 후 회사의 자본 자원 및 현금 흐름의 충분성, 경쟁력 및 임상 파이프라인 등은 모두 미래 예측 진술로 간주된다.합병 제안의 위험 요소로는 거래가 제때 완료되지 않을 위험, 주주 승인 지연, 법적 절차의 위험, 경영진의 주의 분산 등이 있다.이러한 위험 요소는 SEC에 제출될 등록 명세서와 공동 위임장/투자 설명서에 설명될 예정이다.알루미스는 SEC에 등록 명세서를 제출할 계획이며, 이 명세서가 승인된 후 주주들에게 전달될 예정이다.투자자들은 합병 제안에 대한 중요한 정보를 포함한 공동 위임장/투자 설명서를 주의 깊게 읽어야 한다.알루미스와 ACELYRIN의 주주들은 합병 제안의 잠재적 가치를 고려해야 하며, 알루미스의 주주들은 합병 후 45%의 지분을 보유하게 된다.알루미스와 ACELYRIN의 결합은 주주들에게 상당한 가치 창출의 기회를 제공할 것으로 예상된다.이 합병은 알루미스의 자원과 인재를 활용하여 장기적인 가치 증대를 도모할 수 있는 최선의 경로로 평가된다.또
사나바이오테크놀러지(SANA, Sana Biotechnology, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 17일, 사나바이오테크놀러지(이하 회사)는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 사본은 본 문서의 부록 99.1에 첨부되어 있다.회사는 2024년 4분기 동안 1억 5,250만 달러의 현금 보유액을 기록했으며, 2026년까지의 현금 소진 가능성을 예상하고 있다.사나바이오테크놀러지는 1형 당뇨병 연구에서 면역 억제 없이 이식된 저면역 수정 췌장 섬세포가 자가면역 및 동종면역 인식을 극복하고, 이식 후 안정적인 C-펩타이드 생산을 유지했다.긍정적인 초기 12주 임상 결과를 발표했다.회사는 B세포 매개 자가면역 질환을 위한 SC291의 GLEAM 시험과 재발/불응성 B세포 악성종양을 위한 SC262의 VIVID 시험에 환자를 등록하고 있으며, 두 연구의 임상 데이터를 2025년에 보고할 예정이다.또한, 사나바이오테크놀러지는 2024년 4분기 동안 연구 및 개발 비용이 4,703만 달러, 12개월 동안 2억 1,756만 달러로 집계되었으며, 이는 각각 2023년 같은 기간의 6,300만 달러, 2억 6,882만 달러에 비해 감소한 수치이다.연구 및 개발 관련 성공 지급금 및 우발적 고려 사항에서 비현금 이익이 1,340만 달러와 890만 달러로 기록되었으며, 이는 2023년 같은 기간의 비현금 비용 680만 달러 및 비현금 이익 4,900만 달러와 비교된다.일반 관리 비용은 1,727만 달러와 6,404만 달러로 각각 집계되었으며, 이는 2023년 같은 기간의 2,080만 달러와 7,330만 달러에 비해 감소한 수치이다.2024년 4분기 및 연간 순손실은 각각 4,909만 달러(주당 0.21 달러) 및 2억 6,680만 달러(주당 1.16 달러)로, 2023년 같은 기간의 8,810만 달러(주당 0.45 달러) 및 2억 8,33
인히브릭스바이오사이언시스(INBX, Inhibrx Biosciences, Inc. )는 2024년 4분기 및 회계연도 재무 결과를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 17일, 인히브릭스바이오사이언시스(증권코드: INBX)는 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.인히브릭스는 INBRX-101의 판매가 완료된 후 현재 두 가지 프로그램이 진행 중이며, 각 프로그램의 데이터 결과는 향후 12개월 이내에 발표될 예정이다.스핀오프는 역스핀오프로 회계 처리되었으며, 스핀오프 이전 기간의 재무제표는 전 부모 회사의 역사적 재무제표로 간주된다.주요 하이라이트로는 2025년 1월 13일, 인히브릭스가 옥스포드 파이낸스 LLC와 대출 및 담보 계약을 체결하고 1억 달러의 총 수익을 확보했으며, 추가로 5천만 달러를 요청할 수 있는 조건이 포함되어 있다.이 대출은 5.61%의 이자율이 적용되며, 2028년 2월 1일까지 이자 지급이 이루어지고, 2030년 1월 1일에 만기일에 최종 지급이 이루어진다.2025년 1월 21일, 인히브릭스는 ozekibart(INBRX-109)의 1상 임상시험에서의 중간 효능 및 안전성 데이터를 발표했다.13명의 환자 중 10명이 평가되었으며, 1명의 완전 반응, 3명의 부분 반응, 6명의 안정적인 질병이 관찰되었다.180일 이상 지속된 질병 조절이 46.2%의 환자에서 관찰되었고, 중앙 무진행 생존 기간은 7.85개월이었다.2024년 12월 31일 기준으로 인히브릭스의 현금 및 현금성 자산은 1억 5,260만 달러였으며, 2025년 2월 28일 기준으로는 2억 3,050만 달러로 증가했다.연구개발 비용은 2024년 4분기에 3,340만 달러로, 2023년 4분기의 8,210만 달러에 비해 감소했다.이는 INBRX-101의 매각으로 인한 계약 제조 비용 감소에 기인한다.일반 관리 비용은 2024년 4분기에 1,670만 달러로, 2023년 4분기의 780만 달러에 비해 증가했다.이는 법적 절차와 관련
ATAI라이프사이언시스(ATAI, ATAI Life Sciences N.V. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 17일, ATAI 라이프사이언시스는 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 기업 및 임상 업데이트를 제공했다.CEO이자 공동 창립자인 Srinivas Rao는 "우리는 최근 자본 조달 덕분에 2027년까지 운영 자금을 확보한 강력한 재무 상태로 새해를 시작하고 있다. 이는 2026년 1분기에 VLS-01과 EMP-01의 2상 임상 시험에서 주요 데이터 결과를 기대하는 시점이다"라고 말했다.회사는 VLS-01(구강 필름 DMT)과 EMP-01(구강 R-MDMA)의 2상 임상 시험을 진행 중이며, VLS-01의 첫 환자를 투여한 Elumina 시험에서 2026년 1분기에 주요 데이터를 예상하고 있다. 또한, Beckley Psytech의 BPL-003 2b 시험에서 치료 저항성 우울증 환자에 대한 주요 결과가 2025년 중반에 발표될 예정이다.2024년 12월 31일 기준으로 회사는 현금 및 현금성 자산, 단기 증권이 7230만 달러로, 2023년 12월 31일의 1억 5420만 달러에서 감소했다. 이는 운영 활동에서 사용된 8240만 달러, Beckley Psytech 투자에 사용된 1500만 달러, 프로그램을 진전시키기 위한 추가 투자 770만 달러에 기인한다. 그러나 Compass Pathways의 ADS 보유 일부 매각으로 1610만 달러, Hercules Capital, Inc.와의 약정 대출로 500만 달러의 수익이 발생했다.2025년 2월, 회사는 5920만 달러의 순수익을 올린 주식 공모를 완료했으며, 이제 2027년까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다.연구 및 개발(R&D) 비용은 2024년 3개월 및 12개월 동안 각각 1890만 달러와 5550만 달러로, 전년 동기 대비 1420만 달러와 6220만 달러에서 감소했다
MBX바이오사이언시스(MBX, MBX Biosciences, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 MBX바이오사이언스는 2025년 3월 17일, 2024년 12월 31일로 종료된 연도의 재무 결과를 발표했다.2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 2억 6,210만 달러에 달하며, 이는 2027년 중반까지 운영을 지원할 것으로 예상된다.회사는 2025년 3분기에 저칼슘혈증 치료를 위한 주요 프로그램인 캔부파라타이드의 2상 임상 데이터 발표를 앞두고 있으며, 2025년 하반기에는 비만 치료 후보 물질에 대한 임상 시험을 시작할 예정이다.또한, 2025년 2분기에는 비만 치료를 위한 MBX 4291의 신약 신청을 할 계획이다.2024년 4분기 동안 연구개발 비용은 1,523만 달러로, 2023년 같은 기간의 777만 달러에 비해 증가했다.연간 연구개발 비용은 5,741만 달러로, 2023년의 2,853만 달러에서 증가했다.일반 관리 비용은 4분기 동안 338만 달러, 연간 1,078만 달러로, 각각 2023년의 226만 달러와 678만 달러에 비해 증가했다.2024년 4분기 순손실은 1,556만 달러로, 2023년 같은 기간의 884만 달러에 비해 증가했으며, 연간 순손실은 6,192만 달러로, 2023년의 3,256만 달러에서 증가했다.MBX바이오사이언스는 현재 2억 5,744만 달러의 자본을 보유하고 있으며, 이는 향후 운영에 충분할 것으로 보인다.회사는 비만 및 내분비 질환 치료를 위한 혁신적인 펩타이드 치료제를 개발하고 있으며, 향후 임상 시험 결과에 따라 투자자들에게 긍정적인 신호를 줄 것으로 기대된다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
애비디티바이오사이언시스(RNA, Avidity Biosciences, Inc. )는 DMD 치료제 del-zota의 임상 1/2상 결과를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 17일, 애비디티바이오사이언스는 델파시바트 조타디르센(약칭: del-zota)의 임상 1/2 EXPLORE44® 시험에서의 주요 데이터를 발표하는 투자자 및 분석가 이벤트를 개최한다.이 이벤트는 동부 표준시 기준 오전 8시에 시작되며, 애비디티바이오사이언스의 기업 웹사이트 '투자자' 섹션의 '이벤트 및 발표' 페이지를 통해 생중계된다.회사는 이 보고서의 부록 99.1에 첨부된 기업 슬라이드 프레젠테이션을 발표할 예정이다.애비디티바이오사이언스는 2025년 3월 17일, EXPLORE44® 시험에서 del-zota의 주요 데이터를 발표하며, 이 데이터는 23명의 참가자에게 5mg/kg의 del-zota 또는 위약을 6주마다 또는 10mg/kg의 del-zota 또는 위약을 8주마다 투여한 결과를 포함한다.데이터는 골격근에 대한 인산다이아미드 모리폴리노 올리고머(PMO)의 일관된 전달, 엑손 44 스킵 증가, 디스트로핀 생산 증가 및 크레아틴 키나제 수치 감소를 보여준다.임상 1/2 EXPLORE44 연구에서 del-zota는 다음과 같은 결과를 보였다.• PMO의 표적 전달로 인해 골격근에서 약 200nM의 조직 농도가 나타났다.• 엑손 44 스킵이 40% 증가했다(5mg/kg에서 37%, 10mg/kg에서 43%). • 디스트로핀 생산이 정상의 25% 증가했다(5mg/kg 및 10mg/kg 모두). • 크레아틴 키나제 수치가 기준선에 비해 80% 이상 감소하여 거의 정상 수준에 도달했다.• 안전성과 내약성 결과가 긍정적이었다.del-zota는 대부분의 치료 유발 부작용이 경미하거나 중간 정도였으며, EXPLORE44-OLE 연구의 등록이 완료되었다.회사는 2025년 4분기에 EXPLORE44-OLE 연구의 기능적 데이터를 발표할 계획이다.회사는 5mg/kg의 용량을
퍼스펙티브쎄라퓨틱스(CATX, Perspective Therapeutics, Inc. )는 [212Pb]VMT01과 니볼루맙 병용 투여 첫 환자에게 투여했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 17일, 퍼스펙티브쎄라퓨틱스(이하 회사)는 새로운 코호트에서 첫 환자가 [212Pb]VMT01의 투여를 받았다고 발표했다.이 임상시험은 조직학적으로 확인된 흑색종 환자와 양성 멜라노코르틴 1 수용체(MC1R) 이미징 스캔을 가진 환자들을 대상으로 [212Pb]VMT01의 안전성을 평가하는 1/2a 단계의 시험이다.이 코호트의 환자들은 1.5 mCi의 [212Pb]VMT01을 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb)에서 개발 및 판매하는 PD-1 차단 항체인 니볼루맙과 병용하여 투여받고 있다. 이전 코호트의 환자들은 단독 요법으로 [212Pb]VMT01을 투여받았다.초기 결과는 2024년 10월에 열린 제21회 국제 흑색종 연구 학회(SMR)에서 발표되었다. 퍼스펙티브의 최고 의학 책임자인 마르쿠스 풀만은 "[212Pb]VMT01의 1/2a 단계 연구에서 초기 결과는 이 조합을 조사하는 데 특히 고무적이다"라고 언급했다."SMR에서 발표된 데이터는 [212Pb]VMT01의 유망한 안전성 프로파일을 강조하며, 용량 제한 독성이 관찰되지 않았고, 여러 차례의 이전 치료를 받은 환자에서 초기 항종양 활성이 나타났다. 이러한 발견은 면역 체크포인트 억제제와의 병용에서 [212Pb]VMT01의 추가 탐색을 위한 강력한 기초를 제공한다. " 퍼스펙티브의 최고 경영자인 타이스 스포어는 "이 연구의 단계에서 얻은 데이터는 저용량 방사선 의약품이 면역 요법과 병용하여 최적화될 수 있는 방법에 대한 이해를 더욱 발전시킬 것이다"라고 말했다."우리는 이 접근 방식이 안전성과 효능을 모두 개선하여 치료 옵션이 제한된 환자들에게 더 나은 결과를 가져올 것이라고 희망한다." [212Pb]VMT01은 MC1R을 발현하는 종양 부위에 212Pb를 표적하여 전달하도
