사이토소벤츠(CTSO, Cytosorbents Corp )는 DrugSorb-ATR에 대한 규제 업데이트를 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 1일, 사이토소벤츠(나스닥: CTSO)는 중환자실 및 심장 수술을 위한 혈액 정화 치료의 선두주자로서 DrugSorb™-ATR에 대한 규제 업데이트를 발표했다.DrugSorb-ATR은 FDA에서 지정한 혁신 의료기기로, 항혈소판 약물인 Brilinta®(티카그렐러, 아스트라제네카)를 중단한 지 2일 이내에 관상동맥 우회 수술(CABG)을 받는 환자에서 출혈의 심각성을 줄이기 위해 설계됐다.2025년 4월 25일, 미국 식품의약국(FDA)은 DrugSorb-ATR에 대한 사이토소벤츠의 De Novo 요청에 대한 거부 통지를 발송했으며, 이 통지에서는 De Novo 요청이 승인되기 전에 해결해야 할 남은 결함을 지적했다.사이토소벤츠는 이후 FDA와 회의를 진행했으며, 남은 문제를 해결하기 위해 지속적으로 상호작용을 이어갈 예정이다.그러나 이러한 대화가 해결로 이어지지 않을 경우, 거부 통지를 받은 날로부터 60일 이내에 공식 항소를 제기할 예정이다.사이토소벤츠의 CEO인 필립 찬 박사는 "우리는 DrugSorb-ATR을 시장에 출시하기 위해 깊이 헌신하고 있으며, Brilinta®로 치료받는 CABG 환자에서 생명을 위협하는 출혈을 예방하는 중요한 솔루션이 될 것"이라고 말했다.현재 미국에서는 이용 가능한 치료법이 없으며, 매년 수만 명의 환자가 위험에 처해 있다.그는 FDA와 긴밀히 협력하여 남은 문제를 적시에 해결할 수 있을 것이라고 믿으며, 2025년 내에 최종 규제 결정을 기대하고 있다.덧붙였다.사이토소벤츠는 생명을 위협하는 상태의 치료를 위해 혈액 정화 기술을 기반으로 한 여러 제품을 개발하고 있으며, 이 기술은 생체 적합성이 뛰어난 다공성 폴리머 비드를 사용하여 혈액 및 기타 체액에서 독성 물질을 제거하는 데 사용된다.사이토소벤츠의 주요 제품인 CytoSorb®는 유럽연합에서 승인되었으며,
사이토키네틱스(CYTK, CYTOKINETICS INC )는 FDA가 aficamten NDA에 대한 PDUFA 날짜를 연장했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 사이토키네틱스가 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 폐쇄성 비대 심근병(oHCM) 치료를 위한 aficamten의 신약 신청(NDA)에 대한 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 날짜를 2025년 12월 26일로 연장했다고 발표했다.FDA는 사이토키네틱스에 회사의 제안된 위험 평가 및 완화 전략(REMS)을 전면 검토하기 위해 추가 시간이 필요하다고 통보했다.사이토키네틱스는 FDA와의 NDA 제출 전 논의에서 안전성과 위험 완화에 대해 논의한 후, REMS 없이 oHCM에 대한 aficamten의 NDA를 제출했으며, FDA는 NDA를 접수했다.최근 NDA 검토 과정에서 FDA는 사이토키네틱스에 aficamten의 고유한 특성에 기반하여 REMS를 제출할 것을 요청했으며, 회사는 이를 제공했다.REMS 제출은 이제 FDA에 의해 NDA의 주요 수정 사항으로 간주되어 원래 PDUFA 조치 날짜에 대해 표준 3개월 연장이 이루어졌다.FDA는 사이토키네틱스에 추가적인 임상 데이터나 연구를 요청하지 않았다.이 보도자료에는 1995년 사모 증권 소송 개혁법의 목적을 위한 미래 예측 진술이 포함되어 있다.사이토키네틱스는 미래 예측 진술에 대한 법의 안전한 항구의 보호를 주장한다.이러한 진술의 예로는 FDA 또는 기타 규제 당국으로부터 aficamten의 상용화를 위한 규제 승인을 받을 것이라는 기대와 관련된 진술이 포함된다.이러한 진술은 경영진의 현재 기대에 기반하지만, 실제 결과는 다양한 위험과 불확실성으로 인해 실질적으로 다를 수 있다.사이토키네틱스의 사업과 관련된 이러한 위험에 대한 추가 정보는 사이토키네틱스의 증권거래위원회 제출 문서, 특히 2024년 12월 31일 종료된 연도의 연례 보고서의 '위험 요소' 제목 아래에서 확인할 수 있다.사이토키네틱스가 이 보도자료에서 하는 모든 미래 예측 진술은 이 보
마드리갈파마슈티컬스(MDGL, MADRIGAL PHARMACEUTICALS, INC. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 마드리갈파마슈티컬스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 분기 보고서를 발표했다.이 보고서에 따르면, 회사는 2024년 4월부터 판매를 시작한 Rezdiffra의 제품 매출로 1억 3,725만 달러를 기록했다. 이는 전년 동기 대비 큰 증가를 나타낸다.운영 비용은 총 2억 1,656만 달러로, 이 중 연구 및 개발 비용은 4,417만 달러, 판매 및 관리 비용은 1억 6,787만 달러로 집계됐다. 이로 인해 운영 손실은 7,931만 달러에 달했다.이 회사는 2024년 3월 FDA의 승인을 받은 Rezdiffra를 통해 MASH(대사 기능 장애 관련 지방간염) 치료에 대한 시장 진입을 본격화하고 있으며, 이 약물은 중등도에서 고급 간 섬유증을 가진 비간경변 MASH 환자에게 사용된다.마드리갈파마슈티컬스의 재무 상태는 2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산, 제한된 현금 및 시장성 증권이 총 8억 4,810만 달러에 달하며, 이는 2024년 12월 31일의 9억 3,130만 달러에서 감소한 수치다. 이 감소는 운영 자금을 지원하기 위한 자금 사용으로 인한 것이다.회사는 앞으로도 Rezdiffra의 상업화와 임상 시험을 통해 추가적인 수익을 창출할 계획이며, 유럽 시장 진출도 검토하고 있다.또한, 마드리갈파마슈티컬스는 2025년 5월 1일자로 William J. Sibold와 Mardi C. Dier가 각각 CEO와 CFO로서 분기 보고서에 대한 인증을 제공했다. 이들은 보고서가 1934년 증권 거래법의 요구 사항을 완전히 준수하며, 재무 상태와 운영 결과를 공정하게 제시한다고 확인했다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
알나일램파마슈티컬스(ALNY, ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 1일, 알나일램파마슈티컬스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표에 따르면, 2025년 1분기 글로벌 순제품 수익은 4억 6,900만 달러로, 2024년 1분기 대비 28% 증가했다.이는 hATTR-PN 프랜차이즈의 지속적인 강력한 성장에 의해 주도되었으며, 이 부문에서 36%의 성장을 기록했다.또한, 알나일램은 AMVUTTRA®(vutrisiran)의 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았으며, 이는 ATTR 아밀로이드증을 앓고 있는 성인에서 심혈관 사망, 심혈관 입원 및 긴급 심부전 방문을 줄이기 위한 것이다.AMVUTTRA ATTR-CM의 출시가 진행 중이며, 초기 상업 지표에서 강력한 진전을 보이고 있다.Qfitlia™의 승인은 혈우병 A 또는 B를 치료하는 최초이자 유일한 치료제로, 알나일램이 발견한 여섯 번째 RNAi 치료제가 미국 FDA의 승인을 받았다.2025년 재무 가이던스는 20억 5천만 달러에서 22억 5천만 달러의 순제품 수익을 포함하여 재확인되었다.알나일램의 CEO인 이본 그린스트리트 박사는 "2025년은 AMVUTTRA의 ATTR-CM에 대한 미국 규제 승인을 받으며 놀라운 출발을 했다. 우리는 환자 접근성을 높이고 치료를 시작하는 초기 진전에 대해 기쁘게 생각한다"고 말했다.2025년 1분기 동안 AMVUTTRA와 ONPATTRO의 글로벌 순제품 수익은 각각 3억 1천만 달러와 4천 9백만 달러에 달하며, 이는 2024년 1분기 대비 36% 성장한 수치이다.GIVLAARI와 OXLUMO의 글로벌 순제품 수익은 각각 6천 7백만 달러와 4천 2백만 달러로, 2024년 1분기 대비 8% 성장했다.연구개발(R&D) 비용은 2억 6천 5122만 달러로, 2024년 같은 기간 대비 2% 증가했다.판매, 일반 및 관리(SG&A) 비용은
DBV테크놀러지스(DBVT, DBV Technologies S.A. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 DBV테크놀러지스가 2025년 3월 31일 종료된 분기에 대한 분기 보고서를 발표했다.이 보고서에 따르면, DBV테크놀러지스는 2025년 1분기 동안 총 수익이 753,000 유로로, 전년 동기 대비 46% 감소했다.연구 및 개발 비용은 2,148만 3,000 유로로, 전년 동기 대비 80,000 유로 증가했다.판매 및 마케팅 비용은 262,000 유로로, 65% 감소했다.일반 관리 비용은 562만 6,000 유로로, 28% 감소했다.총 운영 비용은 2,737만 유로로, 9% 감소했다.이로 인해 운영 손실은 2,661만 8,000 유로로, 전년 동기 대비 28,558,000 유로에서 감소했다.재무 수익(비용)은 461,000 유로의 손실을 기록했으며, 세전 손실은 2,707만 9,000 유로로, 전년 동기 대비 27,297,000 유로에서 감소했다.순손실은 2,707만 9,000 유로로, 전년 동기 대비 27,345,000 유로에서 감소했다.기본 및 희석 주당 순손실은 각각 0.26 유로와 0.28 유로로 보고됐다.DBV테크놀러지스는 2025년 3월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산이 1,296만 2,000 유로로, 2024년 12월 31일의 3,245만 6,000 유로에서 감소했다.또한, 회사는 2025년 4월 7일에 1억 2,550만 유로의 자금을 확보했으며, 이 자금은 2026년 6월까지 운영을 지원할 것으로 예상하고 있다.DBV테크놀러지스는 Viaskin Peanut 패치의 상용화를 위해 FDA와의 협의를 지속하고 있으며, 1-3세 아동을 위한 BLA 제출을 위한 추가 안전성 데이터를 수집하고 있다.이 회사는 2025년 6월까지 운영 자금을 확보할 수 있을 것으로 보인다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며
라리마쎄라퓨틱스(LRMR, Larimar Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 30일, 라리마쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 1분기 재무 결과 및 운영 하이라이트를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.라리마쎄라퓨틱스는 복잡한 희귀 질환 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 첫 번째 잠재적 질병 수정 치료제를 환자에게 제공하기 위해 노력하고 있다.카롤 벤-마이몬, M.D. 라리마쎄라퓨틱스의 사장 겸 CEO는 "우리는 FDA와의 START 파일럿 프로그램 참여를 통해 빈번한 소통을 이어가고 있으며, BLA 제출을 지원하기 위한 안전성 데이터 세트의 적절성에 대한 피드백을 받고 있다"고 말했다.2025년 3월 31일 기준으로 회사는 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 총 157.5백만 달러에 달하며, 2026년 2분기까지 자금이 지속될 것으로 예상된다.2025년 1분기 동안 회사는 29.3백만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 주당 0.46달러에 해당한다. 이는 2024년 1분기의 14.7백만 달러, 주당 0.27달러의 순손실과 비교된다.연구 및 개발 비용은 2025년 1분기에 26.6백만 달러로, 2024년 1분기의 12.9백만 달러에 비해 증가했다. 이 비용의 증가는 주로 nomlabofusp 제조 비용의 7.1백만 달러 증가, PK 런인 연구 및 회사의 계획된 글로벌 3상 연구와 관련된 시작 비용의 2.8백만 달러 증가, 인원 증가로 인한 인건비의 1.6백만 달러 증가, 컨설팅 비용의 1.2백만 달러 증가에 기인한다.일반 관리 비용은 2025년 1분기에 4.6백만 달러로, 2024년 1분기의 3.8백만 달러에 비해 증가했다. 이 비용의 증가는 주로 인건비의 0.7백만 달러 증가와 상업 활동과 관련된 컨설팅 비용의 0.5백만 달러 증가에 기인한다.2025년 1분기 동안의 총 운영 비용은 31
오케스트라바이오메드홀딩스(OBIO, Orchestra BioMed Holdings, Inc. )는 FDA가 AVIM 치료를 위한 혁신기기 지정을 승인했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 22일, 오케스트라바이오메드홀딩스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 심박조율기 환자의 고혈압 치료를 위한 심방-심실 간격 조절(AVIM) 치료 제품 후보에 대해 혁신기기 지정(Breakthrough Device Designation, BDD)을 받았다.2025년 4월 29일, 회사는 FDA가 자사의 제품 후보인 Virtue Sirolimus AngioInfusion™ Balloon(이하 Virtue SAB)에 대한 임상 시험(이하 Virtue Trial)의 업데이트된 설계를 시작하기 위한 조사 기기 면제(IDE) 수정안을 승인했다.이 임상 시험은 관상동맥 내 스텐트 재협착(Coronary In-Stent Restenosis, ISR) 치료를 위한 것으로, FDA의 승인을 받기 위한 데이터로 활용될 예정이다.AVIM 치료에 대한 BDD는 심박조율기 환자 중 고혈압이 조절되지 않는 환자와 심혈관 질환 위험이 증가한 환자들을 포함하며, 회사는 미국 내 770만 명 이상의 환자가 이 기준에 해당한다고 추정하고 있다.AVIM 치료는 현재 FDA의 IDE 하에 BACKBEAT 글로벌 주요 연구에서 평가되고 있으며, 이는 오케스트라바이오메드가 메드트로닉과 협력하여 진행하고 있다. BACKBEAT 연구는 고혈압 약물 사용에도 불구하고 고혈압이 조절되지 않는 심박조율기 환자를 모집하고 있다.회사의 CEO인 데이비드 호크먼은 “AVIM 치료에 대한 FDA의 혁신기기 지정 승인을 받게 되어 기쁘다. 이는 고혈압 관리에 있어 차별화된 솔루션을 제공할 수 있는 잠재력을 지닌다”고 말했다. 그는 또한 “FDA와 메드트로닉, 임상 커뮤니티와 긴밀히 협력하여 AVIM 치료의 영향을 극대화할 것”이라고 덧붙였다.FDA의 혁신기기 프로그램은 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 대
베로나파마(VRNA, Verona Pharma plc )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 베로나파마가 2025년 1분기 실적을 발표했다.이 회사는 2024년 6월 26일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 치료제인 Ohtuvayre(엔시펜트린)의 승인을 받았다.Ohtuvayre는 2024년 8월부터 상용화되었으며, 2025년 3월 31일 기준으로 1억 4,030만 달러의 누적 적자를 기록했다.2025년 1분기 동안 Ohtuvayre의 제품 판매는 7,125만 달러에 달했으며, 이는 전년 동기 대비 증가한 수치다.연구개발 비용은 1,405만 달러로, 전년 동기 대비 7,290만 달러 증가했다.판매, 일반 및 관리 비용은 6,911만 달러로, 전년 동기 대비 4,867만 달러 증가했다.이로 인해 운영 손실은 1,031만 달러에 달했다.또한, 이 회사는 2025년 3월 31일 기준으로 4억 1,415만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다.베로나파마는 Ohtuvayre의 상용화와 함께 추가적인 제품 후보 개발을 위해 지속적으로 자금을 조달할 계획이다.이 회사는 Nuance Pharma와의 협력을 통해 중국 시장에서도 Ohtuvayre의 상용화를 추진하고 있으며, 2025년 2월에는 마카오에서 Ohtuvayre의 승인을 받았다.베로나파마는 향후 12개월 동안 운영 비용과 자본 지출 요구 사항을 충족할 수 있을 것으로 예상하고 있다.그러나, 추가 자금 조달이 필요할 경우, 자금 조달이 원활하지 않을 경우 연구개발 프로그램이나 상용화 노력을 지연, 축소 또는 중단할 수 있다.베로나파마는 현재의 재무 상태를 바탕으로 향후 성장 가능성을 모색하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 ET-600에 대한 NDA를 제출했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 28일, 이튼파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)에 중앙성 당뇨병 치료를 위한 ET-600의 신약 신청(NDA)을 제출했다.이 회사는 해당 신청이 10개월의 FDA 검토를 받을 것으로 예상하며, 2026년 1분기에 승인 및 출시가 가능할 것으로 보인다.이튼파마슈티컬스의 CEO인 션 브린젤센은 "ET-600에 대한 NDA 제출은 이튼과 당뇨병에 영향을 받는 수천 명의 어린이들에게 중요한 이정표"라고 말했다.이어 "승인될 경우 ET-600은 FDA에서 승인된 유일한 경구 액체 형태의 데스모프레신이 될 것이며, 소아 환자에게 필요한 소량, 정밀하고 조절 가능한 용량을 제공할 것"이라고 덧붙였다.이튼파마슈티컬스는 ET-600에 대해 미국 특허청으로부터 2044년까지 유효한 특허를 부여받았으며, 추가적인 특허 신청도 진행 중이다.75명의 인간 피험자를 대상으로 한 생물동등성 연구에서 ET-600은 FDA에서 승인된 동일한 활성 성분의 기준 제품과 약리학적 동등성을 입증했다.이 회사는 중앙성 당뇨병이 미국 내 약 3,000명의 소아 환자에게 영향을 미친다고 추정하고 있다.이튼파마슈티컬스는 현재 7개의 상용 희귀 질환 제품을 보유하고 있으며, ET-400, ET-600, Amglidia®, ET-700, ET-800 및 ZENEO® 하이드로코르티손 자가주사기와 같은 6개의 추가 제품 후보가 후기 개발 단계에 있다.이튼파마슈티컬스의 재무 상태와 개발 프로그램에 대한 위험 요소는 증권거래위원회에 제출된 문서에서 자세히 설명되어 있다.이튼파마슈티컬스는 이러한 미래 예측 진술에 대해 어떠한 의무도 지지 않는다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
에퀼리움(EQ, Equillium, Inc. )은 FDA와의 회의 결과를 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 24일, 에퀼리움(나스닥: EQ)은 미국 식품의약국(FDA)과의 Type D 회의에서 받은 피드백을 발표했다.이 회의에서는 급성 이식편대숙주병(aGVHD)의 1차 치료를 위한 이톨리주맙의 가속 승인 경로와 혁신 치료제 지정을 위한 회사의 신청에 대해 논의했다.FDA는 EQUATOR 연구 데이터에 기반하여 혁신 치료제 지정을 부여하거나 가속 승인 경로를 지원하지 않겠다고 밝혔다.FDA는 기존의 가이드라인에 따라 29일째 반응 결과에 대한 중요성을 강조했지만, 독립적인 데이터가 이러한 결과의 유효성을 뒷받침할 경우 최종 결과를 평가할 의향이 있음을 나타냈다.에퀼리움의 최고경영자 브루스 스틸은 "FDA의 피드백이 거의 전적으로 29일째 결과에 집중된 것에 실망했다"고 말했다.그는 "이톨리주맙이 29일째 개선을 보이지 않았지만, 매우 우수한 안전성 프로파일과 장기 데이터의 총체적 결과는 임상적으로 설득력이 있으며, 이 심각한 고아 질환으로 고통받는 환자들에게 의미 있는 혜택을 줄 수 있다고 믿는다"고 덧붙였다.스틸은 이 피드백을 바탕으로 EQUATOR 연구의 종료를 가속화할 계획이라고 밝혔다.또한, 에퀼리움의 현금 및 현금성 자산은 2025년 3월 31일 기준으로 1,450만 달러에 달하며, 이는 특정 가정과 추정에 따라 2025년 3분기까지 운영 자금을 지원할 수 있을 것으로 보인다.이톨리주맙은 임상 단계의 첫 번째 항-CD6 단클론 항체로, CD6-ALCAM 신호 경로를 선택적으로 타겟팅하여 병원성 T 세포를 조절하고 T 조절 세포를 보존하는 역할을 한다.에퀼리움은 심각한 자가면역 및 염증 질환을 치료하기 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 여러 혁신적인 면역 조절 자산과 제품 플랫폼을 보유하고 있다.이 보도자료에 포함된 진술은 역사적 사실이 아닌 경우 "미래 예측 진술"로 간주되며, 이러한 진술은 에퀼리움의 계획 및
오가노보(ONVO, ORGANOVO HOLDINGS, INC. )는 스텔스 모드에서 벗어나 FDA의 동물 모델 사용 중단을 위한 기술을 제공했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 24일, 샌디에이고 – 오가노보(주식 코드: VIVS)는 스텔스 모드에서 벗어나 약물 발견 및 개발에 큰 영향을 미칠 기술을 제공한다.오가노보는 FDA가 동물 테스트 요구 사항을 비동물 NAM 방법으로 전환하기로 발표한 이후, 새로운 접근 방법론(NAM) 모델을 사용하여 간 및 장 독성 통찰력을 제공할 예정이다.FDA의 동물 모델 사용 중단 발표는 4월 10일에 이루어졌으며, 이는 오가노보의 시장 채택을 가속화할 것으로 예상되며, 100억 달러 이상의 동물 테스트 시장을 방해할 것으로 보인다.FDA 위원장 마틴 A. 마카리 박사는 "이 이니셔티브는 약물 평가의 패러다임 전환을 의미하며, 미국인들에게 치료법과 의미 있는 치료를 가속화할 수 있는 가능성을 지니고 있으며, 동물 사용을 줄일 수 있다"고 말했다.오가노보의 모델은 인간 기증자의 세포로 만들어진 간 및 장의 물리적 오르가노이드 웻랩 모델을 포함한다.오가노보는 간 독성, 장 독성 및 투과성에 대한 업계 최고의 인 실리코 예측을 개발하고 있다.오가노보의 NAMkind™ 서비스 스위트에 포함된 인공지능(AI) 모델은 인간 기증자 세포로 만든 오르가노이드 모델에서 수집된 방대한 독점 실세계 데이터를 기반으로 훈련되어, 인간 임상 시험 데이터보다 훨씬 풍부하고 광범위한 정보를 제공할 것이다.오가노보는 약물 개발 방식을 혁신할 수 있는 능력을 가지고 있으며, 임상 시험에서의 실패를 크게 줄임으로써, 업계 전반에 걸쳐 승인된 약물당 개발 비용을 50% 줄일 수 있다.개발 테스트에서 오가노보의 NAMkind 간 모델은 알려진 임상 실패와의 업계 최고의 상관 관계를 나타내는 간 독성 결과를 생성했다.간 독성을 완전히 예측할 수 없기 때문에, 현재 많은 약물이 임상 시험의 후반 단계에서 실패하거나 출시 후 예기치 않은 간 독성으
엘레바이랩스(ELAB, PMGC Holdings Inc. )는 비만 치료를 위한 EL-22의 2상 임상 시험 IND 제출 지원을 위한 긍정적인 FDA 반응을 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 24일, 엘레바이랩스의 자회사인 노스스트라이브 바이오사이언스(Northstrive Biosciences Inc.)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 EL-22와 GLP-1 수용체 작용제를 병용한 비만 치료를 위한 2상 임상 시험의 IND 제출을 지원하는 긍정적인 초기 반응을 받았다.노스스트라이브는 FDA와의 사전 조사 신약(pre-IND) 회의를 요청하여 비임상 연구 및 EL-22의 임상 개발 계획에 대해 논의했다. FDA의 반응은 IND 제출을 위한 경로를 지지한다.노스스트라이브는 FDA의 반응이 노스스트라이브의 약리학 연구가 EL-22의 활성을 지지하며, 비임상 연구가 비만 인구에서 EL-22의 안전성과 활성을 지지하는 데 충분하다고 믿고 있다. 또한, 노스스트라이브의 1상 연구 및 완료된 비임상 연구의 데이터가 제안된 2상 임상 시험의 시작을 허용하기에 충분하다.노스스트라이브는 2025년 중에 조사 신약 신청서를 제출하고, 이후 GLP-1 수용체 작용제와 EL-22의 병용을 평가하기 위한 2상 임상 시험을 시작할 계획이다. 현재 EL-22의 생산을 준비하기 위해 cGMP 제조 파트너와 지속적인 논의를 진행하고 있다.EL-22는 표면에 마이오스타틴을 발현하도록 설계된 새로운 특허 출원 중인 프로바이오틱스로, 비만 치료 중 근육 건강을 지원하기 위해 검증된 마이오스타틴 경로를 목표로 한다. 2022년 mdx 쥐 모델에서 실시된 전임상 연구는 상당한 생리학적 및 기능적 개선을 보여주었다. EL-22는 한국에서 1상 임상 시험을 완료했으며, 건강한 자원자에게서 일반적으로 잘 견디고 안전한 결과를 보였다.노스스트라이브 바이오사이언스의 공동 창립자인 데니엘 메로는 "EL-22의 비임상 데이터 패키지와 한국에서 실시된 1상 연구는 비만 환자 집단에서의
키닉사파마슈티컬스(KNSA, Kiniksa Pharmaceuticals International, plc )는 임원 보상 계획을 승인했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 17일, 키닉사파마슈티컬스의 이사회 보상위원회는 회사의 임원들을 위한 KPL-387 장기 인센티브 계획(Executive 387 LTIP)을 승인했다.이 계획은 키닉사파마슈티컬스의 임원들이 재발성 심낭염 치료를 위한 KPL-387의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출하고, FDA로부터 KPL-387의 상업적 판매 및 마케팅 승인을 받도록 유도하기 위해 설계됐다.이 계획에 따라, 회사의 주요 임원들은 현금 보상(Cash Awards), 성과 주식 단위(PSU) 보상 및 주식 옵션(Option Awards)을 받을 수 있는 자격이 주어진다.각 보상의 금액은 성과 목표 달성 날짜에 따라 달라지며, 목표 달성 여부에 따라 100%, 75%, 50% 또는 0%로 조정될 수 있다.또한, 회사의 통제 변경이 발생할 경우, 보상은 해당 변경 후 12개월 이내에 '정당한 사유'로 해고되거나 사임한 경우에도 지급될 수 있다.회사의 주요 임원들에게 지급될 PSU 보상 및 옵션 보상은 다음과 같다.현금 보상은 목표 달성 시 임원의 기본 급여에 따라 결정되므로 현재로서는 정확한 금액을 알 수 없다.임원, PSU 보상, 옵션 보상은 다음과 같다.Sanj K. Patel CEO (주요 임원)은 16,312개의 PSU 보상과 26,142개의 옵션 보상을 받는다.Mark Ragosa CFO (주요 재무 임원)은 9,309개의 PSU 보상과 14,918개의 옵션 보상을 받는다.John Paolini, M.D., Ph.D. CMO는 10,117개의 PSU 보상과 16,213개의 옵션 보상을 받는다.Eben Tessari COO는 10,162개의 PSU 보상과 16,285개의 옵션 보상을 받는다.Ross Moat CCO는 10,162개의 PSU 보상과 16,286개의 옵션 보상
