프라임메디슨(PRME, Prime Medicine, Inc. )은 2025년 1월에 기업 발표가 업데이트됐다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 13일, 프라임메디슨이 자사의 웹사이트에 업데이트된 기업 발표를 게시했다.이 발표는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 웹사이트의 내용은 비활성 텍스트 참조로만 사용되며, 본 보고서에 포함된 것으로 간주되지 않는다.이 발표는 프라임메디슨의 현재 및 미래 전망과 운영에 대한 정보를 포함하고 있으며, 현재 이용 가능한 정보를 바탕으로 한다.발표에 포함된 모든 진술은 역사적 사실을 제외하고는 미래 예측 진술로 간주된다.이러한 미래 예측 진술은 PM359가 만성 육아종병(CGD)의 원인 변이를 교정할 가능성, 윌슨병 및 낭포성 섬유증(CF)의 원인 변이를 교정할 가능성, 2025년 진행 중인 PM359의 초기 임상 데이터 발표, 2026년 중대한 연구 시작 및 2027년 이후 치료제 출시 등의 내용을 포함한다.실제 결과는 여러 위험과 불확실성으로 인해 발표된 계획, 의도 및 기대와 실질적으로 다를 수 있다.2024년 9월 30일 기준으로 추정된 현금, 제한된 현금, 현금 등가물 및 투자액은 2억 4,460만 달러로, 현금 유동성은 2026년 상반기까지 지속될 것으로 예상된다.또한, 프라임메디슨은 2024년 4월에 PM359 프로그램의 IND 승인을 받았으며, 2025년에는 PM359의 초기 임상 데이터가 발표될 예정이다.이 회사는 BMS와의 전략적 협력을 통해 면역학 및 종양학 분야에서 Prime Edited CAR-T 제품을 개발하고 있으며, Cystic Fibrosis Foundation으로부터 최대 1,500만 달러의 자금을 확보하여 CF를 위한 Prime Editors 개발을 진행하고 있다.현재 프라임메디슨은 유전자 편집 기술의 선두주자로 자리매김하고 있으며, 90% 이상의 유전 질환을 해결할 수 있는 잠재력을 보유하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요
이튼파마슈티컬스(ETON, Eton Pharmaceuticals, Inc. )는 갈진® 인수를 통해 희귀질환 치료에 대한 의지를 강화했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 3일, 일리노이주 디어파크 - 이튼파마슈티컬스(이하 '이튼' 또는 '회사')가 갈진®(아세트산 아연)을 인수했다.이튼은 희귀질환 치료제를 개발하고 상용화하는 혁신적인 제약회사로, 이번 인수는 희귀질환 환자들에게 생명을 구하는 치료제를 지원하겠다는 의지를 더욱 강화하는 계기가 된다.이튼의 CEO인 션 브린젤센은 "이번 인수는 초희귀 환자 집단에 영향을 미치는 질환에 대한 생명을 구하는 치료제를 지원하는 우리의 사명을 더욱 발전시킨다. 갈진®은 윌슨병 환자에게 중요한 약물이며, 우리는 이튼 케어스 환자 지원 프로그램을 통해 이러한 환자들을 지원할 수 있기를 기대한다"고 말했다.갈진®은 윌슨병 환자에게 초기 치료로 킬레이트제를 사용한 후 유지 치료제로 FDA 승인을 받았다. 현재 미국에서 윌슨병으로 치료받고 있는 환자는 5,000명 미만으로 추정된다.이튼은 2025년 1분기부터 미국에서 이 제품의 상용화를 시작할 계획이며, 윌슨병을 치료하는 의료 전문가를 지원하기 위해 대사 판매 인력을 활용할 예정이다. 제품이 출시되면, 이튼은 희귀질환 환자와 그들의 제공자에게 맞춤형 서비스를 제공하는 이튼 케어스 환자 지원 프로그램을 통해 제품을 제공할 예정이다.이 프로그램은 모든 자격을 갖춘 상업 환자에게 $0의 공동 부담금을 제공하고, 처방 이행, 보험 혜택 조사, 교육 지원 및 치료 접근을 돕기 위한 기타 서비스를 제공한다.이번 거래의 일환으로 이튼은 유럽에서의 제품 권리도 인수했으며, 해당 지역에서는 제3자가 '윌진®'이라는 상표명으로 상용화하고 있다. 기존 계약에 따라 이튼은 제3자에게 제품을 계속 공급하며, 제3자는 유럽에서의 모든 상용화 활동을 책임진다.이튼의 거래에 대한 독점 재무 자문사는 스티펠(Stifel)이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥
텔로미르파마슈티컬스(TELO, Telomir Pharmaceuticals, Inc. )는 텔로미르-1의 구리 결합 능력을 확인했고, 윌슨병 파이프라인을 확장했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 23일, 텔로미르파마슈티컬스(증권코드: TELO)는 주요 화합물인 텔로미르-1의 전임상 연구에서 구리 결합 능력에 대한 중요한 발견을 발표했다.이러한 발견은 텔로미르-1이 과도한 구리 축적에 의해 발생하는 희귀 유전 질환인 윌슨병 및 기타 구리 관련 질환의 치료제로서의 잠재력을 강조한다.텔로미르-1은 구리 대사를 선택적으로 조절할 수 있는 능력과 필수 이온과의 독특한 상호작용을 통해 현재 치료의 한계를 극복할 수 있는 유망한 후보로 자리잡고
모노파쎄라퓨틱스(MNPR, Monopar Therapeutics )는 2024년 3분기 실적을 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 모노파쎄라퓨틱스가 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 총 984,278달러의 연구개발 비용을 기록했으며, 이는 2023년 같은 기간의 1,316,520달러에 비해 감소한 수치다. 이 감소는 주로 캠시루비신 제조 비용의 감소와 관련이 있다.일반 관리 비용은 590,624달러로, 2023년 3분기의 749,474달러에 비해 감소했다. 총 운영 비용은 1,574,902달러로, 2023년 3분기의 2,065,994달러에 비해 감소했다. 운영 손실은 1,574,902달러로, 2023년 같은 기간의 2,065,994달러에서 개선되었다.기타 수익
