카리오팜쎄라퓨틱스(KPTI, Karyopharm Therapeutics Inc. )는 자궁내막암 프로그램 업데이트를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 3일, 카리오팜쎄라퓨틱스가 자궁내막암 프로그램에 대한 규제 업데이트를 제공하는 보도자료를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.카리오팜쎄라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과 자궁내막암의 치료 환경 변화에 대한 논의와 회의가 예정되어 있으며, 이와 관련하여 회사의 3상 XPORT-EC-042 시험에 미칠 수 있는 영향에 대해 논의하고 있다.이러한 이유로 카리오팜쎄라퓨틱스는 오늘 뉴욕에서 열리는 파이퍼 샌들러 제36회 연례 헬스케어 컨퍼런스에서 자궁내막암 프
어플라이드쎄라퓨틱스(APLT, Applied Therapeutics, Inc. )는 FDA 검사 결과에 대해 대응했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 어플라이드쎄라퓨틱스의 신약 신청(NDA) 검토 과정에서 미국 식품의약국(FDA)이 AT-007-1002 연구와 관련된 검사를 수행했다.회사는 FDA의 검사 결과에 대해 응답했으며, 모든 미해결 질문이나 문제를 해결했다.이후 회사는 완전 응답 서한(CRL)이 발행된 후 AT-007-1002 연구에 한정된 경고 서한을 받았다.이 서한은 전자 데이터 수집과 관련된 문제를 지적했으며, 회사는 이전에 기관과의 소통을 통해 이를 해결했다.또한, 서한은 연구의 용량 증량 단계에서 발생한 용량 오류를 언급하며, 이는 일부 환자에서 목표
어퀘스티브쎄라퓨틱스(AQST, Aquestive Therapeutics, Inc. )는 FDA로부터 긍정적인 피드백을 수령했고 Anaphylm™(에피네프린) 설하 필름에 대한 NDA 제출 가이드라인을 재확인했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 2일, 어퀘스티브쎄라퓨틱스(증권코드: AQST)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Anaphylm™(에피네프린) 설하 필름에 대한 신약 신청(NDA) 제출 전 긍정적인 피드백을 받았다.회사는 2025년 1분기에 NDA를 제출할 계획을 재확인했다.Anaphylm은 FDA의 승인을 받을 경우 심각한 알레르기 반응, 특히 아나필락시스 치료를 위한 최초이자 유일한 경구 투여 에피네프린 제품이 될 가능성이 있다.어퀘스티브의 다니엘 바버
어플라이드쎄라퓨틱스(APLT, Applied Therapeutics, Inc. )는 FDA의 완전 응답 서한을 수령했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 27일, 어플라이드쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 govorestat에 대한 신약 신청(NDA)에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 받았다.govorestat는 고전적 갈락토세미아 치료를 위한 새로운 중앙신경계(CNS) 침투 알도스 환원효소 억제제(ARI)이다.CRL은 FDA가 신청서에 대한 검토를 완료했으며, 현재 형태로는 NDA를 승인할 수 없음을 나타낸다. 이는 임상 신청서의 결함을 지적한 것이다.어플라이드쎄라퓨틱스는 FDA의 피드백을 검토하고 있으며, NDA의 재제출 또는 결정에 대한 항소를 논의하기
서보메드(CRVO, CervoMed Inc. )는 전두측두치매 치료를 위한 네플라마피모드의 고아약 지정을 발표했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 27일, 서보메드(NASDAQ: CRVO)는 자사의 경구용 임상 시험 약물인 네플라마피모드가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전두측두치매(FTD) 치료를 위한 고아약 지정을 받았다고 발표했다.이 고아약 지정은 전두측두치매에 대한 상당한 미충족 수요와 네플라마피모드가 여러 신경학적 질환에서 잠재적인 역할을 할 수 있음을 강조한다.서보메드는 2024년 12월에 루이체의치매(DLB) 초기 단계 환자를 대상으로 한 RewinD-LB 2b 임상 시험의 주요 데이터를 보고할 예정이다.서보메드의 CEO인 존 알람
PTC쎄라퓨틱스(PTCT, PTC THERAPEUTICS, INC. )는 1억 5천만 달러에 우선 심사 바우처 판매 계약을 체결했다.27일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 27일, PTC쎄라퓨틱스(NASDAQ: PTCT)는 자사의 희귀 소아 우선 심사 바우처(PRV)를 1억 5천만 달러에 판매하기로 계약을 체결했다.PTC는 2024년 11월 13일, AADC 결핍증을 가진 아동 및 성인을 치료하기 위한 KEBILIDI™(eladocagene exuparvovec-tneq)의 FDA 승인을 받으면서 PRV를 부여받았다.이 거래는 Hart-Scott Rodino(HSR) 반독점 개선법에 따른 대기 기간의 만료를 포함한 관례적인 종료 조건에 따라 진행된다.희귀 소아 질환 우선 심사 바우처 프로그램에 대해 FDA는 특정 기준을
솔레노쎄라퓨틱스(SLNO, SOLENO THERAPEUTICS INC )는 FDA가 DCCR 리뷰 기간을 연장한다고 발표했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 26일, 솔레노쎄라퓨틱스(이하 회사)는 미국 식품의약국(FDA)이 DCCR(디아조옥사이드 콜린) 지속 방출 정제의 신약 신청(NDA) 검토 목표 날짜를 3개월 연장했다고 발표했다.새로운 목표 날짜는 2025년 3월 27일로, 원래 목표 날짜인 2024년 12월 27일에서 수정된 것이다.FDA는 최근 정보 요청에 대한 응답이 NDA에 대한 주요 수정으로 간주되어 PDUFA 목표 날짜가 3개월 연장되었다고 밝혔다.이 연장은 FDA가 최근 제출된 정보를 포함하여 검토를 완료할 수 있는 시간을 제공한다.FDA는 서신에서
칼비스타파마슈티컬스(KALV, KalVista Pharmaceuticals, Inc. )는 로렌스 리드 박사를 이사로 임명했다.26일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 26일, 매사추세츠주 캠브리지와 영국 솔즈베리에서 칼비스타파마슈티컬스(증권코드: KALV)는 로렌스 리드 박사(이하 '리드 박사')를 회사 이사회에 즉시 임명했다.리드 박사는 30년 이상의 경력을 보유하고 있으며, 리더십과 기업 성장에 대한 성공적인 이력을 가지고 있다.칼비스타의 최고경영자 벤 팔레이코는 "리드 박사를 칼비스타 이사회에 환영하게 되어 기쁘다. 그의 고성장 생명공학 기업에 대한 깊은 전문성은 회사가 세베트랄스타트를 글로벌 시장 승인 및 상용화로 나아가는 데 큰
시티우스파마슈티컬스(CTXR, Citius Pharmaceuticals, Inc. )는 FDA와 생산적인 미팅을 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 25일, 시티우스파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)과의 생산적인 Type C 미팅을 통해 Mino-Lok®의 3상 임상 시험과 승인 경로에 대해 논의했다.이 미팅은 중앙선 관련 혈류 감염(CLABSI) 또는 카테터 관련 혈류 감염(CRBSI) 환자에서 중앙 정맥 카테터를 구제하기 위해 설계된 새로운 카테터 잠금 솔루션인 Mino-Lok®의 주요 3상 임상 시험이 성공적으로 완료된 후 진행되었다.주요 논의는 Mino-Lok의 임상 시험 데이터와 향후 제출에 대한 FDA의 질문에 대한 답변에 중점을 두었다.FDA는 논의
모듈러메디컬(MODD, Modular Medical, Inc. )은 820만 달러 규모의 공모가 확정됐다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 모듈러메디컬(나스닥: MODD)은 2024년 11월 21일, 5,450,573주 규모의 공모 가격을 1.50달러로 확정했다.이번 공모는 기존 기관 투자자들에 의해 주도되었으며, 맨체스터 익스플로러 L.P.가 가장 큰 주주로 참여하고 있다.모듈러메디컬은 이 공모를 통해 약 820만 달러의 총 수익을 예상하고 있으며, 이 금액은 운영 자금 및 일반 기업 목적, 자본 지출 등에 사용될 예정이다.공모는 2024년 11월 25일에 마감될 예정이다.모듈러메디컬은 2022년 4월 8일에 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출한 유효한 '선반' 등록신청서에 따라
지브라쎄라퓨틱스(ZVRA, ZEVRA THERAPEUTICS, INC. )는 MIPLYFFA™의 상업적 가용성을 발표했다.22일 미국 증권거래위원회에 따르면 지브라쎄라퓨틱스가 2024년 11월 21일, 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 최초의 Niemann-Pick Disease Type C(NPC) 치료제인 MIPLYFFA™(arimoclomol)의 상업적 가용성을 발표했다.MIPLYFFA는 2세 이상의 성인 및 소아 환자의 NPC의 신경학적 증상을 치료하기 위해 miglustat와 함께 사용하도록 승인됐다.지브라쎄라퓨틱스의 최고 상업 책임자이자 사업 개발 부사장인 조쉬 샤퍼는 "MIPLYFFA의 초기 채택이 우리의 기대를 초과했으며, 이제 NPC 환자에게 제품을 배송할 수 있게 되어 기쁘다. 이는 승인 후 8주에
레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 RP1에 대한 혁신 치료제로 지정했고, FDA에 생물학적 라이센스를 신청했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 레플리뮨그룹은 2024년 11월 21일, FDA에 RP1(부솔리모겐 오더파렙벡)과 니볼루맙의 병용요법에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출했다.이 치료는 이전에 항-PD1 요법을 받은 성인 고급 흑색종 환자를 대상으로 하며, 신청은 가속 승인 경로를 통해 이루어졌다.또한, FDA는 동일한 설정에서 RP1과 니볼루맙의 병용요법에 대해 혁신 치료제 지정을 부여했다.혁신 치료제 지정은 심각한 질병에 대한 치료법의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 것으로, 초기 임상 증거가 기존 치료법
자임웍스(ZYME, Zymeworks Inc. )는 Ziihera®가 FDA 승인을 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 21일, 자임웍스는 재즈 제약과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 Ziihera®(zanidatamab-hrii)의 가속 승인을 발표했다.이 약물은 이전에 치료받은 절제 불가능하거나 전이성 HER2 양성 담도암(BTC) 성인 환자를 위한 치료제로 승인됐다.Ziihera는 미국에서 HER2 양성 BTC에 대해 승인된 첫 번째이자 유일한 이중 HER2 표적 이중특이성 항체다.FDA의 가속 승인은 HERIZON-BTC-01 임상 시험에서 독립 중앙 검토에 의해 확인된 52%의 객관적 반응률과 14.9개월의 반응 지속 기간을 기반으로 이루어졌다.자임웍스는 FDA 승인에 따라
