모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 'Journal of Hepatology'에 ALXN1840의 윌슨병 환자에서의 구리 균형 개선에 대한 의사 편지를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 모노파쎄라퓨틱스가 2025년 9월 23일에 발표한 보도자료에 따르면, 'Journal of Hepatology'에 윌슨병 전문의들이 작성한 동료 검토 편지가 게재됐다.이 편지의 제목은 "구강 비스-콜린 테트라치오몰리브데이트가 윌슨병 환자의 구리 균형을 신속하게 개선한다"이다.윌슨병은 체내에서 과도한 구리를 제거하는 경로가 손상되어 간과 뇌와 같은 장기에 독성 구리가 축적되어 손상을 초래하는 희귀 유전 질환이다.편지에서는 ALXN1840의 2상 연구(ALXN1840-WD-204, NCT04573309)에서 구리 배출을 촉진하지 않는다고 설명하고 있다.이전 결론이 구리 균형 방정식의 방법론적 한계에 기반했음을 설명하고 있다.연구에서는 ALXN1840 치료 전후를 비교하여 구리 손실의 경로를 통제함으로써 ALXN1840이 통계적으로 유의미하게 구리 균형을 개선했음을 보여준다.편지에 발표된 주요 발견은 다음과 같다.15 mg/일 치료 기간 동안 평균 일일 차이 -0.367 mg (p=0.005), 전체 치료 기간 동안 평균 일일 차이 -0.289 mg (p=0.023), 기준선 대비 누적 평균 변화 -6.08 mg (95% CI: -10.18 mg에서 -1.98 mg)이다.모노파쎄라퓨틱스는 ALXN1840을 윌슨병 환자에게 제공하는 혁신적인 치료법으로 개발하고 있으며, 이 치료법이 구리 균형을 개선하는 데 효과적임을 입증하고 있다.또한, 모노파쎄라퓨틱스는 ALXN1840 외에도 방사선 의약품 프로그램을 포함하여 여러 치료제를 개발하고 있다.이 회사는 임상 단계의 생물 제제 회사로, 환자의 미충족 의료 요구를 해결하기 위해 혁신적인 치료법을 개발하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문
모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 윌슨병 치료제 ALXN1840의 장기 신경학적 효능과 안전성 데이터를 발표했다.15일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 14일, 모노파쎄라퓨틱스 주식회사(이하 '모노파쎄라퓨틱스' 또는 '회사')가 2025년 9월 14일부터 15일까지 개최되는 제150회 미국신경학회(ANA) 연례 회의에서 윌슨병 치료를 위한 임상시험 약물 ALXN1840(티오몰리브데이트 콜린)의 장기 신경학적 효능 및 안전성에 대한 새로운 데이터를 발표한다.발표는 미시간 대학교의 신경학 교수이자 윌슨병 우수 센터 공동 책임자인 매튜 로린츠 박사가 진행할 예정이다.모노파쎄라퓨틱스의 포스터 발표는 링크에서 확인할 수 있다. 구두 발표는 2025년 9월 15일 로린츠 박사의 발표와 동시에 www.monopartx.com에서 온라인으로 제공될 예정이다.분석 결과는 255명의 환자를 대상으로 한 세 개의 독립적인 임상 시험에서 효능 결과를 집계하였으며, 안전성 데이터는 네 번째 독립적인 임상 시험에서 266명의 환자를 포함하였다.ALXN1840의 평균 치료 기간은 효능 및 안전성 분석 모두에서 약 2.6년이었다.ANA에서 발표된 새로운 데이터는 ALXN1840의 장기 신경학적 이점을 강조하며, 최근 유럽 간학회(EASL) 국제 간학회 2025에서 발표된 장기 간 및 전신 효능 및 안전성 데이터와 함께 윌슨병의 신경학적 및 간 증상에 대한 ALXN1840의 잠재력을 강조한다.ANA에서 발표될 주요 발견 사항은 다음과 같다.지속적인 신경학적 개선: 통계적으로 유의미한 신경학적 개선이 6년 동안 지속되었으며, 이는 윌슨병 평가 척도(UWDRS) II부(환자 보고 증상) 및 III부(임상 의사 보고 증상)에서 확인되었다.교차 이점: 표준 치료에서 ALXN1840으로 전환한 환자들은 추가적인 신경학적 개선을 보였으며, 표준 치료에서 악화된 대다수의 환자들이 ALXN1840에서 개선되었다.정신과적 결과: 통계적으로 유의미한 정신과적
모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 2025년 2분기 실적을 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 모노파쎄라퓨틱스가 2025년 6월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 실적을 발표했다.보고서에 따르면, 회사는 2025년 6월 30일 기준으로 현금 및 현금성 자산이 3,300만 달러에 달하며, 이는 2024년 12월 31일 기준 6,029만 달러에서 감소한 수치다.2025년 2분기 동안 연구개발 비용은 173만 달러로, 2024년 같은 기간의 113만 달러에 비해 증가했다.일반 관리 비용은 150만 달러로, 2024년 2분기의 66만 달러에서 크게 증가했다.이로 인해 총 운영 비용은 323만 달러로, 2024년 2분기의 178만 달러에 비해 증가했다.운영 손실은 323만 달러로, 2024년 같은 기간의 178만 달러에서 증가했다.이자 수익은 78만 달러로, 2024년 2분기의 7만 달러에 비해 크게 증가했다.순손실은 245만 달러로, 2024년 같은 기간의 172만 달러에서 증가했다.또한, 회사는 ALXN1840의 NDA 제출을 2026년 초로 계획하고 있으며, 이는 윌슨병 치료를 위한 혁신적인 약물로 개발되고 있다.ALXN1840은 현재 임상 3상 시험에서 주요 목표를 달성했으며, 향후 상용화 가능성을 높이고 있다.모노파쎄라퓨틱스는 현재 6,127,457주가 발행되어 있으며, 2025년 7월 31일 기준으로 6,169,961주가 유통되고 있다.회사는 향후 2026년까지 자금 조달을 통해 연구개발을 지속할 계획이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
텔로미르파마슈티컬스(TELO, Telomir Pharmaceuticals, Inc. )는 텔로미르-1이 윌슨병 동물 모델에서 신경, 간 및 신장 기능의 용량 의존적 회복을 보여줬다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 11일, 텔로미르파마슈티컬스(증권코드: TELO)는 자사의 주요 소분자 후보인 텔로미르-1이 윌슨병의 임상적으로 관련된 동물 모델(ATP7B C271X -/- 제브라피시)에서 신경학적, 행동적, 간 및 신장 관련 결과를 유의미하게 개선했다고 발표했다.윌슨병은 ATP7B 유전자의 돌연변이에 의해 발생하는 드문 유전 질환으로, 체내에서 과도한 구리를 제거하는 능력을 저하시킨다. 이로 인해 간과 뇌에 주로 구리가 축적되어 시간이 지남에 따라 염증, 조직 손상 및 장기 기능 장애를 초래한다. 환자는 간부전, 운동장애, 인지 저하 및 정신적 증상을 경험할 수 있으며, 치료하지 않으면 치명적일 수 있다. 현재의 치료법은 평생 구리 킬레이션 또는 간 이식이 필요하며, 이는 더 안전하고 질병을 수정하는 치료법의 필요성을 강조한다.이번 전임상 연구에서 텔로미르-1은 윌슨병 모델에서 여러 질병 관련 지표의 용량 의존적이고 통계적으로 유의미한 회복을 보여주었다. 연구 결과는 다음과 같다. 에피소드 떨림 사건에서 최대 4배에서 5배 감소, 수영 거리, 수영 속도 및 탐색 행동의 정상화, 비정상적인 몸의 굽힘 및 회전 각도를 포함한 운동 실조 유사 행동의 회복, 건조 간 조직에서 구리 축적 약 50% 감소, 간 및 신장 조직병리학에서 유의미하고 용량 의존적인 개선, 간 및 신장 점수가 거의 정상 수준으로 감소, 간 건강의 세 가지 중요한 지표인 ALT, AST 및 빌리루빈의 정상화. ALT와 AST는 간 손상에 반응하여 급증하는 효소이며, 빌리루빈은 간이 독소를 제대로 걸러내지 못할 때 축적되는 노폐물이다.이 세 가지 모두 윌슨병에서 구리로 인한 간 손상으로 인해 일반적으로 상승하는 수치이다.이 연구는 텔로미르-1이 윌슨병의 임상적으로 관련된 유전 모델에
모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 2025년 1분기 재무 결과와 최근 개발을 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 13일, 모노파쎄라퓨틱스 주식회사(이하 모노파쎄라퓨틱스)는 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과와 최근 개발 사항을 발표했다.모노파쎄라퓨틱스는 혁신적인 치료법을 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 환자들의 미충족 의료 수요를 충족하는 데 중점을 두고 있다.최근 개발 사항으로는, 2025년 5월 7일 모노파쎄라퓨틱스가 유럽 간학회(EASL) 국제 간 Congress 2025에서 ALXN1840(티오몰리브데이트 콜린)의 장기 효능 및 안전성 데이터를 발표했다. 이 데이터는 ALXN1840이 윌슨병에 대한 잠재적 치료제로서의 가능성을 지지한다.윌슨병은 간과 뇌와 같은 장기에 독성 구리 축적을 초래하는 희귀 유전 질환이다. 세 개의 임상 시험에서 수집된 결과(총 255명)는 2.63년의 중간 치료 기간 동안 지속적인 임상적 이점을 보여주었다. 추가적인 2상 연구(n=266)를 포함한 안전성 데이터는 5% 미만의 환자가 약물 관련 중대한 부작용(SAE)을 경험했으며, 신장 또는 비뇨기계 SAE가 없음을 확인했다.의사와 환자가 평가한 바에 따르면, 지속적인 신경학적 개선이 관찰되었고, 구리 이동성의 지속적인 증가도 확인되었다. 환자들은 ALXN1840으로 치료받을 때 표준 치료법에 비해 더 큰 편리함과 효과를 보고했으며, 간 상태의 예후 지표인 뉴 윌슨 지수의 개선도 관찰되었다.회사는 2026년 초에 미국 식품의약국(FDA)에 신약 신청(NDA)을 제출할 준비를 하고 있다. 또한, 회사의 MNPR-101-Zr 1상(영상 및 선량 측정) 및 MNPR-101-Lu(치료용) 1a상 임상 시험이 호주에서 진행 중이며, 모노파쎄라퓨틱스는 MNPR-101-Ac(치료용)의 전임상 작업을 계속하고 있으며, 향후 임상에 진입할 계획이다.2025년 1분기 재무 결과는 2024년 1분기와 비교하여 현금
모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 모노파쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출했다.이 보고서에 따르면, 회사는 2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산과 투자 자산이 총 5460만 달러에 달한다. 이는 2024년 12월 31일 기준 6029만 달러에서 감소한 수치이다.회사는 현재 자금이 최소 2026년 12월 31일까지 운영을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다.2025년 1분기 동안 연구개발(R&D) 비용은 164만 달러로, 2024년 같은 기간의 97만 달러에 비해 증가했다. 이는 R&D 인력 비용과 임상 시험 관련 활동 증가에 기인한다.일반 관리(G&A) 비용은 158만 달러로, 2024년 1분기의 76만 달러에서 증가했다. 이 또한 이사회 보상 증가와 인력 비용 상승에 따른 것이다.모노파쎄라퓨틱스는 ALXN1840이라는 윌슨병 치료제를 개발 중이며, 이 약물은 최근 임상 시험에서 긍정적인 결과를 보였다. 그러나 알렉시온 제약이 ALXN1840 프로그램을 종료하기로 결정한 후, 모노파쎄라퓨틱스는 이 프로그램에 대한 독점 라이센스를 확보하고 향후 개발 및 상업화 활동을 이어갈 예정이다.2025년 1분기 동안 회사는 262만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2024년 1분기의 164만 달러 손실에 비해 증가한 수치이다. 회사는 앞으로도 상당한 운영 손실이 지속될 것으로 예상하고 있으며, ALXN1840의 NDA 제출을 위해 필요한 자금을 확보하기 위해 다양한 방법을 모색할 계획이다.현재 모노파쎄라퓨틱스는 611만 주의 보통주를 발행했으며, 2025년 4월 30일 기준으로 611,214주가 유통되고 있다. 또한, 회사는 2024년 12월 23일에 882,761주의 프리펀드 워런트를 발행하여 3,000만 달러의 자금을 확보했다.모노파쎄라퓨틱스는 앞으로도 R&D와 임상 개발을 지속적으로 진행하며, 새로운
프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 8일, 프라임메디슨(나스닥: PRME)은 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과 및 사업 하이라이트를 발표했다.프라임메디슨의 CEO인 Keith Gottesdiener 박사는 "우리는 최근 AATD 프로그램을 공개하며 주요 유전 질환을 치료하기 위한 프라임 편집기 기반의 간 프랜차이즈 구축에 대한 우리의 의지를 더욱 확고히 했다"고 말했다.이어 "우리의 윌슨병 및 AATD 프로그램은 전임상 개발을 진행 중이며, 2026년 두 가지 적응증 모두에서 임상 시험을 시작할 것으로 기대한다. 또한, 우리는 올해 PM359의 CGD에 대한 1/2상 시험의 초기 데이터를 보고할 예정이며, CF에 대한 노력도 계속 진행하고 있다"고 덧붙였다.프라임메디슨은 현재 혈액학, 면역학 및 종양학, 간 및 폐를 포함한 핵심 분야에서 고부가가치 프로그램을 진행하고 있다. 이들 프로그램에는 p47phox 만성 육아종병(CGD) 및 X-연관 CGD 치료를 위한 외부 조혈모세포(HSC) 프로그램, 윌슨병 및 알파-1 항트립신 결핍(AATD) 치료를 위한 지질 나노입자(LNP) 프라임 편집기, 그리고 폐 섬유증(CF) 치료를 위한 LNP 또는 아데노 연관 바이러스(AAV) 프라임 편집기가 포함된다.2025년 1분기 재무 결과에 따르면, 연구개발(R&D) 비용은 4,060만 달러로, 2024년 3월 31일 종료된 분기의 3,780만 달러에 비해 증가했다. 일반 및 관리(G&A) 비용은 1,330만 달러로, 2024년 3월 31일 종료된 분기의 1,120만 달러에 비해 증가했다. 순손실은 5,190만 달러로, 2024년 3월 31일 종료된 분기의 4,580만 달러에 비해 증가했다.2025년 3월 31일 기준 현금, 현금성 자산, 투자 및 제한된 현금은 1억 5,830만 달러로, 2024년 12월 31일 기준
모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 EASL 2025에서 ALXN1840 데이터를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 7일, 모노파쎄라퓨틱스 주식회사(나스닥: MNPR)는 유럽 간 연구 협회(EASL) 국제 간 Congress 2025에서 윌슨병 치료를 위한 ALXN1840(티오몰리브데이트 콜린) 약물 후보의 장기 효능 및 안전성에 대한 데이터를 발표했다.이 발표는 간 질환에 관한 가장 저명한 글로벌 회의 중 하나에서 이루어졌다.모노파의 포스터 발표는 링크에서 확인할 수 있다. https://www.monopartx.com/pipeline/ALXN1840/EASL-poster-may-2025. 포스터는 ALXN1840의 윌슨병 치료 옵션으로서의 잠재적 사용을 뒷받침하며, 이는 체내에서 과도한 구리를 제거하는 경로가 손상되어 간과 뇌와 같은 조직 및 장기에 독성 구리가 축적되는 희귀하고 진행성 유전 질환이다.효능 데이터는 세 가지 임상 시험에서 수집된 데이터로부터 분석되었으며, Phase 2 WTX101-201, Phase 2 ALXN1840-WD-205, Phase 3 WTX101-301에서 총 255명의 환자가 포함되었다.안전성 분석을 위해 Phase 2 ALXN1840-WD-204 시험의 데이터도 포함되었으며, 총 266명의 환자가 포함되었다.ALXN1840의 중간 치료 기간은 효능 데이터에서 961일(2.63년), 안전성 데이터에서 943.5일(2.58년)로 나타났다.발표된 데이터는 다음과 같은 주요 내용을 강조한다.지속적인 개선이 관찰된 통합 윌슨병 평가 척도(UWDRS) Part II(환자 보고 증상) 및 Part III(임상 의사 평가 증상); 구리의 이동성이 증가했음을 나타내는 dNCC(직접 측정된 비세룰로플라스민 결합 구리)의 지속적인 증가; ALXN1840이 표준 치료에 비해 임상 전반적 인상(CGI-I) 척도에서 개선을 보였음; ALXN1840으로 치료받은 환자에서 빌리루빈, AST,
모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 모노파쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 제출했다.이 보고서에는 회사의 재무 상태, 운영 결과 및 향후 계획에 대한 정보가 포함되어 있다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금 및 현금성 자산은 60.2백만 달러에 달하며, 이는 향후 2026년 12월 31일까지의 운영 자금을 충분히 지원할 것으로 예상된다.2024년 동안 연구개발 비용은 13백만 달러로, 이는 2023년의 5.6백만 달러에 비해 크게 증가한 수치다.이 증가의 주요 원인은 ALXN1840의 라이센스 인수와 관련된 비용이다.또한, 일반 관리 비용은 3.2백만 달러로, 2023년의 3.2백만 달러와 비슷한 수준을 유지하고 있다.2024년 동안의 순손실은 15.6백만 달러로, 이는 2023년의 8.4백만 달러에 비해 증가한 수치다.회사는 ALXN1840을 윌슨병 치료제로 개발하고 있으며, 이 약물은 미국과 유럽에서 고아약 지정 및 신속 심사 지정을 받았다.ALXN1840의 임상 3상 시험은 주요 목표를 달성했으나, 알렉시온이 이 프로그램을 종료하기로 결정한 후, 모노파쎄라퓨틱스는 이 프로그램에 대한 독점 라이센스를 확보하고 향후 개발 및 상용화 활동을 맡게 됐다.이 외에도, 회사는 MNPR-101이라는 방사선 의약품 프로그램을 개발하고 있으며, 이는 여러 고형 종양을 대상으로 하고 있다.현재 MNPR-101-Zr의 임상 1상 시험이 진행 중이며, MNPR-101-Lu의 임상 1a상 시험도 시작됐다.이러한 프로그램들은 회사의 장기적인 성장과 발전에 중요한 역할을 할 것으로 기대된다.또한, 회사는 2024년 10월과 12월에 각각 1,181,540주와 798,655주의 공모를 통해 약 37.4백만 달러의 자금을 조달했다.이러한 자금은 향후 연구개발 및 상용화에 사용될 예정이다.모노파쎄라퓨틱스는 앞으로도
모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 31일, 모노파쎄라퓨틱스 주식회사(나스닥: MNPR)는 2024년 12월 31일 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.모노파쎄라퓨틱스의 CEO인 챈들러 로빈슨 박사는 "2024년은 ALXN1840의 라이센스 취득, 두 건의 첫 번째 인간 대상 방사선 의약품 1상 임상 시험 시작, 5,500만 달러 이상의 자금 조달을 통한 재무 상태 강화 등 생산적인 해였다"고 말했다.또한, 그는 윌슨병 환자들에게 감사의 뜻을 전하며, 그들의 증언과 지원이 ALXN1840의 NDA 제출을 위한 기회를 제공했다고 밝혔다.ALXN1840은 윌슨병에 대한 NDA를 2026년 초에 제출할 계획이다. 윌슨병은 체내에서 구리를 제거하는 경로가 손상되어 독성 구리가 간과 뇌와 같은 조직과 장기에 축적되는 희귀 유전 질환이다. ALXN1840은 3상 임상 시험에서 주요 목표를 달성한 강력한 구리 결합제 및 이동제이다.2024년 10월, 모노파쎄라퓨틱스는 알렉시온과 ALXN1840에 대한 전 세계 독점 라이센스를 체결했다. 이 거래의 일환으로 알렉시온은 400만 달러의 현금 지급을 받았고, 모노파쎄라퓨틱스의 보통주 9.9%를 소유하게 되었으며, 규제 승인 및 판매 이정표에 대한 권리를 포함한 단계별 로열티를 받을 수 있다. MNPR-101은 현재 1상 이미징 및 치료 종양학 시험에 등록 중이다.이미징 제제인 MNPR-101-Zr(지르코늄-89와 결합된 MNPR-101)와 치료 제제인 MNPR-101-Lu(루테튬-177과 결합된 MNPR-101)는 여러 공격적인 암에서 발현되는 유로키나제 플라스미노겐 활성화 수용체(uPAR)를 표적으로 한다.2024년 4분기 동안 모노파쎄라퓨틱스는 5,500만 달러 이상의 순자금을 조달했다.2024년 10월 30일, 로드먼 & 렌쇼 LLC와의 배치 대행 계약에 따라 보통주 1,181,54
프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 AATD 및 윌슨병 치료를 위한 임상 프로그램을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 프라임메디슨이 웹사이트에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 게시했다.이 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 회사의 웹사이트는 비활성 텍스트 참조용으로만 사용된다.이 보고서의 내용은 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다. 프라임메디슨은 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 전임상 프로그램을 발표했다.AATD 프로그램은 회사의 보편적인 간 리피드 나노입자(LNP)를 활용하여 SERPINA1 유전자의 E342K(“Pi*Z”) 변이를 편집하고, 변형된 단백질 서열을 정상형 M 단백질로 복원하여 폐 및 간 관련 질병을 치료할 가능성을 제시한다.초기 생체 내 데이터에 따르면, Pi*Z(E324K) 변타겟을 겨냥한 프라임 편집기의 LNP 전달은 완전 인간화된 쥐의 간세포에서 SERPINA1 유전자의 최대 72%의 정확한 교정을 보여주었다.이로 인해 혈청 AAT의 95% 이상이 교정된 이소형으로 복원되었으며, 혈청 내 건강한 AAT(M-AAT) 단백질 수치는 20µM 이상으로 정상 수준으로 회복되었다.회사는 AATD 프로그램을 최종 단계로 진행 중이며, 2026년 중반에 임상 시험 신청(IND) 및/또는 임상 시험 신청(CTA)을 제출할 예정이다. 이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 이러한 진술은 회사의 AATD 프로그램에 대한 기대를 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 전략, 프로젝트 및 계획에 대한 정보를 포함하며, 실제 결과는 여러 위험과 불확실성으로 인해 달라질 수 있다.이러한 위험 요소는 회사의 최근 연례 보고서의 '위험 요소' 섹션에 자세히 설명되어 있다. 프라임메디슨은 AA
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 Galzin® (아세트산 아연) 캡슐이 상업 출시됐다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 이튼파마슈티컬스는 Galzin® (아세트산 아연) 캡슐의 상업 출시를 발표했다.Galzin은 윌슨병 환자에게 처음에 킬레이트제를 사용하여 치료한 후 유지 치료를 위해 FDA 승인을 받은 유일한 아연 치료제다.이튼파마슈티컬스는 이 치료제를 통해 윌슨병 환자들에게 중요한 치료 접근성을 크게 확대할 것으로 기대하고 있다.모든 적격 환자에게는 $0의 공동 부담금과 최고의 환자 지원 서비스가 제공된다.Galzin은 현재 Optime Care를 통해 독점적으로 제공된다.Optime Care는 희귀 질환 환자들이 자신의 상태를 관리할 수 있도록 돕는 전문 약국이다.이튼파마슈티컬스의 CEO인 Sean Brynjelsen은 "Galzin을 출시하게 되어 매우 기쁘다. 역사적으로 접근성과 가격 문제로 인해 많은 환자들이 승인되지 않은 복합 제품이나 일반 의약품을 사용해 왔다. 우리는 이 중요한 약물에 대한 접근성과 인식을 높이기 위해 헌신하고 있다"고 말했다.Galzin은 Optime Care를 통해 처방할 수 있으며, 환자들은 866-318-2990으로 환자 추천서를 팩스로 보낼 수 있다.Galzin의 사용과 관련된 부작용으로는 위장 장애와 같은 여러 가지가 있으며, 아연 치료를 받는 환자들은 치료의 적절성을 확인하기 위해 임상적으로 모니터링되어야 한다.이튼파마슈티컬스는 현재 7개의 상업적 희귀 질환 제품을 보유하고 있으며, 추가로 4개의 제품 후보가 개발 중이다.이튼파마슈티컬스의 재무 상태는 안정적이며, 앞으로의 연구 개발에 대한 투자를 통해 치료의 의미 있는 발전을 이끌어낼 계획이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 2024년 전체 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 28일, 프라임메디슨(나스닥: PRME)은 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과 및 사업 하이라이트를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.프라임메디슨의 CEO인 Keith Gottesdiener 박사는 "2025년의 시작은 프라임메디슨의 다장을 의미하며, 만성 육아종 질환에 대한 가장 진전된 제품 후보인 PM359의 초기 데이터를 공유할 예정이다"라고 말했다.그는 "긍정적인 결과가 나올 경우, 이는 우리 회사에 중요한 이정표가 될 것이며, 프라임 편집의 차별화된 안전성 프로필과 치유 가능성을 검증할 것"이라고 덧붙였다.프라임메디슨은 현재 PM359와 PM577을 포함한 여러 프로그램을 진행 중이며, PM577은 윌슨병 치료를 위한 임상 시험을 준비하고 있다.2024년 전체 재무 결과에 따르면, 연구개발(R&D) 비용은 1억 5,530만 달러로, 2023년의 1억 4,790만 달러에 비해 증가했다.일반 관리(G&A) 비용은 5,020만 달러로, 2023년의 4,340만 달러에서 증가했다.2024년 순손실은 1억 9,590만 달러로, 2023년의 1억 9,810만 달러에 비해 소폭 감소했다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산, 투자 및 제한된 현금은 2억 4,500만 달러로, 2023년 12월 31일의 1억 3,520만 달러에 비해 증가했다.프라임메디슨은 2024년 12월 31일 기준으로 보유한 현금 및 현금성 자산이 2026년 상반기까지 운영 비용과 자본 지출 요구를 충족할 것이라고 예상하고 있다.프라임메디슨은 유전자 편집 치료의 차세대 개발에 전념하는 선도적인 생명공학 회사로, 프라임 편집 플랫폼을 통해 차별화된 일회성 유전자 치료제를 개발하고 있다.현재 프라임메디슨은 혈액학, 면역학 및 종양학,
