디자인쎄라퓨틱스(DSGN, Design Therapeutics, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표했고 GeneTAC™ 포트폴리오의 단기 이정표를 검토했다.

7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 7일, 디자인쎄라퓨틱스는 2024년 9월 30일로 종료된 3개월 및 9개월 동안의 재무 결과를 발표했다.

디자인쎄라퓨틱스는 심각한 퇴행성 유전 질환 치료제를 개발하는 임상 단계 생명공학 회사로, GeneTAC™ 후보 물질 포트폴리오의 향후 이정표에 대한 검토도 함께 진행했다.

디자인쎄라퓨틱스의 의장 및 CEO인 프라틱 샤 박사는 "올해 지금까지의 진전을 바탕으로 2025년 상반기는 바쁜 시기가 될 것이며, FECD의 진행 중인 1상 시험에서 데이터가 기대되고 FA 프로그램의 임상 활동이 시작될 것"이라고 말했다.

이어 "이 프로그램들은 유전자 의학의 현 상태를 변화시킬 수 있는 GeneTAC™ 소분자의 파이프라인을 이끌고 있으며, 향후 몇 년 동안 여러 임상 개념 증명 데이터 세트를 가질 수 있는 잠재력을 가지고 있다"고 덧붙였다.디자인쎄라퓨틱스는 다음과 같은 주요 이정표를 발표했다.

프리드리히 운동실조증(FA) 프로그램은 2025년 상반기에 DT-216P2의 1상 단일 상승 용량, 정상 건강한 자원자 시험을 시작할 예정이다. 회사는 2025년 후반에 FA 환자 투여를 시작할 것으로 예상하고 있다.

후크스 내피 각막 이형성증(FECD) 프로그램은 DT-168의 1상 개발을 정상 건강한 자원자를 대상으로 시작했으며, 초기 데이터는 2025년 상반기에 기대된다. 디자인은 FECD 관찰 연구도 계속 진행하고 있다.

파이프라인 프로그램은 헌팅턴병(HD) 및 미오토닉 근육병 유형 1(DM1)의 개발 후보 물질 선정을 위한 여러 주요 분자의 전임상 특성화를 계속 진행하고 있다.2024년 3분기 재무 결과는 다음과 같다.

연구개발(R&D) 비용: 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 연구개발 비용은 1,190만 달러였다.

일반 관리(G&A) 비용: 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 일반 관리 비용은 440만 달러였다.순손실: 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 순손실은 1,303만 달러였다.

현금 및 운영 자원: 2024년 9월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 2억 5,410만 달러로, 회사는 이를 통해 2029년까지 계획된 운영 비용을 지원할 것으로 예상하고 있다.

디자인쎄라퓨틱스는 GeneTAC™ 유전자 표적 화합물 기반의 새로운 치료제 개발에 주력하고 있으며, 프리드리히 운동실조증 환자를 위한 DT-216을 포함한 여러 프로그램을 진행하고 있다.

또한, 후크스 내피 각막 이형성증, 헌팅턴병 및 미오토닉 근육병 유형 1에 대한 프로그램도 진행 중이다.

현재 디자인쎄라퓨틱스는 2억 5,410만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 이는 향후 몇 년간의 운영을 지원할 수 있는 충분한 자원으로 평가된다.이러한 재무 상태는 회사의 연구개발 활동을 지속적으로 추진할 수 있는 기반이 된다.



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미국증권거래소 공시팀