얼라러티쎄라퓨틱스(ALLR, Allarity Therapeutics, Inc. )는 FDA가 스테노파립의 신속 심사 지정을 승인했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 26일, 얼라러티쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 스테노파립에 대한 신속 심사 지정을 승인받았다.스테노파립은 진행성 난소암 환자를 위한 연구 치료제로, 이 회사는 이를 통해 환자들에게 보다 나은 치료 결과를 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다.FDA의 신속 심사 지정은 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 수요를 해결하기 위한 약물의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 것이다.이 지정은 약물 개발 과정에서 FDA와의 빈번한 상호작용을 가능하게 하며, 관련 기준이 충족될 경우 가속 승인, 우선 심사 및 순차 심사 자격을 제공할 수 있다.얼라러티쎄라퓨틱스의 CEO인 토마스 젠센은 "FDA가 스테노파립에 신속 심사 지정을 부여한 것에 매우 기쁘다"며, "이는 진행성 난소암 환자들이 직면한 중대한 의료 수요를 강조하며, 스테노파립이 치료 결과를 의미 있게 개선할 수 있는 잠재력을 반영한다"고 말했다.얼라러티쎄라퓨틱스는 최근 스테노파립을 평가하는 새로운 2상 임상 시험 프로토콜에 따라 환자 등록을 시작했으며, 첫 환자는 2025년 6월 초에 등록되었고, 여러 환자들이 이미 치료를 받았다.이 시험은 스테노파립과 그 DRP® 동반 진단의 임상 개발을 가속화하기 위해 설계되었으며, 22개월 이상 치료를 받은 환자들을 포함한 이전의 긍정적인 2상 데이터에 기반하고 있다.스테노파립은 경구 투여 가능한 소분자 이중 표적 억제제로, PARP1/2와 탱키레이스 1/2를 억제한다.현재 탱키레이스는 WNT 신호 전달 경로를 조절하는 역할로 인해 암 치료의 유망한 표적으로 주목받고 있다.얼라러티쎄라퓨틱스는 스테노파립의 개발 및 상용화에 대한 독점적인 글로벌 권리를 확보하고 있으며, 이는 원래 Eisai Co. Ltd.에 의해 개발되었고 E7449 및 2X-121이라는 이름으로 알려져 있었다.또
그레이스쎄라퓨틱스(GRCE, Grace Therapeutics, Inc. )는 GTx-104의 신약 신청서에 대한 FDA 검토 수용을 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 27일, 그레이스쎄라퓨틱스는 2025년 8월 22일 미국 식품의약국(FDA)이 GTx-104에 대한 신약 신청서(NDA)를 공식 검토하기로 수용했다고 발표했다.GTx-104는 뇌동맥류 지주막하 출혈(aSAH) 환자들의 중대한 unmet medical needs를 해결하기 위해 개발 중인 임상 단계의 새로운 주사형 니모디핀 제제이다.FDA는 이 NDA 제출에 대한 검토를 위해 2026년 4월 23일을 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일로 설정했다.그레이스쎄라퓨틱스의 CEO인 프라샨트 코흘리는 "FDA가 aSAH 치료를 위한 GTx-104의 NDA를 검토하기로 수용한 것은 그레이스쎄라퓨틱스에 또 다른 중요한 이정표가 된다. 이는 우리가 aSAH 환자들을 위한 이 중요한 혁신을 계속 발전시키는 능력을 보여준다"고 말했다.그는 또한 "우리의 NDA는 STRIVE-ON 시험에서 얻은 긍정적인 결과를 포함한 강력한 데이터 패키지에 의해 지원된다. 이는 aSAH 환자들의 임상 결과 개선을 위한 증거와 GTx-104의 잠재적 이점을 뒷받침하는 의학적 및 약리경제적 증거를 제공한다"고 덧붙였다.GTx-104의 NDA 검토 수용은 2023년 9월에 완료된 사모 배치의 일환으로 발행된 최대 760만 달러의 워런트 행사 가능성을 촉발한다. 2023년 9월 사모 배치의 조건에 따라 각 워런트는 주당 3.003 달러의 행사 가격으로 보통주 1주를 행사할 수 있다. 이 워런트는 현재 행사 가능하며, FDA가 GTx-104의 NDA를 수용한 날로부터 60일 이내 또는 2028년 9월 25일 중 먼저 도래하는 날에 만료된다.그레이스쎄라퓨틱스는 GTx-104에 대해 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, 이는 일반적으로 NDA 승인 후 미국에서 7
세리나쎄라퓨틱스(SER, Serina Therapeutics, Inc. )는 FDA가 SER-252의 등록 임상 시험 설계를 지원한다고 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 25일, 세리나쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과의 최근 Type B 회의 이후 FDA의 서면 피드백이 505(b)(2) NDA 경로에 따라 고급 파킨슨병에 대한 등록 임상 연구 프로그램에서 SER-252(POZ-apomorphine)를 진행하는 것을 지원한다고 발표했다.세리나쎄라퓨틱스의 CEO인 스티브 레저는 "고급 파킨슨병 환자들은 운동 변동성으로부터 더 일관된 완화를 필요로 하며, 현재까지의 데이터는 SER-252가 일상 기능을 신뢰성 있게 개선할 수 있음을 시사한다"고 말했다. 이어 그는 "FDA의 서면 피드백을 바탕으로 SER-252를 등록 지향적인 505(b)(2) NDA 규제 경로로 진행할 계획이다. 우리의 개발 계획은 철저하고 자본 효율적으로 설계되었다.세리나쎄라퓨틱스는 FDA와의 논의에서 회사의 POZ 기술을 활용하여 아포모르핀에 대한 이전 지식을 활용하는 프로그램을 설명했다. 세리나는 승인된 아포모르핀 제품에 대한 약리학적 PK 브리징 구성 요소를 포함할 계획이며, 이는 505(b)(2) NDA 전략에 부합한다. FDA의 피드백은 세리나의 초기 연구가 등록 시험 프로그램의 구성 요소로 설계되고 수행될 수 있음을 나타내며, 이는 표준 임상 및 비임상 요구 사항과 IND 제출 시 문서화의 최종화에 따라 달라질 수 있다.세리나쎄라퓨틱스는 "SER-252 외에도, 우리는 적절한 경우 유사한 505(b)(2) NDA 경로를 따를 수 있는 POZ 기반의 소분자 파이프라인을 발전시키고 있다"고 말했다. FDA의 피드백은 우리의 플랫폼에 대한 초기 원칙의 증거를 제공하며, 우리가 505(b)(2) NDA 규제 경로에 대한 기관의 기대에 효과적으로 부합할 수 있음을 확인한다. 각 프로그램은 고유한 과학을 따르며 FDA와의 대화가 필요하지만, 우리의 목표는 치료의
액소젠(AXGN, Axogen, Inc. )은 FDA가 리뷰 일정 업데이트를 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 액소젠이 2025년 8월 25일에 발표한 바에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)이 Avance® 신경 이식에 대한 생물학적 제품 허가 신청(BLA)의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 날짜를 2025년 12월 5일로 3개월 연장했다.2025년 8월 22일, 회사는 FDA로부터 통신을 받았으며, 이 통신은 FDA 정보 요청에 대한 응답으로 제출된 정보가 주요 수정 사항으로 간주되었다.이 제출물에는 이전에 FDA에 제출되거나 검토되지 않은 상당한 양의 새로운 제조 및 시설 데이터가 포함되어 있었다.FDA의 지침에 따라, 이러한 지정은 제출물 검토를 위한 추가 시간을 허용한다.따라서 FDA는 PDUFA 목표 날짜를 2025년 12월 5일로 연장했다.또한 FDA는 회사에 제품 라벨링에 대한 피드백을 2025년 11월에 제공할 것으로 예상한다.액소젠의 CEO인 마이클 데일은 "FDA의 철저한 검토에 감사드리며, Avance 신경 이식이 조직 제품에서 BLA 승인 생물학적 제품으로 전환되는 과정을 완료하기 위해 계속해서 기관과 협력하기를 기대한다"고 말했다.액소젠은 말초 신경 재생 및 수리를 위한 기술의 과학, 개발 및 상용화에 집중하는 선도적인 회사이다.액소젠의 직원들은 말초 신경 손상을 입은 환자들에게 신경 기능과 삶의 질을 회복할 수 있는 기회를 제공하기 위해 혁신적이고 임상적으로 입증된 경제적인 수리 솔루션을 제공하는 데 열정을 가지고 있다.액소젠의 제품 포트폴리오에는 Avance® 신경 이식, Axoguard 신경 연결기®, Axoguard 신경 보호기®, Axoguard HA+ 신경 보호기™, Axoguard 신경 캡®, Avive+ 연조직 매트릭스 등이 포함된다.이들 제품은 미국, 캐나다, 독일, 영국, 스페인, 한국 및 여러 다른 국가에서 이용 가능하다.이 보도자료에는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이
바이오헤이븐파마슈티컬홀딩(BHVN, Biohaven Ltd. )은 새로운 약물 신청을 업데이트했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 바이오헤이븐파마슈티컬홀딩(이하 회사)은 성인 환자의 척수소뇌성 운동실조증(SCA) 치료를 위한 트로릴루졸의 새로운 약물 신청(NDA)에 대한 업데이트를 제공한다.이전에 발표된 바와 같이, 2025년 5월, 미국 식품의약국(FDA) 신경과학 사무소 내 신경학 1부(이하 부서)는 회사에 트로릴루졸 NDA의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜를 3개월 연장했다고 통보했다.이는 FDA의 정보 요청과 관련된 회사의 최근 제출물에 대한 전면적인 검토를 위한 시간이다.당시 부서는 또한 회사에 대해 해당 신청을 논의하기 위한 자문 위원회 회의를 개최할 계획이라고 알렸다.그러나 2025년 8월 21일, 부서는 회사에 자문 위원회 회의가 규제 결정에 더 이상 필요하지 않다고 통보했다.NDA에 대한 FDA의 예상 결정은 2025년 4분기로 남아 있다.이 현재 보고서는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 수정된 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 통합된 것으로 간주되지 않는다.2025년 8월 22일, 이 보고서는 아래 서명된 자에 의해 회사의 명의로 적법하게 서명되었다.서명: 매튜 부텐, 최고 재무 책임자.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
아이오니스파마슈티컬스(IONS, IONIS PHARMACEUTICALS INC )는 DAWNZERA™가 FDA 승인을 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스파마슈티컬스가 2025년 8월 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DAWNZERA™(donidalorsen)를 성인 및 12세 이상의 소아 환자에서 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방을 위한 예방 치료제로 승인받았다.DAWNZERA는 HAE를 위한 최초이자 유일한 RNA 표적 의약품으로, 급성 HAE 발작과 관련된 염증 매개체를 활성화하는 주요 단백질인 플라스마 프리칼리크레인을 표적으로 설계됐다.DAWNZERA 80mg는 피하 자가 주사기를 통해 4주(Q4W) 또는 8주(Q8W)마다 자가 투여된다.HAE는 손, 발, 생식기, 복부, 얼굴 및/또는 목 등 신체 여러 부위에서 심각한 부종(혈관부종)이 반복적으로 발생하는 드물고 잠재적으로 생명을 위협하는 유전적 질환으로, 미국에서 약 7,000명이 영향을 받고 있는 것으로 추정된다.DAWNZERA의 승인은 HAE 환자를 대상으로 한 글로벌 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 OASIS-HAE 연구의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌다.이 연구는 DAWNZERA Q4W가 24주 동안 위약 대비 월간 HAE 발작률을 81% 유의미하게 감소시켰으며, 두 번째 투여에서 측정했을 때 평균 발작률 감소는 87%로 증가했다.또한, DAWNZERA Q4W는 두 번째 투여에서 측정했을 때 24주 동안 중등도에서 중증 HAE 발작을 약 90% 감소시켰다.이러한 결과는 현재 진행 중인 OASISplus 개방형 연장 연구(OLE)에서 DAWNZERA Q8W가 Q4W와 유사한 효과를 보였다.OLE에서 DAWNZERA는 두 투여 그룹 모두에서 기준선 대비 평균 발작률을 94% 감소시켰다.OASISplus 연구는 또한 최소 12주 동안 lanadelumab, C1-에스터라제 억제제 또는 berotralstat로 치료받은 환자에서 DAWNZERA Q4W를 평가하는 스위치
액섬쎄라퓨틱스(AXSM, Axsome Therapeutics, Inc. )는 제네릭 의약품 신청 통지서를 수령했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, 액섬쎄라퓨틱스는 Apotex Inc.로부터 Paragraph IV 인증 통지서(이하 '통지서')를 수령했다.이 통지서는 Apotex가 미국 식품의약국(FDA)에 Symbravo®(멜록시캄-리자트리프탄 벤조에이트)의 제네릭 버전을 제조, 사용 또는 판매하기 위한 약식 신약 신청(ANDA)을 제출했음을 알리는 내용이다.액섬쎄라퓨틱스는 통지서에 대한 답변을 적절한 시기에 할 예정이다.2025년 8월 20일, 액섬쎄라퓨틱스는 이 보고서를 서명했다.서명자는 Herriot Tabuteau, M.D.로, 그는 액섬쎄라퓨틱스의 사장 겸 CEO이다.이 보고서에는 다음과 같은 전시물이 포함되어 있다.전시물 번호 104는 'Cover Page Interactive Data File (Inline XBRL 문서 내에 포함됨)'에 대한 설명이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
사이토소벤츠(CTSO, Cytosorbents Corp )는 DrugSorb-ATR의 미국 FDA 규제 상태가 업데이트됐다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 20일, 사이토소벤츠가 미국 식품의약국(FDA)에 대한 DrugSorb™-ATR의 De Novo 시장 승인 요청에 대한 항소 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 사본은 본 문서에 첨부된 Exhibit 99.1에 포함되어 있다.2025년 8월 14일, 사이토소벤츠는 FDA의 2025년 7월 대면 감독 행정 검토(항소) 회의에 따른 FDA 항소 결정을 받았다.이 항소는 2025년 4월 25일 FDA의 DrugSorb-ATR에 대한 De Novo 신청 거부 통지에 대한 응답으로 진행되었다.항소 결정에서 FDA는 장치 안전성에 대한 문제는 없다고 판단했지만, 사이토소벤츠가 원하는 라벨 표시를 지원하기 위한 추가 정보의 필요성을 언급하며 이전의 De Novo 거부 결정을 유지했다.FDA는 DrugSorb-ATR의 시장 승인을 위한 잠재적인 경로를 제안했으며, 사이토소벤츠는 이 제안에 대한 추가적인 명확성을 얻기 위해 FDA와의 상호 논의를 계속하고 있다.FDA는 또한 항소 결정 후 30일 이내에 FDA의 기기 및 방사선 건강 센터(CDRH) 이사와의 고위 항소를 위한 또 다른 경로를 언급했으며, 사이토소벤츠는 현재 이를 평가 중이다.사이토소벤츠의 최고경영자(CEO)인 필립 찬 박사는 "FDA 승인을 위한 경로는 종종 검토 과정에서 발생하는 문제를 해결하기 위해 FDA와의 순차적이고 협력적인 논의를 포함한다"고 말했다.그는 "거부 결정이 유지된 것에 실망스럽지만, FDA가 제기한 대부분의 문제를 해결하는 데 상당한 진전을 이루었다고 믿는다"고 덧붙였다.사이토소벤츠는 DrugSorb-ATR을 미국 내 심장마비 환자들에게 제공하기 위해 FDA와의 협력적 상호작용을 지속할 것이라고 강조했다.사이토소벤츠는 생명 위협적인 상태를 치료하는 데 있어 혈액 정화 기술의 선두주자로, 유럽연합에서 Cyto
케로스쎄라퓨틱스(KROS, Keros Therapeutics, Inc. )는 KER-065의 드러쉬엔이 근이영양증 치료를 위한 미국 FDA 고아약으로 지정됐다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 20일, 케로스쎄라퓨틱스(이하 '회사')는 미국 식품의약국(FDA)이 드러쉬엔 근이영양증(DMD) 치료를 위한 KER-065에 대해 고아약 지정을 부여했다고 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 그 안의 인용을 제외하고 본 문서에 포함된다.케로스쎄라퓨틱스의 사장 겸 CEO인 Jasbir S. Seehra는 "KER-065에 대한 고아약 지정을 받는 것은 DMD 환자들에게 중요한 의료적 필요가 있음을 강조한다"고 말했다. 이어 "이 지명은 케로스가 DMD 환자를 대상으로 KER-065의 2상 임상 시험을 진행하는 데 있어 중요한 이정표가 된다"고 덧붙였다.FDA는 미국 내 20만 명 이하의 환자에게 영향을 미치는 희귀 의학 질환이나 상태를 다루는 연구 치료제에 대해 고아약 지정을 부여한다. 이 지명은 자격이 있는 임상 시험에 대한 세금 공제, FDA 신청 수수료 면제 또는 부분 면제, 승인 시 7년의 시장 독점권 등 특정 잠재적 혜택을 제공한다.KER-065는 변형된 리간드 결합 도메인으로 구성된 새로운 리간드 트랩으로, 활성화 수용체 IIA 및 IIB에서 유래된 것으로, 인간 항체의 Fc 도메인과 융합되어 있다. KER-065는 리간드 트랩으로 작용하여 마이오스타틴과 액티빈 A의 생물학적 효과를 억제하도록 설계되었으며, 이는 근육 재생을 증가시키고, 근육 크기와 힘을 증가시키며, 체지방을 줄이고, 골격근의 섬유화를 줄이며, 뼈의 강도를 증가시킨다.우리는 KER-065를 신경근 질환 치료를 위해 개발하고 있으며, 초기 초점은 DMD에 맞춰져 있다. DMD는 가장 흔한 형태의 근이영양증으로, 근육 퇴화와 조기 사망을 초래한다. DMD는 마이오파이버 안정성을 촉진하는 기능적 디스트로핀 단백질의 결핍으로 인해 발생하며, 이는
이테룸쎄라퓨틱스(ITRM, Iterum Therapeutics plc )는 ORLYNVAH™의 미국 상용화가 발표됐다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 20일, 이테룸쎄라퓨틱스가 미국에서 ORLYNVAH™(술로페넴 에자드록실 및 프로베네시드) 경구 정제를 상용화한다.이 약물은 대장균, 클렙시엘라 폐렴균 또는 프로테우스 미라빌리스에 의해 발생하는 비복잡한 요로 감염을 앓고 있는 성인 여성에게 사용된다.ORLYNVAH™는 2024년 10월에 FDA의 승인을 받았으며, 미국에서 상용화된 최초의 경구 펜엠 항생제이다.이 약물은 25년 이상 비복잡한 요로 감염 치료를 위한 새로운 브랜드 제품으로, 효과적인 경구 치료 옵션이 줄어드는 상황에서 환자와 의사에게 중요한 선택지를 제공한다.미국에서 여성의 60%가 평생 동안 요로 감염을 경험하며, 44%는 매년 세 번 이상의 에피소드를 겪는다. 이는 미국에서 가장 흔한 외래 감염으로, 저항성이 계속 증가하고 있다.2024년 미국의 약 150,000명의 비복잡한 요로 감염 환자를 대상으로 한 연구에 따르면, 초기 감염의 57%가 최소한 하나의 항생제 계열에 저항성을 보였고, 13%는 세 가지 이상의 항생제에 저항성을 보였다.새로운 안전하고 효과적인 경구 치료제가 없으면, 저항성 비복잡한 요로 감염은 의료 비용을 증가시키고, 추가 치료 과정, 응급실 방문 또는 입원 등의 결과를 초래할 수 있다. 이로 인해 이 분야에서 혁신의 필요성이 더욱 절실해진다.이테룸쎄라퓨틱스의 CEO인 코리 피시맨은 "ORLYNVAH™의 출시는 환자와 의사 모두에게 큰 소식이다. 많은 다제내성 비복잡한 요로 감염 환자에게는 선택지가 소진되었으며, 우리는 FDA에 의해 승인된 최초의 경구 펜엠인 ORLYNVAH™를 소개하게 되어 자랑스럽다"고 말했다.이테룸쎄라퓨틱스는 환자 접근성을 지원하기 위해 적격 환자가 ORLYNVAH™를 25달러로 받을 수 있는 공동 부담금 절감 프로그램을 시작한다. ORLYNVAH™에 대한 자세한 정보는 www.OR
아이오반스바이오쎄라퓨틱스(IOVA, IOVANCE BIOTHERAPEUTICS, INC. )는 Amtagvi®(lifileucel)가 캐나다에서 진행성 흑색종 치료제로 승인됐다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 아이오반스바이오쎄라퓨틱스가 캐나다에서 진행성 흑색종 치료를 위한 Amtagvi®(lifileucel)의 승인을 발표했다.이는 고형 종양 암에 대한 첫 번째 T 세포 치료법이며, 항-PD-1 및 표적 치료 후 캐나다에서 승인된 첫 번째 치료 옵션이다.아이오반스바이오쎄라퓨틱스는 캐나다 보건부가 Amtagvi®에 대해 조건부 승인 통지(NOC/c)를 발급했다고 밝혔다.Amtagvi는 수술이 불가능하거나 전이된 흑색종 환자를 위한 자가 유래 T 세포 면역 요법으로, 최소한 하나의 이전 전신 요법을 포함하여 진행된 환자에게 적응증이 있다.이 치료는 PD-1 차단 항체를 포함하며, BRAF V600 변이가 양성인 경우 BRAF 억제제와 MEK 억제제를 사용할 수 있다.아이오반스바이오쎄라퓨틱스의 프레드릭 보그트 CEO는 "캐나다에서의 이번 승인은 미국 외에서의 첫 번째 마케팅 허가로, 진행성 흑색종의 유병률이 높은 국가에 Amtagvi를 도입하고 고형 종양 암에서의 상당한 미충족 수요를 해결하기 위한 중요한 진전을 의미한다"고 말했다.또한, 그는 "앞으로 몇 달 내에 첫 번째 캐나다 치료 센터를 승인할 것으로 기대하며, 추가 시장에서의 Amtagvi에 대한 전략을 계속 발전시킬 것"이라고 덧붙였다.캐나다에서의 시장 허가는 안전성과 효능 결과를 바탕으로 한 글로벌 다기관 C-144-01 시험의 결과에 따라 부여되었으며, 이 승인은 임상적 이점을 확인하기 위한 시험 결과에 따라 조건부로 이루어졌다.C-144-01 임상 시험은 전이성 흑색종 환자를 대상으로 lifileucel 단독 요법을 사용한 글로벌 다기관 2상 연구로, PD-1 차단 항체를 포함한 최소한 하나의 전신 요법을 받은 환자들이 등록되었다.효능은 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속
바이옴엑스(PHGE, BiomX Inc. )는 FDA가 임상 보류 통지를 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일 바이옴엑스는 미국 식품의약국(FDA)이 회사의 약물 후보 BX004를 낭포성 섬유증 치료에 사용하기 위한 2b 단계 연구에 임상 보류를 부과했다고 발표했다.FDA는 연구에서 BX004를 전달하기 위해 사용된 제3자 네뷸라이저에 대한 회사가 제출한 데이터를 검토하고 있다. FDA의 임상 보류 통지에서는 BX004에 대한 우려가 제기되지 않았다. FDA의 보류 통지 이후 회사는 추가로 요청된 데이터를 제출했다. 이로 인해 미국 내 연구의 환자 선별 및 등록이 중단되었다.유럽에서는 제3자 네뷸라이저 장치의 모든 구성 요소가 CE 마크를 받아 관련 규제 요건을 충족하는 것으로 간주되었다. 유럽 내 연구는 승인되었으며, 환자 등록 및 투약이 연구 프로토콜에 따라 계속 진행되고 있다.이 현재 보고서는 1995년 미국 민간 증권 소송 개혁법의 '안전한 항구' 조항의 의미 내에서 명시적 또는 암시적인 '미래 예측 진술'을 포함하고 있다. 미래 예측 진술은 '목표', '신뢰', '예상', '할 것', '할 수 있음', '예측', '추정', '할 것'과 같은 단어로 식별할 수 있다.예를 들어, 바이옴엑스가 FDA에 의해 부과된 임상 보류를 언급할 때, 바이옴엑스가 제공한 데이터가 FDA가 이러한 임상 보류를 해제하는 데 도움이 될 가능성, 이러한 임상 보류가 조만간 해제될 것인지 여부, 유럽 규제 당국의 검토 및 기타 조치의 타이밍, 과정 및 잠재적 결과, 환자 등록 재개 및 그 타이밍, 그리고 FDA의 임상 보류가 BX004 2b 시험에 미치는 영향 등을 언급하고 있다.미래 예측 진술은 역사적 사실이나 미래 성과에 대한 보장이 아니다. 대신, 이는 바이옴엑스 경영진의 현재 신념, 기대 및 가정에만 기반하고 있다. 미래 예측 진술은 미래와 관련이 있기 때문에 본질적으로 불확실성, 위험 및 예측하기 어려운 상황의 변화에 영향을 받는다.이러한
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 vatiquinone NDA에 대한 완전 응답 서한을 수령했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, PTC쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Friedreich의 운동실조증 치료를 위한 vatiquinone의 신약 신청(NDA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 Matthew B. Klein 박사는 "우리는 물론 FDA의 vatiquinone 승인 거부 결정에 실망했다"고 말했다. 이어 "우리는 지금까지 수집된 데이터가 vatiquinone이 Friedreich의 운동실조증을 앓고 있는 어린이와 성인에게 안전하고 효과적인 치료법을 제공할 수 있음을 보여준다고 믿는다. 우리는 CRL에서 제기된 문제를 해결하기 위한 잠재적 조치를 논의하기 위해 FDA와 만날 계획이다"라고 덧붙였다.FDA는 CRL에서 vatiquinone의 효능에 대한 충분한 증거가 입증되지 않았으며, NDA 재제출을 지원하기 위해 추가적인 적절하고 잘 통제된 연구가 필요하다고 밝혔다.vatiquinone은 15-리폭시제(15-LO)의 선택적 억제제로, Friedreich의 운동실조증에서 파괴된 에너지 및 산화 스트레스 경로의 주요 조절 효소이다. 15-LO의 억제는 미토콘드리아 기능 장애와 산화 스트레스의 결과를 완화하는 데 도움을 주며, 궁극적으로 염증과 산화 스트레스를 감소시키고 신경 세포 생존을 촉진한다.vatiquinone은 여러 임상 연구에서 평가되었으며, 많은 연구가 소아 환자에 초점을 맞추었고, 사망 위험 및 여러 신경학적 및 신경근육 질환 증상에 영향을 미쳤다. Friedreich의 운동실조증은 드문 신경근육 질환으로, 주로 중추 신경계와 심장에 영향을 미치며, 일반적으로 frataxin(FXN) 유전자의 단일 유전적 결함으로 인해 발생한다. 이 질환은 진행성의 협응력 및 근력 상실을 초래하며, 균형 및 협응력 저하, 말하기, 삼키기 및 호흡의
