레플리뮨그룹(REPL, Replimune Group, Inc. )은 RP1에 대한 혁신 치료제로 지정했고, FDA에 생물학적 라이센스를 신청했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 레플리뮨그룹은 2024년 11월 21일, FDA에 RP1(부솔리모겐 오더파렙벡)과 니볼루맙의 병용요법에 대한 생물학적 라이센스 신청(BLA)을 제출했다.이 치료는 이전에 항-PD1 요법을 받은 성인 고급 흑색종 환자를 대상으로 하며, 신청은 가속 승인 경로를 통해 이루어졌다.또한, FDA는 동일한 설정에서 RP1과 니볼루맙의 병용요법에 대해 혁신 치료제 지정을 부여했다.혁신 치료제 지정은 심각한 질병에 대한 치료법의 개발 및 검토를 가속화하기 위한 것으로, 초기 임상 증거가 기존 치료법
뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 임상 시험 참가자가 사망했다는 소식이 전해졌다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 뉴로진의 레트 증후군에 대한 진행 중인 1/2상 임상 시험에 참가한 한 환자가 11월 5일 NGN-401의 3E15 vg 용량을 투여받았으며, 이전에 중태로 보고되었던 환자가 아데노 연관 바이러스(AAV)의 고용량에 대한 전신 노출과 관련된 드문 생명을 위협하는 과다 염증 증후군으로 인한 합병증으로 사망했다는 소식이 전해졌다.FDA는 뉴로진이 소아 및 청소년/성인 집단을 대상으로 1E15 vg 용량을 사용하여 1/2상 시험을 진행할 수 있도록 허가했다. 뉴로진은 향후 등록 시험 설계 계획에 1E15 vg 용량을 포함할 예정이다.이 항목
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 AMT-260의 첫 환자 투여를 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 21일, 유니큐어(NASDAQ: QURE)는 난치성 내측 측두엽 간질 치료를 위한 AMT-260의 제1/2a 임상 시험에서 첫 환자에게 투여가 이루어졌다.유니큐어의 최고 의학 책임자인 Walid Abi-Saab 박사는 "내측 측두엽 간질에 대한 제1/2 임상 시험에서 첫 환자 투여는 유니큐어에 중요한 이정표이며, 지난 6개월 동안 세 번째 임상 시험이 시작된 것"이라고 밝혔다.현재 약 3분의 1의 초점 발작 환자들이 기존 치료에 반응하지 않으며, 제한된 치료 옵션만을 가지고 있다.AMT-260은 단회 투여로 이들 환자에게 혁신적인 치료 옵션이 될
퍼스펙티브쎄라퓨틱스(CATX, Perspective Therapeutics, Inc. )는 [212Pb]VMT-α-NET의 초기 결과를 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 21일, 퍼스펙티브쎄라퓨틱스가 발표한 보도자료에 따르면, 회사는 시카고에서 열리는 2024 북미 신경내분비 종양학회(NANETS) 다학제 NET 의료 심포지엄에서 [212Pb]VMT-α-NET의 임상 1/2a 시험의 초기 결과를 발표했다.이 연구는 소마토스타틴 수용체 아형 2(SSTR2)를 발현하는 신경내분비 종양(NET) 환자 치료 및 진단을 위한 것이다.발표된 데이터에 따르면, [212Pb]VMT-α-NET은 두 가지 용량(2.5 mCi 및 5.0 mCi)에서 안전성 프로파일이 우수하며, 용량 제한 독성(DLT)은 관찰되지
재즈파마슈티컬스(JAZZ, Jazz Pharmaceuticals plc )는 Ziihera®가 FDA 승인을 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 20일, 재즈파마슈티컬스는 미국 식품의약국(FDA)이 Ziihera®(zanidatamab-hrii) 50mg/mL의 가속 승인을 발표했다고 밝혔다.이 약물은 이전에 치료를 받은 불가절제 또는 전이성 HER2 양성(IHC 3+) 담도암(BTC) 성인 환자를 위한 정맥 주사용 치료제로 승인되었다. FDA는 이 적응증에 대해 전체 반응률과 반응 지속 기간을 기반으로 가속 승인을 부여했다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확인 시험에서 임상적 이익의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.Ziihera는 미국에서 HER2+ BTC에 대해 승인된
미라파마슈티컬스(MIRA, MIRA PHARMACEUTICALS, INC. )는 혁신적인 임상시험 프로토콜 디자인과 임상시험 사이트 선정 발표를 했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 미라파마슈티컬스는 네덜란드 라이덴에 위치한 인간약물연구센터(CHDR)를 케타미르-2의 1상/2a 임상시험 사이트로 선정했다.케타미르-2는 새로운 경구용 케타민 유사체로, 임상시험 모집은 2025년 1분기에 시작될 예정이며, 건강한 피험자를 대상으로 한 1상 연구의 초기 안전성 및 유효성 결과는 2025년 하반기에 예상된다.2a상 연구는 2025년 4분기에 시작될 계획이며, 당뇨병성 신경병증 환자에 초점을 맞추고 있으며, 초기 인간 유효성 결과는 2026년 상반기에 예상된다.이
얼라러티쎄라퓨틱스(ALLR, Allarity Therapeutics, Inc. )는 Phase 2 스테노파립 임상시험에서 주요 진전을 보고했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 18일, 얼라러티쎄라퓨틱스는 Phase 2 스테노파립 임상시험에서 두 명의 환자가 14개월 이상 치료를 받았다고 발표했다. 이는 고도로 치료된 환자들에게서 나타난 놀라운 치료 효과이다. 또한, 얼라러티쎄라퓨틱스는 1,850만 달러의 현금 잔고를 유지하고 있으며, 이는 스테노파립의 FDA 승인 절차를 가속화하는 데 충분하다.얼라러티 메디컬 랩은 외부 생명공학 고객을 위한 수익 창출 서비스로 확장되었으며, 이는 회사의 실적에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대된다. 얼라러
사이토키네틱스(CYTK, CYTOKINETICS INC )는 바이엘과 독점 라이선스 계약을 체결했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 18일, 사이토키네틱스는 바이엘 소비자 케어 AG와 독점 라이선스 및 협력 계약을 체결했다.이 계약에 따라 사이토키네틱스는 일본에서 aficamten이라는 자사의 독점 소분자 심장 사르코메어 억제제를 개발하고 상용화할 수 있는 독점 라이선스를 바이엘에 부여했다.바이엘의 독점 개발 라이선스는 사이토키네틱스가 일본에서 ACACIA-HCM 및 CEDAR-HCM 임상 시험을 수행할 수 있는 권리를 보유하는 조건이다.라이선스 계약의 조건에 따라 사이토키네틱스는 바이엘로부터 5천만 유로의 선급금을 받을 예정이다.사
뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 2024년 3분기 실적을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 뉴로진이 2024년 9월 30일로 종료된 분기에 대한 실적을 발표했다.이 회사는 2024년 9월 30일 기준으로 총 자산이 1억 6,412만 달러에 달하며, 이는 2023년 12월 31일의 2억 2,257만 달러에서 감소한 수치다.현재 자산은 1억 4,364만 달러로, 현금 및 현금성 자산이 6,663만 달러, 단기 투자 7,236만 달러, 선급 비용 및 기타 현재 자산이 465만 달러로 구성된다.부채는 2만 6,706만 달러로, 현재 부채는 1만 5,800만 달러, 비유동 부채는 1만 1,906만 달러로 나타났다.주주 지분은 1억 3,741만 달러로, 누적 적자는 2억 4,278만 달러에 이른다
아디알파마슈티컬스(ADIL, ADIAL PHARMACEUTICALS, INC. )는 AD04 약물의 약리학적 연구를 완료했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 14일, 아디알파마슈티컬스는 자사의 주요 연구 약물인 AD04의 약리학적 연구를 완료했고, 발표했다.AD04는 유전자 타겟팅된 세로토닌-3 수용체 길항제로, 알코올 사용 장애(AUD) 치료를 위한 치료제이다.이번 연구는 30명의 건강한 성인 자원자를 대상으로 진행되었으며, 두 개의 코호트로 나뉘어 실시됐다.첫 번째 코호트는 AD04 0.33mg과 0.99mg에서 온단세트론의 약리학적 변동성을 평가하기 위한 무작위 오픈 라벨 연구로, 6명이 참여했다.두 번째 코호트는 AD04 0.33mg 정제와 시판 중인 온
아세토(ACET, Adicet Bio, Inc. )는 ADI-270의 전이성 및 진행성 투명 세포 신장암에 대한 1상 임상 시험이 등록을 시작했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 18일, 아세토(나스닥: ACET)는 전이성/진행성 투명 세포 신장암(ccRCC) 환자를 대상으로 ADI-270의 1상 임상 시험 등록을 개시했다.아세토의 사장 겸 CEO인 첸 쇼르는 "고형 종양은 종양학에서 가장 큰 미충족 의료 수요 중 하나를 나타내며, 혈액 악성 종양에서 CAR T 세포 치료의 혁신으로부터 혜택을 보지 못했다"고 말했다.그는 ADI-270이 CD70 양성 암을 표적으로 하는 장갑형 동종 "오프 더 셀프" 감마 델타 1 CAR T 세포 치료제로서 이 격차를 해소할 가능성을 보
리포신(LPCN, Lipocine Inc. )은 LPCN 1148에 대한 논문 발표와 토론을 진행했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 리포신(증권코드: LPCN)은 2024년 11월 18일, 자사의 독점 기술 플랫폼을 활용하여 효과적인 경구 투여를 통해 치료제를 보강하는 생물의약품 회사로서, 2024년 11월 16일에 열린 The Liver Meeting(AASLD) 2024 Editor’s Cut 세션에서 "Oral LPCN 1148 Improves Sarcopenia and Hepatic Encephalopathy in Male Patients with Cirrhosis: a randomized, placebo-controlled Phase 2 trial"라는 제목의 논문이 발표되고 논의됐다.이 논문은 간질환 및 근감소증 적응증에 대한 새로운 작용 기전을 가진 "First in Class" 제품 후
뉴로보파마슈티컬스(NRBO, NeuroBo Pharmaceuticals, Inc. )는 메타비아로 이름을 변경하고 전략적 재편성을 발표했다.18일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 18일, 매사추세츠주 캠브리지 – 뉴로보파마슈티컬스(증권코드: NRBO)는 심혈관 대사 질환을 혁신적으로 변화시키기 위한 임상 단계의 생명공학 회사로, 중요한 임상 이정표를 앞두고 '메타비아 Inc.'로의 회사 이름 변경을 발표했다.이 이름 변경은 2024년 11월 29일(이하 '발효일')에 시행될 예정이다.동시에 회사의 보통주는 새로운 증권 코드 'MTVA'로 나스닥 주식 시장에서 거래를 시작할 예정이다.회사는 이름 변경과 함께 새로운 웹사이트 metaviatx.com과 새로운 회사
