쿠라온콜리지(KURA, Kura Oncology, Inc. )는 최근 성과를 발표했고 2026년 주요 이정표를 발표했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 11일, 쿠라온콜리지는 최근 성과를 강조하고, KOMZIFTI™(ziftomenib)의 초기 수익을 보고하며, 2026년의 예상 이정표를 개요했다.이 보도자료는 2026년 1월 11일자로 발행되었으며, 2025년 11월 21일부터 2025년 12월 31일까지의 KOMZIFTI 순 제품 수익은 210만 달러에 달했다.쿠라온콜리지는 2026년에 혁신적인 치료제를 통해 획기적인 발전을 이룰 준비가 되어 있다.쿠라온콜리지의 사장 겸 CEO인 트로이 윌슨 박사는 "KOMZIFTI의 FDA 승인 이후, 우리는 빠른 채택과 시장 점유율 성장을 위해 강력한 상업적 출시를 실행하고 있다"고 말했다.이어 "KOMZIFTI의 뛰어난 효능과 안전성, 사용의 용이성 덕분에 우리는 성공을 위한 강력한 위치에 있으며, 상업적 출시 초기 몇 주에 대한 긍정적인 반응에 고무되고 있다"고 덧붙였다.2025년 4분기 재무 하이라이트로는 2025년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 단기 투자액이 6억 6,730만 달러에 달하며, Kyowa Kirin과의 협력 계약에 따른 이정표 지급액이 1억 9,500만 달러에 이른다.또한, 2025년 4분기 협력 수익(비현금 항목)은 1,500만 달러에서 1,700만 달러로 추정된다.KOMZIFTI는 2025년 11월 13일에 FDA의 승인을 받아 성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자에게 사용될 수 있는 최초의 경구용 menin 억제제이다.2026년에는 KOMZIFTI의 미국 내 채택을 가속화하고, 순 제품 수익의 분기별 성장을 추진할 계획이다.쿠라온콜리지는 2026년 비현금 협력 수익을 4,500만 달러에서 5,500만 달러로 예상하고 있으며, 2025년 12월 31일 기준으로 보유한 현금과 단기 투자액이 ziftomenib AML 프로그램을 지원할 것으로 보인다.현
젠탈리스파마슈티컬스(ZNTL, Zentalis Pharmaceuticals, Inc. )는 2026년 기업이 발표하고 개발 계획을 세웠다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 9일부터 젠탈리스파마슈티컬스의 대변인들은 현재 보고서의 부록 99.1에 제공된 기업 발표 정보를 투자자 및 분석가와의 회의 및 컨퍼런스에서 발표할 계획이다.이 발표는 미국 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 1933년 증권법 또는 수정된 증권 거래법에 따라 어떤 제출에도 참조로 통합되지 않는다. 2026년 1월 6일, 젠탈리스파마슈티컬스는 기업 업데이트를 제공하고 2026년 아제노세르티브 개발 프로그램의 주요 이정표와 예상되는 모멘텀을 강조했다.2025년 성과로는 DENALI Part 2a의 등록 의도 개발을 지원하기 위한 환자 등록 완료가 포함된다.젠탈리스는 DENALI 임상 시험의 Part 2a에서 30명의 환자를 목표로 하는 두 가지 용량 수준에서 주요 관심 용량을 확인하기 위해 설계되었다.또한 FDA와 아제노세르티브의 ASPENOVA Phase 3 시험 설계에 대한 합의가 이루어졌다.세 가지 임상 시험에서의 강력한 데이터는 Cyclin E1 양성 플래티넘 저항성 난소암에서의 주요 적응증을 위한 견고한 기초를 마련했다.젠탈리스는 PROC 환자의 약 50%가 Cyclin E1 단백질을 과발현한다고 추정하고 있다. 2025년 9월 30일 기준으로 젠탈리스는 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권이 2억 8,070만 달러에 달하며, 이는 2027년 말까지의 자금 지원을 예상하고 있다.2026년 예상되는 이정표로는 DENALI Part 2a의 용량 확인이 2026년 상반기에 이루어질 것으로 보이며, ASPENOVA Phase 3 시험의 시작도 같은 시기에 예상된다.DENALI Part 2의 주요 결과는 2026년 연말까지 예상되며, 성공할 경우 FDA의 피드백에 따라 가속 승인을 지원할 수 있는 잠재력을 지닌다. 젠탈리스는 2026년까지의 주요
PDS바이오테크놀러지(PDSB, PDS Biotechnology Corp )는 FDA와의 협의를 통해 PFS를 주요 평가항목으로 설정했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 PDS바이오테크놀러지(나스닥: PDSB)는 2026년 1월 9일, 미국 식품의약국(FDA)에 Phase 3 VERSATILE-003 임상 시험을 위한 프로토콜 수정안을 제출했다.제안된 수정안은 PFS(무진행 생존 기간) 평가항목을 주요 평가항목으로 변경하여, 통계적 힘을 갖춘 조기 평가가 가능하도록 하여 PDS0101의 가속 승인을 위한 기반을 제공할 수 있다.전체 생존 중앙값(mOS)은 FDA의 원래 권고에 따라 전체 승인을 위한 주요 평가항목으로 남아 있다.이 제출은 2025년 12월 FDA와의 건설적인 Type C 회의 이후 이루어졌으며, HPV16 양성 재발 및/또는 전이성 두경부암에 대한 가속 승인 경로에 대해 논의했다.수정안은 회사의 VERSATILE-002 시험에서 긍정적인 최종 결과를 바탕으로 지원받고 있으며, 이는 유망한 mOS와 지속적인 PFS를 보여주었다.PDS바이오테크놀러지의 프랭크 베두-아도 박사는 "수정된 프로토콜 제출은 환자들에게 이 유망한 치료를 제공하기 위한 우리의 사명에서 흥미로운 단계"라고 말했다.그는 "PFS를 주요 평가항목으로 포함하는 것이 VERSATILE-003의 기간을 단축할 수 있는 중요한 기회를 제공한다고 믿는다"고 덧붙였다.이 수정안은 FDA의 전체 승인을 위한 mOS와 안전성을 요구사항으로 유지하며, 12월에 기관과의 대화에 기반하여 규제 제출을 가속화할 수 있는 경로가 있다.PDS바이오테크놀러지는 HPV16 양성 두경부 편평세포암에 대한 주요 프로그램을 발전시키기 위해 중대한 임상 시험을 시작했다.PDS바이오테크놀러지의 주요 연구 대상 면역요법 PDS0101(Versamune® HPV)은 표준 치료 면역 체크포인트 억제제와 함께 개발되고 있으며, PDS01ADC라는 IL-12 융합 항체 약물 접합체(ADC)와 표준 치료 면역 체크포인트 억제
어퀘스티브테라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 FDA로부터 Anaphylm NDA 결함 통지를 받았다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 9일, 어퀘스티브테라퓨틱스(증권코드: AQST)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자사의 신약 신청서(NDA)인 Anaphylm™(에피네프린) 설하 필름에 대한 결함 통지를 받았다.이 통지는 Anaphylm의 라벨링 및 판매 후 약속에 대한 논의를 불가능하게 하는 결함이 발견되었음을 알리는 내용이다.FDA는 통지에서 발견된 결함의 구체적인 내용을 명시하지 않았으며, 이는 NDA에 대한 최종 결정이 아님을 강조했다.어퀘스티브는 FDA의 우려 사항을 이해하고 해결하기 위해 노력하고 있으며, 예정된 PDUFA 목표일인 2026년 1월 31일 이전에 이 문제를 해결할 계획이다.어퀘스티브는 Anaphylm이 심각한 알레르기를 가진 사람들에게 중요한 진전을 나타낸다고 믿고 있으며, 이 개발이 NDA의 FDA 승인 지연으로 이어질 수 있다고 경고했다.어퀘스티브는 2025년에 캐나다, 유럽 및 영국에서 Anaphylm의 규제 참여를 시작했으며, 2026년에는 캐나다와 유럽에서 규제 승인을 받을 계획이다.2025년 12월 31일 기준으로 어퀘스티브는 약 120만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다고 보고했다.어퀘스티브는 Anaphylm의 NDA 제출이 11개의 독립적인 임상 연구로 구성된 포괄적인 임상 개발 프로그램에 의해 지원되고 있으며, 총 967회의 투여가 이루어졌다고 밝혔다.이 연구들은 Anaphylm이 일반적으로 잘 견디며 에피네프린과 유사한 안전성 프로필을 가지고 있음을 보여주었다.어퀘스티브는 Anaphylm의 글로벌 확장 전략을 지속적으로 추진하고 있으며, 2026년 상반기에는 캐나다에 신약 제출을 계획하고 있다.유럽 의약품청(EMA)으로부터는 추가 임상 시험이 필요하지 않다는 긍정적인 피드백을 받았으며, 2026년 하반기에는 유럽에서 마케팅 승인 신청을 제출할 예
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 FDA와의 Type A 미팅 일정을 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 9일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 심각한 의료적 필요를 가진 환자들을 위한 혁신적인 유전자 치료제를 개발하는 선도적인 회사로서, 미국 식품의약국(FDA)과의 Type A 미팅이 예정되었음을 발표했다.이번 미팅은 헌팅턴병 치료를 위한 유니큐어의 임상 시험 중인 유전자 치료제 AMT-130의 가속 승인 지원을 위한 생물학적 라이센스 신청(BLA) 데이터 패키지에 대해 논의하기 위해 마련되었다.유니큐어의 최고경영자(Matt Kapusta)는 "AMT-130의 가속 승인 경로에 대한 시기적절한 해결을 위해 FDA와 건설적인 논의를 기대한다"고 밝혔다.그는 또한 "헌팅턴병 커뮤니티, 즉 환자와 임상의들은 심각한 의료적 필요와 AMT-130과 같은 잠재적으로 질병을 수정할 수 있는 치료제에 대한 시기적절한 접근의 중요성을 강조해왔다"고 덧붙였다.유니큐어는 공식 미팅 회의록을 받은 후 규제 업데이트를 제공할 예정이다.유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 단일 치료로 잠재적으로 치유 결과를 제공하는 것을 목표로 하고 있다.유니큐어의 혈우병 B에 대한 유전자 치료제 승인은 10년 이상의 연구와 임상 개발을 바탕으로 한 역사적인 성과로, 유전자 의학 분야에서 중요한 이정표가 되었다.현재 유니큐어는 헌팅턴병, 난치성 측두엽 간질, ALS, 파브리병 및 기타 심각한 질병 치료를 위한 독점 유전자 치료제 파이프라인을 발전시키고 있다.유니큐어의 실제 결과는 이러한 미래 예측 진술에서 예상되는 것과 실질적으로 다를 수 있다.이러한 위험과 불확실성은 유니큐어의 AMT-130에 대한 임상 시험과 관련된 위험, FDA가 이러한 시험이 BLA를 지원하기에 적절하고 잘 통제된 것이라고 결론짓지 않을 위험, 규제 당국과의 상호작용에 따른 위험 등을 포함한다.유니큐어는 SEC에 제출한 정기 보고서의 '위험 요소' 섹션에서 이러한 위험과
문레이크이뮤노테라퓨틱스(MLTX, MoonLake Immunotherapeutics )는 문레이크이뮤노테라퓨틱스가 미국 FDA와의 Type B 미팅에서 긍정적 결과를 발표했고 투자자 데이를 개최할 예정이다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 8일, 문레이크이뮤노테라퓨틱스(이하 '회사')는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 수신한 긍정적인 피드백에 대한 업데이트를 제공하는 보도자료를 발표했다.이는 회사가 요청한 Type B 미팅을 기반으로 한 것으로, Hidradenitis Suppurativa(HS)에서 Sonelokimab(SLK)의 임상 증거 전략에 대한 것이다.회사는 2026년 2월 23일 오전 8시(동부 표준시)에 투자자 데이를 개최하여 Type B FDA 미팅의 결과를 논의하고 SLK의 새로운 임상 데이터를 발표할 예정이다.보도자료의 사본은 현재 보고서의 Exhibit 99.1로 제출되었으며, 여기에서 참조된다.문레이크는 FDA와의 Type B 미팅을 통해 Biologic License Application(BLA) 제출을 위한 규제 명확성을 확보하고 SLK의 임상 증거 전략을 논의하기 위해 미팅을 요청했다.FDA의 피드백에 따르면, 회사는 HS에서 추가 임상 시험 없이도 기존의 VELA-1, VELA-2 및 MIRA 시험의 데이터를 포함한 BLA를 통해 효과의 실질적인 증거(SEE)를 확립할 수 있다.FDA는 또한 회사에 MIRA 시험의 결과를 제출에 포함시키고, SLK의 안전성 프로파일을 알리기 위해 VELA-2 시험의 결과를 마케팅 신청에 제출할 것을 권장했다.이 Type B 미팅의 긍정적인 최종 공식 기록을 바탕으로 문레이크는 2026년 하반기에 HS에 대한 SLK의 BLA 제출 계획을 계속 진행할 예정이다.투자자 데이는 FDA의 피드백과 HS에서 SLK의 가치 기회를 논의하고, HS 및 기타 적응증에 대한 새로운 임상 데이터를 공유하기 위해 2026년 2월 23일에 개최된다.SLK는 MIRA, VELA-1 및 VELA-2 시험에
오퍼스제네틱스(IRD, Opus Genetics, Inc. )는 2025년 성과를 발표했고 2026년 주요 이정표를 발표했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 8일, 델라웨어 주에 본사를 둔 오퍼스제네틱스는 "오퍼스제네틱스, 2025년 성과 및 2026년 주요 이정표"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 2025년 동안의 성과와 2026년에 예정된 주요 이정표를 강조하고 있다.오퍼스제네틱스는 유전성 망막 질환 환자들의 시력을 회복하고 실명을 예방하기 위한 유전자 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사이다.2026년에는 BEST1 프로그램의 임상 데이터를 발표하고 LCA5 프로그램을 중대한 시험으로 가속화하여 미국 식품의약국(FDA) 승인을 목표로 할 예정이다.오퍼스의 파이프라인 프로그램 대부분은 희귀 소아 질환 지정을 받을 가능성이 있으며, 이는 향후 비희석 자본을 제공할 수 있는 우선 심사 바우처(PRV)를 가져올 수 있다.오퍼스제네틱스의 CEO인 조지 마그라스 박사는 "2025년은 오퍼스에서 강력한 실행으로 정의된 해였다"고 말했다.그는 "우리는 여러 안과 프로그램에서 공격적인 이정표를 달성했으며, 두 가지 유전자 치료제를 임상 시험에 진입시켰고, 두 번째 파트너 상업 제품의 FDA 승인을 위한 신청서를 제출했다. 이는 큰 새로운 시장 기회를 제공할 수 있다"고 덧붙였다.2025년 9월 30일 기준으로 오퍼스제네틱스는 3,080만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 2025년 3분기 종료 후 약 2,300만 달러의 자금을 조달하여 총 현금 보유액이 5,000만 달러를 초과하게 됐다.현재 운영 계획에 따르면, 회사는 기존 현금 자원이 2027년 하반기까지 운영을 지원할 것으로 예상하고 있다.오퍼스제네틱스는 BEST1 관련 유전성 망막 질환을 위한 유전자 치료제인 OPGx-BEST1과 LCA5 관련 변이를 위한 OPGx-LCA5를 포함한 7개의 AAV 기반 프로그램을 개발하고 있다.또한, 오퍼스제네틱스는 약물 유도 동
밴다파마슈티컬스(VNDA, Vanda Pharmaceuticals Inc. )는 HETLIOZ®의 FDA 결정서를 수령했다.8일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 8일, 밴다파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA) 약물 평가 및 연구 센터(CDER)로부터 HETLIOZ®(타시멜톤)의 보충 신약 신청(sNDA)에 대한 결정서를 수령했다.이 결정서는 jet lag 장애 치료를 위한 sNDA가 현재 형태로는 승인될 수 없다는 내용을 담고 있다.이 서신은 2025년 10월 1일에 체결된 협력 프레임워크 합의에 따라 CDER가 jet lag 신청에 대한 재검토를 진행한 결과이다.FDA는 통제된 임상 시험에서 긍정적인 효능을 인정했으나, jet lag 장애에 대한 효과를 입증할 충분한 증거가 없다고 결론지었다.그 이유는 통제된 단계 전진 프로토콜(5시간 및 8시간 취침 시간 변화)이 실제 비행 여행과 충분히 유사하지 않기 때문이다.FDA는 실제 비행 여행에는 산소 압력 감소, 신체적 제약, 소음 및 조명 변화와 같은 추가적인 요소가 포함된다고 설명했다.밴다는 이러한 해석에 동의하지 않는다.단계 전진 모델은 생체 리듬 연구에서 동쪽으로의 jet lag의 핵심 생체 리듬 불일치를 시뮬레이션하는 유효하고 신뢰할 수 있는 대리물로 널리 인정받고 있다.이러한 모델은 jet lag의 주요 증상인 수면 지속 시간, 지속적인 수면으로의 지연 시간 및 하루의 경각성을 향상시키는 타시멜톤의 의미 있는 이점을 입증하는 연구 결과를 재현한다.타시멜톤의 안전성 프로필도 잘 확립되어 있으며, 주로 경미한 부작용이 보고되었고, 만성 승인 적응증에서 10년 이상의 시장 경험이 있다.밴다는 제출된 데이터셋이 jet lag 장애에 대한 임상적으로 관련된 지표에서 효과의 실질적인 증거를 충족한다고 주장한다.절차적 상태에 따르면, 2025년 8월 D.C. 순회법원은 HETLIOZ®의 jet lag 장애에 대한 FDA의 이전 거부를 무효화하며, 밴다는 증거를 '구체적이고, 근거가 있으며, 증거에 기
크리네틱스파마슈티컬스(CRNX, Crinetics Pharmaceuticals, Inc. )는 공모주식 발행 계획을 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 5일, 샌디에이고 - 크리네틱스파마슈티컬스(증권코드: CRNX)는 오늘 시장 및 기타 조건에 따라 3억 5천만 달러 규모의 보통주를 공모할 계획이라고 발표했다.이 공모는 크리네틱스가 발행하는 주식으로, 모든 주식은 크리네틱스가 판매한다.공모의 총 수익은 약 3억 5천만 달러에 이를 것으로 예상되며, 인수인에게는 추가로 1억 2천 5백만 달러 규모의 주식을 구매할 수 있는 30일 옵션이 부여된다.공모는 2026년 1월 8일에 마감될 예정이다. 크리네틱스는 이번 공모를 통해 조달한 자금을 PALSONIFY™의 상용화, 제품 후보의 연구 및 개발, 기타 연구 프로그램 및 일반 기업 목적에 사용할 계획이다.또한, 기존 현금 및 투자 증권과 함께 일부 자금을 보완적인 사업, 기술, 제품 또는 자산을 인수하거나 투자하는 데 사용할 수 있지만, 현재로서는 그러한 약속이나 의무는 없다. 이번 공모의 공동 주관사는 리어링크 파트너스, J.P. 모건, 에버코어 ISI, 파이퍼 샌들러 및 칸토르가 맡고 있다.이 증권은 SEC에 제출된 자동 유효화된 선반 등록 명세서에 따라 제공된다.공모와 관련된 예비 설명서 보충 및 동반 설명서는 SEC에 제출될 예정이다.공모와 관련된 최종 설명서 보충 및 동반 설명서는 리어링크 파트너스 LLC 및 J.P. 모건 증권 LLC를 통해 요청할 수 있다. 크리네틱스는 환자 요구에 기반한 과학을 통해 내분비 질환 및 내분비 관련 종양 치료의 혁신을 목표로 하는 글로벌 제약 회사이다.크리네틱스의 주요 제품인 PALSONIFY™(paltusotine)는 FDA에 의해 승인된 최초의 하루 한 번 복용하는 경구 치료제로, 수술에 대한 반응이 불충분한 성인 아크로메갈리 환자에게 사용된다.크리네틱스는 10개 이상의 프로그램을 포함한 심층 파이프라인을 보유하고 있으며, 이에는 선천성 부신 과형
에이디셋바이오(ACET, Adicet Bio, Inc. )는 2026년 주요 이정표와 기업 업데이트를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 7일, 에이디셋바이오(나스닥: ACET)는 "에이디셋바이오, 기업 업데이트 및 2026년 예상 이정표 강조"라는 제목의 보도자료를 발표했다. 이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.에이디셋바이오는 자가면역 질환 및 암을 위한 동종 감마 델타 T 세포 치료제를 발견하고 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사이다. 2026년을 맞이하여, 에이디셋바이오는 파이프라인 전반에 걸쳐 강력한 실행을 자랑스럽게 생각한다.2025년 10월 자가면역 질환에 대한 prula-cel 1상 프로그램의 데이터를 보고한 이후, 2025년 12월 31일 기준으로 환자 등록이 20명 이상으로 두 배 증가했다. FDA와의 규제 조정이 이루어져 SLE 및 LN 환자에게 prula-cel을 외래 환자 환경에서 투여할 수 있게 됐다. 또한, 치료에 반응하지 않는 RA 환자에 대한 prula-cel의 1상 연구를 진행 중이며, cyclophosphamide 단독 요법과 cyclophosphamide/fludarabine 조합 요법을 비교하고 있다.이러한 성과들은 2026년 상반기에 의미 있는 데이터 공개를 위한 기반을 마련하고 있다.에이디셋바이오는 ADI-212의 전임상 개발을 진행 중이며, 2026년 상반기에 규제 제출을 계획하고 있다. 최근 에이디셋바이오는 약 7480만 달러의 순수익을 올리며 자금을 조달하여 2027년 하반기까지 자금 운용을 연장했다. 2026년에는 prula-cel에 대한 새로운 임상 데이터를 발표할 예정이며, FDA와의 등록 경로에 대한 조정을 계획하고 있다. 치료에 반응하지 않는 RA 환자에 대한 prula-cel의 1상 연구에 대한 임상 업데이트도 2026년 하반기에 제공할 예정이다.ADI-212의 임상 개발도 2026년 상반기에 시작할 예정이다.에이디셋바이오는 자가면역 질환 및 암 치료를 위한 혁신적
라포테라퓨틱스(RAPP, Rapport Therapeutics, Inc. )는 RAP-219 프로그램을 가속화하고 간질 포트폴리오를 확장했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 7일, 라포테라퓨틱스는 "RAP-219 프로그램의 가속화된 시작, 간질 포트폴리오 확장 및 파이프라인 전반의 지속적인 진전을 발표합니다"라는 제목의 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.라포테라퓨틱스는 임상 단계의 생명공학 회사로, 신경 및 정신 장애 환자를 위한 소분자 정밀 의약품의 발견 및 개발에 전념하고 있다.회사는 2026년 2분기에 RAP-219의 FOS(초점 발작)에 대한 3상 프로그램을 시작할 계획이며, PGTCS(일차 일반화된 강직-간대 발작)에 대한 새로운 프로그램으로 간질 포트폴리오를 확장할 예정이다.또한, 회사는 파이프라인 전반에 걸쳐 진행 상황을 발표했으며, 여기에는 양극성 조증에 대한 2상 시험, 장기 작용 주사제 개발, 2형 당뇨병성 말초 신경병증(DPNP) 시험에 대한 FDA의 임상 보류 해제 및 추가 파이프라인 프로그램의 진전이 포함된다.라포테라퓨틱스의 CEO인 아브라함 N. 시세이는 "FDA와의 협력에 따라, 우리는 RAP-219가 수십억 달러 규모의 시장 기회를 제공할 것으로 믿고 있으며, 계획보다 앞서 FOS에 대한 3상 시험을 시작하고 있다"고 말했다.이어서 "우리는 PGTCS에 대한 임상 개발을 확장하게 되어 기쁘며, 이는 RAP-219의 잠재적인 최우수 약물 프로필을 반영하고 있다"고 덧붙였다.라포테라퓨틱스는 환자에게 의미 있는 영향을 미치고 회사의 장기 가치를 창출할 수 있는 프로그램에 자원을 집중하고 있다.회사는 2025년에 구축한 강력한 기반을 바탕으로 2026년을 맞이할 것으로 기대하고 있으며, 주요 이정표를 달성하기 위해 체계적인 실행에 집중하고 있다.RAP-219의 간질 포트폴리오는 FDA의 승인을 받을 경우 20억 달러 이상의 상업적 기회를 제공할 것으로 예상된다.회사는 2026년 2분
젠프렉스(GNPX, Genprex, Inc. )는 당뇨병 유전자 치료제 GPX-002 임상 프로그램 업데이트를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 젠프렉스가 2026년 1월 7일에 발표한 보도자료에서 자사의 당뇨병 유전자 치료제 후보인 GPX-002에 대한 임상 프로그램 업데이트를 발표했다.이 보도자료는 최근 성과와 향후 발전 사항을 상세히 설명하며, 회사의 제2형 당뇨병(T2D) 동물 모델에서의 전임상 연구 시작, GPX-002의 생산을 경험이 풍부한 계약 개발 및 제조 조직(CDMO)으로 이전하기 위한 전략 계획 실행, 그리고 회사의 임상 시험을 위한 신약 조사(IND) 연구에 대한 FDA와의 회의 요청 제출을 포함한다.이는 인간 임상 시험을 향한 중요한 단계로 평가된다.보도자료에 따르면, 젠프렉스는 2025년 동안 당뇨병 프로그램 내에서 중요한 이정표를 달성했으며, 이는 임상 약물 개발의 진전을 나타낸다.이정표에는 다음과 같은 내용이 포함된다.연구 확대: 젠프렉스는 T2D 동물 모델에서의 전임상 연구를 시작하여, 제1형 당뇨병(T1D) 이상의 연구 범위를 넓혔다. 이 단계는 GPX-002의 효과를 관련 질병 모델에서 포괄적으로 평가할 수 있도록 한다. 또한, 초기 전임상 데이터는 T2D 동물 연구에서 새로운 당뇨병 유전자 치료제의 생체 내 개념 증명을 보여주었으며, GPX-002가 소진된 베타 세포를 재생시키고 혈당 수치를 정상화하는 효과를 나타냈다.규제 참여: 젠프렉스는 2025년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 회의 요청을 제출하는 전략을 실행했다. 이 회의는 2026년 1분기에 예정되어 있으며, 임상 시험을 시작하기 전에 필요한 IND-지원 전임상 연구에 대해 논의할 예정이다.기술 이전: 젠프렉스는 GPX-002의 생산 공정을 이전의 학술 협력자들로부터 회사의 경험이 풍부한 통합 CDMO 네트워크 및 기타 공급업체로 성공적으로 이전했다. 보도자료는 또한 회사가 GPX-002를 발전시키기 위한 단계 준비를 하고 있다고 밝혔다.제조 규모 확대:
레졸루트(RZLT, Rezolute, Inc. )는 Phase 3 sunRIZE 연구 결과와 확장 접근 프로그램 데이터를 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 2026년 1월 7일, 레졸루트는 자사의 Phase 3 sunRIZE 연구와 확장 접근 프로그램(EAP)에서의 발견을 발표했다.회사는 sunRIZE와 EAP의 데이터가 두 가지 적응증에서 ersodetug의 활성을 입증하는 증거를 제공한다고 믿고 있다.레졸루트는 FDA와 만나 선천적 고인슐린혈증에 대한 향후 경로를 조율할 계획이다.레졸루트는 선천적 고인슐린혈증(HI) 환자를 대상으로 한 Phase 3 sunRIZE 연구에서 주요 및 주요 이차 목표를 달성하지 못했지만, 데이터의 총체가 ersodetug이 환자에서 저혈당에 대해 활성이 있다고 믿고 있다.특히, 두 치료 그룹(5 mg/kg 및 10 mg/kg)에서 목표 치료 약물 농도가 달성되었고, 활성 치료 그룹에서 순환 인슐린의 증가와 같은 고감도 바이오마커 반응이 관찰되었다. 이러한 반응은 회사의 Phase 2 RIZE 연구와 일치했다.연구는 두 치료 그룹 모두에서 저혈당 사건과 저혈당 시간의 기저선 대비 감소를 보여주었지만, 위약군에서의 뚜렷한 연구 효과에 비해 통계적으로 유의미하지 않았다. 저혈당 사건에 대한 위약 반응의 크기는 외래 환경에서의 연구에서 상당한 도전 과제가 있음을 나타낸다.회사는 저혈당 사건과 저혈당 시간의 기저선 대비 감소가 6개월의 장기 치료 기간과 안전한 환자 관리를 위한 포도당 모니터링의 필요성에 의해 영향을 받았을 수 있다고 믿고 있다.현재 회사는 전체 연구 역학을 특성화하는 방법을 탐색하고 있으며, 환자가 보고한 삶의 질 결과를 평가하고 있다.EAP에서의 초기 9명의 참가자에 대한 누적 데이터는 오늘 미국 증권 거래 위원회에 제출된 Form 8-K에 포함되어 있으며, 환자 특성, ersodetug 용량 및 관찰된 결과를 포함한다.EAP에서 IV 포도당/총 영양 공급(TPN)을 받는 환자의 75%가 IV 포도당/TPN
