뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401 유전자 치료의 긍정적인 규제 업데이트를 발표했다.

9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 9일, 뉴로진(증권 코드: NGNE)은 미국 식품의약국(FDA)과의 등록 시험 프로토콜에 대한 논의를 완료했으며, 2025년 4분기부터 첫 번째 참가자에 대한 투약을 시작할 계획이라고 발표했다.이 시험은 레트 증후군 커뮤니티의 강한 관심에 따라 13개 사이트에서 진행될 예정이다.

뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민 박사는 "Embolden 등록 시험을 준비하기 위해 임상 시험 범위를 확장했으며, 미국 내에서 두 배 이상 증가한 존재감을 가지고 이번 분기 내에 투약을 시작할 계획이다"라고 말했다.

FDA의 START 파일럿 프로그램에 참여하고 RMAT 지정을 받은 덕분에, 뉴로진은 FDA와의 초기 논의에 잘 준비되어 있으며, BLA 제출을 신속하게 진행할 수 있는 목표를 가지고 있다.

또한, 뉴로진은 비인간 영장류(NHP)에서 NGN-401의 뇌 영역에 대한 AAV 생물 분포가 IT-L(요추 내 투여)보다 우수하다는 새로운 전임상 데이터를 발표했다.

이 결과는 독립 연구소에서 생성된 전임상 데이터와 일치하며, ICV 투여가 뇌에서 더 큰 발현을 달성하는 데 유리하다는 증거를 강화한다.

맥민 박사는 "레트 증후군 커뮤니티와 KOL들로부터의 피드백은 유전자 치료를 받을지 여부를 결정하는 데 있어 중요한 요소가 의미 있는 개선 가능성이라는 것을 강조한다"고 덧붙였다.

ESGCT 총회에서 발표된 데이터는 NGN-401의 임상 1/2 시험에서 관찰된 글로벌 개선 및 다영역 기술 습득에 대한 잠재적 근거를 제공한다.

ICV와 IT-L 간의 비교 가능한 전신 노출은 IT-L 투여에 대한 간 보호 이점이 없음을 확인시켜준다.

뉴로진은 2025년 10월 9일 스페인 세비야에서 열린 ESGCT 총회에서 NGN-401의 ICV 투여가 레트 증후군의 병리학적 기초에 해당하는 주요 뇌 영역에서 더 큰 발현을 보여준다는 내용을 발표했다.

이 연구는 NGN-401이 레트 증후군 치료를 위한 최상의 유전자 치료제가 될 가능성을 보여준다.

현재 NGN-401은 FDA의 START 파일럿 프로그램에 선정되었으며, RMAT 지정을 포함한 여러 규제를 받고 있다.

뉴로진은 2025년 10월 9일에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 웹사이트에 게시했으며, 이 프레젠테이션은 NGN-401의 임상 시험과 관련된 중요한 정보를 포함하고 있다.

현재 뉴로진은 2028년 초까지 운영 자금을 지원할 수 있는 현금 유동성을 확보하고 있다.

뉴로진의 재무 상태는 긍정적이며, 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401의 임상 개발이 순조롭게 진행되고 있다.



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미국증권거래소 공시팀