크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 HSV-1 기반 유전자 치료 플랫폼을 확장한다고 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 9일, 크리스탈바이오테크가 'Hailey-Hailey 및 Darier 질환 치료를 위한 HSV-1 기반 유전자 치료 플랫폼의 확장'이라는 제목의 포스터를 Society for Investigative Dermatology (SID) 2025 연례 회의에서 발표했다.이 포스터는 SID 회의에서 발표된 내용으로, Exhibit 99.1에 첨부되어 있으며, 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서도 확인할 수 있다.이 보고서의 Item 8.01에 포함된 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 회사가 증권 거래 위원회에 제출한 등록 명세서나 기타 문서에 통합되지 않는다.포스터의 배경으로는, 국소적으로 적용되는 HSV-1 기반 유전자 치료제인 beremagene geperpavec-svdt (B-VEC)가 드문 유전성 피부 물집 질환인 미란성 표피박리증 (DEB) 치료를 위해 승인되었다.이 플랫폼 기술은 Hailey-Hailey 질환 (HHD) 및 Darier 질환 (DD)과 같은 추가적인 드문 피부 질환을 치료하기 위해 개발되고 있다.HHD와 DD는 각각 ATP2C1 및 ATP2A2의 병원성 변이에 의해 발생하는 유전성 피부질환으로, 이에 대해 KB111 및 KB112를 개발하고 있다.연구진은 이 벡터들이 배양 및 야생형 쥐에서 임상적으로 관련된 각질형성세포를 전이할 수 있는지를 확인하고, 최소한의 독성으로 ATPase를 발현할 수 있는지를 조사했다.KB111과 KB112는 각질형성세포를 전이하고 최소한의 독성으로 ATPase를 발현할 수 있음을 보여주었으며, 이는 크리스탈의 HSV-1 기반 플랫폼이 HHD와 DD 치료에 적합함을 입증한다.이 연구는 크리스탈바이오테크의 지원을 받아 진행되었으며, Hilltop Laboratory Animals,
