케자라이프사이언스(KZR, Kezar Life Sciences, Inc. )는 자가면역 간염 치료제 제토미프조미브의 PORTOLA 2a 임상시험에서 긍정적 결과가 발표됐다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 25일, 케자라이프사이언스가 2024년 12월 31일 종료된 회계연도 및 분기 재무 결과를 발표하며 자가면역 간염(AIH) 치료를 위한 제토미프조미브의 PORTOLA 2a 임상시험에서 긍정적인 주요 결과를 보고했다.이 발표는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.제토미프조미브 치료는 AASLD 치료 가이드라인에 따라 치료가 어려운 재발성 AIH 환자 집단에서 스테로이드 절약 생화학적 관해를 유도하는 결과를 보였다.스테로이드 의존성 AIH 환자 중 24명 중 21명이 스크리닝 시 스테로이드 기반 치료를 받고 있었으며, 이 중 36%인 5명(14명 중)이 완전 생화학적 반응(CR)과 임상적으로 유의미한 스테로이드 감량(5mg/일 이하)을 달성한 반면, 위약군에서는 0명(7명 중)이었다.의도 치료(ITT) 집단에서는 제토미프조미브 환자 16명 중 31%인 5명이 CR과 스테로이드 감량(≤5mg/일)을 달성했으며, 위약군에서는 8명 중 1명만이 이를 달성했다.제토미프조미브 환자에서 CR을 달성한 경우의 반응 지속 기간의 중앙값은 27.6주였으며, 연구 기간 동안 CR을 달성한 제토미프조미브 치료 환자에서 질병 재발은 보고되지 않았다.6개월 간의 블라인드 치료 기간 동안 안전성 프로파일이 우수하게 관찰되었다.2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권 총액은 1억 3,224만 달러에 달했다.케자라이프사이언스의 CEO이자 공동 창립자인 크리스 커크는 "PORTOLA 시험의 이러한 흥미로운 결과를 발표하게 되어 기쁘다. 이는 치료가 어려운 AIH에 대한 첫 번째 성공적인 무작위 연구다"라고 말했다.그는 또한 제토미프조미브 치료를 받은 환자들이 경험한 지속적이고 스테로이드 절약 관해에 대해 고무적이라고 언급했다.케자라이프사이언스는
케자라이프사이언스(KZR, Kezar Life Sciences, Inc. )는 자가면역 간염 치료제 개발이 진행됐다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 케자라이프사이언스가 윌리엄 블레어가 주최한 가상 주요 의견 리더(KOL) 행사에서 자가면역 간염에 대한 제토미프조미브 임상 개발에 대해 발표하고, 활동성 루푸스 신염 환자를 대상으로 한 PALIZADE 2b 임상 시험의 안전성 업데이트를 제공했다.이 행사에서의 발표 자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.회사는 부록 99.1에 첨부된 자료를 업데이트하거나 보완할 의무가 없다.PALIZADE 시험은 2b 글로벌 임상 시험으로, 루푸스 신염 환자 84명을 대상으로 제토미프조미브 30mg 및 60mg 용량을 플라시보와 비교하여 시험했다.연구 종료 전, 6개월 치료를 받은 환자에서 제토미프조미브 60mg 치료는 중간 소변 단백질-크레아티닌 비율(UPCR)을 약 80% 감소시키고, 항-dsDNA 항체 및 보체 수치에서 현저한 개선을 보였다.그러나 기존 부신 기능 부전 및 기저 질환을 가진 환자에서 4명의 사망이 발생했다.제토미프조미브의 전체 안전성 프로필은 MISSION LN 연구 결과와 유사하며, 자가면역 간염에서의 지속적인 개발을 지지한다.MISSION LN 연구는 21명의 참가자를 대상으로 한 개방형 2상 시험으로, 표준 치료에 대한 불충분한 반응을 보인 환자들을 대상으로 했다.제토미프조미브 60mg의 주간 투여는 배경 치료에 추가되었으며, 25주 후 치료 평가 가능한 참가자 중 35%가 완전 신장 반응(CRR)을 달성했다.PALIZADE 시험의 주요 목표는 37주 차에 CRR을 달성한 참가자의 비율이었다.PALIZADE 시험은 2024년 10월 종료되었으며, 84명의 환자가 등록되었고, 이 중 56%가 아시아-태평양(APAC) 지역에서 등록되었다.독립 데이터 모니터링 위원회(IDMC)는 15건의 중대한 이상 반응(SAE) 발생 후 등록 및 투여 중단을 권고
