시티우스파마슈티컬스(CTXR, Citius Pharmaceuticals, Inc. )는 LYMPHIR™ 상업 출시를 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 1일, 시티우스파마슈티컬스의 자회사인 시티우스온콜로지(Citius Oncology, Inc.)가 LYMPHIR™(denileukin diftitox-cxdl)의 상업 출시를 발표했다.LYMPHIR는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 환자의 재발성 또는 불응성(Stage I–III) 피부 T세포 림프종(CTCL) 치료를 위해 승인된 새로운 IL-2 수용체 지향 융합 단백질이다.시티우스온콜로지의 회장 겸 CEO인 레너드 마주르(Leonard Mazur)는 "LYMPHIR는 CTCL 커뮤니티에 중요한 새로운 치료 옵션이며, 그 출시는 시티우스온콜로지의 새로운 장을 여는 시작을 의미한다. Phase 3 시험에서 반응까지의 중간 시간이 1.4개월로, LYMPHIR는 환자들에게 빠른 피부 완화를 제공할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.LYMPHIR는 400억 달러 이상의 성장하는 미국 시장에 진입하며, 향후 국제 시장 접근 및 적응증 확대 기회도 기대된다.LYMPHIR의 FDA 승인은 Pivotal Study 302(NCT01871727)에서의 데이터에 기반하고 있으며, 이 연구는 Stage I–III CTCL 환자에서 LYMPHIR의 효능과 안전성을 평가했다. 연구 결과, 객관적 반응률(ORR)은 36.2%였으며, 평가 가능한 환자의 84%가 피부 종양 부담 감소를 경험했다. LYMPHIR는 심각한 가려움증에 대한 의미 있는 효과도 나타냈다.LYMPHIR는 현재 미국 전역의 전문 유통업체를 통해 제공되며, 의료 제공자는 전용 포털(www.lymphirhcp.com)을 통해 치료 자원 및 처방 정보를 이용할 수 있다. LYMPHIR는 2025년 4월 1일부터 영구 J코드(J9161)가 부여되어 보험 청구를 용이하게 한다.시티우스온콜로지는 그리스, 키프로스 및 기타 남유럽 및 발칸 국가에서의
밴다파마슈티컬스(VNDA, Vanda Pharmaceuticals Inc. )는 운동병 치료제 트라디피탄에 대한 규제 업데이트를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 28일, 밴다파마슈티컬스가 운동병 치료제인 트라디피탄에 대한 규제 업데이트를 제공하는 보도자료를 발표했다.FDA는 부분 임상 보류에 대한 신속 재검토를 위해 기한을 2025년 12월 5일로 연장해 줄 것을 요청했고, 밴다가 이에 동의했다.또한, FDA는 최근 트라디피탄의 구토 예방을 위한 신약 신청(NDA)에 대한 라벨링 의견을 제시했으며, 라벨링 논의가 공식적으로 시작되었다.PDUFA 목표 행동 날짜는 여전히 2025년 12월 30일로 설정되어 있다.부분 임상 보류 재검토 일정에 따르면, 2025년 10월 1일에 발표된 협력 프레임워크에 따라 미국 식품의약국(FDA)은 현재 운동병에 대한 트라디피탄의 장기 임상 연구를 제한하는 부분 임상 보류에 대한 신속 재검토를 진행하고 있다.원래 목표 완료 날짜는 2025년 11월 26일이었으나, FDA의 요청과 밴다가 동의로 인해 이 날짜가 2025년 12월 5일로 연장되었다.이는 의약품 평가 및 연구 센터(CDER) 내 최근 인사 및 리더십 전환을 수용하기 위한 조치이다.협력 프레임워크의 조항은 변경되지 않는다.트라디피탄의 구토 예방을 위한 신약 신청(NDA) 진행 상황에 따르면, 구토 예방을 위한 트라디피탄의 NDA 검토는 일정에 따라 계속 진행되고 있으며, PDUFA 목표 행동 날짜는 2025년 12월 30일로 변동이 없다.FDA는 최근 제안된 라벨링에 대한 의견을 제시했으며, FDA와 밴다 간의 라벨링 논의가 공식적으로 시작되었다.밴다는 40년 이상 동안 운동병에 대한 첫 번째 새로운 약리학적 치료제를 제공할 수 있기를 기대하고 있다.밴다파마슈티컬스는 높은 미충족 의료 수요를 해결하고 환자의 삶을 개선하기 위한 혁신적인 치료제의 개발 및 상용화에 집중하는 글로벌 생명공학 회사이다.트라디피탄은 엘리 릴리와 회사로부터 라이센스
바이옴엑스(PHGE, BiomX Inc. )는 FDA가 임상 보류 관련 업데이트를 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 바이옴엑스는 2025년 8월 19일에 발표한 바와 같이, 미국 식품의약국(FDA)이 회사의 2b상 임상시험(이하 '시험')에 대해 임상 보류를 결정했다.이 시험은 회사의 약물 후보물질 BX004가 낭포성 섬유증(CF) 치료에 효과가 있는지를 테스트하기 위해 설계되었다.FDA는 시험에서 BX004를 전달하기 위해 사용된 제3자 네뷸라이저에 대한 데이터를 검토하고 있다.FDA의 보류 통지 이후, 회사는 추가로 요청된 데이터를 제출했다.또한, 2025년 10월 17일에 회사는 제3자 네뷸라이저 장치와 관련하여 FDA로부터 추가 질문을 받았다.2025년 11월 25일, 바이옴엑스는 FDA가 시험에서 약물 투여에 사용된 제3자 네뷸라이저 장치에 대한 평가를 계속하고 있으며, 회사가 FDA의 후속 정보 요청을 해결하기 위해 제3자 제조업체와 협력하고 있다고 밝혔다.바이옴엑스는 미해결 사항이 쉽게 해결 가능하다고 판단하고 있으며, FDA와의 생산적인 대화를 지속하고 있다.이 과정이 완료되고 자금 조달이 가능해지면 미국 내 환자 등록이 재개될 것으로 기대하고 있다.또한, 2025년 11월 25일, 바이옴엑스는 독립적인 데이터 모니터링 위원회(DMC)가 시험의 안전성 검토를 실시했다고 발표했다.이 검토에는 부작용을 경험한 참가자들이 포함되었으며, DMC는 시험이 조정된 용량 요법으로 계속 진행될 것을 권장하였다.이에 따라 바이옴엑스는 시험 프로토콜을 업데이트하고 있으며, 자금 조달 가능성과 기타 요인에 따라 2026년 2분기에 주요 결과가 나올 것으로 예상하고 있다.이 보고서는 2025년 3월 25일에 증권거래위원회(SEC)에 제출되었으며, 바이옴엑스가 SEC에 제출하는 기타 문서에서도 추가적인 공시가 이루어질 수 있다.2025년 11월 25일, 바이옴엑스는 다음과 같은 서명을 통해 이 보고서를 제출하였다.서명자는 조나단 솔로몬으로, 직책은 최고경영자
애로우헤드파마슈티컬스(ARWR, ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. )는 2025 회계연도 재무 결과를 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 25일, 애로우헤드파마슈티컬스가 2025 회계연도 재무 결과를 발표했다.이번 발표는 2025년 9월 30일로 종료된 회계연도에 대한 것이다.애로우헤드파마슈티컬스의 크리스토퍼 안잘론 CEO는 "최근 FDA가 FCS(가족성 카일로미크론혈증 증후군) 환자의 중성지방을 줄이기 위한 보조제로 REDEMPLO를 승인한 것은 애로우헤드에게 변혁적인 이정표가 된다"고 말했다.REDEMPLO는 FCS 환자를 위한 최초이자 유일한 FDA 승인 siRNA 의약품으로, 애로우헤드의 독자적이고 차별화된 TRiM 플랫폼을 활용한 최초의 FDA 승인 의약품이다.애로우헤드는 이번 성과를 바탕으로 발견, 임상 개발, 사업 개발 및 상업화에서 공격적인 목표를 실행할 준비가 되어 있다.애로우헤드파마슈티컬스는 2025 회계연도 동안 총 수익이 829,448천 달러에 달했으며, 운영 비용은 731,102천 달러로 집계됐다.운영 손익은 98,346천 달러로 나타났고, 세전 손익은 51,533천 달러였다.최종적으로 애로우헤드파마슈티컬스의 순손익은 30,114천 달러로, 주주에게 귀속된 순손익은 -1,631천 달러였다.주당 순손익은 -0.01 달러로 기록됐다.2025년 9월 30일 기준으로 애로우헤드파마슈티컬스의 현금 및 현금성 자산은 226,548천 달러였으며, 공정가치 기준으로 평가된 매도가능증권은 692,818천 달러에 달했다.총 자산은 1,385,295천 달러로 집계됐고, 총 부채는 881,879천 달러로 나타났다.주주 지분은 466,052천 달러로, 비지배 지분은 37,364천 달러였다.애로우헤드파마슈티컬스는 REDEMPLO를 통해 FCS 환자들에게 중요한 치료 옵션을 제공하며, 향후 여러 신약 출시를 위한 준비를 하고 있다.이번 발표는 애로우헤드의 재무 상태와 향후 성장 가능성을 보여주는 중요한 지표가 된다
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 FDA가 TNX-102 SL 임상 개발 IND 승인을 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 토닉스파마슈티컬스홀딩(증권코드: TNXP)은 2025년 11월 24일 미국 식품의약국(FDA)이 성인 우울증 치료를 위한 TNX-102 SL(사이클로벤자프린 HCl 설하정) 5.6 mg 제품 후보의 임상 개발을 지원하기 위해 임상시험용 의약품(IND) 신청을 승인했다고 발표했다.토닉스의 CEO인 세스 레더먼 박사는 "우울증을 치료할 혁신적인 치료법에 대한 명확한 필요성이 있다"며, "TNX-102 SL은 우울증으로 고통받는 개인들에게 유망한 접근법을 제공한다고 믿는다"고 말했다.TNX-102 SL의 독특한 약리학적 프로파일은 우울증과 관련된 수면 장애를 목표로 설계되었다. 이전의 섬유근육통 및 외상 후 스트레스 장애(PTSD) 연구에서 TNX-102 SL은 우울증 증상의 개선을 위한 유망한 신호를 보였다.FDA의 IND 승인은 토닉스가 TNX-102 SL을 성인 우울증 환자에 대한 6주간의 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구인 잠재적 주요 Phase 2 HORIZON 연구를 진행할 수 있게 한다. 약 360명의 환자가 미국 내 약 30개 사이트에서 등록될 예정이다. 연구에 참여할 수 있는 대상자는 18세 이상이며 현재 중등도에서 중증의 주요 우울 에피소드를 경험하고 있는 환자들이다.이 연구는 TNX-102 SL 5.6 mg을 취침 시 설하로 복용한 경우와 위약을 비교하며, 주요 평가 지표는 6주 차에 기준선 대비 MADRS 총 점수 변화이다. 이차 평가 지표에는 전반적인 인상 점수, 불안 평가 및 수면 장애 측정이 포함된다. 토닉스는 2026년 중반에 연구 등록을 시작할 계획이다.토닉스파마슈티컬스홀딩은 TNX-102 SL이 우울증의 수면 장애를 목표로 설계된 새로운 작용 기전을 가지고 있다고 강조했다. TNX-102 SL은 섬유근육통 환자에 대한 등록 연구에서 일반
세리벨(CBLL, Ceribell, Inc. )은 FDA 510(k) 승인을 획득해서 신생아용 ClarityⓇ 알고리즘을 사용할 수 있게 됐다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 24일, 세리벨은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신생아 및 성인을 대상으로 전기 그래픽 발작을 감지하기 위한 ClarityⓇ 알고리즘에 대한 510(k) 승인을 받았다.이번 승인은 세리벨 시스템이 모든 연령대의 환자에서 전기 그래픽 발작을 감지할 수 있는 최초이자 유일한 AI 기반의 포인트 오브 케어 뇌파(EEG) 기술이 됐다.발작의 조기 감지는 신생아 치료에서 중요한 미충족 수요를 나타낸다.신생아 집중 치료실(NICU) 환자의 약 9%가 발작으로 진단될 수 있지만, 연구에 따르면 최대 90%는 EEG 모니터링 없이 감지되지 않는다.이로 인해 많은 NICU 환자들이 EEG 검사를 받을 수 있는 기회를 놓치고 있다.현재 많은 NICU는 환자에게 적시에 EEG를 제공하고 지속적으로 모니터링할 수 있는 능력이 부족하여 불필요한 전원, 지연된 치료 및 나쁜 결과를 초래하고 있다.13분 이상 발작을 하는 고위험 신생아는 사망 및 장기 장애를 포함한 나쁜 결과의 가능성이 8배 증가할 수 있다.최근 미국 임상 신경생리학회에서 발표한 가이드라인은 저산소성 허혈성 뇌병증, 선천성 심장병 및 조산과 같은 발작 위험이 높은 다양한 상태에 있는 신생아에 대해 지속적인 EEG 모니터링을 권장하고 있다.세리벨의 510(k) 승인은 700명 이상의 환자로부터 수집된 EEG 데이터를 기반으로 하며, 이는 신생아 발작 감지 시스템에 사용된 가장 큰 검증 데이터 세트로 알려져 있다.세리벨은 신생아 인구에 최적화된 헤드캡에 대해서도 510(k) 승인을 받았다.독점 알고리즘과 목적에 맞게 설계된 하드웨어를 결합하여 세리벨 시스템은 임상의가 신생아 환자에서 비경련성 발작을 실시간으로 감지할 수 있도록 하여 심각한 뇌 손상을 예방하기 위한 신속한 진단 및 치료를 지원한다.세리벨의 공동 창립자이자 CEO인
유나이티드헬스그룹(UNH, UNITEDHEALTH GROUP INC )은 스콧 고틀리브 박사를 독립 이사로 임명했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 18일, 유나이티드헬스그룹이 스콧 고틀리브 박사를 독립 이사로 임명했다.고틀리브 박사는 즉시 임명되었으며, 이사회 위원회에는 아직 임명되지 않았다.고틀리브 박사는 2017년부터 2019년까지 FDA 위원장으로 재직하며 투명성 증진, 환자 안전 강화, 소비자 선택 확대를 위해 노력했다.그는 의료 혁신을 촉진하고 제약 시장의 경쟁을 증진하며, 오피오이드 위기와 청소년 담배 사용 문제에 대응하기 위한 규제 현대화 이니셔티브를 이끌었다.FDA 재직 외에도 고틀리브 박사는 메디케어 및 메디케
인히비케이스테라퓨틱스(IKT, Inhibikase Therapeutics, Inc. )는 IKT-001의 글로벌 3상 임상시험이 착수될 예정이다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 20일, 인히비케이스테라퓨틱스(이하 회사)는 폐동맥 고혈압(PAH)에 대한 글로벌 주요 3상 임상시험인 IKT-001의 착수를 예상한다.이 3상 연구는 IMPROVE-PAH라는 이름으로 불리며, 2026년 1분기에 시작될 예정이다.회사는 이전에 PAH 환자 150명을 대상으로 2b상 연구를 시작할 계획이었으나, 미국 식품의약국(FDA)에 단일 주요 3상 연구 설계로의 즉각적인 전환에 대한 피드백을 요청하는 Type C 미팅을 제출했다.FDA로부터 Type C 상호작용에 대한 서면 응답을 받은 후, 회사는 이제 두 부분으로 나누어진 적응형 3상 연구를 시작할 계획이다.회사는 IMPROVE-PAH의 A 부분이 140명의 환자를 대상으로 하는 이중 맹검, 위약 대조 연구가 될 것이며, 주요 목표는 24주차의 폐혈관 저항(PVR)이라고 밝혔다.B 부분은 A 부분과 동일한 형식을 채택하되, 주요 목표는 346명의 환자에서 24주차의 6분 보행 거리(6MWD)가 될 것이다.회사는 이 적응형 3상 연구 설계가 다음과 같은 중요한 장점을 가지고 있다고 믿는다.첫째, 환자들이 IKT-001의 가장 높은 내약 용량에 도달할 수 있도록 설계된 12주 용량 조정 단계 허용, 둘째, A 부분과 B 부분 간의 중단 없는 등록, 셋째, 필요할 경우 A 부분의 결과를 바탕으로 B 부분의 샘플 크기 재추정 가능성이다.회사는 이전 2b상 연구 설계에서 잘 진행되었기 때문에, 2026년 1분기에 IMPROVE-PAH를 시작할 것으로 예상하며, 이 연구는 전 세계 약 180개 사이트에서 진행될 예정이다.또한, 2025년 11월 20일, 회사는 투자자, 분석가 및 기타와의 회의에서 사용할 기업 프레젠테이션을 업데이트했다.프레젠테이션의 사본은 본 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 이 항목 8.0
어플라이드테라퓨틱스(APLT, Applied Therapeutics, Inc. )는 기업이 업데이트를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 뉴욕, 2025년 11월 20일 – 어플라이드테라퓨틱스(나스닥: APLT)(이하 '회사')는 희귀 질환을 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로서, 오늘 어플라이드테라퓨틱스의 이사회(이하 '이사회')가 회사의 전략적 대안을 탐색하는 과정을 시작했다.이사회는 주주 가치를 극대화하기 위해 폭넓은 기회를 평가할 계획이다. 고려 중인 전략적 대안에는 합병, 인수, 파트너십, 합작 투자, 라이센스 계약 또는 기타 전략적 거래가 포함될 수 있다.이사회는 모든 주주의 최선의 이익을 위해 행동할 것을 다짐하고 있으며, 재무 및 법률 자문과 협의하여 모든 옵션을 신중하게 평가하고 고려할 것이다. 회사는 전략적 대안 평가 과정의 완료 일정은 정해지지 않았으며, 추가적인 공개가 적절하거나 필요하다. 판단될 때까지 전략적 검토 과정에 대한 공개를 하지 않을 예정이다.이 전략적 검토가 거래나 기타 특정 결과로 이어질 것이라는 보장은 없다. 전략적 대안 평가와 관련하여 회사는 약 46%의 인력 감축을 진행하고 있으며, 이는 비용 절감 및 현금 보존 조치의 일환이다.어플라이드테라퓨틱스의 임시 CEO이자 CFO인 레스 펀틀리더는 "희귀 질환 환자에게 고보레스타트를 제공하겠다. 우리의 의지는 변함이 없다. 주주 가치를 극대화하기 위해 이사회는 현금 유동성을 보존하고 모든 이해관계자에게 최적의 경로를 추구하기 위해 전략적 대안을 탐색하는 과정을 시작했다. 어플라이드와 고보레스타트, 환자 및 보호자에 대한 헌신에 감사드린다"고 말했다.규제 업데이트로는, 회사가 2025년 3분기에 Charcot-Marie-Tooth Sorbitol Dehydrogenase (SORD) 결핍증(CMT-SORD) 치료를 위한 고보레스타트에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 Type C 회의를 완료했다. 회사는 공식 Type C 회의록 및 회의 후 서면
인메드파마슈티컬스(INM, InMed Pharmaceuticals Inc. )는 알츠하이머 치료 후보 INM-901의 약리학적 연구를 성공적으로 완료했다고 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 18일, 인메드파마슈티컬스(증권코드: INM)는 알츠하이머 치료 후보 INM-901에 대한 대형 동물 모델에서의 약리학적 연구가 성공적으로 완료되었음을 발표했다.이번 연구는 INM-901의 경구 제형이 대형 동물에서 처음으로 투여된 전임상 연구로, 결과는 인간 1상 임상 시험 프로그램 설계에 대한 추가 데이터를 제공한다.연구 기간 동안 INM-901은 생체 내 모델에서 강력한 생체이용률을 나타냈으며, 이는 알츠하이머와 같은 신경퇴행성 질환에서의 잠재적 유용성을 뒷받침한다.신경학적 평가 결과는 일반적인 태도, 행동 및 운동 기능을 평가한 결과 부정적인 신경 또는 행동 효과가 없음을 보여주었으며, 이는 이 화합물의 유리한 프로필을 강화하고 인간 임상 시험으로의 지속적인 발전을 지원한다.인메드는 또한 INM-901 제조 공정을 확장하기 위한 추가 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 개발을 완료했으며, 이는 임상 시험을 위한 규제 상호작용을 준비하는 데 기여한다.인메드의 선임 부사장인 에릭 후 박사는 "대형 동물 PK 연구의 성공적인 완료는 INM-901 프로그램에 매우 고무적이다. 데이터는 INM-901 경구 제형의 임상 적용 가능성을 지원하며, IND 승인 연구 및 1상 임상 시험을 계획하고 설계하는 데 중요한 통찰력을 제공한다. 또한 신경학적 평가는 화합물의 전반적인 안전성 프로필에 대한 우리의 신뢰를 강화한다"고 말했다.향후 개발 단계로는 CMC 활동의 진행, 두 종에서의 용량 범위 연구, FDA와의 사전 IND 회의 준비, IND 제출을 지원하기 위한 GLP 연구 등이 포함된다.인메드는 CB1/CB2 수용체를 표적으로 하는 독점적인 소분자 약물 후보의 파이프라인을 개발하는 제약 회사로, 알츠하이머, 안과 및 피부과 적응증 치료를 위한 세 가지
미룸파마슈티컬스(MIRM, Mirum Pharmaceuticals, Inc. )는 Sandoz로부터 특허 무효 주장 통지서를 수령했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 17일, 미룸파마슈티컬스(이하 '회사')는 Sandoz, Inc.(이하 'Sandoz')로부터 Paragraph IV 인증 통지서(이하 '통지서')를 수령했다.이 통지서는 Sandoz가 미국 식품의약국(FDA)에 Livmarli®(마랄리시바트)의 제네릭 버전 제조, 사용 또는 판매 승인을 요청하는 약식 신약 신청(ANDA)을 제출했음을 알리는 내용이다.통지서에서 Sandoz는 FDA 오렌지 북에 등재된 Livmarli의 다섯 개 특허, 즉 미국 특허 번호 11,229,647, 11,260,053, 11,376,251, 11,497,745 및 11,918,578이 무효이거나 집행 불가능하며, Sandoz의 제네릭 제품 제조, 사용 또는 판매에 의해 침해되지 않을 것이라고 주장했다.식품의약품화장품법에 따르면, 1984년 약가 경쟁 및 특허 기간 복원법에 의해 수정된 바와 같이, 유효한 Paragraph IV 통지서를 수령한 후 회사는 Sandoz에 대해 특허 침해 소송을 제기할 수 있다.만약 이러한 소송이 통지서 수령 후 45일 이내에 시작된다면, 이는 자동으로 30개월의 중단을 촉발하여 FDA가 Sandoz의 ANDA에 대한 최종 승인을 발급하는 것을 방지하게 된다.회사는 앞으로 Livmarli의 제네릭 버전을 승인받기 위해 ANDA를 제출하는 자들로부터 추가적인 Paragraph IV 인증 통지서를 받을 것으로 예상하고 있다.회사는 Livmarli와 관련된 지적 재산권을 적극적으로 방어하고 집행할 계획이며, Sandoz 및 ANDA 제출자에 대해 특허 침해 소송을 신속히 제기할 예정이다.이 소송에서는 회사의 특허를 침해하는 제네릭 버전의 도입을 방지하기 위한 영구 금지명령을 포함한 여러 구제를 요청할 예정이다.이 보고서에 포함된 진술은 역사적 사실이 아닌 전망 진술로, 199
셀큐이티(CELC, Celcuity Inc. )는 HR+/HER2-/PIK3CA 야생형 진행성 유방암 치료를 위한 신약 신청을 완료했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 17일, 셀큐이티(나스닥: CELC)는 미국 식품의약국(FDA)에 HR+(호르몬 수용체 양성), HER2-(인간 상피세포 성장 인자 수용체 2 음성) 진행성 유방암(ABC) 치료를 위한 gedatolisib의 신약 신청(NDA) 제출 완료를 발표했다.이번 NDA는 FDA의 실시간 종양학 검토(RTOR) 프로그램에 따라 제출되었으며, 이는 짧은 규제 검토 기간을 촉진하기 위한 것이다.gedatolisib는 이전에 유망한 초기 임상 데이터를 바탕으로 혁신 치료제 및 신속 심사 지정을 받았다.이번 제출은 3상 VIKTORIA-1 임상 시험의 PIK3CA 야생형 집단에서의 임상 데이터를 기반으로 한다.셀큐이티의 CEO이자 공동 창립자인 브라이언 설리반은 "이번 NDA 제출은 중요한 이정표이며, gedatolisib가 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자에게 제공될 수 있는 한 걸음 더 가까워졌다"고 말했다.이어 "우리는 NDA 검토 과정에서 FDA와 협력하기를 기대하며, gedatolisib 요법의 전례 없는 효능 결과와 전반적인 안전성 프로필이 HR+/HER2- 진행성 유방암 환자에게 실질적인 변화를 가져올 것이라고 믿는다"고 덧붙였다.NDA 제출은 VIKTORIA-1 시험의 PIK3CA 야생형 집단에 대한 긍정적인 임상 결과를 기반으로 한다.효능 결과는 HR+/HER2- ABC 치료를 위한 약물 개발 역사에서 여러 새로운 이정표를 세웠다.gedatolisib-트리플렛(gedatolisib, fulvestrant 및 palbociclib)은 fulvestrant에 비해 질병 진행 또는 사망 위험을 76% 감소시켰으며, 위험 비율은 0.24였다.gedatolisib-트리플렛의 중앙 무진행 생존 기간(PFS)은 9.3개월로, fulvestrant의 2.0개월에 비해 7.3개월의 개선
포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 FDA에 CUTX-101 관련 NDA를 재제출했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 1일, 포트리스바이오테크와 그 자회사인 사이프리움 테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 소아 환자의 멘케스병 치료를 위한 CUTX-101(구리 히스티나트)의 신약 신청(NDA)에 대해 완전 응답 서한을 발송했다고 발표했다.2023년 12월, 미국의 생명공학 회사인 센틴엘 테라퓨틱스가 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 상용화에 대한 전적인 책임을 인수했다.2025년 11월 14일, 센틴엘은 사이프리움에 CUTX-101에 대한 NDA를 FDA에 재제출했다고 통보했다.사이프리움은 NDA 승인 시 발급될 수 있는 우선 심사 바우처에 대한 소유권을 유지하며, 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤에 대한 로열티를 받을 수 있다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이를 대신하여 서명하였다.날짜: 2025년 11월 17일, 서명자: David Jin, 최고 재무 책임자.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
