애로우헤드파마슈티컬스(ARWR, ARROWHEAD PHARMACEUTICALS, INC. )는 2026 회계연도 1분기 실적을 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 5일, 애로우헤드파마슈티컬스가 2025년 12월 31일로 종료된 2026 회계연도 1분기 재무 결과를 발표했다.회사는 오늘 오후 4시 30분(동부 표준시)에 실적에 대한 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.애로우헤드의 크리스토퍼 안잘론 CEO는 "우리는 비즈니스의 모든 분야에서 강력한 실행을 이어갔으며, 애로우헤드가 2026년과 그 이후에도 이 성과를 기반으로 발전할 수 있는 매우 좋은 위치에 있다고 생각한다"고 말했다.그는 최근 몇 달 동안 회사 역사상 가장 중요한 성과 중 일부를 언급했다.애로우헤드는 세 개국에서 가족성 초지방혈증 증후군에 대한 REDEMPLO®의 규제 승인을 받았고, 미국에서 첫 상업 제품을 출시했다.또한 심혈관 대사 포트폴리오를 지속적으로 성장시키고 있으며, 비만 프로그램에서 고무적인 초기 결과를 얻었다.TRiM™ 플랫폼과 CNS 파이프라인을 발전시키고, 이러한 프로그램을 추진하기 위해 재무 상태를 의미 있게 개선했다.투자자들은 애로우헤드 웹사이트의 투자자 섹션에서 이벤트 및 발표 페이지를 통해 실시간 오디오 웹캐스트에 접근할 수 있다.콜에 참여하고자 하는 분석가는 등록 후 다이얼인 번호와 개인 PIN 코드를 받을 수 있다.주요 상업적 사건으로는 2025년 11월 18일, 미국 FDA가 REDEMPLO®(plozasiran)를 가족성 초지방혈증 증후군(FCS) 성인 환자의 트리글리세리드 감소를 위한 식이요법 보조제로 승인한 것이다.FCS는 유전적 또는 임상적 FCS를 가진 약 6,500명이 미국에 살고 있는 심각하고 드문 질병으로, 트리글리세리드 수치가 정상보다 10배에서 100배 높아져 급성, 재발성, 잠재적으로 치명적인 췌장염의 위험이 크게 증가한다.이는 애로우헤드의 첫 FDA 승인 의약품으로, 상업 단계로의 전환을 위한 중요한 이정표가 된다.애로우헤드는
트랜스코드테라퓨틱스(RNAZ, Transcode Therapeutics, Inc. )는 TTX-MC138의 2a 임상 시험을 위한 IND 수정안을 제출했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 5일, 트랜스코드테라퓨틱스(증권코드: RNAZ)는 퀀텀 리프 헬스케어 협력체와 협력하여 미국 식품의약국(FDA)에 TTX-MC138의 2a 임상 시험을 위한 임상시험신청서(IND) 수정안을 제출했다.이 연구는 퀀텀 리프의 PRE-I-SPY 프로그램 내에서 진행되며, 이는 혁신적인 종양학 임상 시험을 위한 주요 플랫폼으로, 대장암으로의 첫 번째 확장을 나타낸다.PRE-I-SPY 플랫폼의 일환으로, TTX-MC138의 2a 임상 시험은 표준 치료를 완료하고 순환 종양 DNA(ctDNA)의 양성 마커를 가진 대장암 환자 최대 45명을 등록할 예정이다.최근 연구에 따르면 ctDNA는 암 재발의 예후 마커로, 최소 잔여 질병(MRD)의 존재를 나타낼 수 있으며, 조기 개입이 가능할 수 있다.2a 임상 시험은 2026년 상반기에 시작될 예정이며, MD 앤더슨 암 센터의 수석 연구원인 드. 파울라 포흘만이 이끌 예정이다.이 임상 시험은 MRD 환경에서 TTX-MC138의 생물학적 및 임상적 활성을 평가하는 것을 목표로 하며, 치료 개입이 장기적인 결과를 개선할 수 있는 가장 큰 기회를 가질 것으로 믿고 있다.트랜스코드테라퓨틱스의 운영 부사장인 수 듀건은 "이 IND 제출은 트랜스코드의 임상 개발 프로그램에서 중대한 단계로, TTX-MC138이 환자에게 의미 있는 혜택을 제공할 수 있는 기회를 제공한다"고 말했다.또한, PRE-I-SPY 프로그램과 협력하여 TTX-MC138을 평가하고 대장암과 같은 새로운 적응증으로 이 플랫폼을 확장하는 것을 지원하게 되어 기쁘다고 덧붙였다.이 임상 시험은 PRE-I-SPY 플랫폼 네트워크의 여러 임상 사이트에서 수행될 예정이며, 많은 사이트가 국가암센터 네트워크의 회원이다.또한, 이 프로그램은 대장암 연합과 협력하는 데 중점을 두고 있다
쿰버랜드파마슈티컬스(CPIX, CUMBERLAND PHARMACEUTICALS INC )는 DMD 프로그램이 FDA 신속 심사 지정을 획득했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 4일, 쿰버랜드파마슈티컬스(증권코드: CPIX)는 미국 식품의약국(FDA)이 듀셴 근육 위축증(DMD) 환자의 치명적인 심장 질환을 목표로 하는 새로운 경구 치료제에 대해 신속 심사 지정을 부여했다고 발표했다.FDA의 신속 심사 프로그램은 심각하거나 생명을 위협하는 질환 및 충족되지 않은 의료 수요를 치료하기 위해 설계된 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행할 수 있도록 한다.이 지정은 FDA와의 더 빈번한 소통 기회를 제공하여 쿰버랜드가 조기 피드백과 지침을 받을 수 있도록 한다.신속 심사 하에 쿰버랜드는 마케팅 승인 신청의 일부를 순차적으로 제출할 수 있다.쿰버랜드는 DMD 심장 질환에 대한 이페트로반의 규제 경로를 간소화하기 위해 신속 심사 지정을 요청했다.이 신속 심사 지정은 이 약물이 고아약 지정 및 희귀 소아 질환 지정도 받은 이후 이루어졌으며, 이는 이 적응증에 대한 긴급성과 중요한 영향을 확인하는 것이다.쿰버랜드는 DMD 심장 질환에서 경구 트롬복산 수용체 길항제 이페트로반을 평가하는 2상 FIGHT DMD 시험에서 긍정적인 결과를 발표한 바 있으며, 12개월 치료 기간 동안 좌심실 박출률(LVEF)이 5.4% 개선됐다.쿰버랜드의 창립자이자 CEO인 A.J. 카지미는 "이페트로반에 대한 FDA의 신속 심사 지정은 DMD 심장 질환에서의 긴급하고 중요한 충족되지 않은 의료 수요를 강조한다"고 말했다."이 지정은 우리의 혁신적인 2상 결과와 결합되어, FDA와의 더 빈번한 상호작용 및 신속한 검토 프로세스를 통해 DMD 환자들을 위한 이 유망한 심장 치료제를 가능한 한 효율적으로 발전시킬 수 있는 위치에 있다.우리는 이 치료제를 DMD 환자와 그 가족에게 제공하기 위해 기관 및 환자 옹호 파트너와 협력하기를 기대한다." DMD는 약 3,500~5,000
온콜리틱스바이오텍(ONCY, ONCOLYTICS BIOTECH INC )은 2차 KRAS 변이 MSS 전이성 대장암 치료를 위한 FDA 패스트트랙 지정을 획득했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 4일, 온콜리틱스바이오텍(나스닥: ONCY)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 KRAS 변이, 마이크로새틀라이트 안정성(MSS) 전이성 대장암(mCRC) 환자를 위한 펠라레오렙과 베바시주맙(아바스틴®), 레우코보린, 플루오로우라실, 이리노테칸(FOLFIRI) 조합에 대해 패스트트랙 지정을 받았다.이번 패스트트랙 지정은 회사가 위장관암에 대한 집중을 높이고 기존 대장암 데이터 세트를 분석한 결과로, 회사는 패스트트랙 지정을 신청했고 이를 수령하게 됐다.패스트트랙 지정은 펠라레오렙 기반 치료의 33% 객관적 반응률(ORR)을 입증하는 임상 데이터에 의해 뒷받침된다. 이는 이 환자 집단에서 표준 치료(SOC)의 약 10% ORR과 비교된다.또한, 펠라레오렙 조합 치료는 16.6개월의 중앙 무진행 생존 기간(PFS)과 27개월의 중앙 전체 생존 기간(OS)을 기록했으며, 이는 각각 SOC의 5.7개월 및 11.2개월과 비교된다.KRAS 변이 MSS 전이성 대장암은 위장관 종양학에서 가장 도전적인 질병 중 하나로, 1차 치료 후 효과적인 치료 옵션이 거의 없고, 기존의 면역 기반 치료는 거의 이점을 제공하지 않는다.전 세계적으로 매년 약 200만 건의 새로운 대장암 사례가 발생하며, 2차 KRAS 변이 MSS mCRC 하위 집단의 연간 총 주소 가능한 시장은 약 30억에서 50억 달러로 추정된다.온콜리틱스바이오텍의 CEO인 자레드 켈리는 "이번 지정은 대장암과 같은 위장관암에 대한 펠라레오렙의 잠재력을 확인하는 중요한 검증이다. 이 underserved segment의 대장암 환자에게 펠라레오렙을 표준 치료에 추가하면 전체 생존, 무진행 생존 및 객관적 반응률 등 중요한 임상 지표가 두 배 또는 세 배로 증가한다. 이는 수십억 달러 규모의 시장에서 이루어지는
상가모테라퓨틱스(SGMO, SANGAMO THERAPEUTICS, INC )는 임상 데이터를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 3일, 상가모테라퓨틱스가 자사의 등록 임상 1/2 단계 STAAR 연구에서 파브리병 치료를 위한 유전자 치료제 후보인 이사랄가겐 시바파르보벡(이하 ST-920)의 임상 데이터를 발표했다.이 발표는 2026년 2월 2일부터 6일까지 샌디에이고에서 열리는 제22회 연례 WORLDSymposiumTM에서 진행되었다.발표된 데이터는 2025년 4월 10일 기준으로 이사랄가겐 시바파르보벡으로 치료받은 33명의 환자에 대한 내용을 포함하고 있다.이사랄가겐 시바파르보벡에 대한 Phase 1/2 STAAR 연구는 완료되었으며, 52주 추적 관찰을 받은 32명의 환자가 장기 추적 연구로 성공적으로 전환되었다.미국 식품의약국(FDA)은 이사랄가겐 시바파르보벡에 대한 명확한 규제 경로를 제공하였으며, 진행 중인 Phase 1/2 STAAR 연구의 데이터가 가속 승인 프로그램의 주요 근거로 사용될 수 있음을 동의하였다.2025년 12월, 상가모는 이사랄가겐 시바파르보벡의 가속 승인 경로에 따라 FDA에 생물학적 제품 허가 신청(BLA)을 위한 제출을 시작하였다.이사랄가겐 시바파르보벡의 임상 데이터 요약은 다음과 같다.STAAR 연구는 18세 이상의 파브리병 환자에게 이사랄가겐 시바파르보벡의 단일 주입을 평가하기 위해 설계된 다기관, 개방형, 용량 범위 임상 연구이다.환자들은 정맥 주사로 단일 용량을 주입받고 52주 동안 추적 관찰되었다.이 연구에서 치료받은 환자들은 최대 5년 동안 모니터링될 장기 추적 연구에 참여하고 있다.안정적인 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 환자는 치료 후 환자와 연구자의 재량에 따라 ERT에서 철회할 수 있다.용량 상승 단계에는 고전적인 파브리병을 가진 남성이 포함되었으며, 이후 용량 확장 단계에서는 여성 및 더 심각한 파브리 관련 심장 또는 신장 질환을 가진 환자들이 치료받았다.연구의 주요 목표는 치
프렐류드테라퓨틱스(PRLD, Prelude Therapeutics Inc )는 PRT12396에 대한 FDA의 임상시험 승인을 획득했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 프렐류드테라퓨틱스가 2026년 2월 3일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 PRT12396에 대한 임상시험 승인을 받았다.PRT12396은 특정 골수증식성 신생물 환자 치료를 위해 개발 중인 돌연변이 선택적 JAK2V617F 억제제이다.회사는 2026년 2분기 내에 첫 환자에게 투여를 시작할 계획이다.프렐류드테라퓨틱스의 CEO인 크리스 바디는 "FDA의 IND 승인 획득은 우리의 JAK2 및 KAT6 프로그램에 대한 전략적 전환과 개발 초점의 중요한 첫 번째 이정표를 의미한다"고 밝혔다.이어 "이 성과는 고품질 과학을 신속하게 임상 진전으로 전환할 수 있는 우리의 능력을 보여주며, 목표 환자 집단에 대한 치료 환경을 재편할 수 있는 잠재력을 지닌 프로그램을 실행하는 데 집중하고 있다"고 덧붙였다.PRT12396의 1상 연구는 고위험 다혈구증(PV) 및 중간 및 고위험 골수섬유증(MF) 환자를 대상으로 하는 개방형 다기관 안전성 및 유효성 연구이다.연구의 주요 목표는 안전성, 유효성 및 약리학적 프로파일을 포함한다.JAK2V617F 억제제 프로그램은 2025년 11월에 발표된 인사이틀과의 독점 옵션 계약의 대상이다.JAK2V617F는 대부분의 골수증식성 신생물 환자에서 질병 진행의 주요 원인 돌연변이로, 다혈구증 환자의 약 95%, 본태성 혈전증 환자의 60%, 골수섬유증 환자의 55%에서 발견된다.프렐류드는 V617F+ 세포를 선택적으로 표적하는 JAK2 JH2 억제제를 설계하고 식별했으며, 이 후보물질들은 여러 전임상 모델에서 돌연변이 특이적 억제를 보여주고 있다.이 접근법은 돌연변이 대립유전자 부담을 줄이고 질병 진행을 늦추거나 심지어 역전시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있으며, 골수증식성 신생물 환자들의 치료 결과를 변화시킬 수 있을 것으로 기대된다.프렐류드테라퓨틱스는 혁신적인 의약품을 개발
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 UX111의 장기 데이터를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 3일, 울트라제닉스파마슈티컬이 임상 연구에서 UX111(레비수플리겐 에티스파르보벡)의 새로운 장기 데이터를 발표하는 보도자료를 발행했다.UX111은 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA)이라는 치명적인 신경퇴행성 리소좀 저장 장애를 위한 조사 중인 AAV9 유전자 치료제이다.연구 결과는 자연사와 비교하여 상당하고 지속적인 바이오마커 개선과 의미 있는 기능적 이점을 보여주었으며, 연령과 질병의 중증도에 걸쳐 일관되고 통계적으로 매우 유의미한 결과를 나타냈다.UX111은 잘 견뎌졌으며 안전성 프로필은 긍정적이다.이 데이터는 2026년 2월 6일 금요일 오전 8시 PST에 WORLDSymposium™ 2026에서 구두 발표될 예정이다.인지 기능, 표현 및 수용 의사소통, 미세 및 대근육 운동 능력은 Bayley-III를 사용하여 측정되었으며, 치료를 받지 않은 환자들의 자연사 데이터와 비교되었다.치료 시점에서 2세 미만이거나 초기 단계 질병을 가진 아동(17명)은 24-60개월 동안 자연사 데이터와 비교하여 평균 Bayley-III 인지 원점수에서 +23.2점(p
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 2026 회계년도 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 3일, 레플리뮨그룹(나스닥: REPL)은 2025년 12월 31일로 종료된 회계년도 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.회사의 생물학적 제품 허가 신청(BLA) 재제출이 2025년 10월 FDA에 의해 수락되었으며, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치일은 2026년 4월 10일로 설정되었다.상업적 준비 활동이 승인될 경우를 대비하여 잘 진행되고 있다.회사는 허큘리스 캐피탈과 기존 대출 계약을 수정했으며, 수정안에는 마감 시 3,500만 달러를 인출하고 승인 후 이정표에 따라 추가로 1억 2,000만 달러를 인출할 수 있는 가능성이 포함되어 있다.또한, 2026년에서 2027년으로 부채 상환이 연기되었으며, 회사는 2027년 1분기까지 현금 유동성을 연장했다.Sushil Patel 박사는 "우리는 RP1의 BLA 재제출에 대한 FDA와의 검토에 참여하고 있다. 진행된 흑색종 환자들은 빠르게 진행될 수 있으며 안전하고 효과적인 치료 옵션이 절실히 필요하다. 우리 팀은 FDA 승인을 가정하고 RP1을 신속하게 출시할 준비가 되어 있다"고 말했다.RP1(부솔리모겐 오더파렙벡)의 프로그램 하이라이트 및 이정표로는 IGNITE-3 확인 연구가 있으며, 이 글로벌 3상 시험은 약 400명의 환자를 등록하고 RP1과 니볼루맙의 조합을 평가하고 있다. 이 시험의 주요 목표는 전체 생존율이며, 주요 2차 목표는 무진행 생존율과 전체 반응률이다.최근 ESMO Congress 2025에서 RP1과 니볼루맙의 조합에 대한 데이터가 발표되었으며, RP1과 니볼루맙의 조합 치료는 객관적 반응률(ORR) 44%를 기록했다. 안전성 프로필은 일반적으로 일시적인 1등급 및 2등급 치료 관련 부작용으로 긍정적이었다.RP1과 니볼루맙의 조합은 여러 고급 비흑색종 피부암(NMSC)
릴레이테라퓨틱스(RLAY, Relay Therapeutics, Inc. )는 FDA가 Zovegalisib에 대한 혁신 치료제 지정을 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 릴레이테라퓨틱스가 2026년 2월 3일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 zovegalisib(RLY-2608)에 대한 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy designation)을 받았다.이 치료제는 fulvestrant와 병용하여 PIK3CA 변이가 있는 호르몬 수용체 양성, HER2 음성(HR+/HER2-)의 국소 진행성 또는 전이성 유방암 성인 환자를 치료하는 데 사용된다.릴레이테라퓨틱스의 연구개발 부사장인 Don Bergstrom 박사는 "HR+/HER2- 진행성 유방암 환자의 약 40%가 PIK3CA 변이를 가지고 있으며, 대부분은 CDK4/6 억제제로 치료 후 질병 재발 또는 진행을 경험한다"고 말했다.이어 "이 혁신 치료제 지정은 zovegalisib과 fulvestrant의 병용이 이러한 환자들의 치료 결과를 의미 있게 개선할 수 있는 가능성을 FDA가 인정한 것"이라고 덧붙였다.FDA의 혁신 치료제 지정은 심각한 질환에 대한 치료제 개발과 검토를 가속화하기 위해 설계되었으며, 초기 임상 증거가 기존 치료제보다 상당한 개선 가능성을 시사할 때 적용된다.zovegalisib에 대한 혁신 치료제 지정은 현재 진행 중인 Phase 1/2 ReDiscover 시험에서 생성된 임상 데이터를 기반으로 하며, 이 시험은 zovegalisib과 fulvestrant의 안전성, 내약성, 약리학적 작용 및 초기 항종양 활성을 평가하기 위해 설계되었다.이 시험에서 600mg BID 공복 및 400mg BID 식사 후 투여 용량에 대한 데이터가 포함되었으며, 현재 진행 중인 Phase 3 시험인 ReDiscover-2에서 사용되는 용량은 400mg BID이다.600mg BID 공복 데이터의 안전성과 효능은 2025년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 회의에서 발표될 예정이며,
미라파마슈티컬스(MIRA, MIRA PHARMACEUTICALS, INC. )는 임상 시험을 진행하고 파트너십 논의를 계획했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 2일, 미라파마슈티컬스가 최종 코호트에서 케타미르-2의 투약을 시작했다.케타미르-2는 회사의 주요 경구용 NMDA 수용체 길항제이다. 현재까지 50명의 건강한 자원자가 이미 투약을 받았으며, 최종 코호트에서 6명의 피험자가 남아 있다.회사는 2026년 1분기 말까지 1상 임상 프로그램을 완료할 것으로 예상하고 있다. 1상 연구는 건강한 자원자를 대상으로 케타미르-2의 단일 및 다 경구 투약의 안전성, 내약성 및 약리학적 특성을 평가하기 위해 설계된 무작위 이중 맹검 위약 대조 시험이다.회사는 현재 화학요법 유발 말초신경병증(CIPN)에 대한 2a 단계 개념 증명 연구를 마무리하고 있으며, 임상 사이트 선정이 포함된다. 1상 완료 후 미국 식품의약국(FDA)에 2a 단계 프로토콜을 제출할 계획이다.규제 피드백에 따라 회사는 2026년 2분기에 2a 단계 연구를 시작할 것으로 예상하고 있다. CIPN의 종양학적 성격과 FDA 승인 치료제가 부족한 점을 고려하여, 회사는 케타미르-2의 FDA 신속 심사 지정을 추진할 예정이다.또한, 회사는 2026년 3월 BIO 파트너링 투자 및 성장 정상 회담에서 파트너십 논의에 참여할 계획이며, 2026년 4월 미국 암 연구 협회(AACR) 연례 회의에서 케타미르-2의 1상 데이터를 발표할 예정이다.이와 함께 회사는 전임상 파이프라인 프로그램에 대한 업데이트를 제공했다.SKNY-1은 체중 감소 및 니코틴 중독을 위한 경구 투여 소분자 프로그램으로, 이전의 CB1 수용체 길항제와 특정 주사 GLP-1 기반 치료제와 관련된 중추신경계 부작용을 피하도록 설계되었다. MIRA-55는 전임상 단계에서 염증성 통증을 위한 프로그램으로, 전임상 모델에서 진통 및 항염증 활성을 입증했다. 두 프로그램 모두 현재 CMC 최적화 과정을 거치고 있으며, 2026년 연말까지
WAVE라이프사이언스(WVE, Wave Life Sciences Ltd. )는 WVE-006의 규제 참여 가속화 계획을 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 2일, WAVE라이프사이언스가 "WVE-006의 알파-1 항트립신 결핍증에 대한 완전한 통제를 통한 규제 참여 가속화 계획 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.WVE-006은 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)으로 고통받는 미국과 유럽의 20만 명의 환자들에게 질병의 근본 원인을 교정하기 위해 설계된 최초의 RNA 편집 치료 후보이다.현재 승인된 치료법은 이 질병의 폐와 간 증상을 모두 다루지 않는다.WAVE는 WVE-006의 잠재적인 가속 승인 경로에 대해 FDA와 협의할 계획이며, 규제 피드백은 2026년 중반에 예상된다.RestorAATion-2 임상 시험의 400mg 다투여 집단의 데이터는 2026년 1분기에 발표될 예정이며, 600mg 단일 및 다투여 집단의 데이터는 2026년에 예상된다.GSK와의 연구 협력은 계속 진행 중이며, 네 번째 프로그램이 개발로 나아갈 예정이다.WAVE는 2028년 3분기까지 자금이 충분할 것으로 예상하고 있다.WAVE라이프사이언스는 GSK로부터 WVE-006에 대한 완전한 권리를 회복했으며, 이는 GSK와의 합의에 따른 것이다.GSK의 호흡기 포트폴리오는 대규모 질병에 초점을 맞추고 있으며, WAVE는 AATD 프로그램을 효율적으로 진행할 수 있는 위치에 있다.이 합의는 RestorAATion-2 임상 시험의 다투여 집단의 데이터가 공개되기 전에 이루어졌다.WAVE는 WVE-006의 등록 전략을 가속화하고, FDA와의 잠재적인 가속 승인 경로에 대해 협의할 계획이다.WAVE의 CEO인 Paul Bolno 박사는 "WVE-006의 등록 전략을 가속화하고자 하는 열망이 크다. AATD는 가장 큰 희귀 질환 중 하나이며, 미국과 유럽에서 동형접합 'ZZ' AATD를 가진 20
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 희귀질환 제품 후보의 미국 마케팅 권리를 라이센스 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 2일, 이튼파마슈티컬스는 초희귀질환 제품 후보에 대한 미국 마케팅 권리를 라이센스했다.이 제품이 승인되면, 미국에서 100명 미만의 환자에게 영향을 미치는 초희귀 질환을 치료하는 제품에 대한 첫 번째이자 유일한 제네릭 대안이 될 것으로 예상된다.이튼파마슈티컬스의 CEO인 션 브린젤센은 "이 자산은 우리의 기존 상업 인프라와 잘 맞아떨어지며, 2026년 제품 출시를 위한 가능성을 추가하고, 초희귀질환 제품 포트폴리오를 확대하는 데 기여할 것"이라고 말했다.현재 이 제품은 FDA의 검토를 받고 있으며, 2026년 중반에 승인 및 출시될 것으로 예상된다.이튼파마슈티컬스는 현재 8개의 상업적 희귀질환 제품을 보유하고 있으며, 5개의 추가 제품 후보가 후기 단계 개발 중에 있다.이튼파마슈티컬스는 앞으로도 브랜드화된 고부가가치 초희귀질환 제품 기회를 적극적으로 추구할 계획이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
어퀘스티브테라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 FDA로부터 Anaphylm™에 대한 완전 응답 서한을 수령했다고 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 2월 2일, 어퀘스티브테라퓨틱스(증권코드: AQST)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2026년 1월 30일에 Anaphylm™(dibutepinephrine) 설하 필름의 신약 신청(NDA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.이 약물은 30kg 이상의 환자에서 발생하는 제1형 알레르기 반응, 특히 아나필락시스 치료를 위한 것이다.서한에서 지적된 결함은 포장 및 투여 방법에 한정되며, 회사는 이러한 결함을 신속하게 해결할 수 있을 것으로 믿고 있으며, 2026년 3분기 내에 재신청할 것으로 예상하고 있다.어퀘스티브는 또한 2026년 말까지 캐나다와 유럽에서 Anaphylm의 규제 승인을 신청할 계획을 재확인했다.어퀘스티브의 다니엘 바버 CEO는 "CRL을 받게 되어 유감스럽지만, FDA로부터 받은 명확한 지침 덕분에 승인에 한 걸음 더 나아갔다고 믿는다. 서한에서 언급된 문제는 인간 요인 및 지원 PK 연구에 국한되어 있으며, 이러한 문제를 해결하면 Anaphylm의 최종 라벨에 대한 여러 코멘트가 도움이 될 것"이라고 말했다.CRL에서는 Anaphylm의 인간 요인 검증 연구에서 포장 개봉의 어려움과 필름 배치의 오류가 지적되었으며, 이는 아나필락시스 상황에서 심각한 안전 문제를 초래할 수 있다. FDA는 이를 해결하기 위해 회사가 포장 개봉 방식, 사용 지침, 포장 및 상자 라벨링을 수정하고, 이러한 수정 사항을 반영한 새로운 인간 요인 검증 연구를 신속하게 실시할 계획이라고 판단했다.어퀘스티브는 2025년에 캐나다와 유럽 및 영국에서 규제 참여를 시작했으며, 유럽 의약품청(EMA)으로부터 추가 임상 시험이 필요 없다는 긍정적인 피드백을 받았다. 회사는 2026년 하반기에 유럽에서 마케팅 승인 신청을 제출할 예정이다.어퀘스티브는 Anaphyl
