오큐겐(OCGN, Ocugen, Inc. )은 2천 2백 50만 달러 규모의 공모주식 발행을 완료했다고 발표했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 23일, 오큐겐이 1주당 1.50달러의 가격으로 15,000,000주를 발행하는 공모주식 발행을 완료했다.이번 발행으로 순수익은 2천 85만 달러에 달하며, 이는 수수료 및 기타 예상 비용을 차감한 금액이다.이번 자금 조달은 RTW Investments가 주도했으며, 신규 및 기존 투자자들이 추가로 참여했다.오큐겐은 이번 공모를 통해 확보한 자금을 일반 기업 운영, 자본 지출, 운영 자금 및 일반 관리 비용에 사용할 계획이다.또한, 이번 자금 조달로 인해 회사의 현금 유동성이 2026년 4분기까지 연장될 것으로 예상하고 있다.오펜하이머 & 코는 이번 공모의 단독 주관사로 활동했다.이번 공모는 2024년 4월 18일에 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 선반 등록 명세서에 따라 진행되었으며, 해당 등록 명세서는 2024년 5월 1일에 효력이 발생했다.공모와 관련된 설명서 및 보충 설명서는 SEC 웹사이트에서 확인할 수 있으며, 오펜하이머 & 코에 직접 문의하여 받을 수 있다.이 보도자료는 판매 제안이나 구매 제안의 요청을 구성하지 않으며, 해당 주식의 판매는 해당 주 또는 관할권의 증권법에 따라 등록 또는 자격이 부여되기 전에는 불법이다.오큐겐은 유전자 치료 분야의 선도적인 생명공학 기업으로, 망막 질환 치료를 위한 혁신적인 유전자 치료 플랫폼을 보유하고 있다.현재 오큐겐은 유전성 망막 질환 및 전 세계 수백만 명에게 영향을 미치는 실명 질환에 대한 프로그램을 개발 중이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
오큐겐(OCGN, Ocugen, Inc. )은 2천 2백 5십만 달러 규모의 보통주 공모 가격을 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 21일, 펜실베이니아주 말번 - 오큐겐(증권 코드: OCGN)은 오늘 1주당 1.50달러의 가격으로 1,500만 주의 보통주를 공모하는 언더라이팅 공모의 가격을 발표했다.이번 공모를 통해 총 2천 2백 5십만 달러의 총 수익이 예상되며, 이는 수수료 및 오큐겐이 지급해야 할 기타 예상 공모 비용을 공제하기 전의 금액이다.공모는 2026년 1월 22일경에 마감될 것으로 예상되며, 이는 관례적인 마감 조건이 충족될 경우에 해당한다.이번 공모에서 판매되는 모든 증권은 오큐겐이 제공한다.자금 조달은 RTW Investments가 주도하며, 신규 및 기존 투자자들이 추가로 참여한다. 오큐겐은 이번 공모를 통해 얻은 순수익을 일반 기업 운영, 자본 지출, 운영 자본 및 일반 관리 비용에 사용할 계획이다. 오펜하이머 & 코는 이번 공모의 단독 북런닝 매니저로 활동하고 있다. 이번 공모는 2024년 4월 18일에 미국 증권 거래 위원회(SEC)에 제출된 S-3 양식의 등록 명세서(파일 번호: 333-278774)에 따라 이루어지며, 해당 등록 명세서는 2024년 5월 1일에 효력이 발생했다.증권은 등록 명세서의 일부인 설명서 및 설명서 보충을 통해서만 제공될 수 있다.공모와 관련된 조건을 설명하는 설명서 보충이 SEC에 제출될 예정이며, SEC 웹사이트에서 확인할 수 있다.설명서 보충 및 공모와 관련된 기본 설명서의 사본은 SEC 웹사이트(www.sec.gov)에서 확인하거나 오펜하이머 & 코에 연락하여 받을 수 있다.연락처: 오펜하이머 & 코, 주식 공모 부서, 85 Broad Street, 26층, 뉴욕, NY 10004, 전화: (212) 667-8055, 이메일: EquityProspectus@opco.com. 이 보도 자료는 증권의 판매 제안이나 구매 제안의 요청을 구성하지 않으며, 해당 주 또는 관할권의 증권
오퍼스제네틱스(IRD, Opus Genetics, Inc. )는 2026년 J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 기업이 발표할 예정이다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 오퍼스제네틱스의 경영진은 2026년 1월 15일 오전 8시 15분(태평양 표준시)에 열리는 제44회 J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 기업 발표를 진행할 예정이다.발표는 회사 웹사이트의 투자자 관계 섹션을 통해 생중계될 예정이며, 발표 자료는 본 문서의 부록 99.1에 첨부되어 있다.또한, 회사는 발표 자료를 투자자들이 접근할 수 있도록 회사 웹사이트의 '개요' 섹션에 게시했다.회사는 부록 99.1에 첨부된 자료를 업데이트하거나 보완할 의무가 없다.부록 99.1에서는 유전적 망막 질환에 대한 유전자 치료의 약속을 다루고 있으며, 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이 진술은 임상 시험 데이터 및 향후 등록에 관한 내용과 추가 적응증 파이프라인에 관한 내용을 포함한다.이 미래 예측 진술은 회사, 사업 전망 및 운영 결과와 관련이 있으며, 실제 사업, 전망 및 운영 결과가 이러한 예측과 실질적으로 다를 수 있는 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다.위험 요소로는 유전적 망막 질환 치료를 위한 유전자 치료와 관련된 임상 데이터가 초기 단계이며, 상대적으로 소규모 환자 그룹에 대한 데이터라는 점이 있다.초기에는 유망해 보이는 데이터가 나중에 수정되거나 업데이트되거나 무효화될 수 있으며, 추가 환자에서 재현할 수 없을 수도 있다.또한, 오퍼스제네틱스의 사업 통합 실패는 사업, 재무 상태 및 운영 결과에 중대한 부정적 영향을 미칠 수 있다.오퍼스제네틱스는 현재 7개의 유전자 치료 자산을 보유하고 있으며, 이들 자산은 여러 적응증에 대한 치료 가능성을 가지고 있다.이 회사는 FDA의 희귀 소아 질환, 재생 의학 고급 치료 및 고아 약물 지정을 포함한 여러 규제 지정을 보유하고 있다.2025년 4월 7일 기준으로, LCA5는 약 200명의
뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401의 최근 성과를 발표했고, 2026년 주요 이정표를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 12일, 뉴로진(Nasdaq: NGNE)은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401 유전자 치료제의 최근 성과와 2026년의 여러 가치 창출 촉매에 대한 계획을 업데이트했다.뉴로진의 창립자이자 CEO인 레이첼 맥민(Rachel McMinn) 박사는 "우리는 NGN-401 유전자 치료제의 Embolden 등록 시험에서 여러 참가자에게 투여가 완료된 것을 기쁘게 생각한다. 이는 2026년 2분기 내에 투여 완료를 향한 중요한 단계다"라고 밝혔다.또한, 뉴로진은 2026년 중반에 Phase 1/2 시험에서 소아 및 청소년/성인 집단에 대한 중간 안전성 및 유효성 데이터를 발표할 계획이다.NGN-401 프로그램의 최근 성과로는 2025년 4분기에 Embolden 등록 시험에서 여러 참가자에게 투여가 완료되었고, 미국 내 13개의 임상 시험 사이트가 Embolden 시험을 진행하고 있으며, 레트 증후군을 가진 여성에 대한 Phase 1/2 시험에서 긍정적인 중간 데이터를 보고했다. 이 데이터는 질병의 심각도 전반에 걸쳐 지속적인 다영역 개선을 보여주었다.2026년의 주요 이정표로는 Embolden 등록 시험에서 참가자 투여 완료, Phase 1/2 시험에서 소아 집단(4-10세; n=8) 및 청소년/성인 집단(≥ 11세; n=2)에 대한 중간 안전성 및 유효성 데이터 발표가 포함된다.뉴로진은 2026년 1월 14일 오전 7시 30분(PT)에 J.P. Morgan Healthcare Conference에서 발표할 예정이다. 발표는 뉴로진 웹사이트의 투자자 관계 섹션에서 웹캐스트로 제공되며, 이벤트의 재생도 제한된 시간 동안 가능하다.뉴로진의 사명은 파괴적인 신경 질환을 치료하여 이러한 희귀 질환에 영향을 받는 환자와 가족의 삶을 개선하는 것이다. 뉴로진은 기존 유전자 치료의
오퍼스제네틱스(IRD, Opus Genetics, Inc. )는 2025년 성과를 발표했고 2026년 주요 이정표를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 8일, 델라웨어 주에 본사를 둔 오퍼스제네틱스는 "오퍼스제네틱스, 2025년 성과 및 2026년 주요 이정표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 2025년 동안의 성과와 2026년에 예정된 주요 이정표를 강조하고 있다.오퍼스제네틱스는 유전성 망막 질환 환자들의 시력을 회복하고 실명을 예방하기 위한 유전자 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.2026년에는 BEST1 프로그램의 임상 데이터를 발표하고 LCA5 프로그램을 중대한 시험으로 가속화하여 미국 식품의약국(FDA) 승인을 목표로 할 예정이다.오퍼스의 파이프라인 프로그램 대부분은 희귀 소아 질환 지정을 받을 가능성이 있으며, 이는 향후 비희석 자본을 제공할 수 있는 우선 심사 바우처(PRV)를 가져올 수 있다.오퍼스제네틱스의 CEO인 조지 마그라스 박사는 "2025년은 오퍼스에서 강력한 실행으로 정의된 해였다"고 말했다.그는 "우리는 여러 안과 프로그램에서 공격적인 이정표를 달성했으며, 두 가지 유전자 치료제를 임상 시험에 진입시켰고, 두 번째 파트너 상업 제품의 FDA 승인을 위한 신청서를 제출했다. 이는 큰 새로운 시장 기회를 제공할 수 있다"고 덧붙였다.2025년 9월 30일 기준으로 오퍼스제네틱스는 3,080만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 2025년 3분기 종료 후 약 2,300만 달러의 자금을 조달하여 총 현금 보유액이 5,000만 달러를 초과하게 됐다.현재 운영 계획에 따르면, 회사는 기존 현금 자원이 2027년 하반기까지 운영을 지원할 것으로 예상하고 있다.오퍼스제네틱스는 BEST1 관련 유전성 망막 질환을 위한 유전자 치료제인 OPGx-BEST1과 LCA5 관련 변이를 위한 OPGx-LCA5를 포함한 7개의 AAV 기반 프로그램을 개발하고 있다.또한, 오퍼스제네틱스는 약물 유도 동
메이라GT엑스홀딩스(MGTX, MeiraGTx Holdings plc )는 엘리 릴리와 안과학 분야에서 유전자 의약품 개발 및 상용화를 위한 전략적 협력을 체결했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 10일, 메이라GT엑스홀딩스는 엘리 릴리와 안과학 분야에서의 광범위한 전략적 협력을 발표했다.메이라GT엑스는 릴리에게 AAV-AIPL1 프로그램에 대한 전 세계 독점 권리를 부여하며, 이는 Aryl-hydrocarbon-interacting protein-like 1 (AIPL1) 유전자의 결핍으로 인한 가장 심각한 유전성 망막병인 레버 선천성 흑암증 4(LCA4)의 치료에 사용된다.4세 이하의 11명의 아동이 AIPL1 유전자 변이로 인해 법적으로 실명 상태였으나, AAV-AIPL1 치료 후 모두 시력을 회복한 임상 데이터는 전례가 없었다.AAV-AIPL1 치료는 시력 회복 외에도 의사소통, 행동, 학습, 기분, 심리적 이점 및 사회적 통합 등 중요한 발달 영역에서 삶을 변화시키는 혜택을 가져왔다.릴리는 또한 메이라GT엑스의 혁신적인 유전자 치료 기술에 대한 전 세계 독점 접근 권리를 부여받으며, 여기에는 메이라GT엑스에서 개발한 새로운 유리체 내 캡시드와 특정 세포를 위한 AI 생성 프로모터가 포함된다.메이라GT엑스는 릴리에게 안과에서의 유전자 편집에 사용할 수 있는 독점적인 리보스위치 기술에 대한 권리도 부여한다.협정 조건에 따라 메이라GT엑스는 7,500만 달러의 선불금을 받고, 총 4억 달러 이상의 마일스톤 지급을 받을 수 있는 자격이 있다.메이라GT엑스는 또한 라이센스 제품에 대한 단계별 로열티를 받을 수 있다.메이라GT엑스의 알렉산드리아 포브스 CEO는 "우리는 릴리와의 안과학 분야 협력에 매우 기쁘다"고 말했다.메이라GT엑스는 회사 설립 이래로 심각한 안과 질환을 치료하는 데 전념해 왔으며, 이번 협력은 이 분야에서의 리더십과 희귀 및 일반 안과 질환을 위한 독점 유전자 치료 기술의 강력함을 입증하는 것이라고 강조했다.메이라GT엑스
오퍼스제네틱스(IRD, Opus Genetics, Inc. )는 2,300만 달러 규모의 등록 직접 공모를 발표했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 11월 6일, 오퍼스제네틱스가 약 2,300만 달러 규모의 등록 직접 공모를 발표했다.이번 공모는 Perceptive Advisors와 Balyasny Asset Management가 주도했으며, 자금은 안과 유전자 치료 임상 프로그램의 신속한 개발을 지원하는 데 사용될 예정이다.오퍼스제네틱스는 유전성 망막 질환 치료를 위한 유전자 치료제와 기타 안과 질환을 위한 소분자 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사다.이번 공모를 통해 약 2,300만 달러의 총 수익을 목표로 하며, 공모 비용을 제외한 금액이다.오퍼스제네틱스는 이번 자금의 순수익을 LCA5 및 BEST-1 유전자 치료 임상 프로그램을 발전시키고, 운영 자본 및 일반 기업 목적에 사용할 계획이다.현재 운영 계획에 따르면, 회사는 2027년 하반기까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 예상하고 있다.조지 마그라스 CEO는 "이러한 존경받는 헬스케어 투자자들의 지원에 감사드리며, 이는 우리의 임상 파이프라인에 대한 강한 신뢰를 반영한다"고 말했다.이번 공모에서 오퍼스제네틱스는 총 3,827,751주의 보통주를 주당 2.09달러에 판매하며, 특정 투자자에게는 보통주 대신 7,177,033주의 보통주를 구매할 수 있는 사전 자금 보증을 제공한다.사전 자금 보증의 구매 가격은 2.0899달러이며, 각 사전 자금 보증은 보통주 1주당 0.0001달러의 행사 가격을 가진다.이번 공모는 2025년 11월 7일에 마감될 예정이다.또한, 오퍼스제네틱스는 FDA와의 회의에서 OPGx-LCA5에 대한 긍정적인 피드백을 받았으며, 이는 LCA5 관련 유전성 망막 질환에 대한 임상 시험을 위한 중요한 이정표로 작용할 예정이다.현재 진행 중인 1/2상 시험에서 6명의 후기 단계 참가자가 OPGx-LCA5로 치료를 받았으며, 모두 임상적으로 의미 있는 시력 개선을
애드베럼바이오테크놀로지스(ADVM, Adverum Biotechnologies, Inc. )는 애드베럼이 바이오테크놀로지스를 인수했다고 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 24일, 엘리 릴리와 애드베럼 바이오테크놀로지스가 애드베럼의 인수에 대한 최종 합의에 도달했다.애드베럼의 주요 프로그램인 Ixo-vec는 습성 노인성 황반변성 치료를 위한 3상 유전자 치료제로, 단일 안구 내 주사로 설계되었다.이번 인수는 릴리의 유전자 의학 역량을 강화하고 노인성 질환의 부담을 줄일 수 있는 기회를 제공한다.애드베럼은 Ixo-vec를 통해 지속적이고 안정적인 안구 내 aflibercept 수치를 전달하여 현재의 만성 항-VEGF 치료와 관련된 환자의 부담을 줄이고, 시력 개선 결과를 도출할 수 있는 가능성을 가지고 있다.Ixo-vec는 현재 ARTEMIS 3상 임상 시험에서 평가되고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 심사 및 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.엘리 릴리는 애드베럼의 모든 발행 주식을 주당 3.56달러에 현금으로 인수하고, 추가로 최대 8.91달러의 조건부 가치 권리(CVR)를 제공할 예정이다.CVR은 다음과 같은 두 가지 이정표 달성 시 지급된다.첫째, Ixo-vec의 미국 승인 시 최대 1.78달러, 둘째, Ixo-vec의 연간 전 세계 순매출이 10억 달러를 초과할 경우 최대 7.13달러가 지급된다.이번 거래는 애드베럼의 이사회에 의해 만장일치로 승인되었으며, 전략적 대안에 대한 포괄적인 평가를 포함한 여러 논의가 이루어졌다.애드베럼은 릴리와의 합병 계약이 주주에게 최선의 이익이 될 것이라고 판단했다.릴리의 법률 자문은 로프스 & 그레이 LLP가 맡고 있으며, 애드베럼의 독점 재무 자문은 아퀼로 파트너스가, 법률 자문은 쿨리 LLP가 맡고 있다.애드베럼은 Ixo-vec를 통해 유전자 치료를 새로운 표준으로 자리잡게 하고, 시력을 회복하고 실명을 예방하는 기능적 치료제를 개발하는 것을 목표로 하고 있다.Ix
뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401 유전자 치료의 긍정적인 규제 업데이트를 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 9일, 뉴로진(증권 코드: NGNE)은 미국 식품의약국(FDA)과의 등록 시험 프로토콜에 대한 논의를 완료했으며, 2025년 4분기부터 첫 번째 참가자에 대한 투약을 시작할 계획이라고 발표했다.이 시험은 레트 증후군 커뮤니티의 강한 관심에 따라 13개 사이트에서 진행될 예정이다.뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민 박사는 "Embolden 등록 시험을 준비하기 위해 임상 시험 범위를 확장했으며, 미국 내에서 두 배 이상 증가한 존재감을 가지고 이번 분기 내에 투약을 시작할 계획이다"라고 말했다.FDA의 START 파일럿 프로그램에 참여하고 RMAT 지정을 받은 덕분에, 뉴로진은 FDA와의 초기 논의에 잘 준비되어 있으며, BLA 제출을 신속하게 진행할 수 있는 목표를 가지고 있다.또한, 뉴로진은 비인간 영장류(NHP)에서 NGN-401의 뇌 영역에 대한 AAV 생물 분포가 IT-L(요추 내 투여)보다 우수하다는 새로운 전임상 데이터를 발표했다.이 결과는 독립 연구소에서 생성된 전임상 데이터와 일치하며, ICV 투여가 뇌에서 더 큰 발현을 달성하는 데 유리하다는 증거를 강화한다.맥민 박사는 "레트 증후군 커뮤니티와 KOL들로부터의 피드백은 유전자 치료를 받을지 여부를 결정하는 데 있어 중요한 요소가 의미 있는 개선 가능성이라는 것을 강조한다"고 덧붙였다.ESGCT 총회에서 발표된 데이터는 NGN-401의 임상 1/2 시험에서 관찰된 글로벌 개선 및 다영역 기술 습득에 대한 잠재적 근거를 제공한다.ICV와 IT-L 간의 비교 가능한 전신 노출은 IT-L 투여에 대한 간 보호 이점이 없음을 확인시켜준다.뉴로진은 2025년 10월 9일 스페인 세비야에서 열린 ESGCT 총회에서 NGN-401의 ICV 투여가 레트 증후군의 병리학적 기초에 해당하는 주요 뇌 영역에서 더 큰 발현을 보여준다는
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 3억 달러 규모의 공모가 확정됐다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 26일, 매사추세츠주 렉싱턴 및 암스테르담 - 유니큐어 N.V. (나스닥: QURE)는 심각한 의료적 필요를 가진 환자들을 위한 혁신적인 유전자 치료제를 개발하는 선도적인 회사로, 5,789,473주를 공모가 47.50달러에 발행하는 공모를 발표했다.이 공모에는 특정 투자자에게 제공되는 526,316주의 보통주를 구매할 수 있는 사전 자금 조달 워런트도 포함되어 있으며, 각 사전 자금 조달 워런트의 행사 가격은 주당 0.0001달러이다.유니큐어는 이번 공모를 통해 약 3억 달러의 총 수익을 예상하고 있으며, 이는 인수 수수료 및 공모 비용을 차감하기 전의 금액이다.모든 증권은 유니큐어가 판매하며, 유니큐어는 인수인에게 30일 동안 추가로 947,368주의 보통주를 구매할 수 있는 옵션을 부여했다.이번 공모는 2025년 9월 29일경에 마감될 예정이다.이번 공모의 북리딩 매니저는 리어링크 파트너스, 스티펠, 구겐하임 증권 및 반란스콧 켐펜이 맡고 있으며, H.C. 웨인라이트 & 코는 리드 매니저로 활동하고 있다.상기 증권은 2025년 1월 7일에 SEC에 제출된 자동 유효 선반 등록 명세서(Form S-3, 파일 번호 333-284168)에 따라 제공된다.공모와 관련된 최종 투자설명서 및 동반 투자설명서는 SEC에 제출될 예정이다.최종 투자설명서 및 동반 투자설명서는 리어링크 파트너스 LLC, 스티펠, 구겐하임 증권, 반란스콧 켐펜을 통해 제공될 예정이다.이번 보도자료는 해당 증권의 판매 제안이나 구매 제안의 요청을 구성하지 않으며, 해당 증권의 판매는 법적으로 금지된 주 또는 기타 관할권에서 이루어질 수 없다.유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 단일 치료로 잠재적으로 치유 결과를 제공하는 치료제를 개발하고 있다.유니큐어의 유전자 치료제는 혈우병 B에 대한 승인을 받았으며, 이는 유전자 의학 분야에서 중요한 이정표가
오퍼스제네틱스(IRD, Opus Genetics, Inc. )는 글로벌 RDH12 얼라이언스가 유전성 아동 실명 치료를 위한 RDH12 유전자 치료 개발에 협력했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 23일, 오퍼스제네틱스(나스닥: IRD)는 유전성 망막 질환 치료를 위한 유전자 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 글로벌 RDH12 얼라이언스와 전략적 파트너십을 체결했다.이 협력은 RDH12 유전자 변이에 의한 시력 손실 환자를 위한 오퍼스의 유전자 치료 프로그램을 발전시키기 위한 것이다.얼라이언스는 RDH12 관련 유전성 망막 질환에 전념하는 주요 옹호 단체들을 통합하는 협력 플랫폼으로, 미국의 'RDH12 Fund for Sight'와 영국의 'Eyes on the Future'가 포함된다.이 협력은 RDH12 유전자 변이에 대한 치료 가능성을 위한 오퍼스의 유전자 치료 프로그램인 OPGx-RDH12의 개발을 가속화할 것이다.RDH12-LCA는 드문 유전성 망막 질환으로, 조기 아동기부터 시작되는 진행성 시력 손실과 실명을 유발한다.RDH12 변이를 가진 환자들은 종종 두 살이 되기 전에 시력 저하와 망막 구조 변화가 나타난다.협약에 따라 얼라이언스는 OPGx-RDH12 프로그램 개발을 위해 최대 160만 달러를 지원할 예정이다.이 파트너십은 위험 분담 구조와 성과 기반 이정표를 포함하며, 양측은 임상 및 규제 전략을 공동 개발하여 2025년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험 신청서(IND)를 제출하는 것을 목표로 한다.RDH12 Fund for Sight의 이사인 Mathew Pletcher 박사는 "10년 이상 RDH12 Fund for Sight를 설립한 이후, 우리의 목표는 항상 RDH12-LCA 커뮤니티에 치료를 제공하는 것이었다"고 말했다."이 파트너십은 중요한 진전을 나타낸다. 환자 커뮤니티의 독특한 관점과 자원을 오퍼스의 유전자 치료 전문성과 결합함으로써, 이 유망한 치료제를 실험실에서 임상으로 전환하는
새렙타쎄라퓨틱스(SRPT, Sarepta Therapeutics, Inc. )는 FDA가 임상 보류를 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 21일, 새렙타쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 사지대 근육형성증(LGMD)을 위한 회사의 임상 유전자 치료 임상 시험에 대해 임상 보류를 결정했다고 발표했다.이 보류는 회사의 제품 후보인 SRP-9003(LGMD2E/R4/bidridistrogene xeboparvovec), SRP-9004(LGMD2D/patidistrogene bexoparvovec), SRP-6004(LGMD2B/R2), SRP-9005(LGMD2C/R5 g-sarcoglycan)와 관련된 LGMD 임상 시험을 포함한다.회사는 2025년 7월 16일에 SRP-9003을 제외한 위의 LGMD 프로그램을 전략적 구조조정 과정의 일환으로 중단했다고 발표한 바 있다.2024년 12월 18일, 회사는 SRP-9003의 3상 임상 시험인 SRP-9003-301의 등록 및 투약 완료를 발표했다.회사는 임상 보류가 해제된 후 FDA와 논의하여 SRP-9003에 대한 생물학적 제품 허가 신청을 제출할 수 있는 잠재적 경로를 모색할 계획이다.또한 2025년 7월 21일, 회사는 FDA가 2025년 6월 2일에 부여된 회사의 AAVrh74 플랫폼 기술에 대한 플랫폼 기술 지정을 철회했다고 발표했다.이 현재 보고서는 1995년 미국 민간 증권 소송 개혁법의 안전한 항구 조항의 의미 내에서 '미래 예측 진술'을 포함하고 있다.이 보고서에 포함된 역사적 사실이 아닌 모든 진술은 미래 예측 진술로 간주될 수 있다.'예상하다', '할 것이다'와 같은 단어는 미래 예측 진술을 식별하기 위한 의도로 사용된다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 SRP-9003 관련 의도에 대한 진술을 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 많은 위험과 불확실성을 포함하며, 그 중 많은 부분이 회사의 통제를 벗어난다.실제 결과는 이러한 위험과 불확실성으로 인해 명시되거나 암시된 것
젠프렉스(GNPX, Genprex, Inc. )는 당뇨병 유전자 치료제 GPX-002의 긍정적인 전임상 연구가 발표됐다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 젠프렉스는 연구 협력자들이 시카고에서 열린 2025년 미국당뇨병협회(ADA) 제85회 과학 세션에서 당사의 당뇨병 유전자 치료제 후보인 GPX-002에 대한 긍정적인 전임상 연구 결과를 발표했다고 보도자료를 통해 알렸다.연구 결과에 따르면, 제1형 당뇨병 동물 모델에서 알파 세포가 GPX-002로 전이된 후 베타 유사 세포로 전환되었으며, 이 베타 유사 세포는 3개월 후에도 혈당 조절을 개선하는 데 기여하고 있었다.ADA에서의 구두 발표에서는 GPX-002가 재조합 아데노 연관 바이러스(rAAV)를 췌장관에 역주입하여 Pdx1 및 MafA 유전자를 전달하는 방식으로 작용한다고 설명되었다.이 유전자 치료는 알파 세포를 인슐린을 생리학적으로 분비하는 베타 유사 세포로 전환시켜, 면역 억제가 필요하지 않은 쥐 모델에서 당뇨병을 역전시키는 효과를 보였다.연구자들은 스트렙토조토신으로 유도된 당뇨병을 가진 비인간 영장류(NHP)의 췌장관에 rAAV를 직접 주입했을 때의 면역 반응을 평가하고, 바이러스 캡시드 단백질에 대한 면역 반응을 관리하는 최선의 방법을 모색하였다.스트렙토조토신으로 유도된 당뇨병을 가진 사이노몰구스 마카크에서 NHP들은 정밀한 췌장 전달을 위해 복강경을 통해 rAAV의 역주입을 받았다.rAAV 캡시드는 내분비 세포에 대한 친화성에 따라 선택되었으며, 기존의 중화 항체 역가는 음성이었다.rAAV 감염 후 바이러스 단백질의 발현은 제한된 기간 동안 발생하며, 감염이 새로운 AAV 바이러스를 생성하지 않기 때문이다.주입 후 1개월이 지나자 NHP들은 개선된 포도당 내성과 감소된 인슐린 요구량을 보였다.이후 몇 개월 동안 스테로이드 절약 요법을 사용하여 단일 세포 RNA 시퀀싱에서 췌장 B 및 T 림프구 집단의 증가가 관찰되었다.3개월 동안 리툭시맙, 라파마이신 및 스테로이드의 조
