사이토키네틱스(CYTK, CYTOKINETICS INC )는 유럽심장학회 2025에서 아피카멘트 관련 새로운 데이터를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 31일, 사이토키네틱스는 스페인 마드리드에서 열린 유럽심장학회 2025에서 아피카멘트에 대한 추가 데이터를 발표했다.이 데이터에는 MAPLE-HCM(운동 능력에 대한 LVOT 폐색 환자에서 메토프롤롤과 아피카멘트 비교)에서 아피카멘트가 심장 구조와 기능에 미치는 영향에 대한 사전 지정된 분석이 포함되어 있으며, 이는 미국심장학회 저널에 동시에 발표됐다.또한 아피카멘트와 관련된 심방세동(AF)의 발생률과 영향에 대한 임상 과학 발표도 있었으며, 이는 Heart Rhythm에 동시에 발표됐다.사이토키네틱스의 연구개발 부문 부사장인 파디 I. 말릭 박사는 "MAPLE-HCM의 심초음파 결과는 아피카멘트가 현재의 표준 치료인 메토프롤롤에 비해 우수함을 명확히 보여준다"고 말했다.아피카멘트는 현재 미국에서 규제 검토 중인 연구용 약물 후보로, 식품의약국(FDA)은 아피카멘트에 대한 신약 신청(NDA)을 검토하고 있으며, 목표 행동 날짜는 2025년 12월 26일이다.MAPLE-HCM의 추가 분석에서는 아피카멘트가 메토프롤롤에 비해 심장 구조와 기능에 미치는 영향을 평가했다.UT Southwestern Medical Center의 시일라 헤그 박사는 아피카멘트 치료가 메토프롤롤에 비해 심장 구조와 기능에 미치는 영향을 평가하는 심초음파 분석을 발표했다.MAPLE-HCM의 주요 결과와 함께 아피카멘트는 메토프롤롤에 비해 이완기 기능 개선과 승모판 수축 전진 운동(SAM) 및 승모판 판막-중격 접촉 가능성을 줄이는 데 우수한 것으로 나타났다.아피카멘트 치료를 받은 환자에서 최대 심장벽 두께가 유의미하게 감소했으며, 아피카멘트 치료를 받은 환자 중 1.1%가 심박출률(LVEF)
엣지와이즈쎄라퓨틱스(EWTX, Edgewise Therapeutics, Inc. )는 EDG-7500의 긍정적인 2상 CIRRUS-HCM 4주 시험 결과를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 엣지와이즈쎄라퓨틱스가 2025년 4월 2일, 폐쇄성 또는 비폐쇄성 비대심근병증(HCM) 환자를 대상으로 한 EDG-7500의 2상 CIRRUS-HCM 4주 시험에서 긍정적인 주요 데이터를 발표했다.EDG-7500은 심장 수축 속도를 늦추고 HCM과 관련된 심장 이완 장애를 해결하기 위해 특별히 설계된 새로운 경구용 선택적 심장 사르코메어 조절제다.시험의 A파트에서 단일 경구 용량의 EDG-7500이 폐쇄성 HCM 환자에서 좌심실 유출로 경도(LVOT-G)를 의미 있게 감소시켰으며, 좌심실 박출률(LVEF)에는 의미 있는 변화가 없었다.B파트에는 폐쇄성 HCM 환자 17명이 포함되었고, C파트에는 비폐쇄성 HCM 환자 12명이 포함됐다.두 파트 모두 EDG-7500의 50mg 또는 100mg의 하루 1회 복용의 안전성과 효능을 평가했다.폐쇄성 HCM 환자에서 EDG-7500은 휴식 시와 발살바 후 LVOT-G의 의미 있는 용량 의존적 감소를 나타냈다.100mg을 복용한 환자들은 기준선 대비 각각 71%와 58%의 평균 감소를 경험했다.100mg의 EDG-7500 치료는 또한 심부전의 주요 바이오마커인 NT-proBNP에서 기준선 대비 62%의 평균 감소를 나타냈다.치료 후 심장 이완 기능의 초음파 매개변수에서 긍정적인 경향이 관찰되었으며, Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary Score(KCCQ-OSS)에서 100mg 용량에서 평균 23점의 유의미한 증가가 관찰됐다.비폐쇄성 HCM 환자에서는 NT-proBNP에서 100mg 기준으로 평균 42%의 감소가 나타났으며, 초음파 매개변수에서 긍정적인 경향이 1주차부터 관찰됐다.치료의 부작용으로는 어지러움, 상기도 감염, 심방세동이 보고되었으며, 대부분 경미하거
테나야쎄라퓨틱스(TNYA, Tenaya Therapeutics, Inc. )는 MyPEAK-1 임상시험 초기 데이터를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 17일, 테나야쎄라퓨틱스(나스닥: TNYA)는 TN-201 유전자 치료의 MyPEAK-1 임상시험 첫 번째 환자 집단에서의 초기 데이터를 발표했다.TN-201은 MYBPC3 관련 비대심근병증(HCM)의 잠재적 치료를 위해 개발되고 있다.초기 데이터에 따르면, 3E13 vg/kg 용량의 첫 번째 투여 집단에서 세 명의 환자에게서 TN-201이 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 심장에서 벡터 DNA가 쉽게 감지되었고, 전이유전자 RNA 발현의 증거와 함께 TN-201 mRNA 및 MyBP-C 단백질 수준이 시간이 지남에 따라 증가했다.순환 바이오
