알데이라쎄라퓨틱스(ALDX, Aldeyra Therapeutics, Inc. )는 ADX-2191이 망막색소변성증 치료를 위한 신속 심사 지정을 획득했다.

19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 8월 19일, 알데이라쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ADX-2191(메토트렉세이트 유리체 주사)의 망막색소변성증 치료를 위한 신속 심사 지정을 받았다.

현재 망막색소변성증의 대부분 형태에 대한 승인된 치료법은 없으며, 이 질환은 망막 세포 사멸과 시력 상실을 특징으로 하는 희귀 유전성 안질환의 임상 그룹으로, 전 세계적으로 백만 명 이상의 환자에게 영향을 미친다.

알데이라쎄라퓨틱스의 CEO인 토드 C. 브래디 박사는 "망막색소변성증은 수십 년 동안 실명에 대한 중요한 원인으로 인식되어 온 지속적으로 진행되는 질환이지만, 대부분의 형태에 대한 승인된 치료법이 없다"고 말했다.

그는 "신속 심사 지정은 이전에 발표된 희귀의약품 지정과 함께 ADX-2191이 안과 분야의 충족되지 않은 필요를 해결할 수 있는 잠재력을 강조하며, 승인이 이루어질 경우 ADX-2191이 환자에게 신속하게 도달할 수 있는 기반을 마련한다"고 덧붙였다.

ADX-2191의 망막색소변성증에 대한 잠재적 효과는 2023년에 발표된 2상 임상 시험 결과에 의해 뒷받침되며, 이 시험에서는 치료 후 망막 감도가 기준선 대비 개선되었다.ADX-2191에 대한 2/3상 임상 시험이 2025년에 시작될 예정이다.

신속 심사 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질환을 치료하기 위해 개발되고 충족되지 않은 의학적 필요를 해결할 가능성이 있는 약물의 개발을 촉진하고 검토를 신속하게 진행하기 위해 설계되었다.

신속 심사 지정은 FDA와의 빈번한 상호작용을 가능하게 하며, 관련 기준이 충족될 경우 순차적 검토, 우선 검토 또는 가속 승인도 가능하다.

ADX-2191은 특정 희귀 망막 질환, 즉 원발성 유리체망막 림프종 및 망막색소변성증의 잠재적 치료를 위한 메토트렉세이트의 비조제 유리체 제형이다.

ADX-2191은 방부제가 없으며, 유리체와의 호환성을 위해 설계되었고, 첨가제 조성, 점도, 밀도, 삼투압, pH, 농도 및 투여량이 최적화되어 있다.

ADX-2191은 원발성 유리체망막 림프종 및 망막색소변성증 치료를 위한 FDA 희귀의약품 지정을 받았으며, 망막색소변성증 치료를 위한 신속 심사 지정을 받았다.

또한, rod-dominant phenotype의 유전적 망막 질환 치료를 위한 EMA 희귀의약품 지정을 받았다.

망막색소변성증은 망막 세포 사멸과 시력 상실을 특징으로 하는 희귀 유전성 안질환의 그룹이다.현재 대부분의 형태에 대한 승인된 치료법은 없다.

생체 내 전임상 연구는 메토트렉세이트가 잘못 접힌 로돕신(시각 주기 단백질)의 제거를 유도하는 활동을 확인하였으며, 이는 ADX-2191이 잘못 접힌 로돕신이 특징인 유전적 형태의 망막색소변성증을 치료할 가능성을 시사한다.

알데이라쎄라퓨틱스는 면역 매개 및 대사 질환을 치료하기 위한 혁신적인 치료법을 발견하는 데 전념하는 생명공학 회사이다.

이 회사의 접근 방식은 단일 단백질 표적을 직접 억제하거나 활성화하는 대신 단백질 시스템을 조절하는 의약품을 개발하는 것이며, 여러 경로를 동시에 최적화하면서 독성을 최소화하는 것을 목표로 한다.

이 회사의 제품 후보에는 시스템 및 망막 면역 매개 및 대사 질환의 잠재적 치료를 위한 RASP(반응성 알데하이드 종) 조절제인 ADX-629, ADX-248, ADX-743, ADX-631, ADX-246 및 화학적으로 관련된 분자가 포함된다.

이 회사의 후기 단계 제품 후보에는 건성 안구 질환 및 알레르기 결막염의 잠재적 치료를 위한 RASP 조절제인 reproxalap과 원발성 유리체망막 림프종 및 망막색소변성증의 잠재적 치료를 위한 새로운 형태의 유리체 메토트렉세이트인 ADX-2191이 포함된다.

이 발표에는 1995년 사모증권소송개혁법의 의미 내에서의 미래 예측 진술이 포함되어 있으며, 여기에는 알데이라의 미래 기대, 계획 및 전망에 대한 진술이 포함된다.

알데이라의 미래 예측 진술은 1934년 증권거래법 제21E조 및 1995년 사모증권소송개혁법의 안전한 항구 조항에 의해 보호될 의도로 작성되었다.

이러한 미래 예측 진술은 현재의 기대에 기반하고 있으며, 위험, 상황 변화, 가정 및 불확실성을 포함한다.

알데이라의 개발 일정은 모집률, 규제 검토, 전임상 및 임상 결과, 자금 조달 및 임상 시험의 시작, 등록 또는 완료를 지연시킬 수 있는 기타 요인에 따라 조정될 수 있다.

알데이라의 미래 예측 진술과 실제 결과가 실질적으로 다를 수 있는 중요한 요인에는 알데이라의 임상 시험의 등록, 시작 및 완료 시기, 알데이라 및 그 개발 파트너가 수행하는 전임상 연구 및 임상 시험의 시기 및 성공, 알데이라의 제품 후보에 대한 규제 승인 지연 또는 실패 등이 포함된다.

이 발표의 정보는 발표일 기준으로만 제공되며, 알데이라는 법률에 의해 요구되지 않는 한 이 발표에 포함된 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없다.



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미국증권거래소 공시팀