애드베럼바이오테크놀로지스(ADVM, Adverum Biotechnologies, Inc. )는 애드베럼이 바이오테크놀로지스를 인수했다고 발표했다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 24일, 엘리 릴리와 애드베럼 바이오테크놀로지스가 애드베럼의 인수에 대한 최종 합의에 도달했다.애드베럼의 주요 프로그램인 Ixo-vec는 습성 노인성 황반변성 치료를 위한 3상 유전자 치료제로, 단일 안구 내 주사로 설계되었다.이번 인수는 릴리의 유전자 의학 역량을 강화하고 노인성 질환의 부담을 줄일 수 있는 기회를 제공한다.애드베럼은 Ixo-vec를 통해 지속적이고 안정적인 안구 내 aflibercept 수치를 전달하여 현재의 만성 항-VEGF 치료와 관련된 환자의 부담을 줄이고, 시력 개선 결과를 도출할 수 있는 가능성을 가지고 있다.Ixo-vec는 현재 ARTEMIS 3상 임상 시험에서 평가되고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 심사 및 재생의학 고급 치료(RMAT) 지정을 받았다.엘리 릴리는 애드베럼의 모든 발행 주식을 주당 3.56달러에 현금으로 인수하고, 추가로 최대 8.91달러의 조건부 가치 권리(CVR)를 제공할 예정이다.CVR은 다음과 같은 두 가지 이정표 달성 시 지급된다.첫째, Ixo-vec의 미국 승인 시 최대 1.78달러, 둘째, Ixo-vec의 연간 전 세계 순매출이 10억 달러를 초과할 경우 최대 7.13달러가 지급된다.이번 거래는 애드베럼의 이사회에 의해 만장일치로 승인되었으며, 전략적 대안에 대한 포괄적인 평가를 포함한 여러 논의가 이루어졌다.애드베럼은 릴리와의 합병 계약이 주주에게 최선의 이익이 될 것이라고 판단했다.릴리의 법률 자문은 로프스 & 그레이 LLP가 맡고 있으며, 애드베럼의 독점 재무 자문은 아퀼로 파트너스가, 법률 자문은 쿨리 LLP가 맡고 있다.애드베럼은 Ixo-vec를 통해 유전자 치료를 새로운 표준으로 자리잡게 하고, 시력을 회복하고 실명을 예방하는 기능적 치료제를 개발하는 것을 목표로 하고 있다.Ix
뉴로진(NGNE, Neurogene Inc. )은 레트 증후군 치료를 위한 NGN-401 유전자 치료의 긍정적인 규제 업데이트를 발표했다.9일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 10월 9일, 뉴로진(증권 코드: NGNE)은 미국 식품의약국(FDA)과의 등록 시험 프로토콜에 대한 논의를 완료했으며, 2025년 4분기부터 첫 번째 참가자에 대한 투약을 시작할 계획이라고 발표했다.이 시험은 레트 증후군 커뮤니티의 강한 관심에 따라 13개 사이트에서 진행될 예정이다.뉴로진의 CEO인 레이첼 맥민 박사는 "Embolden 등록 시험을 준비하기 위해 임상 시험 범위를 확장했으며, 미국 내에서 두 배 이상 증가한 존재감을 가지고 이번 분기 내에 투약을 시작할 계획이다"라고 말했다.FDA의 START 파일럿 프로그램에 참여하고 RMAT 지정을 받은 덕분에, 뉴로진은 FDA와의 초기 논의에 잘 준비되어 있으며, BLA 제출을 신속하게 진행할 수 있는 목표를 가지고 있다.또한, 뉴로진은 비인간 영장류(NHP)에서 NGN-401의 뇌 영역에 대한 AAV 생물 분포가 IT-L(요추 내 투여)보다 우수하다는 새로운 전임상 데이터를 발표했다.이 결과는 독립 연구소에서 생성된 전임상 데이터와 일치하며, ICV 투여가 뇌에서 더 큰 발현을 달성하는 데 유리하다는 증거를 강화한다.맥민 박사는 "레트 증후군 커뮤니티와 KOL들로부터의 피드백은 유전자 치료를 받을지 여부를 결정하는 데 있어 중요한 요소가 의미 있는 개선 가능성이라는 것을 강조한다"고 덧붙였다.ESGCT 총회에서 발표된 데이터는 NGN-401의 임상 1/2 시험에서 관찰된 글로벌 개선 및 다영역 기술 습득에 대한 잠재적 근거를 제공한다.ICV와 IT-L 간의 비교 가능한 전신 노출은 IT-L 투여에 대한 간 보호 이점이 없음을 확인시켜준다.뉴로진은 2025년 10월 9일 스페인 세비야에서 열린 ESGCT 총회에서 NGN-401의 ICV 투여가 레트 증후군의 병리학적 기초에 해당하는 주요 뇌 영역에서 더 큰 발현을 보여준다는
유니큐어(QURE, uniQure N.V. )는 3억 달러 규모의 공모가 확정됐다.29일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 9월 26일, 매사추세츠주 렉싱턴 및 암스테르담 - 유니큐어 N.V. (나스닥: QURE)는 심각한 의료적 필요를 가진 환자들을 위한 혁신적인 유전자 치료제를 개발하는 선도적인 회사로, 5,789,473주를 공모가 47.50달러에 발행하는 공모를 발표했다.이 공모에는 특정 투자자에게 제공되는 526,316주의 보통주를 구매할 수 있는 사전 자금 조달 워런트도 포함되어 있으며, 각 사전 자금 조달 워런트의 행사 가격은 주당 0.0001달러이다.유니큐어는 이번 공모를 통해 약 3억 달러의 총 수익을 예상하고 있으며, 이는 인수 수수료 및 공모 비용을 차감하기 전의 금액이다.모든 증권은 유니큐어가 판매하며, 유니큐어는 인수인에게 30일 동안 추가로 947,368주의 보통주를 구매할 수 있는 옵션을 부여했다.이번 공모는 2025년 9월 29일경에 마감될 예정이다.이번 공모의 북리딩 매니저는 리어링크 파트너스, 스티펠, 구겐하임 증권 및 반란스콧 켐펜이 맡고 있으며, H.C. 웨인라이트 & 코는 리드 매니저로 활동하고 있다.상기 증권은 2025년 1월 7일에 SEC에 제출된 자동 유효 선반 등록 명세서(Form S-3, 파일 번호 333-284168)에 따라 제공된다.공모와 관련된 최종 투자설명서 및 동반 투자설명서는 SEC에 제출될 예정이다.최종 투자설명서 및 동반 투자설명서는 리어링크 파트너스 LLC, 스티펠, 구겐하임 증권, 반란스콧 켐펜을 통해 제공될 예정이다.이번 보도자료는 해당 증권의 판매 제안이나 구매 제안의 요청을 구성하지 않으며, 해당 증권의 판매는 법적으로 금지된 주 또는 기타 관할권에서 이루어질 수 없다.유니큐어는 유전자 치료의 약속을 실현하고 있으며, 단일 치료로 잠재적으로 치유 결과를 제공하는 치료제를 개발하고 있다.유니큐어의 유전자 치료제는 혈우병 B에 대한 승인을 받았으며, 이는 유전자 의학 분야에서 중요한 이정표가
오퍼스제네틱스(IRD, Opus Genetics, Inc. )는 글로벌 RDH12 얼라이언스가 유전성 아동 실명 치료를 위한 RDH12 유전자 치료 개발에 협력했다.23일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 23일, 오퍼스제네틱스(나스닥: IRD)는 유전성 망막 질환 치료를 위한 유전자 치료제를 개발하는 임상 단계의 생명공학 회사로, 글로벌 RDH12 얼라이언스와 전략적 파트너십을 체결했다.이 협력은 RDH12 유전자 변이에 의한 시력 손실 환자를 위한 오퍼스의 유전자 치료 프로그램을 발전시키기 위한 것이다.얼라이언스는 RDH12 관련 유전성 망막 질환에 전념하는 주요 옹호 단체들을 통합하는 협력 플랫폼으로, 미국의 'RDH12 Fund for Sight'와 영국의 'Eyes on the Future'가 포함된다.이 협력은 RDH12 유전자 변이에 대한 치료 가능성을 위한 오퍼스의 유전자 치료 프로그램인 OPGx-RDH12의 개발을 가속화할 것이다.RDH12-LCA는 드문 유전성 망막 질환으로, 조기 아동기부터 시작되는 진행성 시력 손실과 실명을 유발한다.RDH12 변이를 가진 환자들은 종종 두 살이 되기 전에 시력 저하와 망막 구조 변화가 나타난다.협약에 따라 얼라이언스는 OPGx-RDH12 프로그램 개발을 위해 최대 160만 달러를 지원할 예정이다.이 파트너십은 위험 분담 구조와 성과 기반 이정표를 포함하며, 양측은 임상 및 규제 전략을 공동 개발하여 2025년 말까지 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험 신청서(IND)를 제출하는 것을 목표로 한다.RDH12 Fund for Sight의 이사인 Mathew Pletcher 박사는 "10년 이상 RDH12 Fund for Sight를 설립한 이후, 우리의 목표는 항상 RDH12-LCA 커뮤니티에 치료를 제공하는 것이었다"고 말했다."이 파트너십은 중요한 진전을 나타낸다. 환자 커뮤니티의 독특한 관점과 자원을 오퍼스의 유전자 치료 전문성과 결합함으로써, 이 유망한 치료제를 실험실에서 임상으로 전환하는
새렙타쎄라퓨틱스(SRPT, Sarepta Therapeutics, Inc. )는 FDA가 임상 보류를 발표했다.21일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 7월 21일, 새렙타쎄라퓨틱스가 미국 식품의약국(FDA)이 사지대 근육형성증(LGMD)을 위한 회사의 임상 유전자 치료 임상 시험에 대해 임상 보류를 결정했다고 발표했다.이 보류는 회사의 제품 후보인 SRP-9003(LGMD2E/R4/bidridistrogene xeboparvovec), SRP-9004(LGMD2D/patidistrogene bexoparvovec), SRP-6004(LGMD2B/R2), SRP-9005(LGMD2C/R5 g-sarcoglycan)와 관련된 LGMD 임상 시험을 포함한다.회사는 2025년 7월 16일에 SRP-9003을 제외한 위의 LGMD 프로그램을 전략적 구조조정 과정의 일환으로 중단했다고 발표한 바 있다.2024년 12월 18일, 회사는 SRP-9003의 3상 임상 시험인 SRP-9003-301의 등록 및 투약 완료를 발표했다.회사는 임상 보류가 해제된 후 FDA와 논의하여 SRP-9003에 대한 생물학적 제품 허가 신청을 제출할 수 있는 잠재적 경로를 모색할 계획이다.또한 2025년 7월 21일, 회사는 FDA가 2025년 6월 2일에 부여된 회사의 AAVrh74 플랫폼 기술에 대한 플랫폼 기술 지정을 철회했다고 발표했다.이 현재 보고서는 1995년 미국 민간 증권 소송 개혁법의 안전한 항구 조항의 의미 내에서 '미래 예측 진술'을 포함하고 있다.이 보고서에 포함된 역사적 사실이 아닌 모든 진술은 미래 예측 진술로 간주될 수 있다.'예상하다', '할 것이다'와 같은 단어는 미래 예측 진술을 식별하기 위한 의도로 사용된다.이러한 미래 예측 진술은 회사의 SRP-9003 관련 의도에 대한 진술을 포함한다.이러한 미래 예측 진술은 많은 위험과 불확실성을 포함하며, 그 중 많은 부분이 회사의 통제를 벗어난다.실제 결과는 이러한 위험과 불확실성으로 인해 명시되거나 암시된 것
젠프렉스(GNPX, Genprex, Inc. )는 당뇨병 유전자 치료제 GPX-002의 긍정적인 전임상 연구가 발표됐다.24일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 6월 24일, 젠프렉스는 연구 협력자들이 시카고에서 열린 2025년 미국당뇨병협회(ADA) 제85회 과학 세션에서 당사의 당뇨병 유전자 치료제 후보인 GPX-002에 대한 긍정적인 전임상 연구 결과를 발표했다고 보도자료를 통해 알렸다.연구 결과에 따르면, 제1형 당뇨병 동물 모델에서 알파 세포가 GPX-002로 전이된 후 베타 유사 세포로 전환되었으며, 이 베타 유사 세포는 3개월 후에도 혈당 조절을 개선하는 데 기여하고 있었다.ADA에서의 구두 발표에서는 GPX-002가 재조합 아데노 연관 바이러스(rAAV)를 췌장관에 역주입하여 Pdx1 및 MafA 유전자를 전달하는 방식으로 작용한다고 설명되었다.이 유전자 치료는 알파 세포를 인슐린을 생리학적으로 분비하는 베타 유사 세포로 전환시켜, 면역 억제가 필요하지 않은 쥐 모델에서 당뇨병을 역전시키는 효과를 보였다.연구자들은 스트렙토조토신으로 유도된 당뇨병을 가진 비인간 영장류(NHP)의 췌장관에 rAAV를 직접 주입했을 때의 면역 반응을 평가하고, 바이러스 캡시드 단백질에 대한 면역 반응을 관리하는 최선의 방법을 모색하였다.스트렙토조토신으로 유도된 당뇨병을 가진 사이노몰구스 마카크에서 NHP들은 정밀한 췌장 전달을 위해 복강경을 통해 rAAV의 역주입을 받았다.rAAV 캡시드는 내분비 세포에 대한 친화성에 따라 선택되었으며, 기존의 중화 항체 역가는 음성이었다.rAAV 감염 후 바이러스 단백질의 발현은 제한된 기간 동안 발생하며, 감염이 새로운 AAV 바이러스를 생성하지 않기 때문이다.주입 후 1개월이 지나자 NHP들은 개선된 포도당 내성과 감소된 인슐린 요구량을 보였다.이후 몇 개월 동안 스테로이드 절약 요법을 사용하여 단일 세포 RNA 시퀀싱에서 췌장 B 및 T 림프구 집단의 증가가 관찰되었다.3개월 동안 리툭시맙, 라파마이신 및 스테로이드의 조
블루버드바이오(BLUE, bluebird bio, Inc. )는 인수를 완료했다.2일 미국 증권거래위원회에 따르면 블루버드바이오가 칼라일 및 SK 캐피탈에 인수됐다.새로운 경영진은 데이비드 미크가 이끌며, 생명을 변화시키는 유전자 치료에 대한 접근성을 빠르게 확대할 것을 다짐했다.칼라일과 SK 캐피탈의 상당한 자본 투자는 블루버드바이오가 성장하고 환자 접근성을 가속화하는 데 기여할 것이다.블루버드는 제조 능력을 확장하고 환자 및 제공자에게 치료 경험을 개선하는 데 집중할 예정이다.블루버드바이오는 유전자 치료 분야의 선구자로, 겸상 적혈구병, 베타 지중해빈혈, 뇌 아드레노백질병에 대한 치료제를 개발하고 있다.이번 거래 완료로 블루
프랙틸헬스(GUTS, FRACTYL HEALTH, INC. )는 유럽에서 RJVA-001 임상시험 신청서 첫 모듈을 제출했고, Rejuva® 유전자 치료 플랫폼이 발전했다.19일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 19일, 프랙틸헬스(증권코드: GUTS)는 유럽에서 RJVA-001에 대한 임상시험 신청서(CTA)의 첫 번째 모듈을 제출했다.RJVA-001은 프랙틸헬스의 Rejuva 플랫폼에서 개발한 유전자 치료 후보로, 제2형 당뇨병(T2D) 환자를 위한 스마트 GLP-1TM 유전자 치료를 목표로 한다.이 연구는 안전성, 내약성 및 초기 효능을 평가하는 1상/2상 연구로, 2026년 첫 환자에게 투여하고 초기 데이터를 보고할 예정이다.RJVA-001은 췌장에 직접 주입되는 최소 침습적 내시경 초음파 유도 주입을 통해 전달된다.이 유전자 치료는 영양 반응 제어를 통해 췌장 베타 세포에서 GLP-1을 국소적으로 발현하도록 설계되었다. 이는 고순환 GLP-1 약물 치료에서 나타나는 부작용을 줄일 수 있는 가능성을 제공한다.프랙틸헬스는 최근 미국 세포 및 유전자 치료 학회(ASGCT) 2025 회의에서 RJVA-001의 안전성, 용량 의존적 효능 및 저순환 GLP-1 수치를 보여주는 데이터를 발표했다.프랙틸헬스의 공동 창립자이자 CEO인 하리트 라자고팔란 박사는 "RJVA-001에 대한 첫 번째 CTA 모듈 제출 완료는 대사 질환 치료를 재구상하는 우리의 사명에서 중요한 진전을 의미한다"고 말했다.RJVA-001의 임상 연구는 T2D를 효과적으로 관리하기 위한 새로운 접근 방식을 제시할 것으로 기대된다.연구 참가자는 GLP-1RA 사용에도 불구하고 조절되지 않는 T2D 성인으로, 35세에서 70세 사이의 성인으로 제한된다. 주요 포함 기준은 HbA1c가 7.0%에서 10.0% 사이이고, BMI가 30에서 40 kg/m² 사이인 환자이다.이 연구는 안전성과 내약성을 주요 평가 지표로 삼고, HbA1c, 공복 혈당 및 CGM에 의한 범위 내 시간 변화를 보조 평
크리스탈바이오테크(KRYS, Krystal Biotech, Inc. )는 HSV-1 기반 유전자 치료 플랫폼을 확장한다고 발표했다.13일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 5월 9일, 크리스탈바이오테크가 'Hailey-Hailey 및 Darier 질환 치료를 위한 HSV-1 기반 유전자 치료 플랫폼의 확장'이라는 제목의 포스터를 Society for Investigative Dermatology (SID) 2025 연례 회의에서 발표했다.이 포스터는 SID 회의에서 발표된 내용으로, Exhibit 99.1에 첨부되어 있으며, 회사 웹사이트의 '투자자' 섹션에서도 확인할 수 있다.이 보고서의 Item 8.01에 포함된 정보는 1934년 증권 거래법 제18조의 목적을 위해 '제출된' 것으로 간주되지 않으며, 회사가 증권 거래 위원회에 제출한 등록 명세서나 기타 문서에 통합되지 않는다.포스터의 배경으로는, 국소적으로 적용되는 HSV-1 기반 유전자 치료제인 beremagene geperpavec-svdt (B-VEC)가 드문 유전성 피부 물집 질환인 미란성 표피박리증 (DEB) 치료를 위해 승인되었다.이 플랫폼 기술은 Hailey-Hailey 질환 (HHD) 및 Darier 질환 (DD)과 같은 추가적인 드문 피부 질환을 치료하기 위해 개발되고 있다.HHD와 DD는 각각 ATP2C1 및 ATP2A2의 병원성 변이에 의해 발생하는 유전성 피부질환으로, 이에 대해 KB111 및 KB112를 개발하고 있다.연구진은 이 벡터들이 배양 및 야생형 쥐에서 임상적으로 관련된 각질형성세포를 전이할 수 있는지를 확인하고, 최소한의 독성으로 ATPase를 발현할 수 있는지를 조사했다.KB111과 KB112는 각질형성세포를 전이하고 최소한의 독성으로 ATPase를 발현할 수 있음을 보여주었으며, 이는 크리스탈의 HSV-1 기반 플랫폼이 HHD와 DD 치료에 적합함을 입증한다.이 연구는 크리스탈바이오테크의 지원을 받아 진행되었으며, Hilltop Laboratory Animals,
오퍼스제네틱스(IRD, Opus Genetics, Inc. )는 2024년 전체 재무 결과를 발표했다.31일 미국 증권거래위원회에 따르면 오퍼스제네틱스가 2024년 12월 31일로 종료된 회계연도의 재무 결과를 발표했다.2025년 3월 31일, 오퍼스제네틱스는 2,150만 달러의 자금을 조달하여 3,030만 달러의 연말 잔액을 보완했다.이 자본은 두 개의 주요 유전자 치료 후보인 OPGx-LCA5와 OPGx-BEST1의 주요 이정표 달성을 지원하는 데 사용될 예정이다.오퍼스제네틱스의 CEO인 조지 마그라스 박사는 "2024년은 회사에 중요한 진전과 변화를 가져온 해였다"고 말했다. 그는 "우리는 불확실한 미래로 시작했으며, 주요 자산이 2상에서 주요 목표를 달성하지 못했고, 또 자산은 상용화를 위해 완전히 라이센스 아웃됐다"고 덧붙였다. 이어서 "2025년은 또 다른 흥미로운 해가 될 것"이라고 강조했다.2024년 12월 31일 기준으로 오퍼스제네틱스는 현금 및 현금성 자산이 3,030만 달러에 달하며, 현재 예측에 따르면 이 자금은 2026년 하반기까지 운영을 지원할 수 있을 것으로 보인다.라이센스 및 협력 수익은 2024년 1,100만 달러로, 2023년의 1,900만 달러에 비해 감소했다. 2024년의 일반 관리 비용은 1,820만 달러로, 2023년의 1,200만 달러에 비해 증가했다. 연구 및 개발 비용은 2억 6,900만 달러로, 2023년의 1억 7,700만 달러에 비해 증가했다. 2024년의 순손실은 5,750만 달러로, 2023년의 1,000만 달러에 비해 크게 증가했다.오퍼스제네틱스는 현재 5,070만 달러의 현금 자원을 보유하고 있으며, 이는 향후 주요 이정표 달성을 위한 자원을 제공한다. 또한, 2025년에는 최대 4개의 임상 시험 데이터 발표가 예상되며, OPGx-BEST1의 임상 시험이 올해 중에 시작될 예정이다.오퍼스제네틱스는 유전자 치료의 발전을 통해 환자들의 삶을 개선하는 사명을 잘 수행할 수 있는 위치에 있다.※ 본 컨텐츠는 A
블루버드바이오(BLUE, bluebird bio, Inc. )는 비공식 인수 제안 수령을 확인했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 28일, 블루버드바이오가 Ayrmid Ltd로부터 비공식 비구속 서면 제안(이하 'Ayrmid 제안')을 수령했다.이 제안은 블루버드바이오의 주식 1주당 4.50달러의 현금 지급과 함께, 순매출 이정표 달성 시 지급되는 1회성 조건부 가치권(CVR) 6.84달러를 포함하고 있다.블루버드바이오는 2025년 2월 21일에 발표한 바와 같이, Carlyle 및 SK Capital Partners, LP가 관리하는 펀드와 1주당 3.00달러의 현금 지급과 6.84달러의 1회성 조건부 가치권을 포함한 인수 계약(이하 '합병 계약')을 체결했다.이 합병은 특정 제안 조건에 따라 진행된다.블루버드바이오는 전략적 대안에 대한 포괄적인 검토의 일환으로 Ayrmid와 논의를 진행했으나, 그 과정에서 Ayrmid는 블루버드바이오에 제안을 제출하지 않았다.Ayrmid 제안은 특정 조건과 당사자 간의 추가 협상, 확인 실사를 포함한다.블루버드바이오 이사회는 Ayrmid 제안을 법률 및 재무 자문과 함께 신중히 검토하고 있으며, 합병 계약의 조건에 따라 블루버드바이오는 여전히 합병 계약의 조건에 구속된다.이사회는 합병에 대한 지지를 변경하지 않았으며, 주주들에게 적절한 시점에 추가 업데이트를 제공할 예정이다.블루버드바이오는 2010년에 설립되어 10년 이상 유전자 치료의 기준을 설정해왔다.블루버드바이오는 임상 연구에서 실제 환경으로 유전자 치료의 약속을 이끌어내는 데 있어 비할 데 없는 실적을 보유하고 있으며, 2년 이내에 3개의 치료제에 대한 FDA 승인을 확보했다.현재 블루버드바이오는 유전자 치료의 상업 모델을 입증하고 확장하며, 환자, 제공자 및 지불자에게 혁신적인 솔루션을 제공하고 있다.블루버드바이오는 심각한 유전 질환에 집중하고 있으며, 겸상 적혈구병, β-지중해빈혈 및 뇌 아드레노백색질형성증에 대한 업계 최고의 프로그램을 보유
테나야쎄라퓨틱스(TNYA, Tenaya Therapeutics, Inc. )는 구조조정 계획을 승인했고 비용 발생을 예측했다.28일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 27일, 테나야쎄라퓨틱스는 자원 집중을 위해 구조조정 계획(이하 '구조조정 계획')을 승인했다.이 계획은 MyPEAKTM-1에서 데이터를 생성하고, Myosin Binding Protein C3(MYBPC3)와 관련된 비대성 심근병에 대한 유전자 치료제로 TN-201을 평가하며, plakophilin-2(PKP2)와 관련된 부정맥성 우심실 심근병에 대한 유전자 치료제로 TN-401을 평가하는 데 중점을 둔다.구조조정 계획에는 테나야의 현금 지출을 크게 줄일 것으로 예상되는 비용 절감 조치가 포함되어 있으며, 이로 인해 테나야의 현금 보유 기간이 2026년 하반기까지 연장될 것으로 보인다.구조조정 계획에 따라 테나야는 회사의 비즈니스 초점에 맞추기 위해 인력을 줄일 예정이다.이 계획은 MyPEAK-1 및 RIDGE-1의 예상 등록 이정표나 데이터 결과에 영향을 미치지 않을 것으로 예상된다.테나야의 진행 중인 유전자 치료 임상 시험을 지원하기 위해 필요한 TN-201 및 TN-401 약물 제품이 충분히 생산되었으며, 두 유전자 치료 프로그램의 향후 주요 연구를 위한 제조 작업도 계획대로 진행되고 있다.초기 연구를 지원하기 위한 주요 역량도 유지되고 있다.구조조정 계획과 관련하여 테나야는 직원 현금 퇴직금 및 지속적인 건강 혜택과 관련된 약 160만 달러에서 270만 달러의 총 비용이 발생할 것으로 예상하고 있다.테나야는 2025년 3분기 말까지 대부분의 비용을 인식할 것으로 보인다.테나야가 구조조정 계획과 관련하여 발생할 것으로 예상하는 비용은 여러 가정에 따라 달라질 수 있으며, 실제 결과는 다를 수 있다.테나야는 또한 구조조정 계획과 관련된 사건으로 인해 현재 고려되지 않은 추가 비용이 발생할 수 있다.이 현재 보고서는 테나야의 임상 단계 유전자 치료 프로그램의 지속적인 개발 및 구조조
크라이오포트(CYRX, Cryoport, Inc. )는 2024년 4분기 및 연간 재무 결과를 발표했다.4일 미국 증권거래위원회에 따르면 2025년 3월 4일, 크라이오포트가 2024년 12월 31일로 종료된 4분기 및 회계연도 재무 결과를 발표했다.2024년 전체 매출은 2억 2,840만 달러로 회사의 가이던스와 일치했다.상업적 세포 및 유전자 치료 매출은 2024년 FY에 2,600만 달러로 증가했으며, 이는 전년 대비 20% 상승한 수치다.2024년 12월 31일 기준으로 크라이오포트는 총 701개의 글로벌 임상 시험을 지원하고 있으며, 이는 2023년 12월 31일 대비 26건 증가한 수치다.크라이오포트의 CEO인 제렐 셸턴은 "크라이오포트는 2024년을 강력한 결과로 마감했으며, 전체 연간 매출이 2억 2,840만 달러로 우리의 기대에 부합했다"고 말했다.그는 또한 상업적 세포 및 유전자 치료 지원에서 상당한 매출 성장을 지속적으로 보고하고 있으며, 4분기 매출은 전년 대비 37% 증가했다.크라이오포트의 생명과학 서비스 사업은 계속해서 확장 중이며, 4분기와 연간 기간 모두에서 생물 저장 및 생물 서비스 매출이 두 자릿수 성장률을 기록했다.2024년 4분기 총 매출은 5,953만 2천 달러로, 2023년 4분기 5,726만 달러와 비교해 4% 증가했다.2024년 FY 총 매출은 2억 2,840만 달러로, 2023년 FY의 2억 3,325만 달러에 비해 2.1% 감소했다.크라이오포트는 2025년 전체 매출 가이던스를 2억 4천만 달러에서 2억 5천만 달러로 제시하고 있으며, 이는 현재 비즈니스와 기대에 따라 달라질 수 있다.2024년 12월 31일 기준으로 크라이오포트는 2억 6,170만 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있다.크라이오포트는 2024년 동안 1억 8,500만 달러의 전환사채를 재매입했으며, 2025년에는 23건의 추가 신청서 제출과 5건의 새로운 치료 승인, 5건의 라벨/지리적 확장 승인을 예상하고 있다.크라이오포트의 현재 재무 상
