코젠트바이오사이언시즈(COGT, Cogent Biosciences, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 코젠트바이오사이언시즈(증권코드: COGT)는 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.이 회사는 정밀 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 최근 비즈니스 업데이트와 함께 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 공개했다.코젠트바이오사이언시즈의 앤드류 로빈스 CEO는 "코젠트는 올해 세 가지 비즈클라스티닙의 주요 임상 시험 데이터를 보고할 준비를 하고 있다"고 말했다.그는 "강력한 현금 잔고와 잠재적인 최상급 표적 치료제의 파이프라인 덕분에 우리는 2025년 말까지 비즈클라스티닙에 대한 첫 NDA 제출을 계획하고 있는 변혁의 해를 맞이할 준비가 되어 있다"고 덧붙였다.2024년 4분기 및 최근 비즈니스 하이라이트로는 2024년 12월에 비즈클라스티닙의 비고급 전신 비만세포증 환자에 대한 SUMMIT 임상 시험의 업데이트된 결과를 발표한 것이 포함된다.이 시험에서 비즈클라스티닙은 100mg 투여 시 24주 후 총 증상 점수(TSS)에서 평균 56% 개선을 보였으며, 76%의 환자가 기준선 대비 50% 이상의 감소를 기록했다.또한, APEX 시험에서는 100mg BID를 투여받은 환자에서 83%의 객관적 반응률(ORR)을 보였다.2024년 4분기 재무 결과에 따르면, 코젠트바이오사이언시즈는 2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산, 시장성 증권이 287.1백만 달러에 달하며, 이는 2025년 2월에 진행된 주식 판매로 인한 25백만 달러의 수익과 함께 2026년 말까지 운영 비용을 충당할 수 있을 것으로 보인다.연구개발(R&D) 비용은 2024년 4분기에 62백만 달러, 연간 232.7백만 달러로, 이는 2023년 4분기 48.7백만 달러, 연간 173.8백만 달러에 비해 증가한 수치이다.일반 관리(G&A) 비용은 2024년 4분기에 11.7
캔델쎄라퓨틱스(CADL, Candel Therapeutics, Inc. )는 비전이전 췌장암 환자 대상 CAN-2409 임상시험 최종 생존 데이터를 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 캔델쎄라퓨틱스가 비전이전 췌장암 환자를 대상으로 한 CAN-2409의 무작위 대조 임상 2상 시험에서 긍정적인 최종 생존 데이터를 발표했다.이 임상시험의 최종 생존 데이터는 CAN-2409의 실험적 치료 후 예상 중앙 전체 생존 기간이 31.4개월로 나타났으며, 이는 대조군의 12.5개월과 비교해 상당한 개선을 보였다.CAN-2409 치료를 받은 7명의 환자 중 3명이 여전히 생존해 있으며, 이들의 생존 기간은 각각 66.0개월, 63.6개월, 35.8개월로 나타났다.이 환자들의 진단 시점부터의 생존 기간은 각각 73.5개월, 68.8개월, 41.3개월이었다.이러한 생존 결과는 표준 치료를 받은 췌장암 환자에서 기대되는 중앙 전체 생존 기간을 훨씬 초과하는 것으로, 장기 생존 가능성을 시사한다.CAN-2409의 안전성 프로파일은 임상 2상 시험에서 일반적으로 긍정적으로 평가되었으며, 이는 여러 적응증에서 이 실험적 치료와 관련된 긍정적인 안전성 프로파일을 더욱 뒷받침한다.또한, CAN-2409는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 비전이전 췌장암 치료를 위한 신속 심사 및 희귀의약품 지정을 받았다.캔델쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 W. Garrett Nichols 박사는 "췌장암은 치료하기 가장 어려운 질병 중 하나"라며, "비전이전 췌장암 환자들은 현재의 표준 치료로는 제거되지 않는 미세 전이가 존재할 수 있다. CAN-2409는 환자의 종양에 대한 현장 백신 접종을 위해 설계된 최초의 다모드 면역 요법 후보로, 이 질병을 통제하고 생존을 연장할 수 있는 잠재력을 제공한다"고 말했다.최종 데이터는 추가 9개월의 추적 관찰을 통해 확인되었으며, CAN-2409와 표준 치료를 병행한 환자(n=7)와 표준 치료 단독 환자(n=6) 간의 생존 개선을 입
얼라러티쎄라퓨틱스(ALLR, Allarity Therapeutics, Inc. )는 FDA 승인을 위한 새로운 2상 프로토콜 등록이 시작됐다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 24일, 얼라러티쎄라퓨틱스는 고급 난소암 환자를 위한 스테노파립의 FDA 승인을 추진하기 위한 새로운 2상 프로토콜을 발표하는 보도자료를 발행했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제출되었으며, 여기서 참조된다.얼라러티쎄라퓨틱스는 스테노파립을 개인 맞춤형 암 치료제로 개발하는 임상 2상 제약 회사로, 독자적인 약물 특이적 환자 선택 기술인 약물 반응 예측기(DRP®)를 사용하고 있다.이번 새로운 프로토콜은 2026년 여름까지 중요한 데이터를 제공할 것으로 예상되며, 이는 결정적인 등록 시험을 위한 것이다.새로운 프로토콜 설계는 회사의 진행 중인 2상 임상 데이터에 대한 심층 검토를 바탕으로, 스테노파립을 치료하는 환자들을 치료해온 주요 난소암 전문가 및 치료 의사들과 협력하여 구성되었다.이 포괄적인 검토는 플래티넘 내성 고급 난소암 환자에서 스테노파립의 지속적인 임상 이점에 대한 강력한 증거를 발견했으며, 두 명의 환자가 17개월 이상 치료를 받았음을 확인했다.이 프로토콜은 이러한 전문가들의 피드백과 FDA의 의견을 반영하고 있으며, 첫 번째 시험 사이트의 기관 윤리 위원회(IRB) 승인을 받았다.얼라러티쎄라퓨틱스는 스테노파립을 발전시키기 위해 최근 새로운 약물 제조 캠페인을 완료하고, 환자 등록을 신속하게 진행하기 위해 시험 사이트에 완제품을 전달할 준비를 마쳤다.얼라러티쎄라퓨틱스의 CEO인 토마스 젠센은 "이 새로운 프로토콜의 집중적인 검토와 최종화는 스테노파립을 보다 안전하고 효과적인 대안으로 가속화하기 위한 우리의 노력에서 중요한 이정표가 된다"고 말했다.이 새로운 프로토콜은 스테노파립과 스테노파립-DRP를 동반 진단으로 동시에 발전시킬 수 있도록 설계되었다.이 시험은 스테노파립의 Wnt 경로에 미치는 영향을 평가할 수 있도록 하며, 이는 고급 난소암
빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 예상되는 주요 이정표를 재확인했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 빔쎄라퓨틱스는 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.빔쎄라퓨틱스는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 보고하고, 회사의 혈액학 및 유전 질환 분야에서의 예상되는 이정표를 재확인했다.빔쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 존 에반스는 "지난 1년 동안 혈액학 및 간 표적 유전 질환 분야에서의 중요한 진전과 모멘텀에 대해 매우 자랑스럽게 생각한다"고 말했다.그는 "BEACON 시험에서 BEAM-101의 초기 긍정적인 결과에 이어, 우리는 최근 연구에서 성인 등록 목표를 달성하고 첫 번째 청소년 환자를 등록했다"고 덧붙였다.또한, 그는 "2025년 상반기에는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 주요 프로그램인 BEAM-302의 초기 데이터를 제공할 예정이며, 이는 질병의 폐 및 간 증상을 모두 해결할 수 있는 일회성 치료의 가능성을 가지고 있다"고 강조했다.2024년 4분기 동안 회사는 BEACON Phase 1/2 임상 시험에서 BEAM-101의 성인 등록 목표를 달성했으며, 여러 청소년 환자들이 스크리닝을 통과하고 시험에 등록되었다.12월에는 빔이 ASH 연례 회의에서 BEACON 시험의 초기 결과를 발표했으며, BEAM-101 치료가 태아 헤모글로빈을 증가시키고 겸상 적혈구 헤모글로빈을 감소시키며, 백혈구 및 혈소판 이식이 빠르게 이루어지고, 용혈 마커가 정상화되거나 개선되었다는 것을 보여주었다.이 발표는 "Best of ASH"로 선정되었으며, 2025년 ASTCT 및 CIBMTR의 Tandem 회의에서 데이터가 발표되었다.또한, 빔은 ESCAPE 플랫폼의 비임상 원숭이에서의 개념 증명 데이터를 발표했으며, 이는 항체
인스메드(INSM, INSMED Inc )는 FDA가 브렌소카티브 신약 신청에 대한 자문 위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 24일, 인스메드(인스메드 주식회사)는 미국 식품의약국(FDA)이 비낭성 섬유증 기관지 확장증 환자를 위한 브렌소카티브의 신약 신청(NDA)에 대해 자문 위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 발표했다.FDA는 인스메드에 대한 이 업데이트를 74일째 소통에서 제공했다.인스메드의 최고 의학 책임자인 마르티나 플래머 박사는 "브렌소카티브에 대한 NDA와 관련하여 FDA와의 지속적인 소통에 매우 기쁘다"고 말했다. 이어 "우리는 이 치료제를 성공적으로 검토하고 환자들에게 필요한 치료를 제공하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 것"이라고 덧붙였다.FDA는 인스메드의 브렌소카티브 NDA에 대해 우선 심사를 승인하고, 2025년 8월 12일을 목표 행동 날짜로 설정했다. 이 NDA는 기관지 확장증 환자를 대상으로 한 가장 큰 3상 연구인 ASPEN 연구의 데이터를 기반으로 하고 있다.브렌소카티브는 기관지 확장증에 대한 첫 번째이자 유일한 승인된 치료제가 될 가능성이 있으며, 중성구 매개 질환 치료를 위한 새로운 약물 클래스인 디펩타이드 펩타이드 1(DPP1) 억제제의 첫 번째가 될 수 있다.기관지 확장증은 감염, 염증 및 폐 조직 손상으로 인해 기관지가 영구적으로 확장되는 심각한 만성 폐 질환이다. 이 질환은 항생제 치료 및/또는 입원이 필요한 빈번한 폐 악화를 특징으로 하며, 만성 기침, 과도한 가래 생산, 호흡 곤란 및 반복적인 호흡기 감염 등의 증상을 동반한다.현재 미국에서 약 50만 명, EU5(프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국)에서 약 60만 명, 일본에서 약 15만 명이 기관지 확장증 진단을 받았으며, 이 지역에서는 기관지 확장증을 특별히 겨냥한 승인된 치료제가 없다.브렌소카티브는 인스메드가 기관지 확장증, 만성 비부비동염, 히드라데니티스 수퍼라티바 및 기타 중성구 매개 질환
펩젠(PEPG, PepGen Inc. )은 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 24일, 펩젠은 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표하고 "펩젠, 2024년 4분기 및 연간 재무 결과 및 최근 기업 하이라이트 보고"라는 제목의 보도자료를 발행했다.보도자료에는 현재 진행 중인 FREEDOM-DM1 임상 시험에서의 긍정적인 초기 결과가 포함되어 있으며, 5 mg/kg 및 10 mg/kg 투여군에서 각각 12.3% 및 29.1%의 평균 스플라이싱 교정이 관찰됐다.FREEDOM-DM1 15 mg/kg 투여군은 현재 투여 중이며, 결과는 2025년 하반기에 발표될 예정이다.CONNECT1-EDO51 10 mg/kg 투여군은 완전히 등록되었으며, 결과는 2025년 3분기에 발표될 예정이다.펩젠의 CEO인 제임스 맥아더 박사는 "우리는 FREEDOM-DM1에서의 초기 결과를 보고했으며, 이는 DM1 환자에서 PGN-EDODM1의 단일 투여 후 강력한 스플라이싱 교정을 보여줬다. 우리는 이러한 데이터가 우리의 혁신적인 EDO 플랫폼이 약물을 핵으로 전달할 수 있는 잠재력을 입증하는 데 기여한다고 믿는다"고 말했다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권은 120.2백만 달러로, 이는 현재 계획된 운영을 2026년까지 지원할 것으로 예상된다.연구 및 개발 비용은 2024년 3개월 동안 19.0백만 달러로, 2023년 같은 기간의 16.3백만 달러에 비해 증가했다.2024년 연간 연구 및 개발 비용은 76.5백만 달러로, 2023년의 68.1백만 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 2024년 3개월 동안 5.4백만 달러로, 2023년 같은 기간의 4.5백만 달러에 비해 증가했다.2024년 연간 일반 관리 비용은 21.3백만 달러로, 2023년의 16.6백만 달러에 비해 증가했다.2024년 3개월 동안의 순손실은 22.2백만 달러로, 주당 기본 및 희석 순손실은
프로테나(PRTA, PROTHENA CORP PUBLIC LTD CO )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 재무 가이드라인을 제공했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 프로테나가 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 전체 연도의 재무 결과를 발표했다.2024년 4분기 동안 운영 및 투자 활동에 사용된 순현금은 4,780만 달러였으며, 전체 연도 동안에는 1억 5,030만 달러에 달했다.2024년 4분기 말 현금 및 제한된 현금 잔고는 4억 7,220만 달러였다.2025년 전체 연도에 대한 현금 가이던스는 운영 및 투자 활동에 사용될 순현금이 1억 6,800만 달러에서 1억 7,500만 달러로 예상되며, 연말에는 약 3억 1,000만 달러의 현금을 보유할 것으로 전망하고 있다.2025년 2분기에는 FDA와의 SPA 협약에 따라 진행 중인 AL 아밀로이드증 환자를 대상으로 한 confirmatory Phase 3 AFFIRM-AL 임상 시험의 주요 결과가 발표될 예정이다.이 시험의 주요 목표는 모든 원인에 의한 사망률(시간-사건)이며, 통계적 유의성 수준은 0.10이다.또한, 프로테나는 2025년 중반부터 진행 중인 Phase 1 ASCENT 임상 시험에서 PRX012에 대한 여러 임상 결과를 발표할 예정이다.브리스톨 마이어스 스퀴브는 BMS-986446(구 PRX005)에 대한 Phase 2 TargetTau-1 임상 시험을 시작했다.로슈의 Phase 2b PADOVA 연구 결과는 초기 파킨슨병 환자에서 임상적 이점을 시사하고 있으며, 로슈는 단계를 결정하기 위해 보건 당국과 협력할 예정이다.프로테나는 브리스톨 마이어스 스퀴브로부터 PRX019에 대한 독점 글로벌 라이센스 계약으로 8,000만 달러를 수령했으며, Phase 1 임상 시험이 시작되었다.2024년 4분기 및 전체 연도의 순손실은 각각 5,800만 달러와 1억 2,230만 달러로, 2023년 같은 기간의 순손실 6,750만 달러와 1억 4,700만 달러에 비해 감소했다.주당
앱토즈바이오사이언스(APTO, Aptose Biosciences Inc. )는 TUSCANY 임상시험에서 80mg 용량으로 증량을 승인했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 앱토즈바이오사이언스가 2025년 2월 20일 보도자료를 통해 TUSCANY 임상시험에서 tuspetinib(TUS) 기반의 TUS+VEN+AZA 삼중 요법의 1/2상 임상시험에서 첫 번째 환자군의 긍정적인 안전성 검토 위원회(CSRC) 승인을 받았다고 발표했다.이 임상시험은 TP53 변이가 있는 난치성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 FLT3 야생형 AML 환자에서 완전 반응(CR)을 달성했으며, 초기 40mg 환자군에서 용량 증량이 승인됐다.40mg 환자군에서 치료를 받은 네 명의 환자 모두가 연구에 남아 있으며, 80mg 환자군에 대한 등록이 진행 중이다.CSRC는 40mg에서 80mg으로의 증량을 추천했으며, 이는 임상시험의 첫 네 명의 환자 데이터에 대한 긍정적인 검토에 기반한 것이다.40mg 환자군에서 장기적인 골수억제나 용량 제한 독성이 보고되지 않았고, 모든 환자가 치료를 받고 있다.앱토즈바이오사이언스의 최고 의학 책임자인 라파엘 베하르 박사는 "CSRC가 tuspetinib의 용량 증량을 추천한 것에 대해 매우 고무적이다"라고 말했다.TUSCANY 임상시험은 다양한 AML 환자군에서 효과적이고 내약성이 좋은 개선된 전선 치료제를 개발하기 위한 것이다.TUS는 28일 주기로 하루 한 번 경구 투여되며, 초기 40mg에서 시작하여 각 용량 수준에 대한 안전성 검토 후 증량이 계획되어 있다.2025년 중반까지 18-24명의 환자가 등록될 것으로 예상된다.또한, tuspetinib은 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자에서 단독 요법 및 병용 요법으로 효과를 보였으며, 새로운 AML 환자에 대한 전선 삼중 요법으로 개발되고 있다.이 보도자료는 향후 임상 개발 및 안전성 프로필에 대한 전망을 포함하고 있으며, 투자자들은 이러한 전망이 실제 결과와 다를 수 있음을 유의해야 한다.
아납티스바이오(ANAB, ANAPTYSBIO, INC )는 2025년 2월에 기업 투자자 발표가 업데이트됐다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 19일, 아납티스바이오가 기업 투자자 발표를 업데이트했으며, 이 발표의 전체 사본은 부록 99.1로 첨부되어 있다.이 항목 7.01의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임에 따라 적용되지 않는다.부록 번호와 제목은 다음과 같다.부록 번호 99.1의 제목은 '아납티스 기업 발표 2025년 2월'이며, 부록 번호 104는 '커버 페이지 인터랙티브 데이터 파일 (커버 페이지 XBRL 태그는 인라인 XBRL 문서 내에 포함됨)'이다. 아납티스바이오는 1995년의 '안전한 항구' 조항의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 여기에는 회사의 임상 시험 데이터 발표 시기, 로스닐리맙의 류마티스 관절염 2b상 임상 시험의 28주 차 데이터 발표 시기, 자가면역 및 염증 질환에 대한 치료 가능성 등이 포함된다.이러한 미래 예측 진술은 위험과 불확실성을 포함하고 있으며, 만약 이러한 가정이 완전히 실현되지 않거나 잘못된 경우, 회사의 결과는 이러한 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있다.로스닐리맙은 류마티스 관절염 및 궤양성 대장염을 포함한 자가면역 및 염증 질환을 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 2024년 말 기준으로 약 4억 2천만 달러의 현금 보유액과 2027년까지의 예상 현금 소진 기간을 보유하고 있다.임상 데이터는 2025년 2분기에 발표될 예정이며, 로스닐리맙의 2b상 임상 시험에서의 긍정적인 결과는 궤양성 대장염 임상 시험에서 긍정적인 결과를 얻을 가능성을 높일 수 있다.2025년 2월 19일 기준으로 아납티스바이오는 다음과 같은 주요 임상 시험 결과를 발표했다.- 로스닐리맙의 류마티스 관절염 2b상 임상 시험에서 69%의 환자가 CDAI 저활동성 기준을 충족했다.- 2025년 2분기에는 전체
수퍼너즈파마슈티컬스(SUPN, SUPERNUS PHARMACEUTICALS, INC. )는 치료 저항성 우울증 성인을 대상으로 SPN-820 2b상 임상시험 결과를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 18일, 수퍼너즈파마슈티컬스는 치료 저항성 우울증을 앓고 있는 성인을 대상으로 한 SPN-820의 2b상 임상시험 결과를 발표했다.이번 연구는 주요 평가 지표인 우울증 증상 감소에 대한 통계적으로 유의미한 개선을 보여주지 못했다.MADRS 총점 기준으로 SPN-820의 평균 변화는 -12.3 ± 0.96으로, 위약군의 -11.9 ± 0.96과 비교했을 때 통계적으로 유의미하지 않았다(p = 유의미하지 않음). 4주차까지의 변화에 대한 SPN-820과 위약 간의 치료 차이는 없었다.SPN-820의 안전성 프로필은 이전 임상 시험과 일치하며, 부작용이 적었다.수퍼너즈파마슈티컬스의 CEO인 잭 카타르는 "이번 시험이 이 환자 집단에서 주요 평가 지표를 충족하지 못한 것에 실망스럽다"고 말했다.그는 데이터 분석을 계속하고 개발 파트너인 나비터 제약과 프로그램의 미래에 대해 논의할 것이라고 덧붙였다.SPN-820의 2b상 임상 연구는 치료 저항성 우울증을 앓고 있는 성인을 대상으로 한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험으로, 약 250명의 환자를 대상으로 4주간의 치료와 1주간의 위약 세척 기간을 포함했다.주요 결과 측정은 MADRS 총점의 기준선 대비 치료 종료 시점의 변화였다.수퍼너즈파마슈티컬스는 중추신경계 질환 치료를 위한 제품 개발 및 상용화에 집중하는 생명공학 회사이다.이 회사는 주의력 결핍 과다 행동 장애(ADHD), 파킨슨병 환자의 운동 이상증, 간질, 편두통, 경부 근긴장증, 만성 침 흘림 등의 치료를 위한 승인된 치료제를 보유하고 있으며, 간질, 우울증 및 기타 중추신경계 질환에 대한 새로운 치료제를 개발하고 있다.이 보도자료에는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있다.이러한 진술은
오릭파마슈티컬스(ORIC, Oric Pharmaceuticals, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 18일, 오릭파마슈티컬스가 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 첨부되어 있으며, 본 문서에 포함된다.2024년은 여러 분야에서 중요한 발전이 있었던 해라고 제이콥 M. 차코, M.D. 사장이 밝혔다.주요 성과로는 비소세포폐암 및 전이성 거세 저항성 전립선암에 대한 ORIC-114와 ORIC-944의 여러 코호트 시작이 포함된다.또한, 주요 제약회사와의 세 가지 전략적 파트너십을 구축하고, 리더십 팀의 전문성을 확장했으며, 1억 2,500만 달러의 자금을 확보하여 현금 유동성을 2026년 말까지 연장했다.향후 18개월 동안 ORIC-114와 ORIC-944 임상 프로그램에서 7개의 데이터 발표를 예상하고 있으며, 2025년 하반기와 2026년 초에 등록 시험을 시작할 가능성이 있다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 투자액은 2억 5,600만 달러로, 현재 운영 계획을 2026년 말까지 지원할 것으로 예상된다.연구개발(R&D) 비용은 2024년 4분기에 3,200만 달러로, 2023년 같은 기간의 2,450만 달러에 비해 750만 달러 증가했다.2024년 연간 R&D 비용은 1억 1,410만 달러로, 2023년의 8,520만 달러에 비해 2,890만 달러 증가했다.일반 관리(G&A) 비용은 2024년 4분기에 760만 달러로, 2023년 같은 기간의 690만 달러에 비해 70만 달러 증가했다.2024년 연간 G&A 비용은 2,880만 달러로, 2023년의 2,560만 달러에 비해 320만 달러 증가했다.오릭파마슈티컬스는 EGFR 엑손 20 삽입 변이를 가진 비소세포폐암 환자를 위한 ORIC-114의 임상 시험 협력 및 공급 계약을 존슨앤존슨과 체결했으며, ORIC-944의 초기 안전성과 효능 데이터도 보
셉터나(SEPN, Septerna, Inc. )는 1상 임상시험을 중단했고 차세대 경구용 PTH1R 작용제 개발 계획을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 18일, 셉터나(Nasdaq: SEPN)는 "SEP-786 1상 임상시험 중단 및 차세대 경구용 소분자 PTH1R 작용제 개발 계획 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.셉터나의 결정은 1상 시험에서 투여 부분에서 예상치 못한 두 건의 심각한(3등급) 비결합 빌리루빈 수치 상승 사건을 관찰한 후 내려졌다.두 사건 모두 ALT, AST 및 GGT 간 효소 수치의 상승 없이 발생했다.두 연구 참가자 모두 투여가 중단되었으며, 빌리루빈 수치는 가역적이었다.모든 참가자에서 간 손상, 담즙 정체 또는 용혈 사건은 없었고, 1상 시험에서 심각한 부작용(SAE)도 발생하지 않았다.셉터나의 CEO이자 공동 창립자인 제프리 파이너 박사는 "SEP-786에 대한 신중한 평가와 우리의 강력한 PTH1R 작용제 프로그램의 맥락에서, SEP-786 1상 시험을 중단하기로 결정했다. 우리는 SEP-786에서 목표 약리학적 활성의 초기 신호를 관찰했으며, 이는 혈청 칼슘의 증가와 내인성 PTH의 감소와 관련이 있다. 우리는 저칼슘혈증 치료를 위한 경구용 소분자 PTH1R 작용제를 개발하는 데 전념하고 있다"고 말했다.셉터나는 SEP-786의 비임상 독성 연구에서 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 빌리루빈 수치 상승의 예측된 위험이 없었다.셉터나는 이러한 1상 사건에 대한 기초 메커니즘을 조사하기 위해 비임상 연구를 시작했다.셉터나의 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 2024년 9월 30일 기준으로 1억 3,750만 달러에 달하며, 2024년 10월에 완료된 IPO에서의 순수익 3억 2,600만 달러와 함께 현재의 현금 위치는 최소 2027년 하반기까지 계획된 운영을 지원할 것으로 예상된다.셉터나는 GPCR 약물 발견의 새로운 시대를 선도하는 임상 단
코버스파마슈티컬스(CRBP, Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. )는 CRB-701의 안전성과 효능 데이터를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 14일, 코버스파마슈티컬스는 미국과 영국에서 진행된 CRB-701 (SYS6002)의 1상 용량 증량 임상 시험 데이터가 2025년 미국 임상종양학회 비뇨기암 심포지엄(ASCO GU)에서 발표됐다고 밝혔다.이 연구는 Nectin-4 양성 고형 종양을 대상으로 하며, 중국에서 진행된 유사한 연구와 비교하여 안전성, 내약성 및 약리학적 프로파일이 유사했다.연구에서 관찰된 주요 결과는 다음과 같다.안전성 측면에서 두 연구 모두에서 용량 제한 독성이 관찰되지 않았으며, CRB-701은 대부분의 치료 유발 부작용이 1등급 또는 2등급으로 잘 견딜 수 있었다. 특히, 말초 신경병증과 피부 발진의 발생률이 낮았다.서구 연구에서 말초 신경병증의 발생률은 5% (n=2/38)였으며, 중국 연구에서는 3% (n=1/37)로 나타났다. 피부 및 피하 질환의 발생률은 서구 연구에서 24% (n=9/38), 중국 연구에서 8% (n=3/37)로 보고됐다.약리학적 프로파일은 서구 연구에서 중국 연구와 유사하게 나타났으며, CRB-701은 ADC 반감기가 길고, enfortumab vedotin (EV) 대비 낮은 자유 MMAE 노출을 보였다.효능 측면에서는 26명의 참가자가 평가 가능했으며, 여러 종양 유형에서 반응이 관찰됐다. 특히, HNSCC(두경부 편평세포암)에서의 반응이 처음으로 확인됐다.CRB-701의 용량 최적화 단계가 시작됐으며, HNSCC, 자궁경부암 및 전이성 요로상피암(mUC) 환자들을 대상으로 2.7 mg/kg 및 3.6 mg/kg 용량으로 무작위 배정이 진행되고 있다.코버스파마슈티컬스는 CRB-701이 Nectin-4를 표적으로 하는 차세대 항체-약물 접합체(ADC)로서, 고형 종양 치료에 있어 중요한 발전이 될 것으로 기대하고 있다.코버스파마슈티컬스는 현재 202
