젠프렉스(GNPX, Genprex, Inc. )는 당뇨병 유전자 치료제 GPX-002의 긍정적인 전임상 연구가 발표됐다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 젠프렉스는 연구 협력자들이 시카고에서 열린 2025년 미국당뇨병협회(ADA) 제85회 과학 세션에서 당사의 당뇨병 유전자 치료제 후보인 GPX-002에 대한 긍정적인 전임상 연구 결과를 발표했다고 보도자료를 통해 알렸다.연구 결과에 따르면, 제1형 당뇨병 동물 모델에서 알파 세포가 GPX-002로 전이된 후 베타 유사 세포로 전환되었으며, 이 베타 유사 세포는 3개월 후에도 혈당 조절을 개선하는 데 기여하고 있었다.ADA에서의 구두 발표에서는 GPX-002가 재조합 아데노 연관 바이러스(rAAV)를 췌장관에 역주입하여 Pdx1 및 MafA 유전자를 전달하는 방식으로 작용한다고 설명되었다.이 유전자 치료는 알파 세포를 인슐린을 생리학적으로 분비하는 베타 유사 세포로 전환시켜, 면역 억제가 필요하지 않은 쥐 모델에서 당뇨병을 역전시키는 효과를 보였다.연구자들은 스트렙토조토신으로 유도된 당뇨병을 가진 비인간 영장류(NHP)의 췌장관에 rAAV를 직접 주입했을 때의 면역 반응을 평가하고, 바이러스 캡시드 단백질에 대한 면역 반응을 관리하는 최선의 방법을 모색하였다.스트렙토조토신으로 유도된 당뇨병을 가진 사이노몰구스 마카크에서 NHP들은 정밀한 췌장 전달을 위해 복강경을 통해 rAAV의 역주입을 받았다.rAAV 캡시드는 내분비 세포에 대한 친화성에 따라 선택되었으며, 기존의 중화 항체 역가는 음성이었다.rAAV 감염 후 바이러스 단백질의 발현은 제한된 기간 동안 발생하며, 감염이 새로운 AAV 바이러스를 생성하지 않기 때문이다.주입 후 1개월이 지나자 NHP들은 개선된 포도당 내성과 감소된 인슐린 요구량을 보였다.이후 몇 개월 동안 스테로이드 절약 요법을 사용하여 단일 세포 RNA 시퀀싱에서 췌장 B 및 T 림프구 집단의 증가가 관찰되었다.3개월 동안 리툭시맙, 라파마이신 및 스테로이드의 조
블루버드바이오(BLUE, bluebird bio, Inc. )는 인수를 완료했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 블루버드바이오가 칼라일 및 SK 캐피탈에 인수됐다.새로운 경영진은 데이비드 미크가 이끌며, 생명을 변화시키는 유전자 치료에 대한 접근성을 빠르게 확대할 것을 다짐했다.칼라일과 SK 캐피탈의 상당한 자본 투자는 블루버드바이오가 성장하고 환자 접근성을 가속화하는 데 기여할 것이다.블루버드는 제조 능력을 확장하고 환자 및 제공자에게 치료 경험을 개선하는 데 집중할 예정이다.블루버드바이오는 유전자 치료 분야의 선구자로, 겸상 적혈구병, 베타 지중해빈혈, 뇌 아드레노백질병에 대한 치료제를 개발하고 있다.이번 거래 완료로 블루
프랙틸헬스(GUTS, FRACTYL HEALTH, INC. )는 유럽에서 RJVA-001 임상시험 신청서 첫 모듈을 제출했고, Rejuva® 유전자 치료 플랫폼이 발전했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 19일, 프랙틸헬스(증권코드: GUTS)는 유럽에서 RJVA-001에 대한 임상시험 신청서(CTA)의 첫 번째 모듈을 제출했다.RJVA-001은 프랙틸헬스의 Rejuva 플랫폼에서 개발한 유전자 치료 후보로, 제2형 당뇨병(T2D) 환자를 위한 스마트 GLP-1TM 유전자 치료를 목표로 한다.이 연구는 안전성, 내약성 및 초기 효능을 평가하는 1상/2상 연구로, 2026년 첫 환자에게 투여하고 초기 데이터를 보고할 예정이다.RJVA-001은 췌장에 직접 주입되는 최소 침습적 내시경 초음파 유도 주입을 통해 전달된다.이 유전자 치료는 영양 반응 제어를 통해 췌장 베타 세포에서 GLP-1을 국소적으로 발현하도록 설계되었다. 이는 고순환 GLP-1 약물 치료에서 나타나는 부작용을 줄일 수 있는 가능성을 제공한다.프랙틸헬스는 최근 미국 세포 및 유전자 치료 학회(ASGCT) 2025 회의에서 RJVA-001의 안전성, 용량 의존적 효능 및 저순환 GLP-1 수치를 보여주는 데이터를 발표했다.프랙틸헬스의 공동 창립자이자 CEO인 하리트 라자고팔란 박사는 "RJVA-001에 대한 첫 번째 CTA 모듈 제출 완료는 대사 질환 치료를 재구상하는 우리의 사명에서 중요한 진전을 의미한다"고 말했다.RJVA-001의 임상 연구는 T2D를 효과적으로 관리하기 위한 새로운 접근 방식을 제시할 것으로 기대된다.연구 참가자는 GLP-1RA 사용에도 불구하고 조절되지 않는 T2D 성인으로, 35세에서 70세 사이의 성인으로 제한된다. 주요 포함 기준은 HbA1c가 7.0%에서 10.0% 사이이고, BMI가 30에서 40 kg/m² 사이인 환자이다.이 연구는 안전성과 내약성을 주요 평가 지표로 삼고, HbA1c, 공복 혈당 및 CGM에 의한 범위 내 시간 변화를 보조 평
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 HSV-1 기반 유전자 치료 플랫폼을 확장한다고 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 9일, 크리스탈바이오테크가 'Hailey-Hailey 및 Darier 질환 치료를 위한 HSV-1 기반 유전자 치료 플랫폼의 확장'이라는 제목의 포스터를 Society for Investigative Dermatology (SID) 2025 연례 회의에서 발표했다.이 포스터는 SID 회의에서 발표된 내용으로, Exhibit 99.1에 첨부되어 있으며, 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서도 확인할 수 있다.이 보고서의 Item 8.01에 포함된 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 회사가 증권 거래 위원회에 제출한 등록 명세서나 기타 문서에 통합되지 않는다.포스터의 배경으로는, 국소적으로 적용되는 HSV-1 기반 유전자 치료제인 beremagene geperpavec-svdt (B-VEC)가 드문 유전성 피부 물집 질환인 미란성 표피박리증 (DEB) 치료를 위해 승인되었다.이 플랫폼 기술은 Hailey-Hailey 질환 (HHD) 및 Darier 질환 (DD)과 같은 추가적인 드문 피부 질환을 치료하기 위해 개발되고 있다.HHD와 DD는 각각 ATP2C1 및 ATP2A2의 병원성 변이에 의해 발생하는 유전성 피부질환으로, 이에 대해 KB111 및 KB112를 개발하고 있다.연구진은 이 벡터들이 배양 및 야생형 쥐에서 임상적으로 관련된 각질형성세포를 전이할 수 있는지를 확인하고, 최소한의 독성으로 ATPase를 발현할 수 있는지를 조사했다.KB111과 KB112는 각질형성세포를 전이하고 최소한의 독성으로 ATPase를 발현할 수 있음을 보여주었으며, 이는 크리스탈의 HSV-1 기반 플랫폼이 HHD와 DD 치료에 적합함을 입증한다.이 연구는 크리스탈바이오테크의 지원을 받아 진행되었으며, Hilltop Laboratory Animals,
인뮨바이오(INMB, Inmune Bio, Inc. )는 세포 및 유전자 치료 카탈풋과 파트너십을 체결했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 14일, 인뮨바이오가 세포 및 유전자 치료 카탈풋과 파트너십을 체결하여 자사의 세포 치료 플랫폼을 위한 대규모 상업적 제조를 구축한다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.인뮨바이오는 염증 및 면역학을 목표로 하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 인체의 선천적 면역 시스템을 활용하여 알츠하이머병, 전립선암, 그리고 희귀 유전 피부 질환인 열성형 피부박리증(RDEB) 등의 질병을 치료하는 치료제를 개발하고 있다.현재 영국, 유럽, 호주, 캐나다 및 미국에서 활발한 임상 시험을 진행 중이며, 회사는 중요한 의료적 필요를 충족하는 다양한 포트폴리오를 발전시키고 있다.이번 협력은 인뮨바이오의 기존 제조 기반인 로열 프리 병원에서 시작되며, CGT 카탈풋의 스티븐리지 제조 혁신 센터의 전문성을 활용한다.초기 초점은 RDEB에 대한 유망한 치료제인 CORDStromTM의 생산 확대에 있다.최근 2상 무작위 시험에서 CORDStromTM은 통증과 가려움을 줄이는 동시에 피부의 무결성과 질병 활동을 개선할 가능성을 보여주었다.인뮨바이오는 미국, 영국 및 EU에서 중증 RDEB를 앓고 있는 약 4,000명의 어린이가 혜택을 받을 수 있을 것으로 추정하고 있으며, CORDStromTM은 임상 시험 공급 및 생물학적 라이센스 신청(BLA) 및 마케팅 승인 신청(MAA) 제출을 위한 위치에 있다.인뮨바이오는 CORDStromTM이 RDEB의 전신적 특성을 해결하는 첫 번째 세포 치료제가 될 수 있다고 믿고 있다.CORDStromTM 이후, 인뮨바이오는 고형 종양을 위한 NK-프라이밍 세포 의약품인 INKmune®의 생산을 같은 시설로 전환할 계획이며, 이는 미국과 영국에서 진행 중인 임상 시험을 지원한다.CGT 카탈풋과의 이번 파트너십은 효율적이고 확장 가능한 제조를 제공하여 회사의 상
오퍼스제네틱스(IRD, Opus Genetics, Inc. )는 2024년 전체 재무 결과를 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 오퍼스제네틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.2025년 3월 31일, 오퍼스제네틱스는 2,150만 달러의 자금을 조달하여 3,030만 달러의 연말 잔액을 보완했다.이 자본은 두 개의 주요 유전자 치료 후보인 OPGx-LCA5와 OPGx-BEST1의 주요 이정표 달성을 지원하는 데 사용될 예정이다.오퍼스제네틱스의 CEO인 조지 마그라스 박사는 "2024년은 회사에 중요한 진전과 변화를 가져온 해였다"고 말했다. 그는 "우리는 불확실한 미래로 시작했으며, 주요 자산이 2상에서 주요 목표를 달성하지 못했고, 또 자산은 상용화를 위해 완전히 라이센스 아웃됐다"고 덧붙였다. 이어서 "2025년은 또 다른 흥미로운 해가 될 것"이라고 강조했다.2024년 12월 31일 기준으로 오퍼스제네틱스는 현금 및 현금성 자산이 3,030만 달러에 달하며, 현재 예측에 따르면 이 자금은 2026년 하반기까지 운영을 지원할 수 있을 것으로 보인다.라이센스 및 협력 수익은 2024년 1,100만 달러로, 2023년의 1,900만 달러에 비해 감소했다. 2024년의 일반 관리 비용은 1,820만 달러로, 2023년의 1,200만 달러에 비해 증가했다. 연구 및 개발 비용은 2억 6,900만 달러로, 2023년의 1억 7,700만 달러에 비해 증가했다. 2024년의 순손실은 5,750만 달러로, 2023년의 1,000만 달러에 비해 크게 증가했다.오퍼스제네틱스는 현재 5,070만 달러의 현금 자원을 보유하고 있으며, 이는 향후 주요 이정표 달성을 위한 자원을 제공한다. 또한, 2025년에는 최대 4개의 임상 시험 데이터 발표가 예상되며, OPGx-BEST1의 임상 시험이 올해 중에 시작될 예정이다.오퍼스제네틱스는 유전자 치료의 발전을 통해 환자들의 삶을 개선하는 사명을 잘 수행할 수 있는 위치에 있다.※ 본 컨텐츠는 A
블루버드바이오(BLUE, bluebird bio, Inc. )는 비공식 인수 제안 수령을 확인했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 28일, 블루버드바이오가 Ayrmid Ltd로부터 비공식 비구속 서면 제안(이하 'Ayrmid 제안')을 수령했다.이 제안은 블루버드바이오의 주식 1주당 4.50달러의 현금 지급과 함께, 순매출 이정표 달성 시 지급되는 1회성 조건부 가치권(CVR) 6.84달러를 포함하고 있다.블루버드바이오는 2025년 2월 21일에 발표한 바와 같이, Carlyle 및 SK Capital Partners, LP가 관리하는 펀드와 1주당 3.00달러의 현금 지급과 6.84달러의 1회성 조건부 가치권을 포함한 인수 계약(이하 '합병 계약')을 체결했다.이 합병은 특정 제안 조건에 따라 진행된다.블루버드바이오는 전략적 대안에 대한 포괄적인 검토의 일환으로 Ayrmid와 논의를 진행했으나, 그 과정에서 Ayrmid는 블루버드바이오에 제안을 제출하지 않았다.Ayrmid 제안은 특정 조건과 당사자 간의 추가 협상, 확인 실사를 포함한다.블루버드바이오 이사회는 Ayrmid 제안을 법률 및 재무 자문과 함께 신중히 검토하고 있으며, 합병 계약의 조건에 따라 블루버드바이오는 여전히 합병 계약의 조건에 구속된다.이사회는 합병에 대한 지지를 변경하지 않았으며, 주주들에게 적절한 시점에 추가 업데이트를 제공할 예정이다.블루버드바이오는 2010년에 설립되어 10년 이상 유전자 치료의 기준을 설정해왔다.블루버드바이오는 임상 연구에서 실제 환경으로 유전자 치료의 약속을 이끌어내는 데 있어 비할 데 없는 실적을 보유하고 있으며, 2년 이내에 3개의 치료제에 대한 FDA 승인을 확보했다.현재 블루버드바이오는 유전자 치료의 상업 모델을 입증하고 확장하며, 환자, 제공자 및 지불자에게 혁신적인 솔루션을 제공하고 있다.블루버드바이오는 심각한 유전 질환에 집중하고 있으며, 겸상 적혈구병, β-지중해빈혈 및 뇌 아드레노백색질형성증에 대한 업계 최고의 프로그램을 보유
테나야쎄라퓨틱스(TNYA, Tenaya Therapeutics, Inc. )는 구조조정 계획을 승인했고 비용 발생을 예측했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 27일, 테나야쎄라퓨틱스는 자원 집중을 위해 구조조정 계획(이하 '구조조정 계획')을 승인했다.이 계획은 MyPEAKTM-1에서 데이터를 생성하고, Myosin Binding Protein C3(MYBPC3)와 관련된 비대성 심근병에 대한 유전자 치료제로 TN-201을 평가하며, plakophilin-2(PKP2)와 관련된 부정맥성 우심실 심근병에 대한 유전자 치료제로 TN-401을 평가하는 데 중점을 둔다.구조조정 계획에는 테나야의 현금 지출을 크게 줄일 것으로 예상되는 비용 절감 조치가 포함되어 있으며, 이로 인해 테나야의 현금 보유 기간이 2026년 하반기까지 연장될 것으로 보인다.구조조정 계획에 따라 테나야는 회사의 비즈니스 초점에 맞추기 위해 인력을 줄일 예정이다.이 계획은 MyPEAK-1 및 RIDGE-1의 예상 등록 이정표나 데이터 결과에 영향을 미치지 않을 것으로 예상된다.테나야의 진행 중인 유전자 치료 임상 시험을 지원하기 위해 필요한 TN-201 및 TN-401 약물 제품이 충분히 생산되었으며, 두 유전자 치료 프로그램의 향후 주요 연구를 위한 제조 작업도 계획대로 진행되고 있다.초기 연구를 지원하기 위한 주요 역량도 유지되고 있다.구조조정 계획과 관련하여 테나야는 직원 현금 퇴직금 및 지속적인 건강 혜택과 관련된 약 160만 달러에서 270만 달러의 총 비용이 발생할 것으로 예상하고 있다.테나야는 2025년 3분기 말까지 대부분의 비용을 인식할 것으로 보인다.테나야가 구조조정 계획과 관련하여 발생할 것으로 예상하는 비용은 여러 가정에 따라 달라질 수 있으며, 실제 결과는 다를 수 있다.테나야는 또한 구조조정 계획과 관련된 사건으로 인해 현재 고려되지 않은 추가 비용이 발생할 수 있다.이 현재 보고서는 테나야의 임상 단계 유전자 치료 프로그램의 지속적인 개발 및 구조조
크라이오포트(CYRX, Cryoport, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 크라이오포트가 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 회계연도 재무 결과를 발표했다.2024년 전체 매출은 2억 2,840만 달러로 회사의 가이던스와 일치했다.상업적 세포 및 유전자 치료 매출은 2024년 FY에 2,600만 달러로 증가했으며, 이는 전년 대비 20% 상승한 수치다.2024년 12월 31일 기준으로 크라이오포트는 총 701개의 글로벌 임상 시험을 지원하고 있으며, 이는 2023년 12월 31일 대비 26건 증가한 수치다.크라이오포트의 CEO인 제렐 셸턴은 "크라이오포트는 2024년을 강력한 결과로 마감했으며, 전체 연간 매출이 2억 2,840만 달러로 우리의 기대에 부합했다"고 말했다.그는 또한 상업적 세포 및 유전자 치료 지원에서 상당한 매출 성장을 지속적으로 보고하고 있으며, 4분기 매출은 전년 대비 37% 증가했다.크라이오포트의 생명과학 서비스 사업은 계속해서 확장 중이며, 4분기와 연간 기간 모두에서 생물 저장 및 생물 서비스 매출이 두 자릿수 성장률을 기록했다.2024년 4분기 총 매출은 5,953만 2천 달러로, 2023년 4분기 5,726만 달러와 비교해 4% 증가했다.2024년 FY 총 매출은 2억 2,840만 달러로, 2023년 FY의 2억 3,325만 달러에 비해 2.1% 감소했다.크라이오포트는 2025년 전체 매출 가이던스를 2억 4천만 달러에서 2억 5천만 달러로 제시하고 있으며, 이는 현재 비즈니스와 기대에 따라 달라질 수 있다.2024년 12월 31일 기준으로 크라이오포트는 2억 6,170만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다.크라이오포트는 2024년 동안 1억 8,500만 달러의 전환사채를 재매입했으며, 2025년에는 23건의 추가 신청서 제출과 5건의 새로운 치료 승인, 5건의 라벨/지리적 확장 승인을 예상하고 있다.크라이오포트의 현재 재무 상
솔리드바이오사이언스(SLDB, Solid Biosciences Inc. )는 공모가를 결정했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 18일, 솔리드바이오사이언스(나스닥: SLDB)(이하 '회사' 또는 '솔리드')는 자사의 보통주 35,739,810주를 주당 4.03달러에 공모하는 언더라이팅 오퍼링의 가격을 발표했다.또한, 일부 투자자에게는 보통주 대신 13,888,340주를 구매할 수 있는 프리펀드 워런트를 주당 4.029달러에 제공한다.이번 오퍼링의 총 예상 수익은 약 2억 달러에 이를 것으로 보이며, 이는 언더라이팅 할인 및 수수료, 기타 오퍼링 비용을 공제하기 전의 금액이다.각 프리펀드 워런트의 행사가격은 주당 0.001달러로, 즉시 행사 가능하며 모든 프리펀드 워런트가 완전히 행사될 때까지 유효하다.모든 증권은 솔리드에 의해 판매된다.이번 오퍼링은 2025년 2월 19일경 마감될 예정이다.이는 관례적인 마감 조건이 충족되어야 한다.이번 자금 조달에는 아다 캐피탈 파트너스 LP, 베인 캐피탈 생명과학, 인부스, 퍼셉티브 어드바이저스, RA 캐피탈 매니지먼트, TCGX, 베너록 헬스케어 캐피탈 파트너스, 베스탈 포인트 캐피탈, 미국 기반 생명과학 전문 기관 투자자, 주요 뮤추얼 펀드 및 대형 투자 관리 회사 등 신규 및 기존 투자자들이 포함된다. 제프리, 리어링크 파트너스 및 윌리엄 블레어가 이번 오퍼링의 공동 북런닝 매니저로 활동하고 있으며, H.C. 웨인라이트 & 코가 리드 매니저로 참여하고 있다.오퍼링은 등록신청서의 일부인 전망 보충서 및 동반 전망서에 의해서만 이루어진다. 오퍼링과 관련된 최종 전망 보충서는 SEC에 제출될 예정이다.사용 가능할 경우, 전망 보충서 및 동반 전망서는 제프리 LLC, 리어링크 파트너스 LLC, 윌리엄 블레어 & 컴퍼니를 통해 요청할 수 있다. 이 보도자료는 이러한 증권을 판매하겠다는 제안이나 구매 제안을 요청하는 것이 아니며, 그러한 제안, 요청 또는 판매가 해당 주 또는 관할권의 증권법에 따라 등록 또는
젠프렉스(GNPX, Genprex, Inc. )는 당뇨병 유전자 치료 프로그램 업데이트를 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 젠프렉스가 2025년 2월 18일(현지시간) 텍사스 오스틴에서 당뇨병 유전자 치료 프로그램의 진전을 발표했다.이번 발표는 펜실베이니아주 피츠버그 대학교와의 관계 및 협력에 대한 내용을 포함하고 있다.젠프렉스는 피츠버그 대학교로부터 여러 기술에 대한 독점 라이선스 계약을 갱신하고 통합하여 당뇨병 치료를 위한 유전자 치료 제품 개발에 관한 새로운 독점 라이선스 계약을 체결했다.또한, 젠프렉스는 당뇨병 프로그램 개발에 집중하기 위해 완전 자회사인 컨버전 바이오텍(Convergen Biotech, Inc.)을 설립했다.젠프렉스의 라이선스 계약은 T1D(제1형 당뇨병)와 T2D(제2형 당뇨병) 모두에 대한 유전자 치료를 위한 기술을 포함하고 있으며, Pdx1 및 MafA 전사 인자를 사용하는 유전자 치료 접근 방식을 기반으로 한다.이 계약은 젠프렉스가 당뇨병 유전자 치료 프로그램을 위한 포괄적인 기술 패널을 독점적으로 라이선스 받을 수 있도록 한다.젠프렉스의 CEO인 라이언 콘퍼(Ryan Confer)는 "우리는 당뇨병 유전자 치료 프로그램의 진전을 매우 기쁘게 생각하며, 피츠버그 대학교와의 독점 라이선스 계약 갱신을 통해 여러 기술 조합을 확보하게 되어 기쁘다"고 말했다.젠프렉스는 FDA의 지침을 요청하여 임상 시험을 위한 IND(Investigational New Drug) 신청을 준비하고 있으며, 2025년 하반기에는 당뇨병 연구를 위한 IND 지원을 받을 예정이다.젠프렉스는 당뇨병 프로그램을 온콜로지 프로그램과 분리하여 임상 개발을 가속화하고 직접 투자 및 전략적 협력을 가능하게 할 것으로 기대하고 있다.젠프렉스는 당뇨병 치료를 위한 혁신적인 접근 방식을 통해 전 세계 수백만 명의 당뇨병 환자들에게 장기적인 효능을 제공할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.젠프렉스는 당뇨병 유전자 치료 접근 방식으로 AAV 벡터를 사용하여 Pdx1 및
보이저쎄라퓨틱스(VYGR, Voyager Therapeutics, Inc. )는 ALS 프로그램 업데이트를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 11일, 보이저쎄라퓨틱스가 근위축성 측삭 경화증(ALS)을 위한 초산화효소 1 억제 유전자 치료 프로그램(SOD1 ALS 프로그램)과 관련하여 대체 페이로드를 평가하기로 결정했다.3개월간의 비인간 영장류(NHP) 데이터에 따르면, SOD1 ALS 프로그램의 원하는 제품 프로필을 달성하기 위해서는 대체 페이로드가 필요할 것으로 보인다.보이저쎄라퓨틱스는 SOD1 ALS 프로그램의 주요 개발 후보였던 VY9323의 새로운 캡시드 구성 요소에 대한 변경 사항은 계획하고 있지 않다.이 결정으로 인해 보이저쎄라퓨틱스는 2025년 중반에 VY9323에 대한 임상시험 신청(IND) 또는 캐나다 임상시험 신청을 제출할 것으로 예상하지 않는다.SOD1 ALS 프로그램에 대한 보이저쎄라퓨틱스의 결정은 유전자 치료 프로그램에는 영향을 미치지 않으며, 보이저쎄라퓨틱스는 파킨슨병 및 기타 GBA1 매개 질환을 위한 글루코세레브로시다 1 유전자 치료 프로그램에 대해 Neurocrine Biosciences, Inc.로부터 2025년에 IND 제출을 기대하고 있다.또한, 보이저쎄라퓨틱스는 Neurocrine과의 협력에 따라 프리드리히 운동실조증에 대한 유전자 치료 프로그램에 대해서도 IND 제출을 기대하고 있다.보이저쎄라퓨틱스는 또한 2026년에 타우 억제 유전자 치료 프로그램의 주요 개발 후보인 VY1706에 대한 IND를 제출할 것으로 예상하고 있으며, 이는 VY9323과 유사한 전임상 연구에서 원하는 활동 수준을 달성하고 잘 견뎌왔다.보이저쎄라퓨틱스의 현재 장기 운영 계획에 따르면, 기존 현금 및 현금성 자산과 시장성 증권, Neurocrine 및 노바티스 파마 AG와의 협력에 따른 개발 비용 환급 예상 금액, 이자 수익 등을 통해 2027년 중반까지 계획된 운영 비용 및 자본 지출 요구 사항을 충당할 수 있을 것으로
맥스사이트(MXCT, MAXCYTE, INC. )는 SeQure Dx를 인수해서 세포 공학 서비스를 확대했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 30일, 맥스사이트(맥스사이트, Inc., Nasdaq: MXCT; LSE: MXCT)는 세포 및 유전자 치료를 위한 목표 편집 및 비목표 편집 평가 서비스의 시장 선두주자인 SeQure Dx를 인수했다.이번 전략적 인수는 맥스사이트가 ex vivo 및 in vivo 세포 및 유전자 치료(CGT) 개발자에게 초기 연구 개발부터 임상 개발 및 상용화에 이르는 혁신적인 도구 및 서비스의 포트폴리오를 제공할 수 있는 능력을 강화한다.SeQure Dx의 통합을 통해 맥스사이트는 서비스 제공을 확대하고 상업 및 현장 응용 과학자 팀을 활용하여 개발자와의 연구 과정에서 더 일찍 협력할 수 있게 된다.SeQure Dx는 수익을 창출하고 있으며, 맥스사이트의 수익 성장에 기여할 것으로 예상된다.세포 및 유전자 치료 분야가 계속 발전함에 따라 안전성은 규제 성공을 위한 중요한 요소가 되고 있다.SeQure Dx는 다양한 바이러스 및 비바이러스 유전자 편집 방식에 적용 가능한 정밀 편집 확인 및 비목표 효과에 대한 위험 평가를 제공하는 분석에 전문화되어 있다.이러한 전문성은 맥스사이트가 세포 공학 작업 흐름의 표준화를 통해 ex vivo 및 in vivo 세포 및 유전자 치료 개발자를 지원할 수 있도록 한다.맥스사이트의 CEO인 마헤르 마수드(Maher Masoud)는 "이번 인수는 CGT 개발자에게 복잡한 세포 공학 문제를 해결하기 위한 최첨단 도구를 제공하겠다. 맥스사이트의 의지를 강조한다"고 말했다.이어 "SeQure Dx를 맥스사이트의 포트폴리오에 통합함으로써 우리는 과학적 지원과 보완적인 제공을 활용하여 세포 치료의 안전성과 정밀성을 향상시키는 데 기여할 수 있다"고 덧붙였다.SeQure Dx는 매사추세츠주 월섬에 본사를 두고 있으며, 하버드 의대의 교수이자 매사추세츠 종합병원(MGH) 병리학과의 의장이었던 키
