유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 제공했다.

2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 2일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 헌팅턴병 치료를 위한 임상 유전자 치료제 AMT-130에 대한 규제 업데이트를 발표했다.

최근 미국 식품의약국(FDA)과의 Type B 회의 및 추가 지침을 통해, 유니큐어는 통계 분석 계획 및 화학, 제조 및 품질 관리(CMC) 정보의 여러 주요 구성 요소에 대해 FDA와 일치를 이루었다.이는 2026년 1분기에 제출될 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 지원할 예정이다.

유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "우리는 FDA와의 지속적이고 생산적인 협력에 매우 기쁘게 생각하며, 2026년 1분기에 AMT-130에 대한 BLA 제출을 위한 진전을 이루었다"고 말했다.

유니큐어는 여러 해에 걸친 임상 데이터를 바탕으로 한 가속 승인 경로를 추구하고 있으며, 이는 헌팅턴병의 긴급한 필요를 반영하고 있다.유니큐어는 2025년 3분기에 3년간의 주요 데이터를 공유할 예정이다.

2025년 2분기에는 FDA와의 Type B 회의에서 논의된 내용을 바탕으로 업데이트된 통계 분석 계획(SAP)을 제출할 계획이다.

CMC 요구 사항에 대한 Type B 회의에서 FDA는 AMT-130 제조 공정의 검증이 가능하다고 동의했으며, 유니큐어의 제약 제품 출시 테스트 계획도 승인되었다.

유니큐어는 AMT-130의 BLA 제출을 위한 단계로 2025년 2분기에 업데이트된 SAP를 제출하고, 2025년 3분기에 PPQ 실행을 시작하며, 2025년 4분기에는 FDA와의 사전 BLA 회의를 개최할 예정이다.

유니큐어는 오늘 2025년 6월 2일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 투자자 회의 전화를 개최할 예정이다.

유니큐어는 헌팅턴병 치료를 위한 AMT-130의 임상 프로그램을 진행하고 있으며, 현재 26명의 환자가 참여하는 미국 연구와 13명의 환자가 참여하는 유럽 연구를 포함한 두 개의 다기관, 용량 증가 Phase I/II 임상 연구를 진행하고 있다.AMT-130은 FDA의 재생 의학 선진 치료(RMAT) 및 혁신 치료제 지정을 받았다.

헌팅턴병은 운동 증상, 행동 이상 및 인지 저하를 초래하는 희귀 유전성 신경퇴행성 질환이다.

유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, ALS, 파브리병 등 여러 심각한 질환에 대한 치료제를 개발하고 있다.



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미국증권거래소 공시팀