PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 FDA로부터 Sephience™를 승인받았다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 28일, PTC쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 페닐케톤뇨증(PKU) 환자 치료를 위한 SEPHIENCE™(세피아프테린)의 승인을 받았다.이번 승인은 1개월 이상의 성인 및 소아 환자에서 세피아프테린에 반응하는 PKU의 치료를 위한 광범위한 라벨링을 포함한다.PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "PKU 환자들에게 중요한 이정표에 도달하게 되어 기쁘다"고 말했다. 그는 "SEPHIENCE의 임상 데이터와 희귀 질환 치료제 출시 경험이 결합되어 SEPHIENCE가 향후 치료 표준이 될 수 있도록 할 것"이라고 덧붙였다.FDA의 승인은 3상 APHENITY 시험의 유의미한 효능과 안전성 증거를 바탕으로 하며, APHENITY 장기 연장 연구에서 치료 효과의 지속성을 보여준다.PKU 연합의 카서린 워렌 전무는 "이번 승인은 PKU 커뮤니티에 흥미로운 이정표가 된다"고 말했다.SEPHIENCE는 최근 유럽연합 집행위원회로부터 마케팅 승인을 받았으며, 일본과 브라질을 포함한 여러 국가에서 승인 신청이 진행 중이다.PTC는 2025년 7월 28일 오후 5시에 이 소식을 논의하기 위한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.SEPHIENCE는 성인 및 소아 환자에서 HPA 치료를 위해 사용되며, 페닐알라닌 수치를 효과적으로 감소시킬 수 있는 잠재력을 가진다.SEPHIENCE의 사용은 페닐알라닌(Phe) 제한 식이요법과 함께 이루어져야 하며, 치료 중에는 혈중 Phe 수치를 모니터링해야 한다.SEPHIENCE의 가장 흔한 부작용으로는 설사, 두통, 복통, 저페닐알라닌혈증, 대변 변색, 구인두 통증 등이 있다.PTC쎄라퓨틱스는 희귀 질환을 앓고 있는 아동과 성인을 위한 치료제를 개발하는 글로벌 생명공학 회사로, 환자의 unmet medical needs를 충족하기 위해 최선을 다하고 있다.현재
클리어사이드바이오메디컬(CLSD, Clearside Biomedical, Inc. )은 전략적 대안 탐색 계획을 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 클리어사이드바이오메디컬(나스닥: CLSD)은 2025년 7월 17일, 자사의 SCS 플랫폼과 약물 개발 파이프라인을 발전시키기 위해 주주 가치를 극대화할 수 있는 다양한 전략적 대안을 탐색할 계획을 발표했다.이 과정에서 클리어사이드바이오메디컬은 생명공학 산업에서 상당한 경험을 가진 투자은행 파이퍼 샌들러를 고용하여 전략적 평가를 지원받는다.고려 중인 전략적 대안에는 회사의 자산 및 기술의 매각, 라이센스, 수익화 및/또는 매각, 협력, 파트너십, 합병, 인수, 합작 투자 또는 기타 전략적 거래가 포함된다.조지 라세즈카이(George Lasezkay) 사장은 "우리의 독점적인 초망막 전달 플랫폼이 장기적인 치료가 필요한 도전적인 망막 질환을 목표로 하는 효과적이고 신뢰할 수 있는 방법을 제공한다고 강하게 믿는다"고 말했다.그는 SCS 마이크로주입기가 다양한 치료제를 망막, 황반 및 맥락막에 목표로 전달하는 입증된 비수술적 절차를 가능하게 한다고 덧붙였다.클리어사이드바이오메디컬은 SCS 플랫폼을 사용하여 첫 상업 제품을 출시했으며, 이는 현재 미국에서 승인 및 상용화되었고, 싱가포르와 호주에서도 승인받았으며, 현재 중국과 캐나다에서 규제 검토 중이다.라세즈카이 사장은 "우리는 습성 노인성 황반변성(wet AMD) 치료를 위한 CLS-AX의 긍정적이고 경쟁력 있는 2b 임상 데이터를 성공적으로 생산했다"고 강조했다.그는 CLS-AX ODYSSEY 2b 시험이 현재까지 여러 TKI 용량에서 긍정적인 안전성과 유효성 결과를 달성한 유일한 TKI 임상 시험이라고 자부했다.또한, 2025년 2월에는 FDA와의 성공적인 2단계 종료 회의를 통해 CLS-AX의 3단계 개발 계획에 대한 합의를 얻었다고 밝혔다.클리어사이드바이오메디컬은 현재 예측할 수 없는 경제 환경과 생명공학 산업의 어려운 자금 조달 조건을 고려하여 회사의
스토크쎄라퓨틱스(STOK, Stoke Therapeutics, Inc. )는 드라베 증후군 치료제 조레부넬센 데이터가 발표됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 10일, 스토크쎄라퓨틱스(나스닥: STOK)와 바이오젠(나스닥: BIIB)은 드라베 증후군을 위한 조레부넬센의 임상 데이터 발표를 진행했다.이번 발표는 제16회 유럽 소아신경학회(EPNS)에서 이루어졌으며, 3상 EMPEROR 연구의 설계를 알리는 분석 데이터와 조레부넬센의 투여 요법이 인지 및 행동에 미치는 잠재적 영향을 평가한 결과를 포함하고 있다.분석 결과는 68주차에 인지 및 행동의 개선을 보여주었으며, 이는 EMPEROR 연구에서 인지 및 행동을 평가하는 주요 2차 목표의 포함을 지지하는 결과로 해석된다.스토크쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 배리 티초 박사는 "행동과 인지의 변화는 EMPEROR 연구의 주요 2차 목표 중 하나"라고 언급하며, 보호자와 임상의의 피드백이 환자에게 의미 있는 효과를 보여줄 수 있는 평가를 이해하는 데 도움을 준다고 말했다.조레부넬센은 드라베 증후군의 근본 원인을 해결하기 위한 최초의 질병 수정 치료제로 개발되고 있으며, FDA와 EMA로부터 희귀의약품 지정 및 아동 희귀 질환 지정도 받았다.현재 미국, 영국, EU-4(독일, 프랑스, 이탈리아, 스페인), 일본에서 약 38,000명이 드라베 증후군을 앓고 있는 것으로 추정된다.이번 발표는 조레부넬센이 드라베 증후군 환자에게 지속적인 발작 감소와 인지, 행동, 기능 개선의 잠재력을 보여준다.스토크쎄라퓨틱스는 바이오젠과 협력하여 조레부넬센을 개발하고 상용화할 계획이다.스토크쎄라퓨틱스는 RNA 의약품을 통해 단백질 발현을 복원하는 데 전념하는 생명공학 회사로, 본사는 매사추세츠주 베드포드에 위치하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
카디프온콜로지(CRDF, Cardiff Oncology, Inc. )는 로저 시두 박사를 최고 의학 책임자로 임명했고 CRDF-004 시험의 다음 업데이트 일정을 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 17일, 카디프온콜로지(나스닥: CRDF)는 로저 시두 박사를 최고 의학 책임자로 임명했다.시두 박사는 20년 이상의 경험을 가진 베테랑 경영자이자 임상 의사로, 종양학 연구 및 개발에서 성공적인 경력을 쌓아왔다.시두 박사는 이전 최고 의학 책임자인 파이루즈 카빈나바르를 대신하여 회사에 남아 자문 역할을 수행할 예정이다.회사는 또한 RAS 변이 전이성 대장암(mCRC)에 대한 주요 프로그램의 추가 임상 데이터를 2025년 7월 29일에 공유할 것이라고 밝혔다.카디프온콜로지의 CEO인 마크 얼랜더는 "우리는 시두 박사를 환영하며, 그가 온반세르티브의 임상 프로그램을 이끌어 나갈 것에 대해 기쁘게 생각한다. 시두 박사는 여러 치료 분야에서 혁신적인 치료법을 성공적으로 개발한 경력을 가지고 있다. 카빈나바르 박사의 리더십에 감사드리며, 우리는 7월에 CRDF-004 시험에 대한 임상 업데이트를 공유할 계획이다"라고 말했다.시두 박사는 최근 Treadwell Therapeutics의 최고 의학 책임자 및 임시 CEO로 재직했으며, 이전에는 Amgen에서 혈액학/종양학 분야에서 여러 치료 후보를 발전시킨 경험이 있다.시두 박사는 RAS 생물학 및 치료법의 발전에도 기여했으며, 여러 동료 심사 저널에 연구 결과를 발표했다.카디프온콜로지는 2025년 7월 29일 오후 4시 30분(동부 표준시) / 오후 1시 30분(태평양 표준시)에 CRDF-004 시험의 추가 임상 데이터를 공유하기 위한 컨퍼런스 콜과 생중계를 개최할 예정이다.관심 있는 개인은 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서 생중계 링크를 통해 참여할 수 있다.시두 박사가 카디프온콜로지에 합류함에 따라, 회사 이사회는 600,000주를 구매할 수 있는 비자격 주식 옵션을 승인했다. 이 옵션은 202
메사나쎄라퓨틱스(MRSN, Mersana Therapeutics, Inc. )는 추가 긍정적인 1상 임상 데이터를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 2일, 메사나쎄라퓨틱스(증권코드: MRSN)는 "메사나쎄라퓨틱스, 2025 ASCO 연례 회의에서 Emi-Le에 대한 추가 긍정적인 1상 임상 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.또한 같은 날, 회사는 웹사이트에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 게시했다.프레젠테이션에 접근하려면 투자자들은 회사 웹사이트의 "투자자 및 미디어" 섹션 아래의 "이벤트 및 프레젠테이션" 페이지를 방문해야 한다.이 항목 7.01에 제공된 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 회사가 증권 거래 위원회(SEC)에 제출하는 어떤 제출물에도 참조로 통합되지 않는다.2025년 6월 2일, 회사는 미국 임상 종양학회(ASCO) 2025 연례 회의에서 Emi-Le의 1상 임상 시험에서 추가 긍정적인 중간 임상 데이터를 발표했다.발표는 2025년 3월 8일 데이터 컷오프 기준으로 진행되었으며, 삼중 음성 유방암(TNBC), 호르몬 수용체 양성, 인간 상피 성장 인자 수용체 2 음성 유방암, 난소암, 자궁내막암 및 선종성 낭종암 유형 1(ACC-1) 환자들을 대상으로 했다.발표된 임상 활동 데이터는 다음과 같다.31%의 확인된 객관적 반응률(ORR)(26명의 평가 가능한 환자 중 8명)로 B7-H4 고발현 종양에서 중간 용량의 Emi-Le를 투여받은 환자들에서 나타났다.44%의 확인된 ORR(16명의 평가 가능한 환자 중 7명)은 4회 이하의 이전 치료를 받은 환자들에서 나타났다.ACC-1에서의 ORR은 56%(9명 중 5명)로, 2025년 3월 8일 데이터 컷오프 기준으로 확인된 반응이 포함되었다.ACC-1 환자들 중에서 중위 무진행 생존 기간(PFS)은 아직 도달하지 않았다.ACC-1은 침샘에서 가장 자주 발생하는
인8바이오(INAB, IN8BIO, INC. )는 INB-200의 긍정적인 1상 데이터가 발표됐다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 2일, 인8바이오가 새롭게 진단된 다형성 교모세포종(GBM) 환자에서 INB-200의 1상 데이터 발표를 통해 구강 발표에서 진행 무병 생존 기간이 연장되었음을 알렸다.이 데이터는 2025년 미국 임상 종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표되었다.INB-200의 반복 투여는 16.1개월의 중앙 진행 무병 생존 기간(mPFS)을 보여주었으며, 이는 일반적으로 관찰되는 6.9개월의 표준 치료(Stupp 프로토콜)보다 두 배 이상 연장된 수치이다.INB-200은 잘 견디는 약물로, 화학요법에서 일반적으로 관찰되는 심각한 독성 외에는 부작용이 없었다.특히 사이토카인 방출 증후군(CRS)이나 면역 효과 세포 관련 신경 독성 증후군(ICANS)은 관찰되지 않았다.여러 차례의 INB-200 투여를 받은 환자들의 중앙 전체 생존 기간(mOS)은 14.6개월의 Stupp 프로토콜과 비교하여 초과하였으며, 특히 네 명의 환자는 2년 이상 생존하며 진행이 없었다.인8바이오는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 주요 연구자와의 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.INB-200의 1상 결과는 반복 투여가 IN8bio의 독점 약물 저항 면역 요법(DRI)과 표준 치료 화학요법(테모졸로마이드)과 결합하여 16.1개월의 mPFS를 달성했음을 보여준다.이는 Stupp 프로토콜 하의 6.9개월의 역사적 mPFS보다 9.2개월(132.6%) 개선된 수치이다.INB-200을 투여받은 환자(n=13) 중에서는 용량 제한 독성(DLT), CRS, ICANS가 관찰되지 않았다.대부분의 부작용은 1-2등급으로 방사선 및 테모졸로마이드와 일반적으로 관련된 것들이었다.2025년 5월 31일 기준으로, INB-200을 반복 투여받은 환자 중 40%인 네 명이 2년 이상 생존하며 진행이 없었고, 세 명은 직장에 복귀하였다.2024년 10월 18일 이후 추가적인 재발
메루스(MRUS, Merus N.V. )는 임상 데이터 업데이트를 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 메루스가 2025년 5월 22일, 진행 중인 이중 특이성 항체 페토세미탐맙과 펨브롤리주맙의 병용 요법에 대한 2025년 2월 27일 기준의 중간 임상 데이터를 발표했다.45명의 환자가 치료를 받았으며, 효능 평가 가능 인구는 데이터 컷오프 날짜 기준으로 한 번 이상의 용량을 투여받은 43명의 환자로 구성되었다.이들 중 1명 이상에서 기준선 이후 종양 평가가 이루어졌거나, 질병 진행 또는 사망으로 조기 중단된 환자들이 포함되었다.45명의 환자에 대한 중앙 추적 관찰 기간은 14.3개월이었다.43명의 평가 가능 환자 중 확인된 전체 반응률은 63%로, 6명의 완전 반응과 21명의 부분 반응이 포함되었다.HPV 관련 암 환자 8명 중 4명이 반응을 보였으며, PD-L1 수준에 따라 반응이 관찰되었다.CPS 1-19의 경우 47% (8/17), CPS 20 초과의 경우 73% (19/26)였다.중앙 무진행 생존 기간은 9개월로 보고되었으며, 중앙 반응 지속 기간과 중앙 전체 생존 기간은 도달하지 못했다.12개월 시점에서 전체 생존률은 79%로, 43명 중 30명이 검열되었다.데이터 컷오프 시점에서 14명의 반응자가 치료를 계속 받고 있었으며, 45명의 환자에서 병용 요법은 일반적으로 잘 견뎌졌고, 펨브롤리주맙과의 중대한 중복 독성은 관찰되지 않았다.치료 유발 이상 반응(TEAEs)은 45명의 환자에서 보고되었으며, G3 이상의 TEAEs는 27명(60%)에서 발생하였고, 이 중 20명(44%)은 치료 관련 TEAEs를 경험하였다.주입 관련 반응은 38%의 환자에서 보고되었으며, G3는 7%로, G4 또는 G5는 없었고, 주로 첫 번째 주입 중에 발생하였으며 해결되었다.회사는 2026년에 3상 시험의 중간 결과를 공유할 가능성이 있다고 밝혔다.이 현재 보고서는 1995년 사적 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이 보고서에 포함된
어지뉴어스(AGEN, AGENUS INC )는 2025년 1분기 재무 결과와 주요 사업 업데이트를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 12일, 어지뉴어스는 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이와 관련하여 회사는 보도자료를 배포했으며, 이는 현재 보고서의 부록으로 제공된다.어지뉴어스의 회장 겸 CEO인 가로 아르멘 박사는 "BOT/BAL 데이터의 강력함이 여러 치료가 어려운 암에서 우리의 변혁적 잠재력에 대한 확신을 강화하고, 환자들에게 이 조합을 제공하겠다. 우리의 변함없는 의지를 불러일으킨다"고 말했다.어지뉴어스는 BOT/BAL 프로그램의 발전을 지원하기 위해 새로운 데이터와 주요 임상 및 전략적 이정표를 공유했다.2025년 1분기 동안 BOT/BAL은 현재 면역항암 치료가 역사적으로 실패한 미세위성 안정(MSS) '콜드 종양'에서 강력하고 지속적인 반응을 보여주었다.미국암연구협회(AACR) 연례 회의에서 발표된 새로운 데이터는 다수의 불일치 수리(MMR) 능력이 있는 고형 종양에서의 활동성과 안전성 프로필을 강조했다.특히, BOT/BAL의 안전성 시험에서 CRC를 넘어서는 고형 종양 환자에서 병리학적 반응을 유도할 수 있다.초기 결과가 발표되었다.2025년 1분기 동안 어지뉴어스는 1,850만 달러의 현금 잔고를 기록했으며, 운영에서 사용된 현금은 2,560만 달러로, 2024년 같은 기간의 3,820만 달러에서 감소했다.2025년 1분기 동안 어지뉴어스는 2,406만 달러의 수익을 인식했으며, 2,637만 달러의 순손실을 기록했다.2024년 1분기 동안 어지뉴어스는 2,800만 달러의 수익을 인식하고 6,354만 달러의 순손실을 기록했다.어지뉴어스는 2025년 하반기부터 연간 운영 현금 소모를 5천만 달러 이하로 줄일 계획이다.어지뉴어스의 현재 재무 상태는 1,850만 달러의 현금 잔고와 2,560만 달러의 운영 현금 소모를 바탕으로 안정적인 재무 구조를 유지하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용
사이톰엑스쎄라퓨틱스(CTMX, CytomX Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 12일, 사이톰엑스쎄라퓨틱스는 2025년 3월 31일로 종료된 3개월 동안의 감사되지 않은 재무 결과를 발표했다.사이톰엑스쎄라퓨틱스의 CEO인 숀 맥카시 박사는 "CX-2051의 긍정적인 중간 임상 결과는 매우 고무적이며 사이톰엑스에게 중요한 기회를 제공한다. CX-2051은 CRC에서 높은 미충족 수요를 해결하기 위해 의도적으로 설계된 EpCAM 지향 ADC이다. CX-2051은 회사의 최우선 전략적 우선사항으로, 빠르게 후기 단계 개발로 나아갈 수 있도록 위치하고 있다. 2026년 상반기에는 CRC에 대한 2상 연구를 시작할 계획이다"라고 말했다.CX-2051의 임상 1상 중간 데이터는 2025년 4월 7일 기준으로 진행 중인 CTMX-2051-101 연구에서 수집된 데이터로, 25명의 CRC 환자에게 2.4 mg/kg에서 10 mg/kg까지의 5개 용량 수준으로 치료가 이루어졌다. 7.2 mg/kg, 8.6 mg/kg, 10 mg/kg 용량에서 치료받은 23명 중 18명이 효능 평가 가능 환자로, 이들은 데이터 컷오프 시점에서 최소 한 번의 종양 평가를 받았다.환자들은 평균 4회의 이전 치료를 받았으며, 64%는 간 전이를, 64%는 KRAS 변이를, 96%는 마이크로새틀라이트 안정성을 보였다. 효능 평가 가능 환자 18명 중 10 mg/kg Q3W 용량에서 3명이 확인된 부분 반응을 보였고, 전체 반응률은 28%였다. 질병 조절률은 94%로, 18명 중 17명이 반응하거나 안정적인 상태를 유지했다. 데이터 컷오프 시점에서 25명의 환자가 안전성 평가 가능했으며, CX-2051은 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났다.2025년 3월 31일 기준으로 사이톰엑스쎄라퓨틱스는 현금, 현금성 자산 및 단기 투자로 7990만 달러를 보유하고 있으며, 이는 2026년 2분기까
누벡티스파마(NVCT, Nuvectis Pharma, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과와 사업 하이라이트를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 6일, 누벡티스파마는 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공하기 위해 보도자료를 발행했다.보도자료는 본 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 Form 8-K의 정보는 제공되며, 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임을 지지 않는다.이 Form 8-K의 정보는 1933년 증권법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 통합되지 않는다.2025년 AACR 회의에서 발표된 NXP900 임상 데이터는 임상적으로 관련 있는 용량에서 강력한 약리학적 반응과 수용 가능한 안전성을 입증했으며, 전임상 데이터 발표는 임상 개발 전략을 더욱 강화했다.1550만 달러의 자금 조달을 완료하여 예상 현금 소진 기간을 2027년 1분기까지 연장했다.누벡티스는 혁신적인 정밀 의약품 개발에 집중하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 2025년 1분기 재무 결과를 보고하고 최근 사업 진행 상황을 업데이트했다.누벡티스의 회장 겸 CEO인 론 벤츠르는 "2025년의 시작은 누벡티스에게 매우 중요한 시점이었다"고 언급하며, "지난주 우리는 NXP900의 첫 임상 데이터 업데이트를 제공했으며, 이는 진행성 암 환자에서 강력한 약리학적 반응과 수용 가능한 안전성 프로필을 보여주었다"고 말했다.그는 NXP900의 임상 개발이 1b 단계로 진입할 것이라고 기대하며, 최근 자금 조달로 인해 주요 임상 개발 이정표를 통과할 수 있는 운영 자본이 확보되었다고 덧붙였다.2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산은 2990만 달러로, 2024년 12월 31일의 1850만 달러와 비교해 1140만 달러 증가했다.2025년 1분기 동안의 순손실은 530만 달러로, 2024년 3월 31일의 420만 달러와 비교해 110만 달러 증가했다.비현금 주식
코인파마슈티컬스(QNRX, Quoin Pharmaceuticals, Ltd. )는 긍정적인 임상 데이터를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 코인파마슈티컬스는 희귀 및 고아 질환 치료를 위한 치료 제품의 개발 및 상용화에 집중하는 후기 임상 단계의 전문 제약 회사로, 오늘 진행 중인 소아 네더튼 증후군(NS) 연구에서 추가적으로 매우 긍정적인 임상 데이터를 발표했다.QRX003의 전신 적용을 6주간 지속한 결과, 피험자의 피부는 거의 완전히 치유되었고, 이는 제품의 지속적인 일일 치료의 내구성을 보여준다.또한, 환자는 항생제, 항바이러스제, 항히스타민제 및 글루코코르티코이드와 같은 이전에 필요했던 약물의 요구가 전혀 없었다.특히, 환자의 가려움증이 거의 완전히 제거되면서, 그녀는 진정제가 필요 없이 밤에 수면 방해가 전혀 없는 상태를 경험하고 있으며, 이는 환자의 삶에서 처음으로 연속적인 수면 기간을 기록한 것이다.QRX003의 전신 치료를 6주간 진행한 후 현재까지 부작용은 보고되지 않았다.회사는 몇 주 내에 두 번째 소아 네더튼 환자에게 QRX003의 전신 적용을 시작할 것으로 예상하고 있다.회사는 이 보고서의 진술이 역사적 사실의 설명이 아닌 경우, 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술임을 경고한다.미래 예측 진술은 '예상하다', '의도하다', '희망하다', '계획하다', '잠재적', '예상하다', '기대하다', '믿다', '할 수 있다', '할 것이다'와 같은 미래 사건이나 상황을 언급하는 단어의 사용으로 식별될 수 있다.회사의 기대, 가정, 예측, 신념 또는 미래에 대한 의견을 반영하는 모든 진술은 역사적 사실의 진술을 제외하고 미래 예측 진술이다.이러한 진술은 회사의 임상 연구 일정이 지연될 수 있는 다양한 위험과 불확실성에 따라 실제 결과가 이러한 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 현재 기대를 기반으로 하며, 실현되지 않거나 잘못된 것으로 판명될 수
립쎄라퓨틱스(LPTX, LEAP THERAPEUTICS, INC. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 26일, 립쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.립쎄라퓨틱스는 생명공학 회사로, 표적 및 면역 종양학 치료제를 개발하는 데 주력하고 있다.2024년 연간 순손실은 67.6백만 달러로, 2023년의 81.4백만 달러에 비해 감소했다.이는 주로 연구 및 개발 비용의 감소에 기인한다.연구 및 개발 비용은 2024년 전체에서 57.2백만 달러로, 2023년의 73.2백만 달러에 비해 감소했다.2024년 4분기 연구 및 개발 비용은 13.1백만 달러로, 2023년의 11.7백만 달러에 비해 증가했다.일반 및 관리 비용은 2024년 전체에서 12.8백만 달러로, 2023년의 13.8백만 달러에 비해 감소했다.2024년 12월 31일 기준 현금 및 현금성 자산은 47.2백만 달러에 달했다.립쎄라퓨틱스는 2025년 3월 26일에 'Sirexatamab'의 임상 데이터 발표를 위한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.이 데이터는 고 DKK1 수준을 가진 환자들에서 통계적으로 유의미한 32% 높은 전체 반응률(ORR)과 3.5개월 더 긴 무진행 생존 기간(PFS)을 보여주었다.또한, 이전에 항-VEGF 치료를 받지 않은 환자들에서는 22% 높은 ORR과 2.6개월 더 긴 PFS가 확인되었다.립쎄라퓨틱스는 이러한 결과를 바탕으로 Sirexatamab의 등록 연구를 진행할 기회를 모색하고 있다.현재 미국 내 30,000명의 2차 치료를 받은 CRC 환자와 7개 주요 시장에서 160,000명의 환자가 있으며, Sirexatamab는 DKK1 수준이 높은 환자들 및 항-VEGF 치료를 받지 않은 환자들에서 큰 시장 기회를 가지고 있다.립쎄라퓨틱스는 Sirexatamab의 개발을 더욱 발전시키기 위해 주요 재무 자문사를 고용했다.2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 바탕으로,
아디바이오사이언스(AADI, Aadi Bioscience, Inc. )는 ADC 회사로 진화를 알리며 아디바이오사이언스가 재출범했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 화이트호크 테라퓨틱스(구 아디바이오사이언스)는 자사의 이름을 화이트호크 테라퓨틱스로 변경하고, 항체 약물 접합체(ADC) 포트폴리오를 가속화하는 데 집중하겠다고 발표했다.새로운 이름은 회사의 진화와 속도, 민첩성, 정밀성을 반영한다.전략적 거래가 완료되면, 2028년까지 운영 자금을 지원할 수 있는 현금이 확보될 것으로 예상되며, ADC 자산에 대한 주요 임상 데이터 발표가 기대된다.회사의 주식은 2025년 3월 19일부터 나스닥에서 'WHWK'라는 심볼로 거래될 예정
