몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 소아 재발 악성 뇌종양 치료를 위한 WP1066의 1상 임상시험에서 긍정적 결과를 발표했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 몰레큘린바이오텍이 2025년 12월 17일 에모리 대학교 의사가 주관한 1상 임상시험에서 WP1066의 긍정적인 결과를 발표했다.이 임상시험은 애틀랜타 아동 건강 관리 센터의 아플락 암 및 혈액 질환 센터에서 소아 종양학자 토비 맥도날드 박사가 이끌었다.맥도날드 박사는 STAT3가 특정 소아 뇌종양에 중요하다는 것을 발견했으며 현재 소아과 교수이자 소아 신경종양학 프로그램의 책임자로 재직 중이다.WP1066은 종양에 대한 면역 반응을 자극하기 위해 설계된 몰레큘린의 주력 면역/전사 조절제로, 조절 T 세포의 비정상적인 활동을 억제하고 p-STAT3, c-Myc, HIF-1α와 같은 주요 종양 유전자 전사 인자를 억제한다.이 전사 인자들은 암세포 생존과 증식, 혈관 신생, 침습, 전이 및 종양과 관련된 염증에서 중요한 역할을 한다.맥도날드 박사는 "이 첫 번째 아동 임상시험의 결과는 매우 공격적이고 화학요법에 저항하는 뇌암에서 활동의 긍정적인 신호를 보여준다. 예를 들어, 확산 내재성 뇌간 교종(DIPG) 환자에서 부분적인 종양 반응과 명확한 항종양 면역 변화가 관찰되었다"고 말했다.1상 임상시험에서는 10명의 아동이 WP1066을 14일 동안 하루 두 번 투여받아 최대 용량을 결정했다.고급 교모세포종 환자 3명에 대한 동정적 사용 치료도 평가되었으며, 결과적으로 유의미한 독성이 없고 최대 용량이 결정되었다.WP1066은 STAT3의 발현을 억제하고 그 활동을 저해하며 항종양 면역 반응을 나타냈다.WP1066의 전임상 효능은 이전에 입증되었고 성인에서의 효과도 연구되었으나, 이번 시험은 아동을 대상으로 한 첫 번째 시험이다.맥도날드 박사와 그의 팀은 고급 교모세포종 환자를 모집했으며, 이들은 대부분 소아 뇌종양 관련 사망의 원인이다.고급 교모세포종과 DIPG는 진
