비리디안쎄라퓨틱스(VRDN, Viridian Therapeutics, Inc.DE )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 비리디안쎄라퓨틱스는 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발행했다.보도자료는 본 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 1934년 증권거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 해당 조항의 책임을 지지 않는다.비리디안쎄라퓨틱스는 2024년 동안의 주요 성과를 강조하며, 활성 및 만성 갑상선 안병(TED) 환자에 대한 veligrotug의 긍정적인 3상 데이터와 함께, 2025년 하반기 BLA 제출이 예정되어 있다고 밝혔다.또한, REVEAL-1 및 REVEAL-2 3상 임상 시험이 계획대로 진행되고 있으며, 2026년 상반기에 두 시험의 topline 데이터가 예상된다.비리디안쎄라퓨틱스는 2024년 동안 400명 이상의 TED 환자를 veligrotug 임상 시험에 등록시키며 큰 진전을 이루었다.이 회사는 VRDN-006의 IgG 감소에 대한 임상 데이터를 2025년 3분기에 발표할 예정이다.2024년 12월 31일 기준으로 비리디안쎄라퓨틱스의 현금 보유액은 717.6백만 달러로, 2023년 12월 31일의 477.4백만 달러와 비교된다.연구개발 비용은 2024년 동안 238.3백만 달러로 증가했으며, 이는 TED 포트폴리오의 임상 시험과 FcRn 억제제 포트폴리오의 추가 투자에 따른 것이다.비리디안쎄라퓨틱스의 순손실은 2024년 동안 269.9백만 달러로, 지난해 같은 기간의 237.7백만 달러와 비교된다.2024년 12월 31일 기준으로 비리디안쎄라퓨틱스는 99,663,246주의 보통주를 발행했다.비리디안쎄라퓨틱스는 현재 2024년 12월 31일 기준으로 717.6백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 단기 투자를 보유하고 있으며, 이는 2027년 하반기까지 운영을 지원할 수 있을 것으로 보인다.
아크라리스쎄라퓨틱스(ACRS, Aclaris Therapeutics, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 27일, 아크라리스쎄라퓨틱스는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.아크라리스쎄라퓨틱스의 CEO인 닐 워커 박사는 "2024년은 아크라리스가 여러 임상 촉매를 통해 2025년을 준비하는 변혁의 해였다"고 밝혔다.특히, 아크라리스는 심각한 천식 및 비강 폴립을 동반한 만성 비부비동염 환자에 대한 보사키투그의 2상 데이터에 대해 기대하고 있으며, 이는 향후 호흡기 질환 개발에 중요한 통찰력을 제공할 것으로 예상된다.2024년 4분기 동안 아크라리스는 203.9백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이는 2023년 12월 31일 기준 181.9백만 달러에 비해 증가한 수치이다.2024년 4분기 순손실은 96.6백만 달러로, 2023년 4분기 순손실 1.5백만 달러에 비해 크게 증가했다.연간 순손실은 132.1백만 달러로, 2023년의 88.5백만 달러에 비해 증가했다.2024년 4분기 총 수익은 9.2백만 달러로, 2023년 4분기 17.6백만 달러에 비해 감소했다.이는 주로 2023년 4분기에 수령한 라이선스 계약에 따른 일회성 선급금 때문이며, 2024년 4분기에는 엘리 릴리와의 라이선스 계약에 따른 상업적 이정표 달성으로 상쇄되었다.연구 및 개발(R&D) 비용은 2024년 4분기에 9.0백만 달러로, 전년 동기 26.6백만 달러에 비해 감소했다.일반 관리(G&A) 비용은 2024년 4분기에 5.0백만 달러로, 전년 동기 8.2백만 달러에 비해 감소했다.라이선스 비용은 2024년 4분기에 8.6백만 달러로, 전년 동기 5.7백만 달러에 비해 증가했다.아크라리스는 2024년 12월 31일 기준으로 86.9백만 달러의 진행 중인 연구 및 개발 비용을 기록했으며, 이는 보사키투그
알렉토(ALEC, Alector, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 26일, 알렉토는 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.보도자료는 본 문서에 첨부된 99.1 항목으로 포함되어 있다.2024년 12월 31일 기준으로 알렉토의 현금, 현금성 자산 및 투자 총액은 413.4백만 달러에 달한다.알렉토의 CEO인 아르논 로센탈 박사는 "알렉토는 임상 프로그램을 주요 이정표로 발전시키는 동시에 전적으로 소유한 초기 단계 파이프라인 개발을 추진하면서 회사에 잠재적으로 변혁적인 시기를 맞이하고 있다"고 말했다.그는 또한 INFRONT-3 3상 임상 시험의 주요 데이터를 2025년 4분기에 보고할 것으로 기대하고 있으며, PROGRESS-AD 2상 시험의 등록을 2025년 중반까지 완료할 계획이라고 밝혔다.알렉토는 신경퇴행성 질환 치료를 위한 유전자 검증된 약물 후보군을 보유하고 있으며, 2026년까지 운영 자금을 지원할 수 있는 강력한 재무 상태를 바탕으로 환자들에게 변혁적인 치료제를 제공할 수 있는 좋은 위치에 있다.알렉토는 현재 아밀로이드 베타를 표적으로 하는 ADP037-ABC와 GCase를 대체하는 ADP050-ABC 두 프로그램의 주요 후보를 선정하고 있으며, 이들 프로그램을 올해 말 IND 승인 연구로 발전시킬 계획이다.2024년 4분기 협력 수익은 54.2백만 달러로, 2023년 같은 기간의 15.2백만 달러에 비해 증가했다.2024년 연간 협력 수익은 100.6백만 달러로, 2023년의 97.1백만 달러에 비해 증가했다.연구개발 비용은 2024년 4분기에 46.5백만 달러로, 2023년 같은 기간의 47.7백만 달러에 비해 감소했다.2024년 연간 연구개발 비용은 185.9백만 달러로, 2023년의 192.1백만 달러에 비해 감소했다.2024년 4분기 알렉토의 순손실은 2.1백만 달러로, 2023년 같은 기간의 41.4백만 달러
셔틀파마슈티컬스홀딩스(SHPH, Shuttle Pharmaceuticals Holdings, Inc. )는 2024년 실적을 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 26일, 셔틀파마슈티컬스홀딩스(증권코드: SHPH)는 2024년 12월 31일 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K) 제출과 관련하여 기업 업데이트를 제공하는 보도자료를 발표했다.셔틀파마의 최근 주요 사항은 다음과 같다.첫째, 뇌종양인 교모세포종 환자를 위한 로피독수리딘 치료의 주요 2상 임상 시험에서 환자 등록이 가속화되었으며, 초기 무작위 부분에서 40%의 등록률을 기록했다. 현재까지 40명의 초기 환자 중 17명이 등록되었고, 이 중 17명 중 8명이 7회차 사이클을 모두 완료했다.둘째, 2상 시험은 조지타운 대학교 의과대학, 알레게니 건강 네트워크 암 연구소, UNC 의과대학, UVA 암 센터, 하켄색 대학교 의과대학의 존 테우러 암 센터, 마이애미 암 연구소 등 국가적으로 인정받는 암 센터에서 진행되고 있다.셋째, 회사의 진단 자회사를 발전시키기 위해 샌프란시스코 대학교(UCSF)와 후원 연구 계약을 체결하여 전립선 특이 막 항원(PSMA)에 대한 리간드의 전임상 개발을 진행하고 있다. 이러한 치료 진단 분자는 암의 진단 및 치료에 적합하다.넷째, 셔틀파마의 암 치료 및 진단에 대한 이중 접근 방식을 강조하는 새로운 기업 웹사이트를 출시했다.마지막으로, 경영진은 최근 자금 조달 거래에서 CEO인 아나톨리 드리치일로 박사가 237,500달러를 포함한 상당한 투자를 단행했다. 아나톨리 드리치일로 박사는 "지난 한 해는 로피독수리딘의 2상 임상 시험 시작을 포함한 수많은 과학적 발전으로 특징지어졌다. 우리는 초기 무작위 등록 부분에서 1/3 이상을 완료했으며, 향후 1년 내에 등록을 완료할 목표를 가지고 있다.또한, 그는 "2025년은 과학적 이정표의 해가 될 것이다. 우리는 암으로 영향을 받는 수백만 명의 삶을 개선하고 전 세계 환
셔틀파마슈티컬스홀딩스(SHPH, Shuttle Pharmaceuticals Holdings, Inc. )는 2024년 연례 보고서를 제출했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 셔틀파마슈티컬스홀딩스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도에 대한 연례 보고서(Form 10-K)를 제출했다.이 보고서에는 회사의 재무 상태, 운영 결과 및 현금 흐름에 대한 정보가 포함되어 있다.보고서에 따르면, 회사는 2024년 동안 약 9,144,797달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2023년의 6,592,723달러에 비해 39% 증가한 수치다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 총 자산은 2,506,290달러이며, 총 부채는 1,797,138달러로 나타났다.이로 인해 회사의 자본금은 709,152달러로 감소했다.2024년 동안 연구 및 개발 비용은 3,618,796달러로, 이는 2023년의 3,517,093달러에 비해 3% 증가한 수치다.회사는 2024년 10월에 4,000,000달러의 자금을 조달했으며, 이는 향후 임상 시험 및 운영 자금을 지원하기 위한 것이다.그러나 현재 자금 조달이 충분하지 않아 향후 12개월 동안 운영을 지속할 수 있을지에 대한 우려가 제기되고 있다.또한, 회사는 나스닥 상장 요건을 충족하지 못해 상장 유지에 어려움을 겪고 있으며, 2025년 6월 30일까지 최소 주가 요건을 충족해야 한다.만약 이 요건을 충족하지 못할 경우, 나스닥에서 상장 폐지될 수 있다.회사는 현재 Ropidoxuridine이라는 제품 후보를 개발 중이며, 이 제품은 방사선 치료와 함께 사용되어 암세포를 민감하게 만드는 역할을 한다.FDA의 승인을 받기 위해 임상 시험을 진행하고 있으며, 이 과정에서 추가 자금이 필요하다.결론적으로, 셔틀파마슈티컬스홀딩스는 현재 재무 상태가 불안정하며, 향후 자금 조달 및 FDA 승인 여부에 따라 사업의 지속 가능성이 결정될 것으로 보인다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를
소네트바이오쎄라퓨틱스홀딩스(SONN, Sonnet BioTherapeutics Holdings, Inc. )는 SON-1010의 단독요법 및 병용요법 가능성을 강조하는 데이터를 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 소네트바이오쎄라퓨틱스홀딩스는 2025년 2월 26일, 2025년 미국암연구협회(AACR) IO 컨퍼런스에서 데이터 컴필레이션 발표를 알리는 보도자료를 발표했다.이 발표는 회사의 혁신적인 플랫폼이 단일 또는 이중 기능 면역 조절제를 완전 인간 알부민 결합 단편(FHAB®)에 연결하여 종양 미세환경(TME)에 대한 향상된 표적화와 종양 내에서의 장기 보유를 제공함을 강조했다.컨퍼런스의 일환으로, 캘리포니아 산타모니카의 사르코마 종양 센터의 주요 연구자인 산트 차울라 박사가 "사이토카인 반감기를 연장하고 종양 미세환경을 표적화하며 치료 효능을 향상시키는 알부민 결합 인터루킨-12 융합 단백질을 이용한 병용 면역요법"이라는 제목의 포스터를 발표했다.이는 소네트의 완전 인간 알부민 결합(FHAB®) 플랫폼의 전체 전략이 기존 데이터와 함께 컴파일되어 포스터로 발표된 첫 번째 사례이다.발표된 포스터는 회사 웹사이트의 출판물 페이지에서 확인할 수 있다.SON-1010은 회사의 독점적인 재조합 인간 인터루킨-12(rhIL-12) 버전으로, FHAB 플랫폼에 유전적 융합을 통해 구성되어 있으며, 이는 혈청 내의 자연 알부민 결합으로 인해 IL-12 성분의 반감기와 생물학적 활성을 연장한다.알부민의 FcRn, GP60 및 SPARC에 대한 결합은 개선된 약리학적 프로파일, 감소된 독성 위험 및 넓은 치료 지수를 제공하며, 종양 미세환경에 대한 중요한 표적화와 활성화된 NK, NKT, Th1 및 세포독성 CD8 T 세포의 증가, 그리고 종양 촉진 M2 MDSCs의 염증성 M1 APCs로의 뚜렷한 재편성을 초래한다.Pankaj Mohan 박사는 "재조합 인터루킨은 일반적으로 비효율적인 종양 표적화, 짧은 반감기 및 비표적 독성으로 인해 임상적 성공이 제한적이었다.
이뮤노코어홀딩스(IMCR, Immunocore Holdings plc )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 이뮤노코어홀딩스가 2025년 2월 26일에 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.2024년 4분기 KIMMTRAK(테벤타푸스)의 순매출은 8410만 달러였으며, 연간 총 매출은 3억 1000만 달러에 달했다.이 회사는 2025년에도 지속적인 성장을 기대하고 있다.KIMMTRAK의 생애 주기 관리 프로그램을 실행하며 추가적인 흑색종 적응증에 대한 두 개의 3상 임상 시험(TEBE-AM 및 ATOM)을 진행하고 있다.PRAME 포트폴리오를 발전시키며, 3상 PRISM-MEL-301 시험에서 첫 환자가 무작위 배정되었고, 난소암 및 비소세포폐암에서 brenetafusp 조합의 1/2상 시험에 대한 등록이 계속되고 있다.또한, IMC-P115C(프라메-A02-HLE)의 1상 시험에서 첫 환자가 투여되었다.2025년 1분기에는 IMC-M113V에 대한 초기 1상 다.투여 HIV 데이터가 발표될 예정이며, 2025년 하반기에는 IMC-I109V에 대한 1상 단회 투여 HBV 데이터가 발표될 예정이다.2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 8억 2040만 달러에 달한다.이뮤노코어홀딩스는 2024년 11월에 기존의 Pharmakon 대출 5000만 달러를 전액 상환했다.2024년 연구개발(R&D) 비용은 2억 2220만 달러로, 2023년의 1억 6350만 달러에 비해 증가했다.판매, 일반 및 관리(SG&A) 비용은 1억 5580만 달러로, 2023년의 1억 4450만 달러에 비해 증가했다.2024년 4분기 순손실은 2380만 달러로, 2023년 같은 기간의 1970만 달러에 비해 증가했다.연간 순손실은 5110만 달러로, 2023년의 5530만 달러에 비해 감소했다.2024년 4분기 기본 및 희석 주당 손실은 각각 0.47달러와 1.02달러로, 2023년
모노그램오쏘피딕스(MGRM, Monogram Technologies Inc. )는 인도에서 mBôs TKA 시스템과 임상 시험 준비에 대한 규제 업데이트를 제공했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 모노그램오쏘피딕스(이하 회사)는 2025년 2월 25일 미국 식품의약국(FDA)에 제출한 mBôs TKA 시스템의 510(k) 사전 시장 제출에 대한 규제 업데이트를 발표했다.회사는 모든 보충 테스트를 완료하고 2024년 9월 30일에 받은 추가 정보 요청(AIR)에 대한 공식 응답을 제출했다.현재 회사는 FDA로부터 추가 정보 요청이 있을 것으로 예상하지 않고 있으며, AIR 수령 후 FDA의 긍정적인 결정이 내려질 경우, 통신은 mBôs™ 총 무릎 관절 치환술(TKA) 시스템에 대한 승인 결정이 될 것으로 예상된다.만약 승인이 이루어질 경우, 이는 미국 내 TKA 시스템의 상업화 및 판매를 가능하게 할 것이다. 2024년 8월, 회사는 인도의 선도적인 정형외과 병원 그룹 중 하나인 샬비 리미티드와 전략적 협력을 발표했다.이 협력의 일환으로 다기관 임상 시험을 실시하여 mBôs TKA 시스템의 안전성과 효과를 평가할 예정이다.2025년 1월, 회사는 임상 시험 교육을 지원하기 위해 로봇을 배송했으며, 이 로봇은 계획대로 성공적으로 배송됐다.2025년 1월 31일부터 2월 1일까지 인도 아마다바드의 샬비 병원에서 임상 시험 조사자 회의가 개최되었으며, 이 회의는 릴라이언스 생명과학이 주관하였고 주요 조사자, 여러 외과의사 및 직원들이 참석했다.회의의 목적은 연구 프로토콜, 규제 요구 사항 및 운영 절차를 검토하는 것이었다. 릴라이언스 생명과학은 인도의 규제 제출 및 커뮤니케이션을 관리하는 책임을 맡고 있으며, 규제 스폰서로서 제출 프로세스와 인도의 규제 당국과의 소통을 감독하고 있다.회사는 임상 시험을 진행하기 위한 규제 승인을 제출하였으며, 진행 상황에 대한 업데이트를 제공할 예정이다.규제 일정은 변동성이 있을 수 있지만, 회사는 제출의 강점과 릴라이언스 생명과
아디알파마슈티컬스(ADIL, ADIAL PHARMACEUTICALS, INC. )는 FDA의 AD04에 대한 제안된 인 비트로 브리징 전략에 긍정적인 반응을 받았다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 아디알파마슈티컬스(증권코드: ADIL)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AD04에 대한 제안된 인 비트로 브리징 전략에 대한 긍정적인 반응을 받았다.FDA의 피드백은 아디알이 2024년 11월 19일에 제출한 자료에 따른 것으로, 이 자료에서 회사는 AD04 제형 전략과 브리징 접근 방식의 정렬에 대한 FDA의 지침을 요청했다.이 단계는 AD04-103 연구 완료 후 505(b)(2) 규제 승인 경로에 대한 준수를 보장하는 데 중요하다.이 연구는 약물 개발을 지원하기 위
코젠트바이오사이언시즈(COGT, Cogent Biosciences, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 코젠트바이오사이언시즈(증권코드: COGT)는 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.이 회사는 정밀 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 최근 비즈니스 업데이트와 함께 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 공개했다.코젠트바이오사이언시즈의 앤드류 로빈스 CEO는 "코젠트는 올해 세 가지 비즈클라스티닙의 주요 임상 시험 데이터를 보고할 준비를 하고 있다"고 말했다.그는 "강력한 현금 잔고와 잠재적인 최상급 표적 치료제의 파이프라인 덕분에 우리는 2025년 말까지 비즈클라스티닙에 대한 첫 NDA 제출을 계획하고 있는 변혁의 해를 맞이할 준비가 되어 있다"고 덧붙였다.2024년 4분기 및 최근 비즈니스 하이라이트로는 2024년 12월에 비즈클라스티닙의 비고급 전신 비만세포증 환자에 대한 SUMMIT 임상 시험의 업데이트된 결과를 발표한 것이 포함된다.이 시험에서 비즈클라스티닙은 100mg 투여 시 24주 후 총 증상 점수(TSS)에서 평균 56% 개선을 보였으며, 76%의 환자가 기준선 대비 50% 이상의 감소를 기록했다.또한, APEX 시험에서는 100mg BID를 투여받은 환자에서 83%의 객관적 반응률(ORR)을 보였다.2024년 4분기 재무 결과에 따르면, 코젠트바이오사이언시즈는 2024년 12월 31일 기준으로 현금 및 현금성 자산, 시장성 증권이 287.1백만 달러에 달하며, 이는 2025년 2월에 진행된 주식 판매로 인한 25백만 달러의 수익과 함께 2026년 말까지 운영 비용을 충당할 수 있을 것으로 보인다.연구개발(R&D) 비용은 2024년 4분기에 62백만 달러, 연간 232.7백만 달러로, 이는 2023년 4분기 48.7백만 달러, 연간 173.8백만 달러에 비해 증가한 수치이다.일반 관리(G&A) 비용은 2024년 4분기에 11.7
캔델쎄라퓨틱스(CADL, Candel Therapeutics, Inc. )는 비전이전 췌장암 환자 대상 CAN-2409 임상시험 최종 생존 데이터를 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 캔델쎄라퓨틱스가 비전이전 췌장암 환자를 대상으로 한 CAN-2409의 무작위 대조 임상 2상 시험에서 긍정적인 최종 생존 데이터를 발표했다.이 임상시험의 최종 생존 데이터는 CAN-2409의 실험적 치료 후 예상 중앙 전체 생존 기간이 31.4개월로 나타났으며, 이는 대조군의 12.5개월과 비교해 상당한 개선을 보였다.CAN-2409 치료를 받은 7명의 환자 중 3명이 여전히 생존해 있으며, 이들의 생존 기간은 각각 66.0개월, 63.6개월, 35.8개월로 나타났다.이 환자들의 진단 시점부터의 생존 기간은 각각 73.5개월, 68.8개월, 41.3개월이었다.이러한 생존 결과는 표준 치료를 받은 췌장암 환자에서 기대되는 중앙 전체 생존 기간을 훨씬 초과하는 것으로, 장기 생존 가능성을 시사한다.CAN-2409의 안전성 프로파일은 임상 2상 시험에서 일반적으로 긍정적으로 평가되었으며, 이는 여러 적응증에서 이 실험적 치료와 관련된 긍정적인 안전성 프로파일을 더욱 뒷받침한다.또한, CAN-2409는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 비전이전 췌장암 치료를 위한 신속 심사 및 희귀의약품 지정을 받았다.캔델쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 W. Garrett Nichols 박사는 "췌장암은 치료하기 가장 어려운 질병 중 하나"라며, "비전이전 췌장암 환자들은 현재의 표준 치료로는 제거되지 않는 미세 전이가 존재할 수 있다. CAN-2409는 환자의 종양에 대한 현장 백신 접종을 위해 설계된 최초의 다모드 면역 요법 후보로, 이 질병을 통제하고 생존을 연장할 수 있는 잠재력을 제공한다"고 말했다.최종 데이터는 추가 9개월의 추적 관찰을 통해 확인되었으며, CAN-2409와 표준 치료를 병행한 환자(n=7)와 표준 치료 단독 환자(n=6) 간의 생존 개선을 입
얼라러티쎄라퓨틱스(ALLR, Allarity Therapeutics, Inc. )는 FDA 승인을 위한 새로운 2상 프로토콜 등록이 시작됐다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 24일, 얼라러티쎄라퓨틱스는 고급 난소암 환자를 위한 스테노파립의 FDA 승인을 추진하기 위한 새로운 2상 프로토콜을 발표하는 보도자료를 발행했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제출되었으며, 여기서 참조된다.얼라러티쎄라퓨틱스는 스테노파립을 개인 맞춤형 암 치료제로 개발하는 임상 2상 제약 회사로, 독자적인 약물 특이적 환자 선택 기술인 약물 반응 예측기(DRP®)를 사용하고 있다.이번 새로운 프로토콜은 2026년 여름까지 중요한 데이터를 제공할 것으로 예상되며, 이는 결정적인 등록 시험을 위한 것이다.새로운 프로토콜 설계는 회사의 진행 중인 2상 임상 데이터에 대한 심층 검토를 바탕으로, 스테노파립을 치료하는 환자들을 치료해온 주요 난소암 전문가 및 치료 의사들과 협력하여 구성되었다.이 포괄적인 검토는 플래티넘 내성 고급 난소암 환자에서 스테노파립의 지속적인 임상 이점에 대한 강력한 증거를 발견했으며, 두 명의 환자가 17개월 이상 치료를 받았음을 확인했다.이 프로토콜은 이러한 전문가들의 피드백과 FDA의 의견을 반영하고 있으며, 첫 번째 시험 사이트의 기관 윤리 위원회(IRB) 승인을 받았다.얼라러티쎄라퓨틱스는 스테노파립을 발전시키기 위해 최근 새로운 약물 제조 캠페인을 완료하고, 환자 등록을 신속하게 진행하기 위해 시험 사이트에 완제품을 전달할 준비를 마쳤다.얼라러티쎄라퓨틱스의 CEO인 토마스 젠센은 "이 새로운 프로토콜의 집중적인 검토와 최종화는 스테노파립을 보다 안전하고 효과적인 대안으로 가속화하기 위한 우리의 노력에서 중요한 이정표가 된다"고 말했다.이 새로운 프로토콜은 스테노파립과 스테노파립-DRP를 동반 진단으로 동시에 발전시킬 수 있도록 설계되었다.이 시험은 스테노파립의 Wnt 경로에 미치는 영향을 평가할 수 있도록 하며, 이는 고급 난소암
빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 예상되는 주요 이정표를 재확인했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 빔쎄라퓨틱스는 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하는 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.빔쎄라퓨틱스는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 보고하고, 회사의 혈액학 및 유전 질환 분야에서의 예상되는 이정표를 재확인했다.빔쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 존 에반스는 "지난 1년 동안 혈액학 및 간 표적 유전 질환 분야에서의 중요한 진전과 모멘텀에 대해 매우 자랑스럽게 생각한다"고 말했다.그는 "BEACON 시험에서 BEAM-101의 초기 긍정적인 결과에 이어, 우리는 최근 연구에서 성인 등록 목표를 달성하고 첫 번째 청소년 환자를 등록했다"고 덧붙였다.또한, 그는 "2025년 상반기에는 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 주요 프로그램인 BEAM-302의 초기 데이터를 제공할 예정이며, 이는 질병의 폐 및 간 증상을 모두 해결할 수 있는 일회성 치료의 가능성을 가지고 있다"고 강조했다.2024년 4분기 동안 회사는 BEACON Phase 1/2 임상 시험에서 BEAM-101의 성인 등록 목표를 달성했으며, 여러 청소년 환자들이 스크리닝을 통과하고 시험에 등록되었다.12월에는 빔이 ASH 연례 회의에서 BEACON 시험의 초기 결과를 발표했으며, BEAM-101 치료가 태아 헤모글로빈을 증가시키고 겸상 적혈구 헤모글로빈을 감소시키며, 백혈구 및 혈소판 이식이 빠르게 이루어지고, 용혈 마커가 정상화되거나 개선되었다는 것을 보여주었다.이 발표는 "Best of ASH"로 선정되었으며, 2025년 ASTCT 및 CIBMTR의 Tandem 회의에서 데이터가 발표되었다.또한, 빔은 ESCAPE 플랫폼의 비임상 원숭이에서의 개념 증명 데이터를 발표했으며, 이는 항체
