상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 이사랄가겐 시바파르보벡의 긍정적인 임상 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 상가모테라퓨틱스는 성인 파브리병 치료를 위한 완전 소유의 임상 유전자 치료제인 이사랄가겐 시바파르보벡(ST-920)의 등록 임상 1/2 단계 STAAR 연구에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.연구에 따르면, 이사랄가겐 시바파르보벡의 단일 투여 후, 32명의 환자에서 52주 동안 평균 연간화된 eGFR 기울기가 1.965 mL/min/1.73m2/년(95% 신뢰 구간: -0.153, 4.083)으로 관찰되었으며, 이는 FDA가 가속 승인 경로에 따라 중간 임상 종결점으로 인정한 수치이다.또한, 104주 추적 관찰을 받은 19명의 환자에서 평균 연간화된 eGFR 기울기가 1.747 mL/min/1.73m2/년(95% CI: -0.106, 3.601)으로 나타났다.FDA의 권고에 따라, 상가모는 이사랄가겐 시바파르보벡의 연간화된 평균 eGFR 기울기를 파브리병에 대한 승인된 치료제와 비교하기 위해 발표된 연구의 메타 분석을 수행할 예정이다.시장에 출시된 치료 옵션의 평균 연간화된 eGFR 기울기는 -2.2에서 -0.4 mL/min/1.73m2/년으로 나타났다.STAAR 연구에는 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 남녀 환자, ERT를 6개월 이상 중단한 ERT 유사 나이브 환자, ERT를 받지 않은 ERT 나이브 환자가 포함되었다.연구에 등록된 환자의 중간 연령은 42세였으며, 중간 추적 기간은 24개월이었다.가장 오랫동안 치료를 받은 환자는 4.5년의 추적 관찰을 받았다.연구의 주요 2차 종결점도 긍정적이었다.알파-갈락토시다 A(α-Gal A) 활성이 가장 오랫동안 치료를 받은 환자에서 최대 4.5년 동안 유지되었다.연구를 시작할 당시 ERT를 받고 있던 18명의 환자는 모두 ERT에서 철회되었으며, 현재까지 모두 ERT를 중단한 상태이다.이 환자들의 혈장 리소- Gb3
상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 12일, 상가모테라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표는 상가모테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 파브리병 치료를 위한 isaralgagene civaparvovec의 가속 승인에 대한 명확한 규제 경로를 발표한 것을 포함한다.이는 진행 중인 1/2상 STAAR 연구의 데이터를 활용하여 추가 등록 연구의 필요성을 피하고, 잠재적 승인을 위한 예상 시간을 약 3년 단축하는 결과를 가져온다.또한, 화이자는 상가모테라퓨틱스와 공동 개발한 혈우병 A 유전자 치료제 giroc
