유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 환자 대상 AMT-130의 주요 임상시험에서 긍정적 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 유니큐어가 2025년 9월 24일, 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 주요 Phase I/II 임상시험에서 긍정적인 topline 데이터를 발표했다.이 연구는 사전 정의된 주요 목표를 충족했으며, 고용량 AMT-130이 36개월 동안 질병 진행을 통계적으로 유의미하게 75% 느리게 했음을 보여주었다.이는 복합 유니파이드 헌팅턴병 평가 척도(cUHDRS)를 기준으로 한 결과로, 외부 대조군과 비교했을 때 나타난 수치다.또한, 이 연구는 총 기능 용량(TFC)이라는 주요 2차 목표에서도 통계적으로 유의미한 질병 진행의 느림을 달성했다.유니큐어의 Sarah Tabrizi 박사는 "이 주요 연구가 cUHDRS와 TFC 모두에서 통계적으로 유의미한 효과를 보여주어 매우 기쁘다"고 말했다.연구에 따르면, AMT-130을 투여받은 환자들은 평균적으로 cUHDRS에서 -0.38의 변화를 보였고, 외부 대조군은 -1.52의 변화를 보였다.TFC에서도 AMT-130을 투여받은 환자들은 -0.36의 변화를 보였고, 외부 대조군은 -0.88의 변화를 보였다.추가적으로, AMT-130의 고용량 그룹에서 기능적, 운동적, 인지적 지표에서 긍정적인 경향이 관찰되었다.AMT-130은 일반적으로 잘 견뎌졌으며, 두 용량 모두에서 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였다.2025년 6월 30일 기준으로, 2022년 12월 이후 새로운 약물 관련 심각한 부작용은 관찰되지 않았다.유니큐어는 2026년 1분기에 BLA를 제출할 계획이며, 그 해에 미국에서 출시할 예정이다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 임상 프로그램을 통해 29명의 환자에 대한 임상 결과를 분석했으며, 이들 중 12명은 36개월의 추적 관찰을 완료했다.유니큐어는 AMT-130이 헌팅턴병 치료의 판도를 근본적으로 변화시킬 잠재력이 있다고 믿고 있다.현재 유니
세리나쎄라퓨틱스(SER, Serina Therapeutics, Inc. )는 POZ-VMAT2i 개발 진전이 발표됐다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 29일, 세리나쎄라퓨틱스(증권코드: SER)는 자사의 독점 POZ 플랫폼™ 약물 최적화 기술을 활용하여 새로운 제품 후보인 SER-270, 즉 POZ-VMAT2i의 개발 진전을 발표했다.이 제품은 지연성 운동장애(tardive dyskinesia, TD) 치료를 위한 독점적인 POZ-결합 소포성 모노아민 수송체 2(VMAT2) 억제제이다.SER-270은 세리나의 독점 POZ 폴리머 기술을 활용하여 주 1회 피하 주사가 가능하도록 설계되었으며, 기존의 경구용 VMAT2 억제제에 대한 혁신적인 대안을 제공할 수 있다.이 후보는 복잡한 일일 약물 복용에 어려움을 겪는 TD 환자들의 필요를 충족시키기 위해 개발되었으며, 현재 장기 작용형 주사제(LAI) 항정신병 약물로 관리되고 있는 환자들을 포함한다.TD는 항정신병 약물의 장기 노출로 인해 발생하는 장애로, 주로 정신분열증 및 양극성 장애와 같은 만성 정신 질환을 앓고 있는 환자에게 영향을 미친다.경구용 VMAT2 억제제는 TD에 대해 승인된 유일한 약물군이지만, 진단이 부족하고 의사들 사이의 질병 인식이 낮으며, 복잡한 고위험 집단에서 일일 약물 복용을 보장하는 데 어려움이 있어 사용이 저조하다.미국에서 TD 환자의 30% 미만이 진단받고 있으며, 그 중 절반도 약물 치료를 받지 못하고 있다.그럼에도 불구하고, 2024년 미국 TD 시장은 37억 달러를 초과했으며, 이는 인식 증가와 더 넓은 보장 범위에 의해 촉진되었다.분석가들은 이 시장이 2030년까지 54억 달러로 성장할 것으로 예상하고 있으며, 이는 복용 준수, 접근성 및 투여 장벽을 해결하는 차별화된 치료제에 대한 상당한 기회를 강조한다.POZ-VMAT2i는 다음과 같은 장점을 통해 이러한 장벽을 해결할 수 있는 독특한 위치에 있다.주 1회 장기 작용형 주사제 투여는 일일 경구 약물에 비순
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 제공했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 2일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.최근 미국 식품의약국(FDA)과의 Type B 회의 및 추가 지침을 통해, 유니큐어는 통계 분석 계획 및 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 정보의 여러 주요 구성 요소에 대해 FDA와 일치를 이루었다.이는 2026년 1분기에 제출될 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 지원할 예정이다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "우리는 FDA와의 지속적이고 생산적인 협력에 매우 기쁘게 생각하며, 2026년 1분기에 AMT-130에 대한 BLA 제출을 위한 진전을 이루었다"고 말했다.유니큐어는 여러 해에 걸친 임상 데이터를 바탕으로 한 가속 승인 경로를 추구하고 있으며, 이는 헌팅턴병의 긴급한 필요를 반영하고 있다.유니큐어는 2025년 3분기에 3년간의 주요 데이터를 공유할 예정이다.2025년 2분기에는 FDA와의 Type B 회의에서 논의된 내용을 바탕으로 업데이트된 통계 분석 계획(SAP)을 제출할 계획이다.CMC 요구 사항에 대한 Type B 회의에서 FDA는 AMT-130 제조 공정의 검증이 가능하다고 동의했으며, 유니큐어의 제약 제품 출시 테스트 계획도 승인되었다.유니큐어는 AMT-130의 BLA 제출을 위한 단계로 2025년 2분기에 업데이트된 SAP를 제출하고, 2025년 3분기에 PPQ 실행을 시작하며, 2025년 4분기에는 FDA와의 사전 BLA 회의를 개최할 예정이다.유니큐어는 오늘 2025년 6월 2일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 투자자 회의 전화를 개최할 예정이다.유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 임상 프로그램을 진행하고 있으며, 현재 26명의 환자가 참여하는 미국 연구와 13명의 환자가 참여하는 유럽 연구를
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 PIVOT-HD 연구 주요 결과를 발표했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 PTC쎄라퓨틱스가 2025년 5월 5일에 PTC518의 2상 PIVOT-HD 연구 결과를 발표했다.이 연구는 헌팅턴병 2기 및 3기 환자들을 대상으로 진행되었으며, 주요 목표인 혈중 헌팅틴(HTT) 단백질 수치 감소를 12주차에 달성했다(p
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 10일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 미국 식품의약국(FDA)과 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 주요 요소에 합의했다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "FDA와 AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 핵심 요소에 합의하게 되어 매우 기쁘다"고 말했다. 그는 "이번 합의는 우리의 데이터와 FDA 생물학적 평가 및 연구 센터(CBER)와의 협력적 논의의 강점을 반영한다"고 덧붙였다.유니큐어는 BLA 준비 활동을 시작했으며, 2025년 상반기에 FDA와 통계 분석 계획 및 기술 CMC 요구 사항에
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 노바르티스가 PTC518 헌팅턴병 프로그램에 대한 글로벌 라이선스 및 협력 계약을 체결했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 27일, PTC쎄라퓨틱스(이하 회사)는 노바르티스 제약과 PTC518 헌팅턴병 프로그램에 대한 독점 글로벌 라이선스 및 협력 계약을 체결했다.이 계약에 따라 회사는 계약 체결 시 10억 달러의 선불금을 받고, 최대 19억 달러의 개발, 규제 및 판매 마일스톤을 받을 수 있으며, 미국 내 이익을 40% 공유하고, 미국 외 판매에 대해 단계별 두 자릿수 로열티를 받을 예정이다.회사는 기존 개발 계획에 따라 진행 중인 2A 임상 시험과 OLE 임상 시험을 계속 진행하
세이지쎄라퓨틱스(SAGE, Sage Therapeutics, Inc. )는 다르자넴도르가 2상 DIMENSION 연구 결과를 발표했다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 20일, 세이지쎄라퓨틱스가 "세이지쎄라퓨틱스, 헌팅턴병 관련 인지 장애 치료를 위한 다르자넴도르(SAGE-718)의 2상 DIMENSION 연구 결과 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.보도자료의 사본은 본 문서의 부록 99.1로 제출되었으며, 여기서 참조된다.DIMENSION 연구는 12주간 진행된 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구로, 헌팅턴병과 관련된 인지 장애가 있는 참가자들을 대상으로 다르자넴도르의 효과를 평가하기 위해 총 189명의 참가자가 무작위 배정되었다.연구 결과, 다르자넴도르는
