베니테크바이오파마(BNTC, Benitec Biopharma Inc. )는 임상 연구의 긍정적 중간 결과를 발표했고 FDA의 패스트트랙 지정을 획득했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 3일, 캘리포니아주 헤이워드에서 베니테크바이오파마(증권코드: BNTC)는 BB-301의 1b/2a 임상 시험에 대한 긍정적인 중간 결과를 발표하고, FDA로부터 BB-301에 대한 패스트트랙 지정을 받았다.BB-301은 독점적인 '침묵 및 대체' DNA 유도 RNA 간섭(ddRNAi) 플랫폼을 기반으로 한 유전자 치료제이다.BB-301의 패스트트랙 지정은 긍정적인 중간 임상 연구 결과와 주요 연구에서 사용할 예정인 독점적인 반응자 분석을 검토한 후에 부여되었다.BB-301은 또한 FDA와 유럽의약청(EMA)으로부터 고아약 지정도 받았다.Cohort 1에 등록된 6명의 환자는 BB-301에 대한 공식 통계 기준을 충족하여 100%의 반응률을 기록했다.BB-301 투여 후, Cohort 1 환자들은 삼킴 증상 부담, 삼킴 후 잔여물 축적, 고정된 액체량 소비에 필요한 시간, 삼킴 시 인두 폐쇄 개선 등에서 유의미한 지속적인 개선을 경험했다.2025년 4분기에는 Cohort 2의 첫 환자가 BB-301로 성공적으로 치료됐다.베니테크바이오파마는 2026년에 FDA와 만나 BB-301의 주요 연구 설계를 확인할 계획이다.베니테크바이오파마의 제럴 뱅크스 CEO는 "BB-301이 OPMD 환자들에게 미칠 수 있는 심오한 효과에 대해 기대하고 있으며, 패스트트랙 지정을 확보한 것은 우리의 임상 데이터의 강점과 OPMD에서의 긴급한 미충족 수요를 반영한다"고 말했다.Cohort 1 환자들은 BB-301 투여 후 12개월, 9개월, 6개월, 3개월의 후속 관찰을 통해 임상적으로 유의미한 개선을 보였다.BB-301의 반응자 분석은 환자 보고 결과, 객관적 평가 결과, 삼킴 능력 평가 결과를 포함하여 다수의 개별 평가를 통합하여 BB-301의 치료 효과를 종합적으로 평가하는 프레임
코버스파마슈티컬스(CRBP, Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. )는 FDA가 CRB-701에 패스트 트랙 지정을 부여했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 16일, 코버스파마슈티컬스(이하 '회사')는 미국 식품의약국(FDA)이 CRB-701에 대해 재발성 또는 전이성 두경부 편평세포암 치료를 위한 패스트 트랙 지정을 부여했다고 발표했다.CRB-701은 백금 기반 화학요법과 항-PD(L)-1 요법으로 치료받은 환자들을 대상으로 한다.FDA는 2024년 12월에 재발성 또는 난치성 전이성 자궁경부암에 대해서도 패스트 트랙 지정을 부여한 바 있다.CRB-701(SYS6002)은 Nectin-4를 표적으로 하는 차세대 항체 약물 접합체(ADC)로, 특정 부위에서 절단 가능한 링커와 2:1의 약물-항체 비율을 가지고 있으며, MMAE를 약물로 사용한다.FDA의 패스트 트랙 지정은 심각한 질환을 치료하기 위한 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행하기 위해 설계되었다.현재 진행 중인 1/2상 임상 시험은 고 Nectin-4 발현과 관련된 고급 고형 종양 환자에서 CRB-701의 안전성, 약리학적 동태 및 효능을 평가하고 있다.회사는 미국과 유럽에서 진행 중인 CRB-701(SYS6002)(NCT06265727)의 1/2상 임상 시험에서 용량 증가 데이터를 ASCO-GU 2025에서 발표했다.회사는 2025년 10월 19일 ESMO 2025에서 1/2상 용량 최적화의 첫 번째 데이터를 발표할 예정이다.이 연구는 주로 두경부 편평세포암 및 자궁경부 환자를 대상으로 한다.코버스파마슈티컬스는 임상 단계의 종양학 및 비만 회사로, 잘 이해된 생물학적 경로에 혁신적인 과학적 접근을 통해 사람들의 심각한 질병 극복을 돕는 데 전념하고 있다.코버스의 파이프라인에는 암세포에서 Nectin-4의 발현을 표적으로 하여 세포독성 약물을 방출하는 차세대 항체 약물 접합체 CRB-701, 암세포에서 TGFβ의 활성화를 차단하는 항-인테그린
뉴릭스쎄라퓨틱스(NRIX, Nurix Therapeutics, Inc. )는 2025년 5월 31일에 분기 보고서를 작성했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 뉴릭스쎄라퓨틱스가 2025년 5월 31일자로 제출한 분기 보고서에 따르면, 회사는 2025년 5월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 485.8백만 달러에 달한다. 이는 회사의 운영을 최소 12개월 동안 지원할 수 있는 충분한 자금으로 평가된다.그러나 회사는 향후 추가 자금 조달이 필요할 것으로 예상하고 있으며, 이는 공모 또는 사모 주식 발행, 부채 금융, 협력 및 전략적 제휴, 라이센스 계약 등을 통해 이루어질 수 있다.2025년 5월 31일 기준으로 회사는 99.8백만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간의 86.1백만 달러에 비해 증가한 수치이다. 누적 적자는 838.6백만 달러에 달한다. 이러한 손실은 주로 연구 및 개발 활동과 관련된 비용에서 발생했다.회사는 현재 임상 개발 중인 주요 약물 후보인 벡소브루타이드(NX-5948), 제레브루도미드(NX-2127) 및 NX-1607에 대한 임상 시험을 진행하고 있으며, 이들 약물 후보는 각각 B세포 악성종양 및 자가면역 질환 치료를 목표로 하고 있다. 회사는 2025년 1월 FDA로부터 벡소브루타이드에 대한 패스트 트랙 지정을 받았으며, 이는 임상 개발을 가속화할 수 있는 기회를 제공한다.회사는 2025년 5월 31일 기준으로 1억 8천만 달러의 추가 지급 가능성을 포함하여 총 6억 1천만 달러의 잠재적 미래 수익을 기대하고 있다. 이러한 수익은 Gilead, Sanofi 및 Pfizer와의 협력 계약을 통해 발생할 수 있다. 회사는 또한 2025년 5월 31일 기준으로 1,200만 달러의 추가 임대료를 포함하여 총 7.6백만 달러의 이연 수익을 기록하고 있다.회사는 향후 12개월 동안의 운영을 지원하기 위해 충분한 자금을 보유하고 있지만, 추가 자금 조달이 필요할 것으로 예상하고 있으며, 이는 향후 임상 개발 및
픽시스온콜로지(PYXS, Pyxis Oncology, Inc. )는 PYX-201이 FDA 패스트 트랙 지정을 획득했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 26일, 픽시스온콜로지가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재발성 또는 전이성 두경부 편평세포암(R/M HNSCC) 성인 환자를 위한 PYX-201의 패스트 트랙 지정을 받았다.이 환자들은 백금 기반 화학요법과 항-PD-(L)1 항체 치료 후 질병이 진행된 경우이다.PYX-201은 종양 세포외 기질(ECM) 내 비세포 구조 성분인 Extradomain-B Fibronectin(EDB+FN)을 독특하게 표적하는 최초의 개념 항체-약물 접합체(ADC)이다.픽시스온콜로지의 사장 겸 CEO인 라라 S. 설리반 박사는 "PYX-201에 대한 FDA의 패스트 트랙 지정을 받는 것은 픽시스온콜로지에 있어 중요한 이정표로, R/M HNSCC에서의 중요한 의료적 필요를 해결할 수 있는 잠재력을 인정받은 것"이라고 말했다.이어 "이 지정은 환자에게 차별화된 치료 옵션을 제공하는 긴급성을 강조하며, 우리는 임상 시험을 위해 환자를 적극적으로 모집하고 있다"고 덧붙였다.패스트 트랙 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환의 치료를 위한 새로운 약물의 개발 및 검토를 촉진하고 가속화하기 위한 FDA 프로그램이다.이 지정을 받기 위해서는 해당 질환에서 충족되지 않은 의료적 필요를 해결할 수 있는 약물의 잠재력을 입증하는 명확한 데이터가 필요하다.두경부 편평세포암(HNSCC)은 세계에서 여섯 번째로 흔한 암으로, 전 세계적으로 1,464,550건의 신규 사례와 487,993건의 사망자가 발생하고 있다.편평세포암은 가장 흔한 아형으로, 구강, 인두 및 후두의 점막에서 유래한다.초기 치료 후 거의 50%의 사례가 재발성 또는 전이성 암으로 진행되며, 이 환자들은 1년 미만의 중간 전체 생존 기간을 보인다.HNSCC의 전체 발생률은 증가할 것으로 예상되며, 2030년까지 연간 30% 증가할 것으로 예측된다.이러한 증가는 담배
리포신(LPCN, Lipocine Inc. )은 FDA가 LPCN 1148에 대해 패스트 트랙 지정을 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 리포신(NASDAQ: LPCN)은 2024년 12월 17일, 미국 식품의약국(FDA)이 LPCN 1148을 탈보상성 간경변 환자의 근감소증 치료제로 패스트 트랙 지정했다고 발표했다.LPCN 1148은 생체 동일 테스토스테론의 경구용 프로드럭으로, 최근 탈보상성 간경변 환자를 대상으로 한 개념 증명(POC) 2상 연구에서 연구되었다. POC 연구에서 LPCN 1148 치료는 근감소증 및 관련 임상 결과를 개선했다.LPCN 1148은 간경변 관리에 대한 새로운 작용 기전을 가진 '클래스 최초' 제품 후보로 목표하고 있다. 리포신의 마헤시 파텔 CEO는 "FDA가
코버스파마슈티컬스(CRBP, Corbus Pharmaceuticals Holdings, Inc. )는 FDA가 패스트 트랙 지정을 부여했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 3일, 코버스파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 CRB-701에 대해 재발성 또는 난치성 전이 자궁경부암 치료를 위한 패스트 트랙 지정을 부여했다고 발표했다.CRB-701(SYS6002)은 Nectin-4를 표적으로 하는 차세대 항체 약물 접합체(ADC)로, 특정 부위에서 절단 가능한 링커와 MMAE를 약물로 사용하는 2:1의 정밀한 약물-항체 비율을 포함하고 있다.FDA의 패스트 트랙 지정은 심각한 질환을 치료하기 위한 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행하기 위해 설계되었다.코버스는 최
카리스마쎄라퓨틱스(CARM, Carisma Therapeutics Inc. )는 2024년 3분기 보고서를 작성했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 카리스마쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출했다.이 보고서는 회사의 재무 상태, 운영 결과 및 현금 흐름을 포함한 재무 정보를 공정하게 제시하고 있으며, 보고서에는 중요한 사실을 누락하지 않고 모든 중요한 사실을 포함하고 있다.회사의 CEO인 스티븐 켈리는 이 보고서가 1934년 증권 거래법의 섹션 13(a) 또는 15(d)의 요구 사항을 완전히 준수했다고 인증했다.또한, CFO인 리차드 모리스는 이 보고서가 회사의 재무 상태와 운영 결과를 모든 중요한 측면에서 공정하게 제시하고
