아토사제네틱스(ATOS, ATOSSA THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 9월 26일 기업 발표 자료를 공개했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 26일 아토사제네틱스가 업데이트된 기업 발표 자료를 공개했다.이 자료는 현재 보고서의 부록으로 첨부되어 있으며, 이 항목에 참조로 포함된다.이 보고서의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 제11조 및 제12(a)(2)조의 책임에 따라 적용되지 않는다.이 보고서와 동반된 부록에 포함된 정보는 아토사제네틱스가 미국 증권거래위원회에 제출한 어떤 서류에도 참조로 포함되지 않는다.2025년 9월 26일 기준으로 아토사제네틱스의 주가는 0.86달러이며, 52주 범위는 0.55달러에서 1.66달러이다.발행 주식 수는 1억 2,917만 1,424주이며, 시장 가치는 1억 1,100만 달러에 달한다.2025년 6월 30일 기준으로 아토사제네틱스는 1년 이상의 운영 자본을 보유하고 있으며, 부채는 없다.또한, 경영진 및 이사회에 대한 유익한 소유권은 8.7%에 달한다.아토사제네틱스는 유방암 치료에 대한 다수의 미충족 수요가 존재함을 강조하며, 특히 고위험 밀집 유방 조직을 가진 환자들을 위한 예방 및 치료 옵션을 제공할 수 있는 기회를 제시하고 있다.이 회사는 강력한 재무 상태와 함께 미국 및 전 세계에서 폭넓은 지적 재산권 포트폴리오를 보유하고 있다.아토사제네틱스의 리더십 팀은 경험이 풍부하며 세계적으로 저명한 자문가들로 구성되어 있다.이 발표 자료는 아토사제네틱스의 전략적 접근 방식과 FDA의 피드백을 반영하여 향후 임상 시험 및 제품 개발에 대한 방향성을 제시하고 있다.현재 아토사제네틱스는 (Z)-엔독시펜을 포함한 여러 치료 옵션을 개발 중이며, 이 약물은 유방암 치료에서 우수한 항종양 활성을 보이고 있다.아토사제네틱스는 향후 2026년까지 예방을 위한 NDA 제출을 목표로 하고 있으며, 임상 시험의 구체적인 내용과 환자 집단에
인텔리전트바이오솔루션스(INBS, INTELLIGENT BIO SOLUTIONS INC. )는 FDA 510(k)를 제출하고 승인을 업데이트했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 인텔리전트바이오솔루션스는 2025년 9월 26일 보도자료를 통해 자사의 지문 기반 약물 검사 시스템에 대한 FDA 510(k) 승인 예상 일정에 대한 업데이트를 발표했다.회사는 FDA의 최근 피드백을 바탕으로 추가적인 지원 데이터를 수집하여 새로운 510(k) 제출을 강화할 계획이다.인텔리전트바이오솔루션스는 2026년 하반기에 FDA 510(k) 승인을 받을 것으로 예상하고 있다. 회사는 연말까지 임상 연구를 시작하여 지문 기반 약물 검사 시스템을 추가로 검증할 예정이다. 이 연구는 2026년 상반기 내에 완료될 예정이다.인텔리전트바이오솔루션스의 제품 개발 부사장인 피터 파사리스는 "우리는 510(k) 신청서를 재제출하기 위한 명확하고 달성 가능한 일정을 가지고 있다. 우리가 생성하는 추가 임상 데이터는 기존 데이터를 보완하고 패키지를 강화할 것이다"라고 말했다.인텔리전트바이오솔루션스의 약물 검사 기술은 24개국의 450개 이상의 계정에서 채택되었으며, 18개의 유통 파트너가 글로벌 시장에서의 입지를 확장하고 있다. 회사는 미국 외부에서 상업 운영을 지속적으로 발전시키고 있으며, 건설, 운송, 물류 및 광업 등 다양한 산업에서의 채택이 증가하고 있다.또한, 회사는 법의학 용도 외의 미국 시장 진입을 위한 FDA 승인을 위해 노력하고 있다. 인텔리전트바이오솔루션스는 지문 땀 분석을 통해 휴대용 검사를 혁신할 것으로 기대하고 있으며, 이는 추가 분야에서의 광범위한 응용 가능성을 가지고 있다.이 시스템은 위생적이고 비용 효율적인 방식으로 설계되었으며, 최근에 사용된 약물, 즉 오피오이드, 코카인, 메스암페타민 및 대마초를 검사한다. 샘플 수집은 몇 초 만에 이루어지며, 결과는 10분 이내에 제공된다. 이 기술은 안전이 중요한 산업에서 고용주에게 유용한 도구가 될 것이다.회사의 현재 고객
해로우헬스(HROWM, HARROW, INC. )는 멜트 제약을 인수했다고 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 해로우헬스(Nasdaq: HROW)는 2025년 9월 26일, 멜트 제약(Melt Pharmaceuticals, Inc.)을 인수하기 위한 계약을 체결했다.멜트 제약은 병원, 외래 및 사무실 환경에서의 진정제를 위한 비오피오이드, 비IV 치료법을 선도하는 임상 단계의 제약 회사이다.이번 인수의 마감은 해로우와 해로우 관련 당사를 제외한 멜트 주주들의 승인을 포함한 관례적인 마감 조건에 따라 진행된다.멜트의 주요 연구 치료제인 MELT-300은 3mg의 미다졸람과 50mg의 케타민을 고정 용량으로 하여 설하 투여되는 제형으로, 정맥 주사 없이도 신속하고 예측 가능한 진정 및 진통 효과를 제공하도록 설계됐다.이 혁신적인 접근법은 사무실 기반 및 외래 절차에서 환자 경험을 혁신할 잠재력을 가지고 있으며, 오피오이드 노출을 줄이려는 의료 시스템의 증가하는 수요를 충족할 수 있다.2024년 11월, 멜트는 MELT-300이 단독 설하 미다졸람(P=0.009) 및 위약(P=
오가노제네시스홀딩스(ORGO, Organogenesis Holdings Inc. )는 두 번째 Phase 3 ReNu 연구 업데이트를 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 25일, 오가노제네시스홀딩스는 무릎 골관절염(OA) 증상 관리를 위한 동결 보존된 양막 유래 이식재(ASA)인 ReNu의 두 번째 Phase 3 무작위 대조 시험(RCT)에 대한 업데이트를 발표했다.이 연구는 주요 평가 지표에서 통계적 유의성을 달성하지 못했으나, ReNu의 결과는 첫 번째 Phase 3 시험에 비해 기초 통증 감소에서 수치적 개선을 보여주었다.ReNu의 6개월 기초 통증 감소는 두 번째 Phase 3 연구에서 -6.9로, 첫 번째 Phase 3 연구의 -6.0과 비교되었다.또한, ReNu의 결과는 지속적으로 우호적인 안전성 프로파일을 보여주었다.연구의 주요 평가 지표는 Western Ontario and McMaster Universities Arthritis Index(WOMAC) 통증 척도로 6개월 동안 ReNu와 생리식염수 그룹 간의 무릎 통증 감소 차이를 평가한 것이다.연구 데이터는 ReNu가 -0.5의 수치적 개선을 보여주었고(p=0.0393, 단측 p-값), 첫 번째 Phase 3 시험에서는 -0.7의 통계적 유의성을 보였다(p=0.0177). 오가노제네시스홀딩스는 2025년 10월 말까지 FDA와의 사전 생물학적 라이센스 신청(BLA) 회의를 요청할 계획이다.이 회의에서는 두 Phase 3 연구의 결합된 효능 분석을 BLA 승인 지원을 위한 제출 경로에 대해 논의할 예정이다.오가노제네시스홀딩스는 ReNu가 1,300명 이상의 환자를 대상으로 한 세 개의 대규모 RCT에서 연구되었으며, 이 데이터의 총체가 FDA가 BLA를 검토하는 데 강력한 증거가 될 것이라고 믿고 있다.ReNu는 2021년에 무릎 OA에 대한 재생 의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.오가노제네시스홀딩스의 CEO인 게리 길히니는 "ReNu의 결과는 ReNu가 혁신적인
시다라쎄라퓨틱스(CDTX, Cidara Therapeutics, Inc. )는 CD388의 3상 임상시험 계획을 업데이트하여 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 24일, 시다라쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)과의 2상 종료 회의 이후 CD388의 3상 등록 임상시험 계획에 대한 업데이트를 발표했다.회사는 단일 3상 연구를 기반으로 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 승인을 목표로 하는 확대되고 가속화된 개발 계획을 진행하고 있다.FDA의 피드백에 따라 연구 대상 인구는 특정 동반 질환이 없는 65세 이상의 성인과 12세 이상의 고위험 동반 질환자 또는 면역 저하 상태의 피험자를 포함하도록 확대되어, CD388을 받을 수 있는 초기 환자 수가 약 5천만 명에서 1억 명 이상으로 대폭 증가할 것으로 예상된다.계획된 3상 연구는 안전성과 효능을 평가하기 위한 글로벌 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 연구로, 독감 시즌 시작 시 피하 주사로 450밀리그램의 CD388 단일 용량을 투여할 예정이다.회사는 북반구에서 2025년 9월 말까지 등록을 시작하고, 남반구에서는 2026년 봄까지 계속 진행할 계획이며, 목표 등록 인원은 6,000명이다. 이는 남반구에서 2026년 봄에 3상 연구를 시작하겠다는 것으로, 이전 계획보다 6개월 앞당겨진 것이다.연구는 북반구 독감 시즌 이후 중간 분석을 포함하여 시험 규모와 전력 가정을 평가하고 남반구 독감 시즌에 대한 등록을 결정할 예정이다.회사는 기존 현금, 현금성 자산 및 제한된 현금이 계획된 3상 개발 프로그램을 완료하는 데 충분할 것이라고 믿고 있다.회사의 계획된 3상 연구에서 참가자는 1:1 비율로 450밀리그램의 CD388 또는 위약을 받도록 무작위 배정된다.주요 평가 기준은 실험실에서 확인된 독감, 체온 ≥ 37.2도(99도), 두 가지 호흡기 증상(기침, 인후통, 코막힘) 또는 하나의 호흡기 증상과 하나의 새로운 전신 증상(두통, 피로, 열감 또는 몸살)의 새로운 또는 악화된 증상에 기반한다
마이크로봇메디컬(MBOT, Microbot Medical Inc. )은 CEO가 LIBERTY® 로봇 시스템의 FDA 승인에 대해 논의할 예정이다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 23일, 마이크로봇메디컬(증권코드: MBOT)은 혁신적인 LIBERTY® 내혈관 로봇 시스템의 개발 및 제조업체로서, CEO인 하렐 가돗이 2025년 9월 24일 수요일 오전 10시 45분(동부 표준시)에 벤징가 올 액세스에서 인터뷰를 진행한다고 발표했다.이 라이브 인터뷰는 벤징가 올 액세스 라이브에서 시청할 수 있다.가돗은 마이크로봇메디컬의 LIBERTY®에 대한 최근 FDA 승인을 논의하고, 회사가 LIBERTY®로 말미암아 미국에서 상용화를 위한 계획을 어떻게 세웠는지에 대해 설명할 예정이다.2025년 9월 8일, 회사는 LIBERTY® 내혈관 로봇 시스템의 상용화를 위한 FDA 510(k) 승인을 받았다고 발표했다.마이크로봇메디컬은 내혈관 절차를 혁신하기 위해 첨단 로봇 기술에 집중하는 혁신적인 의료 기기 회사이다.마이크로봇의 LIBERTY® 내혈관 로봇 시스템은 정밀성, 효율성 및 제공자의 안전성을 위해 설계된 최초의 일회용 원격 조작 로봇 솔루션이다.강력한 지적 재산 포트폴리오와 혁신에 대한 헌신을 바탕으로 마이크로봇은 내혈관 치료의 미래를 이끌고 있다.추가 정보는 www.microbotmedical.com에서 확인할 수 있으며, 링크드인 및 X에서 연결할 수 있다.마이크로봇메디컬이 직면한 위험에 대한 추가 정보는 마이크로봇메디컬의 정기 보고서에서 “위험 요소” 항목 아래에서 확인할 수 있으며, 이는 SEC 웹사이트 www.sec.gov에서 확인할 수 있다.마이크로봇메디컬은 법률에 의해 요구되지 않는 한 이러한 미래 예측 진술을 업데이트할 의도나 의무를 부인한다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
비욘드스프링(BYSI, BeyondSpring Inc. )은 3천만 달러 시리즈 A-3 자금 조달을 완료했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 SEED 테라퓨틱스, Inc. ("SEED")는 2025년 9월 23일, 역사적으로 약물화할 수 없었던 질병 유발 인자를 위한 합리적 분자 접착제 분해제를 선도하는 임상 단계 생명공학 회사로서 3천만 달러 규모의 시리즈 A-3 자금 조달을 성공적으로 완료했다.이와 함께 미국 식품의약국(FDA)로부터 RBM39를 타겟으로 하는 주요 프로그램의 임상시험 신청(IND) 승인을 받았다.회사는 2026년 1분기에 ST-01156의 첫 번째 인체 임상 시험에 진입할 것으로 예상하고 있다.3천만 달러 규모의 시리즈 A-3 자금 조달은 2024년 8월에 완료된 2천4백만 달러의 첫 번째 마감과 2025년 8월에 완료된 6백만 달러의 두 번째 마감으로 구성된다.또한 SEED는 Eli Lilly 및 Eisai와의 파트너십을 통해 6천만 달러에 가까운 자본을 확보했으며, 이는 과학적 플랫폼에 대한 강력한 파트너 검증을 반영한다.SEED의 공동 창립자이자 회장, CEO인 란 황 박사는 "FDA의 IND 승인은 SEED에게 중요한 이정표로, 임상 단계 회사로의 전환을 의미한다. ST-01156은 합리적으로 설계된 분자 접착제 분해제의 새로운 세대의 첫 번째 제품이다. 우리는 환자에게 의미 있는 치료법으로 혁신을 전환하기 위해 계속 노력하고 있다"고 말했다.SEED의 CFO이자 CBO인 빌 데스마레이스는 "우리의 자본 조달과 Eli Lilly 및 Eisai로부터의 협력금은 우리가 자신 있게 임상에 진입하고 폭넓은 파이프라인을 구축하는 데 필요한 자원을 보충한다. 우리는 SEED의 전략을 실현하기 위한 파트너, 자본 및 모멘텀을 갖추고 있다"고 덧붙였다.SEED 테라퓨틱스는 구조 기반 약물 설계, 계산 화학 및 화학 생물학을 통합하여 질병 유발 단백질을 분해하는 분자 접착제를 발견하는 TPD 2.0 회사이다.독점적인 RITE3™ 플랫폼은 종양학
스콜라락홀딩(SRRK, Scholar Rock Holding Corp )은 FDA로부터 아피테그로맙에 대한 완전 응답 서한을 수령했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 23일, 스콜라락홀딩이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 아피테그로맙의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.이 CRL은 제3자 충전 마무리 시설인 카탈렌트 인디애나 LLC에서 실시된 정기 일반 사이트 검사 중 발견된 사항과 관련이 있다.CRL에는 아피테그로맙의 효능 및 안전성 데이터나 제3자 약물 물질 제조업체와 관련된 내용이 포함되어 있다. 승인 문제는 언급되지 않았다.카탈렌트 인디애나의 관찰 사항은 스콜라락홀딩의 2025년 2분기 실적 발표에서 논의되었으며, 카탈렌트 인디애나는 FDA의 관찰 사항을 해결하기 위해 2025년 8월 초에 포괄적인 응답을 제출했다.카탈렌트 인디애나는 이후 신속하게 시정 조치를 취하고 있으며, 그 진행 상황을 FDA에 지속적으로 보고하고 있다.카탈렌트 인디애나가 FDA의 관찰 사항을 성공적으로 해결하면, 스콜라락홀딩은 아피테그로맙 BLA를 재제출할 예정이다.스콜라락홀딩은 제조 문제가 해결되면 FDA가 신속하게 신청을 처리할 수 있을 것이라고 믿고 있다.스콜라락홀딩의 데이비드 L. 할랄 회장 겸 CEO는 "우리는 아피테그로맙 BLA를 가능한 한 빨리 재제출하기 위해 카탈렌트 인디애나와 긴밀히 협력하고 있다"고 말했다.아피테그로맙은 희귀 소아 질환 지정, 우선 심사, 신속 승인 지정을 받았으며, 이는 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 수요를 충족할 가능성을 인정받은 것이다.미국 외부에서는 아피테그로맙의 마케팅 허가 신청(MAA)이 유럽 의약품청(EMA)에서 검토 중이며, 2026년 중반에 결정이 예상된다.유럽 시장 출시가 2026년 하반기로 예상되며, 독일이 첫 번째 시장으로 환자 접근이 가능할 것으로 보인다.아피테그로맙은 근육 위축을 억제하는 완전 인간 단클론 항체로, 근육 질량을 조절하는 단백질에 대
애드베럼바이오테크놀로지스(ADVM, Adverum Biotechnologies, Inc. )는 Ixo-vec의 주요 Phase 3 ARTEMIS 시험 스크리닝을 완료했다고 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 애드베럼바이오테크놀로지스가 2025년 9월 22일에 발표한 보도자료에 따르면, 회사는 Ixo-vec을 평가하는 첫 번째 주요 Phase 3 시험인 ARTEMIS의 스크리닝을 2025년 9월 30일까지 완료할 계획이라고 밝혔다.이는 시험 시작 후 7개월 만에 이루어지는 것으로, 회사는 2025년 4분기까지 최소 284명의 치료 경험이 없는 환자와 치료 경험이 있는 환자의 전체 등록을 예상하고 있으며, ARTEMIS 시험의 데이터 발표는 2027년 1분기로 앞당겨질 것으로 보인다.ARTEMIS는 치료 경험이 없는 환자와 이전에 치료를 받은 환자 모두를 대상으로 Ixo-vec(6E10 vg/eye)와 aflibercept(2mg)을 8주마다 비교 평가하는 두 개의 Phase 3 등록 시험 중 첫 번째이다.시험에 대한 정보는 www.clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있다(ARTEMIS 식별자: NCT06856577). Ixo-vec은 습성 노인성 황반변성을 치료하기 위한 임상 단계의 유전자 치료 제품 후보로, AAV.7m8이라는 독점 벡터 캡시드를 사용하여 aflibercept 코딩 서열을 포함하고 있다.Ixo-vec은 환자의 눈에 한 번의 IVT 주사로 투여되도록 설계되어 있으며, 장기적인 효능을 제공하고 빈번한 항-VEGF 치료의 부담을 줄이며, 환자의 순응도를 최적화하고 시력 결과를 개선하는 것을 목표로 한다.FDA는 습성 노인성 황반변성을 치료하기 위한 Ixo-vec에 대해 신속 승인 및 재생 의학 고급 치료(RMAT) 지정을 부여했다.또한, Ixo-vec은 EMA로부터 PRIME 지정을 받았으며, 영국의 의약품 및 건강 관리 제품 규제 기관으로부터 혁신 여권을 받았다.애드베럼바이오테크놀로지스는 유전자 치료를 통해 시력을 회복하고 실
레인쎄라퓨틱스(RNTX, Rein Therapeutics, Inc. )는 FDA와 추가 소통을 하고 CRL 제출 계획을 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 16일, 레인쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2025년 7월 8일에 수신한 임상 보류 통지서와 관련하여 추가적인 소통을 받았다.FDA는 회사의 기존 GLP 독성학 데이터, 보충 병리학 동료 검토, 점액 세포 과형성/비대(MCH/H)의 세기관지 내 위치에 대한 새로운 평가 및 기타 과학적 고려사항을 포함한 추가 소통을 평가했다.FDA는 비임상 정보의 총체를 검토한 결과, GLP 쥐 연구에서의 MCH/H 발견이 제한된 수의 특발성 폐섬유증(IPF) 환자에서 LTI-03의 최대 10 mg/일 용량을 평가하는 24주 임상 프로토콜에 대해 용량 제한적이지 않다고 동의했다.FDA는 회사가 임상 보류 통지서의 안전성 우려를 다루는 완전 응답서(CRL)를 준비할 것을 권장했으며, 여기에는 수정된 연구 보고서 및 임상 보류 통지서 이후 FDA에 제공된 보충 비임상 정당화의 요약이 포함되어야 한다고 밝혔다.특히, FDA는 CRL에 새로운 GLP 독성 연구의 데이터를 포함할 필요가 없다고 확인했다.또한, CRL에는 IPF 환자에 대한 임상 안전성, 약리학적 동태 및 약리학적 작용 데이터의 업데이트된 요약과 업데이트된 프로토콜이 포함되어야 한다고 권장했다.회사는 업데이트된 프로토콜에 스파이로메트리 평가를 포함한 강화된 안전 모니터링을 포함해야 하며, 이는 회사의 1상 연구인 LTI-03-1002와 유사해야 한다는 조언을 받았다.회사는 또한 IPF 환자에서 유래한 인간 정밀 절단 폐 슬라이스 및 오르가노이드와 같은 새로운 접근 방법론을 사용하는 출판물 및 연구 보고서를 제출하도록 권장받았다.회사는 FDA의 권장 사항에 따라 CRL을 준비하고 있으며, 향후 몇 주 내에 CRL을 제출할 계획이다. 회사는 CRL 제출이 임상 보류 해제에 신속하게 이어지기를 희망하고 있다.이 보고서는 1995년 사모
아이오니스파마슈티컬스(IONS, IONIS PHARMACEUTICALS INC )는 알렉산더병 치료제의 긍정적 결과를 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스파마슈티컬스가 2025년 9월 22일 알렉산더병(AxD) 환자를 대상으로 한 실험에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.이 연구는 알렉산더병이라는 희귀하고 진행성이며 종종 치명적인 신경학적 질환에 대한 최초이자 유일한 임상 시험으로, 50mg의 질간세르센이 10미터 보행 테스트(10MWT)에서 대조군에 비해 통계적으로 유의미한 보행 속도 안정화를 보여주었다(평균 차이 33.3%, p=0.0412). 이 약물은 안전성과 내약성에서도 긍정적인 결과를 보였다.질간세르센은 주요 2차 지표에서도 일관된 이점을 나타냈으며, 이는 AxD에서 질병 수정 효과를 보여준 최초의 investigational medicine이다.아이오니스파마슈티컬스의 신경학 부문 수석 부사장인 홀리 코르다시위츠 박사는 "이러한 전례 없는 결과는 알렉산더병 환자들에게 새로운 가능성을 창출할 수 있는 질간세르센의 잠재력을 강조한다"고 말했다.이어 "이 데이터는 질간세르센이 이 질환의 미래 치료 환경을 변화시킬 수 있는 가능성을 보여주며, 신경학적 질환의 근본 원인을 직접 타겟팅하는 우리의 기술의 힘을 강화한다"고 덧붙였다.질간세르센은 주요 지표를 달성한 것 외에도, 주요 2차 지표에서 일관된 긍정적 경향을 보이며 질병 진행 속도 저하, 안정화 또는 개선의 증거를 나타냈다.주요 2차 지표에는 환자가 스스로 식별한 가장 성가신 증상 점수(MBS), 환자 전반적 심각도 점수(PGIS), 환자 전반적 변화 점수(PGIC), 임상의 전반적 변화 점수(CGIC)가 포함된다.아이오니스파마슈티컬스의 CEO인 브렛 P. 모니아 박사는 "오늘 발표된 뉴스는 알렉산더병에 대한 잠재적 치료법을 발전시키는 데 있어 중대한 진전을 의미하며, 이 질환을 앓고 있는 사람들과 그 가족, 지역 사회에 오랫동안 기다려온 희망을 제공한다"고 말했다.질간세르센은 대부분의
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 FDA와의 Type A 미팅 후 업데이트를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 18일, 레플리뮨그룹(증권코드: REPL)은 미국 식품의약국(FDA)과의 Type A 미팅을 2025년 9월 16일에 완료했다.이번 미팅은 레플리뮨그룹의 RP1과 nivolumab의 조합에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)과 관련된 완전한 응답 서한(CRL)에 대해 논의하기 위한 것이었다.회사는 미팅 중 FDA로부터 받은 피드백을 평가하여 향후 계획을 결정할 예정이다. 현재 가속 승인 경로에 따른 진행 방향은 결정되지 않았다.레플리뮨그룹의 CEO인 수실 파텔 박사는 "멜라노마 커뮤니티, 환자 및 의사들로부터의 피드백은 고급 멜라노마에서의 충족되지 않은 필요와 IGNYTE 시험에서 관찰된 RP1의 매력적인 위험-편익 프로필을 분명히 강조한다"고 말했다."우리는 RP1의 신속한 진행 경로를 결정하기 위해 FDA와 협력할 것을 다짐한다." RP1(vusolimogene oderparepvec)은 레플리뮨그룹의 주요 제품 후보로, 종양 세포 사멸의 면역원성과 전신 항종양 면역 반응을 활성화하기 위해 융합 단백질(GALV-GP R-)과 GM-CSF로 유전자 조작된 독점적인 단순 헤르페스 바이러스 균주를 기반으로 한다.레플리뮨그룹은 2015년에 설립되어 혁신적인 온콜리틱 면역요법의 개발을 선도하는 것을 사명으로 하고 있다.RPx 플랫폼은 강력한 HSV-1 백본을 기반으로 하여 면역원성 세포 사멸을 극대화하고 전신 항종양 면역 반응을 유도하는 것을 목표로 한다.RPx 제품 후보는 기존 및 실험적인 암 치료 방법과 시너지 효과를 낼 것으로 기대되며, 다양한 치료 옵션과 함께 개발될 수 있는 유연성을 제공한다.투자자 문의는 크리스 브린지에게, 미디어 문의는 아를린 골든버그에게 연락하면 된다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 FDA와 긍정적인 Pre-IND 미팅을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 토닉스파마슈티컬스홀딩(나스닥: TNXP)은 2025년 9월 18일 미국 식품의약국(FDA)과의 Type B Pre-Investigational New Drug(Pre-IND) 미팅을 성공적으로 완료했다. 이번 미팅은 주요 우울 장애(MDD) 치료를 위한 TNX-102 SL(설하용 사이클로벤자프린 HCl) 제품 후보의 개발에 관한 것이다.회사는 FDA로부터 긍정적인 피드백을 받았으며, 수면 질 개선이 우울 증상에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 탐색적 발견을 바탕으로 TNX-102 SL의 치료 적응증을 MDD로 확장하기 위한 보충 신약 신청(sNDA)을 추진할 계획이다.세스 레더먼(Seth Lederman) CEO는 "FDA와의 Pre-IND 미팅 결과에 만족하며, 그들의 신중한 안내에 감사드린다"고 말했다. 그는 "이번 결과는 MDD 치료를 위한 TNX-102 SL 개발에 있어 중요한 진전을 의미한다"고 덧붙였다.그레고리 설리반(Dr. Gregory Sullivan) CMO는 "TNX-102 SL은 우울증과 관련된 수면의 질과 양을 목표로 하는 최초의 치료제가 될 가능성이 있다"고 말했다. TNX-102 SL은 설하 흡수를 위해 설계된 삼차 아민 삼환계 항우울제로, FDA 승인된 삼차 아민 삼환계 항우울제는 주로 첫 번째 통과 대사에 의해 대사된다.FDA는 TNX-102 SL의 MDD에 대한 Pre-IND 미팅에서 제안된 장기 안전성 데이터 수집 계획이 일반적으로 합리적이라고 판단했으며, 이는 제품 후보의 개발 경로를 간소화할 수 있다. IND 제출은 2025년 4분기로 계획되어 있으며, 그 직후에 2상 임상 시험에 진입할 예정이다.TNX-102 SL은 섬유근육통 치료를 위해 FDA 승인을 받았으며, 브랜드명은 TonmyaTM이다. TNX-102 SL은 사이클로벤자프린 염산염의