메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 FDA가 AAV2-hAQP1의 RMAT 지정을 승인했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 메이라GT엑스홀딩스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AAV2-hAQP1에 대해 2/3등급 방사선 유도 구강건조증(RIX) 치료를 위한 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.이 RMAT 지정은 AAV2-hAQP1이 이 고통스러운 질환에 대한 일회성 치료로서의 잠재적 이점을 나타내는 초기 임상 증거를 인정받은 것이다.RMAT 지정은 신속 심사 및 혁신 치료 지정의 혜택을 포함하며, FDA와의 빈번한 규제 상호작용과 가속 승인 및 우선 심사 가능성을 제공한다.메이라GT엑스홀딩스의 알렉산드리아
아티비언(AORT, ARTIVION, INC. )은 AMDS 하이브리드 보철물에 대한 FDA 인도적 기기 면제 승인이 발표됐다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 아티비언이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AMDS 하이브리드 보철물(이하 'AMDS')의 인도적 기기 면제(Humanitarian Device Exemption, HDE)를 승인받았다.AMDS는 급성 데바키 타입 I 동맥 박리 치료를 위한 세계 최초의 대동맥 아치 리모델링 장치이다.HDE는 인도적 사용 기기(HUD)로 지정된 제품에 대한 마케팅 신청으로, AMDS는 희귀 질환 또는 상태의 치료 또는 진단을 위한 의도된 이점으로 인해 HUD 및 혁신적 기기 지정을 동시에 받았다.HDE는 AMDS의 상업적 유통을 허용하며,
크리네틱스파마슈티컬스(CRNX, Crinetics Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA가 신규 의약품 신청을 수락했다고 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 크리네틱스파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)이 성인 아크로메갈리 치료를 위한 연구 후보물질인 팔투소틴에 대한 신규 의약품 신청(NDA)을 수락했다고 발표했다.만약 승인된다면, 팔투소틴은 아크로메갈리 환자를 위한 최초이자 유일한 하루 한 번 복용하는 경구용 선택적 소마토스타틴 수용체 2형 비펩타이드 작용제가 된다.크리네틱스의 창립자이자 CEO인 스콧 스트러더스 박사는 "팔투소틴의 환자 중심 임상 개발을 통해 현재 시판 중인 펩타이드 유사 약물에 대한 하
보어바이오파마(VOR, Vor Biopharma Inc. )는 혈액암 치료를 위한 임상 데이터 업데이트를 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 보어바이오파마는 재발/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 한 진행 중인 1/2상 VBP101 연구의 업데이트된 임상 데이터를 발표했다.이 데이터는 2024년 12월 8일 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의에서 포스터로 발표되었으며, 2024년 11월 1일 기준으로 25명의 환자가 trem-cel로 치료받았고, 이 중 15명이 Mylotarg를 투여받았다.데이터는 다음과 같은 주요 결과를 보여주었다.- 재발 없는 생존율(RFS)의 초기 증거가 나타났으며, 중간 RFS는 도달하지 않았고, 중간 추적 기간은
스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 드라베 증후군 치료를 위한 조레부넌센이 FDA 혁신 치료제 지정을 받았다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 4일, 스토크쎄라퓨틱스(나스닥: STOK)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 드라베 증후군 치료를 위한 조레부넌센에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다.이 제품 후보는 SCN1A 유전자에서 기능 증가와 관련이 없는 확인된 변이를 가진 드라베 증후군 환자를 대상으로 한다.조레부넌센은 드라베 증후군 치료를 위한 최초의 질병 수정 의약품이 될 가능성이 있다.임상 데이터에 따르면, 조레부넌센은 발작 빈도를 상당히 줄이고 인지 및 행동의 여러 측면에서 지속적인 개선을
비스타젠쎄라퓨틱스(VTGN, Vistagen Therapeutics, Inc. )는 새로운 기업 프레젠테이션을 공개했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 6일, 비스타젠쎄라퓨틱스는 새로운 기업 프레젠테이션을 활용하기 시작했고, 이 프레젠테이션의 사본은 현재 보고서의 부록으로 첨부되어 있다.이 보고서는 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 부록은 증권법 제1933조 또는 증권 거래법에 따라 참조로 통합되지 않는다.비스타젠쎄라퓨틱스는 여러 파트너십 기회를 보유하고 있으며, 사회 불안 장애에 대한 미국 등록 지향 3상 프로그램이 자금 지원을 받고 있다.또한, 비스타젠쎄라퓨틱스는 비시스템적이고 신경회
칼비스타파마슈티컬스(KALV, KalVista Pharmaceuticals, Inc. )는 2024 회계연도 2분기 실적을 발표했고 운영을 업데이트했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 5일, 칼비스타파마슈티컬스는 2024년 10월 31일로 종료된 회계연도 2분기 재무 결과를 발표했다.회사는 또한 유전자 혈관 부종(HAE) 치료를 위한 혁신적인 치료제인 세베트랄스타트의 신약 신청서(NDA)가 미국 식품의약국(FDA)에 의해 수용됐다고 밝혔다.칼비스타의 최고경영자 벤 팔레이코는 "칼비스타는 2025년 세베트랄스타트의 여러 상업적 출시를 향해 나아가고 있으며, 우리는 FDA에 6개의 마케팅 승인 신청서를 제출했으며, 첫 번째 승인 예상일은 내년 6월이다"라
테리바바이오로직스(TOVX, Theriva Biologics, Inc. )는 미국 FDA가 VCN-01 3상 연구 설계에 대한 지침을 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 5일, 테리바바이오로직스(증권코드: TOVX)는 미국 식품의약국(FDA)과의 최근 Type D 회의 결과를 발표하며, 전이성 췌장 선암(PDAC) 치료를 위한 주 후보 물질 VCN-01의 3상 임상 연구 설계에 대한 지침을 받았다.회사는 최근 다국적 VIRAGE 2b 임상 연구의 목표 등록 완료를 발표했으며, 이 연구는 VCN-01과 젬시타빈/납-파클리탁셀의 조합을 PDAC 환자의 1차 치료제로 평가하고 있다.Type D 회의는 주요 결정 지점에서의 문제를 논의하기 위해 사용되는 좁은 범위의 문제에 집중하
파이어플라이뉴로사이언스(AIFF, FIREFLY NEUROSCIENCE, INC. )는 그렉 립시츠를 전무 의장으로 임명했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 4일, 파이어플라이뉴로사이언스는 현재 이사인 그렉 립시츠를 전무 의장으로 임명했다.이 임명은 2024년 12월 3일부터 효력이 발생한다.립시츠는 "전무 의장으로서 보다 적극적인 리더십 역할을 맡게 되어 기대된다. 파이어플라이는 인공지능과 뇌 건강의 교차점에 독특하게 위치해 있으며, 이 과정에서 회사와 함께 여정을 계속할 수 있기를 바란다"고 말했다.립시츠는 2022년 12월부터 파이어플라이의 이사로 재직해 왔으며, 13년 이상의 사모펀드, 상업은행, 자본시장 및 금융 분야의 경험
코버스파마슈티컬스(CRBP, Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. )는 FDA가 패스트 트랙 지정을 부여했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 3일, 코버스파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 CRB-701에 대해 재발성 또는 난치성 전이 자궁경부암 치료를 위한 패스트 트랙 지정을 부여했다고 발표했다.CRB-701(SYS6002)은 Nectin-4를 표적으로 하는 차세대 항체 약물 접합체(ADC)로, 특정 부위에서 절단 가능한 링커와 MMAE를 약물로 사용하는 2:1의 정밀한 약물-항체 비율을 포함하고 있다.FDA의 패스트 트랙 지정은 심각한 질환을 치료하기 위한 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행하기 위해 설계되었다.코버스는 최
인트라-셀룰러테라피즈(ITCI, Intra-Cellular Therapies, Inc. )는 CAPLYTA®의 보완 신약 신청서를 제출했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 3일, 인트라-셀룰러테라피즈는 주요 우울 장애 치료를 위한 보조 요법으로 CAPLYTA®(루마테페론)의 보완 신약 신청서(sNDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다.이 sNDA 제출은 CAPLYTA의 강력한 항우울제 효능과 우수한 안전성 및 내약성 프로필을 입증한 501 및 502 연구의 긍정적인 결과를 바탕으로 한다.CAPLYTA가 MDD에서 보조 요법으로 승인될 경우, 미국에서 3가지 주요 정신과 적응증 치료에 사용될 수 있으며, 이는 3천만 명 이상의 성인 환자에게 영향을 미친다.인트라-셀룰러
카리오팜쎄라퓨틱스(KPTI, Karyopharm Therapeutics Inc. )는 자궁내막암 프로그램 업데이트를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 3일, 카리오팜쎄라퓨틱스가 자궁내막암 프로그램에 대한 규제 업데이트를 제공하는 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.카리오팜쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과 자궁내막암의 치료 환경 변화에 대한 논의와 회의가 예정되어 있으며, 이와 관련하여 회사의 3상 XPORT-EC-042 시험에 미칠 수 있는 영향에 대해 논의하고 있다.이러한 이유로 카리오팜쎄라퓨틱스는 오늘 뉴욕에서 열리는 파이퍼 샌들러 제36회 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 자궁내막암 프
어플라이드쎄라퓨틱스(APLT, Applied Therapeutics, Inc. )는 FDA 검사 결과에 대해 대응했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 어플라이드쎄라퓨틱스의 신약 신청(NDA) 검토 과정에서 미국 식품의약국(FDA)이 AT-007-1002 연구와 관련된 검사를 수행했다.회사는 FDA의 검사 결과에 대해 응답했으며, 모든 미해결 질문이나 문제를 해결했다.이후 회사는 완전 응답 서한(CRL)이 발행된 후 AT-007-1002 연구에 한정된 경고 서한을 받았다.이 서한은 전자 데이터 수집과 관련된 문제를 지적했으며, 회사는 이전에 기관과의 소통을 통해 이를 해결했다.또한, 서한은 연구의 용량 증량 단계에서 발생한 용량 오류를 언급하며, 이는 일부 환자에서 목표
