유니사이시브쎄라퓨틱스(UNCY, Unicycive Therapeutics, Inc. )는 옥실란타넘 탄산염에 대한 완전 응답 서한을 수령했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 유니사이시브쎄라퓨틱스는 2025년 6월 30일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 옥실란타넘 탄산염(OLC)의 신약 신청(NDA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.이 CRL은 OLC와 관련 없는 제3자 제조업체에서 발견된 결함을 지적한 것이다.FDA는 제출된 CMC 문서나 OLC 자체의 시험과 관련하여 기술적 우려를 제기하지 않았다.유니사이시브는 이미 OLC 약제를 생산한 두 번째 제조업체를 확인했으며, 이 업체는 CRL에서 지적된 임상 제조 및 관리(CMC) 문제 해결을 지원할 수 있다.회사는 FDA와의 단계에 대한 조율을 위해 즉시 Type A 회의를 요청할 계획이다.현재 유니사이시브는 약 2,070만 달러의 현금 잔고를 보유하고 있으며, 현금 소진 기간은 2026년 하반기까지 예상된다.유니사이시브의 CEO인 샬라브 굽타는 "우리는 CRL의 신속한 해결을 보장하기 위한 최선의 전략을 조율하기 위해 즉시 FDA와 Type A 회의를 요청할 계획이다"라고 말했다.OLC는 만성 신장 질환(CKD) 환자에서 고인산혈증을 치료하기 위한 경구용 인산 결합제로, 환자가 복용해야 하는 약물의 수와 크기를 줄이는 데 도움을 준다.유니사이시브는 OLC의 FDA 승인을 505(b)(2) 규제 경로를 통해 추진하고 있으며, NDA 제출 패키지는 세 가지 임상 연구와 여러 전임상 연구, CMC 데이터를 기반으로 하고 있다.OLC는 2031년까지 독점권을 보장하는 강력한 글로벌 특허 포트폴리오로 보호받고 있으며, 2035년까지 특허 기간 연장 가능성도 있다.고인산혈증은 말기 신장 질환(ESRD) 환자에게 발생하는 심각한 의학적 상태로, 매년 미국에서 450,000명 이상의 환자가 인산 수치를 조절하기 위해 약물이 필요하다.유니사이시브는 신장 질환 치료를 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 생명공학 회사로
트로스파르마(TRAW, Traws Pharma, Inc. )는 항바이러스 파이프라인에 대한 다수의 규제 제출을 진행했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 30일, 트로스파르마는 항바이러스 파이프라인과 관련하여 다수의 규제 제출을 발표했다.HREC에 제출된 2상 프로토콜은 남반구에서 계절성 및 조류 독감 연구를 평가하기 위해 티복사비르 마르복실(TXM)을 평가할 예정이다.또한, 조류 독감에 대한 가속 승인을 위한 경로에 대한 논의를 계속하기 위해 FDA에 Type D 회의 요청을 위한 브리핑 문서가 제출됐다.2상 연구 프로토콜은 새로 진단된 COVID 환자에서 라투렐비르의 효과를 평가하기 위해 HREC에 제출됐으며, 질병 재발 및 롱 COVID의 발전을 측정하기 위한 연장도 포함된다.티복사비르 마르복실(TXM)은 CAP 의존성 엔도뉴클레아제 억제제로, 계절성 독감 환자와 H5N1 조류 독감 환자에서의 효과를 평가하기 위한 2상 비열등성 연구가 제안됐다.이 연구는 호주 및 동남아시아의 조류 독감 감염률이 높은 국가에서 피험자를 모집할 예정이다.트로스파르마의 최고 의학 책임자인 로버트 R. 레드필드 박사는 "이 결합 연구는 TXM이 여러 독감 균주에 대해 광범위하게 사용될 수 있도록 지원할 수 있다"고 말했다.또한, TXM에 대한 최근의 Pre-IND FDA 상호작용에 대한 후속 조치로, 트로스파르마는 조류 독감에 대한 가속 승인을 위한 잠재적 경로에 대한 추가 FDA 대화를 가능하게 하기 위해 Type D 회의에 대한 브리핑 자료를 제출했다.라투렐비르에 대한 제안된 2상 비열등성 연구는 새로 진단된 COVID 환자에서 PAXLOVID®와 비교하여 라투렐비르의 효과를 평가할 예정이다.이 연구는 10일 치료 요법을 포함하며, 기존의 5일 요법과 비교된다.이 연구는 질병 재발 및 롱 COVID의 발생률도 평가할 예정이다.트로스파르마는 조류 독감 및 계절성 독감, COVID-19/롱 COVID에 대한 저항성 바이러스 균주에 대한 강력한 활동을 가진 새로
어치브라이프사이언스(ACHV, ACHIEVE LIFE SCIENCES, INC. )는 4억 5천만 달러 규모의 공모주식 발행 가격을 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 어치브라이프사이언스가 2025년 6월 26일, 1,500만 주의 보통주와 1,500만 주의 보통주를 구매할 수 있는 동반 보증서를 포함한 공모주식 발행 가격을 주당 3.00달러로 설정했다.이번 공모는 어치브라이프사이언스가 보유한 주식과 동반 보증서가 포함된 형태로 진행되며, 인수인에게는 추가로 30일 이내에 225만 주의 보통주 및/또는 225만 주의 동반 보증서를 구매할 수 있는 옵션이 부여된다.모든 증권은 어치브라이프사이언스가 제공하며, 이번 공모는 시장 및 기타 조건에 따라 달라질 수 있다.어치브라이프사이언스는 이번 공모를 통해 약 4억 5천만 달러의 총 수익을 예상하고 있으며, 이 자금은 사이티시닌클라인의 FDA 마케팅 승인 진행 및 운영 자금과 일반 기업 목적에 사용될 예정이다.어치브라이프사이언스는 2025년 6월 30일에 공모를 마감할 계획이며, 시민 자본 시장과 레이먼드 제임스가 공동 주관사로 참여하고 있다.사이티시닌클라인은 흡연 중단을 위한 니코틴 의존 치료제로 개발되고 있으며, 어치브라이프사이언스는 2025년 6월에 FDA에 신약 신청서를 제출했다.이 약물은 두 개의 성공적인 3상 연구와 완전 등록된 오픈 라벨 안전성 연구를 기반으로 하고 있다.어치브라이프사이언스는 이번 공모를 통해 니코틴 의존 치료제의 개발과 상용화를 지속적으로 추진할 계획이다.이 보도자료는 어치브라이프사이언스의 증권을 판매하거나 구매를 권유하는 것이 아니며, 해당 증권이 등록 또는 자격을 갖추지 않은 주 또는 관할권에서 판매되지 않을 것임을 명시한다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
SiNtx테크놀러지스(SINT, Sintx Technologies, Inc. )는 SiNAPTIC 수술 자산 및 지식재산을 인수해 13억 달러 발목 및 발 융합 시장에 진출했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 유타주 솔트레이크시티 – SINTX 테크놀러지스, Inc. (NASDAQ: SINT) (“SINTX” 또는 “회사”)는 오늘 SiNAPTIC Holdings, LLC의 수술 사업 자산을 인수하기 위한 확정 계약을 체결했다.SiNAPTIC은 실리콘 나이트라이드 세라믹 제조 및 혁신에 중점을 둔 비상장 회사이다.이 거래는 SINTX의 전략에 있어 잠재적인 경쟁자를 인수하고 상업적 수익 성장을 촉진하며 발목 및 발 융합 시장에서 제품 포트폴리오를 확장하는 중요한 이정표가 된다. 계약 조건에 따라 SINTX는 6개의 차별화된 발목 및 발 임플란트 시스템과 관련된 모든 지식재산, 제품 설계 및 개발 자산을 인수했다.이러한 설계는 임상 개발 및 기계 테스트에 의해 뒷받침되며, 상업적 출시 활동을 가속화할 것으로 예상되는 510(k) 사전 제출이 포함되어 있다.현재 약 7억 5천만 달러로 평가되는 글로벌 발목 융합 시장은 2032년까지 13억 8천만 달러로 성장할 것으로 예상되며, 이는 연평균 성장률(CAGR) 9.1%에 해당한다. “이번 인수는 SINTX에 있어 FDA 검토를 받은 임플란트 제품군, 새로운 기술 포트폴리오 및 자본을 추가하여 연구개발에서 수익 창출 및 상업적 규모로의 전환을 가속화하는 데 변화를 가져온다”고 SINTX 테크놀러지스의 CEO인 에릭 올슨이 말했다.“또한 SiNAPTIC 팀은 제품 개발, 규제 전략 및 상업화에 대한 깊은 전문성을 제공하여 기존 상업 제품 포트폴리오를 지원하는 데 중요한 요소가 된다. ” 거래의 일환으로 SiNAPTIC 수술의 주요 임원 및 이사회 구성원들이 다음과 같은 역할로 SINTX에 합류한다: SINTX 임상 자문 위원회 의장, 브라이언 시어 박사; 사업 개발 전무 이사, 휴 로버츠;
아바델파마슈티컬스(AVDL, AVADEL PHARMACEUTICALS PLC )는 FDA와의 소송에서 승소했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2023년 6월 22일, 재즈 제약(Jazz Pharmaceuticals, Inc.)은 미국 식품의약국(FDA)과 미국 보건복지부, 보건복지부 장관, 식품의약국 위원장을 상대로 행정절차법(APA) 소송을 워싱턴 D.C. 지방법원에 제기했다.이 소송은 LUMRYZ의 신약 신청에 관련된 것으로, FDA의 LUMRYZ 승인 결정이 불법적인 기관 행동이라고 주장하며, D.C. 법원에 FDA의 LUMRYZ 승인을 무효화해 줄 것을 요청했다.2024년 10월 30일, D.C. 법원은 재즈의 고소장에 대한 유일한 주장에 대해 FDA와 아바델파마슈티컬스의 요약판결 요청을 승인하고, 재즈의 요약판결 요청은 기각했다.2024년 11월 15일, 재즈는 D.C. 법원의 2024년 10월 30일 판결에 대해 미국 컬럼비아 순회 항소법원에 항소 통지를 제출했다.2025년 6월 27일, D.C. 항소법원은 만장일치로 D.C. 법원의 판결을 확인하고 FDA의 LUMRYZ 승인을 지지했다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이를 대신하여 서명했다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102가 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 획득했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 27일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Angelman 증후군 치료를 위한 GTX-102(아파준세르센)에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다.FDA의 결정은 74명의 환자를 대상으로 한 1/2상 연구에서 긍정적인 데이터를 포함한 초기 임상 증거에 기반하고 있다.이 연구는 완전한 모체 UBE3A 유전자 결실을 가진 4세에서 17세 사이의 환자들이 GTX-102로 치료받았을 때 여러 증상 영역에서 빠르고 지속적인 개선을 보였음을 나타낸다.혁신 치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료하기 위해 개발 및 검토를 신속하게 진행할 수 있도록 돕는 것을 목표로 한다.이 치료제가 기존 치료법에 비해 임상적으로 중요한 여러 지표에서 상당한 개선을 보일 수 있다.초기 임상 증거가 제시되었다.또한, 이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 '예상하다', '계속하다', '할 것이다'와 같은 단어를 사용하여 회사의 기대, 계획 및 의도를 나타낸다.GTX-102의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 환자에 대한 영향 및 GTX-102의 임상 개발 또는 규제 검토 일정에 대한 진술이 포함된다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의 협력, 향후 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 크게 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 포함한다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득의 예측 불가능하고 긴 과정, GTX-102의 성공적인 개발 가능성, 회사가 예상한 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 이전 연구 결과가 향후 연구 결과를 예측하지 못할 위험, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는
엣지와이즈쎄라퓨틱스(EWTX, Edgewise Therapeutics, Inc. )는 근육병 치료제 세바셈텐이 긍정적 결과를 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 26일, 엣지와이즈쎄라퓨틱스가 베커 및 뒤셴 근육병 치료를 위한 세바셈텐 프로그램에서 긍정적인 결과를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 본 보고서에 참조로 포함된다.이 현재 보고서의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것이 아니라 '제공된' 것으로 간주되며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 제출된 어떤 서류에도 참조로 포함되지 않는다.2025년 3월 데이터 컷 기준으로, MESA라는 오픈 라벨 확장 시험에 99%의 적격 참가자(85명)가 등록되어 있다.MESA 데이터는 질병 안정화를 지속적으로 보여주며, 이전의 ARCH 및 CANYON 연구 결과를 강화한다.특히, MESA로 전환한 CANYON 참가자들은 18개월 동안 NSAA 점수가 증가했으며(기준선 대비 0.8점 향상), 세바셈텐을 시작한 플라시보 참가자들에서도 개선 경향이 나타났다(0.2점 향상). 세바셈텐 치료 18개월 동안 참가자들의 NSAA 점수는 여러 베커 자연사 연구에서 예상되는 기능적 감소와 비교하여 계속해서 차별화되었다.ARCH 참가자들이 MESA로 전환한 후 3년 치료 후에도 NSAA 점수는 안정적으로 유지되었다.세바셈텐은 최대 3년 치료 후에도 긍정적인 안전성 프로파일을 지속적으로 보여준다.엣지와이즈는 최근 미국 식품의약국(FDA)과의 성공적인 Type C 회의를 마쳤으며, 이는 세바셈텐을 베커에 대한 최초의 치료제로 등록하기 위한 명확한 경로를 제공했다.FDA는 CANYON 데이터만으로는 가속 승인을 위한 충분하지 않다고 판단했지만, NSAA가 전통적인 승인을 위한 임상적으로 의미 있는 최종점이라는 점을 재확인했다.FDA는 엣지와이즈가 GRAND CANYON 완료 이전에 MESA 데이터와 자연사 예측 모델링을 계속 공유할 것을 권장했
액추에이트쎄라퓨틱스(ACTU, ACTUATE THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 6월 25일 증권 구매 계약을 체결했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 25일, 액추에이트쎄라퓨틱스(이하 '회사')는 특정 기관 및 인증된 투자자들과 함께 증권 구매 계약(이하 '계약')을 체결했다.이 계약에 따라 회사는 총 666,497주(이하 '주식')의 보통주를 주당 7.00달러에 발행하고 판매하기로 했으며, 666,497주를 구매할 수 있는 권리(이하 '워런트')도 함께 제공한다.워런트의 행사 가격은 7.00달러로 설정되며, 모든 워런트가 완전히 행사될 경우 회사는 약 470만 달러의 추가 수익을 기대할 수 있다.'이정표 날짜'는 미국 식품의약국(FDA)이 엘라글루시브에 대한 혁신 치료제 지정을 발급하는 날 또는 FDA가 회사에 엘라글루시브의 등록을 위한 2상 또는 3상 임상 데이터 사용 여부에 대한 서면 통지를 제공하는 날 중 이른 날로 정의된다.현재 주주인 바이오스 2024 코-인베스트, LP는 71,428주와 해당 주식을 구매할 수 있는 워런트를 구매하기로 합의했으며, 총 구매 가격은 499,996달러이다.이 거래는 2025년 6월 30일 이전에 마감될 예정이다.회사는 이 자금의 순수익을 운영 자본 및 일반 기업 목적에 사용할 계획이다.또한, 같은 날 회사는 투자자들과 등록 권리 계약(이하 '계약')을 체결했다.이 계약에 따라 회사는 투자자들이 보유한 주식 및 워런트 주식의 재판매를 위해 등록할 것을 약속했다.회사는 2025년 8월 9일까지 SEC에 등록 신청서를 제출할 예정이다.회사는 등록 신청서가 가능한 한 빨리 효력을 발생하도록 합리적인 노력을 기울일 것이며, 등록 신청서가 효력을 발생하지 못할 경우 투자자에게 통지할 예정이다.회사는 SEC의 규정에 따라 모든 등록 비용을 부담할 것이며, 투자자들은 판매 수수료를 부담하게 된다.이 계약은 회사와 투자자 간의 모든 조건을 포함하며, 계약의 조항은 상호 협의에 의해 수정될 수 있다.회
알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 FDA로부터 ADX-2191에 대한 특별 프로토콜 평가 합의서를 수령했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 26일, 알데이라쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ADX-2191에 대한 특별 프로토콜 평가 합의서(SPA)를 수령했다.ADX-2191은 주로 유리체 망막 림프종(PVRL) 치료를 위한 임상 시험 중인 약물 후보로, 현재 FDA 승인 치료제가 없는 희귀하고 잠재적으로 치명적인 암이다.알데이라쎄라퓨틱스의 CEO인 Todd C. Brady 박사는 "PVRL은 현재 복합 메토트렉세이트의 유리체 주사로 비공식적으로 치료되고 있다"고 언급하며, "ADX-2191은 유리체 주사를 위해 특별히 설계된 새로운 메토트렉세이트 제형으로, 복합제에 비해 주사량을 줄일 수 있는 가능성이 있다"고 말했다.알데이라쎄라퓨틱스는 2022년 12월 FDA와의 신약 신청(NDA) 사전 회의 이후 ADX-2191에 대한 문헌 기반 NDA를 제출했으며, 2023년 3월 우선 심사로 수락되었다.그러나 2023년 6월, FDA는 문헌이 효능을 입증하기에 충분하지 않다고 판단하고, 승인을 위해 적절하고 잘 통제된 임상 시험이 필요하다고 완전 응답 서한을 발송했다.이후 FDA는 문헌 참조 외에 단일 임상 시험이 NDA 재제출을 지원하기에 충분하다고 동의했다.특별 프로토콜 평가에서 제안된 임상 시험은 최대 20명의 환자를 대상으로 1:1 무작위 배정하여 단일 유리체 주사 또는 ADX-2191의 8회 유리체 주사를 받는 환자들 간의 암세포 제거를 비교할 예정이다.메토트렉세이트 주사의 빈도는 PVRL 환자의 암세포 제거와 관련이 있으며, 평균적으로 약 5회의 주사가 필요하다.이 임상 시험은 2025년 하반기에 시작되어 2026년에 종료될 예정이다.ADX-2191은 특정 희귀 망막 질환, 특히 PVRL 및 망막색소변성증 치료를 위한 비복합 유리체 제형의 메토트렉세이트로, 방부제가 없고 유리체와
코인파마슈티컬스(QNRX, Quoin Pharmaceuticals, Ltd. )는 FDA가 희귀 소아 질환 지정을 승인했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 코인파마슈티컬스는 2025년 6월 24일, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자사의 주요 자산인 QRX003에 대해 네더턴 증후군 치료를 위한 희귀 소아 질환(RPD) 지정을 승인받았다.코인파마슈티컬스는 희귀 및 고아 질환에 중점을 둔 후기 임상 단계의 전문 제약 회사이다.이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이 보고서를 적절히 서명했음을 확인한다.날짜: 2025년 6월 25일코인파마슈티컬스작성자: /s/ 마이클 마이어스이름: Dr. 마이클 마이어스직책: 최고 경영자※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
그레이스쎄라퓨틱스(GRCE, Grace Therapeutics, Inc. )는 GTx-104에 대한 신약 신청서를 제출했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 25일, 그레이스쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)에 GTx-104에 대한 신약 신청서(NDA)를 제출했다.GTx-104는 뇌동맥류 지주막하 출혈(aSAH) 환자들을 위한 IV 주입용으로 개발된 임상 단계의 새로운 니모디핀 주사 제형이다.이 신청서는 STRIVE-ON 안전성 시험에서 얻은 긍정적인 결과를 포함한 포괄적인 데이터 패키지를 포함하고 있으며, 이 시험은 주요 목표를 달성하고 경구 투여된 니모디핀과 비교하여 임상적 이점을 제공하는 증거를 제시했다.그레이스쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 프라샨트 코흘리는 "aSAH 치료를 위한 GTx-104의 NDA 제출은 10년 이상의 연구와 혁신을 바탕으로 한 중요한 이정표"라고 말했다.그는 또한 "우리의 NDA는 aSAH 환자에서 개선된 임상 결과를 지원하는 STRIVE-ON 시험의 긍정적인 결과를 포함한 강력한 데이터 패키지에 의해 뒷받침된다"고 덧붙였다.NDA 제출은 2023년 9월에 완료된 사모펀드의 일환으로 발행된 최대 760만 달러의 워런트 행사를 촉발할 가능성이 있다.이 워런트는 주당 3.003 달러의 행사 가격으로 한 주식에 대해 행사 가능하다.FDA는 일반적으로 회사의 NDA가 제출 완료 및 수용 가능한지 여부를 결정하는 데 60일의 기간을 가진다.그레이스쎄라퓨틱스는 GTx-104에 대해 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, 이는 NDA 승인 시 미국에서 7년의 마케팅 독점권을 제공한다.STRIVE-ON 안전성 시험은 aSAH로 입원한 환자들을 대상으로 GTx-104와 경구 니모디핀을 비교한 무작위 오픈 라벨 시험으로, 50명의 환자가 GTx-104를 투여받았고 52명의 환자가 경구 니모디핀을 받았다.이 시험은 주요 목표를 달성했으며, GTx-104를 투여받은 환자들은 경구 니
바이오크리스트파마슈티컬스(BCRX, BIOCRYST PHARMACEUTICALS INC )는 FDA가 ORLADEYO® NDA 목표일을 연장했다고 통보했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 23일, 미국 식품의약국(FDA)은 바이오크리스트파마슈티컬스(이하 회사)에 대해 하루 한 번 복용하는 ORLADEYO®(베로트랄스타트) 경구용 과립의 유전성 혈관부종(HAE) 환자(2세에서 11세) 사용을 위한 신약 신청(NDA)의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일을 연장했다고 통보했다.FDA는 회사가 추가 최종 보고서 및 제형 데이터를 제출한 것이 NDA에 대한 주요 수정으로 간주되어, 제출물에 대한 완전한 검토를 위한 시간을 제공하기 위해 원래 목표일에서 3개월 연장된 표준 연장을 결정했다.새로운 PDUFA 목표 조치일은 2025년 12월 12일이다.이 현재 보고서는 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 여기에는 ORLADEYO와 관련된 진술이 포함된다. 이러한 진술은 알려진 위험, 미지의 위험, 불확실성 및 기타 요인을 포함하며, 이로 인해 실제 결과, 성과 또는 성취가 미래의 결과, 성과 또는 성취와 실질적으로 다를 수 있다.이러한 진술은 미래 사건에 대한 현재의 견해를 반영하며, 가정에 기반하고 있으며 위험과 불확실성에 노출되어 있다. 이러한 불확실성을 감안할 때, 이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을 두지 말아야 한다.여기 포함된 미래 예측 진술에 영향을 미칠 수 있는 몇 가지 요인은 회사의 개발 계획을 성공적으로 진행할 수 있는 능력, 예상 일정 준수, 진행 중인 및 향후 전임상 및 임상 개발이 예상보다 더 오래 걸릴 수 있으며 긍정적인 결과를 내지 못할 수 있다는 점이다. 전임상 시험 및 초기 임상 시험의 결과가 후속 임상 시험의 성공을 예측하지 못할 수 있으며, 임상 시험의 중간 결과가 최종 결과를 반드시 예측하지는 않는다.또한, FDA 또는 기타 관련 규제 기관이 HAE 환자(2세에서 11세)에서 ORLADEYO의 사용을 예상된
사이토소벤츠(CTSO, Cytosorbents Corp )는 DrugSorb-ATR에 대한 미국 FDA의 거부 결정에 항소하기로 했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 사이토소벤츠가 미국 식품의약국(FDA)의 DrugSorb-ATR에 대한 De Novo 요청 거부 결정에 항소하기로 결정했다.이 보도자료는 2025년 6월 24일자로 제공되었다.사이토소벤츠는 2025년 6월 18일에 FDA에 De Novo 거부 통지서에 대한 감독 검토 요청을 제출했으며, 이는 2025년 4월 25일에 발행된 거부 통지서에 대한 행정적 항소이다.DrugSorb-ATR은 FDA로부터 혁신 의료기기 지정을 받은 바 있으며, 심장 우회 수술을 받는 환자에서 항혈소판 약물인 Brilinta®(티카그렐러, 아스트라제네카)를 중단한 지 이틀 이내에 출혈의 심각성을 줄이기 위해 설계되었다.거부 통지서는 De Novo 요청이 승인되고 해당 기기가 미국에서 상용화되기 전에 해결해야 할 남은 결함을 지적했다.이에 따라 회사는 FDA 검토 팀과 협력하여 남은 결함을 명확히 하고 논의했다.규제 자문과 상담 후, 회사는 행정적 항소 과정을 통해 남은 결함을 해결하는 것이 최선의 방법이라고 판단했다.행정적 항소 과정은 회사가 FDA의 의료기기 및 방사선 건강 센터(CDRH) 고위 경영진과의 공식 청문회를 포함한 절차를 통해 소통할 수 있도록 한다.최종 결정은 일반적으로 항소가 제출된 후 약 60일 이내에 발행된다.사이토소벤츠의 CEO인 필립 찬 박사는 "항소 과정은 우리가 FDA 고위 리더십과 더 직접적이고 효과적으로 협력할 수 있게 해주며, 회사의 주요 외부 전문가들과 연결하여 FDA에 중요한 통찰력과 전문 상담을 제공할 수 있다"고 말했다.회사는 DrugSorb-ATR 제출에 대한 강한 신뢰를 가지고 있으며, FDA의 남은 우려 사항이 효율적으로 해결될 수 있다고 믿고 있다.회사는 매년 Brilinta®를 복용하는 수천 명의 미국 환자에게 DrugSorb-ATR을 제공하고,
