카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 FDA가 생물학적 라이센스 신청을 수락하고 우선 심사를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 카프리코쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 듀센느 근육병 심근병증 치료를 위한 조사적 세포 치료제인 데라미오셀의 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 검토하기로 수락했다고 발표했다.또한, FDA는 BLA에 대해 우선 심사를 부여하고, 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)의 목표 조치 날짜를 2025년 8월 31일로 설정했다.현재 FDA는 BLA와 관련하여 잠재적인 검토 문제를 식별하지 않았다.카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "우리는 BLA의 수락을 발표하게 되어 매우 기쁘다. 이는 듀센느 심근병증에 대한 최초의 치료제를 제공하는 데 한 걸음 더 나아가는 것이다"라고 말했다.BLA 제출은 카프리코쎄라퓨틱스의 기존 심장 데이터와 FDA가 자금을 지원한 자연사 데이터와 비교하여 지원된다.데라미오셀은 여러 임상 시험에서 듀센느 심근병증의 완화를 보여주었으며, 현재 이 질환은 듀센느 환자에서 사망의 주요 원인 중 하나이다.FDA는 심각한 질환의 치료에서 안전성 또는 효과성의 중요한 개선을 제공하는 의약품 신청에 대해 우선 심사를 부여한다.데라미오셀은 FDA와 유럽 의약품청(EMA)으로부터 고아약 지정도 받았다.카프리코쎄라퓨틱스는 데라미오셀의 상용화 및 유통을 위해 일본의 니폰 신야쿠와 독점 계약을 체결했다.데라미오셀은 조사 신약으로, 어떤 적응증에 대해서도 승인되지 않았다.카프리코쎄라퓨틱스는 희귀 질환 치료를 위한 혁신적인 세포 및 엑소좀 기반 치료제를 개발하는 생명공학 회사이다.현재 듀센느 근육병 치료를 위한 데라미오셀의 후기 개발이 진행 중이다.카프리코쎄라퓨틱스는 또한 엑소좀 기술을 활용하여 다양한 질병을 치료하고 예방하기 위한 연구를 진행하고 있다.카프리코쎄라퓨틱스의 재무 상태는 현재 임상 개발 중인 데라미오셀의 승인 여부에 따라 크게 달라질 수
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 미국 FDA에 데라미오셀의 생물학적 라이센스 신청서를 제출했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 2일, 카프리코쎄라퓨틱스(이하 '회사' 또는 '카프리코')는 미국 식품의약국(FDA)에 데라미오셀이라는 임상 세포 치료제의 전면 승인을 요청하는 생물학적 라이센스 신청서(BLA)를 제출 완료했다.이 치료제는 듀셴 근육병(DMD) 심근병증 진단을 받은 환자들을 치료하기 위한 것이다.또한, 회사는 BLA 제출 완료로 인해 일본 신약(Nippon Shinyaku)으로부터 1천만 달러의 이정표 지급이 발생한다.이 보도자료는 본 문서의 부록 99.1로 제출되었으며, 여기서 참조된다.카프리코의 CEO인 린다 마르반 박사는 "BLA 제출은 카프리코와 DMD에 영향을 받는 이들에게 중요한 이정표가 된다. 이번 BLA는 이 치료제를 필요로 하는 환자들에게 제공하기 위한 노력의 결실이다"라고 말했다.카프리코는 FDA와의 검토 과정에서 이 잠재적 승인을 지원하기 위해 협력할 것이라고 덧붙였다.BLA의 전체 제출은 2024년 12월 말에 회사가 이전에 안내한 대로 완료되었으며, 카프리코의 기존 심장 데이터가 지원하고 있다.카프리코는 우선 검토를 요청했으며, 승인될 경우 검토 기간이 표준 10개월에서 우선 6개월로 단축될 수 있다.이 성과와 함께 카프리코는 일본 신약과의 유통 파트너십에 따라 1천만 달러의 이정표 지급을 받을 예정이다.데라미오셀은 FDA와 유럽 의약청(EMA)으로부터 고아약 지정을 받았으며, 미국에서는 재생의학 첨단 치료 지정을, 유럽에서는 첨단 치료 의약품 지정을 받았다.또한, 카프리코가 DMD 치료를 위한 FDA 마케팅 승인을 받을 경우, 이전에 희귀 소아 질환 지정을 받은 바 있어 우선 검토 바우처를 받을 자격이 있다.데라미오셀(CAP-1002)은 동종 심장 유래 세포(CDC)로 구성되어 있으며, 이 세포는 전임상 및 임상 연구에서 면역 조절, 항섬유화 및 재생 작용을
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 유럽에서 제품 배급을 위한 계약을 체결했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 8월 27일, 카프리코쎄라퓨틱스와 일본의 니폰 신야쿠가 유럽에서의 '데라미오셀'(CAP-1002) 배급을 위한 계약을 체결했다.이 계약에 따라 카프리코쎄라퓨틱스는 니폰 신야쿠에게 독점적인 마케팅, 판매 및 배급 권한을 부여하며, 니폰 신야쿠는 하위 배급업체를 지정할 수 있는 권한을 가진다.계약의 유효 기간은 유럽에서의 관련 특허가 만료될 때까지 지속된다.카프리코쎄라퓨틱스는 임상 연구를 수행하고, 제품의 규제 승인을 위해 노력할 책임이 있다.또한, 니폰 신야쿠는 카프리코쎄라퓨틱스
카프리코쎄라퓨틱스(CAPR, CAPRICOR THERAPEUTICS, INC. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 13일, 카프리코쎄라퓨틱스(나스닥: CAPR)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.카프리코쎄라퓨틱스의 CEO인 린다 마르반 박사는 "이번 분기는 DMD 치료를 위한 데라미오셀의 상용화를 향한 변혁적인 분기였다. 우리는 BLA 제출을 시작했으며, 연말까지 완료될 것으로 예상하고 있다. 또한, 우리는 강력한 출시를 위해 제조 능력을 확장하기 위해 재무 상태를 크게 강화했다"고 말했다.카프리코쎄라퓨틱스는 DMD 치료를 위한 데라
