리퀴디아테크놀러지스(LQDA, Liquidia Corp )는 YUTREPIA™의 NDA 재제출에 대해 FDA가 수용을 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 28일, 리퀴디아테크놀러지스(리퀴디아)는 미국 식품의약국(FDA)이 폐동맥 고혈압(PAH) 및 간질성 폐질환(PH-ILD)과 관련된 폐 고혈압 치료를 위한 YUTREPIA™(treprostinil) 흡입 분말의 신약 신청(NDA) 재제출을 수용했다고 발표했다.FDA는 이 재제출이 2024년 8월 16일에 발행된 이전 조치 서한에 대한 완전한 1급 응답이라고 확인했으며, 이 서한은 PAH 및 PH-ILD에 대한 YUTREPIA의 잠정 승인을 부여했다.FDA는 2025년 5월 24일을 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일로 설정했다.리퀴디아의 CEO인 로저 제프스 박사는 "우리는 월요일에 제출한 재제출에 대해 FDA가 신속하게 응답한 것에 기쁘게 생각한다. 우리는 YUTREPIA의 최종 승인을 위해 FDA와 협력하기를 기대하며, 그동안 가능한 한 빨리 YUTREPIA의 출시를 지원하기 위한 준비를 계속할 것이다"라고 말했다.리퀴디아테크놀러지스는 희귀 심폐 질환 환자를 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 현재 폐 고혈압 및 자사의 독점 PRINT® 기술의 응용 분야에서 제품 개발 및 상용화에 집중하고 있다.리퀴디아는 YUTREPIA™(treprostinil) 흡입 분말을 포함한 주요 후보 물질을 개발하고 있으며, 이 약물은 PAH 및 PH-ILD 치료를 위한 임상 시험 중이다. 또한, 리퀴디아는 하루 두 번 투여되는 treprostinil의 지속 방출 제형인 L606를 개발 중이며, 현재 PAH 치료를 위한 일반 의약품인 treprostinil 주사를 판매하고 있다.리퀴디아에 대한 자세한 내용은 www.liquidia.com을 방문하면 확인할 수 있다.이 보도자료에는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함될 수 있다. 이 보도자료에 포함된 모
토닉스파마슈티컬스홀딩(TNXP, Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. )은 FDA 자문위원회 미팅이 불필요하다고 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 24일, 토닉스파마슈티컬스홀딩(이하 회사)은 미국 식품의약국(FDA)이 섬유근육통 관리용 TNX-102 SL 제품 후보에 대한 신약 신청(NDA)을 논의하기 위한 자문위원회 미팅을 요구하지 않을 것이라고 발표했다.만약 승인된다면, TNX-102 SL(사이클로벤자프린 HCl 설하 정제)은 15년 이상 섬유근육통 치료를 위한 첫 번째 신약이 될 것이다.회사의 CEO인 세스 레더먼 박사는 "FDA가 TNX-102 SL의 규제 검토 과정에서 자문위원회 미팅을 요구하지 않게 되어 기쁘다"고 말했다.그는 "TNX-102 SL은 섬유근육통 관리에 있어 새로운 약물의 첫 번째 구성원이 될 잠재력이 있다고 믿는다. 이 질환은 미국에서 1천만 명 이상의 성인에게 영향을 미친다"고 덧붙였다.TNX-102 SL은 2024년에 FDA로부터 섬유근육통 관리에 대한 신속 심사(Fast Track) 지정을 받았으며, 이는 심각한 질환을 치료하기 위한 중요한 신약의 FDA 심사를 가속화하기 위한 것이다.섬유근육통은 만성 통증 장애로, 중추 신경계 내에서 감각 및 통증 신호가 증폭되는 것으로 이해된다. 이 질환은 1천만 명 이상의 미국 성인에게 영향을 미치며, 주로 여성에게서 발생한다. 증상으로는 만성 전신 통증, 비회복성 수면, 피로, 인지 기능 장애 등이 있다.TNX-102 SL은 만성 사용을 위해 설계된 비오피오이드 약물로, 섬유근육통 관리에 있어 수면 장애를 목표로 한다. 이 약물은 FDA의 승인을 받을 경우 2025년 4분기에 출시될 예정이다.회사는 TNX-102 SL의 상업적 계획을 수립하고 있으며, 2025년 8월 15일로 예정된 FDA의 마케팅 승인 결정에 대비하고 있다. 회사는 또한 TNX-102 SL의 임상 개발과 관련된 여러 위험 요소를 언급하며, 투자자들에게 이러한 위험 요
프로타고니스쎄라퓨틱스(PTGX, Protagonist Therapeutics, Inc )는 타케다와의 협력 계약에 따라 NDA 준비 책임이 이전됐다.20일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 17일, 프로타고니스쎄라퓨틱스(이하 '회사')와 타케다 제약 미국(이하 '타케다')은 2024년 1월 31일에 체결된 라이선스 및 협력 계약의 조항에 따라, 타케다와 폴리사이템리아 베라에 대한 러스퍼타이드의 신약 신청(NDA) 준비를 위한 규제 전략 및 관련 활동을 주도하고 실행할 책임을 맡기로 합의했다.타케다로의 NDA 준비 리더십 전환이 진행 중이며, 회사는 NDA 제출을 통한 임상 개발 활동에 대한 주요 책임을 유지한다.1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라, 등록자는 아래 서명된 자가 적절히 권한을 부여받아 이 보고서에 서명하도록 했다.날짜: 2025년 3월 20일프로타고니스쎄라퓨틱스작성자: /s/ 아시프 알리아시프 알리최고 재무 책임자※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 ET-600의 긍정적인 주요 임상 연구 결과를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 14일, 이튼파마슈티컬스는 중앙성 요붕증 치료를 위해 개발 중인 독점적인 특허를 보유한 데스모프레신 경구 용액인 ET-600의 생물학적 동등성 연구에서 긍정적인 결과를 발표했다.75명의 인간 피험자를 대상으로 실시된 생물학적 동등성 연구에서 ET-600은 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 동일한 활성 성분의 기준 제품과 약리학적 동등성을 입증했다.연구에 참여한 건강한 성인들은 공개 라벨, 균형 잡힌, 무작위 배정된 단일 용량, 세 가지 치료, 세 가지 순서, 세 가지 기간, 세 가지 경로 교차 생물학적 동등성 연구에서 시험 약물과 기준 약물을 무작위로 배정받았다.이러한 성공적인 시험 결과를 바탕으로 이튼파마슈티컬스는 2025년 4월에 ET-600에 대한 신약 신청(NDA)을 FDA에 제출할 계획이다.만약 승인된다면, ET-600은 FDA에서 승인된 유일한 데스모프레신 경구 액체 제형이 될 것이다.이튼파마슈티컬스의 CEO인 션 브린옐센은 "ET-600이 주요 연구를 통과하고 환자에게 다가가는 한 걸음 더 나아가게 되어 기쁘다. 우리는 소아 내분비학 커뮤니티와의 깊은 관계를 통해 소아 환자에게 필요한 정확하고 조절 가능한 용량의 데스모프레신 약물에 대한 상당한 필요성을 인식하게 되었다. 우리는 곧 NDA를 제출할 것으로 예상하며, 2026년 1분기에 출시할 가능성에 대비하여 사전 출시 상업 준비 활동을 시작했다"고 말했다.ET-600은 중앙성 요붕증 치료를 위해 개발된 데스모프레신 경구 용액의 독점 제형이다.이 회사는 ET-600의 제형에 대해 2044년까지 유효한 특허를 보유하고 있으며, 미국 특허청에 추가 특허 신청이 진행 중이다.중앙성 요붕증은 미국에서 약 3,000명의 소아 환자에게 영향을 미치는 것으로 추정된다.이튼파마슈티컬스는 희귀 질환 치료제를 개발하고 상용화하는
어치브라이프사이언스(ACHV, ACHIEVE LIFE SCIENCES, INC. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 11일, 어치브라이프사이언스가 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.어치브라이프사이언스는 니코틴 의존증 치료제로서 사이티시닌클라인의 글로벌 개발 및 상용화에 집중하는 후기 단계의 전문 제약회사이다.이번 발표에서 회사는 2025년 2분기 말에 사이티시닌클라인에 대한 신약 신청(NDA)을 제출할 계획을 재확인했다.최근 주요 성과로는 ORCA-OL 장기 노출 시험에서 300명의 참가자가 6개월 동안 사이티시닌클라인 치료를 완료한 것을 포함하여, 두 차례의 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMC) 검토에서 안전성 우려가 없음을 발표했다.또한, 드. 크리스틴 슬라우이와 낸시 펠란을 이사로 임명하여 기업 전략 및 상용화에 대한 광범위한 리더십 경험을 더했다.마크 오키가 CFO로 임명되어 회사의 재무 전략 및 운영 이니셔티브를 감독하게 됐다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 3,440만 달러였으며, 2024년 4분기 및 연간 총 운영 비용은 각각 1,220만 달러와 3,910만 달러였다.2024년 4분기 및 연간 총 순손실은 각각 1,240만 달러와 3,980만 달러였다.2025년 3월 11일 기준으로 어치브라이프사이언스는 34,685,072주의 주식을 발행했다.어치브라이프사이언스는 2025년 3월 11일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.이 회사는 사이티시닌클라인을 니코틴 의존증 치료제로서 시장에 출시하기 위한 중요한 기회를 가지고 있으며, 장기적인 주주 가치를 창출하기 위해 노력하고 있다.현재 어치브라이프사이언스의 재무 상태는 현금 및 현금성 자산이 3,440만 달러로, 총 운영 비용이 3,910만 달러에 달하며, 총 순손실이
코셉트쎄라퓨틱스(CORT, CORCEPT THERAPEUTICS INC )는 2024년 4분기 및 연간 감사 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 26일, 코셉트쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과와 기업 업데이트를 발표했다.2024년 매출은 6억 7천 5백만 달러로, 2023년 대비 40% 증가했다.2025년 매출 가이던스는 9억 달러에서 9억 5천만 달러로 제시됐다.2024년 순이익은 1억 4천 1백 20만 달러로, 2023년 대비 33% 증가했다.2024년 12월 31일 기준 현금 및 투자 자산은 6억 3백 20만 달러였다.코셉트쎄라퓨틱스의 CEO인 조셉 K. 벨라노프 박사는 "한번, 우리는 새로운 Korlym® 처방자 수와 Korlym을 받는 환자 수에서 기록적인 수치를 달성했다. 의사들은 고코르티솔증의 실제 유병률과 치료받지 않은 환자들의 건강 결과에 대해 점점 더 인식하고 있다. 선별 검사가 점점 더 일반화되고 있으며, 적절한 치료를 받는 환자 수가 계속 증가하고 있다. 우리는 쿠싱증후군 사업이 앞으로 수년간 성장할 것이라고 확신한다"고 말했다.코셉트쎄라퓨틱스의 2024년 4분기 매출은 1억 8천 190만 달러로, 2023년 4분기의 1억 3천 540만 달러와 비교된다. 연간 매출은 6억 7천 5백만 달러로, 2023년의 4억 8천 240만 달러와 비교된다.4분기 순이익은 3천 746만 달러로, 주당 희석 순이익은 0.26 달러였다. 2023년 4분기 순이익은 3천 1백 40만 달러, 주당 희석 순이익은 0.28 달러였다. 연간 순이익은 1억 4천 120만 달러로, 주당 희석 순이익은 1.23 달러였다. 2023년의 순이익은 1억 610만 달러, 주당 희석 순이익은 0.94 달러였다.2024년 12월 31일 기준 현금 및 투자 자산은 6억 3백 20만 달러로, 2023년 12월 31일의 4억 2천 540만 달러와 비교된다.코셉트쎄라퓨틱스는 2024년에 자사 주식
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 ET-400의 PDUFA 목표일이 연장됐다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 6일, 이튼파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 ET-400의 신약신청(NDA)에 대한 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표일을 연장했다고 발표했다.새로운 PDUFA 목표일은 2025년 5월 28일이다.회사는 FDA가 12월에 제공된 추가 정보에 대한 전체 검토를 위해 추가 시간이 필요하다는 통지를 받았다.FDA는 원래 목표일인 2025년 2월 28일에서 표준 3개월 연장을 적용했다.이튼은 FDA의 모든 질문과 데이터 요청에 대해 완전히 대응했다고 믿으며, 미해결 요청이 없다고 전했다.이튼파마슈티컬스의 CEO인 션 브린옐센은 "우리는 NDA 패키지의 강점에 대해 확신하며, FDA 승인이 이루어진 후 즉시 이 중요한 소아 희귀 질환 치료제에 대한 접근을 보장하기를 기대한다. 우리는 이 표준 연장이 2025년 내부 수익 예측에 크게 영향을 미치지 않을 것으로 예상한다"고 말했다.이튼은 현재 7개의 상업적 희귀 질환 제품을 보유하고 있으며, ET-400, ET-600, Amglidia®, ZENEO® 하이드로코르티손 자가주사기 등 4개의 추가 제품 후보가 후기 개발 단계에 있다.이튼의 사업 전략, 제품 후보의 개발 및 상용화 계획, 안전성 및 효능, 규제 제출 및 승인에 대한 계획과 예상 일정, 시장의 규모 및 성장 잠재력에 대한 진술은 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 "전망 진술"로 간주된다.이러한 진술은 이튼의 현재 기대에 기반하며, 실제 결과는 다양한 위험과 불확실성으로 인해 다를 수 있다.이튼은 증권거래위원회에 제출한 자료에서 개발 프로그램 및 재무 상태에 대한 추가 위험을 설명하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기
포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 FDA가 신약 신청 기한을 연장했다.16일 미국 증권거래위원회에 따르면 사이프리움 테라퓨틱스, Inc. ("사이프리움")은 포트리스바이오테크의 대다수 소유 자회사로, 센틴엘 테라퓨틱스, Inc. ("센틴엘")로부터 미국 식품의약국 ("FDA")이 CUTX-101 (구리 히스티나트)의 신약 신청 ("NDA")에 대한 목표 조치 날짜를 2025년 9월 30일로 연장했다는 통보를 받았다.센틴엘은 2023년 12월부터 사이프리움으로부터 CUTX-101의 개발 및 상용화에 대한 전적인 책임을 인수했다.사이프리움은 NDA 승인 시 발급될 수 있는 우선 심사 바우처에 대한 소유권을 유지하며, 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤에 대한 로열티를 받을 자격이 있다.포트리스바이오테크는 2017년에 사이프리움을 설립했으며 현재 사이프리움의 약 76%를 소유하고 있다.이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이를 대신하여 서명했다.서명자는 데이비드 진으로, 직책은 최고 재무 책임자이다.서명 날짜는 2025년 1월 16일이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
바이오크리스트파마슈티컬스(BCRX, BIOCRYST PHARMACEUTICALS INC )는 2024년 ORLADEYO® 순매출이 4억 3천 7백만 달러로 발표됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 10일, 바이오크리스트파마슈티컬스는 2024년 4분기 및 전체 회계연도에 대한 ORLADEYO® (베로트랄스타트) 순매출 및 총매출에 대한 예비 비감사 결과를 발표했다.회사는 2025년 전체 회계연도 ORLADEYO 순매출 및 총매출, 운영비용에 대한 가이던스를 제공했으며, 2025년 하반기에는 분기별 주당순이익(EPS) 수익성에 접근할 것으로 예상하고 있다.보도자료는 2025년 1월 14일 샌프란시스코에서 열리는 제43회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 회사의 웹캐스트 발표와 관련된 내용을 언급했다.보도자료의 사본은 본 문서의 부록 99.1로 제공되며, 여기서 참조된다.2024년 4분기 ORLADEYO 순매출은 1억 2천 3백 5십만 달러로 전년 대비 36% 증가했으며, 전체 회계연도 순매출은 4억 3천 7백만 달러로 전년 대비 34% 증가했다.회사는 2025년 전체 회계연도 글로벌 ORLADEYO 순매출이 5억 1천 5백만 달러에서 5억 3천 5백만 달러 사이가 될 것으로 예상하고 있다.2024년에는 ORLADEYO 매출이 34% 증가하며, 2023년의 30% 성장률을 초과했다.1,200명 이상의 미국 의사가 ORLADEYO를 처방했으며, 30개국 이상에서 수천 명의 환자가 혜택을 보았다.2025년에는 12세 이하 아동을 위한 ORLADEYO 과립에 대한 신약 신청이 계획되어 있으며, 이는 상당한 미충족 수요를 해결할 예정이다.2025년에는 Netherton 증후군(BCX17725) 및 당뇨병성 황반부종(아보랄스타트) 환자를 대상으로 한 파이프라인이 진행되고 있다.2025년 전체 회계연도 GAAP 운영비용은 4억 8천 5백만 달러에서 4억 9천 5백만 달러 사이가 될 것으로 예상되며, 이 중 6천만 달러는 주식 기반 보상과 관련된 비용이다.따라서
포트리스바이오테크(FBIOP, Fortress Biotech, Inc. )는 자회사 Cyprium이 신약 신청을 수용했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 6일, 포트리스바이오테크의 주요 자회사인 Cyprium Therapeutics, Inc.가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CUTX-101(구리 히스티디네이트)의 신약 신청(NDA)이 우선 심사 대상으로 수용됐다.이 NDA의 목표 심사 날짜는 2025년 6월 30일이다.2023년 12월, 미국의 생명공학 회사인 Sentynl Therapeutics, Inc.는 포트리스바이오테크의 자회사인 Cyprium으로부터 CUTX-101의 개발 및 상용화에 대한 전적인 책임을 인수했다.NDA 제출은 Sentynl에 의해 완료됐으며, 승인이 이루어질 경우 상용화에 대한 책임을 지게 된다.Cyprium은 NDA 승인 시 발급될 수 있는 우선 심사 바우처에 대한 소유권을 유지하며, 최대 1억 2,900만 달러의 개발 및 판매 마일스톤에 대한 로열티를 받을 수 있다.포트리스바이오테크는 2017년에 Cyprium을 설립했으며, 현재 Cyprium의 약 76%를 소유하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
어플라이드쎄라퓨틱스(APLT, Applied Therapeutics, Inc. )는 FDA 검사 결과에 대해 대응했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 어플라이드쎄라퓨틱스의 신약 신청(NDA) 검토 과정에서 미국 식품의약국(FDA)이 AT-007-1002 연구와 관련된 검사를 수행했다.회사는 FDA의 검사 결과에 대해 응답했으며, 모든 미해결 질문이나 문제를 해결했다.이후 회사는 완전 응답 서한(CRL)이 발행된 후 AT-007-1002 연구에 한정된 경고 서한을 받았다.이 서한은 전자 데이터 수집과 관련된 문제를 지적했으며, 회사는 이전에 기관과의 소통을 통해 이를 해결했다.또한, 서한은 연구의 용량 증량 단계에서 발생한 용량 오류를 언급하며, 이는 일부 환자에서 목표
어퀘스티브쎄라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 FDA로부터 긍정적인 피드백을 수령했고 Anaphylm™(에피네프린) 설하 필름에 대한 NDA 제출 가이드라인을 재확인했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 2일, 어퀘스티브쎄라퓨틱스(증권코드: AQST)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Anaphylm™(에피네프린) 설하 필름에 대한 신약 신청(NDA) 제출 전 긍정적인 피드백을 받았다.회사는 2025년 1분기에 NDA를 제출할 계획을 재확인했다.Anaphylm은 FDA의 승인을 받을 경우 심각한 알레르기 반응, 특히 아나필락시스 치료를 위한 최초이자 유일한 경구 투여 에피네프린 제품이 될 가능성이 있다.어퀘스티브의 다니엘 바버
어플라이드쎄라퓨틱스(APLT, Applied Therapeutics, Inc. )는 FDA의 완전 응답 서한을 수령했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 27일, 어플라이드쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 govorestat에 대한 신약 신청(NDA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.govorestat는 고전적 갈락토세미아 치료를 위한 새로운 중앙신경계(CNS) 침투 알도스 환원효소 억제제(ARI)이다.CRL은 FDA가 신청서에 대한 검토를 완료했으며, 현재 형태로는 NDA를 승인할 수 없음을 나타낸다. 이는 임상 신청서의 결함을 지적한 것이다.어플라이드쎄라퓨틱스는 FDA의 피드백을 검토하고 있으며, NDA의 재제출 또는 결정에 대한 항소를 논의하기
