드날리쎄라퓨틱스(DNLI, Denali Therapeutics Inc. )는 FDA가 생물학적 제제 허가 신청을 수용하고 우선 심사를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 7일, 드날리쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 헌터 증후군(MPS II) 치료를 위한 티비데노푸스 알파(tividenofusp alfa)의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 수용하고 우선 심사를 부여했다고 발표했다.FDA는 이 BLA에 대해 2026년 1월 5일로 설정된 PDUFA(target action date) 기한을 부여했다.헌터 증후군은 아이두로네이트 2-설파타제(IDS) 효소의 결핍으로 인해 발생하며, 이 효소는 복합 당인 글리코사미노글리칸을 분해하는 데 필요하다.현재의 치료법은 혈액-뇌 장벽을 통과하지 못하고 질병이 인지 능력과 행동에 미치는 영향을 해결할 수 있는 가능성이 부족하다.티비데노푸스 알파는 IDS가 드날리의 운반 차량(TransportVehicle™) 플랫폼에 융합된 차세대 효소 대체 요법으로, 뇌와 신체에 IDS를 전달하여 질병의 신경학적 증상과 신체적 증상을 치료하는 것을 목표로 한다.드날리쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자이자 개발 책임자인 카롤 호 박사는 "헌터 증후군 치료를 위한 새로운 치료법의 긴급한 필요성을 FDA가 인식해 주셔서 감사하다. 티비데노푸스 알파의 생물학적 제제 허가 신청에 대한 우선 심사 지정은 그 증거다"라고 말했다.BLA 제출은 헌터 증후군 환자 47명을 대상으로 한 개방형 단일군 1/2상 연구의 데이터를 기반으로 하고 있다.드날리쎄라퓨틱스는 미국에서의 상업적 출시를 준비하고 있으며, 글로벌 규제 승인을 지원하기 위해 진행 중인 2/3상 COMPASS 연구를 수행하고 있다.티비데노푸스 알파는 IDS 효소가 드날리의 독점 운반 차량 플랫폼에 융합된 형태로, 헌터 증후군의 행동적, 인지적, 신체적 증상을 해결하는 것을 목표로 한다.FDA는 MPS II 치료를 위한 티비데노푸스 알파에 대해 신속 심사 및 혁신 치료제 지
코젠트바이오사이언시즈(COGT, Cogent Biosciences, Inc. )는 비주클라스티닙의 임상시험에서 긍정적 결과를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 7일, 코젠트바이오사이언시즈(이하 회사)는 비주클라스티닙의 비고급 전신 비만세포증(non-advanced systemic mastocytosis, NonAdvSM) 환자에 대한 SUMMIT 임상시험 2부의 등록 지향적 결과를 발표했다.이 결과는 주요 및 모든 주요 2차 지표에서 임상적으로 의미 있는 개선을 보여주었으며, 통계적으로도 매우 유의미한 차이를 나타냈다.회사는 이러한 데이터를 바탕으로 2025년 말까지 비주클라스티닙에 대한 첫 번째 신약 신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획이다.또한, 회사는 올해 말 예정된 의료 회의에서 SUMMIT 시험의 상세 결과를 발표할 예정이다.SUMMIT 시험은 비주클라스티닙과 위약의 임상적 이점을 평가하기 위해 설계되었으며, 24주 시점에서 총 증상 점수(TSS)의 평균 변화에서 통계적으로 매우 유의미한 차이를 보였다(p=0.0002). TSS는 비만세포증 증상 심각도 일일 일지에 의해 평가되었다.비주클라스티닙 그룹은 24주 시점에서 TSS에서 평균 24.3점 감소를 보였고, 위약 그룹은 평균 15.4점 감소를 보였다.이로 인해 비주클라스티닙의 TSS 개선은 위약 대비 8.91점으로 나타났다.또한, SUMMIT 시험은 모든 주요 2차 지표에서 통계적으로 유의미한 이점을 보여주었으며, 비주클라스티닙 치료를 받은 환자의 87.4%가 혈청 트립타제에서 50% 이상의 감소를 보인 반면, 대조군에서는 아무도 해당되지 않았다(87.4% vs. 0%; pGr 3, 5.9% vs. 0%)이었다.심각한 부작용은 비주클라스티닙 치료를 받은 환자의 4.2%에서 발생했으며, 위약 치료를 받은 환자는 5.0%였다.치료 관련 부작용으로 인한 중단은 비주클라스티닙 치료를 받은 환자의 5.9%에서 발생했으며, 모두 ALT/AST 상승으로 인한 것이었고
유로젠파마(URGN, UroGen Pharma Ltd. )는 특별 보너스가 승인됐다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 30일, 유로젠파마의 이사회는 엘리자베스 바렛(회사의 사장 겸 CEO), 크리스 데그난(회사의 CFO), 제이슨 스미스(회사의 법률 고문 겸 준수 책임자)에게 각각 645,000달러, 100,000달러, 100,000달러의 일회성 특별 보너스를 승인했다.이 특별 보너스는 각 임원의 리더십과 기여를 인정하여 수여된 것으로, 특히 미국 식품의약국(FDA)의 재발성 저등급 중간 위험 비근육 침습성 방광암 치료를 위한 ZUSDURI 승인에 기여한 점이 강조됐다.이 보고서는 1934년 증권 거래법의 요구 사항에 따라 작성되었으며, 서명자는 크리스 데그난 CFO이다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
사이토소벤츠(CTSO, Cytosorbents Corp )는 DrugSorb-ATR에 대한 미국 FDA와 캐나다 보건부의 규제 업데이트를 발표했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 2일, 사이토소벤츠(나스닥: CTSO)는 생명 위협적인 상태에 대한 혈액 정화 치료의 선두주자로서 DrugSorb™-ATR의 마케팅 신청에 대한 규제 업데이트를 발표했다.DrugSorb-ATR은 FDA에서 지정한 혁신적인 장치로, 관상동맥 우회 수술(CABG)을 받는 환자에서 항혈소판 약물인 Brilinta®(티카그렐러, 아스트라제네카)를 중단한 후 2일 이내에 출혈의 심각성을 줄이기 위해 설계됐다.미국 FDA는 2025년 6월 27일, 사이토소벤츠가 요청한 감독 검토(행정 항소)에 대한 청문회 날짜를 확정했다.회사는 De Novo 요청의 남은 결함이 이 감독 검토 과정을 통해 효과적으로 해결될 수 있다고 밝혔다.믿고 있으며, 이 과정은 FDA 고위 리더십 및 외부 전문가와의 직접적인 상호작용을 가능하게 한다.이 과정은 2025년 8월 말까지 완료될 것으로 예상된다.캐나다 보건부는 2025년 6월 26일, 사이토소벤츠의 의료기기 라이센스 신청에 대한 거부 통지를 발행했으며, 특정 의료기기 규정의 비준수 이유를 밝혔다.캐나다 보건부의 재검토 절차에 따라, 회사는 2025년 7월 25일까지 의료기기 국장에게 Level 1 '재검토 요청'을 제출할 예정이다.이 재검토 절차는 감독 검토를 허용하며, 원래 검토에 관여하지 않은 직원과의 직접적인 문제 해결 기회를 제공한다.만약 재검토 과정에서 마케팅 승인이 이루어지지 않는다면, 회사는 의료기기 국장에게 공식 항소를 제기할 수 있다.사이토소벤츠의 CEO인 필립 찬 박사는 "DrugSorb-ATR은 CABG 수술을 받는 환자에서 수술 전후 출혈의 심각성을 줄이는 데 중요한 필요를 충족한다고 믿는다"고 말했다.그는 "현재 미국과 캐나다에서 승인된 치료법이 없기 때문에, DrugSorb-ATR은 이 크고 소외된 시장에 대해 매우 차별
아베오나쎄라퓨틱스(ABEO, ABEONA THERAPEUTICS INC. )는 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처를 1억 5,500만 달러에 매각했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 27일, 아베오나쎄라퓨틱스가 희귀 소아 질환 우선 심사 바우처(PRV)의 매각을 완료했다. 이 매각은 총 1억 5,500만 달러의 수익을 올렸다.아베오나쎄라퓨틱스는 2025년 4월 28일, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 특정 희귀 소아 질환 제품 신청을 장려하기 위한 프로그램에 따라 PRV를 수여받았다. 이 바우처는 아베오나쎄라퓨틱스의 ZEVASKYN™(프라데마겐 제미카셀) 생물학적 제품 허가 신청이 승인되면서 수여되었다.PRV 매각은 2025년 5월 9일에 체결된 자산 매매 계약에 따라 이루어졌으며, 아베오나쎄라퓨틱스는 매각 완료 시점에 구매자로부터 총 1억 5,500만 달러의 수익을 받았다. 2025년 6월 30일 기준으로, PRV 매각으로 인한 순수익을 포함하여 아베오나쎄라퓨틱스의 감사되지 않은 현금, 현금성 자산, 제한된 현금 및 단기 투자 총액은 약 2억 2,500만 달러에 달했다.아베오나쎄라퓨틱스의 최고 재무 책임자 조 바자노는 "우리는 PRV의 성공적인 매각을 완료하며 중요한 이정표에 도달했다"고 말했다. 이어 "PRV 수익과 기존 현금이 결합되어 아베오나에게는 두 년 이상의 운영 자본을 보장하며, 추가 자본 유입 없이 지속 가능한 성장을 위한 재정적 유연성을 제공한다"고 덧붙였다.아베오나쎄라퓨틱스는 ZEVASKYN의 첫 환자 치료가 2025년 3분기에 이루어질 것으로 예상하며, 2026년 초에는 수익성이 예상된다. 아베오나쎄라퓨틱스는 2025년 4월 FDA로부터 PRV를 수여받았으며, 이는 성인 및 소아 환자의 열성 피부 박리증 치료를 위한 최초이자 유일한 자가 세포 기반 유전자 치료제인 ZEVASKYN™의 FDA 승인과 관련이 있다.아베오나쎄라퓨틱스는 심각한 질병을 위한 세포 및 유전자 치료제를 개발하는 상업 단계의 생명공학 회사이다. ZEVASK
코야쎄라퓨틱스(COYA, Coya Therapeutics, Inc. )는 FDA에 추가 비임상 데이터를 제출했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 7월 14일에 이전에 공시된 바와 같이, 미국 식품의약국(FDA)은 코야쎄라퓨틱스(이하 회사)가 "근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료를 위한 COYA 302의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 24주 연구와 추가 24주 개방 라벨 연장(OLE)을 포함한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구"(이하 2상 연구)의 시작을 지원하기 위해 추가 비임상 데이터를 제공할 것을 요청했다.2025년 6월 30일, 회사는 요청된 데이터를 포함한 임상시험신청서(IND)를 FDA에 재제출했다.IND가 수락되면, 회사는 2상 연구를 시작할 계획이다.1934년 증권거래법의 요구에 따라, 등록자는 아래 서명된 자가 적절히 권한을 부여받아 이 보고서에 서명하도록 했다.코야쎄라퓨틱스날짜: 2025년 7월 1일작성자: /s/ 아룬 스와미나탄 박사아룬 스와미나탄 박사최고경영자※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 NGN-401 유전자 치료제의 Embolden™ 연구 등록 시험 설계가 발표됐다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 30일, 뉴로진(Nasdaq: NGNE)은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401 유전자 치료제의 Embolden™ 연구 등록 시험 설계를 발표하는 보도자료를 발행했다. 이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 첨부되어 있다.뉴로진은 미국 식품의약국(FDA)과의 서면 합의를 통해 NGN-401의 등록 시험 설계의 주요 요소에 대해 합의에 도달했다. 이 등록 시험은 3세 이상의 레트 증후군 여성 환자를 대상으로 하며, 단일군, 개방형, 기준선 대조 시험으로 설계되었다.뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민(Rachel McMinn) 박사는 "우리는 FDA와의 협력에 감사하며, NGN-401 등록 시험 설계의 주요 요소에 대해 합의에 도달했다"고 말했다. 이 시험은 현재 진행 중인 1상/2상 연구를 결정적인 시험으로 전환할 수 있는 기회를 제공할 것이다.뉴로진은 2025년 상반기 동안 5명의 참가자를 대상으로 1E15 vg 용량으로 투여한 1상/2상 시험이 완료되었으며, 이들 중 어떤 참가자에서도 HLH/과다 염증 증후군의 증거가 발견되지 않았다. 또한, 뉴로진은 2028년 초까지 운영 자금을 지원할 수 있는 현금 유동성을 확보했다.뉴로진은 NGN-401의 등록 시험 설계에 대해 FDA와 서면 합의를 얻었으며, 이 시험은 3세 이상의 레트 증후군 여성 환자를 대상으로 하여, 환자들이 자신의 기준선과 비교하여 임상 전반에 걸쳐 개선을 평가하는 복합적인 주요 지표를 포함한다. 이 시험의 주요 목표는 임상 글로벌 인상 개선(CGI-I) 척도에서의 개선과 28개의 개발 이정표 중 하나의 획득을 포함한다.뉴로진은 2025년 하반기에 추가적인 임상 효능 및 안전성 데이터를 공유할 예정이다. 뉴로진의 1상/2상 시험에서의 데이터는 등록 시험 설계를 뒷받침하며, 첫 4명의 참가자에서 23개의 개발 이정표
유니사이시브쎄라퓨틱스(UNCY, Unicycive Therapeutics, Inc. )는 옥실란타넘 탄산염에 대한 완전 응답 서한을 수령했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 유니사이시브쎄라퓨틱스는 2025년 6월 30일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 옥실란타넘 탄산염(OLC)의 신약 신청(NDA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 수령했다.이 CRL은 OLC와 관련 없는 제3자 제조업체에서 발견된 결함을 지적한 것이다.FDA는 제출된 CMC 문서나 OLC 자체의 시험과 관련하여 기술적 우려를 제기하지 않았다.유니사이시브는 이미 OLC 약제를 생산한 두 번째 제조업체를 확인했으며, 이 업체는 CRL에서 지적된 임상 제조 및 관리(CMC) 문제 해결을 지원할 수 있다.회사는 FDA와의 단계에 대한 조율을 위해 즉시 Type A 회의를 요청할 계획이다.현재 유니사이시브는 약 2,070만 달러의 현금 잔고를 보유하고 있으며, 현금 소진 기간은 2026년 하반기까지 예상된다.유니사이시브의 CEO인 샬라브 굽타는 "우리는 CRL의 신속한 해결을 보장하기 위한 최선의 전략을 조율하기 위해 즉시 FDA와 Type A 회의를 요청할 계획이다"라고 말했다.OLC는 만성 신장 질환(CKD) 환자에서 고인산혈증을 치료하기 위한 경구용 인산 결합제로, 환자가 복용해야 하는 약물의 수와 크기를 줄이는 데 도움을 준다.유니사이시브는 OLC의 FDA 승인을 505(b)(2) 규제 경로를 통해 추진하고 있으며, NDA 제출 패키지는 세 가지 임상 연구와 여러 전임상 연구, CMC 데이터를 기반으로 하고 있다.OLC는 2031년까지 독점권을 보장하는 강력한 글로벌 특허 포트폴리오로 보호받고 있으며, 2035년까지 특허 기간 연장 가능성도 있다.고인산혈증은 말기 신장 질환(ESRD) 환자에게 발생하는 심각한 의학적 상태로, 매년 미국에서 450,000명 이상의 환자가 인산 수치를 조절하기 위해 약물이 필요하다.유니사이시브는 신장 질환 치료를 위한 혁신적인 치료제를 개발하는 생명공학 회사로
트로스파르마(TRAW, Traws Pharma, Inc. )는 항바이러스 파이프라인에 대한 다수의 규제 제출을 진행했다.30일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 30일, 트로스파르마는 항바이러스 파이프라인과 관련하여 다수의 규제 제출을 발표했다.HREC에 제출된 2상 프로토콜은 남반구에서 계절성 및 조류 독감 연구를 평가하기 위해 티복사비르 마르복실(TXM)을 평가할 예정이다.또한, 조류 독감에 대한 가속 승인을 위한 경로에 대한 논의를 계속하기 위해 FDA에 Type D 회의 요청을 위한 브리핑 문서가 제출됐다.2상 연구 프로토콜은 새로 진단된 COVID 환자에서 라투렐비르의 효과를 평가하기 위해 HREC에 제출됐으며, 질병 재발 및 롱 COVID의 발전을 측정하기 위한 연장도 포함된다.티복사비르 마르복실(TXM)은 CAP 의존성 엔도뉴클레아제 억제제로, 계절성 독감 환자와 H5N1 조류 독감 환자에서의 효과를 평가하기 위한 2상 비열등성 연구가 제안됐다.이 연구는 호주 및 동남아시아의 조류 독감 감염률이 높은 국가에서 피험자를 모집할 예정이다.트로스파르마의 최고 의학 책임자인 로버트 R. 레드필드 박사는 "이 결합 연구는 TXM이 여러 독감 균주에 대해 광범위하게 사용될 수 있도록 지원할 수 있다"고 말했다.또한, TXM에 대한 최근의 Pre-IND FDA 상호작용에 대한 후속 조치로, 트로스파르마는 조류 독감에 대한 가속 승인을 위한 잠재적 경로에 대한 추가 FDA 대화를 가능하게 하기 위해 Type D 회의에 대한 브리핑 자료를 제출했다.라투렐비르에 대한 제안된 2상 비열등성 연구는 새로 진단된 COVID 환자에서 PAXLOVID®와 비교하여 라투렐비르의 효과를 평가할 예정이다.이 연구는 10일 치료 요법을 포함하며, 기존의 5일 요법과 비교된다.이 연구는 질병 재발 및 롱 COVID의 발생률도 평가할 예정이다.트로스파르마는 조류 독감 및 계절성 독감, COVID-19/롱 COVID에 대한 저항성 바이러스 균주에 대한 강력한 활동을 가진 새로
어치브라이프사이언스(ACHV, ACHIEVE LIFE SCIENCES, INC. )는 4억 5천만 달러 규모의 공모주식 발행 가격을 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 어치브라이프사이언스가 2025년 6월 26일, 1,500만 주의 보통주와 1,500만 주의 보통주를 구매할 수 있는 동반 보증서를 포함한 공모주식 발행 가격을 주당 3.00달러로 설정했다.이번 공모는 어치브라이프사이언스가 보유한 주식과 동반 보증서가 포함된 형태로 진행되며, 인수인에게는 추가로 30일 이내에 225만 주의 보통주 및/또는 225만 주의 동반 보증서를 구매할 수 있는 옵션이 부여된다.모든 증권은 어치브라이프사이언스가 제공하며, 이번 공모는 시장 및 기타 조건에 따라 달라질 수 있다.어치브라이프사이언스는 이번 공모를 통해 약 4억 5천만 달러의 총 수익을 예상하고 있으며, 이 자금은 사이티시닌클라인의 FDA 마케팅 승인 진행 및 운영 자금과 일반 기업 목적에 사용될 예정이다.어치브라이프사이언스는 2025년 6월 30일에 공모를 마감할 계획이며, 시민 자본 시장과 레이먼드 제임스가 공동 주관사로 참여하고 있다.사이티시닌클라인은 흡연 중단을 위한 니코틴 의존 치료제로 개발되고 있으며, 어치브라이프사이언스는 2025년 6월에 FDA에 신약 신청서를 제출했다.이 약물은 두 개의 성공적인 3상 연구와 완전 등록된 오픈 라벨 안전성 연구를 기반으로 하고 있다.어치브라이프사이언스는 이번 공모를 통해 니코틴 의존 치료제의 개발과 상용화를 지속적으로 추진할 계획이다.이 보도자료는 어치브라이프사이언스의 증권을 판매하거나 구매를 권유하는 것이 아니며, 해당 증권이 등록 또는 자격을 갖추지 않은 주 또는 관할권에서 판매되지 않을 것임을 명시한다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
SiNtx테크놀러지스(SINT, Sintx Technologies, Inc. )는 SiNAPTIC 수술 자산 및 지식재산을 인수해 13억 달러 발목 및 발 융합 시장에 진출했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 유타주 솔트레이크시티 – SINTX 테크놀러지스, Inc. (NASDAQ: SINT) (“SINTX” 또는 “회사”)는 오늘 SiNAPTIC Holdings, LLC의 수술 사업 자산을 인수하기 위한 확정 계약을 체결했다.SiNAPTIC은 실리콘 나이트라이드 세라믹 제조 및 혁신에 중점을 둔 비상장 회사이다.이 거래는 SINTX의 전략에 있어 잠재적인 경쟁자를 인수하고 상업적 수익 성장을 촉진하며 발목 및 발 융합 시장에서 제품 포트폴리오를 확장하는 중요한 이정표가 된다. 계약 조건에 따라 SINTX는 6개의 차별화된 발목 및 발 임플란트 시스템과 관련된 모든 지식재산, 제품 설계 및 개발 자산을 인수했다.이러한 설계는 임상 개발 및 기계 테스트에 의해 뒷받침되며, 상업적 출시 활동을 가속화할 것으로 예상되는 510(k) 사전 제출이 포함되어 있다.현재 약 7억 5천만 달러로 평가되는 글로벌 발목 융합 시장은 2032년까지 13억 8천만 달러로 성장할 것으로 예상되며, 이는 연평균 성장률(CAGR) 9.1%에 해당한다. “이번 인수는 SINTX에 있어 FDA 검토를 받은 임플란트 제품군, 새로운 기술 포트폴리오 및 자본을 추가하여 연구개발에서 수익 창출 및 상업적 규모로의 전환을 가속화하는 데 변화를 가져온다”고 SINTX 테크놀러지스의 CEO인 에릭 올슨이 말했다.“또한 SiNAPTIC 팀은 제품 개발, 규제 전략 및 상업화에 대한 깊은 전문성을 제공하여 기존 상업 제품 포트폴리오를 지원하는 데 중요한 요소가 된다. ” 거래의 일환으로 SiNAPTIC 수술의 주요 임원 및 이사회 구성원들이 다음과 같은 역할로 SINTX에 합류한다: SINTX 임상 자문 위원회 의장, 브라이언 시어 박사; 사업 개발 전무 이사, 휴 로버츠;
아바델파마슈티컬스(AVDL, AVADEL PHARMACEUTICALS PLC )는 FDA와의 소송에서 승소했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2023년 6월 22일, 재즈 제약(Jazz Pharmaceuticals, Inc.)은 미국 식품의약국(FDA)과 미국 보건복지부, 보건복지부 장관, 식품의약국 위원장을 상대로 행정절차법(APA) 소송을 워싱턴 D.C. 지방법원에 제기했다.이 소송은 LUMRYZ의 신약 신청에 관련된 것으로, FDA의 LUMRYZ 승인 결정이 불법적인 기관 행동이라고 주장하며, D.C. 법원에 FDA의 LUMRYZ 승인을 무효화해 줄 것을 요청했다.2024년 10월 30일, D.C. 법원은 재즈의 고소장에 대한 유일한 주장에 대해 FDA와 아바델파마슈티컬스의 요약판결 요청을 승인하고, 재즈의 요약판결 요청은 기각했다.2024년 11월 15일, 재즈는 D.C. 법원의 2024년 10월 30일 판결에 대해 미국 컬럼비아 순회 항소법원에 항소 통지를 제출했다.2025년 6월 27일, D.C. 항소법원은 만장일치로 D.C. 법원의 판결을 확인하고 FDA의 LUMRYZ 승인을 지지했다.이 보고서는 1934년 증권거래법의 요구에 따라 작성되었으며, 아래 서명된 자가 이를 대신하여 서명했다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
울트라제닉스파마슈티컬(RARE, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. )은 GTX-102가 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 획득했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 27일, 울트라제닉스파마슈티컬이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Angelman 증후군 치료를 위한 GTX-102(아파준세르센)에 대한 혁신 치료제 지정을 받았다.FDA의 결정은 74명의 환자를 대상으로 한 1/2상 연구에서 긍정적인 데이터를 포함한 초기 임상 증거에 기반하고 있다.이 연구는 완전한 모체 UBE3A 유전자 결실을 가진 4세에서 17세 사이의 환자들이 GTX-102로 치료받았을 때 여러 증상 영역에서 빠르고 지속적인 개선을 보였음을 나타낸다.혁신 치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료하기 위해 개발 및 검토를 신속하게 진행할 수 있도록 돕는 것을 목표로 한다.이 치료제가 기존 치료법에 비해 임상적으로 중요한 여러 지표에서 상당한 개선을 보일 수 있다.초기 임상 증거가 제시되었다.또한, 이 보고서는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 미래 예측 진술을 포함하고 있다.이러한 진술은 '예상하다', '계속하다', '할 것이다'와 같은 단어를 사용하여 회사의 기대, 계획 및 의도를 나타낸다.GTX-102의 임상적 이점, 내약성 및 안전성, 환자에 대한 영향 및 GTX-102의 임상 개발 또는 규제 검토 일정에 대한 진술이 포함된다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 임상 개발 프로그램, 제3자와의 협력, 향후 결과, 성과 또는 성취가 미래 예측 진술에서 표현되거나 암시된 것과 크게 다를 수 있는 상당한 위험과 불확실성을 포함한다.이러한 위험과 불확실성에는 임상 약물 개발의 불확실성, 규제 승인 획득의 예측 불가능하고 긴 과정, GTX-102의 성공적인 개발 가능성, 회사가 예상한 시간 내에 개발 목표를 달성할 수 있는 능력, 이전 연구 결과가 향후 연구 결과를 예측하지 못할 위험, 부작용과 관련된 위험, 회사의 대리로 특정 활동을 수행하는
