솔리제닉스(SNGX, SOLIGENIX, INC. )는 FDA가 베체트병 치료를 위한 고아약 지정을 승인했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 18일, 솔리제닉스는 미국 식품의약국(FDA)의 고아약 개발 사무소가 SGX945의 활성 성분인 두스케타이드에 대해 "베체트병 치료"를 위한 고아약 지정을 승인했다고 발표했다.이는 베체트병 환자에서 생물학적 효능과 안전성을 입증한 최근의 2a 임상 결과를 검토한 후 이루어진 결정이다.미국 고아약법은 희귀 질환 및 장애에 대한 안전하고 효과적인 치료제를 개발하도록 기업을 지원하고 장려하기 위해 제정되었으며, 미국 내 200,000명 미만의 환자가 영향을 받는 질환으로 정의된다.고아약 지정은 FDA의 최종 승인을 받을 경우 7년의 시장 독점권을 제공하며, 임상 시험을 위한 정부 보조금, 신규 의약품 신청(NDA) 제출 시 비싼 FDA 사용자 수수료 면제, 특정 세액 공제 등 다양한 재정적 및 규제적 혜택을 활용할 수 있는 기회를 제공한다.솔리제닉스의 크리스토퍼 J. 샤버 박사는 "베체트병은 치료가 필요한 분야로, 미국 내 18,000명, 유럽 50,000명, 터키 35만 명, 전 세계적으로는 100만 명이 이 질병에 영향을 받고 있다. 베체트병으로 인한 구강 아프타성 궤양 환자에서 임상적으로 의미 있는 개선이 관찰된 만큼, 두스케타이드가 이 어려운 만성 자가면역 질환으로 고통받는 환자들에게 도움이 되기를 바란다"고 말했다.두스케타이드는 SGX945(베체트병)와 SGX942(구강 점막염)의 활성 성분으로, 신체의 손상 및 감염에 대한 반응을 조절하여 항염증, 항감염 및 조직 치유 반응을 유도하는 새로운 클래스의 짧은 합성 펩타이드이다.두스케타이드는 84명의 건강한 자원자들을 대상으로 한 1상 임상 연구에서 안전성과 내약성을 입증했으며, 350명 이상의 구강 점막염 환자를 대상으로 한 2상 및 3상 임상 연구에서도 긍정적인 효능 결과를 보였다.두스케타이드는 8명의 베체트병 환자를 대상으로 한 2a 파일럿 연구
솔리제닉스(SNGX, SOLIGENIX, INC. )는 SGX945가 베체트병 치료를 위한 생물학적 효능을 입증했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 31일, 솔리제닉스는 베체트병 치료를 위한 SGX945(더스퀘타이드)의 2a 단계 개념 증명 연구를 완료하고 생물학적 효능을 입증했다.이 연구는 베체트병의 구강 궤양에 대한 마케팅 승인을 지원하기 위해 발표된 아프레밀라스트(오테즐라®)의 3단계 연구와 매우 유사하게 설계된 공개 연구로, SGX945의 결과는 아프레밀라스트 및 위약 그룹과 비교되었다.4주간의 치료 동안 SGX945의 구강 궤양 수, 구강 통증 개선 및 AUC(구강 궤양의 피크 수와 해결 시간의 복합 측정) 결과는 아프레밀라스트 연구에서 얻은 결과와 유사했다.특히, 5주에서 8주 사이의 결과는 아프레밀라스트 치료가 계속 진행된 반면 SGX945 치료는 4주에 중단되었음에도 불구하고 유사한 결과를 보였다.3단계 아프레밀라스트 연구의 주요 목표는 시간에 따른 평균 궤양 수의 AUC였다.4주 치료 후 SGX945 치료 그룹은 위약 그룹에 비해 40% 개선을 보였고, 아프레밀라스트는 37% 개선을 보였다.SGX945 치료 후 8주 평가에서 32% 개선이 지속되었고, 아프레밀라스트는 12주까지 지속적으로 투여되어 41% 개선을 보였다.구강 통증 개선은 AUC 측정 결과와 유사한 양상을 보였고, 8명 중 7명이 SGX945 치료의 이점을 보고했다.SGX945는 잘 견디며 치료와 관련된 부작용은 없었다.아프레밀라스트의 일반적인 부작용으로는 설사(41%), 메스꺼움(19%), 두통(14%)이 있었으나 SGX945에서는 관찰되지 않았다.연구의 주도자인 이스탄불 대학교의 Gülen Hatemi 박사는 "SGX945의 이점이 8명 중 7명에게서 관찰되었고, 많은 환자들이 치료 후 몇 주 동안 증상이 감소했다"고 말했다.솔리제닉스의 크리스토퍼 J. 샤버 박사는 "SGX945의 생물학적 효능을 입증한 것에 기쁘다"며, "더스퀘타이드가 베체트병 환자에게 상
