알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 ADX-2191이 망막색소변성증 치료를 위한 신속 심사 지정을 획득했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, 알데이라쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ADX-2191(메토트렉세이트 유리체 주사)의 망막색소변성증 치료를 위한 신속 심사 지정을 받았다.현재 망막색소변성증의 대부분 형태에 대한 승인된 치료법은 없으며, 이 질환은 망막 세포 사멸과 시력 상실을 특징으로 하는 희귀 유전성 안질환의 임상 그룹으로, 전 세계적으로 백만 명 이상의 환자에게 영향을 미친다.알데이라쎄라퓨틱스의 CEO인 토드 C. 브래디 박사는 "망막색소변성증은 수십 년 동안 실명에 대한 중요한 원인으로 인식되어 온 지속적으로 진행되는 질환이지만, 대부분의 형태에 대한 승인된 치료법이 없다"고 말했다.그는 "신속 심사 지정은 이전에 발표된 희귀의약품 지정과 함께 ADX-2191이 안과 분야의 충족되지 않은 필요를 해결할 수 있는 잠재력을 강조하며, 승인이 이루어질 경우 ADX-2191이 환자에게 신속하게 도달할 수 있는 기반을 마련한다"고 덧붙였다.ADX-2191의 망막색소변성증에 대한 잠재적 효과는 2023년에 발표된 2상 임상 시험 결과에 의해 뒷받침되며, 이 시험에서는 치료 후 망막 감도가 기준선 대비 개선되었다.ADX-2191에 대한 2/3상 임상 시험이 2025년에 시작될 예정이다.신속 심사 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료하기 위해 개발되고 충족되지 않은 의학적 필요를 해결할 가능성이 있는 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행하기 위해 설계되었다.신속 심사 지정은 FDA와의 빈번한 상호작용을 가능하게 하며, 관련 기준이 충족될 경우 순차적 검토, 우선 검토 또는 가속 승인도 가능하다.ADX-2191은 특정 희귀 망막 질환, 즉 원발성 유리체망막 림프종 및 망막색소변성증의 잠재적 치료를 위한 메토트렉세이트의 비조제 유리체 제형이다.ADX-2191은 방부
오큐겐(OCGN, Ocugen, Inc. )은 OCU400 유전자 치료제 라이센스 계약을 체결했다.5일 미국 증권거래위원회에 따르면 오큐겐이 2025년 6월 5일, 한국에서 망막색소변성증 치료를 위한 OCU400 수정 유전자 치료제의 라이센스 계약을 체결하기 위한 구속력 있는 조건서에 서명했다.이 계약에 따라 오큐겐은 최대 1,100만 달러에 달하는 선불 라이센스 수수료와 단기 개발 마일스톤을 받을 예정이다.또한, 한국에서의 순매출 1,500만 달러마다 100만 달러의 판매 마일스톤과 순매출의 25%에 해당하는 로열티를 받을 권리가 있다.오큐겐은 공급 계약에 따라 OCU400의 상업적 공급을 제조할 예정이다.한국에는 약 15,000명의 망막색소변성증 환자가 있으며, 이 계약을 통해 파트너는 수천 명의 환자를 도울 수 있는 기회를 가지게 된다.오큐겐의 회장 겸 CEO인 샨카 무수누리는 "이 지역 라이센스 계약은 각국의 잘 확립된 기업과 파트너십을 통해 최대한 많은 RP 환자를 치료하기 위한 비즈니스 개발 전략과 일치한다"고 말했다.계약의 구체적인 내용은 양 당사자 간의 최종 계약이 체결된 후에 공개될 예정이다.오큐겐은 현재 OCU400을 3상 임상 개발 중에 있으며, 2026년 중반에 생물학적 라이센스 신청을 목표로 하고 있다.오큐겐은 주요 실명 질환을 해결하기 위한 혁신적인 유전자 치료제를 개발하는 생명공학 회사로, 전 세계 환자들에게 희망을 제공하고 있다.또한, 이 보도자료에는 미래 예측 진술이 포함되어 있으며, 이는 여러 위험과 불확실성에 영향을 받을 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투자를 할때는 컨텐츠 원문을 필히 필독하시기 바랍니다.
