울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 FDA의 완전 응답 서한을 수령했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 11일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 UX111(ABO-102) AAV 유전자 치료제에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.이 치료제는 샌필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자들을 위한 것이다.CRL에서 FDA는 회사에 화학, 제조 및 품질 관리(CMC)와 최근 완료된 제조 시설 검사와 관련된 특정 측면에 대한 추가 정보와 개선 사항을 제공할 것을 요청했다.회사는 이러한 관찰 사항이 시설 및 프로세스와 관련이 있으며 제품의 품질과는 직접적인 관련이 없다고 믿고 있다.회사는 향후 몇 달 동안 FDA와 협력하여 이러한 관찰 사항을 해결할 예정이다.해결이 이루어지면 회사는 BLA를 재제출할 계획이며, 재제출 후 최대 6개월의 검토 기간이 예상된다.임상 검토는 진행 중이며, FDA는 현재까지 제공된 신경 발달 결과 데이터가 강력하다고 인정하고 바이오마커 데이터가 추가적인 지지 증거를 제공한다고 밝혔다.CRL은 임상 데이터 패키지나 임상 검사와 관련된 검토 문제를 언급하지 않았으며, 현재 환자들로부터의 업데이트된 임상 데이터를 재제출에 포함할 것을 요청했다.이 현재 보고서는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 '예상', '계속', '할 것'과 같은 단어를 사용하여 회사의 기대, 계획 및 의도와 관련된 내용을 포함한다.미래 예측 진술에는 요청된 문서를 제공하고 CRL의 의견을 FDA의 만족스럽게 해결할 수 있는 회사의 능력, UX111의 개발, 타이밍 및 진행 상황, BLA 재제출의 타이밍 및 FDA의 검토 타이밍, UX111과 관련된 FDA 검사 타이밍 및 결과, UX111과 관련된 향후 규제 상호작용의 타이밍, BLA 재제출의 결과, UX111에 대한 사업
