크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 첫 환자 투여를 완료했고 KB801 임상시험을 진행했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 9일, 크리스탈바이오테크(이하 회사)는 신경영양각막염 치료를 위한 KB801의 1/2상 임상시험에서 첫 환자가 투여됐다.회사는 이날 8:30 AM ET에 신경영양각막염, KB801 프로그램 및 임상 연구 설계에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜과 웹캐스트를 개최할 예정이라고 밝혔다.이와 관련하여 회사는 슬라이드 프레젠테이션을 제공했으며, 이는 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서 확인할 수 있다.보도자료와 슬라이드 프레젠테이션은 각각 Exhibit 99.1 및 Exhibit 99.2로 첨부되어 있다.EMERALD-1이라는 이름의 이 임상시험은 2:1 비율로 무작위 배정된 이중 맹검 다기관 위약 대조 연구로, 신경영양각막염(NK) 치료를 위한 KB801의 안전성과 내약성을 평가하는 것이 주요 목표다.이 연구에는 27명의 성인이 등록될 예정이며, 이들은 KB801(1010 PFU/mL 농도) 또는 위약을 주 2회, 8주 동안 투여받게 된다.신경영양각막염은 신경 손상으로 인해 각막 상피 결함, 궤양 및 천공을 초래하는 퇴행성 질환으로, 치료하지 않을 경우 심각한 시력 손실을 초래할 수 있다.2024년에는 미국에서 약 68,000명의 환자가 NK 청구를 했으며, 이는 2020년의 31,000명에서 115% 증가한 수치다.회사는 KB801이 신경영양각막염 환자에게 지속적인 NGF(신경 성장 인자) 발현을 가능하게 하여 치료 부담을 줄일 수 있을 것으로 기대하고 있다.또한, KB801은 반복 투여가 가능한 안약 유전자 치료제로, 각막 상피 세포에서 NGF의 지속적이고 국소적인 발현과 분비를 가능하게 설계됐다.현재 회사는 KB801의 임상 개발 경로가 비교적 짧고 비용 효율적일 것으로 예상하고 있으며, 안전성, 유효성 및 CMC(화학, 제조 및 품질 관리)가 모두 크게 리스크가 줄어들 것으로 보고 있
