메레오바이오파마그룹(MREO, Mereo BioPharma Group plc )은 기업 업데이트를 제공했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 12일, 메레오바이오파마그룹은 보도자료를 통해 기업 업데이트를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.회사는 또한 J.P. 모건 헬스케어 컨퍼런스 및 향후 투자자, 분석가 및 기타와의 회의에서 사용할 프레젠테이션을 웹사이트에 게시했다.프레젠테이션의 사본은 현재 보고서의 부록 99.2로 제공된다.회사는 부록 99.2에 첨부된 자료를 업데이트하거나 보완할 의무가 없다.2025년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 약 4,100만 달러로, 이는 2027년 중반까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.메레오바이오파마는 희귀 질환에 초점을 맞춘 임상 단계의 생물의약품 회사로, 골형성부전증(OI) 치료를 위한 세트루수맙(UX143)과 알파-1 항트립신 결핍 관련 폐 질환(AATD-LD) 치료를 위한 알벨레스타트를 개발하고 있다.세트루수맙의 임상 3상 Orbit 및 Cosmic 연구에서의 데이터는 J.P. 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 발표될 예정이다.세트루수맙의 임상 3상 연구는 주요 목표인 연간 임상 골절률 감소에서 통계적 유의성을 달성하지 못했지만, 주요 이차 목표인 골밀도 개선에서는 강한 통계적 유의성을 보였다.Cosmic 연구에서의 골밀도 개선은 이 젊은 환자 집단에서 골절률 감소와 관련이 있었으나, 통계적으로 유의하지 않았다.세트루수맙의 안전성 프로필은 이전 연구에서 관찰된 것과 일치했다.OI는 치료가 승인된 약물이 없는 높은 의료적 필요가 있는 질환으로, 메레오는 이 프로그램의 단계를 평가하고 있다.알벨레스타트는 AATD-LD에 대한 글로벌 임상 3상 시험을 지원하기 위한 주요 활동을 진행 중이며, 약 220명의 환자를 대상으로 18개월 동안 평가할 예정이다.메레오는 AATD-LD에 대한 파트너십 논의를 활발히 진행하고 있다.또한, 메레오는 ADO2(상염색체 우성
메레오바이오파마그룹(MREO, Mereo BioPharma Group plc )은 골형성부전증 치료제 세트루수맙(UX143)의 임상 3상 ORBIT 및 COSMIC 결과를 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 29일, 메레오바이오파마그룹(이하 메레오)은 골형성부전증(OI) 환자를 대상으로 한 세트루수맙(UX143)의 임상 3상 ORBIT 및 COSMIC 연구 결과를 발표했다.두 연구 모두 플라시보(ORBIT) 또는 비스포스포네이트(COSMIC)와 비교하여 연간 임상 골절률 감소라는 주요 목표를 달성하지 못했다. 그러나 두 연구 모두 플라시보 및 비스포스포네이트와 비교하여 뼈 미네랄 밀도(BMD) 개선이라는 2차 목표를 강력한 통계적 유의성을 가지고 달성했다.안전성 프로필에는 변화가 관찰되지 않았다. 메레오의 CEO인 드니즈 스코츠-나이트는 "이 결과에 실망했지만, 데이터에 대한 추가 분석을 진행하여 단계와 프로그램의 최선의 경로를 평가할 것"이라고 말했다. 특히 OI 환자에게는 치료 옵션이 부족하다는 점을 강조했다.또한, 메레오는 자사의 현금 자원을 신중하게 관리하고 있으며, 상업화 전 및 제조 활동을 즉각적으로 축소하고, 알벨레스타트에 대한 파트너십 논의를 계속 진행하고 있다. ORBIT 연구에서는 참가자들이 플라시보와 비교하여 통계적으로 유의미하고 상당한 BMD 개선을 경험했으며, 이는 2상 연구에서 관찰된 치료 효과와 일치하는 수준이었다. 그러나 이러한 BMD 변화는 연간 골절률 감소와는 관련이 없었고, 플라시보 그룹에서는 낮은 골절률이 나타났다.소아 환자를 대상으로 한 COSMIC 연구에서는 환자들이 ORBIT 연구에 등록된 환자들보다 기초 골절률이 상당히 높았다. 이 젊은 환자 집단에서는 세트루수맙 치료를 받은 환자들이 비스포스포네이트 치료를 받은 환자들에 비해 연간 골절률 감소와 관련된 의미 있는 BMD 개선을 보였으나, 이 감소는 통계적 유의성을 충족하지 못했다. 메레오의 현금 잔고는 2025년 3분기 말 기준으로 4,87
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 세트루수맙의 임상 3상 결과를 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 29일, 울트라제닉스파마슈티컬이 골형성부전증(Osteogenesis Imperfecta, OI) 치료를 위한 세트루수맙(UX143)의 임상 3상 Orbit 및 Cosmic 연구 결과를 발표했다.두 연구 모두 위약 또는 비스포스포네이트와 비교하여 연간 임상 골절 발생률 감소라는 주요 목표에 대해 통계적 유의성을 달성하지 못했다.그러나 두 연구 모두 비교군에 대한 골밀도(BMD) 개선이라는 2차 목표는 달성했다.안전성 프로필에는 변화가 관찰되지 않았다.Orbit 연구에서는 참가자들이 위약에 비해 통계적으로 유의미하고 상당한 BMD 개선을 경험했으며, 이는 연구의 2상 부분에서 관찰된 치료 효과와 일치하는 수준이었다.이러한 BMD 변화는 연간 골절 발생률의 감소와 동반되지 않았으며, 위약 그룹에서는 낮은 골절 발생률이 나타났다.소아를 대상으로 한 Cosmic 연구에서는 환자들이 Orbit 연구에 등록된 환자들에 비해 기저 골절 발생률이 상당히 높았다.이 젊은 환자 집단에서는 세트루수맙 치료를 받은 환자들이 비스포스포네이트 치료를 받은 환자들에 비해 연간 골절 발생률 감소와 관련된 의미 있는 BMD 개선을 보였으나, 이 감소는 통계적 유의성을 충족하지 못했다.회사는 두 연구의 데이터를 바탕으로 추가 분석을 진행하고 있으며, 골절 외의 골 건강 및 임상 목표에 대한 평가를 통해 프로그램의 다음 단계를 결정할 예정이다.회사는 운영 계획을 평가하고 있으며, 즉시 상당한 비용 절감을 정의하고 시행할 예정이다.이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.회사는 미래 예측 진술을 업데이트하거나 수정할 의무를 지지 않는다.이러한 미래 예측 진술에서 표현된 실제 결과가 다를 수 있는 위험 및 불확실성에 대한 추가 설명은 2025년 11월 5일 증권거래위원회
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 임상 3상 연구 진행 상황을 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 울트라제닉스파마슈티컬이 소아 및 청소년 환자에서 골형성부전증(‘OI’) 치료를 위한 UX143(세트루스마브)의 무작위 배정, 위약 대조 임상 3상 연구인 Orbit 연구의 진행 상황을 발표했다.연구는 원래 계획에 따라 연말쯤 최종 분석을 향해 나아가고 있다.데이터 모니터링 위원회(DMC)는 UX143이 수용 가능한 안전성 프로파일을 보이며, 회사가 최종 분석을 위해 연구를 계속해야 한다고 통보했다.통계 분석 계획에 따라, UX143 Cosmic 연구의 데이터는 이번 중간 시점에서 분석되지 않았다.연구 진행은 순조롭게 이루어지고 있으며, 이 젊은 환자 집단에서의 안전성은 연구에서의 안전성 프로파일과 일치한다.환자들은 진행 중인 임상 3상 Orbit 및 Cosmic 연구에서 계속 치료를 받을 것이며, 최종 분석은 환자들이 최소 18개월 동안 치료를 받은 후에 실시될 예정이다.임상 3상 Orbit의 최종 분석 기준은 p
