프로탈릭스바이오테라퓨틱스(PLX, Protalix BioTherapeutics, Inc. )는 엘파브리오®의 4주 투여 요법에 대한 CHMP 부정적 의견을 수용했다.17일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 17일, 이탈리아 파르마와 이스라엘 카르미엘에서 발표된 보도자료에 따르면, 희귀질환 치료를 위한 혁신적인 치료법을 제공하기 위해 설립된 Chiesi Global Rare Diseases와 프로탈릭스바이오테라퓨틱스가 유럽의약청(EMA) 의약품위원회(CHMP)가 엘파브리오(페구니갈사이드 알파)의 4주마다 2mg/kg 체중을 주입하는 투여 요법에 대한 승인 요청에 대해 부정적인 의견을 발표한 것을 인정했다.현재 승인된 투여 요법인 2주마다 1mg/kg 체중을 주입하는 요법은 여전히 유효하다.Chiesi Global Rare Diseases의 Giacomo Chiesi 부사장은 "이번 검토 결과에 실망했지만, 환자 커뮤니티, 연구자 및 유럽연합 집행위원회의 협력에 대해 깊은 감사를 표하고 싶다"고 말했다.그는 또한 "우리는 이 커뮤니티의 일원으로서, 치료 부담을 줄이기 위한 안전하고 효과적인 솔루션을 발전시키는 데 계속 우선순위를 두겠다"고 덧붙였다.프로탈릭스의 드로르 바샨 CEO는 "Chiesi와 함께 우리는 파브리병 환자들의 치료 부담을 줄이기 위해 헌신하고 있다"고 말했다.그는 "이번 검토 결과는 우리의 우선순위를 바꾸지 않는다"고 강조했다.이 제출은 엘파브리오의 2mg/kg을 4주마다 투여하는 안전성, 효능 및 약리학적 특성을 평가하기 위해 설계된 공개 라벨 전환 시험인 BRIGHT(정식 명칭 PB-102-F50)와 그에 대한 공개 라벨 연장 연구인 CLI-06657AA1-03(구 PB-102-F51)의 데이터를 기반으로 했다.두 연구는 거의 6년의 중간 노출 기간을 가지고 있으며, 이전 시험(PB-102-F01/-F02, PB-102-F20, PB-102-F50)에서의 모델링 및 노출-반응 분석을 통해 추가 지원이 제공되었다.그러나 이러한 데이
셀렉타바이오사이언스(CLRB, Cellectar Biosciences, Inc. )는 유럽의약청(EMA)으로부터 iopofosine I 131의 조건부 마케팅 승인(CMA) 신청 자격을 확인했다.6일 미국 증권거래위원회에 따르면 셀렉타바이오사이언스가 2025년 10월 6일, 유럽의약청(EMA)의 과학 자문 절차를 통해 iopofosine I 131을 브루톤 티로신 키나제 억제제(BTKi) 치료에 내성이 있는 월든스트롬 매크로글로불린혈증(WM) 환자 치료제로서 조건부 마케팅 승인(CMA) 신청이 가능하다고 발표했다.CMA가 승인될 경우, iopofosine I 131은 2027년부터 EMA가 대표하는 30개국에서 상업적으로 이용 가능할 것으로 예상된다.iopofosine I 131은 셀렉타의 첫 번째 클래스의 혁신적인 암 표적 치료제로, 회사의 독점적인 인지질 에터를 방사성 결합제 단독 요법으로 활용하여 WM 치료에 사용된다. 이 약물은 WM 환자 중 최소 두 가지 치료를 받은 환자에 대해 EMA로부터 PRIME 지정을 받았다.WM은 클론 림프형질세포가 뼈속으로 침투하여 단일 클론 면역글로불린 M(IgM)을 생성하는 B세포 악성 종양으로, 현재 이용 가능한 치료로는 완치가 불가능하다.셀렉타바이오사이언스의 CMA 신청 결정은 SAWP의 자문에 따라 iopofosine I 131이 CMA 신청에 적합한 환자 집단에 대한 논의에 따라 이루어졌다. CLOVER WaM 2상 연구에 등록된 환자의 70% 이상이 BTKi 치료 후 환자 집단에 해당한다.셀렉타의 SAWP에 대한 브리핑 문서에는 iopofosine I 131의 안전성 데이터베이스, CLOVER WaM 임상 연구 결과, 하위 분석 및 제조 정보가 포함되어 있다. SAWP는 데이터가 CMA에 대한 안전성과 유효성을 충분히 보여주는지를 판단할 권한이 없지만, iopofosine I 131이 제안된 환자 집단에 대한 CMA 제출 자격 요건을 충족한다고 자문했다.유럽에서도 WM 치료에 대한 상당한 미충족 의료 수요가 남
코인파마슈티컬스(QNRX, Quoin Pharmaceuticals, Ltd. )는 유럽에서 QRX003의 고아약 지정 승인을 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 20일, 코인파마슈티컬스는 유럽의 유럽의약청(EMA)으로부터 Netherton 증후군 치료를 위한 주요 제품 QRX003에 대해 고아약 지정을 받았다.이 보도자료는 현재 보고서의 부록 99.1로 제공되며, 여기서 참조된다.고아약 지정은 회사에 연구 프로토콜에 대한 과학적 조언, 다양한 수수료 감면 및 EU 보조금 접근과 같은 인센티브 혜택을 제공한다.QRX003가 승인될 경우, Netherton 증후군 치료를 위해 유럽에서 10년의 시장 독점권이 부여된다.코인파마슈티컬스의 CEO인 마이클 마이어스 박사는 "우리는 Netherton 증후군의 잠재적 치료제로서 QRX003에 대한 중요한 임상 및 규제적 진전을 계속 이루고 있으며, 이번 이정표는 코인에게 또 다른 중요한 진전을 의미한다. 진행 중인 연구에서 긍정적인 임상 결과를 생성하고 있으며, 현재까지 제품의 안전성 프로필이 깨끗한 점에서 매우 고무적이다. 특히, 연구자 소아 연구에서 관찰된 피부 치유의 정도와 심각한 만성 가려움증의 거의 완전한 제거는 QRX003의 작용 메커니즘이 이 질병에 대한 안전하고 효과적인 치료제가 될 가능성을 보여준다."라고 말했다.QRX003는 현재 여러 후기 단계 임상 시험에서 평가되고 있으며, Netherton 증후군을 위한 국소 비전신 치료제로 설계되었다.코인파마슈티컬스는 희귀 및 고아 질환을 치료하는 치료 제품을 개발하고 상용화하는 데 집중하는 후기 임상 단계의 전문 제약 회사이다. 이 회사는 환자, 가족, 지역 사회 및 치료 팀의 unmet medical needs를 해결하는 데 전념하고 있다.코인의 혁신적인 파이프라인은 Netherton 증후군, 벗겨지는 피부 증후군, SAM 증후군, 손바닥발바닥 각화증, 경피증, 수포성 피부염, 미세 림프관 기형, 정맥 기형, 혈관섬유종 등 다양한 희귀
셀렉타바이오사이언스(CLRB, Cellectar Biosciences, Inc. )는 2025년 1분기 재무 결과를 발표했고 기업 업데이트를 했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 13일, 셀렉타바이오사이언스가 2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하고 기업 업데이트를 제공했다.이 보도자료는 Exhibit 99.1로 제공되며, 본 문서에 참조로 포함된다.셀렉타바이오사이언스는 유럽의약청(EMA)으로부터 월든스트롬 매크로글로불리네미아 치료를 위한 Iopofosine I 131의 조건부 승인을 요청할 계획이다.CLOVER WaM 2상 연구 데이터에 따르면 BTKi 치료를 받은 환자의 주요 반응률은 59.0%에 달한다.회사는 오늘 오전 8시 30분(동부 표준시)에 웹캐스트 및 컨퍼런스 콜을 개최할 예정이다.셀렉타바이오사이언스는 암 치료를 위한 약물의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 둔 후기 단계의 임상 생물 제약 회사이다.2025년 3월 31일로 종료된 분기의 재무 결과를 발표하며, 임상 및 전임상 방사선 의약품 치료제의 유망한 포트폴리오에 대한 기업 업데이트를 제공했다.셀렉타바이오사이언스의 제임스 카루소 CEO는 "Iopofosine I 131에 대한 추가 임상 데이터 수집이 필요하지만, 이 제품 후보의 2상 CLOVER WaM 임상 시험 데이터는 인상적이다. 우리는 2025년 2분기 중 EMA에 이 데이터를 제출할 계획이다. 우리는 올해 3분기 말까지 유럽 기관으로부터 규제 경로에 대한 응답을 받을 것으로 예상한다"고 말했다.또한, 회사는 알파 및 오거 방사선 방출 물질을 포함한 방사선 치료 후보군을 개발하고 있으며, 이들은 고형 종양 모델에서 전임상 활동을 보였다.2025년 4분기까지 자금이 확보된 상태에서 회사는 새로운 파이프라인 자산을 성공적으로 발전시키기 위한 다양한 자금 조달 경로를 평가하고 있다.기업 업데이트에 따르면, 회사는 합병, 인수, 파트너십, 공동 투자, 라이센스 계약 또는 기타 전략적 거래를 포함한 모든 전
몰레큘린바이오텍(MBRX, Moleculin Biotech, Inc. )은 유럽의약청이 3상 MIRACLE 임상시험 확대를 승인했다.12일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 12일, 몰레큘린바이오텍은 유럽의약청(EMA)으로부터 Annamycin과 cytarabine(일명 Ara-C)의 병용요법에 대한 임상시험 신청서(CTA)가 승인됐다.이 임상시험은 성인 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 하며, 현재 진행 중인 3상 임상시험에 9개국이 추가됐다.이 연구는 R/R AML 환자를 대상으로 하며, 2025년 하반기에 중간 데이터 결과가 예상된다.MIRACLE 시험의 대상은 venetoclax 요법 실패 환자들로, 현재 사용 가능한 치료법의 결과가 불만족스럽다.몰레큘린의 회장 겸 CEO인 월터 클렘프는 "MIRACLE 시험 프로토콜의 EMA 승인은 우리에게 큰 이정표다. 비EU 국가에서의 모집이 이미 진행되고 있지만, EU로의 확장은 모집 잠재력을 크게 향상시킨다"고 말했다.그는 또한, "우리가 제출한 9개국 모두에서 승인을 받았다. 이는 R/R AML 환자들에게 더 나은 치료법이 필요하다는 것을 나타낸다"고 덧붙였다.MIRACLE 연구는 2B/3상 임상시험으로, 2B 부분의 데이터는 3상 부분과 결합되어 주요 효능 지표를 측정하는 데 사용된다.이 연구는 FDA와 EMA의 피드백을 반영하여 적절한 미래 제출이 필요하다.환자 투약은 이미 시작됐으며, 초기 데이터 결과는 2025년 하반기에 발표될 예정이다.Annamycin은 현재 FDA로부터 R/R AML 치료를 위한 신속 승인 및 고아약 지정을 받았다.몰레큘린바이오텍은 또한 WP1066이라는 면역/전사 조절제를 개발 중이며, 이는 뇌종양, 췌장암 및 기타 암을 목표로 한다.회사에 대한 추가 정보는 www.moleculin.com을 방문하면 확인할 수 있다.※ 본 컨텐츠는 AI API를 이용하여 요약한 내용으로 수치나 문맥상 요약이 컨텐츠 원문과 다를 수 있습니다. 해당 컨텐츠는 투자 참고용이며 투
