프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 2025년 9월에 기업 발표가 업데이트됐다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 8일, 프라임메디슨이 자사의 웹사이트에 업데이트된 기업 발표를 게시했다.해당 발표는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 이 보고서에 포함된 내용으로 참조된다.프라임메디슨의 웹사이트에 대한 언급은 비활성 텍스트 참조용으로만 사용되며, 웹사이트의 내용은 이 현재 보고서에 포함된 것으로 간주되지 않는다.이 항목 7.01의 정보는 제공될 의도로 작성되었으며, 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임을 지지 않는다.또한, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 제출된 어떤 서류에도 참조로 포함되지 않는다.2025년 9월 8일 현재, 프라임메디슨은 다음과 같은 주요 사항을 발표했다.이 발표는 프라임메디슨의 미래 전망에 대한 예측적 진술을 포함하고 있으며, 이는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 이루어진다.역사적 사실 이외의 모든 진술은 예측적 진술로 간주된다.예를 들어, '목표', '예상', '믿음', '계획', '예측' 등의 용어가 사용된다.이러한 예측적 진술은 프라임 편집 기술의 잠재력, AATD 및 윌슨병 프로그램의 지속적인 개발, 연구 및 개발 프로그램의 진행 상황, 안전성 프로필, 치료제 출시 능력, 임상 검증 및 장기 가치 창출 능력 등을 포함한다.실제 결과는 이러한 예측적 진술에서 공개된 계획, 의도 및 기대와 실질적으로 다를 수 있다.이러한 위험 및 불확실성은 최근 연례 보고서의 '위험 요소' 섹션에 설명되어 있다.프라임메디슨은 2025년 6월 30일 기준으로 현금, 현금성 자산, 투자 및 제한된 현금이 2억 5,960만 달러에 달하며, 이는 2027년까지의 현금 소진 기간을 보장한다.또한, 프라임메디슨은 2026년 중반에 AATD 및 윌슨병에 대한 IND 및/또는 CTA를 제출할 예정이다.이 발표는 프라임메디슨의 현재 재무 상
코로바이오(KRRO, Korro Bio, Inc. )는 2025년 6월 30일에 분기 보고서를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 코로바이오가 2025년 6월 30일 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출했다.이 보고서에 따르면, 회사는 2025년 6월 30일 기준으로 1억 1,960만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 운영 비용과 자본 지출 요구 사항을 2027년까지 충족할 수 있을 것으로 예상된다.그러나 회사는 연구 및 개발 프로그램을 지속하고 제품 후보를 임상 개발로 진행하기 위해 상당한 추가 자금이 필요할 것으로 보인다.2025년 상반기 동안 회사의 순손실은 4,915만 7천 달러로, 2024년 같은 기간의 4,138만 3천 달러에 비해 증가했다.누적 적자는 3억 1,574만 3천 달러에 달한다.코로바이오는 현재 AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 치료를 위한 KRRO-110의 임상 1/2a REWRITE 시험을 진행 중이며, 2025년 1월 첫 번째 참가자에 대한 투여를 발표했다.이 임상 시험은 64명의 참가자를 대상으로 안전성과 내약성을 평가할 예정이다.2025년 5월에는 뉴질랜드에서 임상 시험을 확장할 수 있는 승인을 받았으며, 미국을 포함한 여러 지역으로의 확장을 계획하고 있다.회사는 2024년 9월 노보 노르디스크와의 연구 협력 및 라이센스 계약을 체결했으며, 이 계약에 따라 2025년 상반기 동안 400만 달러의 협력 수익을 인식했다.그러나 회사는 여전히 제품 판매로부터 수익을 창출하지 못하고 있으며, 향후 몇 년간 수익을 창출할 가능성이 낮다.회사는 2025년 5월 19%의 인력 감축을 발표했으며, 이는 향후 연구 및 개발 계획에 영향을 미칠 수 있다.또한, 회사는 현재의 재무 상태와 운영 계획을 유지하기 위해 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보인다.회사의 재무 상태는 다음과 같다.- 2025년 6월 30일 기준 현금 및 현금성 자산: 3,361만 2천 달러- 2025년 6월 30일 기준 총 자산
코로바이오(KRRO, Korro Bio, Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 12일, 코로바이오(코로)는 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 보고서에 참조로 포함된다.이 항목 2.02의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임을 지지 않으며, 1933년 증권법에 따른 제출물에 참조로 포함되지 않는다.코로바이오는 2025년 2분기 동안 건강한 자원봉사자에 대한 1/2a REWRITE 임상 시험에서 우수한 진행을 보였다.CEO인 램 아이야르 박사는 "우리는 2025년 하반기에 KRRO-110의 최상급 잠재력을 강조할 수 있는 중간 데이터를 보고할 것으로 기대하고 있으며, 이는 회사와 AATD 커뮤니티에 중요한 이정표가 될 것"이라고 말했다.코로는 2025년 말까지 희귀 대사 질환 개발 후보를 발표할 계획이다.2025년 2분기 종료 시점에서 코로의 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 119.6백만 달러에 달하며, 이는 2024년 12월 31일 기준 163.1백만 달러에서 감소한 수치이다.코로는 2025년 6월 30일 기준으로 운영 비용과 자본 지출 요구 사항을 2027년까지 충당할 수 있을 것으로 예상하고 있다.협업 수익은 2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안 146만 달러로, 2024년 같은 기간에는 협업 수익이 없었다.연구 및 개발(R&D) 비용은 2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안 2,103만 달러로, 2024년 같은 기간의 1,713만 달러에 비해 증가했다.일반 및 관리(G&A) 비용은 2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안 763만 달러로, 2024년 같은 기간의 700만 달러에 비해 증가했다.코로의 순손실은 2025년 6월 30일로 종료된 3개월 동안 2,580만 달러
WAVE라이프사이언스(WVE, Wave Life Sciences Ltd. )는 2025년 기업 발표를 업데이트했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 WAVE라이프사이언스가 2025년 8월 5일에 기업 발표를 업데이트했다.이 발표는 회사 웹사이트의 '투자자 및 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 문서에는 역사적 사실을 제외한 모든 진술이 포함되어 있으며, 향후 운영 결과, 연구 및 개발 계획, 규제 활동 등과 관련된 예측적 진술이 포함되어 있다.이러한 예측적 진술은 알려진 위험과 불확실성을 포함하고 있으며, 실제 결과는 예측과 다를 수 있다.회사는 현재의 기대와 미래 사건에 대한 예측을 바탕으로 이러한 진술을 작성했다.또한, 회사는 2027년까지의 현금 흐름을 확보하고 있으며, RNA 의약품 분야에서 선도적인 입지를 구축하고 있다.WAVE라이프사이언스는 RNA 편집, RNAi, 스플라이싱, 대립유전자 선택적 침묵화 등 다양한 모달리티를 활용한 혁신적인 RNA 의약품 플랫폼을 보유하고 있다.이 회사는 현재 AATD(알파-1 항트립신 결핍증), 비만, 두창근 디스트로피(DMD) 등 다양한 질병에 대한 치료제를 개발하고 있다.특히, WVE-007은 비만 치료를 위한 GalNAc-siRNA로, 성인 비만 환자에게서 체중 감소와 내장 지방 감소를 유도하는 데 효과적임을 입증했다.WAVE라이프사이언스는 또한 AATD 치료를 위한 WVE-006을 개발 중이며, 이 치료제는 간과 폐의 질병을 동시에 해결할 수 있는 가능성을 가지고 있다.WVE-N531은 DMD 치료를 위한 스플라이싱 올리고뉴클레오타이드로, 기능적인 디스트로핀 단백질의 생산을 유도하는 데 초점을 맞추고 있다.이 치료제는 FDA로부터 희귀 소아 질환 지정과 오르판 약물 지정을 받았다.WAVE라이프사이언스는 2026년까지 WVE-N531의 NDA 제출을 계획하고 있으며, RNA 편집 프로그램의 임상 개발을 확대할 예정이다.현재 회사는 2025년 4분기와 2026년 1분기
빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 2025년 2분기 재무 결과를 발표했고, BEAM-302 개발 진행 상황을 업데이트했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 5일, 빔쎄라퓨틱스는 2025년 6월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 배포했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.2025년 2분기 동안 빔쎄라퓨틱스는 1억 2천만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 2024년 12월 31일 기준 8억 5천만 달러와 비교된다.연구 및 개발(R&D) 비용은 2025년 2분기에 1억 1천만 달러로, 2024년 2분기의 8천 7백만 달러에 비해 증가했다.일반 및 관리(G&A) 비용은 2천 6백만 달러로, 2024년 2분기의 2천 9백만 달러와 비교된다.2025년 2분기 순손실은 1억 2천만 달러, 주당 1.00 달러로, 2024년 2분기의 9천 1백만 달러, 주당 1.11 달러와 비교된다.빔쎄라퓨틱스는 BEAM-302의 임상 개발 진행 상황에 대한 업데이트를 제공하며, AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 환자에 대한 치료의 필요성을 강조했다.BEAM-302의 1/2상 시험에서 17명의 환자가 투여되었으며, 모든 용량이 잘 견디고 질병을 유발하는 돌연변이의 지속적인 교정을 보여주었다.BEAM-302는 알파-1 항트립신의 주요 생리적 기능을 회복하는 데 기여하고 있으며, 2026년 초에 임상 데이터와 단계에 대한 업데이트를 제공할 예정이다.또한, BEAM-101의 BEACON 시험에서 30명의 환자에 대한 투여가 완료되었으며, 2025년 말까지 업데이트된 데이터가 예상된다.빔쎄라퓨틱스는 2025년 6월 30일 기준으로 1억 2천만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 2028년까지 운영 계획을 지원할 것으로 예상된다.현재 빔쎄라퓨틱스는 1억 4천 3십만 달러의 순자산을 보유하고 있으며, 총 자산은 1억 3천
프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 8일, 프라임메디슨(나스닥: PRME)은 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과 및 사업 하이라이트를 발표했다.프라임메디슨의 CEO인 Keith Gottesdiener 박사는 "우리는 최근 AATD 프로그램을 공개하며 주요 유전 질환을 치료하기 위한 프라임 편집기 기반의 간 프랜차이즈 구축에 대한 우리의 의지를 더욱 확고히 했다"고 말했다.이어 "우리의 윌슨병 및 AATD 프로그램은 전임상 개발을 진행 중이며, 2026년 두 가지 적응증 모두에서 임상 시험을 시작할 것으로 기대한다. 또한, 우리는 올해 PM359의 CGD에 대한 1/2상 시험의 초기 데이터를 보고할 예정이며, CF에 대한 노력도 계속 진행하고 있다"고 덧붙였다.프라임메디슨은 현재 혈액학, 면역학 및 종양학, 간 및 폐를 포함한 핵심 분야에서 고부가가치 프로그램을 진행하고 있다. 이들 프로그램에는 p47phox 만성 육아종병(CGD) 및 X-연관 CGD 치료를 위한 외부 조혈모세포(HSC) 프로그램, 윌슨병 및 알파-1 항트립신 결핍(AATD) 치료를 위한 지질 나노입자(LNP) 프라임 편집기, 그리고 폐 섬유증(CF) 치료를 위한 LNP 또는 아데노 연관 바이러스(AAV) 프라임 편집기가 포함된다.2025년 1분기 재무 결과에 따르면, 연구개발(R&D) 비용은 4,060만 달러로, 2024년 3월 31일 종료된 분기의 3,780만 달러에 비해 증가했다. 일반 및 관리(G&A) 비용은 1,330만 달러로, 2024년 3월 31일 종료된 분기의 1,120만 달러에 비해 증가했다. 순손실은 5,190만 달러로, 2024년 3월 31일 종료된 분기의 4,580만 달러에 비해 증가했다.2025년 3월 31일 기준 현금, 현금성 자산, 투자 및 제한된 현금은 1억 5,830만 달러로, 2024년 12월 31일 기준
코로바이오(KRRO, Korro Bio, Inc. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 코로바이오가 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이 회사는 2025년 1분기 동안 2,550만 달러의 협업 수익을 기록했으며, 이는 2024년 같은 기간에는 수익이 없었던 것과 비교된다.운영 비용은 2,757만 달러로, 2024년 1분기의 2,145만 달러에 비해 증가했다.연구 및 개발 비용은 1,973만 달러로, 2024년의 1,357만 달러에서 증가했다.일반 관리 비용은 783만 달러로, 2024년의 788만 달러와 비슷한 수준을 유지했다.이로 인해 운영 손실은 2,502만 달러로, 2024년의 2,145만 달러에 비해 증가했다.기타 수익은 163만 달러로, 2024년의 191만 달러에서 감소했다.최종적으로, 순손실은 2,338만 달러로, 2024년의 1,956만 달러에 비해 증가했다.코로바이오는 2025년 3월 31일 기준으로 1억 3,900만 달러의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 향후 12개월간 운영 비용 및 자본 지출 요구를 충족할 수 있을 것으로 예상된다.그러나 회사는 연구 및 개발 프로그램을 지속하기 위해 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보인다.회사는 2025년 5월 7일, 20%의 인력 감축을 포함한 전략적 계획을 발표했으며, 이로 인해 약 120만 달러의 일회성 구조조정 비용이 발생할 것으로 예상하고 있다.코로바이오는 현재 AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 치료를 위한 KRRO-110의 임상 시험을 진행 중이며, FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다.이 임상 시험의 중간 데이터는 2025년 하반기에 발표될 예정이다.회사의 재무 상태는 2025년 3월 31일 기준으로 누적 적자가 2억 9,000만 달러에 달하며, 향후에도 상당한 운영 손실과 부정적인 운영 현금 흐름이 지속될 것으로 예상된다.이러한 재무적 어려움에도 불구하고, 회사는 KRRO-110의 임상 개발을 통해
프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 AATD 및 윌슨병 치료를 위한 임상 프로그램을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 프라임메디슨이 웹사이트에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 게시했다.이 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 회사의 웹사이트는 비활성 텍스트 참조용으로만 사용된다.이 보고서의 내용은 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다. 프라임메디슨은 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 전임상 프로그램을 발표했다.AATD 프로그램은 회사의 보편적인 간 리피드 나노입자(LNP)를 활용하여 SERPINA1 유전자의 E342K(“Pi*Z”) 변이를 편집하고, 변형된 단백질 서열을 정상형 M 단백질로 복원하여 폐 및 간 관련 질병을 치료할 가능성을 제시한다.초기 생체 내 데이터에 따르면, Pi*Z(E324K) 변타겟을 겨냥한 프라임 편집기의 LNP 전달은 완전 인간화된 쥐의 간세포에서 SERPINA1 유전자의 최대 72%의 정확한 교정을 보여주었다.이로 인해 혈청 AAT의 95% 이상이 교정된 이소형으로 복원되었으며, 혈청 내 건강한 AAT(M-AAT) 단백질 수치는 20µM 이상으로 정상 수준으로 회복되었다.회사는 AATD 프로그램을 최종 단계로 진행 중이며, 2026년 중반에 임상 시험 신청(IND) 및/또는 임상 시험 신청(CTA)을 제출할 예정이다. 이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 이러한 진술은 회사의 AATD 프로그램에 대한 기대를 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 전략, 프로젝트 및 계획에 대한 정보를 포함하며, 실제 결과는 여러 위험과 불확실성으로 인해 달라질 수 있다.이러한 위험 요소는 회사의 최근 연례 보고서의 '위험 요소' 섹션에 자세히 설명되어 있다. 프라임메디슨은 AA
코로바이오(KRRO, Korro Bio, Inc. )는 2024년 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 코로바이오가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.코로바이오는 2024년 동안 주요 목표를 달성했으며, 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 KRRO-110의 1/2a 단계 REWRITE 임상 연구를 시작하고, 노보 노르디스크와의 협업을 발표했으며, 파이프라인의 여러 제품 후보를 진전시켰다.코로바이오의 CEO이자 사장인 램 아이야르 박사는 "KRRO-110은 우리의 전임상 데이터에 기반하여 최상의 잠재력을 가지고 있으며, 2025년 하반기에 REWRITE의 중간 데이터 공개를 통해 이를 입증할 수 있기를 기대한다"고 말했다.코로바이오는 2024년을 강력한 재무 상태로 마감했으며, 현금, 현금성 자산 및 유가증권이 1억 6,310만 달러에 달한다.이는 2026년 하반기까지 KRRO-110의 1/2a REWRITE 임상 연구 완료 및 추가 제품 후보의 진전을 지원할 것으로 예상된다.코로바이오는 2024년 동안 협업 수익이 227만 달러에 달했으며, 연구 및 개발 비용은 6,364만 달러, 일반 및 관리 비용은 3,055만 달러로 집계되었다.2024년 순손실은 8,358만 달러로, 2023년의 8,117만 달러와 비교된다.코로바이오는 2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 투자액이 1억 6,305만 달러로, 2023년 12월 31일의 1억 6,615만 달러에서 감소했다.코로바이오는 2026년 하반기까지 운영 비용 및 자본 지출 요구 사항을 충당할 수 있을 것으로 예상한다.코로바이오는 현재 2024년 12월 31일 기준으로 총 자산이 2억 2,624만 달러, 총 부채가 6,582만 달러, 총 주주 자본이 1억 6,041만 달러에 달
빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 AATD 치료를 위한 BEAM-302의 긍정적인 초기 데이터가 발표됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 10일, 빔쎄라퓨틱스(나스닥: BEAM)는 "BEAM-302의 1/2상 시험에서 알파-1 항트립신 결핍(AATD)에 대한 긍정적인 초기 데이터 발표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있다.빔쎄라퓨틱스는 AATD 치료를 위한 BEAM-302의 초기 안전성 및 유효성 데이터를 발표하며, 이는 AATD에 대한 잠재적인 치료법으로서의 임상적 개념 증명을 확립했다.초기 결과는 첫 세 개의 단일 용량 상승 코호트에서 BEAM-302가 잘 견뎌졌음을 보여주며, 단일 용량의 BEAM-302가 질병을 유발하는 돌연변의 지속적인 용량 의존적 교정을 이끌어냈다.AATD는 폐와 간에 영향을 미치는 유전적 질환으로, 조기 발병의 폐기종과 간 질환을 초래하며, 현재 승인된 치유 치료법이 없다.BEAM-302는 질병을 유발하는 PiZ 돌연변이를 교정하기 위해 설계된 가이드 RNA와 mRNA를 포함한 간 표적 리피드 나노입자(LNP) 제형이다.PiZZ 유전자형으로 알려진 이 돌연변이에 대해 동형접합인 환자들은 기능적 알파-1 항트립신(AAT) 단백질의 순환 수준이 매우 낮으며, 이는 모두 Z-AAT라는 변종 형태로, 간과 폐 질환에 직접 기여한다.BEAM-302는 DNA 수준에서 PiZ 돌연변이를 교정함으로써, Z-AAT의 순환량을 줄이고, 교정된 단백질(M-AAT)의 치료 수준을 생성하며, 총 및 기능적 AAT를 11µM의 보호 임계값 이상으로 증가시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다.미국 내 약 10만 명의 개인이 PiZZ 유전자형을 가지고 있는 것으로 추정된다.빔쎄라퓨틱스의 CEO인 존 에반스는 "이 landmark 결과는 질병을 유발하는 돌연변이를 정밀하게 교정한 첫 번째 임상 증거를 나타낸다. PiZ 돌연변이의 교정은 DNA에서 변이를 정밀
빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 예상되는 주요 이정표를 재확인했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 빔쎄라퓨틱스는 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.빔쎄라퓨틱스는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 보고하고, 회사의 혈액학 및 유전 질환 분야에서의 예상되는 이정표를 재확인했다.빔쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 존 에반스는 "지난 1년 동안 혈액학 및 간 표적 유전 질환 분야에서의 중요한 진전과 모멘텀에 대해 매우 자랑스럽게 생각한다"고 말했다.그는 "BEACON 시험에서 BEAM-101의 초기 긍정적인 결과에 이어, 우리는 최근 연구에서 성인 등록 목표를 달성하고 첫 번째 청소년 환자를 등록했다"고 덧붙였다.또한, 그는 "2025년 상반기에는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 주요 프로그램인 BEAM-302의 초기 데이터를 제공할 예정이며, 이는 질병의 폐 및 간 증상을 모두 해결할 수 있는 일회성 치료의 가능성을 가지고 있다"고 강조했다.2024년 4분기 동안 회사는 BEACON Phase 1/2 임상 시험에서 BEAM-101의 성인 등록 목표를 달성했으며, 여러 청소년 환자들이 스크리닝을 통과하고 시험에 등록되었다.12월에는 빔이 ASH 연례 회의에서 BEACON 시험의 초기 결과를 발표했으며, BEAM-101 치료가 태아 헤모글로빈을 증가시키고 겸상 적혈구 헤모글로빈을 감소시키며, 백혈구 및 혈소판 이식이 빠르게 이루어지고, 용혈 마커가 정상화되거나 개선되었다는 것을 보여주었다.이 발표는 "Best of ASH"로 선정되었으며, 2025년 ASTCT 및 CIBMTR의 Tandem 회의에서 데이터가 발표되었다.또한, 빔은 ESCAPE 플랫폼의 비임상 원숭이에서의 개념 증명 데이터를 발표했으며, 이는 항체
WAVE라이프사이언스(WVE, Wave Life Sciences Ltd. )는 2025년 기업 발표를 업데이트했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 WAVE라이프사이언스가 2025년 1월 13일에 기업 발표를 업데이트했다.이 발표는 회사 웹사이트의 '투자자 및 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 문서에는 역사적 사실을 제외한 모든 진술이 포함되어 있으며, 향후 운영 결과, 연구 및 개발 계획, 규제 활동 등과 관련된 예측적 진술이 포함되어 있다.이러한 예측적 진술은 알려진 위험과 불확실성을 포함하고 있으며, 실제 결과는 예측과 다를 수 있다.회사는 현재의 기대와 미래 사건에 대한 예측을 바탕으로 이러한 진술을 작성했다.또한, WAVE라이프사이언스는 RNA 의약품의 잠재력을 활용하여 인류 건강을 변화시키는 것을 목표로 하고 있다.2024년은 여러 혁신적인 성과를 달성한 해로, 인체에서 최초의 RNA 편집을 성공적으로 수행하고, AATD(알파-1 항트립신 결핍증)에 대한 최상의 치료법을 발전시켰다.RNA 편집 프로그램을 확장하여 PNPLA3, LDLR, APOB를 타겟으로 하는 세 가지 새로운 RNA 편집 프로그램을 공개했다.또한, 비만 치료를 위한 INHBE GalNAc-siRNA 임상 후보를 선정하고 발전시켰다.WVE-007의 1상 임상 시험을 위한 CTA를 제출했으며, 헌팅턴병 치료를 위한 WVE-003의 임상에서 최초의 대립유전자 선택적 돌연변이 헌팅틴 억제를 달성했다.DMD(뒤셴 근육형성증) 치료를 위한 WVE-N531의 긍정적인 중간 임상 데이터를 전달했으며, 평균 근육 내용 조정된 디스트로핀 발현이 9%에 달했다.WAVE라이프사이언스는 2025년과 그 이후에도 여러 데이터 업데이트를 통해 지속적인 성과를 이어갈 것으로 기대하고 있다.현재 회사는 RNA 의약품 분야에서의 혁신을 통해 1억 7천 500만 명 이상의 환자를 치료할 수 있는 잠재력을 보유하고 있다.또한, WAVE라이프사이언스는 2025년 1분기
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 희귀 호흡기 질환 프로그램 KB408 및 KB407에 대한 초기 임상 업데이트를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 12일, 크리스탈바이오테크(이하 '회사')는 희귀 호흡기 질환 프로그램인 KB408 및 KB407에 대한 초기 임상 업데이트를 발표했다.이번 발표에는 AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 환자의 폐에 대한 유전자 전달의 초기 임상 증거와 폐 AAT(알파-1 항트립신) 수치가 치료 수준으로 증가한 내용이 포함됐다.또한, 회사는 2024년 12월 12일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 임시 임상 데이터 및 KB408과 KB407의 임상 개발 프로그램에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜
