베니테크바이오파마(BNTC, Benitec Biopharma Inc. )는 임상시험 중간 결과를 발표했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 19일, 베니테크바이오파마는 텍사스주 댈러스에서 열리는 2025 근육위축증 협회 임상 및 과학 회의에서 발표될 BB-301 1b/2a 연구의 중간 임상 시험 데이터를 발표하는 보도자료를 발표했다.보도자료의 사본은 본 문서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.이 보도자료는 본 문서의 7.01 항목에 따라 제공된다.2025 근육위축증 협회 임상 및 과학 회의에서 발표될 중간 임상 연구 업데이트는 BB-301로 치료받은 첫 번째, 두 번째, 세 번째 피험자의 12개월 및 3개월 후 결과를 상세히 설명할 예정이다.발표 중에 설명될 주요 방사선학적 효능 지표에는 삼킴 효율성 및 삼킴 효과성을 평가하기 위한 비디오 투시 삼킴 연구(VFSS) 평가가 포함된다.피험자 보고 효능 지표에는 시드니 삼킴 설문지(SSQ)를 통한 총 삼킴 증상 부담의 연속 평가가 포함된다.첫 번째 피험자는 BB-301 투여 12개월 후 삼킴 기능에서 임상적으로 유의미한 개선을 보였으며, 두 번째 피험자는 총 삼킴 증상 부담의 유의미한 감소와 함께 임상적으로 정상적인 삼킴 프로필을 달성했다.세 번째 피험자는 BB-301 투여 3개월 후 삼킴 기능에서 임상적으로 유의미한 개선을 보였다.베니테크바이오파마의 CEO인 제렐 A. 뱅크스는 "BB-301 임상 개발 프로그램에 대한 피험자와 그 가족의 특별한 헌신에 매우 감사드린다. BB-301로 치료받은 첫 세 피험자에서 관찰된 임상적으로 유의미한 개선에 대해 매우 고무적이다"라고 말했다.OPMD는 40-60세의 환자에게 나타나는 드문 유전성 퇴행성 근육 질환으로, 97%의 환자가 심각한 삼킴 장애를 겪는다. 현재 OPMD에 대한 효과적인 약물 치료는 없다.BB-301은 OPMD의 삼킴 증상을 개선하기 위해 설계된 새로운 유전자 치료제로, 1b/2a 단계의 개방형 용량 증가 연구에서 안전성과 임상적 활성을 평
