OS테라피스(OSTX, OS Therapies Inc )는 2024년 자금 조달과 관련된 모든 남아있는 워런트의 행사 유도 및 교환 제안을 완료했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 OS테라피스가 2024년 12월 자금 조달과 관련하여 발행된 모든 남아있는 워런트에 대한 행사 유도 및 교환 제안을 완료했다. 이번 제안은 $1.12의 행사 가격을 가진 모든 남아있는 워런트 보유자에게 제공되었으며, 총 약 370만 달러의 총 수익을 올렸다. 이 자금은 OST-HER2의 상업적 출시 준비를 가속화하는 데 사용될 예정이다.새로운 워런트는 $3.00의 행사 가격을 가지며, 주가가 $9.00 이상으로 거래될 경우 강제 행사 조항이 포함되어 있다. OS테라피스의 CEO인 폴 롬네스는 FDA와의 생산적인 회의 이후 OST-HER2를 신속하게 환자에게 제공할 수 있을 것이라고 확신한다. 그는 기존의 $1.12 행사 가격을 가진 워런트를 제거함으로써 공통 주식의 잠재적인 공매도 활동을 줄이고, 새로운 워런트를 발행함으로써 회사의 전략을 실행하는 데 필요한 최소한의 희석 자본을 유치할 수 있는 위치에 있다고 말했다.만약 새로운 워런트의 강제 행사 조항이 발동된다면, 회사는 2천만 달러 이상의 추가 자금을 유치할 것으로 예상하고 있으며, 이는 OST-504의 전립선암 임상 개발을 재개하고 OS 동물 건강 및 OS 약물 결합 자회사에서 추가 가치를 창출하는 데 기여할 것이다. Ceros Financial Services, Inc.는 이번 거래의 독점적인 워런트 유도 대행사로 활동했다.OS테라피스는 골육종 및 기타 고형 종양 치료를 위한 치료법의 식별, 개발 및 상업화에 집중하는 임상 단계의 종양학 회사이다. OST-HER2는 HER2 단백질을 표적으로 하는 강력한 면역 반응을 유도하기 위해 리스테리아 박테리아의 면역 자극 효과를 활용하는 면역 요법이다. 이 회사는 2025년 골육종에 대한 OST-HER2의 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출할 계획이며, 승인될 경우 우선 심사 바
코야쎄라퓨틱스(COYA, Coya Therapeutics, Inc. )는 전략 파트너로부터 420만 달러의 이정표를 지급받았다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 29일, 코야쎄라퓨틱스는 전략 파트너인 드. 레디스 연구소로부터 420만 달러의 이정표 지급을 받았다.이는 2023년 12월 5일에 체결된 개발 및 라이센스 계약에 따른 것으로, 미국 식품의약국(FDA)이 코야쎄라퓨틱스의 임상 연구 신청서(IND)를 수용한 결과다.해당 임상 연구는 '근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 COYA 302의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 24주 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구 및 추가 24주 공개 라벨 연장(OLE)'이라는 제목으로 진행될 예정이다.계약에 따라 코야쎄라퓨틱스는 Phase 2 연구에서 첫 환자에게 약물이 투여될 때 추가로 420만 달러를 받을 예정이다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 적절히 승인한 바에 따른다.날짜: 2025년 9월 2일, 서명: /s/ 아룬 스와미나탄 박사, 최고경영자 아룬 스와미나탄 박사.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
유나이티드쎄라퓨틱스(UTHR, UNITED THERAPEUTICS Corp )는 TETON-2 임상 연구의 긍정적 결과를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 2일, 유나이티드쎄라퓨틱스가 자사의 TETON-2 연구에서 타바소®(트레프로스틴일) 흡입 용액이 특발성 폐섬유증 환자에 대한 주요 효능 목표를 달성했다.이 연구는 절대 강제 폐활량(FVC)의 개선을 입증하는 것을 목표로 했으며, 타바소는 위약 대비 95.6 mL의 개선을 보였다(p
레졸루트(RZLT, Rezolute, Inc. )는 FDA와 협력으로 에르소데투그 임상 3상 시험 설계를 간소화했다고 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 2일, 레졸루트(나스닥: RZLT)는 종양 고인슐린혈증 치료를 위한 에르소데투그의 진행 중인 임상 3상 연구에 대해 FDA와의 협력으로 임상 개발 경로를 크게 간소화했다.레졸루트는 FDA와의 회의에서 연구 설계의 수정 사항에 대해 합의했으며, 이에는 이중 맹검 무작위 대조 시험을 수행할 필요성을 제거하는 것이 포함됐다.간소화된 연구는 최대 16명의 참가자를 포함하며, 단일군 공개 시험으로 제한된다.FDA는 또한 레졸루트의 선도적인 선별 연구인 sunRIZE 시험이 2025년 12월에 결과를 보고할 예정이며, 이는 에르소데투그의 다양한 고인슐린혈증 형태에 대한 광범위한 적용 가능성을 인정하는 것이라고 확인했다.레졸루트의 CEO인 네반 찰스 엘람은 "이번 규제 결과에 매우 기쁘다"고 전하며, FDA의 직원과 리더십이 희귀 질환에 대한 임상 개발을 책임감 있게 간소화하려는 의지를 강하게 표명했다.그는 또한 지난 2년 동안 10명 이상의 고인슐린혈증 환자를 치료한 긍정적인 결과를 바탕으로 이번 합의가 이루어졌다고 밝혔다.레졸루트의 최고 의학 책임자인 브라이언 로버츠 박사는 "upLIFT 연구와 승인 경로의 수정 및 간소화된 계획은 우리와 심각한 고인슐린혈증으로 고통받는 환자 및 가족들에게 중요한 발전을 의미한다"고 말했다.이 연구는 약 16명의 인슐로마 또는 비섬세포 종양 환자를 대상으로 하며, 이들은 종양 고인슐린혈증으로 인한 조절되지 않는 저혈당을 겪고 있다.적격 참가자는 표준 치료에 추가하여 주당 9mg/kg의 에르소데투그를 8주 동안 투여받게 된다.주요 평가 지표는 IV 포도당 요구량에서 기준선 대비 50% 이상의 감소를 달성한 참가자의 수이다.고인슐린혈증은 인슐린 수용체의 과도한 활성화로 인해 저혈당을 초래하는 두 가지 유형의 종양에 의해 발생하는 희귀 질환이다.레졸루트는 에르소데투그
아이오반스바이오쎄라퓨틱스(IOVA, IOVANCE BIOTHERAPEUTICS, INC. )는 2025년 기업 발표가 업데이트됐다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 29일, 아이오반스바이오쎄라퓨틱스(이하 회사)는 의료 회의 및 분석가, 현재 주주 및 기타 관계자들에게 사용하는 기업 발표 자료를 업데이트했다.회사가 이러한 행사에서 사용할 발표 자료의 사본은 Exhibit 99.1에 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.회사의 발표 자료에는 여러 가지 중요한 내용이 포함되어 있다.특히, 회사는 2025년 8월에 발표된 자료에서 향후 전망에 대한 설명을 포함하고 있으며, 이는 1995년의 사모증권소송개혁법(PSLRA) 내에서 정의된 '전망 진술'에 해당한다.이러한 전망 진술은 경영진의 경험과 역사적 추세, 현재 상황, 예상되는 미래 발전 및 기타 적절하다고 여겨지는 요소를 바탕으로 이루어진다.회사는 FDA 및 유럽의약청(EMA) 승인을 받은 제품인 Amtagvi와 Proleukin의 상업화 성공 가능성과 관련된 위험을 언급하고 있다.또한, EMA 또는 기타 비미국 규제 당국이 lifileucel의 마케팅 승인 신청을 승인하지 않거나 지연할 수 있는 위험도 존재한다.시장에서의 제품 수용도, 가격 및 환급 가능성, 제조 능력, 임상 시험 결과 등 다양한 요소가 실제 결과와 다를 수 있는 위험 요소로 지적된다.2025년 6월 30일 기준으로 회사의 현금 보유액은 3억 7백만 달러이며, 보통주 발행 수는 3억 4,190만 주, 우선주 발행 수는 2,000만 주, 스톡옵션 및 제한 주식 단위는 3,040만 주에 달한다.2025 회계연도 매출은 2억 5천만 달러에서 3억 달러로 예상되며, 향후 몇 년간 총 매출 이익률의 상당한 확대를 목표로 하고 있다.회사는 2025년 4분기부터 연간 1억 달러 이상의 비용 절감을 목표로 하는 전략적 구조 조정을 시행하고 있다.이러한 조정은 회사의 비즈니스 성과를 최적화하기 위한 것이다.회사는 현재 고위험 고수익의 암
ARS파마슈티컬스(SPRY, ARS Pharmaceuticals, Inc. )는 제네릭 의약품 제조업체 루핀에 대한 특허 침해 소송을 계획했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 13일, ARS파마슈티컬스(이하 '회사')는 루핀(Lupin)으로부터 파라그래프 IV 인증 통지(이하 '통지')를 받았다.루핀은 회사의 제품인 neffy© 2 mg(에피네프린 비강 스프레이)의 제네릭 버전을 제조 및 판매하기 위한 약식 신약 신청(ANDA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했음을 알렸다.이 통지는 다음의 미국 특허 번호 10,576,156(물질 조성 특허), 10,682,414(회사가 인터 파르테스 리뷰에서 성공적으로 방어한 특허), 11,173,209, 11,191,838, 11,717,571, 11,744,895, 11,918,655, 12,324,838(이하 '특허')의 만료 전에 제네릭 제품을 제조 및 판매할 수 있도록 승인해 줄 것을 요청하고 있다.이 특허들은 FDA의 승인된 의약품 목록에 등재되어 있다.통지에서는 특허가 무효이며, 집행 불가능하고, 루핀의 ANDA에 설명된 제네릭 제품의 상업적 제조, 사용 또는 판매에 의해 침해되지 않을 것이라고 주장하고 있다.이 보고서 제출 시점에서 회사는 ANDA 제출자가 있다는 사실을 인지하지 못하고 있다.식품의약품화장품법에 따르면, 1984년 약가 경쟁 및 특허 기간 복원법에 의해 수정된 바와 같이, 유효한 파라그래프 IV 통지를 받은 후 회사는 루핀에 대해 특허 침해 소송을 제기할 수 있다.만약 통지를 받은 후 45일 이내에 소송이 시작된다면, 이는 자동으로 30개월의 중단을 촉발하여 FDA가 루핀의 ANDA에 대한 최종 승인을 발급하는 것을 중단하게 된다.회사는 neffy와 관련된 지적 재산권을 강력히 방어할 계획이며, 루핀에 대해 특허 침해 소송을 신속히 제기할 예정이다.이 소송에서는 루핀이 특허를 침해하는 제네릭 버전을 출시하지 못하도록 영구적인 금지 명령을 요청할 예정이다.ANDA 제출 및 루
노바벡스(NVAX, NOVAVAX INC )는 Nuvaxovid™ 2025-2026 포뮬러 COVID-19 백신이 미국에서 승인됐다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 노바벡스(Nasdaq: NVAX)는 2025년 8월 27일, 미국 식품의약국(FDA)이 COVID-19 예방을 위한 Nuvaxovid™ 2025-2026 포뮬러를 승인했다고 발표했다.이 백신은 65세 이상의 성인 및 12세에서 64세 사이의 고위험군에 해당하는 기저질환을 가진 개인을 대상으로 한다.노바벡스의 CEO인 존 C. 제이콥스는 "오늘 승인으로 우리는 파트너인 사노피와 협력하여 이 가을에 적격 개인에게 단백질 기반의 비 mRNA COVID-19 백신을 제공할 것"이라고 말했다.Nuvaxovid는 COVID-19 예방을 위한 안전성과 효과성을 입증한 임상 및 전임상 데이터를 보유하고 있다.JN.1 변종 백신 접종은 현재 유행 중인 JN.1 계통 변종에 대한 면역을 유도한다.2025년 7월 기준으로, 전 세계 COVID-19 감염의 대다수는 JN.1 변종에 의해 발생하고 있다.사노피는 Nuvaxovid의 상용화 노력을 주도하고 있으며, 노바벡스는 백신 판매로부터 지속적인 단계적 로열티를 받을 수 있다.Nuvaxovid는 SARS-CoV-2로 인한 COVID-19 예방을 위한 백신으로, 65세 이상의 개인 및 12세에서 64세 사이의 고위험군을 대상으로 한다.Nuvaxovid의 금기 사항으로는 심각한 알레르기 반응의 병력이 있는 개인에게 투여하지 말아야 하며, 급성 알레르기 반응 관리에 대한 적절한 의료 처치가 즉시 제공되어야 한다.임상 시험 데이터는 Nuvaxovid 투여 후 심근염 및 심낭염의 위험이 증가할 수 있음을 보여준다.가장 일반적으로 보고된 부작용으로는 주사 부위 통증, 두통, 근육통, 피로, 발열 등이 있다.Nuvaxovid는 JN.1 변종을 목표로 하여 설계된 단백질 기반 백신으로, SARS-CoV-2의 표면 스파이크 단백질 복사본을 생성하여 면역 체계를 자극한다.노바벡스는 백
얼라러티쎄라퓨틱스(ALLR, Allarity Therapeutics, Inc. )는 FDA가 스테노파립의 신속 심사 지정을 승인했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 26일, 얼라러티쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 스테노파립에 대한 신속 심사 지정을 승인받았다.스테노파립은 진행성 난소암 환자를 위한 연구 치료제로, 이 회사는 이를 통해 환자들에게 보다 나은 치료 결과를 제공할 수 있을 것으로 기대하고 있다.FDA의 신속 심사 지정은 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 수요를 해결하기 위한 약물의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 것이다.이 지정은 약물 개발 과정에서 FDA와의 빈번한 상호작용을 가능하게 하며, 관련 기준이 충족될 경우 가속 승인, 우선 심사 및 순차 심사 자격을 제공할 수 있다.얼라러티쎄라퓨틱스의 CEO인 토마스 젠센은 "FDA가 스테노파립에 신속 심사 지정을 부여한 것에 매우 기쁘다"며, "이는 진행성 난소암 환자들이 직면한 중대한 의료 수요를 강조하며, 스테노파립이 치료 결과를 의미 있게 개선할 수 있는 잠재력을 반영한다"고 말했다.얼라러티쎄라퓨틱스는 최근 스테노파립을 평가하는 새로운 2상 임상 시험 프로토콜에 따라 환자 등록을 시작했으며, 첫 환자는 2025년 6월 초에 등록되었고, 여러 환자들이 이미 치료를 받았다.이 시험은 스테노파립과 그 DRP® 동반 진단의 임상 개발을 가속화하기 위해 설계되었으며, 22개월 이상 치료를 받은 환자들을 포함한 이전의 긍정적인 2상 데이터에 기반하고 있다.스테노파립은 경구 투여 가능한 소분자 이중 표적 억제제로, PARP1/2와 탱키레이스 1/2를 억제한다.현재 탱키레이스는 WNT 신호 전달 경로를 조절하는 역할로 인해 암 치료의 유망한 표적으로 주목받고 있다.얼라러티쎄라퓨틱스는 스테노파립의 개발 및 상용화에 대한 독점적인 글로벌 권리를 확보하고 있으며, 이는 원래 Eisai Co. Ltd.에 의해 개발되었고 E7449 및 2X-121이라는 이름으로 알려져 있었다.또
그레이스쎄라퓨틱스(GRCE, Grace Therapeutics, Inc. )는 GTx-104의 신약 신청서에 대한 FDA 검토 수용을 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 27일, 그레이스쎄라퓨틱스는 2025년 8월 22일 미국 식품의약국(FDA)이 GTx-104에 대한 신약 신청서(NDA)를 공식 검토하기로 수용했다고 발표했다.GTx-104는 뇌동맥류 지주막하 출혈(aSAH) 환자들의 중대한 unmet medical needs를 해결하기 위해 개발 중인 임상 단계의 새로운 주사형 니모디핀 제제이다.FDA는 이 NDA 제출에 대한 검토를 위해 2026년 4월 23일을 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일로 설정했다.그레이스쎄라퓨틱스의 CEO인 프라샨트 코흘리는 "FDA가 aSAH 치료를 위한 GTx-104의 NDA를 검토하기로 수용한 것은 그레이스쎄라퓨틱스에 또 다른 중요한 이정표가 된다. 이는 우리가 aSAH 환자들을 위한 이 중요한 혁신을 계속 발전시키는 능력을 보여준다"고 말했다.그는 또한 "우리의 NDA는 STRIVE-ON 시험에서 얻은 긍정적인 결과를 포함한 강력한 데이터 패키지에 의해 지원된다. 이는 aSAH 환자들의 임상 결과 개선을 위한 증거와 GTx-104의 잠재적 이점을 뒷받침하는 의학적 및 약리경제적 증거를 제공한다"고 덧붙였다.GTx-104의 NDA 검토 수용은 2023년 9월에 완료된 사모 배치의 일환으로 발행된 최대 760만 달러의 워런트 행사 가능성을 촉발한다. 2023년 9월 사모 배치의 조건에 따라 각 워런트는 주당 3.003 달러의 행사 가격으로 보통주 1주를 행사할 수 있다. 이 워런트는 현재 행사 가능하며, FDA가 GTx-104의 NDA를 수용한 날로부터 60일 이내 또는 2028년 9월 25일 중 먼저 도래하는 날에 만료된다.그레이스쎄라퓨틱스는 GTx-104에 대해 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, 이는 일반적으로 NDA 승인 후 미국에서 7
세리나쎄라퓨틱스(SER, Serina Therapeutics, Inc. )는 FDA가 SER-252의 등록 임상 시험 설계를 지원한다고 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 25일, 세리나쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과의 최근 Type B 회의 이후 FDA의 서면 피드백이 505(b)(2) NDA 경로에 따라 고급 파킨슨병에 대한 등록 임상 연구 프로그램에서 SER-252(POZ-apomorphine)를 진행하는 것을 지원한다고 발표했다.세리나쎄라퓨틱스의 CEO인 스티브 레저는 "고급 파킨슨병 환자들은 운동 변동성으로부터 더 일관된 완화를 필요로 하며, 현재까지의 데이터는 SER-252가 일상 기능을 신뢰성 있게 개선할 수 있음을 시사한다"고 말했다. 이어 그는 "FDA의 서면 피드백을 바탕으로 SER-252를 등록 지향적인 505(b)(2) NDA 규제 경로로 진행할 계획이다. 우리의 개발 계획은 철저하고 자본 효율적으로 설계되었다.세리나쎄라퓨틱스는 FDA와의 논의에서 회사의 POZ 기술을 활용하여 아포모르핀에 대한 이전 지식을 활용하는 프로그램을 설명했다. 세리나는 승인된 아포모르핀 제품에 대한 약리학적 PK 브리징 구성 요소를 포함할 계획이며, 이는 505(b)(2) NDA 전략에 부합한다. FDA의 피드백은 세리나의 초기 연구가 등록 시험 프로그램의 구성 요소로 설계되고 수행될 수 있음을 나타내며, 이는 표준 임상 및 비임상 요구 사항과 IND 제출 시 문서화의 최종화에 따라 달라질 수 있다.세리나쎄라퓨틱스는 "SER-252 외에도, 우리는 적절한 경우 유사한 505(b)(2) NDA 경로를 따를 수 있는 POZ 기반의 소분자 파이프라인을 발전시키고 있다"고 말했다. FDA의 피드백은 우리의 플랫폼에 대한 초기 원칙의 증거를 제공하며, 우리가 505(b)(2) NDA 규제 경로에 대한 기관의 기대에 효과적으로 부합할 수 있음을 확인한다. 각 프로그램은 고유한 과학을 따르며 FDA와의 대화가 필요하지만, 우리의 목표는 치료의
액소젠(AXGN, Axogen, Inc. )은 FDA가 리뷰 일정 업데이트를 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 액소젠이 2025년 8월 25일에 발표한 바에 따르면, 미국 식품의약국(FDA)이 Avance® 신경 이식에 대한 생물학적 제품 허가 신청(BLA)의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 날짜를 2025년 12월 5일로 3개월 연장했다.2025년 8월 22일, 회사는 FDA로부터 통신을 받았으며, 이 통신은 FDA 정보 요청에 대한 응답으로 제출된 정보가 주요 수정 사항으로 간주되었다.이 제출물에는 이전에 FDA에 제출되거나 검토되지 않은 상당한 양의 새로운 제조 및 시설 데이터가 포함되어 있었다.FDA의 지침에 따라, 이러한 지정은 제출물 검토를 위한 추가 시간을 허용한다.따라서 FDA는 PDUFA 목표 날짜를 2025년 12월 5일로 연장했다.또한 FDA는 회사에 제품 라벨링에 대한 피드백을 2025년 11월에 제공할 것으로 예상한다.액소젠의 CEO인 마이클 데일은 "FDA의 철저한 검토에 감사드리며, Avance 신경 이식이 조직 제품에서 BLA 승인 생물학적 제품으로 전환되는 과정을 완료하기 위해 계속해서 기관과 협력하기를 기대한다"고 말했다.액소젠은 말초 신경 재생 및 수리를 위한 기술의 과학, 개발 및 상용화에 집중하는 선도적인 회사이다.액소젠의 직원들은 말초 신경 손상을 입은 환자들에게 신경 기능과 삶의 질을 회복할 수 있는 기회를 제공하기 위해 혁신적이고 임상적으로 입증된 경제적인 수리 솔루션을 제공하는 데 열정을 가지고 있다.액소젠의 제품 포트폴리오에는 Avance® 신경 이식, Axoguard 신경 연결기®, Axoguard 신경 보호기®, Axoguard HA+ 신경 보호기™, Axoguard 신경 캡®, Avive+ 연조직 매트릭스 등이 포함된다.이들 제품은 미국, 캐나다, 독일, 영국, 스페인, 한국 및 여러 다른 국가에서 이용 가능하다.이 보도자료에는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술이
바이오헤이븐파마슈티컬홀딩(BHVN, Biohaven Ltd. )은 새로운 약물 신청을 업데이트했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 바이오헤이븐파마슈티컬홀딩(이하 회사)은 성인 환자의 척수소뇌성 운동실조증(SCA) 치료를 위한 트로릴루졸의 새로운 약물 신청(NDA)에 대한 업데이트를 제공한다.이전에 발표된 바와 같이, 2025년 5월, 미국 식품의약국(FDA) 신경과학 사무소 내 신경학 1부(이하 부서)는 회사에 트로릴루졸 NDA의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 날짜를 3개월 연장했다고 통보했다.이는 FDA의 정보 요청과 관련된 회사의 최근 제출물에 대한 전면적인 검토를 위한 시간이다.당시 부서는 또한 회사에 대해 해당 신청을 논의하기 위한 자문 위원회 회의를 개최할 계획이라고 알렸다.그러나 2025년 8월 21일, 부서는 회사에 자문 위원회 회의가 규제 결정에 더 이상 필요하지 않다고 통보했다.NDA에 대한 FDA의 예상 결정은 2025년 4분기로 남아 있다.이 현재 보고서는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 수정된 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 통합된 것으로 간주되지 않는다.2025년 8월 22일, 이 보고서는 아래 서명된 자에 의해 회사의 명의로 적법하게 서명되었다.서명: 매튜 부텐, 최고 재무 책임자.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
아이오니스파마슈티컬스(IONS, IONIS PHARMACEUTICALS INC )는 DAWNZERA™가 FDA 승인을 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이오니스파마슈티컬스가 2025년 8월 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 DAWNZERA™(donidalorsen)를 성인 및 12세 이상의 소아 환자에서 유전성 혈관부종(HAE) 발작 예방을 위한 예방 치료제로 승인받았다.DAWNZERA는 HAE를 위한 최초이자 유일한 RNA 표적 의약품으로, 급성 HAE 발작과 관련된 염증 매개체를 활성화하는 주요 단백질인 플라스마 프리칼리크레인을 표적으로 설계됐다.DAWNZERA 80mg는 피하 자가 주사기를 통해 4주(Q4W) 또는 8주(Q8W)마다 자가 투여된다.HAE는 손, 발, 생식기, 복부, 얼굴 및/또는 목 등 신체 여러 부위에서 심각한 부종(혈관부종)이 반복적으로 발생하는 드물고 잠재적으로 생명을 위협하는 유전적 질환으로, 미국에서 약 7,000명이 영향을 받고 있는 것으로 추정된다.DAWNZERA의 승인은 HAE 환자를 대상으로 한 글로벌 다기관 무작위 이중 맹검 위약 대조 OASIS-HAE 연구의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌다.이 연구는 DAWNZERA Q4W가 24주 동안 위약 대비 월간 HAE 발작률을 81% 유의미하게 감소시켰으며, 두 번째 투여에서 측정했을 때 평균 발작률 감소는 87%로 증가했다.또한, DAWNZERA Q4W는 두 번째 투여에서 측정했을 때 24주 동안 중등도에서 중증 HAE 발작을 약 90% 감소시켰다.이러한 결과는 현재 진행 중인 OASISplus 개방형 연장 연구(OLE)에서 DAWNZERA Q8W가 Q4W와 유사한 효과를 보였다.OLE에서 DAWNZERA는 두 투여 그룹 모두에서 기준선 대비 평균 발작률을 94% 감소시켰다.OASISplus 연구는 또한 최소 12주 동안 lanadelumab, C1-에스터라제 억제제 또는 berotralstat로 치료받은 환자에서 DAWNZERA Q4W를 평가하는 스위치