프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 AATD 및 윌슨병 치료를 위한 임상 프로그램을 발표했다.

18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 프라임메디슨이 웹사이트에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 게시했다.

이 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 회사의 웹사이트는 비활성 텍스트 참조용으로만 사용된다.

이 보고서의 내용은 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다. 프라임메디슨은 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 전임상 프로그램을 발표했다.

AATD 프로그램은 회사의 보편적인 간 리피드 나노입자(LNP)를 활용하여 SERPINA1 유전자의 E342K(“Pi*Z”) 변이를 편집하고, 변형된 단백질 서열을 정상형 M 단백질로 복원하여 폐 및 간 관련 질병을 치료할 가능성을 제시한다.

초기 생체 내 데이터에 따르면, Pi*Z(E324K) 변타겟을 겨냥한 프라임 편집기의 LNP 전달은 완전 인간화된 쥐의 간세포에서 SERPINA1 유전자의 최대 72%의 정확한 교정을 보여주었다.

이로 인해 혈청 AAT의 95% 이상이 교정된 이소형으로 복원되었으며, 혈청 내 건강한 AAT(M-AAT) 단백질 수치는 20µM 이상으로 정상 수준으로 회복되었다.

회사는 AATD 프로그램을 최종 단계로 진행 중이며, 2026년 중반에 임상 시험 신청(IND) 및/또는 임상 시험 신청(CTA)을 제출할 예정이다. 이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 이러한 진술은 회사의 AATD 프로그램에 대한 기대를 포함한다.

이러한 미래 예측 진술은 회사의 전략, 프로젝트 및 계획에 대한 정보를 포함하며, 실제 결과는 여러 위험과 불확실성으로 인해 달라질 수 있다.

이러한 위험 요소는 회사의 최근 연례 보고서의 '위험 요소' 섹션에 자세히 설명되어 있다. 프라임메디슨은 AATD 및 윌슨병 치료를 위한 임상 프로그램을 통해 지속 가능한 장기 가치를 창출할 수 있는 가능성을 가지고 있다.

현재 회사는 2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산이 204.5백만 달러에 달하며, 이는 2026년 상반기까지의 현금 유동성을 보장한다.

이러한 재무 상태는 회사의 연구 개발 및 임상 시험 진행에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상된다.



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미국증권거래소 공시팀