상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 임상 데이터 업데이트를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 4일, 상가모테라퓨틱스가 파브리병 치료를 위한 유전자 치료제 후보인 이사랄가겐 시바파르보벡(ST-920)의 등록 임상 1/2 단계 STAAR 연구에서 업데이트된 임상 데이터를 발표했다.이 데이터는 2025년 9월 4일 일본 교토에서 열린 제2025회 선천 대사 이상 국제 학회(ICIEM2025)에서 포스터 발표로 소개되었다.발표된 데이터는 2025년 4월 10일 기준으로 이사랄가겐 시바파르보벡으로 치료받은 33명의 환자에 대한 내용을 포함하고 있다.상가모는 이사랄가겐 시바파르보벡에 대한 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 준비 활동을 가속화 승인 경로에 따라 진행하고 있으며, 파브리 상용화 계약을 위한 사업 개발 협상도 계속하고 있다.상가모는 2026년 1분기 내에 이사랄가겐 시바파르보벡에 대한 BLA를 제출할 계획이다.이 연구는 18세 이상의 파브리병 환자에게 이사랄가겐 시바파르보벡의 단일 주입을 평가하기 위해 설계된 다기관, 개방형, 용량 범위 임상 연구이다.환자들은 정맥 주사를 통해 단일 용량을 주입받고 52주 동안 추적 관찰된다.이 연구에서 치료받은 환자들은 최대 5년 동안 장기 추적 연구를 통해 모니터링된다.안정적인 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 환자는 환자와 연구자의 재량에 따라 치료 후 ERT를 중단할 수 있다.용량 증가 단계에는 고전적인 파브리병을 가진 남성이 포함되었으며, 2022년 하반기부터 시작된 연구 확장 단계에서는 여성 및 더 심각한 파브리 관련 심장 또는 신장 질환을 가진 환자들이 치료받았다.연구의 주요 목표는 치료로 인한 부작용 발생률이다.추가 안전성 평가는 일반 혈액학, 화학 및 간 검사, 생체 신호 모니터링, 심전도, 심장 자기공명영상(MRI), 알파-태아 단백질 검사 및 간의 MRI를 포함하여 간 덩어리 형성을 모니터링한다.2025년 4월 10일 기준으로 33명의
상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 7일, 상가모테라퓨틱스가 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표에서 상가모테라퓨틱스는 파브리병에 대한 등록 연구인 STAAR 연구에서 긍정적인 주요 결과를 발표했으며, 이는 미국 식품의약국(FDA)이 승인 기준으로 삼기로 합의한 내용이다.또한, 만성 신경병증 통증에 대한 Phase 1/2 STAND 연구의 첫 임상 사이트가 시작되었으며, 2025년 가을에 첫 환자를 투여할 예정이다.이와 함께, 상가모테라퓨틱스는 프리온 질병 연구에 대한 임상 시험 신청서(CTA) 제출을 앞두고 의약품 및 의료 제품 규제 기관(MHRA)과 생산적인 회의를 가졌다.상가모테라퓨틱스의 CEO인 샌디 맥크래는 "이번 분기 동안 우리의 파이프라인에서 이룬 진전을 자랑스럽게 생각한다. 파브리병에 대한 STAAR 연구의 긍정적인 결과 발표는 이 중요한 프로그램의 상용화를 향한 중요한 진전을 나타낸다"고 말했다.2025년 2분기 동안 상가모테라퓨틱스의 총 순손실은 2천만 달러, 주당 0.08 달러로, 2024년 같은 기간의 순손실 3천6백10만 달러, 주당 0.18 달러와 비교된다.2025년 2분기 매출은 1천8백30만 달러로, 2024년 같은 기간의 3만5천6백 달러에 비해 크게 증가했다. 이 매출 증가는 엘리 릴리와의 캡시드 라이센스 계약에 따른 선불 라이센스 수취에 기인한다.GAAP 기준으로 2025년 2분기 총 운영 비용은 3천6백20만 달러로, 2024년 같은 기간의 3천7백40만 달러와 비교해 감소했다. 비GAAP 기준 운영 비용은 3천3백만 달러로, 2024년 같은 기간의 3천1백90만 달러와 비교해 증가했다.현금 및 현금성 자산은 2025년 6월 30일 기준으로 3천8백34만 달러로, 2024년 12월 31일 기준 4천1백90만 달러에서 감소했다.상가모테라퓨틱스는 2025년 총 운영
상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 이사랄가겐 시바파르보벡의 긍정적인 임상 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 상가모테라퓨틱스는 성인 파브리병 치료를 위한 완전 소유의 임상 유전자 치료제인 이사랄가겐 시바파르보벡(ST-920)의 등록 임상 1/2 단계 STAAR 연구에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.연구에 따르면, 이사랄가겐 시바파르보벡의 단일 투여 후, 32명의 환자에서 52주 동안 평균 연간화된 eGFR 기울기가 1.965 mL/min/1.73m2/년(95% 신뢰 구간: -0.153, 4.083)으로 관찰되었으며, 이는 FDA가 가속 승인 경로에 따라 중간 임상 종결점으로 인정한 수치이다.또한, 104주 추적 관찰을 받은 19명의 환자에서 평균 연간화된 eGFR 기울기가 1.747 mL/min/1.73m2/년(95% CI: -0.106, 3.601)으로 나타났다.FDA의 권고에 따라, 상가모는 이사랄가겐 시바파르보벡의 연간화된 평균 eGFR 기울기를 파브리병에 대한 승인된 치료제와 비교하기 위해 발표된 연구의 메타 분석을 수행할 예정이다.시장에 출시된 치료 옵션의 평균 연간화된 eGFR 기울기는 -2.2에서 -0.4 mL/min/1.73m2/년으로 나타났다.STAAR 연구에는 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 남녀 환자, ERT를 6개월 이상 중단한 ERT 유사 나이브 환자, ERT를 받지 않은 ERT 나이브 환자가 포함되었다.연구에 등록된 환자의 중간 연령은 42세였으며, 중간 추적 기간은 24개월이었다.가장 오랫동안 치료를 받은 환자는 4.5년의 추적 관찰을 받았다.연구의 주요 2차 종결점도 긍정적이었다.알파-갈락토시다 A(α-Gal A) 활성이 가장 오랫동안 치료를 받은 환자에서 최대 4.5년 동안 유지되었다.연구를 시작할 당시 ERT를 받고 있던 18명의 환자는 모두 ERT에서 철회되었으며, 현재까지 모두 ERT를 중단한 상태이다.이 환자들의 혈장 리소- Gb3
상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 12일, 상가모테라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표는 상가모테라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 파브리병 치료를 위한 isaralgagene civaparvovec의 가속 승인에 대한 명확한 규제 경로를 발표한 것을 포함한다.이는 진행 중인 1/2상 STAAR 연구의 데이터를 활용하여 추가 등록 연구의 필요성을 피하고, 잠재적 승인을 위한 예상 시간을 약 3년 단축하는 결과를 가져온다.또한, 화이자는 상가모테라퓨틱스와 공동 개발한 혈우병 A 유전자 치료제 giroc
