PTC테라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 2025년 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 4일, PTC테라퓨틱스가 2025년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 이 항목에 참조로 포함된다.2025년 3분기 총 수익은 211백만 달러로, 2024년 3분기 196.8백만 달러와 비교된다.2025년 3분기에는 상업 포트폴리오에서 순 제품 수익이 131백만 달러로, 2024년 3분기 135.4백만 달러와 비교된다.또한, 2025년 3분기에는 로열티, 협력 및 라이센스 수익이 80.1백만 달러로, 2024년 3분기 61.4백만 달러와 비교된다.Sephience의 순 제품 수익은 2025년 3분기에 19.6백만 달러로 보고되었다.Translarna의 순 제품 수익은 2025년 3분기에 50.7백만 달러로, 2024년 3분기 72.3백만 달러와 비교된다.Emflaza의 순 제품 수익은 2025년 3분기에 35.2백만 달러로, 2024년 3분기 51.9백만 달러와 비교된다.PTC는 2025년 전체 연간 수익 가이던스를 750억에서 800억 달러로 조정했다.2025년 9월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 1,687.8백만 달러로, 2024년 12월 31일 기준 1,139.7백만 달러와 비교된다.2025년 3분기에는 79,931,766주가 발행 및 유통되고 있다.PTC는 2025년 전체 연간 GAAP R&D 및 SG&A 비용을 805백만에서 835백만 달러로 예상하고 있으며, 비GAAP R&D 및 SG&A 비용은 730백만에서 760백만 달러로 예상하고 있다.PTC는 Sephience의 미국 및 유럽 출시를 시작했으며, 2025년 9월 30일 기준으로 미국에서 521명의 환자 시작 양식이 접수되었다.CEO Matthew B. Klein은 "우리는 Sephience의 글로벌 출시가 강력
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 유럽에서 Translarna™(ataluren) 관련 규제 업데이트를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 28일, PTC쎄라퓨틱스가 유럽연합 집행위원회(EC)가 유럽 의약품청(EMA)의 의약품 사용을 위한 위원회(CHMP)가 발행한 부정적인 의견을 채택했다.이로 인해 Translarna™(ataluren)의 조건부 마케팅 허가 갱신이 거부됐다.이 보도자료는 본 보고서의 부록 99.1로 제공된다.유럽연합 집행위원회의 시행 결정은 본 보고서의 부록 99.2로 제공된다.이 보고서의 정보(항목 7.01 및 부록 99.1, 99.2 포함)는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 증권법 1933년 및 증권거래법에 따라 참조로 통합되지 않는다.모든 웹사이트 주소는 정보 제공을 위한 것이며, 본 보고서에 웹사이트 정보를 통합할 의도가 없다.PTC쎄라퓨틱스의 CEO인 매튜 B. 클라인 박사는 "유럽연합 집행위원회가 Translarna에 대한 CHMP의 부정적인 의견을 채택하기로 결정한 것에 실망스럽다"고 말했다.그는 "유럽연합 회원국들이 치료를 유지할 수 있는 메커니즘이 있다. 이는 안전성, 이점 및 대체 치료법이 없는 환자들에게 중요하다"고 덧붙였다.Translarna(ataluren)는 PTC쎄라퓨틱스가 발견하고 개발한 단백질 복원 치료제로, 무의미 돌연변이에 의해 발생하는 유전 질환 환자에게 기능성 단백질 형성을 가능하게 한다.Duchenne 근이영양증은 주로 남성에게 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 조기 아동기부터 진행성 근육 약화를 초래하며, 20대 중반에 심장 및 호흡기 부전으로 조기 사망에 이르게 한다.PTC쎄라퓨틱스는 희귀 질환을 앓고 있는 아동과 성인을 위한 임상적으로 차별화된 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 집중하는 글로벌 생명공학 회사이다.PTC쎄라퓨틱스의 전략은 강력한 과학적 전문성과 글로벌 상업 인프라를 활용
