울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 임상 3상 연구 진행 상황을 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 울트라제닉스파마슈티컬이 소아 및 청소년 환자에서 골형성부전증(‘OI’) 치료를 위한 UX143(세트루스마브)의 무작위 배정, 위약 대조 임상 3상 연구인 Orbit 연구의 진행 상황을 발표했다.연구는 원래 계획에 따라 연말쯤 최종 분석을 향해 나아가고 있다.데이터 모니터링 위원회(DMC)는 UX143이 수용 가능한 안전성 프로파일을 보이며, 회사가 최종 분석을 위해 연구를 계속해야 한다고 통보했다.통계 분석 계획에 따라, UX143 Cosmic 연구의 데이터는 이번 중간 시점에서 분석되지 않았다.연구 진행은 순조롭게 이루어지고 있으며, 이 젊은 환자 집단에서의 안전성은 연구에서의 안전성 프로파일과 일치한다.환자들은 진행 중인 임상 3상 Orbit 및 Cosmic 연구에서 계속 치료를 받을 것이며, 최종 분석은 환자들이 최소 18개월 동안 치료를 받은 후에 실시될 예정이다.임상 3상 Orbit의 최종 분석 기준은 p
