라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 라리마쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 제출했다.이 보고서는 회사의 재무 상태와 운영 결과를 공정하게 제시하고 있으며, 모든 중요한 사실을 포함하고 있다.보고서에 따르면, 라리마쎄라퓨틱스는 현재 임상 단계의 생명공학 회사로, 복잡한 희귀 질환을 앓고 있는 환자들을 위한 치료제를 개발하고 있다.주요 제품 후보인 노믈라보프스(nomlabofusp)는 프리드리히 운동실조증(FA) 환자에게 필수 단백질인 조직 프라탁신(FXN)을 전달하기 위해 설계된 재조합 융합 단백질이다.FA는 환자가 유전적 이상으로 인해 충분한 FXN을 생산할 수 없는 희귀하고 진행성인 치명적인 질환이다.현재 FA의 핵심 결핍인 FXN의 낮은 수준을 해결하는 치료 옵션은 없다.노믈라보프스는 FA 환자의 FXN 수치를 체계적으로 증가시키기 위한 첫 번째 잠재적 치료제를 나타낸다.2024년 12월 31일 기준으로, 회사는 1억 8,350만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 있는 증권을 보유하고 있으며, 이는 2026년 2분기까지 운영 자금을 지원할 것으로 예상된다.2024년 동안 연구 및 개발 비용은 7,328만 달러로 증가했으며, 이는 임상 개발과 관련된 비용 증가에 기인한다.일반 및 관리 비용은 1,761만 달러로 증가했다.2024년 동안의 순손실은 8,060만 달러로, 이는 2023년의 3,694만 달러에 비해 증가한 수치이다.라리마쎄라퓨틱스는 FDA의 지원을 받아 노믈라보프스의 임상 개발을 진행하고 있으며, 2025년 말까지 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출할 계획이다.또한, 회사는 유럽연합의 혁신적 라이센스 및 접근 경로(ILAP) 프로그램에 접근할 수 있는 권한을 부여받았다.이러한 프로그램은 희귀 질환 치료제를 개발하는 데 있어 FDA와의 빈번한 상담과 정기적인 소통을 통해
라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 16일, 라리마쎄라퓨틱스(증권코드: LRMR)는 프리드리히 운동실조증 환자를 대상으로 한 25mg의 노믈라보프스(nomlabofusp) 자가 투여 또는 보호자에 의해 투여되는 장기 개방형 확장 연구에서 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.이 연구는 14명의 참가자에게 260일 이상 동안 매일 25mg의 노믈라보프스를 투여한 결과, 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.90일째에 구강 세포에서의 조직 프라탁신(FXN) 수치는 기준선 대비 평균 1.32pg/μg, 피부 세포에서는 9.28pg/μg의 변화를 보였다.조직 FXN 수치
