보이저쎄라퓨틱스(VYGR, Voyager Therapeutics, Inc. )는 ALS 프로그램 업데이트를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 11일, 보이저쎄라퓨틱스가 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 위한 초산화효소 1 억제 유전자 치료 프로그램(SOD1 ALS 프로그램)과 관련하여 대체 페이로드를 평가하기로 결정했다.3개월간의 비인간 영장류(NHP) 데이터에 따르면, SOD1 ALS 프로그램의 원하는 제품 프로필을 달성하기 위해서는 대체 페이로드가 필요할 것으로 보인다.보이저쎄라퓨틱스는 SOD1 ALS 프로그램의 주요 개발 후보였던 VY9323의 새로운 캡시드 구성 요소에 대한 변경 사항은 계획하고 있지 않다.이 결정으로 인해 보이저쎄라퓨틱스는 2025년 중반에 VY9323에 대한 임상시험 신청(IND) 또는 캐나다 임상시험 신청을 제출할 것으로 예상하지 않는다.SOD1 ALS 프로그램에 대한 보이저쎄라퓨틱스의 결정은 유전자 치료 프로그램에는 영향을 미치지 않으며, 보이저쎄라퓨틱스는 파킨슨병 및 기타 GBA1 매개 질환을 위한 글루코세레브로시다 1 유전자 치료 프로그램에 대해 Neurocrine Biosciences, Inc.로부터 2025년에 IND 제출을 기대하고 있다.또한, 보이저쎄라퓨틱스는 Neurocrine과의 협력에 따라 프리드리히 운동실조증에 대한 유전자 치료 프로그램에 대해서도 IND 제출을 기대하고 있다.보이저쎄라퓨틱스는 또한 2026년에 타우 억제 유전자 치료 프로그램의 주요 개발 후보인 VY1706에 대한 IND를 제출할 것으로 예상하고 있으며, 이는 VY9323과 유사한 전임상 연구에서 원하는 활동 수준을 달성하고 잘 견뎌왔다.보이저쎄라퓨틱스의 현재 장기 운영 계획에 따르면, 기존 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권, Neurocrine 및 노바티스 파마 AG와의 협력에 따른 개발 비용 환급 예상 금액, 이자 수익 등을 통해 2027년 중반까지 계획된 운영 비용 및 자본 지출 요구 사항을 충당할 수 있을 것으로
드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 Phase 2/3 HEALEY ALS 플랫폼 시험에서 DNL343의 주요 결과를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 6일, 드날리쎄라퓨틱스(NASDAQ: DNLI)는 eIF2B 작용제 DNL343을 평가하는 Phase 2/3 HEALEY ALS 플랫폼 시험의 Regimen G에 대한 주요 결과를 발표했다.이 연구는 질병 진행 속도를 늦추는 효능의 주요 목표를 달성하지 못했으며, 24주 동안 ALS 기능 평가 척도(ALSFRS-R)와 생존율을 기준으로 평가되었다.주요 2차 목표인 근력과 호흡 기능 또한 활성군과 위약군 간에 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았다.총 186명의 참가자가 DNL343 치료를 받았고, 139명의 참가자가 위약을 받았다.전반적으로 DNL343은 안전하고 잘 견딜 수 있는 것으로 나타났다.추가 분석은 2025년 후반에 기대되며, 신경섬유 경량(NfL) 및 기타 체액 바이오마커, 사전 지정된 하위 그룹 분석 및 활성 치료 연장 기간의 분석이 포함될 예정이다.드날리쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 카롤 호 박사는 "ALS 환자들을 위한 더 나은 치료 옵션이 절실히 필요하다"고 말했다.HEALEY 연구에 대한 지원에 깊이 감사드리며, DNL343의 치료 잠재력을 평가하는 효율적이고 혁신적인 플랫폼을 제공한 것에 대해 감사의 뜻을 전했다.또한, 이 연구의 초기 결과는 ALS 연구의 다단계 이해에 귀중한 데이터가 될 것이라고 메리트 쿠드코위츠 박사가 말했다.ALS는 미국에서 약 30,000명, 전 세계적으로는 약 50만 명이 영향을 받는 성인 발병 진행성 운동 신경 질환이다.DNL343은 eIF2B를 표적으로 하는 새로운 소분자 ALS 치료 후보로, ALS에서 과도하게 활성화된 통합 스트레스 반응을 조절하는 역할을 한다.HEALEY ALS 플랫폼 시험은 ALS에 대한 잠재적인 새로운 치료법 개발을 가속화하기 위해 여러 임상 시험을 동시에 평가하는
브레인스톰셀쎄라퓨틱스(BCLI, BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS INC. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 14일, 브레인스톰셀쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.브레인스톰셀쎄라퓨틱스의 CEO인 차임 레보비츠는 "브레인스톰의 주요 초점은 ALS에 대한 NurOwn의 3상 등록 시험을 준비하는 것"이라고 밝혔다.그는 이전 연구에서 얻은 교훈을 바탕으로 시험 설계를 신중하게 다듬었으며, 이는 치료 효과를 입증할 가능성을 높일 것이라고 강조했다.또한, 브레인스톰은 세포 기반 치료제 개발 및 제조의 글로벌 리더인 Pluri Inc.와 협
아티라파마(ATHA, Athira Pharma, Inc. )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 아티라파마는 2024년 9월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며, 이 보고서에서 다음과 같은 내용을 인증했다.마크 리튼(Mark Litton) CEO는 이 보고서가 중요한 사실을 잘못 진술하거나 누락하지 않았음을 확인했다.또한, 재무제표와 기타 재무 정보가 모든 중요한 측면에서 회사의 재무 상태, 운영 결과 및 현금 흐름을 공정하게 나타내고 있다고 밝혔다.아티라파마는 2024년 3분기 동안 연구 및 개발 비용으로 61,312천 달러를 지출했으며, 이는 2023년 같은 기간의 70,110천 달러에 비해 13% 감소한 수치이다.일반 관리 비
아티라파마(ATHA, Athira Pharma, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과와 파이프라인 업데이트를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 7일, 아티라파마는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 최근 파이프라인 및 사업 업데이트를 제공했다.아티라파마의 CEO인 마크 리튼 박사는 "우리는 ALS의 잠재적 치료제로서 ATH-1105의 발전을 계속하고 있어 기쁘다. 이 새로운 경구용 차세대 HGF 조절 약물 후보는 혈액-뇌 장벽 침투 및 약리학적 특성이 개선됐다. 특히, ATH-1105는 다양한 ALS 모델에서 혈장 신경섬유 경량 사슬(NfL) 수치를 일관되게 감소시키는 능력을 보여주었으며, 이는 ALS 질병 진행의 주요 지표
브레인스톰셀쎄라퓨틱스(BCLI, BRAINSTORM CELL THERAPEUTICS INC. )는 나스닥의 최소 입찰가 요건을 준수하고 회복했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 10월 30일, 브레인스톰셀쎄라퓨틱스(증권코드: BCLI)는 2024년 10월 29일에 나스닥 증권거래소로부터 서면 통지를 받았다.이 통지에 따르면, 회사는 나스닥 상장 규정 5550(a)(2)에 따른 최소 종가 입찰가 요건을 준수하게 되었으며, 이에 따라 회사의 일반 주식은 나스닥 자본 시장에서 계속 거래될 예정이다.회사는 나스닥의 지속적인 상장 요건을 준수해야 한다.회사는 자가 유래 성체 줄기세포 치료제를 개발하는 선도 기업으로, NurOwn® 기술 플랫폼을 통해 자가 유래 MSC-N
