리페어쎄라퓨틱스(RPTX, Repare Therapeutics Inc. )는 DCx 바이오테라퓨틱스가 발견 플랫폼 라이센스 아웃 계약을 체결했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 1일, 리페어쎄라퓨틱스가 자사의 발견 플랫폼, 특정 플랫폼 및 프로그램 지적 재산을 DCx 바이오테라퓨틱스에 아웃 라이센스하는 계약을 체결했다.DCx는 차세대 정밀 약물 접합체를 개발하는 캐나다 생명공학 회사로, Amplitude Ventures의 지원을 받고 있다.리페어쎄라퓨틱스는 이번 계약을 통해 400만 달러의 선불 및 단기 지급을 받을 예정이며, DCx의 9.99%의 보통주 지분을 보유하게 된다.또한, DCx는 리페어쎄라퓨틱스의 약 20명의 전임상 연구 인력을 유지하고, 몬트리올의 특정 실험실 시설에 대한 임대 권리를 인수하며, 특정 실험실 장비를 인수할 예정이다.리페어쎄라퓨틱스의 스티브 포르테 CEO는 "우리는 비즈니스의 모든 측면을 신중하게 평가하여 지속적인 가치 창출을 보장하기 위한 조치를 취해왔다. 이번 아웃 라이센스 계약은 임상 포트폴리오에 더욱 집중하고 비용 절감을 추진할 수 있게 해준다"고 말했다.리페어쎄라퓨틱스는 현재 진행 중인 두 개의 1상 임상 시험에서 초기 데이터를 2025년 하반기에 보고할 예정이다.리페어쎄라퓨틱스는 SNIPRx 플랫폼과 초기 발견 단계의 SNIPRx-surf 및 STEP2 플랫폼을 포함한 여러 지적 재산을 아웃 라이센스했다.SNIPRx-surf 플랫폼은 유전자 발현 및 단백질 특성을 기반으로 세포 표면 표적을 식별하며, STEP2 플랫폼은 CRISPR 기반 유전자 스크리닝을 활용하여 임상적으로 관련된 유전적 결함을 식별하는 화학유전체 발견 플랫폼이다.리페어쎄라퓨틱스는 임상 단계의 정밀 종양학 회사로, 독자적인 합성 치사성 접근 방식을 통해 새로운 치료제를 발견하고 개발하고 있다.현재 임상 단계 파이프라인에는 RP-3467, RP-1664, lunresertib이 포함되어 있다.DCx 바이오테라퓨틱스는 전임상 단계의 발견 및
오토노믹스메디컬(AMIX, Autonomix Medical, Inc. )은 췌장암 통증에 대한 최초의 인간 임상 시험에서 긍정적인 결과를 발표했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 오토노믹스메디컬(증권코드: AMIX)은 2025년 4월 30일, 췌장암 통증을 완화하기 위한 최초의 인간 임상 시험의 초기 단계에서 긍정적인 결과를 발표했다.이 임상 시험은 20명의 환자를 대상으로 진행되었으며, 이들 모두는 절제 불가능한 췌장암으로 인한 심각한 복통을 앓고 있었다.시험 결과, 100%의 응답자가 시술 7일 후에 오피오이드 사용을 중단했으며, 4-6주 후에는 73%가 오피오이드 사용을 하지 않았다.이 연구는 통증 완화와 삶의 질 향상에 대한 중요한 통찰을 제공하며, 오토노믹스메디컬은 추가적인 내장암 통증 관리 연구를 시작할 예정이다.임상 시험의 주요 목표는 RF 절제를 통해 통증을 완화하는 것이었으며, 초기 단계에서 통계적으로 유의미한 통증 완화가 24시간 이내에 나타났다.7일 후 평균 통증 감소는 3.32로, 4-6주 후에는 3.95로 나타났다.또한, 응답한 환자들은 7일 후에 76%의 건강 전반에 대한 개선을 보고했으며, 4-6주 후에는 42%의 개선을 보였다.오토노믹스메디컬의 CEO인 브래드 하우저는 "우리는 PoC 1 단계에서 보여준 결과에 고무되어 있으며, 이는 우리의 접근 방식이 효과적임을 입증한다"고 말했다.이어 "우리는 이 기술이 Celiac Plexus를 통해 통증을 신호하는 다양한 내장암을 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 믿는다"고 덧붙였다.회사는 PoC 2 단계에서 췌장암 통증을 넘어 추가적인 내장암 통증을 평가할 계획이며, 이는 시장 확장 기회를 제공할 것으로 기대된다.오토노믹스메디컬의 기술은 심장학, 고혈압 및 만성 통증 관리 등 다양한 질병에 적용될 수 있는 플랫폼으로, 향후 임상 연구에 중요한 역할을 할 것으로 보인다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 아나마이신의 새로운 전임상 데이터를 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 29일, 몰레큘린바이오텍(증권코드: MBRX)은 차세대 안트라사이클린인 아나마이신에 대한 초록 및 포스터 발표가 2025년 4월 28일 시카고 IL의 맥코믹 플레이스 컨벤션 센터에서 열린 미국암연구협회(AACR) 연례 회의에서 발표됐다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "아나마이신의 잠재적 시장 확장을 위한 근거가 점점 더 강해지고 있다"고 말했다. 그는 "점점 더 많은 암 치료 요법이 두 가지 이상의 약물 조합으로 이루어지는 환경에서 아나마이신이 많은 일반적으로 사용되는 약물과 시너지 효과를 낼 수 있는 것으로 보이는 것은 고무적이다"라고 덧붙였다.아나마이신은 혈액암 외에도 육종 및 췌장암과 같은 고형암에 대한 중요한 확장 기회를 나타낼 수 있다.이 연구는 아나마이신과 승인된 항암제의 조합의 효능을 평가하기 위해 설계되었으며, 아나마이신의 비지질 형태(자유 약물; 시험관 내)와 리포좀 아나마이신(L-ANN; 생체 내)을 FDA 승인 약물과 조합하여 테스트했다. 일반적으로 시험관 내 연구에서 가장 효능이 높은 약물 조합이 잘 개발된 생체 내 백혈병 및 고형 종양 모델에서 테스트됐다.별도의 이전 실험에서 아나마이신의 활성이 약물 내성 세포주에 대해 시험관 내에서 테스트되었으며, 사이타라빈 및 베네토클락스에 내성인 세포에 대해 매우 활발한 것으로 나타났다. AACR 포스터에서 보여진 연구는 아나마이신이 여러 기전으로 FDA 승인 항암제와 시너지 효과를 낼 수 있는 잠재적으로 매우 다재다능한 약물임을 입증한다.현재 진행 중인 연구는 L-ANN 약물 조합의 새로운 효능 있는 임상 응용을 식별하는 데 중점을 두고 있으며, 치료 저항성 암에 대한 새로운 치료 전략 개발을 위한 장기 목표를 가지고 있다.포스터 발표의 세부 사항은 다음과 같다.제목: 아나마이신, 비심장독성 강력한 Topo II 독
아이테오스쎄라퓨틱스(ITOS, iTeos Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 실적을 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 아이테오스쎄라퓨틱스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기에 대한 10-Q 양식을 제출하며 실적을 발표했다.이번 분기 동안 회사는 3억 4,613만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 주당 0.80 달러의 손실에 해당한다.2024년 같은 기간의 순손실은 3억 8,216만 달러로, 주당 1.07 달러의 손실이었다.회사의 연구개발 비용은 2억 9,039만 달러로, 2024년 1분기의 3억 4,529만 달러에서 감소했다.이 감소는 주로 벨레스토투그(belrestotug) 임상 시험의 단계 변화와 관련이 있으며, 이 프로그램의 임상 및 관련 비용이 7,100만 달러 감소한 데 기인한다.일반 관리 비용은 1,098만 달러로, 2024년 1분기의 1,270만 달러에서 감소했다.아이테오스쎄라퓨틱스는 현재 벨레스토투그, EOS-984, EOS-215와 같은 여러 임상 프로그램을 진행 중이다.벨레스토투그는 TIGIT 면역 체크포인트 억제제로, 현재 여러 임상 시험에서 진행되고 있다.GSK와의 협력 아래, 벨레스토투그의 글로벌 개발을 위한 여러 임상 시험이 진행 중이며, 2024년 7월에는 GALAXIES Lung-301 시험에서 첫 환자 투여가 시작되었다.이로 인해 GSK로부터 3,500만 달러의 개발 이정표 지급이 발생했다.회사는 2025년 3월 31일 기준으로 1억 5,654만 달러의 현금 및 현금성 자산과 4억 6,770만 달러의 매도가능증권을 보유하고 있다.이러한 자산은 향후 12개월 이상 운영 비용 및 자본 지출 요구를 충족할 수 있을 것으로 예상된다.아이테오스쎄라퓨틱스는 향후 임상 개발 및 상업화 목표를 달성하기 위해 추가 자금 조달이 필요할 것으로 보인다.그러나 자금 조달이 필요한 시점에 적절한 조건으로 자금을 확보하지 못할 경우, 연구 개발 프로그램을 지연, 축소 또는 종료해야 할 수도 있다.회사는 현재 벨기에와 미
센티바이오사이언시스(SNTI, Senti Biosciences, Inc. )는 SENTI-202의 긍정적인 초기 임상 결과를 발표했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 28일, 센티바이오사이언시스(증권코드: SNTI)는 재발/불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료를 위한 SENTI-202의 임상 1상 시험에서 긍정적인 초기 데이터를 발표했다.이 데이터는 2025년 미국암연구학회(AACR) 연례 회의에서 발표되었으며, SENTI-202는 첫 번째 상용화 가능한 오프 더 셀프 로직 게이티드 선택적 CD33 또는 FLT3 NOT EMCN CAR NK 세포 치료제이다.SENTI-202의 초기 임상 데이터에 따르면, 9명의 재발 또는 불응성 AML 환자가 다양한 용량의 SENTI-202로 치료받았으며, 이 중 7명이 데이터 컷오프 시점에서 전체 반응률(ORR)을 평가받았다.이 연구는 두 가지 용량 수준(1 또는 1.5 x 10^9 CAR NK 세포/회)과 두 가지 일정(28일마다 3회 또는 5회 투여)으로 진행되었으며, 림프 감소 요법으로 플루다라빈/Ara-C가 사용되었다.SENTI-202는 용량 제한 독성이 없었으며, 최대 내약 용량(MTD)은 도달하지 않았다.초기 권장 2상 용량(RP2D)은 1.5 x 10^9 CAR NK 세포로 설정되었다.효능 측면에서, 초기 RP2D 집단의 3명 중 2명이 복합 완전 관해(cCR)를 달성했으며, 7명의 전체 반응 평가 가능 환자 중 5명이 ORR을 달성했다.4명의 cCR 환자는 모두 측정 가능한 잔여 질병(MRD) 음성으로 평가되었다.모든 cCR 환자는 현재까지도 관해 상태를 유지하고 있으며, 가장 긴 추적 관찰 기간은 8개월 이상이다.약리학적 데이터에 따르면, SENTI-202는 모든 치료 환자에서 검출되었으며, 초기 14일 동안 주변에서 적당한 확장이 있었고 이후에는 주변 혈액에서 제거되었다.안전성 측면에서, SENTI-202는 일반적으로 잘 견디는 것으로 나타났으며, Grade 3 이상의 사건은 4
뉴릭스쎄라퓨틱스(NRIX, Nurix Therapeutics, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 8일, 델라웨어 주에 본사를 둔 뉴릭스쎄라퓨틱스가 2025년 2월 28일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.이번 발표는 99.1 전시로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.뉴릭스쎄라퓨틱스는 임상 단계의 생명공학 회사로, 표적 단백질 분해 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 집중하고 있다.2025년 1분기 동안 뉴릭스는 1,850만 달러의 수익을 기록했으며, 이는 2024년 2월 29일 종료된 3개월 동안의 1,660만 달러와 비교된다.수익 증가의 주요 원인은 샌ofi와의 협력에서 연구 이정표 달성과 퍼포먼스 의무의 높은 완료 비율 때문이다.연구 및 개발 비용은 6,970만 달러로, 2024년 2월 29일 종료된 3개월 동안의 5,000만 달러와 비교해 증가했다.이는 임상, 계약 제조 및 컨설팅 비용 증가와 관련이 있다.일반 관리 비용은 1,170만 달러로, 2024년 2월 29일 종료된 3개월 동안의 1,180만 달러와 비슷한 수준이다.2025년 2월 28일 기준으로 현금 및 유가증권은 5억 4,970만 달러로, 2024년 11월 30일의 6억 9,600만 달러에서 감소했다.뉴릭스는 2025년 1분기 동안 700만 달러의 이정표를 달성했으며, 이후 1,500만 달러의 라이센스 연장금을 샌ofi와의 협력에서 수령했다.뉴릭스는 NX-5948의 비상업적 이름인 '베크소브루타이드'를 부여받았으며, 이 약물은 만성 림프구 백혈병 환자를 위한 경구용 BTK 분해제이다.또한, 베크소브루타이드는 월든스트롬 매크로글로불리네미아 치료를 위한 미국 FDA의 고아약 지정도 받았다.뉴릭스는 2025년 중으로 베크소브루타이드의 주요 임상 시험을 시작할 예정이다.뉴릭스는 또한 샌ofi와의 협력을 통해 새로운 약물 후보를 개발하고 있으며, 이 과정에서 로이 D. 베인스를 이사회에 임명하고 존
랠리바이오(RLYB, Rallybio Corp )는 RLYB212 개발이 중단됐다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 8일, 랠리바이오가 태아 및 신생아 면역혈소판감소증(FNAIT) 예방을 위한 RLYB212 프로그램의 개발 중단을 발표했다.이 결정은 RLYB212의 2상 임상시험에서 얻은 약리학적 데이터에 기반한 것으로, RLYB212의 용량 조정이 예측된 목표 농도에 도달하지 못했음을 보여주었다.랠리바이오는 C5 억제제인 RLYB116의 개발에 집중할 계획이다.랠리바이오의 CEO인 스티븐 우든 박사는 "RLYB212 2상 시험의 PK 결과에 실망했다"고 전하며, "예측 범위에서 크게 벗어난 결과와 용량 조정에 대한 경험적 데이터의 부재로 인해 위험/이익이 더 이상 지속적인 투여를 지지하지 않게 됐다"고 밝혔다.RLYB212 2상 시험은 임신 중 HPA-1a 면역화 및 FNAIT의 위험이 높은 여성에서 PK 및 안전성을 평가하기 위해 설계되었다.2분기 PK 결과는 RLYB212가 6 ng/mL에서 10 ng/mL의 목표 농도에 도달하지 못했음을 보여주었고, 효능을 위한 최소 목표 농도인 3 ng/mL에도 미치지 못했다.랠리바이오는 RLYB116의 확인 임상 PK/PD 연구를 2025년 2분기에 시작할 예정이며, 2025년 하반기에 데이터 결과를 발표할 계획이다.RLYB116은 C5를 억제하는 항체 유사 융합 단백질로, 자가 주사 가능한 치료법으로 환자에게 편리함을 제공할 수 있다.이 치료법은 PNH, APS, 일반화된 중증 근무력증(gMG) 등 여러 보완 매개 질환에 대한 중요한 미충족 수요를 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.또한, REV102는 HPP 환자를 위한 ENPP1 억제제로, 2025년 1분기에 IND 승인 연구에 들어갔으며, 2026년 1상 연구를 시작할 예정이다.랠리바이오의 포트폴리오에는 RLYB332라는 장기 작용하는 매트립타제-2 항체도 포함되어 있으며, 이는 철 과다 질환에 대한 최상의 치료법이 될 가능성이 있다.랠리바
카테시안쎄라퓨틱스(RNAC, Cartesian Therapeutics, Inc. )는 Descartes-08의 12개월 효능 및 안전성 데이터를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 8일, 카테시안쎄라퓨틱스는 일반화된 중증 근무력증(MG) 환자를 대상으로 한 Descartes-08의 2b상 시험에서 12개월 효능 및 안전성 데이터를 발표했다.Descartes-08로 치료받은 참가자들은 12개월 평가에서 MG 증상에서 지속적인 혜택을 경험한 것으로 관찰되었다.이 데이터는 2025년 4월 8일 Needham Virtual Healthcare Conference에서 경영진에 의해 논의될 예정이며, 2025년 미국 신경학회 연례 회의에서 Tuan Vu 박사가 발표할 예정이다.Descartes-08은 카테시안의 주요 세포 치료 후보로, B세포 성숙 항원(BCMA)을 표적으로 하는 자가 유전자 조작 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제이다.Descartes-08은 사전 화학요법 없이 외래 환자 환경에서 투여될 수 있도록 설계되었다. 12개월 2b상 시험 결과에 따르면, Descartes-08으로 치료받은 참가자들은 초기 치료 후 깊은 반응을 보였으며, 12개월 평가에서 평균 MG-ADL 점수가 5.5(±1.1)에서 4.8(±1.4)로 감소하였다.또한, Descartes-08으로 치료받은 참가자들은 평균 정량적 중증 근무력증 점수(QMG)가 4.8(±1.7)에서 12개월까지 6.0(±2.1)로 감소하였다.33%의 참가자(4/12)는 6개월 시점에서 최소 증상 표현(MSE)을 달성하였으며, 이들은 12개월까지 MSE를 유지하였다.83%의 평가 가능한 참가자들은 12개월까지 임상적으로 의미 있는 반응을 유지하였다. 특히, 이전 생물학적 치료를 받지 않은 참가자들에서 가장 깊고 설득력 있는 지속적인 반응이 관찰되었으며, 이들은 평균 MG-ADL 점수가 6.6(±1.5)에서 12개월까지 7.1(±1.9)로 감소하였다.이 참가자들 중 57%는 6개월
서보메드(CRVO, CervoMed Inc. )는 레윈D-LB 임상시험 결과를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 서보메드(NASDAQ: CRVO)는 2025년 4월 2일, 레윈D-LB 임상시험의 첫 16주 동안의 결과를 발표하며, 네플라마피모드가 루이체 치매 환자에서 임상 진행을 늦추는 효과를 보였다고 밝혔다.이 발표는 2025년 4월 5일에 열리는 제19회 알츠하이머 및 파킨슨병 관련 국제 회의(AP/PD™)에서 구두 발표될 예정이다.연구에 따르면, 네플라마피모드는 임상 치매 평가 점수(CDR-SB)와 임상 전반적 변화 인상(CGIC)에서 대조군에 비해 임상 진행을 늦추는 효과를 보였다. 또한, 네플라마피모드는 연구의 연장 단계에서 낙상 발생률을 줄이는 것과 관련이 있으며, AD/PD™ 2025에서 발표될 새로운 데이터는 인지 변동성과 작업 기억을 측정하는 지표에서 개선을 보여준다.서보메드의 스티븐 곰퍼츠 박사는 "레윈D-LB 연장 단계 결과는 매우 고무적이다. 우리는 CDR-SB와 CGIC를 통해 DLB 환자에서 임상 악화에 대한 명확하고 의미 있는 효과를 보고하고 있다"고 말했다. 그는 또한 이러한 결과가 이전 임상 시험 결과를 검증하고 재현하며, 네플라마피모드가 기저 전두엽의 콜린성 뉴런 기능 손실을 억제함으로써 임상적 이익을 제공할 수 있다는 과학적 가설과 일치한다고 덧붙였다.서보메드의 존 알람 박사는 "AD/PD™ 2025에서 연장 단계 데이터를 발표하는 것은 우리의 발견을 공유하고 DLB 의료 커뮤니티와 깊이 소통할 수 있는 기회"라고 말했다.연구에 따르면, 159명의 참가자가 초기 16주 이중 맹검, 위약 대조 단계에서 무작위 배정되었으며, 152명이 초기 단계를 완료하고 149명이 연장 단계에 진입했다. 연장 단계에서는 모든 참가자가 네플라마피모드를 투여받았다. 초기 단계에서 네플라마피모드와 위약 간의 임상 결과 차이는 없었으나, 새로운 캡슐이 목표 혈장 약물 농도를 달성하여 임상 결과 비교가 가능해졌다.새로운 캡슐을 투여받은 참가자들
소네트바이오쎄라퓨틱스홀딩스(SONN, Sonnet BioTherapeutics Holdings, Inc. )는 임상시험에서 긍정적인 안전성 결과를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 4일, 소네트바이오쎄라퓨틱스홀딩스가 고형암 또는 백금 내성 난소암 환자를 대상으로 한 Phase 1b/2a 임상시험에서 SON-1010의 최고 용량과 아테졸리주맙(Tecentriq®)의 조합에 대한 긍정적인 안전성 결과를 발표했다.SB221 연구에 대한 안전성 검토 위원회(SRC)의 공식 평가에서 긍정적인 피드백을 바탕으로, 연구는 이제 확장 단계로 진행될 수 있으며, 이는 최대 내약 용량(MTD)에서 조합의 초기 효과를 연구한 후, PROC 환자에서 표준 치료와의 Phase 2a 무작위 비교로 진행될 예정이다.SB221 연구는 아테졸리주맙과 함께 투여된 SON-1010의 안전성, 내약성, 약리학적 동태(PK), 약리학적 작용(PD)을 평가하기 위해 설계되었다.연구의 첫 번째 부분의 주요 목표는 면역 체크포인트 억제제(ICI)와의 조합에서 MTD를 설정하는 것이었다.총 19명의 피험자가 용량 증가 동안 치료를 받았으며, PROC 환자 중 한 명이 최고 용량에서 부분 반응(PR)을 보였다.SB221 SRC는 아테졸리주맙과의 조합에서 용량 확장 완료 후 피로, 발열, 위장 증상이 가장 흔한 부작용으로 나타났으며, 용량 제한 독성이나 사이토카인 방출 증후군은 관찰되지 않았다.용량 증가 동안 유일한 관련 중대한 부작용(SAE)은 Grade 2 폐렴으로, 이는 아테졸리주맙과 관련된 알려진 부작용이다.PROC 환자 중 한 명은 44%의 종양 크기 감소를 보였으며, 이는 부분 반응(PR)을 나타내며, CA 125 난소암 바이오마커에서 2배 이상의 감소가 있었다.SB101 연구에서 SON-1010 단독 요법은 육종 환자에서 동일한 MTD에서 PR을 유도했다.등록된 모든 환자는 진행성 고형암을 앓고 있으며, 높은 용량을 투여받은 모든 환자는 PROC 환자이다.SB221 시험
아비나스(ARVN, ARVINAS, INC. )는 임상시험에서 ARV-102의 첫 번째 인체 데이터를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 4일, 아비나스는 자사의 연구용 PRO테올리시스 타겟팅 키메라(PROTAC)인 ARV-102의 첫 번째 인체 임상시험 데이터를 발표했다.이 임상시험에서 ARV-102는 파킨슨병(PD) 및 진행성 수핵마비(PSP)와 관련된 다기능 단백질인 LRRK2의 상당한 감소를 보여주었으며, 안전성 및 내약성 프로파일이 유망하고 약리역학적 결과가 긍정적이었다.무작위 이중 맹검 위약 대조 단일 용량(SAD) 집단의 결과와 초기 다용량(MAD) 집단의 결과가 오스트리아 비엔나에서 열린 2025 국제 알츠하이머 및 파킨슨병 회의(AD/PD™ 2025)에서 발표되었다.SAD 집단에서는 10mg에서 200mg까지의 ARV-102 용량이 평가되었고, MAD 집단에서는 10mg에서 80mg까지의 용량이 평가되었다.임상시험의 주요 결과는 다음과 같다.ARV-102는 일반적으로 안전하고 잘 견디며, 단일 또는 다용량 후 심각한 부작용이 보고되지 않았다.ARV-102의 CSF 내 노출은 단일 및 다용량 후 용량 의존적으로 증가하여 뇌 침투를 나타냈다.최소 60mg의 단일 경구 용량 및 최소 20mg의 하루 한 번 반복 경구 용량에서 ARV-102는 CSF에서 50% 이상의 LRRK2 감소와 말초 혈액 단핵 세포(PBMC)에서 90% 이상의 LRRK2 감소를 달성하여 상당한 LRRK2 단백질 분해를 나타냈다.PBMC에서 Rab10 인산화 억제와 ARV-102의 단일 용량 후 소변에서 bis(monoacylglycerol)phosphate(BMP) 감소가 관찰되어 LRRK2 경로의 하류 참여를 나타냈다.ARV-102는 뇌혈관 장벽을 통과하고 LRRK2를 표적으로 하는 새로운 연구용 경구 PROTAC이다.LRRK2는 주로 PD에서의 역할로 알려져 있지만, 최근 증거는 PSP를 포함한 타우병증에서도 역할을 하며, LRRK2 기능 장애가 두
문레이크이뮤노쎄라퓨틱스(MLTX, MoonLake Immunotherapeutics )는 헐리우드 캐피탈이 5억 달러 비희석 자금을 확보했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 3일, 스위스 추크에 본사를 두고 있는 임상 단계 생명공학 회사 문레이크이뮤노쎄라퓨틱스(문레이크; 나스닥: MLTX)는 헐리우드 캐피탈, Inc.(NYSE:HTGC)와 최대 5억 달러의 비희석 자금 조달 계약을 체결했다.이 계약에 따라 7,500만 달러가 즉시 인출되며, 추가 자금은 문레이크의 전략 및 자금 필요에 맞춘 특정 사전 지정된 이정표 달성 시 제공된다.이 추가 자금은 문레이크의 재무 상태를 강화하고, 2027년 소넬로키맙 출시, 추가 임상 시험 및 성장 투자에 필요한 자금을 지원한다.문레이크는 2025년 4월 29일 뉴욕에서 헐리우드 파트너십과 임상 업데이트를 논의하는 대면 및 가상 자본 시장 업데이트를 개최할 예정이다.이 자리에서는 HS(히드라데니티스 수푸라티바) VELA 프로그램의 기초 특성과 주요 이정표 도달 날짜에 대한 발표가 포함될 예정이다.문레이크의 최고 재무 책임자 마티아스 보덴슈테트는 "헐리우드 캐피탈과의 파트너십에 매우 기쁘다. 우리는 매우 큰 약속과 경쟁력 있는 자본 비용을 포함한 거래 조건을 확보할 수 있었다. 이 자금 조달 시설은 주주 지분을 희석하지 않고도 우리의 강력한 현금 위치를 더욱 강화한다"고 말했다.문레이크는 현재 8개의 2상 및 3상 임상 시험을 진행 중이며, 2025년 중반 HS에 대한 주요 데이터를 발표할 예정이다. 또한, 문레이크는 PPP(손바닥발바닥 농포증)에 대한 2상 LEDA 시험의 중간 결과를 공유할 예정이다.문레이크는 2021년에 설립되었으며, 염증성 질환 치료를 위한 차세대 치료제를 개발하는 데 주력하고 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
인뮨바이오(INMB, Inmune Bio, Inc. )는 MINDFuL 2상 연구 참가자 기초 인구통계 및 질병 프로필을 발표했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 4월 1일, 인뮨바이오(NASDAQ: INMB)는 오스트리아 비엔나에서 2025년 4월 1일부터 5일까지 열리는 제37회 국제 알츠하이머 및 파킨슨병 관련 신경학적 질환 회의에서 포스터를 발표한다.이 회의는 유럽에서 가장 큰 알츠하이머 회의로, 포스터에는 초기 알츠하이머병(AD) 환자와 염증 바이오마커가 확인된 환자들의 인구통계 및 바이오마커 상태가 상세히 기술되어 있다.MINDFuL 연구에 등록된 환자 수는 208명이며, 이들은 경도 인지 장애(MCI)로 진단된 환자 92명(44%)과 경도 알츠하이머병(mAD) 환자 116명(56%)으로 구성된다. 두 진단 범주에서 평균 연령은 72세이다.모든 등록 환자는 다음의 염증 바이오마커 중 최소 하나의 기준을 충족해야 했다: hsCRP > 1.5 mg/L; ESR > 10 mm/hr; HbA1c > 6.0 %; 또는 최소 하나의 APOE ε4 대립유전자 보유. 환자들은 2:1 비율로 XPro™ 1.0 mg/kg 또는 위약을 주 1회 23주 동안 피하 주사로 투여받도록 무작위 배정되었다.MINDFuL 연구의 주요 목표는 초기 알츠하이머 임상 시험에서 객관적인 결과 측정으로 설계된 조기 및 경도 알츠하이머 인지 복합체(EMACC)를 사용하여 기초선에서의 인지 점수 변화를 측정하는 것이다. EMACC는 기초선 점수가 MCI 그룹에서 mAD 그룹보다 높았으며, MMSE 및 CDR-SB 점수와 상관관계가 있어 주요 목표의 구성 타당성이 우수함을 나타낸다.MINDFuL 연구의 스크리닝 실패율은 72%였으며, 스크리닝 MMSE로 측정된 질병의 심각도가 제외의 가장 일반적인 이유였다. 인뮨바이오의 CNS 약물 개발 부사장인 CJ Barnum은 "기초선에서의 무작위화된 데이터의 초기 분석 결과, 초기 알츠하이머병 및 면역계 기능 장애를 나타내는 염증이 확인된
