트라베레쎄라퓨틱스(TVTX, Travere Therapeutics, Inc. )는 FDA에 FILSPARI® 승인을 요청했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 10일, 트라베레쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 FILSPARI®(sparsentan)의 초점 세그먼트 사구체 경화증(FSGS) 치료를 위한 보충 신약 신청(sNDA)에 대한 추가 검토 결과, 자문 위원회가 더 이상 필요하지 않다고 통지를 받았다.sNDA는 FDA의 검토를 계속 받고 있으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜는 2026년 1월 13일이다. 만약 승인된다면, FILSPARI는 FSGS에 대한 첫 번째 치료제로 자리 잡게 된다.FSGS는 단백뇨에 의해 유발되는 드물고 심각한 신장 질환으로, 점진적인 신장 기능 손실과 신부전으로 이어진다. FILSPARI는 단백질 세포 손상을 목표로 하는 경구용 비면역억제 잠재적 치료제로, FSGS 진행의 주요 원인이다.sNDA는 FSGS에서 현재까지 수행된 가장 크고 엄격한 두 가지 대조군 개입 연구인 3상 DUPLEX 연구와 2상 DUET 연구의 결과를 바탕으로 하고 있다. 이 연구들에서 FILSPARI는 성인 및 소아 환자에서 최대 라벨 용량의 이르베사르탄과 비교하여 단백뇨의 빠르고 우수하며 지속적인 감소를 보여주었다.뉴잉글랜드 의학 저널에 발표된 DUPLEX 연구는 36주에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 단백뇨 완화를 보여주었으며, 이는 2년 동안 지속되었다. DUPLEX 연구에서 부분적 또는 완전한 단백뇨 완화를 달성한 환자들은 치료군에 관계없이 각각 67%에서 77% 낮은 신부전 위험을 보였으며, FILSPARI의 치료 효과는 완전한 완화에 이르는 더 엄격한 기준에서도 강화되었다.이 연구 결과는 FSGS에서 단백뇨의 중요성을 지지하는 독립적인 PARASOL 작업 그룹의 발견과 일치한다. FILSPARI는 연구에서 잘 견뎌졌으며, 안전성 프로필은 모든 시험에서 일관되었고 이르베사르탄과 유사
비욘드에어(XAIR, Beyond Air, Inc. )는 FDA로부터 교모세포종 치료제에 대한 고아약 지정을 획득했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 비욘드에어의 자회사인 NeuroNOS가 2025년 9월 8일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 교모세포종(GBM) 치료를 위한 주요 임상 치료제 BA-101에 대해 고아약 지정(ODD)을 받았다.교모세포종은 성인에서 가장 흔하고 치명적인 원발성 악성 뇌종양으로, 현재 표준 치료법으로는 수술, 방사선 치료 및 테모졸로마이드가 있지만, 이들 치료법은 완치 효과가 없고 생존 기간이 12개월 미만인 경우가 많다.NeuroNOS의 CEO인 아미르 아브니엘은 "교모세포종 치료를 위한 고아약 지정을 받게 되어 기쁘다. 이는 우리의 두 번째 고아약 지정으로, 희귀 신경 질환에 영향을 받는 개인과 가족을 위한 표적 치료제를 제공하겠다. 우리의 사명을 더욱 강조한다"고 말했다.FDA의 고아약 지정은 미국 내 20만 명 이하의 환자에게 안전하고 효과적인 치료, 진단 또는 예방을 위한 약물에 부여된다. 고아약 지정은 임상 시험 비용에 대한 세금 공제 및 처방약 사용자 수수료 면제와 같은 인센티브를 제공한다.교모세포종은 심각한 미충족 의료 수요를 나타내며, NeuroNOS는 BA-101의 개발을 가속화하기 위해 규제 기관, 연구자, 환자 그룹 및 재단과 긴밀히 협력할 것이라고 밝혔다.NeuroNOS는 뇌의 산화질소(NO) 수준을 조절하는 소분자 기반 치료제를 개발하고 있으며, 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 및 알츠하이머와 같은 뇌 관련 질환에서 NO의 역할을 연구하고 있다.비욘드에어는 호흡기 질환, 신경 장애 및 고형 종양 치료를 위한 혁신적인 의료 기기 및 생물 제제를 개발하는 상업 단계의 회사로, FDA의 승인을 받은 LungFit® PH 시스템을 통해 신생아의 저산소성 호흡 부전 치료에 나서고 있다.현재 비욘드에어는 COVID-19를 포함한 심각한 폐 감염 치료를 위한 혁신적인 LungFit 시스템을 임상 시험 중에 있으며, 자폐
이온바이오파마(AEON, AEON Biopharma, Inc. )는 2025년 9월에 투자자 프레젠테이션을 공개했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 이온바이오파마는 자사의 웹사이트 투자자 관계 섹션에 기업 프레젠테이션을 공개했다.이 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 향후 회사와 관련된 회의에서 경영진이 사용할 수 있다.프레젠테이션에는 미래 예측 진술이 포함되어 있으며, 이온바이오파마의 미래 결과는 이러한 예측 진술과 실질적으로 다를 수 있는 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다.이온바이오파마는 FDA와의 회의 결과, 법적 절차의 결과, 자본 요구 사항, 자금 조달 능력, 주식 거래소 상장 기준
펄스바이오사이언스(PLSE, PULSE BIOSCIENCES, INC. )는 FDA IDE 승인을 받아 nsPFA 심장 수술 시스템 연구를 시작했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 펄스바이오사이언스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Investigational Device Exemption(IDE) 승인을 받았다.이로 인해 펄스바이오사이언스는 심방세동(AF) 치료를 위한 nsPFA 심장 수술 시스템 연구인 NANOCLAMP AF의 시작을 진행할 수 있게 됐다.이 단일군, 전향적 연구는 동시 수술 절차에서 AF 치료를 위한 nsPFA 심장 수술 시스템의 주요 효과성을 입증하기 위해 설계되었다.연구에는 미국 외 두 곳을 포함하여 최대 20개 사이트에서 최대 136명의 환자를 등록할 예정이다.연구에 대한 추가 세부사항은 clinicaltrials.gov에서 확인할 수 있다.펄스바이오사이언스의 수석 과학 책임자인 Dr. Niv Ad는 "nsPFA의 독창적이고 특허받은 비열 기전이 현재의 열적 방법, 예를 들어 고주파 절제술에 비해 안전성, 효과성 및 속도 개선을 제공한다고 믿는다. 유럽에서 생성된 첫 번째 인간 가능성 데이터는 IDE 연구를 성공적으로 수행할 수 있는 능력에 대한 자신감을 준다. 우리는 첫 환자를 등록하기를 기대한다"고 말했다.펄스바이오사이언스의 공동 회장 겸 CEO인 Paul LaViolette는 "이번 FDA IDE 승인은 펄스바이오사이언스에 있어 중요한 이정표이다. 연구 승인은 이 혁신 기술을 지원하기 위해 생성된 전임상 및 인간 임상 데이터의 품질을 입증한다. 펄스바이오사이언스는 AF 치료를 위해 PFA를 심장 수술 분야로 발전시킨 첫 번째 회사이다"라고 밝혔다.nsPFA 심장 클램프는 동시 심장 수술 중 지속적이고 선형의 전층 절제를 제공하도록 설계되었다. 이 양극성 장치는 펄스바이오사이언스의 독점적인 비열 nsPFA 기술을 활용하며, 초기 임상 데이터는 전통적인 열적 절제 방법에 비해 안전성과 성능의 이점을 제공할
어퀘스티브쎄라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 H.C. Wainwright 27회 연례 글로벌 투자 컨퍼런스에서 투자자 발표를 했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 어퀘스티브쎄라퓨틱스가 2025년 9월 8일 H.C. Wainwright 27회 연례 글로벌 투자 컨퍼런스에서 투자자들에게 발표한 내용을 담은 현재 보고서를 제출한다.이 발표는 기관 투자자, 분석가 및 기타 관계자들과의 회의에서 제공될 정보의 형태로 작성되었으며, 언제든지 수정되거나 업데이트될 수 있다.어퀘스티브쎄라퓨틱스의 투자자 발표 자료는 본 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 회사 웹사이트 www.aquestive.com에서도 확인할 수 있다.그러나 회사는 이 자료의 제공을 언제든지 중단할 권리를 보유한다.이 보고서의 내용은 1934년 증권거래법 제18조의 적용을 받지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 포함되지 않는다.발표 자료에는 어퀘스티브쎄라퓨틱스의 제품 후보인 Anaphylm(디부테피네프린) 설하 필름의 임상 개발 및 FDA 승인 관련 일정, Anaphylm의 상업적 출시 계획, 그리고 AQST-108(에피네프린) 국소 젤과 Libervant(디아제팜) 부칼 필름의 상업적 기회에 대한 내용이 포함되어 있다.Anaphylm은 FDA 승인을 받을 경우 최초의 경구용 에피네프린 제품으로 자리 잡을 것으로 기대되며, 미국 에피네프린 시장의 성장 가능성도 언급되었다.어퀘스티브쎄라퓨틱스는 2025년 8월 14일 8,500만 달러의 자본 조달을 완료했으며, 이는 2027년까지의 자금 조달을 지원할 예정이다.이 회사는 현재 1억 5천만 달러 이상의 잠재적 연간 순매출을 예상하고 있으며, 2024년에는 6개 대륙에서 제품을 제공하고 있다.어퀘스티브쎄라퓨틱스의 재무 상태는 안정적이며, 향후 제품 출시와 관련된 계획이 잘 진행되고 있다.현재 회사는 2026년 1월 31일로 예정된 Anaphylm의 PDUFA 행동 날짜를 포함하여
아토사제네틱스(ATOS, ATOSSA THERAPEUTICS, INC. )는 저용량 (Z)-엔독시펜 개발 가속화를 위한 규제 전략을 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 아토사제네틱스(나스닥: ATOS)는 미국 식품의약국(FDA)과의 Type C 회의를 요청했다. 이 회의는 저용량 (Z)-엔독시펜의 유방암 위험 감소를 위한 규제 전략을 논의하기 위한 것이다.아토사제네틱스는 유방암 치료 및 위험 감소를 위한 새로운 접근 방식을 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사이다. 2025년 6월부터 아토사는 국제적으로 인정받는 FDA 법률 회사와 고위 규제 전문가들을 참여시켜 회사의 방대한 (Z)-엔독시펜 데이터와 관련된 과학 문헌을 검토했다. 이들은 기존 증거가 유방암 위험 감소를 위한 더 빠른 규제 경로를 지원할 수 있는지를 평가했다.전문가들은 아토사가 FDA와의 Type C 회의를 신속히 일정 잡아 새로운 약물 신청(NDA)을 완료하는 데 필요한 요건을 정렬할 것을 권장했다. 아토사는 이 회의 요청을 제출했으며, 2025년 연말 이전에 회의 결과에 대해 주주들에게 업데이트할 예정이다. 성공 여부는 보장할 수 없지만, 긍정적인 회의 결과는 승인 일정을 수년 단축시키고 수천만 달러의 임상 시험 비용을 피할 수 있다.아토사는 2025년 6월 30일 기준으로 약 5790만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 부채는 없다. 저용량 (Z)-엔독시펜의 시장 기회는 연간 160만에서 210만 건의 타목시펜 처방이 미국에서 이루어지고 있으며, 이는 세 가지 유방암 위험 감소 설정에서 발생한다. 아드주반 요법(수술 후 재발 위험 감소)에서는 2025년 1월 1일 기준으로 약 430만 명의 미국 여성이 유방암 이력을 가지고 있다.이 중 약 79%가 호르몬 수용체 양성 유방암이다.전문가 가이드라인은 이러한 환자들에게 5년 이상의 아드주반 내분비 요법을 권장하고 있으며, 선택된 고위험 사례에서는 7-10년으로 연장할 수 있다. 현재 미국에서 약 100만 명의 여성이
마이크로봇메디컬(MBOT, Microbot Medical Inc. )은 LIBERTY® 혈관 로봇 시스템이 FDA 510(k) 승인을 획득했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 마이크로봇메디컬(나스닥: MBOT)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 LIBERTY® 혈관 로봇 시스템에 대한 510(k) 승인을 받았다.LIBERTY® 시스템은 FDA에서 승인된 최초의 단일 사용, 원격 조작 혈관 로봇 시스템으로, 말초 혈관 시술에 사용된다.FDA 승인은 회사가 LIBERTY®를 미국에서 상용화할 수 있는 기반을 마련하며, 전통적인 자본 장비와 전용 인프라의 제약 없이 고급 로봇 기술에 대한 접근성을 제공하는 것을 목표로 한다.Harel Gadot 회장, CEO 및 사장은 "LIBERTY®에 대한 FDA 510(k) 승인을 획득한 것은 마이크로봇메디컬에 있어 중요한 순간이며, 혈관 로봇 기술의 미래에 대한 우리의 사명을 검증하는 것"이라고 말했다.그는 또한 "상용화 준비 전략이 올해 2분기부터 개발 및 실행되고 있으며, 우리는 시장 진입을 가속화할 수 있는 좋은 위치에 있다"고 덧붙였다.LIBERTY®의 주요 연구 결과는 로봇 내비게이션의 100% 성공률과 장치 관련 부작용이 없음을 보여주었다.이 연구는 또한 의사들의 방사선 노출을 92% 상대적으로 줄였음을 나타냈다.회사는 LIBERTY®의 상용화 동안 임상 데이터 수집을 계속할 계획이다.마이크로봇메디컬은 2025년 9월 8일부터 10일까지 뉴욕에서 열리는 H.C. Wainwright 연례 투자자 회의에 참석할 예정이다.Gadot 회장은 9월 9일 화요일 오전 9시에 라이브 웹캐스트를 진행할 예정이며, 회사 웹사이트의 '이벤트' 섹션을 통해 접속할 수 있다.투자자들은 H.C. Wainwright 영업 담당자에게 연락하거나 mpolyviou@evcgroup.com으로 연락하여 마이크로봇메디컬 경영진과의 일대일 미팅을 예약할 수 있다.마이크로봇메디컬은 혁신적인 혈관 시술을 위한 로봇 기술을 통해
레드힐바이오파마(RDHL, RedHill Biopharma Ltd. )는 2025년 상반기 재무 결과와 운영 하이라이트를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 레드힐바이오파마가 2025년 상반기 재무 결과 및 운영 하이라이트를 발표했다.회사는 전략적, 재무적, 운영적 대대적 개편을 통해 사업을 재편하고 집중시켰으며, 여러 분야에서 강력한 진전을 이루었다.상업 및 연구개발 하이라이트로는 다음과 같은 내용이 포함된다.Bayer가 지원하는 전립선암 치료를 위한 opaganib과 darolutamide의 병용 연구에서 환자 모집이 시작됐다.미국 식품의약국(FDA)으로부터 RHB-204를 이용한 크론병 프로그램의 승인 경로에 대한 긍정적인 피드백을 받았다. 이는 Mycobacterium avium subspecies paratuberculosis에 감염된 크론병 환자를 대상으로 하는 최초의 임상 연구가 될 예정이다.Talicia의 순수익과 판매 단위가 2024년 상반기 대비 증가했으며, 이는 자원을 대폭 줄인 상태에서 달성됐다.Talicia의 미국 처방 승인이 8백만 추가 생명체를 확보하여 총 2억 4백만 생명체를 초과했다.Talicia의 영국 마케팅 승인 신청이 임박했으며, 올해 내 승인이 예상된다.Talicia의 첫 판매 이정표와 로열티로부터의 현금 유입이 발생했으며, 대부분은 재무제표 이후에 수령됐다.Hyloris Pharmaceuticals와의 RHB-102의 전 세계 라이센스 계약이 체결됐으며, 최대 6천만 달러의 계약이 포함됐다.재무 하이라이트로는 2025년 상반기 총 매출이 410만 달러로, 2024년 상반기 260만 달러에서 59% 증가했다.Talicia의 순수익은 380만 달러로, 2024년 같은 기간의 350만 달러에서 증가했다.2025년 6월 30일 기준 현금 잔고는 300만 달러였다.운영 비용은 2024년 상반기 840만 달러에서 440만 달러로 감소했다.순손실은 410만 달러로, 2024년 상반기 310만 달러에서 증가했다.총 자산은 202
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 FDA와의 Type A 미팅 일정을 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 2일, 레플리뮨그룹(나스닥: REPL)은 임상 단계의 생명공학 회사로서 새로운 온콜리틱 면역요법 개발을 선도하고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)과의 Type A 미팅이 예정되었음을 발표했다.이번 미팅은 레플리뮨그룹의 RP1과 니볼루맙의 조합에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 논의하기 위해 마련되었다.회사는 CRL의 주요 사항을 다루었다. 브리핑 북을 FDA에 제출했으며, 이 브리핑 북은 환자 집단, PD-1 저항 기준, 구성 요소의 기여를 뒷받침하는 문헌 사용과 관련된 이전 합의 사항을 강조하고 있다.또한, BLA의 데이터에 대한 추가 분석과 3상 확인 시험 설계에 대한 의견도 포함되어 있다.레플리뮨그룹의 CEO인 수실 파텔 박사는 "우리는 RP1의 가속 승인을 위한 신속한 해결을 위해 FDA와 생산적인 논의를 진행할 수 있기를 기대한다"고 말했다.그는 "멜라노마 커뮤니티, 특히 주요 의사들과 환자 옹호 단체들은 데이터의 강도와 이 집단에 대한 효과적인 치료 옵션의 제한으로 인해 RP1에 대한 접근의 긴급한 필요성을 강조하고 있다"고 덧붙였다.RP1은 레플리뮨그룹의 주요 제품 후보로, 유전자 조작된 단일 감염성 헤르페스 바이러스에 기반하고 있으며, 종양 세포 사멸의 면역원성과 전신 항종양 면역 반응을 극대화하기 위해 설계된 융합 단백질(GALV-GP R-)과 GM-CSF를 장착하고 있다.레플리뮨그룹은 2015년에 설립되어 암 치료를 혁신하기 위해 새로운 온콜리틱 면역요법 개발을 선도하고 있으며, RPx 플랫폼은 강력한 HSV-1 백본을 기반으로 하여 면역원성 세포 사멸과 전신 항종양 면역 반응 유도를 극대화하는 것을 목표로 하고 있다.이 플랫폼은 종양의 직접 선택적 바이러스 매개 사멸을 통해 종양 유래 항원의 방출과 종양 미세환경의 변화를 유도하여 강력하고 지
리라쎄라퓨틱스(LYRA, Lyra Therapeutics, Inc. )는 투자자 프레젠테이션을 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 4일, 리라쎄라퓨틱스가 자사의 웹사이트에 기업 프레젠테이션을 게시했다.이 프레젠테이션은 회사의 대표들이 투자자, 분석가 및 기타 관계자들과의 프레젠테이션이나 논의에서 사용할 수 있다.프레젠테이션의 사본은 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.이 프레젠테이션은 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.'믿다', '할 수 있다', '할 것이다', '추정하다', '계속하다', '예상하다', '의도하다', '기대하다'와 유사한 표현은 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것이다.이 프레젠테이션에 포함된 모든 진술은 역사적 사실과 관련이 없는 경우 미래 예측 진술로 간주되어야 하며, 여기에는 폴립 및 비폴립 CRS 인구에서의 중요한 시장 기회, CRS 환자의 대다수가 현재 치료로는 충족되지 않는지 여부, LYR-210에 대한 규제 상호작용 및 경로, FDA로부터 받은 피드백을 올바르게 해석할 수 있는 능력 등이 포함된다.이러한 진술은 약속이나 보장이 아니며, 회사의 실제 결과, 성과 또는 성취가 미래의 결과, 성과 또는 성취와 실질적으로 다를 수 있는 알려진 및 알려지지 않은 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요인을 포함한다.회사는 설립 이후 상당한 손실을 입었으며, 당분간 추가 손실이 발생할 것으로 예상하고 있다.또한, 회사는 LYR-210의 CRSsNP에 대한 추가 3상 시험을 시작하고 완료하기 위한 상당한 추가 자금이 필요하다.회사는 승인된 제품이 없으며, 제품 후보가 다양한 개발 단계에 있다.임상 시험 데이터는 해당 임상 연구 보고서가 완료될 때까지 변경될 수 있으며, 회사는 제품 후보를 성공적으로 상업화할 수 있는 능력이 없을 수 있다.이 프레젠테이션은 또한 산업, 출판물 및 연구, 제3자 또는 자사에서 수행한 조사 및 연구에서 얻은 통계 및 시장 데이터를 포
어퀘스티브쎄라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 FDA가 Anaphylm™에 대한 자문 위원회 회의를 요구하지 않기로 결정했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 4일, 어퀘스티브쎄라퓨틱스(나스닥: AQST)는 미국 식품의약국(FDA)이 Anaphylm™(dibutepinephrine) 설하 필름에 대한 자문 위원회 회의를 요구하지 않기로 결정했다고 발표했다.Anaphylm에 대한 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 행동 날짜는 2026년 1월 31일로 유지된다.Anaphylm은 심각한 알레르기 반응, 특히 아나필락시스 치료를 위한 FDA 승인 비침습적 경구 에피네프린 제품이 될 가능성이 있다.승인될 경우, 심각한 알레르기 반응 위험이 있는 사람들은 장치나 주사 없이 에피네프린 옵션을 가질 수 있다.Anaphylm은 우표 크기와 유사하며, 혀 아래에 놓으면 얇고 용해되는 필름으로 투여된다.어퀘스티브쎄라퓨틱스의 다니엘 바버 CEO는 "FDA가 Anaphylm의 승인을 위해 자문 위원회 회의가 필요하지 않다고 판단한 것에 대해 고무적이다"라고 말했다."우리의 장치 없는 설하 에피네프린 필름은 환자와 보호자에게 전통적인 자동 주사기 및 기타 비침습적 옵션에 대한 대안을 제공하도록 설계되었다. FDA의 승인을 받으면 Anaphylm은 아나필락시스 치료에 있어 의미 있는 발전이 될 것이라고 믿는다. 우리는 출시를 위한 좋은 위치에 있으며, 최근 1억 6천만 달러의 자금 조달 활동을 통해 FDA 승인 후 의료 제공자, 보호자 및 환자에게 폭넓은 홍보를 보장할 수 있는 능력을 갖추게 되었다."아나필락시스는 즉각적인 에피네프린 투여가 필요한 심각하고 빠른 알레르기 반응이지만, 많은 환자들이 바늘에 대한 두려움으로 에피네프린 주사를 사용하기를 주저한다.어퀘스티브쎄라퓨틱스의 Anaphylm은 장치 없는 환자 친화적인 대안을 제공하는 첫 번째 설하 에피네프린 필름이다.11개의 임상 연구가 완료되었으며, 총 967회의 투여
카발레타바이오(CABA, Cabaletta Bio, Inc. )는 2025년 9월에 기업 발표 자료를 공개했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 3일, 카발레타바이오가 자사의 웹사이트 'Investors & Media' 섹션에 업데이트된 기업 발표 자료를 게시했다.이 발표 자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 발표 자료는 카발레타바이오가 준비한 것으로, 사업, 운영 및 재무 상태와 관련된 전망 진술을 포함하고 있다.카발레타바이오는 자가면역 질환 환자들을 위한 최초의 치료적 세포 요법을 개발하고 출시할 계획이다.현재 6개 적응증에 대해 70개 이상의 임상 사이트에서 환자를 모집하고 있으며, 2027년에는 미오시스에 대한 BLA 제출이 예상된다.카발레타바이오는 FDA와의 협의를 통해 미오시스 등록 코호트의 주요 설계 요소에 대한 합의를 이끌어냈다.현재까지 100명의 RESET 환자 중 60% 이상이 등록되었으며, 모든 환자에서 약물 없이도 임상적 반응이 관찰되었다.카발레타바이오는 자사의 제품 후보에 대한 임상 연구를 성공적으로 완료하고 상용화할 수 있는 능력을 보유하고 있다.카발레타바이오는 자가면역 세포 요법 분야에서의 리더십을 확고히 하고 있으며, 환자 경험을 우선시하는 혁신적인 제조 전략을 통해 접근성을 확대하고 있다.카발레타바이오의 현재 재무 상태는 자가면역 질환 치료를 위한 혁신적인 접근 방식을 통해 긍정적인 전망을 보이고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
아웃룩쎄라퓨틱스(OTLK, Outlook Therapeutics, Inc. )는 FDA가 ONS-5010에 대한 완전한 응답서를 수령했다고 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 28일, 아웃룩쎄라퓨틱스(증권코드: OTLK)는 미국 식품의약국(FDA)이 ONS-5010의 생물학적 제품 허가 신청(BLA)에 대해 완전한 응답서(CRL)를 발송했다고 발표했다.이 CRL은 현재 형태로는 습기 관련 황반변성(wet AMD) 치료를 위한 신청을 승인할 수 없다. CRL에는 효과성에 대한 실질적인 증거 부족이라는 단 하나의 결함만 포함되어 있다. FDA는 ONS-5010이 NORSE EIGHT에서 주요 효능 목표를 충족하지 못했기 때문에, 신청을 지원하기 위해 효능에 대한 확인 증거를 제출할 것을 권장했다. 또한, FDA는 NORSE TWO가 효과성의 주요 목표를 충족했다고 재확인했다.아웃룩쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 밥 야흐는 "이번 결과에 매우 실망스럽지만, FDA와 만나 그들의 요구 사항에 대한 추가적인 명확성을 얻어 미국에서 처음으로 라벨에 맞게 제조된 아바스틴 제품을 승인받기 위해 노력할 것"이라고 말했다. 그는 또한 CRL이 BLA의 결함을 지적하지 않았다고 강조했다.아웃룩쎄라퓨틱스는 FDA와의 회의를 요청하여 미국 내 승인 가능성을 탐색할 계획이며, 유럽의 추가 시장으로의 확장 노력도 계속할 예정이다. LYTENAVA™(bevacizumab gamma)는 유럽연합(EU)에서 습기 관련 황반변성 치료를 위한 마케팅 승인을 받았으며, 2025년 6월에는 독일과 영국에서 상업적으로 출시되었다. LYTENAVA™는 성인에서 습기 관련 황반변성을 치료하기 위해 유럽연합과 영국에서 승인된 유일한 아바스틴의 안과 제형이다.아웃룩쎄라퓨틱스는 2025년 8월 28일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 기업 업데이트 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 예정이다. 관심 있는 참가자와 투자자는 (877) 407-8291(국내) 또는 (201) 689-8345(