모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 31일, 모노파쎄라퓨틱스 주식회사(나스닥: MNPR)는 2024년 12월 31일 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.모노파쎄라퓨틱스의 CEO인 챈들러 로빈슨 박사는 "2024년은 ALXN1840의 라이센스 취득, 두 건의 첫 번째 인간 대상 방사선 의약품 1상 임상 시험 시작, 5,500만 달러 이상의 자금 조달을 통한 재무 상태 강화 등 생산적인 해였다"고 말했다.또한, 그는 윌슨병 환자들에게 감사의 뜻을 전하며, 그들의 증언과 지원이 ALXN1840의 NDA 제출을 위한 기회를 제공했다고 밝혔다.ALXN1840은 윌슨병에 대한 NDA를 2026년 초에 제출할 계획이다. 윌슨병은 체내에서 구리를 제거하는 경로가 손상되어 독성 구리가 간과 뇌와 같은 조직과 장기에 축적되는 희귀 유전 질환이다. ALXN1840은 3상 임상 시험에서 주요 목표를 달성한 강력한 구리 결합제 및 이동제이다.2024년 10월, 모노파쎄라퓨틱스는 알렉시온과 ALXN1840에 대한 전 세계 독점 라이센스를 체결했다. 이 거래의 일환으로 알렉시온은 400만 달러의 현금 지급을 받았고, 모노파쎄라퓨틱스의 보통주 9.9%를 소유하게 되었으며, 규제 승인 및 판매 이정표에 대한 권리를 포함한 단계별 로열티를 받을 수 있다. MNPR-101은 현재 1상 이미징 및 치료 종양학 시험에 등록 중이다.이미징 제제인 MNPR-101-Zr(지르코늄-89와 결합된 MNPR-101)와 치료 제제인 MNPR-101-Lu(루테튬-177과 결합된 MNPR-101)는 여러 공격적인 암에서 발현되는 유로키나제 플라스미노겐 활성화 수용체(uPAR)를 표적으로 한다.2024년 4분기 동안 모노파쎄라퓨틱스는 5,500만 달러 이상의 순자금을 조달했다.2024년 10월 30일, 로드먼 & 렌쇼 LLC와의 배치 대행 계약에 따라 보통주 1,181,54
프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 AATD 및 윌슨병 치료를 위한 임상 프로그램을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 18일, 프라임메디슨이 웹사이트에 업데이트된 기업 프레젠테이션을 게시했다.이 프레젠테이션은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 회사의 웹사이트는 비활성 텍스트 참조용으로만 사용된다.이 보고서의 내용은 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 증권거래법에 따라 어떤 제출물에도 참조로 포함되지 않는다. 프라임메디슨은 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 전임상 프로그램을 발표했다.AATD 프로그램은 회사의 보편적인 간 리피드 나노입자(LNP)를 활용하여 SERPINA1 유전자의 E342K(“Pi*Z”) 변이를 편집하고, 변형된 단백질 서열을 정상형 M 단백질로 복원하여 폐 및 간 관련 질병을 치료할 가능성을 제시한다.초기 생체 내 데이터에 따르면, Pi*Z(E324K) 변타겟을 겨냥한 프라임 편집기의 LNP 전달은 완전 인간화된 쥐의 간세포에서 SERPINA1 유전자의 최대 72%의 정확한 교정을 보여주었다.이로 인해 혈청 AAT의 95% 이상이 교정된 이소형으로 복원되었으며, 혈청 내 건강한 AAT(M-AAT) 단백질 수치는 20µM 이상으로 정상 수준으로 회복되었다.회사는 AATD 프로그램을 최종 단계로 진행 중이며, 2026년 중반에 임상 시험 신청(IND) 및/또는 임상 시험 신청(CTA)을 제출할 예정이다. 이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있으며, 이러한 진술은 회사의 AATD 프로그램에 대한 기대를 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 전략, 프로젝트 및 계획에 대한 정보를 포함하며, 실제 결과는 여러 위험과 불확실성으로 인해 달라질 수 있다.이러한 위험 요소는 회사의 최근 연례 보고서의 '위험 요소' 섹션에 자세히 설명되어 있다. 프라임메디슨은 AA
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 Galzin® (아세트산 아연) 캡슐이 상업 출시됐다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 3일, 이튼파마슈티컬스는 Galzin® (아세트산 아연) 캡슐의 상업 출시를 발표했다.Galzin은 윌슨병 환자에게 처음에 킬레이트제를 사용하여 치료한 후 유지 치료를 위해 FDA 승인을 받은 유일한 아연 치료제다.이튼파마슈티컬스는 이 치료제를 통해 윌슨병 환자들에게 중요한 치료 접근성을 크게 확대할 것으로 기대하고 있다.모든 적격 환자에게는 $0의 공동 부담금과 최고의 환자 지원 서비스가 제공된다.Galzin은 현재 Optime Care를 통해 독점적으로 제공된다.Optime Care는 희귀 질환 환자들이 자신의 상태를 관리할 수 있도록 돕는 전문 약국이다.이튼파마슈티컬스의 CEO인 Sean Brynjelsen은 "Galzin을 출시하게 되어 매우 기쁘다. 역사적으로 접근성과 가격 문제로 인해 많은 환자들이 승인되지 않은 복합 제품이나 일반 의약품을 사용해 왔다. 우리는 이 중요한 약물에 대한 접근성과 인식을 높이기 위해 헌신하고 있다"고 말했다.Galzin은 Optime Care를 통해 처방할 수 있으며, 환자들은 866-318-2990으로 환자 추천서를 팩스로 보낼 수 있다.Galzin의 사용과 관련된 부작용으로는 위장 장애와 같은 여러 가지가 있으며, 아연 치료를 받는 환자들은 치료의 적절성을 확인하기 위해 임상적으로 모니터링되어야 한다.이튼파마슈티컬스는 현재 7개의 상업적 희귀 질환 제품을 보유하고 있으며, 추가로 4개의 제품 후보가 개발 중이다.이튼파마슈티컬스의 재무 상태는 안정적이며, 앞으로의 연구 개발에 대한 투자를 통해 치료의 의미 있는 발전을 이끌어낼 계획이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 2024년 전체 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 28일, 프라임메디슨(나스닥: PRME)은 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과 및 사업 하이라이트를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.프라임메디슨의 CEO인 Keith Gottesdiener 박사는 "2025년의 시작은 프라임메디슨의 다장을 의미하며, 만성 육아종 질환에 대한 가장 진전된 제품 후보인 PM359의 초기 데이터를 공유할 예정이다"라고 말했다.그는 "긍정적인 결과가 나올 경우, 이는 우리 회사에 중요한 이정표가 될 것이며, 프라임 편집의 차별화된 안전성 프로필과 치유 가능성을 검증할 것"이라고 덧붙였다.프라임메디슨은 현재 PM359와 PM577을 포함한 여러 프로그램을 진행 중이며, PM577은 윌슨병 치료를 위한 임상 시험을 준비하고 있다.2024년 전체 재무 결과에 따르면, 연구개발(R&D) 비용은 1억 5,530만 달러로, 2023년의 1억 4,790만 달러에 비해 증가했다.일반 관리(G&A) 비용은 5,020만 달러로, 2023년의 4,340만 달러에서 증가했다.2024년 순손실은 1억 9,590만 달러로, 2023년의 1억 9,810만 달러에 비해 소폭 감소했다.2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산, 투자 및 제한된 현금은 2억 4,500만 달러로, 2023년 12월 31일의 1억 3,520만 달러에 비해 증가했다.프라임메디슨은 2024년 12월 31일 기준으로 보유한 현금 및 현금성 자산이 2026년 상반기까지 운영 비용과 자본 지출 요구를 충족할 것이라고 예상하고 있다.프라임메디슨은 유전자 편집 치료의 차세대 개발에 전념하는 선도적인 생명공학 회사로, 프라임 편집 플랫폼을 통해 차별화된 일회성 유전자 치료제를 개발하고 있다.현재 프라임메디슨은 혈액학, 면역학 및 종양학,
프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 2025년 1월에 기업 발표가 업데이트됐다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 13일, 프라임메디슨이 자사의 웹사이트에 업데이트된 기업 발표를 게시했다.이 발표는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 웹사이트의 내용은 비활성 텍스트 참조로만 사용되며, 본 보고서에 포함된 것으로 간주되지 않는다.이 발표는 프라임메디슨의 현재 및 미래 전망과 운영에 대한 정보를 포함하고 있으며, 현재 이용 가능한 정보를 바탕으로 한다.발표에 포함된 모든 진술은 역사적 사실을 제외하고는 미래 예측 진술로 간주된다.이러한 미래 예측 진술은 PM359가 만성 육아종병(CGD)의 원인 변이를 교정할 가능성, 윌슨병 및 낭포성 섬유증(CF)의 원인 변이를 교정할 가능성, 2025년 진행 중인 PM359의 초기 임상 데이터 발표, 2026년 중대한 연구 시작 및 2027년 이후 치료제 출시 등의 내용을 포함한다.실제 결과는 여러 위험과 불확실성으로 인해 발표된 계획, 의도 및 기대와 실질적으로 다를 수 있다.2024년 9월 30일 기준으로 추정된 현금, 제한된 현금, 현금 등가물 및 투자액은 2억 4,460만 달러로, 현금 유동성은 2026년 상반기까지 지속될 것으로 예상된다.또한, 프라임메디슨은 2024년 4월에 PM359 프로그램의 IND 승인을 받았으며, 2025년에는 PM359의 초기 임상 데이터가 발표될 예정이다.이 회사는 BMS와의 전략적 협력을 통해 면역학 및 종양학 분야에서 Prime Edited CAR-T 제품을 개발하고 있으며, Cystic Fibrosis Foundation으로부터 최대 1,500만 달러의 자금을 확보하여 CF를 위한 Prime Editors 개발을 진행하고 있다.현재 프라임메디슨은 유전자 편집 기술의 선두주자로 자리매김하고 있으며, 90% 이상의 유전 질환을 해결할 수 있는 잠재력을 보유하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 갈진® 인수를 통해 희귀질환 치료에 대한 의지를 강화했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 3일, 일리노이주 디어파크 - 이튼파마슈티컬스(이하 '이튼' 또는 '회사')가 갈진®(아세트산 아연)을 인수했다.이튼은 희귀질환 치료제를 개발하고 상용화하는 혁신적인 제약회사로, 이번 인수는 희귀질환 환자들에게 생명을 구하는 치료제를 지원하겠다는 의지를 더욱 강화하는 계기가 된다.이튼의 CEO인 션 브린젤센은 "이번 인수는 초희귀 환자 집단에 영향을 미치는 질환에 대한 생명을 구하는 치료제를 지원하는 우리의 사명을 더욱 발전시킨다. 갈진®은 윌슨병 환자에게 중요한 약물이며, 우리는 이튼 케어스 환자 지원 프로그램을 통해 이러한 환자들을 지원할 수 있기를 기대한다"고 말했다.갈진®은 윌슨병 환자에게 초기 치료로 킬레이트제를 사용한 후 유지 치료제로 FDA 승인을 받았다. 현재 미국에서 윌슨병으로 치료받고 있는 환자는 5,000명 미만으로 추정된다.이튼은 2025년 1분기부터 미국에서 이 제품의 상용화를 시작할 계획이며, 윌슨병을 치료하는 의료 전문가를 지원하기 위해 대사 판매 인력을 활용할 예정이다. 제품이 출시되면, 이튼은 희귀질환 환자와 그들의 제공자에게 맞춤형 서비스를 제공하는 이튼 케어스 환자 지원 프로그램을 통해 제품을 제공할 예정이다.이 프로그램은 모든 자격을 갖춘 상업 환자에게 $0의 공동 부담금을 제공하고, 처방 이행, 보험 혜택 조사, 교육 지원 및 치료 접근을 돕기 위한 기타 서비스를 제공한다.이번 거래의 일환으로 이튼은 유럽에서의 제품 권리도 인수했으며, 해당 지역에서는 제3자가 '윌진®'이라는 상표명으로 상용화하고 있다. 기존 계약에 따라 이튼은 제3자에게 제품을 계속 공급하며, 제3자는 유럽에서의 모든 상용화 활동을 책임진다.이튼의 거래에 대한 독점 재무 자문사는 스티펠(Stifel)이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥
텔로미르파마슈티컬스(TELO, Telomir Pharmaceuticals, Inc. )는 텔로미르-1의 구리 결합 능력을 확인했고, 윌슨병 파이프라인을 확장했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 23일, 텔로미르파마슈티컬스(증권코드: TELO)는 주요 화합물인 텔로미르-1의 전임상 연구에서 구리 결합 능력에 대한 중요한 발견을 발표했다.이러한 발견은 텔로미르-1이 과도한 구리 축적에 의해 발생하는 희귀 유전 질환인 윌슨병 및 기타 구리 관련 질환의 치료제로서의 잠재력을 강조한다.텔로미르-1은 구리 대사를 선택적으로 조절할 수 있는 능력과 필수 이온과의 독특한 상호작용을 통해 현재 치료의 한계를 극복할 수 있는 유망한 후보로 자리잡고
모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 모노파쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 총 984,278달러의 연구개발 비용을 기록했으며, 이는 2023년 같은 기간의 1,316,520달러에 비해 감소한 수치다. 이 감소는 주로 캠시루비신 제조 비용의 감소와 관련이 있다.일반 관리 비용은 590,624달러로, 2023년 3분기의 749,474달러에 비해 감소했다. 총 운영 비용은 1,574,902달러로, 2023년 3분기의 2,065,994달러에 비해 감소했다. 운영 손실은 1,574,902달러로, 2023년 같은 기간의 2,065,994달러에서 개선되었다.기타 수익
