인카넥스헬스케어(IXHL, Incannex Healthcare Inc. )는 2025 회계년도 2분기 재무 결과와 사업 업데이트를 발표했다.14일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 14일, 인카넥스헬스케어가 2025 회계년도 2분기 재무 결과와 사업 업데이트를 발표했다.자세한 내용은 본 문서의 부록 99.1에 첨부된 보도자료에 포함되어 있으며, 이는 본 항목 8.01에 참조로 통합된다.인카넥스헬스케어는 미국 나스닥에 상장된 임상 단계의 생명공학 회사로, 경구 복합 의약품 개발을 선도하고 있다.2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과와 사업 하이라이트를 제공했다.인카넥스헬스케어의 사장 겸 CEO인 조엘 레이탐은 "폐쇄성 수면 무호흡증 환자들은 이 심각하고 만성적인 질병을 관리하기 위한 새로운 편리한 치료 옵션이 필요하다. 우리는 IHL-42X의 잠재력에 대해 열정적이다. IHL-42X는 하루에 한 번 복용하는 경구 치료제로, OSA의 기도 폐쇄와 관련된 생리학적 경로를 독특하게 타겟팅한다. 우리는 OSA 프로그램의 주요 이정표를 달성했으며, IHL-42X의 약리학적 동태(PK) 및 안전성 연구에서 긍정적인 결과를 보고했다"고 말했다.또한, "우리의 새로운 OSA 임상 자문 위원회는 과학 및 산업 분야의 주요 전문가들을 모았으며, 수면 의학 분야의 선도 기업인 ResMed를 대표하는 알리슨 윔스 박사를 환영하게 되어 기쁘다. OSA 자문 위원회는 진행 중인 글로벌 IHL-42X Phase 2/3 RePOSA 임상 시험에 대한 귀중한 통찰력과 지침을 제공할 것이다. 앞으로 우리는 임상 프로그램을 실행하는 데 전념하고 있으며, 2025년 상반기에 예상되는 IHL-42X 시험의 미국 Phase 2 부분에서의 주요 결과를 포함한 다가오는 촉매에 대해 기대하고 있다"고 덧붙였다.2024년 12월 31일로 종료된 3개월 동안의 일반 관리(G&A) 비용은 360만 달러로, 2023년 같은 기간의 530만 달러에 비해 감소했다. 이 감소는 주로 이사 및 임
플리언트쎄라퓨틱스(PLRX, PLIANT THERAPEUTICS, INC. )는 임상시험 다음 단계를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 13일, 플리언트쎄라퓨틱스가 임상시험의 독립 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB) 헌장에 따라 외부 전문가 패널을 구성하여 진행 중인 BEACON-IPF 2b 임상시험의 비블라인드 데이터를 검토하기 시작했다.이 패널은 폐 질환 및 생물통계학 분야의 세계적 전문가들로 구성되며, BEACON-IPF 임상시험에 대한 독립적인 권고를 플리언트에 제공할 예정이다.이후 이 패널은 BEACON-IPF에 대한 합의 권고를 도출하기 위해 확대된 DSMB의 일원으로 활동할 예정이다.외부 패널을 구성하기로 한 결정은 회사가 블라인드 데이터 검토를 통해 DSMB의 등록 중단 및 투여 중단 권고의 근거를 파악할 수 없었기 때문에 내려졌다.이 과정은 2주에서 4주 내에 마무리될 것으로 예상된다.DSMB의 이전 권고에 따라 플리언트는 BEACON-IPF 임상시험의 등록 및 투여를 자발적으로 중단했다.플리언트는 BEACON-IPF 2b 임상시험의 데이터 무결성을 유지하기 위해 블라인드를 유지하는 데 전념하고 있으며, 이를 통해 등록 임상시험으로서의 잠재력을 유지하고자 한다.플리언트쎄라퓨틱스는 섬유증 질환 치료를 위한 혁신적인 치료제의 발견 및 개발을 선도하는 후기 단계의 생물제약 회사이다.플리언트의 주요 제품 후보인 bexotegrast(PLN-74809)는 비경구적, 소분자, 이중 선택적 αvß6 및 αvß1 인테그린 억제제로, 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 주요 적응증으로 개발되고 있다.Bexotegrast는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 심사 및 희귀의약품 지정을 받았으며, 유럽 의약품청에서도 IPF에 대한 희귀의약품 지정을 받았다.플리언트는 IPF에 대한 bexotegrast의 적응형 2b/3 임상시험인 BEACON-IPF를 시작했다.또한, 플리언트는 고형 종양 치료를 위한 이중 선택적 αvß8 및 αv
오토노믹스메디컬(AMIX, Autonomix Medical, Inc. )은 2025 회계연도 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 오토노믹스메디컬은 2025 회계연도 3분기 재무 결과를 발표하고 최근 기업 업데이트를 제공했다.2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 3분기 동안 회사는 270만 달러의 순손실을 기록했으며, 2023년 같은 기간의 310만 달러와 비교해 손실이 감소했다.일반 관리 비용은 170만 달러로, 2023년 같은 기간의 220만 달러에서 감소했으며, 이는 주로 광고 비용의 130만 달러 감소에 기인한다.연구 개발 비용은 100만 달러로, 2023년 같은 기간의 70만 달러에서 증가했다.2024년 9개월 동안 회사는 820만 달러의 순손실을 기록했으며, 2023년 같은 기간의 1,000만 달러와 비교해 손실이 줄어들었다.2024년 9개월 동안의 일반 관리 비용은 510만 달러로, 2023년 같은 기간의 350만 달러에서 증가했으며, 이는 주로 임원 및 직원 보상과 복리후생의 증가에 기인한다.연구 개발 비용은 320만 달러로, 2023년 같은 기간의 150만 달러에서 증가했다.2024년 12월 31일 기준으로 회사는 1,180만 달러의 현금을 보유하고 있다.회사는 2025년 상반기 중으로 PoC 임상 시험의 주요 데이터를 보고할 예정이며, 2025년에는 미국에서 임상 시험을 시작할 계획이다.또한, 2026년에는 미국 인체 시험의 주요 데이터를 보고하고, De novo 제출을 진행할 예정이다.2027년에는 FDA의 승인을 받을 가능성이 있다.오토노믹스메디컬은 신경계 질환의 진단 및 치료 방식을 혁신하기 위해 혁신적인 기술을 발전시키는 의료 기기 회사로, 현재 췌장암 통증 치료를 위한 기술을 개발하고 있다.이 회사의 기술은 현재 사용 가능한 기술보다 약 3,000배 더 높은 민감도로 신경 신호를 감지하고 구별할 수 있는 능력을 가지고 있다.현재 이 기술은 미국에서 마케팅을 위한 승인을 받지
에슬론메디컬(AEMD, AETHLON MEDICAL INC )은 2024 회계연도 3분기 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 12일, 에슬론메디컬(증권코드: AEMD)은 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도 3분기 재무 결과를 발표하고 최근 개발 사항에 대한 업데이트를 제공했다.회사는 호주에서의 종양학 시험 노력에서 중요한 진전을 이루었으며, 운영 효율성을 높이기 위한 비용 절감 조치를 실행했다.다음은 주요 개발 사항이다.임상 시험: 호주에서 진행 중인 Hemopurifier의 고형 종양 환자에 대한 임상 시험에서 꾸준한 진전을 보였다.현재까지 3명의 환자가 등록되었으며, 2명의 환자는 사전 지정된 중단 기준에 따라 치료 단계로 진행되지 않았다.한 환자는 항 PD-1 치료에 대한 임상 반응을 보였고, 한 환자는 항 PD-1 치료와 관련된 독성을 경험했다.세 번째 환자는 항 PD-1 치료에 반응하지 않았으며, 2025년 1월 29일 로열 아델레이드 병원에서 4시간의 Hemopurifier 치료를 성공적으로 받았다.치료는 장치와 관련된 문제나 합병증 없이 완료되었으며, 치료 전후에 수집된 샘플은 세포외 소포 제거 및 항종양 T 세포 활성 변화 평가를 위해 분석될 예정이다.이 데이터는 이 환자 집단의 3명이 모두 치료를 받은 후에 제공될 예정이다.조사자 회의 후, 에슬론은 프로토콜 수정에 대한 귀중한 피드백을 받았으며, 이는 등록 속도를 개선하고 스크리닝 실패를 줄이며 Hemopurifier 치료 및 데이터 수집 시간을 단축할 수 있는 가능성을 제시했다.이에 따라 에슬론 팀은 이러한 권고 사항을 반영한 프로토콜 수정안을 신속하게 개발했다.주요 변경 사항으로는 환자가 항 PD-1 치료에 반응하지 않는 것이 확인된 후에만 등록하도록 하는 것이다.이 조정은 항 PD-1 치료를 시작한 첫 2주 이내에 환자를 식별할 필요를 없애고, 치료 반응을 평가하기 위해 필요했던 두 달의 준비 기간을 제거한다.또한, 환자
인뮨바이오(INMB, Inmune Bio, Inc. )는 전립선암 치료를 위한 INKmune™ 임상 2상 고용량 집단이 개시됐다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 12일, 인뮨바이오(이하 회사)는 전이성 거세 저항성 전립선암 환자를 위한 INKmune™의 1상/2상 임상시험에서 1상 부분의 세 번째이자 가장 높은 용량 집단의 완료를 발표하며 2상 고용량 집단의 개시를 알렸다.회사의 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있으며, 여기서 참조된다.회사는 임상 1상 집단의 안전성 데이터 검토를 위해 과학적 검토 위원회(SRC)를 구성하였으며, 어제 SRC는 INKmune™ 치료의 안전성을 평가하기 위한 세 번째 회의를 개최했다.SRC는 전원 만장일치로 CaRe PC 임상시험의 모든 2상 집단에 대한 등록을 개시하기로 결정했다.RJ Tesi, MD이자 인뮨바이오의 CEO는 "INKmune™는 외래환자 환경에서 전이성 거세 저항성 전립선암 환자에게 투여될 수 있으며, 현재까지 우수한 안전성 프로파일을 보이고 있다"고 말했다.그는 또한 "저용량 집단에서의 데이터는 INKmune™ 치료의 면역학적 효과를 보여주었으며, 고용량 집단은 전이성 거세 저항성 전립선암 환자 치료에 있어 INKmune™ 치료의 치료적 이점을 이해하는 데 도움이 될 것"이라고 덧붙였다.인뮨바이오의 CSO인 Mark Lowdell은 3월 4일 샌디에이고에서 열리는 제10회 연례 자연 살해 세포 정상 회의에서 CaRe PC 임상시험에서 전이성 거세 저항성 전립선암 환자를 치료하기 위한 INKmune™의 사용에 대해 발표할 예정이다.이 임상시험은 세 개의 상승 용량 집단으로 구성된 베이지안 설계를 가지고 있으며, 각 집단의 초기 세 환자가 의료 검토를 통과한 후 두 개의 높은 용량 수준에서 여섯 명의 환자에 대한 2상 연장이 진행된다.환자 모집은 기대에 부응하고 있다.INKmune™는 약제 등급의 복제 불가능한 인간 종양 세포주로, 휴식 상태의 NK 세포와 결합하여 암 환자의
아나벡스라이프사이언스(AVXL, ANAVEX LIFE SCIENCES CORP. )는 2024년 12월 31일에 분기 보고서를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 아나벡스라이프사이언스가 2024년 12월 31일로 종료된 분기에 대한 분기 보고서를 발표했다.이 보고서에 따르면, 아나벡스라이프사이언스는 현재 알츠하이머병, 파킨슨병, 정신분열증, 레트 증후군 등 다양한 신경계 질환에 대한 혁신적인 치료제를 개발하고 있다.2024년 12월 31일 기준으로 회사의 총 자산은 124,043천 달러로, 2024년 9월 30일의 135,567천 달러에서 감소했다.총 부채는 13,128천 달러로, 2024년 9월 30일의 15,304천 달러에서 감소했다.이로 인해 주주 자본은 110,915천 달러로, 2024년 9월 30일의 120,263천 달러에서 감소했다.2024년 12월 31일 분기 동안 아나벡스라이프사이언스의 운영 비용은 13,592천 달러로, 2023년 동기 대비 11,378천 달러에서 증가했다.연구 및 개발 비용은 10,446천 달러로, 2023년의 8,684천 달러에서 증가했다.이 증가의 주요 원인은 연구 및 개발에 종사하는 신규 직원의 추가와 임상 프로그램을 추진하기 위한 새로운 컨설턴트의 고용에 따른 인건비 증가 때문이다.회사는 2024년 12월 31일 기준으로 12,111천 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 2023년 동기 대비 8,622천 달러의 손실에서 증가한 수치이다.이 손실의 증가는 연구 및 개발 비용의 증가와 기타 수익의 감소에 기인한다.아나벡스라이프사이언스는 현재 ANAVEX®2-73 및 ANAVEX®3-71의 임상 시험을 진행 중이며, 향후 개발을 위한 자본 자원을 계속 사용할 계획이다.2023년 2월 3일, 아나벡스라이프사이언스는 Lincoln Park Capital Fund, LLC와 1억 5천만 달러 규모의 구매 계약을 체결했으며, 이 계약에 따라 2026년 2월 3일까지 주식을 판매할 수 있는 권리가 있다.회사는 2024년 12월
아납티스바이오(ANAB, ANAPTYSBIO, INC )는 로스닐리맙 RA 2b 임상시험에서 긍정적인 결과를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 12일, 아납티스바이오(AnaptysBio, Inc.)는 자사의 로스닐리맙(rosnilimab)이 류마티스 관절염(RA) 치료를 위한 2b 임상시험에서 통계적으로 유의미한 결과를 달성했다고 발표했다.이 임상시험은 424명의 환자를 대상으로 진행되었으며, 로스닐리맙은 PD-1+ T 세포의 고갈제이자 작용제로 작용한다.12주차에 실시된 주요 평가에서 로스닐리맙의 모든 용량에서 평균 변화량이 플라시보 대비 통계적으로 유의미한 결과를 보였다.12주차와 14주차의 주요 및 주요 보조 평가에서 로스닐리맙은 통계적 유의성을 달성했으며, 14주차에는 69%의 로스닐리맙 치료 환자가 CDAI 저활동성 질환(CDAI LDA)을 달성했다.이들은 28주차까지 지속적인 CDAI LDA와 ACR50 반응을 보일 것으로 예상된다.로스닐리맙은 PD-1high T 세포의 약 90% 감소와 PD-1+ T 세포의 약 50% 감소를 포함한 강력한 약리학적 활동을 보여주었으며, 전체 T 세포 수에는 미미한 영향을 미쳤다.또한, 로스닐리맙 치료 환자에서 CRP의 평균이 약 50% 감소하여 염증의 객관적인 지표가 개선되었다.12주차와 14주차의 결과는 다음과 같다. 100mg Q4W에서 CDAI LDA는 46%, 400mg Q4W에서 50%, 600mg Q2W에서 38%로 나타났으며, 14주차에는 각각 69%, 68%, 71%로 증가했다.ACR20 반응은 12주차에 69%, 70%, 75%로 나타났고, 14주차에는 82%, 79%, 81%로 증가했다.로스닐리맙은 안전성과 내약성에서도 플라시보와 유사한 부작용 발생률을 보였다.2025년 2분기에는 28주차의 전체 데이터와 추가적인 RA 관련 데이터가 발표될 예정이다.아납티스바이오는 로스닐리맙이 RA 및 궤양성 대장염(UC) 치료에 있어 중요한 혁신적 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.현
알토뉴로사이언스(ANRO, Alto Neuroscience, Inc. )는 ALTO-300 2b상 주요 우울 장애 임상 시험 중간 분석 결과를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 12일, 알토뉴로사이언스는 "ALTO-300 2b상 주요 우울 장애 시험의 중간 분석 결과 긍정적"이라는 제목의 보도자료를 발표했다.보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1에 첨부되어 있으며, 본 문서에 참조로 포함된다.중간 분석 결과, 최종 분석 샘플에서 총 200명의 바이오마커 대상 인구를 목표로 연구를 계속하라는 권고가 나왔다.주요 결과는 2026년 중반에 발표될 예정이다.회사는 최근 2024년 연말 예상 현금 잔고가 약 1억 6,800만 달러에 이를 것으로 보고했으며, 이는 2028년까지 계획된 운영을 지원할 것으로 예상된다.알토뉴로사이언스는 신경정신 장애를 위한 새로운 정밀 의약품 개발에 집중하는 임상 단계의 생명공학 회사로, ALTO-300의 2b상 시험에서 주요 우울 장애 환자에 대한 보조 치료제로서의 중간 분석 결과를 발표했다.중간 분석 결과에 따라, 2b상 시험은 최종 분석 샘플에서 약 50명의 바이오마커 양성 환자를 추가하여 계속 진행될 예정이다.주요 결과는 2026년 중반에 발표될 예정이다.알토뉴로사이언스의 창립자이자 CEO인 아밋 에트킨 박사는 "이번 중간 분석 결과는 ALTO-300 프로그램에 있어 중요한 이정표"라고 말했다.중간 분석 이전에, 블라인드 위원회는 사이트 및 환자 적격성에 대한 심층 검토를 실시하였으며, 이로 인해 분석 인구에서 사이트와 환자가 제외되었다.적격성 검토 후, 중간 분석의 바이오마커 양성 인구는 87명으로 구성되었다.이중 맹검, 위약 대조 연구(NCT05922878)는 EEG 바이오마커 서명이 특징인 환자를 모집하고 있으며, 최종 분석 샘플에서 약 200명의 바이오마커 양성 환자를 모집할 예정이다.환자들은 ALTO-300 또는 위약을 배경 항우울제와 함께 무작위로 배정받아 6주간 치료를 받는다.주요
리펠라파마슈티컬스(LIPO, LIPELLA PHARMACEUTICALS INC. )는 LP-310이 구강 백반증 치료를 위한 FDA 승인을 획득했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 리펠라파마슈티컬스(증권코드: LIPO)는 2025년 2월 6일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 LP-310의 확대 접근 프로그램(EAP)에 대한 승인을 받았다.LP-310은 구강 백반증(OLP) 치료를 위해 설계된 구강 세척 제형으로, 만성 염증 상태인 OLP 환자에게 국소적인 치료 효과를 제공하면서 전신 노출을 최소화하는 혁신적인 치료법이다.OLP는 약 600만 명의 미국인에게 영향을 미치며, 현재 FDA 승인 치료제가 없다.확대 접근 프로그램은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 가진 환자들이 임상 시험 외부에서 FDA 승인을 받지 않은 치료에 접근할 수 있도록 허용한다.리펠라파마슈티컬스의 공동 창립자이자 최고 의학 책임자인 마이클 챈슬러는 "LP-310의 확대 사용에 대한 FDA 승인은 구강 백반증 치료에서 중요한 미충족 수요를 해결하기 위한 우리의 사명에서 중요한 이정표"라고 말했다.이어 "현재 승인된 치료제가 없는 상황에서 LP-310을 환자들에게 제공할 수 있게 되어 기쁘다"고 덧붙였다.또한, LP-310은 OLP에 대한 새로운 치료 옵션으로서의 잠재력을 강화하며, 현재 진행 중인 임상 개발 노력을 지원한다.2025년 2월 11일, 리펠라파마슈티컬스는 LP-310의 2a상 다기관 용량 범위 시험에서 긍정적인 초기 결과를 발표했다.이 시험에서 LP-310은 통증, 궤양 및 염증의 임상적으로 의미 있는 감소를 보여주었으며, 안전성 프로파일과 내약성이 우수하다.이 연구는 2025년 2월 11일 BIO CEO & Investor Conference에서 발표될 예정이다.OLP는 구강 내 점막에 영향을 미치는 만성 염증 상태로, 통증을 유발하고 식사, 음료 및 말하기를 불편하게 만든다.리펠라파마슈티컬스의 CEO인 조나단 카우프만은 "OLP는 중요한 미충족 수요를 나타내며, 이러한
인8바이오(INAB, IN8BIO, INC. )는 백혈병 환자를 대상으로 INB-100 1상 시험에서 긍정적인 결과를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 인8바이오가 2025년 2월 11일에 발표한 보도자료에 따르면, 진행 중인 INB-100의 1상 임상시험에서 업데이트된 긍정적인 데이터가 발표됐다.INB-100은 복잡한 백혈병 환자들을 돕기 위해 설계된 동종 유래 감마-델타 T 세포 치료제로, 현재 하와이 호놀룰루에서 열리는 2025년 탠덤 회의에서 발표될 예정이다.보도자료에 따르면, 모든 급성 골수성 백혈병(AML) 환자들이 완전 관해(CR)를 유지하고 있으며, 중간 추적 관찰 기간은 20.1개월이다.치료받은 AML 환자들은 1년 무진행 생존율(PFS)과 전체 생존율(OS)이 실제 통제군을 초과하는 결과를 보였다.INB-100으로 치료받은 환자들은 1년 이상 지속적인 관해를 보였으며, 감마-델타 T 세포의 지속성이 이를 뒷받침하고 있다.인8바이오는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.주요 내용으로는 모든 AML 환자들이 재발 없이 남아 있으며, 2025년 1월 17일까지 치료받은 모든 AML 환자들이 완전 관해를 유지하고 있다.원래 집단의 AML 환자들은 중간 CR 기간이 23.3개월에 이르며, 몇몇 환자들은 3년 이상 관해를 유지하고 있다.모든 치료받은 AML 환자(N=9)의 중간 기간은 20.1개월이다.INB-100은 표준 치료와 비교했을 때 생존율이 크게 향상된 것으로 나타났다.INB-100을 받은 모든 환자들은 1년 시점에서 90.9%의 PFS와 100%의 OS를 기록했으며, AML 환자들은 100%의 PFS와 OS를 기록했다.역사적 통제군인 CIBMTR은 1년 시점에서 67.8%의 PFS와 74.7%의 OS를 보였고, Kansas University Cancer Center(KUCC)는 57.4%의 PFS와 66.7%의 OS를 기록했다.또한, 연구에 등록된 많은 환자들은 고령(중간 연령 = 68세)이며,
바자트(VXRT, Vaxart, Inc. )는 ATI-RRPV 프로젝트 수상 계약을 수정하여 체결했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 7일, 바자트가 미국 보건복지부의 생물의학 고급 연구 및 개발청(BARDA)에서 자금을 지원하는 Rapid Response Partnership Vehicle의 컨소시엄 관리 회사인 Advanced Technology International과 2024년 6월 13일에 체결된 ATI-RRPV 프로젝트 수상 계약 제001호에 대한 수정안 제5호를 체결했다.프로젝트 계약에 따라 바자트는 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 mRNA 백신 비교군에 대한 경구용 COVID-19 백신 후보의 2b 단계 비교 연구를 수행하기 위해 자금을 지원받았다.바자트는 약 400명의 환자로 구성된 센티널 코호트 부분의 등록을 완료했으며, 독립 데이터 안전 모니터링 위원회는 초기 안전성 평가에 따라 연구를 수정 없이 진행할 것을 권장했다. 이번 수정안은 시험에 현재 배정된 총 자금액을 약 2억 4,010만 달러로 증가시키며, 이는 약 1억 5,900만 달러의 증가를 의미한다.수정안은 또한 시험의 설계를 명확히 하여, 단계에서 바자트의 KP.2 경구 백신 후보와 KP.2에 대한 mRNA 비교군의 효능과 안전성을 비교할 것임을 명시하고 있으며, 총 10,000명의 참가자로 구성될 예정이다.바자트는 시험에서 투약을 시작하기 위해 BARDA의 승인을 기다리고 있다. 수정안의 내용은 완전하지 않으며, 수정안의 전체 텍스트는 본 문서의 부록 10.1로 제출되어 있다. 바자트는 현재 2억 4,010만 달러의 자금을 확보하고 있으며, 이는 1억 5,900만 달러의 증가를 포함한다.이 자금은 바자트의 COVID-19 백신 후보의 임상 시험을 지원하는 데 사용될 예정이다.바자트는 10,000명의 참가자를 대상으로 하는 2b 단계 임상 시험을 통해 백신의 효능과 안전성을 평가할 계획이다.이 시험은 400명의 환자로 구성된 센티널 코호트에서 시작되며, 이후
어치브라이프사이언스(ACHV, ACHIEVE LIFE SCIENCES, INC. )는 ORCA-OL 임상 시험의 두 번째 데이터 안전성 모니터링 위원회가 검토 결과를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 10일, 어치브라이프사이언스는 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMC)가 진행 중인 ORCA-OL 시험에 대한 두 번째 독립 검토를 완료했다.이 시험은 흡연자 및 니코틴을 흡입하는 개인을 대상으로 새로운 3mg 사이티시닌클라인 치료 용량의 장기 노출을 평가하는 것이다.두 번째 포괄적인 안전성 데이터 검토 후, DSMC는 예상치 못한 치료 관련 부작용을 발견하지 못했으며, 참가자들이 사이티시닌클라인 약물에 대한 복용 준수율이 우수하다고 밝혔다.전체 안전성 데이터는 이전 결과와 일관성을 유지하고 있으며, DSMC는 연구가 수정 없이 계획대로 계속 진행될 수 있다고 결론지었다.어치브라이프사이언스의 사장 겸 최고 의학 책임자인 신디 제이콥스 박사는 "DSMC의 두 번째 검토 결과는 사이티시닌클라인의 전반적인 안전성에 대한 2상 및 3상 시험의 이전 결과를 계속해서 확인해준다"고 말했다.이어 "이는 ORCA-OL 시험과 더 넓은 ORCA 프로그램에서 사이티시닌클라인의 안전성 프로필에 대한 우리의 신뢰를 강화하며, 사이티시닌클라인 신약 신청(NDA) 제출에 한 걸음 더 다가가게 한다"고 덧붙였다.2024년 10월, 어치브라이프사이언스는 ORCA-OL 시험 등록이 완료되었으며, 미국 내 29개 임상 시험 사이트에서 479명의 참가자가 등록되었다.모든 참여 사이트와 개인은 흡연 및 전자담배 중단을 위한 사이티시닌클라인 연구 프로그램에 이전에 참여한 바 있다.2025년 1월, 어치브라이프사이언스는 진행 중인 ORCA-OL 임상 시험이 최소 300명의 참가자가 6개월 동안 사이티시닌클라인 치료를 완료하는 목표를 달성했다고 발표했다.이는 회사의 NDA 제출 계획을 진행하는 데 중요한 이정표가 된다.어치브라이프사이언스의 CEO인 릭 스튜어트는 "어치브라이프사
4D몰레큘러쎄라퓨틱스(FDMT, 4D Molecular Therapeutics, Inc. )는 PRISM 임상시험에서 긍정적인 초기 결과를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 8일, 4D몰레큘러쎄라퓨틱스가 PRISM 임상시험의 Phase 2b Population Extension 코호트에서 4D-150의 52주 초기 interim 데이터를 발표했다.이 데이터는 광범위한 습성 노인성 황반변성(wet AMD) 환자 집단을 평가한 결과로, aflibercept 발현의 지속성에 대한 추가 데이터도 제공되었다. Phase 2b Population Extension 코호트에서 4D-150 3E10 vg/eye(예정된 Phase 3 용량)의 52주 효능 결과는 다음과 같다.전체 30명의 환자를 대상으로 한 결과에서 보충 aflibercept 주사에 대해 83% 감소가 나타났으며, 이는 52주 동안 환자당 평균 0.97회의 보충 주사로, 2 mg Q8W의 라벨에 따른 aflibercept 주사로 예상되는 6.0회의 주사와 비교된다.0-1회의 주사를 받은 환자는 70%였고, 주사 없이 치료를 받은 환자는 57%였다.또한, 최상의 교정 시력(BCVA)은 +2.2 글자로 개선되었고, 광학 단층촬영(OCT)으로 측정한 중앙 하부 두께(CST)는 -11 µm로 개선되었으며, 보충 주사를 받지 않은 환자에서는 -13 µm의 개선이 있었다. 최근 진단된 하위 그룹(15명)에서는 보충 aflibercept 주사에 대해 94% 감소가 나타났으며, 이는 52주 동안 환자당 평균 0.33회의 보충 주사로, 2 mg Q8W의 라벨에 따른 aflibercept 주사로 예상되는 6.0회의 주사와 비교된다.0-1회의 주사를 받은 환자는 87%였고, 주사 없이 치료를 받은 환자는 80%였다.BCVA는 +3.1 글자로 개선되었고, CST는 -10 µm로 개선되었으며, 보충 주사를 받지 않은 환자에서는 -20 µm의 개선이 있었다. PRISM에서의 4D-150 안전성 업데이트에 따
