엣지와이즈쎄라퓨틱스(EWTX, Edgewise Therapeutics, Inc. )는 근육병 치료제 세바셈텐이 긍정적 결과를 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 26일, 엣지와이즈쎄라퓨틱스가 베커 및 뒤셴 근육병 치료를 위한 세바셈텐 프로그램에서 긍정적인 결과를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 본 보고서에 참조로 포함된다.이 현재 보고서의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것이 아니라 '제공된' 것으로 간주되며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 제출된 어떤 서류에도 참조로 포함되지 않는다.2025년 3월 데이터 컷 기준으로, MESA라는 오픈 라벨 확장 시험에 99%의 적격 참가자(85명)가 등록되어 있다.MESA 데이터는 질병 안정화를 지속적으로 보여주며, 이전의 ARCH 및 CANYON 연구 결과를 강화한다.특히, MESA로 전환한 CANYON 참가자들은 18개월 동안 NSAA 점수가 증가했으며(기준선 대비 0.8점 향상), 세바셈텐을 시작한 플라시보 참가자들에서도 개선 경향이 나타났다(0.2점 향상). 세바셈텐 치료 18개월 동안 참가자들의 NSAA 점수는 여러 베커 자연사 연구에서 예상되는 기능적 감소와 비교하여 계속해서 차별화되었다.ARCH 참가자들이 MESA로 전환한 후 3년 치료 후에도 NSAA 점수는 안정적으로 유지되었다.세바셈텐은 최대 3년 치료 후에도 긍정적인 안전성 프로파일을 지속적으로 보여준다.엣지와이즈는 최근 미국 식품의약국(FDA)과의 성공적인 Type C 회의를 마쳤으며, 이는 세바셈텐을 베커에 대한 최초의 치료제로 등록하기 위한 명확한 경로를 제공했다.FDA는 CANYON 데이터만으로는 가속 승인을 위한 충분하지 않다고 판단했지만, NSAA가 전통적인 승인을 위한 임상적으로 의미 있는 최종점이라는 점을 재확인했다.FDA는 엣지와이즈가 GRAND CANYON 완료 이전에 MESA 데이터와 자연사 예측 모델링을 계속 공유할 것을 권장했
액추에이트쎄라퓨틱스(ACTU, ACTUATE THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 6월 25일 증권 구매 계약을 체결했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 25일, 액추에이트쎄라퓨틱스(이하 '회사')는 특정 기관 및 인증된 투자자들과 함께 증권 구매 계약(이하 '계약')을 체결했다.이 계약에 따라 회사는 총 666,497주(이하 '주식')의 보통주를 주당 7.00달러에 발행하고 판매하기로 했으며, 666,497주를 구매할 수 있는 권리(이하 '워런트')도 함께 제공한다.워런트의 행사 가격은 7.00달러로 설정되며, 모든 워런트가 완전히 행사될 경우 회사는 약 470만 달러의 추가 수익을 기대할 수 있다.'이정표 날짜'는 미국 식품의약국(FDA)이 엘라글루시브에 대한 혁신 치료제 지정을 발급하는 날 또는 FDA가 회사에 엘라글루시브의 등록을 위한 2상 또는 3상 임상 데이터 사용 여부에 대한 서면 통지를 제공하는 날 중 이른 날로 정의된다.현재 주주인 바이오스 2024 코-인베스트, LP는 71,428주와 해당 주식을 구매할 수 있는 워런트를 구매하기로 합의했으며, 총 구매 가격은 499,996달러이다.이 거래는 2025년 6월 30일 이전에 마감될 예정이다.회사는 이 자금의 순수익을 운영 자본 및 일반 기업 목적에 사용할 계획이다.또한, 같은 날 회사는 투자자들과 등록 권리 계약(이하 '계약')을 체결했다.이 계약에 따라 회사는 투자자들이 보유한 주식 및 워런트 주식의 재판매를 위해 등록할 것을 약속했다.회사는 2025년 8월 9일까지 SEC에 등록 신청서를 제출할 예정이다.회사는 등록 신청서가 가능한 한 빨리 효력을 발생하도록 합리적인 노력을 기울일 것이며, 등록 신청서가 효력을 발생하지 못할 경우 투자자에게 통지할 예정이다.회사는 SEC의 규정에 따라 모든 등록 비용을 부담할 것이며, 투자자들은 판매 수수료를 부담하게 된다.이 계약은 회사와 투자자 간의 모든 조건을 포함하며, 계약의 조항은 상호 협의에 의해 수정될 수 있다.회
알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 FDA로부터 ADX-2191에 대한 특별 프로토콜 평가 합의서를 수령했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 26일, 알데이라쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ADX-2191에 대한 특별 프로토콜 평가 합의서(SPA)를 수령했다.ADX-2191은 주로 유리체 망막 림프종(PVRL) 치료를 위한 임상 시험 중인 약물 후보로, 현재 FDA 승인 치료제가 없는 희귀하고 잠재적으로 치명적인 암이다.알데이라쎄라퓨틱스의 CEO인 Todd C. Brady 박사는 "PVRL은 현재 복합 메토트렉세이트의 유리체 주사로 비공식적으로 치료되고 있다"고 언급하며, "ADX-2191은 유리체 주사를 위해 특별히 설계된 새로운 메토트렉세이트 제형으로, 복합제에 비해 주사량을 줄일 수 있는 가능성이 있다"고 말했다.알데이라쎄라퓨틱스는 2022년 12월 FDA와의 신약 신청(NDA) 사전 회의 이후 ADX-2191에 대한 문헌 기반 NDA를 제출했으며, 2023년 3월 우선 심사로 수락되었다.그러나 2023년 6월, FDA는 문헌이 효능을 입증하기에 충분하지 않다고 판단하고, 승인을 위해 적절하고 잘 통제된 임상 시험이 필요하다고 완전 응답 서한을 발송했다.이후 FDA는 문헌 참조 외에 단일 임상 시험이 NDA 재제출을 지원하기에 충분하다고 동의했다.특별 프로토콜 평가에서 제안된 임상 시험은 최대 20명의 환자를 대상으로 1:1 무작위 배정하여 단일 유리체 주사 또는 ADX-2191의 8회 유리체 주사를 받는 환자들 간의 암세포 제거를 비교할 예정이다.메토트렉세이트 주사의 빈도는 PVRL 환자의 암세포 제거와 관련이 있으며, 평균적으로 약 5회의 주사가 필요하다.이 임상 시험은 2025년 하반기에 시작되어 2026년에 종료될 예정이다.ADX-2191은 특정 희귀 망막 질환, 특히 PVRL 및 망막색소변성증 치료를 위한 비복합 유리체 제형의 메토트렉세이트로, 방부제가 없고 유리체와
코인파마슈티컬스(QNRX, Quoin Pharmaceuticals, Ltd. )는 FDA가 희귀 소아 질환 지정을 승인했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 코인파마슈티컬스는 2025년 6월 24일, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자사의 주요 자산인 QRX003에 대해 네더턴 증후군 치료를 위한 희귀 소아 질환(RPD) 지정을 승인받았다.코인파마슈티컬스는 희귀 및 고아 질환에 중점을 둔 후기 임상 단계의 전문 제약 회사이다.이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이 보고서를 적절히 서명했음을 확인한다.날짜: 2025년 6월 25일코인파마슈티컬스작성자: /s/ 마이클 마이어스이름: Dr. 마이클 마이어스직책: 최고 경영자※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
그레이스쎄라퓨틱스(GRCE, Grace Therapeutics, Inc. )는 GTx-104에 대한 신약 신청서를 제출했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 25일, 그레이스쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)에 GTx-104에 대한 신약 신청서(NDA)를 제출했다.GTx-104는 뇌동맥류 지주막하 출혈(aSAH) 환자들을 위한 IV 주입용으로 개발된 임상 단계의 새로운 니모디핀 주사 제형이다.이 신청서는 STRIVE-ON 안전성 시험에서 얻은 긍정적인 결과를 포함한 포괄적인 데이터 패키지를 포함하고 있으며, 이 시험은 주요 목표를 달성하고 경구 투여된 니모디핀과 비교하여 임상적 이점을 제공하는 증거를 제시했다.그레이스쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 프라샨트 코흘리는 "aSAH 치료를 위한 GTx-104의 NDA 제출은 10년 이상의 연구와 혁신을 바탕으로 한 중요한 이정표"라고 말했다.그는 또한 "우리의 NDA는 aSAH 환자에서 개선된 임상 결과를 지원하는 STRIVE-ON 시험의 긍정적인 결과를 포함한 강력한 데이터 패키지에 의해 뒷받침된다"고 덧붙였다.NDA 제출은 2023년 9월에 완료된 사모펀드의 일환으로 발행된 최대 760만 달러의 워런트 행사를 촉발할 가능성이 있다.이 워런트는 주당 3.003 달러의 행사 가격으로 한 주식에 대해 행사 가능하다.FDA는 일반적으로 회사의 NDA가 제출 완료 및 수용 가능한지 여부를 결정하는 데 60일의 기간을 가진다.그레이스쎄라퓨틱스는 GTx-104에 대해 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, 이는 NDA 승인 시 미국에서 7년의 마케팅 독점권을 제공한다.STRIVE-ON 안전성 시험은 aSAH로 입원한 환자들을 대상으로 GTx-104와 경구 니모디핀을 비교한 무작위 오픈 라벨 시험으로, 50명의 환자가 GTx-104를 투여받았고 52명의 환자가 경구 니모디핀을 받았다.이 시험은 주요 목표를 달성했으며, GTx-104를 투여받은 환자들은 경구 니
바이오크리스트파마슈티컬스(BCRX, BIOCRYST PHARMACEUTICALS INC )는 FDA가 ORLADEYO® NDA 목표일을 연장했다고 통보했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 23일, 미국 식품의약국(FDA)은 바이오크리스트파마슈티컬스(이하 회사)에 대해 하루 한 번 복용하는 ORLADEYO®(베로트랄스타트) 경구용 과립의 유전성 혈관부종(HAE) 환자(2세에서 11세) 사용을 위한 신약 신청(NDA)의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일을 연장했다고 통보했다.FDA는 회사가 추가 최종 보고서 및 제형 데이터를 제출한 것이 NDA에 대한 주요 수정으로 간주되어, 제출물에 대한 완전한 검토를 위한 시간을 제공하기 위해 원래 목표일에서 3개월 연장된 표준 연장을 결정했다.새로운 PDUFA 목표 조치일은 2025년 12월 12일이다.이 현재 보고서는 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 여기에는 ORLADEYO와 관련된 진술이 포함된다. 이러한 진술은 알려진 위험, 미지의 위험, 불확실성 및 기타 요인을 포함하며, 이로 인해 실제 결과, 성과 또는 성취가 미래의 결과, 성과 또는 성취와 실질적으로 다를 수 있다.이러한 진술은 미래 사건에 대한 현재의 견해를 반영하며, 가정에 기반하고 있으며 위험과 불확실성에 노출되어 있다. 이러한 불확실성을 감안할 때, 이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을 두지 말아야 한다.여기 포함된 미래 예측 진술에 영향을 미칠 수 있는 몇 가지 요인은 회사의 개발 계획을 성공적으로 진행할 수 있는 능력, 예상 일정 준수, 진행 중인 및 향후 전임상 및 임상 개발이 예상보다 더 오래 걸릴 수 있으며 긍정적인 결과를 내지 못할 수 있다는 점이다. 전임상 시험 및 초기 임상 시험의 결과가 후속 임상 시험의 성공을 예측하지 못할 수 있으며, 임상 시험의 중간 결과가 최종 결과를 반드시 예측하지는 않는다.또한, FDA 또는 기타 관련 규제 기관이 HAE 환자(2세에서 11세)에서 ORLADEYO의 사용을 예상된
사이토소벤츠(CTSO, Cytosorbents Corp )는 DrugSorb-ATR에 대한 미국 FDA의 거부 결정에 항소하기로 했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 사이토소벤츠가 미국 식품의약국(FDA)의 DrugSorb-ATR에 대한 De Novo 요청 거부 결정에 항소하기로 결정했다.이 보도자료는 2025년 6월 24일자로 제공되었다.사이토소벤츠는 2025년 6월 18일에 FDA에 De Novo 거부 통지서에 대한 감독 검토 요청을 제출했으며, 이는 2025년 4월 25일에 발행된 거부 통지서에 대한 행정적 항소이다.DrugSorb-ATR은 FDA로부터 혁신 의료기기 지정을 받은 바 있으며, 심장 우회 수술을 받는 환자에서 항혈소판 약물인 Brilinta®(티카그렐러, 아스트라제네카)를 중단한 지 이틀 이내에 출혈의 심각성을 줄이기 위해 설계되었다.거부 통지서는 De Novo 요청이 승인되고 해당 기기가 미국에서 상용화되기 전에 해결해야 할 남은 결함을 지적했다.이에 따라 회사는 FDA 검토 팀과 협력하여 남은 결함을 명확히 하고 논의했다.규제 자문과 상담 후, 회사는 행정적 항소 과정을 통해 남은 결함을 해결하는 것이 최선의 방법이라고 판단했다.행정적 항소 과정은 회사가 FDA의 의료기기 및 방사선 건강 센터(CDRH) 고위 경영진과의 공식 청문회를 포함한 절차를 통해 소통할 수 있도록 한다.최종 결정은 일반적으로 항소가 제출된 후 약 60일 이내에 발행된다.사이토소벤츠의 CEO인 필립 찬 박사는 "항소 과정은 우리가 FDA 고위 리더십과 더 직접적이고 효과적으로 협력할 수 있게 해주며, 회사의 주요 외부 전문가들과 연결하여 FDA에 중요한 통찰력과 전문 상담을 제공할 수 있다"고 말했다.회사는 DrugSorb-ATR 제출에 대한 강한 신뢰를 가지고 있으며, FDA의 남은 우려 사항이 효율적으로 해결될 수 있다고 믿고 있다.회사는 매년 Brilinta®를 복용하는 수천 명의 미국 환자에게 DrugSorb-ATR을 제공하고,
셈러사이언티픽(SMLR, Semler Scientific, Inc. )은 자회사 카드리오반타를 설립했다고 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 셈러사이언티픽이 자회사 카드리오반타를 설립한다.카드리오반타는 심부전 조기 발견 및 심장 부정맥 모니터링에 중점을 둔 향후 헬스케어 사업 활동을 포함하며, 장기 가치를 검증하고 상대적으로 적은 초기 자본 필요를 충당하기 위해 외부 투자자로부터 자본을 유치할 계획이다.이 보고서는 "전망 진술"을 포함하고 있다.이러한 진술은 "믿다", "목표", "할 수 있다", "할 것이다", "의도하다", "기대하다", "예상하다", "추정하다", "계획하다", "할 수 있다"와 같은 단어의 사용으로 식별할 수 있다.카드리오반타의 향후 사업 활동 및 가치, 카드리오반타에 대한 투자 유치 및 자본 필요, 비트코인 보유 및 매입을 지원하기 위한 증권 판매와 같은 내용이 포함된다.이러한 전망 진술은 FDA 승인을 받는 것과 같은 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다.비트코인에 대한 투자, 비트코인 재무 전략의 실행 위험, 자본 조달 및 비트코인 매입을 위한 충분한 현금을 생성하는 것과 관련된 위험, 셈러사이언티픽의 부채와 관련된 위험, 법무부와의 제안된 합의와 관련된 위험 등이 있다.이러한 진술은 현재 내부 예측, 기대 또는 신념을 반영하는 가정, 추정 및 불확실성을 포함한다.이러한 진술이 정확할 것이라는 보장은 없으며, 실제 결과와 미래 사건은 이러한 진술에서 예상되는 것과 실질적으로 다를 수 있다.이 보고서에 포함된 모든 전망 진술은 이러한 주의 사항 및 위험 요소에 의해 전적으로 제한된다.또한, 이러한 모든 진술은 이 보고서의 날짜 기준으로 작성되며, 셈러사이언티픽은 법률에 의해 요구되지 않는 한 이러한 진술을 업데이트하거나 수정할 의무가 없다.이 보고서는 셈러사이언티픽 또는 카드리오반타의 증권을 판매하거나 구매 제안을 요청하는 것이 아니며, 그러한 제안, 요청 또는 판매는 해당 주 또는 관할권의
상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 이사랄가겐 시바파르보벡의 긍정적인 임상 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 상가모테라퓨틱스는 성인 파브리병 치료를 위한 완전 소유의 임상 유전자 치료제인 이사랄가겐 시바파르보벡(ST-920)의 등록 임상 1/2 단계 STAAR 연구에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.연구에 따르면, 이사랄가겐 시바파르보벡의 단일 투여 후, 32명의 환자에서 52주 동안 평균 연간화된 eGFR 기울기가 1.965 mL/min/1.73m2/년(95% 신뢰 구간: -0.153, 4.083)으로 관찰되었으며, 이는 FDA가 가속 승인 경로에 따라 중간 임상 종결점으로 인정한 수치이다.또한, 104주 추적 관찰을 받은 19명의 환자에서 평균 연간화된 eGFR 기울기가 1.747 mL/min/1.73m2/년(95% CI: -0.106, 3.601)으로 나타났다.FDA의 권고에 따라, 상가모는 이사랄가겐 시바파르보벡의 연간화된 평균 eGFR 기울기를 파브리병에 대한 승인된 치료제와 비교하기 위해 발표된 연구의 메타 분석을 수행할 예정이다.시장에 출시된 치료 옵션의 평균 연간화된 eGFR 기울기는 -2.2에서 -0.4 mL/min/1.73m2/년으로 나타났다.STAAR 연구에는 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 남녀 환자, ERT를 6개월 이상 중단한 ERT 유사 나이브 환자, ERT를 받지 않은 ERT 나이브 환자가 포함되었다.연구에 등록된 환자의 중간 연령은 42세였으며, 중간 추적 기간은 24개월이었다.가장 오랫동안 치료를 받은 환자는 4.5년의 추적 관찰을 받았다.연구의 주요 2차 종결점도 긍정적이었다.알파-갈락토시다 A(α-Gal A) 활성이 가장 오랫동안 치료를 받은 환자에서 최대 4.5년 동안 유지되었다.연구를 시작할 당시 ERT를 받고 있던 18명의 환자는 모두 ERT에서 철회되었으며, 현재까지 모두 ERT를 중단한 상태이다.이 환자들의 혈장 리소- Gb3
센테사파마슈티컬스(CNTA, Centessa Pharmaceuticals plc )는 ORX142에 대한 임상시험 IND 승인이 발표됐다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 16일, 센테사파마슈티컬스(증권코드: CNTA)는 미국 식품의약국(FDA)이 건강한 자원자를 대상으로 ORX142의 1상 임상 연구를 시작하기 위한 임상시험신청서(IND)를 승인했다고 발표했다.ORX142는 선택적 신경학적 및 신경퇴행성 질환 치료를 위해 개발 중인 새로운 오렉신 수용체 2(OX2R) 작용제로, 회사의 자산 오렉신 프랜차이즈에서 두 번째 약물 후보이다.센테사의 CEO인 사우라브 사하 박사는 "ORX142의 임상 연구를 시작하기 위한 IND 승인 획득은 중요한 이정표로, OX2R 작용제 파이프라인의 임상 개발에서 흥미로운 새로운 단계의 시작을 알린다"고 말했다. 이어 "현재 가장 진전된 OX2R 작용제인 ORX750이 기면증 1형(NT1), 기면증 2형(NT2) 및 특발성 과다수면증(IH) 치료를 위한 2a상 CRYSTAL-1 연구에서 진행 중이며, 우리는 이 새로운 약물 클래스에서 얻은 통찰력을 활용하여 ORX142가 중요한 미충족 수요가 있는 다양한 신경학적 및 신경퇴행성 질환을 치료할 수 있는 잠재력을 탐색할 것이다"라고 덧붙였다.1상 연구는 건강한 자원자를 대상으로 ORX142의 단일 상승 용량(SAD) 및 다 상승 용량(MAD)의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가할 예정이다. SAD와 병행하여, 급성 수면 부족 상태의 건강한 성인을 대상으로 유지 각성 테스트(MWT)와 카롤린스카 졸림 척도(KSS)를 활용한 위약 대조 교차 약리역학(PD) 평가가 수행될 예정이다.회사는 인체를 대상으로 하는 1상 임상 연구를 곧 시작할 계획이며, 임상 데이터는 올해 중으로 기대된다.센테사의 OX2R 작용제 프로그램은 과도한 주간 졸림(EDS), 주의력 저하, 인지 결핍 및 피로와 같은 증상을 해결하기 위한 유망한 접근법으로, ORX750, ORX142 및 ORX489와
시티우스온콜로지(CTOR, CITIUS ONCOLOGY, INC. )는 LYMPHIR™ 상업 출시가 임박했다고 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 17일, 시티우스온콜로지는 성인 재발성 또는 불응성 피부 T세포 림프종(CTCL) 치료를 위한 FDA 승인 면역요법인 LYMPHIR™의 상업 출시 준비가 거의 완료되었다고 발표했다.회사는 이제 개발 단계 기업에서 완전 통합 상업 조직으로 전환할 수 있는 운영적 위치에 있다. 모든 주요 출시 지원 활동이 진행 중이며, LYMPHIR의 미국 출시를 위한 최종 준비가 2025년 하반기에 진행될 예정이다.시티우스온콜로지의 회장 겸 CEO인 레너드 마저는 "우리는 지난 몇 달 동안 상업화에 대한 꾸준하고 의미 있는 진전을 이루었다"고 말했다. "공급망이 확보되고, 시장 접근이 지원되며, 보상에 대한 장애물이 예상되지 않기 때문에 우리는 구축한 모멘텀에 고무되어 있다. 이러한 노력은 우리가 상업 단계 회사로 전환하는 데 중요한 역할을 하며, 2025년 LYMPHIR 출시가 회사와 CTCL 커뮤니티 모두에게 중요한 전환점이 될 가능성이 있다"고 덧붙였다.시티우스온콜로지는 LYMPHIR의 상업 규모 제조를 완료했으며, 포장 및 라벨이 부착된 재고가 세계적인 계약 개발 및 제조 조직(CDMO)에 보관되고 있다. 출시 후 12개월에서 18개월 동안 예상 수요를 충족하기 위해 충분한 재고가 제조되었으며, 제품의 유통 기한은 60개월이다.또한, 시티우스온콜로지는 미국 전역에서 광범위한 접근과 적시 배송을 지원하기 위해 여러 글로벌 제약 물류 파트너와 배급 서비스 계약을 체결하고 있다. 이 계약은 CTCL 환자들이 주요 암 센터와 지역 사회 환경에서 치료를 받을 수 있도록 접근을 제공하기 위한 것이다.시티우스온콜로지는 CTCL 분야의 미국 주요 의견 리더(KOL)와의 광범위한 시장 조사 노력의 일환으로 의료 회의 및 커뮤니티 포럼에 참여하여 인식을 높이고 통찰력을 수집하고 있다. 최근 2024년 미국 혈액학회 연례
알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 안구건조증 치료를 위한 레프로삭랄프 신약 신청서를 재제출했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 17일, 알데이라쎄라퓨틱스(나스닥: ALDX)는 미국 식품의약국(FDA)에 안구건조증의 징후 및 증상을 치료하기 위한 연구 신약 후보인 국소 안구 레프로삭랄프에 대한 신약 신청서(NDA)를 재제출했다.FDA와의 합의에 따라 재제출된 NDA에 포함된 유일한 새로운 임상 데이터는 최근 완료된 안구건조증 챔버 시험에서 얻은 것으로, 이 시험은 주요 목표를 달성했다.알데이라쎄라퓨틱스의 CEO인 토드 C. 브래디 박사는 "안구건조증 증상을 신속하게 개선할 수 있는 레프로삭랄프의 잠재력을 제시하는 여러 임상 시험 결과와 일치하게, 오늘 발표된 재제출에 포함된 임상 시험 결과는 강력하다. 믿는다"고 말했다.2025년 4월, 알데이라쎄라퓨틱스는 FDA로부터 완전 응답 서한을 받았으며, 이는 이전에 완료된 안구건조증 챔버 시험에서의 방법론적 문제와 치료군 간의 기초 차이가 결과 해석에 영향을 미쳤을 수 있음을 지적했다. 이 서한은 재제출을 위해 추가적인 증상 시험이 필요하다고 명시했다.2025년 5월, 알데이라쎄라퓨틱스는 레프로삭랄프의 안구 불편감 감소 효과를 평가한 3상 무작위 이중 맹검 차량 대조 안구건조증 챔버 시험에서 주요 목표를 달성했다(P=0.002). 임상 시험에서 치료군 간의 기초 점수에서 눈에 띄는 차이는 관찰되지 않았으며, 안전성 문제도 확인되지 않았다. 이전 임상 시험과 일치하게, 가장 흔한 부작용은 경미하고 일시적인 주입 부위 불편감으로, 대부분 1분 이내에 사라졌다.NDA 재제출에 대한 처방약 사용자 수수료법의 목표 지침에는 제출 후 30일 이내에 검토 수락을 인정하고, 제출 검토를 6개월 이내에 완료하는 것이 포함된다.레프로삭랄프는 안구건조증 및 알레르기 결막염 치료를 위한 연구 신약 후보로, 안과학에서 가장 큰 시장 중 두 가지를 대상으로 하고 있다. 레프로
다인쎄라퓨틱스(DYN, Dyne Therapeutics, Inc. )는 FDA가 DYNE-101에 대한 혁신 치료제 지정을 발표했고, DM1에 대한 가속 승인 계획을 업데이트했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 17일, 다인쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DYNE-101의 혁신 치료제 지정을 받았다. 이 치료제는 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 치료를 위해 개발되고 있다.회사는 또한 FDA와의 Type C 회의 및 새로운 장기 기능 데이터 분석을 바탕으로 DYNE-101의 미국 가속 승인 획득을 위한 업데이트된 계획을 발표했다. 다인쎄라퓨틱스의 CEO인 존 콕스는 "Type C 회의 이후, 우리는 DYNE-101에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다. FDA의 적극적인 참여와 지침에 감사드리며, 이 유망한 프로그램을 미국의 가속 승인 경로를 통해 진행할 수 있게 됐다"고 말했다.이어서, "FDA의 피드백과 6개월 및 새로운 12개월 효능 데이터를 바탕으로, 우리는 vHOT을 잠재적 가속 승인을 위한 주요 평가 지표로 하는 ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출했다"고 덧붙였다.DYNE-101의 가속 승인 경로에 대한 세부 사항은 다음과 같다. 2025년 5월, 다인쎄라퓨틱스는 FDA의 약물 평가 및 연구 센터(CDER)와 Type C 회의에 참여하여 DYNE-101의 DM1에 대한 미국 가속 승인 경로를 논의했다. 다인쎄라퓨틱스와 FDA는 가속 승리를 위한 단계로, vHOT을 주요 평가 지표로 하는 ACHIEVE 시험의 등록 확장 코호트에 대한 수정된 프로토콜을 제출하기로 합의했다.2025년 6월, 다인쎄라퓨틱스는 수정된 프로토콜을 FDA에 제출했다. 현재 진행 중인 등록 확장 코호트는 60명의 참가자를 모집할 예정이며, 3:1 비율로 DYNE-101 6.8 mg/kg을 8주마다 또는 위약을 투여받게 된다. 추가 임상 시험 사이트가 미국 내에서 추가되고 있으며, 등록 확장 코호트와 이미 등록된 환자들로
