리펠라파마슈티컬스(LIPO, LIPELLA PHARMACEUTICALS INC. )는 LP-310이 구강 백반증 치료를 위한 FDA 승인을 획득했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 리펠라파마슈티컬스(증권코드: LIPO)는 2025년 2월 6일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 LP-310의 확대 접근 프로그램(EAP)에 대한 승인을 받았다.LP-310은 구강 백반증(OLP) 치료를 위해 설계된 구강 세척 제형으로, 만성 염증 상태인 OLP 환자에게 국소적인 치료 효과를 제공하면서 전신 노출을 최소화하는 혁신적인 치료법이다.OLP는 약 600만 명의 미국인에게 영향을 미치며, 현재 FDA 승인 치료제가 없다.확대 접근 프로그램은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 가진 환자들이 임상 시험 외부에서 FDA 승인을 받지 않은 치료에 접근할 수 있도록 허용한다.리펠라파마슈티컬스의 공동 창립자이자 최고 의학 책임자인 마이클 챈슬러는 "LP-310의 확대 사용에 대한 FDA 승인은 구강 백반증 치료에서 중요한 미충족 수요를 해결하기 위한 우리의 사명에서 중요한 이정표"라고 말했다.이어 "현재 승인된 치료제가 없는 상황에서 LP-310을 환자들에게 제공할 수 있게 되어 기쁘다"고 덧붙였다.또한, LP-310은 OLP에 대한 새로운 치료 옵션으로서의 잠재력을 강화하며, 현재 진행 중인 임상 개발 노력을 지원한다.2025년 2월 11일, 리펠라파마슈티컬스는 LP-310의 2a상 다기관 용량 범위 시험에서 긍정적인 초기 결과를 발표했다.이 시험에서 LP-310은 통증, 궤양 및 염증의 임상적으로 의미 있는 감소를 보여주었으며, 안전성 프로파일과 내약성이 우수하다.이 연구는 2025년 2월 11일 BIO CEO & Investor Conference에서 발표될 예정이다.OLP는 구강 내 점막에 영향을 미치는 만성 염증 상태로, 통증을 유발하고 식사, 음료 및 말하기를 불편하게 만든다.리펠라파마슈티컬스의 CEO인 조나단 카우프만은 "OLP는 중요한 미충족 수요를 나타내며, 이러한
인8바이오(INAB, IN8BIO, INC. )는 백혈병 환자를 대상으로 INB-100 1상 시험에서 긍정적인 결과를 발표했다.11일 미국 증권거래위원회에 따르면 인8바이오가 2025년 2월 11일에 발표한 보도자료에 따르면, 진행 중인 INB-100의 1상 임상시험에서 업데이트된 긍정적인 데이터가 발표됐다.INB-100은 복잡한 백혈병 환자들을 돕기 위해 설계된 동종 유래 감마-델타 T 세포 치료제로, 현재 하와이 호놀룰루에서 열리는 2025년 탠덤 회의에서 발표될 예정이다.보도자료에 따르면, 모든 급성 골수성 백혈병(AML) 환자들이 완전 관해(CR)를 유지하고 있으며, 중간 추적 관찰 기간은 20.1개월이다.치료받은 AML 환자들은 1년 무진행 생존율(PFS)과 전체 생존율(OS)이 실제 통제군을 초과하는 결과를 보였다.INB-100으로 치료받은 환자들은 1년 이상 지속적인 관해를 보였으며, 감마-델타 T 세포의 지속성이 이를 뒷받침하고 있다.인8바이오는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.주요 내용으로는 모든 AML 환자들이 재발 없이 남아 있으며, 2025년 1월 17일까지 치료받은 모든 AML 환자들이 완전 관해를 유지하고 있다.원래 집단의 AML 환자들은 중간 CR 기간이 23.3개월에 이르며, 몇몇 환자들은 3년 이상 관해를 유지하고 있다.모든 치료받은 AML 환자(N=9)의 중간 기간은 20.1개월이다.INB-100은 표준 치료와 비교했을 때 생존율이 크게 향상된 것으로 나타났다.INB-100을 받은 모든 환자들은 1년 시점에서 90.9%의 PFS와 100%의 OS를 기록했으며, AML 환자들은 100%의 PFS와 OS를 기록했다.역사적 통제군인 CIBMTR은 1년 시점에서 67.8%의 PFS와 74.7%의 OS를 보였고, Kansas University Cancer Center(KUCC)는 57.4%의 PFS와 66.7%의 OS를 기록했다.또한, 연구에 등록된 많은 환자들은 고령(중간 연령 = 68세)이며,
바자트(VXRT, Vaxart, Inc. )는 ATI-RRPV 프로젝트 수상 계약을 수정하여 체결했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 7일, 바자트가 미국 보건복지부의 생물의학 고급 연구 및 개발청(BARDA)에서 자금을 지원하는 Rapid Response Partnership Vehicle의 컨소시엄 관리 회사인 Advanced Technology International과 2024년 6월 13일에 체결된 ATI-RRPV 프로젝트 수상 계약 제001호에 대한 수정안 제5호를 체결했다.프로젝트 계약에 따라 바자트는 미국 식품의약국(FDA)에서 승인한 mRNA 백신 비교군에 대한 경구용 COVID-19 백신 후보의 2b 단계 비교 연구를 수행하기 위해 자금을 지원받았다.바자트는 약 400명의 환자로 구성된 센티널 코호트 부분의 등록을 완료했으며, 독립 데이터 안전 모니터링 위원회는 초기 안전성 평가에 따라 연구를 수정 없이 진행할 것을 권장했다. 이번 수정안은 시험에 현재 배정된 총 자금액을 약 2억 4,010만 달러로 증가시키며, 이는 약 1억 5,900만 달러의 증가를 의미한다.수정안은 또한 시험의 설계를 명확히 하여, 단계에서 바자트의 KP.2 경구 백신 후보와 KP.2에 대한 mRNA 비교군의 효능과 안전성을 비교할 것임을 명시하고 있으며, 총 10,000명의 참가자로 구성될 예정이다.바자트는 시험에서 투약을 시작하기 위해 BARDA의 승인을 기다리고 있다. 수정안의 내용은 완전하지 않으며, 수정안의 전체 텍스트는 본 문서의 부록 10.1로 제출되어 있다. 바자트는 현재 2억 4,010만 달러의 자금을 확보하고 있으며, 이는 1억 5,900만 달러의 증가를 포함한다.이 자금은 바자트의 COVID-19 백신 후보의 임상 시험을 지원하는 데 사용될 예정이다.바자트는 10,000명의 참가자를 대상으로 하는 2b 단계 임상 시험을 통해 백신의 효능과 안전성을 평가할 계획이다.이 시험은 400명의 환자로 구성된 센티널 코호트에서 시작되며, 이후
어치브라이프사이언스(ACHV, ACHIEVE LIFE SCIENCES, INC. )는 ORCA-OL 임상 시험의 두 번째 데이터 안전성 모니터링 위원회가 검토 결과를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 10일, 어치브라이프사이언스는 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMC)가 진행 중인 ORCA-OL 시험에 대한 두 번째 독립 검토를 완료했다.이 시험은 흡연자 및 니코틴을 흡입하는 개인을 대상으로 새로운 3mg 사이티시닌클라인 치료 용량의 장기 노출을 평가하는 것이다.두 번째 포괄적인 안전성 데이터 검토 후, DSMC는 예상치 못한 치료 관련 부작용을 발견하지 못했으며, 참가자들이 사이티시닌클라인 약물에 대한 복용 준수율이 우수하다고 밝혔다.전체 안전성 데이터는 이전 결과와 일관성을 유지하고 있으며, DSMC는 연구가 수정 없이 계획대로 계속 진행될 수 있다고 결론지었다.어치브라이프사이언스의 사장 겸 최고 의학 책임자인 신디 제이콥스 박사는 "DSMC의 두 번째 검토 결과는 사이티시닌클라인의 전반적인 안전성에 대한 2상 및 3상 시험의 이전 결과를 계속해서 확인해준다"고 말했다.이어 "이는 ORCA-OL 시험과 더 넓은 ORCA 프로그램에서 사이티시닌클라인의 안전성 프로필에 대한 우리의 신뢰를 강화하며, 사이티시닌클라인 신약 신청(NDA) 제출에 한 걸음 더 다가가게 한다"고 덧붙였다.2024년 10월, 어치브라이프사이언스는 ORCA-OL 시험 등록이 완료되었으며, 미국 내 29개 임상 시험 사이트에서 479명의 참가자가 등록되었다.모든 참여 사이트와 개인은 흡연 및 전자담배 중단을 위한 사이티시닌클라인 연구 프로그램에 이전에 참여한 바 있다.2025년 1월, 어치브라이프사이언스는 진행 중인 ORCA-OL 임상 시험이 최소 300명의 참가자가 6개월 동안 사이티시닌클라인 치료를 완료하는 목표를 달성했다고 발표했다.이는 회사의 NDA 제출 계획을 진행하는 데 중요한 이정표가 된다.어치브라이프사이언스의 CEO인 릭 스튜어트는 "어치브라이프사
4D몰레큘러쎄라퓨틱스(FDMT, 4D Molecular Therapeutics, Inc. )는 PRISM 임상시험에서 긍정적인 초기 결과를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 8일, 4D몰레큘러쎄라퓨틱스가 PRISM 임상시험의 Phase 2b Population Extension 코호트에서 4D-150의 52주 초기 interim 데이터를 발표했다.이 데이터는 광범위한 습성 노인성 황반변성(wet AMD) 환자 집단을 평가한 결과로, aflibercept 발현의 지속성에 대한 추가 데이터도 제공되었다. Phase 2b Population Extension 코호트에서 4D-150 3E10 vg/eye(예정된 Phase 3 용량)의 52주 효능 결과는 다음과 같다.전체 30명의 환자를 대상으로 한 결과에서 보충 aflibercept 주사에 대해 83% 감소가 나타났으며, 이는 52주 동안 환자당 평균 0.97회의 보충 주사로, 2 mg Q8W의 라벨에 따른 aflibercept 주사로 예상되는 6.0회의 주사와 비교된다.0-1회의 주사를 받은 환자는 70%였고, 주사 없이 치료를 받은 환자는 57%였다.또한, 최상의 교정 시력(BCVA)은 +2.2 글자로 개선되었고, 광학 단층촬영(OCT)으로 측정한 중앙 하부 두께(CST)는 -11 µm로 개선되었으며, 보충 주사를 받지 않은 환자에서는 -13 µm의 개선이 있었다. 최근 진단된 하위 그룹(15명)에서는 보충 aflibercept 주사에 대해 94% 감소가 나타났으며, 이는 52주 동안 환자당 평균 0.33회의 보충 주사로, 2 mg Q8W의 라벨에 따른 aflibercept 주사로 예상되는 6.0회의 주사와 비교된다.0-1회의 주사를 받은 환자는 87%였고, 주사 없이 치료를 받은 환자는 80%였다.BCVA는 +3.1 글자로 개선되었고, CST는 -10 µm로 개선되었으며, 보충 주사를 받지 않은 환자에서는 -20 µm의 개선이 있었다. PRISM에서의 4D-150 안전성 업데이트에 따
로이반트사이언시스(ROIV, Roivant Sciences Ltd. )는 2024년 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 로이반트사이언시스가 2024년 12월 31일로 종료된 3분기 재무 결과를 발표하고 사업 업데이트를 제공했다.2024년 12월 31일 기준으로 로이반트는 약 52억 달러의 현금, 현금성 자산, 제한된 현금 및 시장성 증권을 보유하고 있으며, 이는 2024년 1월에 아토피 피부염 치료제 VTAMA의 승인을 위한 7,500만 달러의 일회성 규제 마일스톤 수익과 2024년 1월에 면역반응의 사모펀드에서 조달한 1억 1,300만 달러를 제외한 금액이다.로이반트의 CEO인 맷 글라인은 "로이반트는 피부 사르코이드증에 대한 브레포시티닙의 새로운 임상 시험을 발표하며 임상 파이프라인을 확장했다. 브레포시티닙은 피부 사르코이드증에 대한 1세대 치료제가 될 가능성이 있으며, 높은 미충족 수요를 가진 환자들에게 치료 옵션을 확대할 수 있다"고 말했다.또한, 로이반트는 2025년 동안 MG, CIDP 및 TED에 대한 배토클리맙의 여러 중요한 연구 결과를 발표할 예정이다. 2025년은 로이반트에게 수확의 해가 될 것이다.로이반트는 2025년 1월에 면역반응이 4억 5천만 달러 규모의 사모펀드 유치 소식을 발표했으며, 이는 미국 기반의 헬스케어 투자자와 대형 뮤추얼 펀드 복합체가 로이반트에 참여한 것이다.면역반응은 GD 환자들을 대상으로 한 IMVT-1402의 첫 번째 잠재적 등록 시험을 시작했으며, 이는 2024년에 발표된 배토클리맙의 개념 증명 데이터에 기반하고 있다.로이반트는 2024년 12월에 Kinevant의 나밀루맙 2상 시험이 만성 활성 폐 사르코이드증 환자에서 치료 효과를 보이지 않았다고 발표했으며, Kinevant는 사르코이드증 치료를 위한 나밀루맙의 추가 개발을 중단할 예정이다.2024년 3분기 동안 연구 및 개발 비용은 1억 4,160만 달러로, 2023년 3분기 1억 810만 달러에서 증가했
플리언트쎄라퓨틱스(PLRX, PLIANT THERAPEUTICS, INC. )는 BEACON-IPF 임상시험이 등록되었고, 투약이 일시 중단됐다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 7일, 플리언트쎄라퓨틱스가 독립 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMB)의 권고에 따라 진행 중인 BEACON-IPF 2b 임상시험에서 환자 등록 및 투약을 자발적으로 중단했다.현재 BEACON-IPF에 등록된 환자들은 시험에 계속 참여하게 된다.등록 및 투약이 중단된 이유는 DSMB의 권고 사항에 대한 이해를 위해 데이터를 검토하기 위함이다.연구의 블라인딩은 시험의 무결성을 유지하기 위해 유지된다.회사는 BEACON-IPF 임상시험 연구자들에게 이 사실을 알렸으며, 글로벌 규제 당국에도 통보하는 절차를 진행 중이다.플리언트쎄라퓨틱스는 섬유증 질환 치료를 위한 혁신적인 치료제 개발에 주력하는 후기 단계의 생명공학 회사이다.회사의 주요 제품 후보인 bexotegrast(PLN-74809)는 경구용 소분자 이중 선택적 αvß6 및 αvß1 인테그린 억제제로, 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 주요 적응증으로 개발되고 있다.Bexotegrast는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 심사 및 희귀의약품 지정을 받았으며, 유럽 의약품청에서도 IPF에 대해 희귀의약품 지정을 받았다.플리언트는 IPF에 대한 bexotegrast의 적응형 2b/3 임상시험인 BEACON-IPF를 시작했다.또한, 플리언트는 고형 종양 치료를 위한 이중 선택적 αvß8 및 αvß1 인테그린 억제제인 PLN-101095의 1상 연구를 진행 중이다.추가로, 플리언트는 근육 위축증을 타겟으로 하는 인테그린 α7ß1의 단클론 항체 작용제인 PLN-101325의 1상 연구를 위한 규제 승인을 받았다.이 보도자료에 포함된 진술은 역사적 사실이 아닌 미래 예측 진술로, 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서 '미래 예측 진술'로 간주된다.이러한 진술은 회사와 DSMB의 데이터 추가 검토 및 분석, DSMB
얼라러티쎄라퓨틱스(ALLR, Allarity Therapeutics, Inc. )는 2상 임상시험을 확대 발표했다.7일 미국 증권거래위원회에 따르면 얼라러티쎄라퓨틱스가 2025년 2월 6일 보도자료를 통해 고급 난소암 치료를 위한 스테노파립의 개발을 가속화하기 위해 2상 임상시험을 확대한다고 발표했다.이 회사는 스테노파립을 개인 맞춤형 암 치료제로 개발하기 위해 독자적인 약물 반응 예측기술인 DRP®를 활용하고 있다.새로운 2상 프로토콜을 통해 얼라러티는 현재 진행 중인 2상 임상시험 데이터를 활용하여 스테노파립의 용량을 최적화하고 DRP® 환자 선별 기준을 개선하여 임상적 이익을 극대화할 계획이다. 얼라러티의 임상 데이터에 대한 심층 검토는 이 새로운 2상 프로토콜을 설계하게 했으며, 이는 스테노파립의 규제 승인에 대한 보다 공격적인 추진을 가능하게 한다.이 프로토콜은 고급 재발성 백금 내성 질환 환자에 대한 새로운 등록을 가능하게 하며, 이 그룹은 현재 2상 시험에서 스테노파립으로부터 지속적인 임상적 이익을 보여주었고, 표준 화학요법 이후 제한된 치료 옵션만을 가지고 있다.이 시험은 규제 승인을 위한 임상 데이터 세트를 확장하고 심화시키는 것 외에도 스테노파립의 독특한 치료 작용 메커니즘에 대한 이해를 높이기 위해 설계되었다.특히 스테노파립 치료가 Wnt 경로에 미치는 영향이 주목받고 있으며, 이는 고급 난소암 및 기타 여러 고급 암 유형, 특히 대장암과 관련이 있다.스테노파립의 Wnt 경로 조절 가능성에 대한 깊은 이해는 이 새로운 시험의 핵심 요소로, 스테노파립을 독특한 임상 시험 암 치료제로 더욱 부각시킬 수 있다. 이 프로토콜은 또한 스테노파립-DRP®에 대한 이해를 더욱 정교하게 하여 스테노파립 치료로부터 가장 큰 이익을 얻을 가능성이 높은 환자를 식별하는 데 도움을 줄 것이다.시험의 일환으로 모든 등록 환자에 대해 DRP 점수를 평가하여 스테노파립으로부터 가장 큰 이익을 얻을 가능성이 높은 환자를 구분할 수 있는 DRP 컷오프를 정교화하는 데 필
바이킹쎄라퓨틱스(VKTX, Viking Therapeutics, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 5일, 바이킹쎄라퓨틱스는 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 연간 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.이날 발표된 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.바이킹쎄라퓨틱스의 CEO인 브라이언 리안 박사는 "2024년은 바이킹에게 흥미롭고 생산적인 해였다"고 언급하며, 회사는 4개의 임상 시험에서 긍정적인 데이터를 보고했다.이들 시험에는 비만 치료를 위한 VK2735의 피하 투여에 대한 2상 VENTURE 연구, 비만 치료를 위한 VK2735의 경구 정제 제형에 대한 1상 연구, MASH 및 섬유증 치료를 위한 VK2809의 2b VOYAGE 연구, X-ALD 치료를 위한 VK0214의 1b 연구가 포함된다.각 연구는 목표를 성공적으로 달성했으며, 바이킹은 이들 연구가 최상의 데이터를 보여주었다.또한, 바이킹은 아밀린 및 칼시토닌 수용체의 이중 작용제에 대한 새로운 파이프라인 프로그램을 발표했다.이 화합물들은 전임상 모델에서 체중 감소 및 대사 프로필 개선을 보여주었다.바이킹은 이 프로그램을 올해 임상 개발로 진행할 계획이다.2024년 4분기 동안 바이킹은 9억 3백만 달러의 강력한 현금 보유 상태로 연도를 마감했으며, 이는 VK2735의 비만에 대한 3상 시험 완료를 포함한 중요한 임상 목표를 달성하는 데 필요한 자원을 제공한다.VK2735는 GLP-1 수용체와 GIP 수용체의 이중 작용제로, 비만 및 기타 대사 장애의 잠재적 치료를 위해 개발되고 있다.2024년 초, 바이킹은 VK2735의 비만에 대한 2상 VENTURE 연구에서 긍정적인 주요 결과를 발표했다.VENTURE 시험은 주요 및 모든 2차 목표를 성공적으로 달성했으며, VK2735를 투여받은 환자들은 위약에 비해 임상적으로 의미 있는 체중 감소를 보였다.13
에이디셋바이오(ACET, Adicet Bio, Inc. )는 임상 시험 등록 현황을 업데이트했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 5일, 에이디셋바이오가 뉴욕시에서 개최되는 구겐하임 증권 SMID 캡 생명공학 컨퍼런스에 참여할 예정이다.이 컨퍼런스에서 회사는 임상 프로그램의 등록 현황에 대한 업데이트를 제공할 계획이다.ADI-001 루푸스 신염(LN) 프로그램에 따르면, 회사는 ADI-001에 대한 1상 LN 임상 시험에 3명의 환자를 등록했다.ADI-001은 B 세포를 표적으로 하는 동종 유래 감마 델타 키메라 항원 수용체(CAR) T 세포 치료제이다.회사는 2024년 11월에 시험의 첫 번째 환자에게 투여했으며, 현재까지 약 12개의 사이트가 활성화되었고, 추가 사이트가 가까운 미래에 활성화될 것으로 예상된다.1상 환자 등록은 진행 중이며, 회사는 2025년 상반기에 1상 LN 임상 시험의 초기 결과를 보고할 예정이다.ADI-001의 추가 자가면역 적응증에 대해서도 회사는 2025년 1분기에 전신성 루푸스, 전신 경화증, 특발성 염증성 근육병 및 경직성 인격 증후군에 대한 1상 환자 등록을 시작할 것으로 예상하고 있으며, 이 환자 집단에 대한 초기 데이터는 2025년 하반기에 보고될 예정이다.항호중구 세포질 자가항체 관련 혈관염에 대한 환자 등록은 2025년 하반기에 시작될 예정이다.ADI-270 전이성/진행성 투명 세포 신세포암(ccRCC) 프로그램에 따르면, 회사는 ADI-270에 대한 1상 ccRCC 프로그램에 3명의 환자를 등록했다.ADI-270은 CD70+ 종양을 표적으로 하는 장갑형 동종 유래 감마 델타 CAR T 세포 치료 후보이다.회사는 2024년 12월에 시험의 첫 번째 환자에게 투여했으며, 현재까지 약 7개의 사이트가 활성화되었고, 추가 사이트가 가까운 미래에 활성화될 것으로 예상된다.1상 환자 등록은 진행 중이며, 회사는 2025년 상반기에 시험의 초기 결과를 보고할 예정이다.이 항목 8.01의 공시는 에이디셋바이오의 사
HCW바이오로직스(HCWB, HCW Biologics Inc. )는 FDA로부터 HCW9302 임상시험을 승인받았다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 HCW바이오로직스가 2025년 2월 3일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 자사의 주요 제품 후보 중 하나인 HCW9302에 대한 임상 1상 시험을 진행할 수 있는 승인을 받았다.이 임상시험은 중등도에서 중증의 원형 탈모증 환자를 대상으로 HCW9302의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 한다.원형 탈모증은 현재 FDA에서 승인된 치료법이 없는 일반적인 자가면역 질환으로, 갑작스러운 탈모를 유발하며 환자의 삶의 질과 심리적 건강에 부정적인 영향을 미칠 수 있다.HCW9302는 회사의 독자적인 TOBI 플랫폼 기술을 사용하여 제작된 주사 가능한 인터루킨 2(IL-2) 융합 단백질 복합체로, T세포 조절(Treg) 세포에 주로 발현되는 IL-2αβγ 수용체에 결합하여 Treg 세포를 활성화하고 확장하는 작용 메커니즘을 가지고 있다.만성 염증은 많은 질병과 상태의 주요 원인으로 여겨지며, HCW9302는 여러 전임상 모델에서 자가면역 질환 치료에 효과를 보였다.HCW바이오로직스의 창립자이자 CEO인 Dr. Hing C. Wong은 "FDA의 임상시험 승인으로 우리는 자가면역 질환의 혁신적인 면역 치료제를 개발하는 데 한 걸음 더 나아갔다"고 말했다.그는 또한 "이 초기 시험의 목표는 HCW9302의 안전한 용량을 설정하여 환자에서 Treg 세포의 활성을 효과적으로 증가시키는 것"이라고 덧붙였다.원형 탈모증은 전 세계적으로 약 1,000명 중 1명에게 영향을 미치며, 미국에서는 약 700만 명이 이 질환을 앓고 있다.현재 원형 탈모증에 대한 치료법은 존재하지 않으며, 기존의 치료법은 증상을 관리하는 데 중점을 두고 있다.HCW바이오로직스는 HCW9302가 염증을 줄이고 Treg 세포를 활성화하여 환자의 삶의 질을 향상시킬 수 있는 잠재력을 가지고 있다고 믿고 있다.현재 회사는 HCW9302의 임상 개발을 확대할 계획이
아포지쎄라퓨틱스(APGE, Apogee Therapeutics, Inc. )는 APG777의 2상 APEX 임상시험 Part B 첫 환자 투여를 발표했다.3일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 3일, 아포지쎄라퓨틱스(증권코드: APGE)는 중등도에서 중증 아토피 피부염(AD) 환자를 대상으로 한 APG777의 2상 APEX 임상시험 Part B에서 첫 환자가 투여되었고, Part A의 등록이 완료되었다.Part A는 예상보다 빠르게 완료되었으며, 123명의 환자가 등록되었다. Part A의 16주 개념 증명 데이터는 2025년 중반에 발표될 예정이다.아포지쎄라퓨틱스는 APG777이 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공할 수 있는 가능성을 강조하며, 환자와 연구자의 높은 관심 덕분에 등록 목표를 초과 달성했다.아포지쎄라퓨틱스의 최고 의학 책임자인 칼 댐브코스키 박사는 APG777이 레브리키주맙보다 약 30-40% 더 높은 노출을 초래할 수 있도록 설계되었으며, 치료 중 주사 횟수를 절반으로 줄이고 유지 요법에서 70-90% 더 적은 주사를 제공할 수 있는 가능성이 있다고 설명했다.APEX 임상시험은 APG777의 효과를 평가하기 위해 설계된 2상 무작위, 위약 대조 임상시험으로, Part A에서는 123명의 환자가 APG777과 위약에 2:1 비율로 무작위 배정되었다. Part B는 약 280명의 환자가 APG777의 고용량, 중용량, 저용량과 위약에 1:1:1:1 비율로 무작위 배정되는 위약 대조 용량 최적화 시험이다. 각 시험의 주요 목표는 16주 차에 기준선 대비 EASI 점수의 평균 백분율 변화를 평가하는 것이다.아포지쎄라퓨틱스는 APG777의 임상 개발을 확장하기 위해 2025년 상반기에 천식에 대한 1b상 시험을 시작할 계획이며, 2026년에는 EoE에 대한 2상 시험을 시작할 예정이다. 아포지쎄라퓨틱스는 APG777이 AD 치료를 위한 새로운 생물학적 제제로 개발되고 있으며, 2025년과 2026년에 여러 개념 증명 결과가 예상된다고 밝혔다
인히비케이스쎄라퓨틱스(IKT, Inhibikase Therapeutics, Inc. )는 파킨슨병 치료제의 임상 2상 결과를 발표했다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 29일, 인히비케이스쎄라퓨틱스가 비처치 파킨슨병 환자를 대상으로 한 risvodetinib의 임상 2상 201 시험 결과를 발표했다.201 시험에는 비처치 파킨슨병 환자 126명이 등록되었으며, 이들은 평균적으로 진단 후 14개월이 경과한 상태에서 50mg, 100mg, 200mg 또는 위약을 12주 동안 동일 비율로 투여받았다.이 시험의 주요 목표는 안전성과 내약성이었으며, 치료 효과를 평가하기 위한 15개의 부차적 목표가 설정되었다.201 시험은 안전성과 내약성의 주요 목표를 충족했으며, 등록된 참가자의 95%가 risvodetinib을 12주 동안 완료했다.risvodetinib의 부작용 관찰은 위약과 빈도 및 중증도에서 유사했으며, 치료와 관련된 중증 부작용은 없었다.15개의 부차적 기능 평가의 계층 구조에서 risvodetinib 치료는 위약 대비 어떤 용량 그룹(50mg, 100mg 또는 200mg)에서도 운동장애학회 보편 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) 2부와 3부의 합계에서 개선을 보이지 않았다.그러나 risvodetinib은 100mg에서 MDS-UPDRS 2부에서 -1.41점의 개선을 보였으며(명목 p=0.036, 95% CI (-2.27, -0.096)), 50mg에서는 Schwab & England 일상생활 활동 척도에서 +4%의 개선을 보였다(명목 p=0.0004, 95% CI (+1.3%, +6.7%)). 피부 생검을 통한 알파-시뉴클레인 병리 분석 결과, 모든 용량에서 피부 신경 섬유의 신경 알파-시뉴클레인 침착이 치료 의존적으로 감소한 것으로 나타났다.데이터는 향후 의료 회의에서 발표될 예정이다.회사는 risvodetinib의 추가 개발을 중단하고, 폐동맥 고혈압(PAH) 치료를 위한 주요 프로그램인 IkT-001Pro의 발전에 자원을 집중할
