빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 예상되는 주요 이정표를 재확인했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 빔쎄라퓨틱스는 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.빔쎄라퓨틱스는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 보고하고, 회사의 혈액학 및 유전 질환 분야에서의 예상되는 이정표를 재확인했다.빔쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 존 에반스는 "지난 1년 동안 혈액학 및 간 표적 유전 질환 분야에서의 중요한 진전과 모멘텀에 대해 매우 자랑스럽게 생각한다"고 말했다.그는 "BEACON 시험에서 BEAM-101의 초기 긍정적인 결과에 이어, 우리는 최근 연구에서 성인 등록 목표를 달성하고 첫 번째 청소년 환자를 등록했다"고 덧붙였다.또한, 그는 "2025년 상반기에는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 주요 프로그램인 BEAM-302의 초기 데이터를 제공할 예정이며, 이는 질병의 폐 및 간 증상을 모두 해결할 수 있는 일회성 치료의 가능성을 가지고 있다"고 강조했다.2024년 4분기 동안 회사는 BEACON Phase 1/2 임상 시험에서 BEAM-101의 성인 등록 목표를 달성했으며, 여러 청소년 환자들이 스크리닝을 통과하고 시험에 등록되었다.12월에는 빔이 ASH 연례 회의에서 BEACON 시험의 초기 결과를 발표했으며, BEAM-101 치료가 태아 헤모글로빈을 증가시키고 겸상 적혈구 헤모글로빈을 감소시키며, 백혈구 및 혈소판 이식이 빠르게 이루어지고, 용혈 마커가 정상화되거나 개선되었다는 것을 보여주었다.이 발표는 "Best of ASH"로 선정되었으며, 2025년 ASTCT 및 CIBMTR의 Tandem 회의에서 데이터가 발표되었다.또한, 빔은 ESCAPE 플랫폼의 비임상 원숭이에서의 개념 증명 데이터를 발표했으며, 이는 항체
WAVE라이프사이언스(WVE, Wave Life Sciences Ltd. )는 2025년 기업 발표를 업데이트했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 WAVE라이프사이언스가 2025년 1월 13일에 기업 발표를 업데이트했다.이 발표는 회사 웹사이트의 '투자자 및 미디어' 섹션에서 확인할 수 있으며, 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.이 문서에는 역사적 사실을 제외한 모든 진술이 포함되어 있으며, 향후 운영 결과, 연구 및 개발 계획, 규제 활동 등과 관련된 예측적 진술이 포함되어 있다.이러한 예측적 진술은 알려진 위험과 불확실성을 포함하고 있으며, 실제 결과는 예측과 다를 수 있다.회사는 현재의 기대와 미래 사건에 대한 예측을 바탕으로 이러한 진술을 작성했다.또한, WAVE라이프사이언스는 RNA 의약품의 잠재력을 활용하여 인류 건강을 변화시키는 것을 목표로 하고 있다.2024년은 여러 혁신적인 성과를 달성한 해로, 인체에서 최초의 RNA 편집을 성공적으로 수행하고, AATD(알파-1 항트립신 결핍증)에 대한 최상의 치료법을 발전시켰다.RNA 편집 프로그램을 확장하여 PNPLA3, LDLR, APOB를 타겟으로 하는 세 가지 새로운 RNA 편집 프로그램을 공개했다.또한, 비만 치료를 위한 INHBE GalNAc-siRNA 임상 후보를 선정하고 발전시켰다.WVE-007의 1상 임상 시험을 위한 CTA를 제출했으며, 헌팅턴병 치료를 위한 WVE-003의 임상에서 최초의 대립유전자 선택적 돌연변이 헌팅틴 억제를 달성했다.DMD(뒤셴 근육형성증) 치료를 위한 WVE-N531의 긍정적인 중간 임상 데이터를 전달했으며, 평균 근육 내용 조정된 디스트로핀 발현이 9%에 달했다.WAVE라이프사이언스는 2025년과 그 이후에도 여러 데이터 업데이트를 통해 지속적인 성과를 이어갈 것으로 기대하고 있다.현재 회사는 RNA 의약품 분야에서의 혁신을 통해 1억 7천 500만 명 이상의 환자를 치료할 수 있는 잠재력을 보유하고 있다.또한, WAVE라이프사이언스는 2025년 1분기
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 희귀 호흡기 질환 프로그램 KB408 및 KB407에 대한 초기 임상 업데이트를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 12일, 크리스탈바이오테크(이하 '회사')는 희귀 호흡기 질환 프로그램인 KB408 및 KB407에 대한 초기 임상 업데이트를 발표했다.이번 발표에는 AATD(알파-1 항트립신 결핍증) 환자의 폐에 대한 유전자 전달의 초기 임상 증거와 폐 AAT(알파-1 항트립신) 수치가 치료 수준으로 증가한 내용이 포함됐다.또한, 회사는 2024년 12월 12일 오전 8시 30분(동부 표준시)에 임시 임상 데이터 및 KB408과 KB407의 임상 개발 프로그램에 대해 논의하기 위한 컨퍼런스 콜
코로바이오(KRRO, Korro Bio, Inc. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 12일, 코로바이오(코로)는 2024년 9월 30일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.코로는 이번 발표에서 첫 번째 인체 임상 연구를 위한 규제 제출, 임상 자문 위원회(CAB) 구성, 그리고 노보 노르디스크와의 협력 계약 체결 등 주요 과학적, 규제적, 사업적 목표를 달성하고 있다고 밝혔다.코로의 CEO인 램 아이야르 박사는 "코로는 첫 번째 규제 제출, 임상 자문 위원회 구성, 노보 노르디스크와의 협력 계약 체결을 통해 주요 목표를 달성하고 있다"고 말했다.코로는 2025년 1분기 내에 KR
