아기오스파마슈티컬스(AGIO, AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했고, 최근 사업 하이라이트를 공유했다.1일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 1일, 아기오스파마슈티컬스(나스닥: AGIO)는 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과와 기타 사업 하이라이트를 발표했다.이번 발표는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.아기오스파마슈티컬스는 세포 대사 및 피루베이트 키나제(PK) 활성화 분야의 선두주자로, 희귀 질환 치료제를 개발하고 있다.2025년의 강력한 출발을 기쁘게 생각하며, 특히 2025년 9월 7일로 예정된 PDUFA 목표일에 맞춰 탈라세미아 치료를 위한 sNDA가 수용된 점이 강조된다.FDA와의 협력이 예상대로 진행되고 있으며, 아기오스는 유전자형이나 수혈 필요에 관계없이 탈라세미아 환자에게 PYRUKYND를 제공하기 위해 최선을 다하고 있다.향후에는 겸상적혈구병 환자를 위한 3상 RISE UP 연구의 주요 결과를 연말까지 발표하고, 초기 및 중간 단계의 임상 프로그램을 지속적으로 발전시키는 데 집중할 예정이다.아기오스는 강력한 재무 상태와 경험이 풍부한 팀을 바탕으로 PYRUKYND의 수십억 달러 잠재력을 추진하고 있으며, 지속적인 영향을 미칠 수 있는 파이프라인을 구축하여 주주에게 상당한 가치를 창출하고 환자에게 혁신적인 치료제를 제공하는 것을 목표로 하고 있다.2025년 1분기 동안 PYRUKYND의 순수익은 870만 달러로, 2024년 1분기의 820만 달러와 비교된다.234명의 고유 환자가 처방 등록 양식을 완료했으며, 이는 2024년 4분기 대비 5% 증가한 수치이다.현재 136명의 환자가 PYRUKYND 치료를 받고 있으며, 이는 2024년 4분기 말의 130명에서 증가한 수치이다.FDA는 아기오스의 PYRUKYND에 대한 보충 신약 신청(sNDA)을 수용하였으며, 이는 비수혈 의존 및 수혈 의존 알파 또는 베타 탈라세미아 성인 환자 치료를 위한 것이다.PDUFA
펄크럼쎄라퓨틱스(FULC, Fulcrum Therapeutics, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.25일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 25일, 펄크럼쎄라퓨틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표했다.이번 발표와 관련된 보도자료의 전체 내용은 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.이 항목 2.02의 정보는 1934년 증권거래법 제18조의 목적상 "제출된" 것으로 간주되지 않으며, 증권법 제1933년 또는 증권거래법에 따라 다.제출물에 참조로 포함되지 않는다.2024년 4분기 및 연간 재무 결과는 다음과 같다.펄크럼쎄라퓨틱스의 사장 겸 CEO인 알렉스 C. 사피르는 "우리는 겸상적혈구병 치료를 위한 주요 프로그램인 포시레디르에 대한 강력한 모멘텀을 가지고 2025년을 맞이하고 있다"고 말했다.그는 "12mg 용량 코호트에서 10번째 환자를 최근 등록했으며, 올해 중반에 12mg 용량 코호트의 중요한 임상 데이터를 공유할 예정이고, 20mg 용량 코호트의 데이터는 연말까지 공유할 계획이다"라고 덧붙였다.2024년 12월 31일 기준으로 현금, 현금성 자산 및 유가증권은 2억 4,101만 달러로, 2023년 12월 31일의 2억 3,622만 달러에 비해 증가했다.이 증가는 2024년 2분기에 사노피로부터 받은 8천만 달러의 선급금에 기인하며, 2024년 운영 활동에 사용된 현금으로 부분적으로 상쇄되었다.2024년 12월 31일로 종료된 3개월 동안 협력 수익은 0달러로, 2023년 같은 기간의 90만 달러에 비해 감소했다.이는 2023년 4분기 동안 마이오카르디아와의 협력 계약에 따른 연구 서비스 완료로 인한 것이다.2024년 연간 협력 수익은 8천만 달러로, 2023년의 280만 달러에 비해 증가했다.연구 및 개발 비용은 2024년 3개월 동안 1,171만 달러로, 2023년 같은 기간의 1,900만 달러에 비해 감소했다.이는 로스마피모드 프로그램 중단과 사노피와의
아기오스파마슈티컬스(AGIO, AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 2월 13일, 아기오스파마슈티컬스는 2024년 12월 31일로 종료된 분기 및 연간 재무 결과와 기타 사업 하이라이트를 발표했다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공된다.아기오스파마슈티컬스는 세포 대사 및 피루베이트 키나제(PK) 활성화 분야의 선두주자로, 희귀 질환 치료를 위한 혁신적인 치료제를 개발하고 있다.2024년은 아기오스에게 변혁의 해였으며, 모든 우선 사항을 성공적으로 이행했다.아기오스의 PYRUKYND 프랜차이즈는 다수의 시장에서의 규제 승인 신청과 겸상 적혈구병 환자를 위한 Phase 3 RISE UP 연구의 등록 완료 등 주요 이정표를 통해 수십억 달러의 잠재력을 지니고 있다.2024년 4분기 동안 PYRUKYND의 순수익은 1,070만 달러로, 2023년 4분기 710만 달러에 비해 20% 증가했다.2024년 전체 연간 수익은 3,650만 달러로, 2023년의 2,680만 달러에 비해 증가했다.2024년 4분기 연구개발(R&D) 비용은 8,280만 달러로, 2023년 4분기 7,750만 달러에 비해 증가했다.판매, 일반 및 관리(SG&A) 비용은 5,170만 달러로, 2023년 4분기 3,530만 달러에 비해 증가했다.2024년 4분기 순손실은 9,650만 달러로, 2023년 4분기 9,590만 달러에 비해 소폭 증가했다.2024년 12월 31일 기준으로 아기오스의 현금, 현금성 자산 및 시장성 증권은 15억 달러로, 2023년 12월 31일의 8억 640만 달러에 비해 증가했다.이는 로열티 자산의 수익화와 관련된 지급금 및 서비에르로부터의 마일스톤 지급금이 포함된 결과이다.아기오스는 2025년과 2026년에 각각 겸상 적혈구병 및 탈라세미아 치료를 위한 PYRUKYND 출시를 준비하고 있으며, 기존 프로그램을 발전시키고 자본을 전략적으로 배분하여 장
빔쎄라퓨틱스(BEAM, Beam Therapeutics Inc. )는 혈액학 및 유전 질환 분야의 진전을 발표했고 2025년 주요 촉매를 개요했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 1월 13일, 매사추세츠주 캠브리지 – 빔쎄라퓨틱스(나스닥: BEAM)는 오늘 회사의 혈액학 및 유전 질환 분야에서의 진전을 발표하고 다가오는 주요 이정표에 대한 업데이트를 제공했다.빔쎄라퓨틱스의 최고경영자(CEO)인 존 에반스는 "우리는 2025년을 맞이하며 빔의 진화에서 중요한 전환점에 진입하고 있다. 우리는 네 가지 프로그램을 임상으로 진입시켰고, 주요 겸상적혈구병(SCD) 프로그램을 통해 기초 편집의 임상적 차별화를 확립했으며, 최상급 잠재력을 가진 두 개의 고부가가치 핵심 프랜차이즈를 우선시했다. 이는 유전자 편집 분야에서 장기적인 선도 기업을 만드는 데 필요한 모든 주요 속성이다"라고 말했다.빔은 현재 40명 이상의 성인 SCD 환자가 BEACON 시험에 등록되어 있으며, 2025년 중반까지 30명의 환자를 투여하고 업데이트된 데이터를 발표할 예정이다. BEAM-302의 초기 데이터는 2025년 상반기에 예상되며, BEAM-301의 투여는 2025년 초에 시작될 예정이다.ESCAPE 비유독성 조건화 접근법에 대한 IND 승인 연구가 진행 중이며, BEAM-103 항체의 건강한 자원봉사자 연구는 연말까지 시작될 예정이다. 2024년 12월 31일 기준으로 빔은 약 850.7백만 달러의 현금, 현금성 자산 및 유가증권을 보유하고 있으며, 이는 2027년까지 운영 계획을 지원할 것으로 예상된다.빔은 2025년 1월 13일, 43회 연례 J.P. 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 회사의 파이프라인 및 비즈니스 업데이트를 발표할 예정이다. 빔의 혈액학 프랜차이즈는 SCD에 대한 장기적이고 단계적인 개발 전략을 추구하고 있으며, BEAM-101은 가장 심각한 SCD 환자를 위한 자가 세포 치료제로, 초기 결과는 2024년 12월 ASH 연례 회의에서 발표되었다. 현재 40명 이
에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 심각한 겸상적혈구병 환자에 대한 RUBY 시험의 업데이트된 임상 데이터를 발표했다.10일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 12월 9일, 매사추세츠주 캠브리지 – 에디타스메디슨(나스닥: EDIT)은 심각한 겸상적혈구병(SCD) 환자 28명을 대상으로 한 renizgamglogene autogedtemcel(reni-cel; 이전 명칭 EDIT-301)의 안전성과 효능에 대한 업데이트된 데이터를 발표할 예정이다.이 데이터는 클리블랜드 클리닉 아동병원의 소아 혈액종양학 및 혈액 및 골수 이식 부서의 Rabi Hanna 박사에 의해 발표되며, 오늘 오후 6시(태평양 표준시) 샌디에이고에서 열리는 미국 혈액학회(ASH) 연례 회의에서
에디타스메디슨(EDIT, Editas Medicine, Inc. )은 2024년 3분기 실적을 발표하고 사업을 업데이트했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2024년 11월 4일, 에디타스메디슨이 2024년 9월 30일로 종료된 회계 분기의 재무 결과와 기타 사업 하이라이트를 발표했다.에디타스메디슨의 독점적인 표적 LNP를 사용하여 조혈모세포 및 전구세포(HSPC)에서 HBG1/2 편집의 생체 내 전임상 개념 증명을 달성했으며, 이는 겸상적혈구병 및 베타 지중해빈혈에 대한 새로운 생체 내 치료법 개발의 중요한 단계로 평가된다.회사는 2024년 12월 미국혈액학회(ASH) 연례 회의에서 겸상적혈구병에 대한 RUBY 시험에서 28명의 환자에 대한 추가 임상 및 환자 보고 결
