펄크럼테라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 20 mg 용량 코호트의 초기 긍정적 결과를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 12월 6일, 펄크럼테라퓨틱스가 포시레디르의 20 mg 용량 코호트에 대한 초기 결과를 발표했다.이 발표는 제67회 미국 혈액학회 연례 회의와 관련하여 이루어졌다.20 mg 코호트에서의 평균 절대 태아 헤모글로빈(HbF)은 치료 6주차에 9.9% 증가했으며, 이는 12 mg 코호트의 6주차 5.6%와 비교된다.20 mg 코호트의 12명 중 7명(58%)이 6주차에 절대 HbF 수치가 20% 이상에 도달했다.HbF 수치가 20%인 경우, 실제 데이터에 따르면 연간 90%의 환자가 혈관 폐쇄 위기(VOC)를 경험하지 않는 것으로 나타났다.12주차에 20 mg 코호트에서 HbF의 평균 유도는 3.75배 이상 증가했으며, 이는 12 mg 코호트의 2.4배 유도와 비교된다.20 mg 코호트의 F-세포 비율은 기초 31%에서 6주차에 58%로 증가했다.이는 HbF 유도에 대한 초기 진행을 나타낸다.치료 6주차에 간접 빌리루빈은 37% 감소했으며, 젖산 탈수소효소(LDH)도 37% 감소했다.평균 헤모글로빈 수치는 7.3 g/dL에서 8.1 g/dL로 증가했다.12주 치료 기간 동안 12명 중 8명(67%)이 VOC를 경험하지 않았다.2025년 11월 11일 기준으로, 포시레디르는 148명의 성인에게 투여되었으며, 20 mg 코호트의 안전성 프로필은 이전에 보고된 안전성 데이터와 일치했다.포시레디르는 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, 치료와 관련된 심각한 부작용은 보고되지 않았다.펄크럼은 2026년 2분기에 골수 기능 부전 증후군 치료를 위한 임상 시험 신청서를 제출할 계획이다.이 발표는 20 mg 코호트의 초기 데이터가 포시레디르의 최상급 가능성을 높이고 있음을 보여준다.현재 펄크럼은 2026년 1분기에 업데이트된 결과를 보고할 예정이다.현재 펄크럼의 재무 상태는 안정적이며, 향후 FDA와
펄크럼쎄라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 2025년 8월에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 공개했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 28일, 펄크럼쎄라퓨틱스가 투자자 회의 및 컨퍼런스에서 사용할 수 있는 업데이트된 기업 프레젠테이션을 공개했다.이 프레젠테이션은 회사 웹사이트의 '이벤트 및 프레젠테이션' 섹션에서 확인할 수 있다.해당 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 이 항목 7.01에 참조로 포함된다.이 항목의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따른 어떤 제출에도 참조로 포함되지 않는다.2025년 6월 30일 기준으로 펄크럼쎄라퓨틱스의 현금 보유액은 2억 1,410만 달러로, 2028년까지의 자금 운용이 가능하다.또한, pociredir에 대한 잠재적인 최상의 구강 소분자 HbF 유도제 개발이 진행 중이며, 이는 겸상적혈구병(SCD) 치료에 있어 중요한 진전을 나타낸다.12 mg 용량의 3b 코호트에서 12주 동안 평균 8.6%의 HbF 증가가 관찰되었으며, 이는 Hb 수치의 평균 0.9 g/dL 증가와 함께 나타났다.이 연구에서 16명의 환자 중 50%가 12주 후 10% 이상의 HbF 증가를 달성했다.또한, 12주 동안의 치료 기간 동안 16명 중 8명이(50%) VOC가 없었다.이러한 결과는 펄크럼쎄라퓨틱스의 제품 후보가 SCD 치료에 있어 중요한 필요를 충족할 수 있는 가능성을 보여준다.현재 20 mg 용량의 코호트에 대한 등록이 진행 중이며, 2025년 말까지 데이터 공개가 예상된다.펄크럼쎄라퓨틱스는 FDA와의 1상 종료 회의를 2026년 초에 계획하고 있다.이러한 모든 요소들은 펄크럼쎄라퓨틱스가 SCD 치료에 있어 중요한 혁신을 이룰 수 있는 기반을 마련하고 있음을 시사한다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다.
